Lääketieteellinen koulutus ja CME

CME-mahdollisuudet

MG-kliiniset tutkimukset

Tutkimus ja kliiniset päivitykset

 

Käytännön resurssit

Tarjoamme terveydenhuollon ammattilaisille erilaisia ​​materiaaleja, jotka auttavat sinua tutustumaan MG:hen paremmin. Materiaalit on suunnattu lääkäreille, tutkijoille, tiedemiehille, sairaanhoitajille, ensihoidon ammattilaisille ja muille terveydenhuoltoalan toimijoille.

    • Lyhyen yleiskatsauksen MGFA:n tarjoamista myasthenia gravis -resursseista potilaillesi jaettavaksi saat lataamalla tämä PDF.

 

Tutkimus ja kliiniset päivitykset

Vuoden 2025 MGFA:n tieteellisen istunnon tallenteet nyt saatavilla

Joulukuu 2, 2025

MGFA isännöi vuosittaista tieteellistä istuntoaan AANEM:n vuosikokouksessa 29. lokakuuta. Tämä kokoontuminen kokoaa yhteen tutkijoita, neurologeja, uransa alkuvaiheen tutkijoita ja muita lääkäreitä keskustelemaan uusimmista pienistä tieteen osista, jotka vievät meitä kohti maailmaa ilman myasthenia gravista.

Tutkijat, tiedemiehet, lääkärit ja muut MG-yhteisön jäsenet, jotka ovat kiinnostuneita uusimmista MG-tieteistä, voivat nyt katsoa tapahtuman esityksiä. Löydä kaikki istunnot täältä. YouTube-soittolista.

 

IgA-autovasta-aineet osoittavat uuden mekanismin 1 MuSK myasthenia gravis -patologiassa

Aivot

Lokakuu 28, 2025

Brain-lehdessä julkaistu tutkimus tarjoaa uusia näkökulmia MuSK myasthenia gravikseen (MG), harvinaiseen MG:n muotoon, joka aiheuttaa merkittävää lihasheikkoutta. Tähän asti suurin osa tutkimuksesta on keskittynyt MuSK IgG4:ään, taudin tärkeimpään autovasta-aineeseen, joka häiritsee asetyylikoliinireseptorien kasautumista ja heikentää hermojen ja lihasten välistä kommunikaatiota.

Tämä Yalen yliopiston tohtori Gianvito Masin johtama tutkimus osoittaa, että toisella vasta-aineryhmällä, IgA:lla, saattaa olla merkitystä sairauden kehittymisessä. IgA-vasta-aineita löytyy yleensä limakalvoilta, kuten suolistosta ja keuhkoista, missä ne auttavat suojaamaan infektioilta. Tutkijat havaitsivat, että osalla MuSK MG -potilaiden alaryhmästä on myös MuSK:ta vastaan ​​​​kohdistuvia IgA-autovasta-aineita.

Käyttämällä potilaasta peräisin olevia IgA-autovasta-aineita, B-solujen sekvensointitekniikkaa, lihassoluviljelmiä ja in vivo -kokeita, tiimi osoitti, että:

1) MuSK-spesifisiä IgA:ta tuottavia soluja voi esiintyä hengissä vuosia, eivätkä B-soluihin kohdistuvat hoidot (kuten anti-CD20-hoito) poista niitä kokonaan.

2) Yksittäiset IgA-autovasta-aineet voivat aktivoida MuSK:n, mutta kun useat IgA-vasta-aineet toimivat yhdessä, ne voivat sen sijaan estää tämän prosessin ja aiheuttaa heikkoutta. Kokeellisissa malleissa potilaasta peräisin olevien IgA-autovasta-aineiden yhdistelmä aiheuttikin myasteenisia oireita, mikä viittaa siihen, että MuSK IgA voi suoraan vaikuttaa taudin patologiaan.

Tämä on ensimmäinen näyttö siitä, että IgA-autovasta-aineet voivat olla osallisina autoimmuunivasteessa MuSK:ta vastaan. Nämä löydökset herättävät uusia kysymyksiä limakalvoimmuniteetin (kuten infektioiden tai ympäristöaltistusten vaikutuksesta) roolista taudissa. Tämän prosessin parempi ymmärtäminen voisi avata uusia mahdollisuuksia tutkimukselle ja tulevaisuuden hoidoille.

Lue lisää

Terapeuttiset IgG- ja IgM-spesifiset proteaasit tuhoavat myasthenia gravis -patologiaa ajavat asetyylikoliinireseptorin autovasta-aineet

Kansallisen tiedeakatemian (PNAS) tiedot 

Lokakuu 23, 2025

Alexandra Bayerin johtama Yalen yliopiston MG-ryhmä paljasti yhteistyössä Seismic Therapeuticin kanssa IgM-autovasta-aineille uuden roolin myasthenia graviksessa (MG).

MG:ssä elimistön immuunijärjestelmä tuottaa autovasta-aineita, jotka häiritsevät hermojen ja lihasten välisiä signaaleja ja johtavat heikkouteen. Useimmiten nämä haitalliset autovasta-aineet kuuluvat IgG-luokkaan, mutta uusi tutkimus on osoittanut, että joillakin ihmisillä myös toinen tyyppi, IgM, voi olla merkittävässä roolissa.

He testasivat uutta hoitomenetelmää nimeltä S-1117, entsyymiä, joka on suunniteltu "riisumaan" IgG-autovasta-aineet, jotta ne eivät enää voisi aiheuttaa vahinkoa. Useimmissa potilasnäytteissä tämä toimi hyvin. Joissakin näytteissä, joissa hoito oli vähemmän tehokasta, he kuitenkin havaitsivat, että IgM-autovasta-aineet ajoivat tautia näissä tapauksissa. Yhdistämällä S-1117:n toiseen IgM:ään kohdistuvaan entsyymiin he pystyivät pysäyttämään kokonaan molempien autovasta-ainetyyppien haitalliset vaikutukset.

Nämä löydökset ovat tärkeitä MG:tä sairastaville, koska ne viittaavat yksilöllisempien hoitojen tulevaisuuteen. Yhden koon lähestymistavan sijaan lääkärit saattavat pystyä tunnistamaan, minkä tyyppinen autovasta-aine aiheuttaa ongelman kullakin potilaalla, ja räätälöimään hoidon sen estämiseksi. Tämä löytö tarjoaa uutta toivoa potilaille, jotka eivät reagoi nykyisiin hoitoihin, ja osoittaa tieteen ja yhteistyön voiman paremman hoidon ja paremman elämän saavuttamisessa kaikille MG:tä sairastaville.

Lue lisää

AChR-autovasta-aineiden patogeeniset ominaisuudet jakautuvat heterogeenisesti ja muuttuvat ajallisesti myasthenia gravis -potilailla

Tämän tutkimusartikkelin tulokset, julkaistu julkaisussa Neurologia: Neuroimmunologia ja neuroinflamaatio Pääkirjoittajan ja MGFA McSpadden -stipendiaatin Fatemeh Khani-Habibabadin tutkimuksessa tuodaan esiin MG-potilaiden alaryhmiä, joilla on autovasta-aineita, jotka voivat välittää patogeneettisiä mekanismeja tai sisältävät isotyyppejä, joihin jotkut hoidot eivät välttämättä kohdistu tehokkaasti. Tämän seurauksena kirjoittajat ehdottavat kattavan autovasta-aineprofiloinnin sisällyttämistä tuleviin MG:n kliinisiin tutkimuksiin, jotta voidaan tutkia tarkemmin mahdollisia yhteyksiä hoitotuloksiin.

Lue paperi.

Seerumin fibrinogeeni ei ole koholla myasthenia gravis -potilailla

Huhtikuu 15, 2025

Scientific Reports -lehdessä julkaistu tutkimus pyrki vahvistamaan aiemman tutkimuksen tuloksia, jotka viittasivat siihen, että jäännösseerumin fibrinogeeni voisi olla yleismaailmallinen diagnostinen biomarkkeri MG:lle. Käyttäen useita menetelmiä fibrinogeenitasojen vertailemiseen MG-potilaiden ja verrokkien välillä, kirjoittajat eivät havainneet kohonneita seerumin fibrinogeenitasoja MG-potilailla. Nämä tulokset korostavat uusien löydösten toistamisen tarvetta, jotta voidaan varmistaa yhteinen tavoitteemme tunnistaa tehokkaita biomarkkereita MG:lle.

Tätä tutkimusta rahoitettiin osittain MGFA:n vaikuttavan pilottiprojektin palkinnolla.

Lue lisää tutkimuksesta.

AANEM julkaisee uuden kansainvälisen konsensusohjeistuksen glukokortikoidien aiheuttamien komplikaatioiden hoitoon neuromuskulaarisissa sairauksissa

Useiden vuosien laajan työn jälkeen AANEM:n käytännön kysymysten tarkastelupaneelin (PIRP) glukokortikoidien aiheuttamia NM-sairauksien komplikaatioita käsittelevä työryhmä julkaisi hiljattain kansainvälisen konsensuslausuntonsa. Lihas ja hermoTyöryhmän puheenjohtajana toimi lääketieteen tohtori Ruple Laughlin, ja vanhemman kirjoittajuuden jakoivat tohtori Laughlin sekä tohtorit Corey Bacher, Pushpa Narayanswami ja Charles Kassardijan.

Tutustu ohjeasiakirjaan: Kansainvälinen konsensusohje glukokortikoidien aiheuttamien komplikaatioiden hoitoon neuromuskulaarisissa sairauksissa.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) parantaa merkittävästi yleistyneen myasthenia graviksen oireita asetyylikoliinireseptorin autovasta-ainepositiivisilla potilailla 52 viikon aikana

Maaliskuussa 14, 2025

Amgen ilmoitti positiivisista tuloksista faasi 3 MINT-tutkimuksesta, joka oli satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin UPLIZNAn tehoa ja turvallisuutta.® (inebilitsumabi-kdon). Tulokset osoittivat UPLIZNAn kestävän ja jatkuvan tehon asetyylikoliinireseptorin autovasta-ainepositiivisilla (AChR) gMG-potilailla, kun niitä annettiin kahdesti vuodessa alkuperäisen kyllästysannoksen jälkeen.

MGFA:n lääketieteellinen neuvonantaja Richard J. Nowak, MD, MS, myös Myasthenia Gravis -klinikan johtaja
 Yalen yliopistossa, on maailmanlaajuinen tutkimuksen johtaja.

”Nämä tulokset osoittivat, että UPLIZNA lievitti johdonmukaisesti gMG-potilaiden hankalia oireita ja paransi heidän päivittäisiä toimintojaan”, hän sanoi.

Lue lisää

Kansainvälisen konferenssin julkaisut

14.–10. toukokuuta 12 pidetyn 2022. MGFA:n kansainvälisen myasthenia gravis -konferenssin pöytäkirjat julkaistiin avoimessa RRNMF Neuromuscular Journal -lehdessä.

Katso Proceedings

Kliinikot ja tiedemiehet ovat vuosikymmenten ajan osallistuneet MGFA:n konferenssiin jakaakseen alan uusimpia tuloksia. Se on asiantuntijoiden kokoontuminen, johon kuuluu sekä kokeneita tutkijoita että nousevia ammattilaisia.

MGFA on sitoutunut isännöimään tätä ohjelmaa osana missiomme mukaista tavoitetta edistää ja tukea lupaavaa myasthenia gravis -tutkimusta. Kiitos omistautuneelle ohjausryhmällemme, erityisesti puheenjohtajillemme, lääketieteen tohtori Carolina Barnett-Tapialle ja filosofian tohtori Kevin O'Connorille. Olemme kiitollisia myös tapahtuman sponsoreille.

MGFA isännöi seuraavaa kansainvälistä konferenssia toukokuussa 2025.

Onko kateenkorvan kirurgisella poistolla haitallisia seurauksia? 

Neurologia 

Voi 24, 2024 

Viime aikoina on noussut esiin huoli kateenkorvakudoksen kirurgisen poiston haitallisista seurauksista, mukaan lukien potilailla, joille tehdään tymektomia myasthenia graviksen (MG) vuoksi tai tymooman resektio. Tässä katsauksessa käytetään monitieteistä lähestymistapaa tutkiakseen näyttöä syövän ja autoimmuniteetin pitkäaikaisista riskeistä tymektomian jälkeen. Johtopäätöksemme on, että potilailla, joilla on asetyylikoliinireseptorin vasta-ainepositiivinen MG 

Ja tymoomadiagnoosin saaneille kateenkorvan poisto tarjoaa merkittäviä etuja, jotka ovat selvästi suuremmat kuin mahdolliset riskit. Kateenkorvan kudoksen tahaton poistaminen muiden rintakehäleikkausten aikana tulisi kuitenkin minimoida aina kun se on mahdollista. 

LUE KOKO ARTIKKELI TÄÄLTÄ 

Atsatiopriinin ja mykofenolaattimofetiilin vertaileva teho myasthenia graviksen hoidossa (PROMISE-MG): prospektiivinen kohorttitutkimus

Lancet-neurologia

maaliskuu 2024

Tässä tutkimuksessa arvioitiin atsatiopriinin ja mykofenolaattimofetiilin vertailevaa tehokkuutta myasthenia graviksen hoidossa sekä annoksen ja hoidon keston vaikutusta. Tutkimuksessa yli puolet atsatiopriinilla ja mykofenolaattimofetiililla hoidetuista potilaista koki elämänlaatunsa parantuneen; kliinisissä tuloksissa ei havaittu eroa lääkkeiden välillä. Atsatiopriiniin liittyvät haittavaikutukset olivat mahdollisesti vakavampia kuin mykofenolaattimofetiiliin liittyvät haittavaikutukset, vaikka mykofenolaattimofetiili onkin teratogeeninen. Suositeltua pienemmät atsatiopriiniannokset saattavat olla tehokkaita, ja annoksesta riippuvia haittavaikutuksia on vähemmän. Lisää vertailevia tehokkuustutkimuksia tarvitaan myasthenia graviksen hoitovaihtoehtojen tueksi.

Tätä tutkimusta rahoitti osittain Myasthenia Gravis Foundation of America.

LUE KOKO ARTIKKELI TÄÄLTÄ.

MGFA:n lääketieteellisten ja tieteellisten neuvonantajien lausunto viimeaikaisesta uusien biomarkkereiden tutkimuksesta

Helmikuu 8, 2024

Olet ehkä lukenut äskettäin, että Albertan yliopiston tutkimusryhmä ilmoitti tunnistaneensa myasthenia graviksen (MG) yleismaailmallisen biomarkkerin (fibrinogeeni – veren hyytymisen keskeinen osa). äskettäin julkaistu tutkimustiimi kertoo käyttäneensä edistyneitä proteomiikkatekniikoita tunnistaakseen tämän biomarkkeriehdokkaan, joka voidaan havaita verikokeella MG-diagnoosin aikaansaamiseksi.

Myasthenia Gravis Foundation of American (MGFA) lääketieteelliset ja tieteelliset neuvonantajat ovat arvioineet tätä raporttia ja ovat yhtä mieltä siitä, että löydökset ovat kiehtovia ja niillä voi olla huomattava vaikutus sekä myasthenia gravis -tutkimukseen että kliiniseen hoitoon. Kuten kaikkien uusien tieteellisten löytöjen kohdalla, havaintojen vahvistamiseksi tarvitaan kuitenkin riippumaton validointi. Odotamme innolla lisätutkimusta tällä alalla ymmärtääksemme fibrinogeenin mahdollisen roolin ja hyödyllisyyden myasthenia gravisissa. Biomarkkeritutkimus on edelleen kriittinen prioriteetti autoimmuuni-myasthenia gravisin alalla.

 

Suurannoksisen kemoterapian ja hematopoieettisten solujen siirron arviointi vaikeassa myasthenia graviksessa

Annals of Clinical and Translational Neurology

Syyskuu 19, 2023 

Äskettäin julkaistu raportti: Vaikean myasthenia graviksen remissio autologisen kantasolusiirron jälkeen

Yhteenveto: Dakota Campbell –Viestintäohjelmapäällikkö - Harvinaisten sairauksien kliinisen tutkimuksen verkosto, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229

Myasthenia gravis (MG) on harvinainen hermo-lihassairaus, jonka aiheuttaa autoimmuunivaste, joka estää tai vaurioittaa lihasten asetyylikoliinireseptoreita. Suuriannoksinen kemoterapia (HDIT) ja autologinen hematopoieettisten solujen siirto (HCT), joka tunnetaan myös luuydinsiirtona, ovat mahdollisia hoitoja MG:lle.

Tässä tutkimuksessa tutkijat selvittivät HDIT:n ja HCT:n turvallisuutta ja tehoa vaikeaa, hoitoresistenttiä myeloidfibroosia sairastavalla potilaalla. 

Tulokset osoittavat, että HDIT ja HCT indusoivat MG:n remission. Tutkimusryhmä arvioi hoidon vaikutusta taustalla olevaan immunopatologiaan. Mielenkiintoista kyllä, asetyylikoliinireseptorin autovasta-aineet (AChR) – taudin tunnetut patogeeniset välittäjäaineet – eivät laskeneet merkittävästi hoidon jälkeen.

Kirjoittajat toteavat, että nämä löydökset viittaavat siihen, että AChR-autovasta-aineiden lisäksi patologiassa saattaa olla rooli solupohjaisella tautimekanismilla, joka reagoi suuriannoksiseen hoitoon. Lisätutkimuksia tarvitaan sen selvittämiseksi, voivatko HDIT ja HCT olla tehokas hoito vaikeaan MG:hen.

Voit lukea koko lehden osoitteessa Wiley.com-kirjasto.

 

Teleterveys Myasthenia Gravisissa: Mitä opimme pilottitutkimuksesta

Myasthenia Gravisin harvinaisten sairauksien verkosto

Elokuu 22, 2023

Saadakseen lisätietoja etäterveydenhuollon käytöstä myasthenia gravis -potilailla, Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) toteuttaa pilottitutkimusta nimeltä ”Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Tiimi arvioi etäterveyskäyntejä ja etätautikohtaisia ​​arviointeja myasthenia gravis -potilailla.

Tässä tutkimuksessa johtava tutkija Amanda Guidon, MD, MPH, ja Meridith O'Connor, MG-potilas ja Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -säätiön potilassuhteiden, edunvalvonnan ja politiikan apulaisvarapuheenjohtaja, kertovat lisää tutkimuksesta ja sen vaikutuksesta potilas- ja tutkimusyhteisöön.

Lue KOKO ARTIKKELI. 

Potilaiden T-solujen muokkaaminen luo uuden lähestymistavan myasthenia graviksen ja muiden sairauksien hoitoon

Kartesialainen verkkosivusto
Heinäkuu 1, 2023

Pitääksemme MG-yhteisön ajan tasalla uusista tutkimuslöydöksistä haluamme kertoa teille äskettäin julkaistuista tutkimuksista Lancet-neurologia.

Cartesian Therapeutics, MGFA:n teollisuuskumppani, ilmoitti julkaisseensa positiivisia tuloksia ensimmäisestä onnistuneesta kliinisestä tutkimuksesta, jossa RNA-soluhoitoa käytettiin autoimmuunisairauksia sairastavilla potilailla. Modifioimalla potilaiden T-soluja mRNA:lla (eräänlainen rCAR-T-hoito) tutkimuksessa on luotu uusi lähestymistapa myasthenia graviksen (MG) ja muiden autoimmuunisairauksien hoitoon.

Tiedot osoittavat voimakasta ja kestävää kliinistä paranemista MG-potilailla, ja tämä edustaa ensimmäistä onnistunutta RNA-soluhoitoa käyttävää faasi 2 -tutkimusta.

”Olemme kiitollisia MG-potilaiden ja -lääkäreiden yhteisöllemme uusien hoitojen, kuten rCAR-T:n, kliinisen kehityksen mahdollistamisesta”, sanoi Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja. ”Turvallinen, yksilöllinen hoito, jolla on kestävää kliinistä hyötyä, olisi tervetullut lisäys MG-hoitojen kasvavaan työkalupakkiin.”

Tulokset, jotka on kuvattu kohdassa Lancet-neurologia tutkimus viittaa siihen, että rCAR-T voi olla hyödyllinen useiden muiden autoimmuunisairauksien hoidossa ja että se voi voittaa monia perinteisiin DNA-pohjaisiin CAR-T-soluihin liittyviä riskejä ja toksisuuksia. Lehdistötiedotteessa otsikolla ”Autologisen RNA-kimeerisen antigeenireseptorin T-soluhoidon (rCAR-T) turvallisuus ja tehokkuus myasthenia graviksessa: prospektiivinen, monikeskustutkimus, avoin, satunnaistamaton vaiheen 1b/2a tutkimus” on saatavilla verkossa.

Voit myös ladata Koko käsikirjoitus.

Lisätietoja Cartesianin rCAR-T-tutkimuksesta tai muista avoimista ja rekrytoitavista kliinisistä MG-tutkimuksista, joihin voit hakea, on osoitteessa kliinisten tutkimusten sivu.

 

Ihmisen "kolmoisuhan" autovasta-ainekloonien tunnistaminen MG:ssä. 

Julkaistu käsikirjoitus Minh Phamin, Kevin O'Connorin, PhD, ja kollegoiden Yalen yliopistosta ja Pennsylvanian yliopistosta. 

Vasta-aineita pidetään yleisesti yhtenä immuunijärjestelmämme puolustuskeinoista mikrobeja, kuten viruksia ja bakteereja, vastaan. Autoimmuunisairauksissa, kuten myasthenia graviksessa (MG), jotkut vasta-aineet kohdistuvat kuitenkin omiin kudoksiin, joten niitä kutsutaan autovasta-aineiksi. Ymmärtääksemme paremmin MG:n taudin syitä, etsimme näitä erittäin harvinaisia ​​autovasta-aineita (kuten neulaa heinäsuovasta) MG-potilaiden lahjoittamista näytteistä.

Käyttämällä uusia teknologioita ja strategioita tuotimme rekombinantteja AChR-spesifisiä autovasta-aineita MG-potilasnäytteistä ja tutkimme sitten niiden biokemiallisia ominaisuuksia sekä kykyä toteuttaa MG:hen liittyviä patogeenisiä mekanismeja. Havaitsimme, että nämä autovasta-aineet voivat välittää patologiaa kolmella eri tavalla: estämällä asetyylikoliinin sitoutumisen, vähentämällä AChR:n määrää ja aktivoimalla komplementtia (osa immuunijärjestelmäämme, joka normaalisti taistelee infektioita vastaan).

Joillakin potilailla oli "multipotentteja" autovasta-aineita, jotka voivat välittää kahta näistä mekanismeista. Yllättäen löysimme useita, jotka voivat välittää KAIKKIA KOLMEA näistä tautimekanismista samanaikaisesti. Tutkimuksemme päätekijä Minh Pham kutsui näitä erittäin patogeenisia ja voimakkaita taudin välittäjäaineita "kolmoisuhan" autovasta-aineiksi. Näitä "kolmoisuhan" autovasta-aineita ei välttämättä voida tehokkaasti kohdistaa jotkin MG:n hoitostrategiat, ja hoitovaihtoehtoja kehitettäessä tulisi priorisoida niiden poistaminen MG:n paremman hallinnan varmistamiseksi.

Voit tarkastella tiivistelmätekstiä, ja jos olet tilaaja, voit lukea koko raportin verkossaJos et ole tilaaja, mutta olet kiinnostunut lukemaan koko raportin, sähköpostia Dr. Kevin O'Connorille PDF-tiedostoa varten. 

 

Kliiniserologisia näkemyksiä immuunijärjestelmän tarkastuspisteiden estäjän aiheuttamasta myasthenia graviksesta kärsivistä potilaista

Annals of Clinical and Translational Neurology

maaliskuu 2023

Gianvito Masi, MD ja Kevin C O'Connor, PhD 

Myasthenia gravis (MG) -tapauksia on äskettäin kuvattu harvinaisiksi mutta hengenvaarallisiksi haittatapahtumiksi immuunitarkastuspisteen estäjien (ICI) annon jälkeen. ICI-MG-potilaat saavat usein positiivisen tuloksen asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineille, mutta toisin kuin idiopaattisessa MG:ssä, AChR-vasta-aineiden rooli ICI-MG-patologiassa on tuntematon. Tämän selvittämiseksi tutkimme ICI-MG-potilasryhmää profiloimalla heidän AChR-vasta-aineitaan toiminnallisesti. Havaitsimme, että osalla potilaista saattaa olla AChR-autovasta-aineita, joiden molekyyliominaisuudet ovat samanlaisia ​​kuin idiopaattisessa MG:ssä. Toisissa tapauksissa tällaisilla autovasta-aineilla ei kuitenkaan ole selvää patogeenista potentiaalia, mikä viittaa vaihtoehtoisiin tekijöihin taudin keskeisinä välittäjäaineina. Näillä löydöksillä on suoria kliinisiä vaikutuksia, sillä ne kyseenalaistavat AChR-autovasta-ainetestauksen roolin varmojen ICI-MG-diagnoosien tekemisessä ja vahvistavat perusteellisen arvioinnin tarpeen ICI:hin liittyvien haittatapahtumien arvioinnissa.

Lue koko julkaistu artikkeli TÄÄLTÄ

Myasthenia Gravis -potilasrekisterin hallinnan käyttö tutkimuksissa: Paul Strumph, MD

Neurology Livenä

Helmikuu 9, 2023

Paul Strumph, lääketieteen tohtori 

Hiljattain Myasthenia Gravis Foundation of America käynnisti uudelleen MGFA:n globaalin MG-potilasrekisterin näiden potilaiden kohtaamien haasteiden ratkaisemiseksi. Äskettäisessä haastattelussa Paul Strumph, MD, Seraxis Pharmaceuticalsin lääketieteellinen johtaja ja MG-potilas, istui alas NeurologyLive®:n kanssa keskustellakseen MGFA:n potilasrekisterin ominaisuuksista tutkimukseen keskittyneestä näkökulmasta. Hän puhui siitä, miten potilaat voivat saada tietoa tutkimuksista rekisterin kautta ja miten se auttaa tutkijoita tunnistamaan oikeat potilaat. MGFA:n globaalin MG-potilasrekisterin johtaja Strumph kertoi myös siitä, että organisaatio hallinnoi rekisteriä tutkimuksen edistämiseksi.

KATSO haastattelu

Uudelleenkäynnistetyn potilasrekisterin merkitys/Myasthenia Gravis -tutkimus: Richard Nowak, MD, MS

Neurology Livenä

Helmikuu 7, 2023

Richard Nowak, lääketieteen tohtori, MS

MGFA teki yhteistyötä Alira Healthin kanssa käynnistääkseen uudelleen MGFA:n globaalin MG-potilasrekisterin. Rekisterin avulla MG-potilaat voivat lähettää terveystietonsa suojattuun portaaliin, mikä helpottaa tutkimusta, jolla saadaan lisää tietoa sairaudesta, parannetaan potilastuloksia ja mahdollisesti tutkitaan tehokkaampia MG-hoitoja. Richard Nowak, MD, MS, neurologian apulaisprofessori Yalen lääketieteellisessä tiedekunnassa, antoi haastattelun NeurologyLive®:lle keskustellakseen MGFA:n potilasrekisterin uudelleenkäynnistyksestä. Nowak, joka toimii myös MGFA:n lääketieteellisenä pääneuvonantajana, puhui rekisterin käytön vaikutuksista ja merkityksestä potilaiden rekrytoinnissa kliinisiin tutkimuksiin.

Katso haastattelu Neurology Livessä.

 

Lihasspesifisen tyrosiinikinaasin myasthenia graviksen autoantigeenispesifisten B-solujen tarkka kohdentaminen kimeeristen autovasta-ainereseptori-T-solujen avulla

Nature Biotechnology

Vanhempi kirjoittaja: Aimee S. Payne, lääketieteen tohtori

Tammikuu 19, 2023

Tässä uudessa tutkimuksessa tohtorit Sangwook Oh, Aimee Payne ja heidän kollegansa kuvaavat MuSK-CAART:n käyttöä MuSK MG:n hoidossa. Lihasspesifinen tyrosiinikinaasi myasthenia gravis (MuSK MG) on autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa hengenvaarallista lihasheikkoutta anti-MuSK-autovasta-aineiden vuoksi, jotka häiritsevät hermo-lihasliitoksen signalointia. Kirjoittajat muokkasivat T-soluja luodakseen MuSK-CAART-soluja, joilla voidaan kohdentaa tarkasti anti-MuSK-autovasta-aineita ilmentäviä B-soluja. Tutkimus osoittaa, että MuSK-CAART vähensi anti-MuSK-autovasta-aineita vähentämättä terveiden B-solujen tai immunoglobuliinien kokonaispitoisuuksia. Tiedot edistivät uuden lääkehakemuksen ja MuSK-CAART:n vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen suuntelua MuSK-CAART:lle MuSK-autovasta-ainepositiivisen MG:n hoitoon.

Lue KOKO TUTKIMUSPAPERIN TÄÄLLÄ.

 

Patogeenisten, autovasta-aineita tuottavien B-solukloonien uudelleen ilmaantuminen myasthenia graviksessa B-solujen poistohoidon jälkeen – MuSK MG -tutkimus

2022

Myasthenia gravis (MG) on autovasta-aineiden välittämä neuromuskulaarinen liitoskohtaussairaus. Pienellä osalla MG-potilaista on lihasspesifiseen tyrosiinikinaasiin (MuSK) kohdistuvia autovasta-aineita. MuSK MG -potilaat reagoivat hyvin CD20-välitteiseen B-solujen poistohoitoon (BCDT); useimmat saavuttavat täydellisen vakaan remission. Relapseja esiintyy kuitenkin usein. Ymmärtääksemme paremmin relapsien taustalla olevia immunomekanismeja, tutkimme autovasta-aineita tuottavia B-soluja BCDT-hoidon aikana. Kehitimme antigeenin MuSK-spesifisten B-solujen rikastamiseksi, ja tämä validoitiin uudella Nalm6-solulinjalla, joka oli muunneltu ilmentämään ihmisen MuSK-spesifistä B-solureseptoria. Kaiken kaikkiaan tämä tutkimus tarjoaa sekä mekanistisen ymmärryksen MuSK MG:n relapsista että arvokkaan biomarkkeriehdokasrelapsien ennustamiseen.

Jos haluat lukea koko tutkimuksen saadaksesi lisätietoja tästä mahdollisesta MuSK-biomarkkeritutkimuksesta, TUTUSTU JULKAISTUUN TUTKIMUKSEEN TÄÄLLÄ.

 

MGFA-tutkijan katsaus uusiin näkemyksiin MG:n patofysiologiassa

lokakuu 2022

Artikkeli "Uusia patofysiologisia näkemyksiä autoimmuunimyasthenia graviksen hoidossaTohtori Kevin O'Connorin ja tohtori Gianvito Masin teos julkaistiin äskettäin lehdessä Nykyiset mielipiteet neurologiassaViimeaikaiset edistysaskeleet autovasta-aineiden toiminnallisuuksien ymmärtämisessä tuovat neuroimmunologeja lähemmäs tarkempaa ymmärrystä MG:n patologiaa säätelevistä mekanismeista. Tulevat tutkimukset MG-potilaiden immunologisesta heterogeenisyydestä ovat avainasemassa tehokkaiden ja yksilöllisesti räätälöityjen hoitojen kehittämisessä.

Sinä pystyt katso tiivistelmä verkossa, ja jos olet tilaaja, voit lukea koko raportin. Jos olet kiinnostunut tarkastelemaan koko raporttia, sähköpostia Dr. Kevin O'Connorille PDF-tiedoston vastaanottamiseksi. 

 

SARS-CoV-rokotuksen turvallisuus ja siedettävyys myasthenia gravis -potilailla – Rokotusta suositellaan vahvasti

European Journal of Neurology

Huhtikuu 7, 2022

COVID-19-pandemian aikana myasthenia gravis (MG) -potilailla on tunnistettu olevan suuri riski sairastua vakavaan COVID-19-tautiin, ja siksi heille on tarjottu rokotusta ensisijaisesti. SARS-CoV-2-rokotteiden turvallisuudesta ja siedettävyydestä myasthenia gravis -potilailla ei ole suoria tietoja, jotka ovat osaltaan lisänneet rokotusvastaisuutta. Tämän ongelman ratkaisemiseksi SARS-CoV-2-rokotteiden turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioitiin suuressa MG-potilaiden kohortissa kahdesta eri lähetekeskuksesta.

Tutkimukseen otettiin mukaan potilaita, joilla oli vahvistettu MG-diagnoosi ja jotka oli hoidettu peräkkäin lokakuun ja joulukuun 2021 välisenä aikana kahdessa MG-keskuksessa. Demografiset tiedot, kliiniset ominaisuudet ja tiedot SARS-CoV-2-infektiosta/rokotuksesta poimittiin lääkärinlausunnoista ja/tai kerättiin puhelin- tai henkilökohtaisten haastattelujen avulla.

Tietomme tukevat mRNA-COVID-19-rokotteiden turvallisuutta ja siedettävyyttä, ja niitä tulisi voimakkaasti suositella MG-potilaille, joilla voi olla suurempi komplikaatioiden riski altistuessaan SARS-CoV-2-infektiolle.

Lue raportti European Journal of Neurology -lehdestä.

Uusin MGFA:n tukema MG-tutkimus – Haittavaikutusten yksikköprojekti – Julkaistu PLOS ONE -lehdessä

Tohtori Michael Hehir on jakanut ja julkaissut ensimmäisen artikkelin aiheesta Haittavaikutusten yksikkö projekti. Tämä tärkeä MG-tutkimus julkaistiin PLOS ONE -lehdessä. MGFA tuki ja tarjosi alkuvaiheen rahoitusta projektiprosessille.  

Tämä artikkeli on ensimmäinen askel tärkeissä pyrkimyksissä ymmärtää myasthenia gravis -potilaille ja muille neurologisille häiriöille lääketieteen ammattilaisten käyttämien hoitojen haittavaikutustaakkaa.

Tätä projektia tuettiin alun perin vuoden 2016 MGFA/AAN/ABF:n kliinisten tieteilijöiden kehityspalkinnolla. Tämän palkinnon avulla tohtori Hehir pystyi aloittamaan tutkimuksen suunnittelu- ja toteutuskurssit sekä luomaan tutkimuksen viitekehyksen. Lisää uutta data-analyysiä esitellään tulevissa konferensseissa.

Perustamisestaan ​​vuonna 1952 lähtien MGFA on johtanut lupaavimpien tieteellisten hankkeiden tukemista – rahoittamalla tutkimusta, rekrytoimalla nuoria tutkijoita ja lääkäreitä sekä johtamalla kattavaa potilasrekisteriä. Tutkimus on johtanut merkittäviin parannuksiin diagnostisissa tekniikoissa, hoidoissa ja terapioissa sekä parantanut tautien hallintaa. 

Sinä pystyt LUE JULKAISTUT TUTKIMUS PLOS ONEssa alla olevaa painiketta käyttämällä.

Voit myös lukea TUTKIMUSHANKKEEN ASIAKIRJA TÄÄLLÄ.

 

 

COVID-19:ään liittyvät riskit ja vaikutukset myasthenia graviksessa (CARE-MG)

CARE-MG on lääkäreiden ilmoittama rekisteri, joka on kansainvälisen MG/COVID-19-työryhmän ja eri puolilta maailmaa toimivien neurologien yhteishanke, jonka tavoitteena on tallentaa MG:tä sairastavien ja COVID-19-tartunnan saaneiden ihmisten tuloksia. Rekisteri käynnistettiin virallisesti 09. huhtikuuta 2020.

Vahva kansainvälinen osallistuminen ja yhteistyö on ratkaisevan tärkeää yhteiselle menestyksellemme peruskysymyksiin vastaamisessa: Kohtaavatko MG-potilaat erityisiä riskejä? Vaikuttavatko perushoidot riskiin? Nämä kaksi ryhmää ja useat riippumattomat asiantuntijat ovat yhdessä suunnitelleet ja käynnistäneet tämän kansainvälisen rekisterin. Lisätietoja CARE-MG:n nykyisestä tutkimuspolitiikasta saat napsauttamalla tästä.

 Toivomme voivamme saada selville tuloksia kaikissa myasthenia gravis -tyypeissä (AChR, MuSK, LRP4, seronegatiiviset) nykyisestä hoitostatuksesta riippumatta, joilla on vahvistettu epäilty COVID-19-infektio.

 Määritelmät:

    • Laboratoriossa vahvistettu COVID-19 – Positiiviset virus-RNA-testit tai positiivinen SARS-CoV-2-serologia

    • Epäilty COVID-19, mutta ei vahvistettu – Kuumetta ja kuivaa yskää, +/- ruokahaluttomuutta, lihaskipuja, hengenahdistusta, anosmiaa/makuaistin puutetta, mahdollinen altistuminen, rintakehän kuvantaminen viittaa COVIDiin

    • Myasthenia Gravis: Hoitavan lääkärin määrittelemä vasta-ainestatuksen ja seronegatiivisuuden perusteella (perustuu standarditesteihin, kuten toistuvat testit, yksittäisen kuidun EMG, vaste asetyylikoliiniesteraasin estäjille)

Lue lisää CARE-MG:stä.

Katso voimassa oleva CARE-MG-käytäntö.

 

MGFA:n transformatiivinen apuraha synnyttää uuden artikkelin potentiaalisista MG-biomarkkereista

Verenkierrossa olevat Th1/17-solut taudin vaikeusasteen biomarkkeri ja kohde varhaiseen interventioon MG-potilailla. 

Tri Jeff Guptill ja Duken yliopiston lääketieteellisen keskuksen Duken varhaisen vaiheen kliinisen tutkimusyksikön tutkimushenkilökunta ovat jättäneet taas uusi lehti jonka Journal of Neuroimmunology on hyväksynyt. Tutkimus oli Myasthenia Gravis Foundation of American myöntämän transformatiivisen apurahan tulos. 

Tämä tutkimus keskittyy myasthenia gravis (MG) -potilaisiin, joilla on lihasspesifisiä kinaasivasta-aineita (MuSK-MG). MuSK-MG-potilaat reagoivat yleensä hyvin hoitoihin, jotka alentavat MuSK-vasta-aineita. Follikulaariset auttaja-T-solut (Tfh-solut) ovat eräänlainen immuunisolu (T-solujen alaryhmä), joka auttaa toisen tyyppisiä immuunisoluja, joita kutsutaan B-soluiksi, tuottamaan vasta-aineita. 

Tfh-soluja ei ole tutkittu hyvin MuSK-MG-potilailla. Tässä tutkimuksessa havaitsimme, että MuSK-MG:n T-solut edistävät tulehdusta. Lisäksi Tfh-solujen alaryhmää, jota kutsutaan Tfh17-soluiksi, on enemmän MuSK-MG-potilailla kuin terveillä ihmisillä, joilla ei ole MuSK-MG:tä. Nämä Tfh17-solut ovat osittain vastuussa MuSK-MG:n tulehdusvasteesta ja voivat auttaa B-soluja tuottamaan enemmän vasta-aineita. 

Yhteenvetona voidaan todeta, että nämä tulokset tukevat Tfh-solujen toimintahäiriön roolia MuSK-MG:ssä. Erittäin spesifiset hoitostrategiat Tfh-solujen tasapainottamiseksi ovat potentiaalinen kohde MuSK-MG-potilaiden hoidossa tulevaisuudessa.

Napauta täältä lukeaksesi artikkelin tai napsauttamalla täältä lukea koko raportti.

 

Kalifornian yliopisto San Franciscossa käynnistää ensimmäisen lasten MG-konsortion yhteistyössä MGFA:n ja MDA:n kanssa

Myasthenia gravista sairastaville lapsiperheille meillä on jaettavana jännittäviä uutisia. Anonyymin lahjoittajan avokätisen lahjoituksen ansiosta Kalifornian yliopistolle San Franciscossa ensimmäinen kliininen lasten myasthenia gravis -konsortio on nyt totta. MGFA:lla oli kunnia myöntää apuraha tämän jännittävän uuden projektin syyskuun avajaiskokouksen kustannusten kattamiseksi ja osallistua konsortion neuvoa-antavaan komiteaan.

Hoitovaste pediatrisessa silmän myeloomassa 

Lihas ja hermo

Lokakuu 25, 2019

Lapsilla myasthenia gravis (MG) ilmenee lähes aina jompana seuraavista kahdesta muodostelmasta: silmän myasthenia gravis (OMG), jossa heikkoutta ilmenee vain silmäluomissa ja ympäröivässä kudoksessa, kun taas yleistyneessä myasthenia graviksessa (GMG) sairaus vaikuttaa useisiin kehon kudoksiin. Tämä tutkimus, joka julkaistiin Lihas ja hermo, tarkastelee, miten nämä kaksi sairaustyyppiä eroavat toisistaan ​​kliinisesti, sekä potilaiden vastetta hoitoon. 

Yhdysvaltain kansalliset terveysinstituutit (NIH) myönsivät George Washingtonin yliopiston (GW) tutkimusryhmälle 7.8 miljoonaa dollaria myasthenia graviksen harvinaisten sairauksien verkoston perustamiseen.

Yhdysvaltain kansalliset terveysinstituutit (NIH) ovat myöntäneet George Washingtonin yliopiston (GW) tutkimusryhmälle 7.8 miljoonaa dollaria myasthenia graviksen harvinaisten sairauksien verkoston perustamiseksi. Verkosto, joka on osa 25 vakiintunutta… NIH:n harvinaisten sairauksien kliiniset tutkimusverkostot, johon kuuluu perus- ja kliinisiä tutkijoita, potilasjärjestöjä sekä bioteknologia- ja lääkeyrityksiä, jotka työskentelevät yhdessä parantaakseen tämän harvinaisen sairauden hoitokehitystä. Tiimiä johtavat MGFA:n lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan komitean (MSAB) entiset ja nykyiset puheenjohtajat, lääketieteen tohtori Henry Kaminski ja filosofian tohtori Linda Kusner, ja ohjausryhmän jäsenet ovat kaikki myös MGFA:n MSAB:n johtajia. 

Apurahalla rahoitetaan taudin taustalla olevan patofysiologian tutkimusta, tarjotaan MG-apurahoja nuorille tutkijoille ja rahoitetaan pilottiapurahoja. Rahoitus varmistaa myös, että MGFA:n transformatiivisen apurahan avulla luotu seerumipankki jatkuu.  

MGFA on ylpeä voidessaan edustaa MG-yhteisöä MG Netin jäsenenä ja on sitoutunut tukemaan projektia 250,000 50,000 dollarilla (XNUMX XNUMX dollaria vuodessa). Tämä MGFA:n sitoutuminen sekä Illinoisissa sijaitsevan Conquer MG:n sitoutuminen olivat ratkaisevia osoituksia MG-yhteisön tuesta projektille – olennainen osa NIH:n asettamia rahoituskriteerejä. Lehdistötiedote saatavilla. täältä.

MG:n aineenvaihduntaprofiilia voidaan käyttää MG:n taudinkulun ja hoidon ennustamiseen

"Vasta-aineiden tuolla puolen: myasthenia graviksen seerumin metabolinen profilointi", julkaisija metabolomiikka, käyttää profilointimenetelmää mahdollisena strategiana myasthenia gravikselle ominaisten biomarkkereiden tunnistamiseksi. MG- ja HC-potilaiden (terveet verrokit) sekä RA- (nivelreuma) ja HC-potilaiden vertailut tehtiin käyttämällä yksimuuttuja- ja monimuuttujatilastoja.

 

Lihasheikkouden mallit vaihtelevat suuresti MG-potilailla

"Lihasheikkouden heterogeenisuus ja jakautumisen muutokset myasthenia graviksessa", julkaisija Neuromuskulaariset häiriöt, analysoi lihasheikkouden jakautumista 225 AChR MG -potilaalla ajan kuluessa. Tutkimuksessa tunnistettiin fenotyypit: silmän, bulbaarinen, niska/raajat/hengitystie- tai näiden yhdistelmä. MG-potilaat vaihtelevat usein fenotyypistä toiseen. Nämä AChR MG:ssä havaitut vaihtelut viittaavat siihen, että ACHR-vasta-aineiden välittämän immuunivasteen lisäksi muutkin tekijät ovat tärkeitä MG:n ilmentymisen määrittämisessä. 

Diagnostisten testien heikentynyt hermosolujen vaste voi johtaa aggressiivisempiin MG-hoitosuosituksiin

Potilaat, joilla aluksi havaittiin suurempia vaihteluita sähköisessä signaalissa hermo-lihasliitoksessa ja matalampia sähköisiä signaaleja (heikentyneet 20 % tai enemmän), olivat useammin positiivisia autovasta-aineille ja heillä oli yleistynyt sairaus. Nämä potilaat luokiteltiin myös vakavampaa sairautta sairastaviksi, ja heillä oli korkeampi kvantitatiivinen (yli 10.5) myasthenia gravis -pistemäärä (QMGS) lähtötilanteessa verrattuna potilaisiin, joilla oli paremmat elektrofysiologiset testitulokset. Katso koko artikkeli täältä. Canadian Journal of Neurological Sciences, "Lähtötilanteen lasku lievää myasthenia gravista sairastavilla potilailla ennustaa immunomodulaatiohoitoa".

MGFA:n lausunto marihuanasta ja MG:stä

Useat osavaltiot ovat laillistaneet marihuanan käytön lääkinnälliseen ja/tai viihdekäyttöön. Voiko marihuana tai siitä uutetut tai sen ainesosista valmistetut kemikaalit auttaa marihuanasta kärsiviä? Tarkastellaanpa, mitä marihuanan lääketieteellisistä hyödyistä tällä hetkellä tiedetään. Tutkiessaan tätä aihetta MGFA:n lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan (MSAB) jäsenet tarkastelivat tieteellistä kirjallisuutta ja tietoja, jotka olivat saatavilla luotettavista lähteistä, kuten National Institutes of Healthilta, American Academy of Neurologylta, American Neurological Associationilta ja American Medical Associationilta. Lisätietoja ja koko lausuntomme on osoitteessa täältä

Lumelääkehoitoa saaneiden MG-potilaiden haittavaikutukset eivät johda korkeampaan kliinisen tutkimuksen keskeyttämisasteeseen

Tutkimus, "Nosebovaikutus myasthenia graviksessa: systemaattinen katsaus ja meta-analyysi lumekontrolloiduista kliinisistä tutkimuksista", julkaistu lehdessä Acta Neurologia Belgicaon meta-analyysi myasthenia gravis -potilaiden lumelääkehoidon jälkeen kokemista haittavaikutuksista. Tutkimus osoittaa, että myasthenia gravis -potilailla on alhainen nosebohoidon keskeyttämisaste verrattuna keskushermoston häiriöihin. 

Samanaikaisesti autoimmuunisairauksia sairastavilla MG-potilailla ei ole suurempaa tautitaakkaa 

Vaikka monet MG-potilaat kärsivät väsymyksestä, uneliaisuudesta, masennuksesta ja ahdistuksesta, tutkimuksessa…Autoimmuunisairauksien vaikutus väsymykseen, uneliaisuuteen ja mielialaan myasthenia graviksessa”, ei viittaa siihen, että samanaikaiset autoimmuunisairaudet merkittävästi vaikuttaisivat näiden hankalien komorbiditeettioireiden voimakkuuteen. Steroidihoidon tiheämpi käyttö on kuitenkin saattanut tasapainottaa autoimmuunikomorbiditeettien vaikutuksia. 

CME – Jatkuva lääketieteellinen koulutus

Tietoisuus, edistysaskeleet, toiminta: Yleistyneen myasthenia graviksen potilaiden hoitotulosten optimointi (2025)

Ohjelmajohtaja Dr. Kelly Gwathmey yhdessä johtavien asiantuntijoiden ja inspiroivien potilasavustajien kanssa korostaa potilaskeskeisen lähestymistavan arvoa yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoidossa tämän ilmaisen, kolmiosaisen, CME-akkreditoidun koulutusohjelman kautta:

TIETOISUUTTA – Interaktiivinen ”Voices of gMG” -videomoduuli, joka perustuu todelliseen potilas-lääkäri-keskusteluun, antaa tietoa gMG-potilaiden omaksumista kokemuksista ja haasteista terveydenhuollon matkallaan sekä siitä, miten potilaskeskeinen lähestymistapa voi vaikuttaa.

ENNAKKOJA – Viisiosaisessa ”gMG-tautidialogues” -videopodcast-sarjassa tohtori Gwathmey ja kunkin jakson aiheasiantuntija tutkivat uusimpia kliinisiä läpimurtoja ja uusia tietoja sekä tarjoavat asiantuntijanäkemyksiä ja käytännön ohjeita gMG:n hoitoon.

ACTION – ”Näkemyksistä toimintaan” tämän ladattavan, käyttövalmiin työkalupakin avulla, joka sisältää kliinikoiden ja potilaiden koulutusresursseja. Sekä kliinisten asiantuntijoiden että gMG:n kanssa elävien ihmisten kehittämät esitteet on suunniteltu välittömään käyttöön kliinisessä käytännössä ja potilaiden kanssa gMG-potilashoidon ja yhteisen päätöksenteon parantamiseksi.

Katso ohjelma

Myasthenia Gravisin ensiapuhoito: Yleiskatsaus ensiapuhenkilöstölle

kaiuttimet:

Tri Michael Hehir, Vermontin yliopiston lääketieteellinen keskus
Tohtori Amanda Guidon, Massachusettsin yleissairaala     

Istunnon kuvaus:

Myasthenia Gravis on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa vaihtelevaa heikkoutta tahdonalaisissa lihasryhmissä, mukaan lukien hengityslihakset. MG voidaan helposti sekoittaa muihin neuromuskulaarisiin sairauksiin tai päihteiden väärinkäytön vaikutuksiin muiden diagnoosien ohella. Myasteeninen kriisi – hengenvaarallinen MG:n pahenemisvaihe, joka voi jäädä tunnistamatta ja mahdollisesti pahentaa MG:hen perehtymätön lääkintähenkilöstö.  

Tämä on 30 minuutin esitys, joka käsittelee myasthenia graviksen hätätilanteiden hoitoa sairaanhoitajille ja ensihoitajille. Asiat havainnollistetaan tapausesimerkeillä. Esityksen on laatinut Myasthenia Gravis -säätiön koulutuskomitea.

Kesto: 30 minuuttia
Luotto käytettävissä0.5 CNE sairaanhoitajille
KoulutustasoJohdanto

Klikkaa tästä päästäksesi tähän webinaariin.

Pääsy tähäne Kestävän materiaalin oppijan ilmoitusasiakirja.

Ohjeita myasthenia graviksen hoitoon

MG ja siihen liittyvät häiriöt -kirjan 3. painos (2018)

Myasthenia Gravis and Related Disorders -kirjan kolmas painos on nyt saatavilla. MGFA:n entisen hallituksen jäsenen Henry Kaminskin, lääketieteen tohtorin, ja nykyisen M/SAB:n puheenjohtajan, George Washingtonin yliopiston tohtorin, Linda Kusnerin kirjoittama kolmas painos esittelee merkittäviä edistysaskeleita myasthenia graviksen tutkimuksessa ja ymmärtämisessä. Tämän uuden painoksen päätavoite on sama kuin ensimmäisen ja toisen painoksen – tarjota kliinikoille ja tiedemiehille yhteinen resurssi neuromuskulaaristen transmissiohäiriöiden kliinisten, translationaalisten ja perustieteiden merkittävien saavutusten ymmärtämiseen. Painettuja ja e-kirjaversioita voi ostaa yksityishenkilöille ja laitoksille Springerin kautta. linkki täällä.

Kansainvälinen konsensusohjeistus sairauksien hoitoon MG

MG-hoitosuositukset ovat tulosta kolmivuotisesta työstä, jonka tavoitteena oli saada aikaan kansainvälinen MG-asiantuntijaryhmä sopimuksesta erilaisten hoitojen käytöstä MG:tä sairastaville. Nämä ohjeet kehitettiin lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan toimikuntamme jäsenten johdolla, ja ne julkaistiin 3. marraskuuta 2020 ... -lehden numerossa. Neurologia ja otsikolla " "Mysthenia Gravisin hoidon kansainvälinen konsensusohje – päivitys vuodelle 2020." Tämä artikkeli on merkittävä uusi resurssi lääkäreille, jotka hoitavat MG-potilaita.

Katsoaksesi MG-hoito-ohjeita käsittelevän webinaarin, käy osoitteessa JULKAISUN VERKKOSIVUSTOVoit myös lukea alkuperäisen 26. heinäkuuta 2016 julkaistun artikkelin nimeltä ”Kansainvälinen konsensusohje myasthenia graviksen hoitoon"

Katsoaksesi MG-hoito-ohjeita käsittelevän webinaarin, ole hyvä ja Klikkaa tästä.

Myasthenia Gravis: Käsikirja terveydenhuollon tarjoajalle
Kirjoittanut James F. Howard, lääketieteen tohtori

Vuonna 2009 MGFA julkaisi ensimmäisen kattavan myasthenia gravista käsittelevän käsikirjan erityisesti terveydenhuollon ammattilaisille. Tämä käsikirja on kirjoitettu avuksi terveydenhuollon henkilöstölle, joka osallistuu MG-potilaiden hoitoon ja hallintaan. Käsikirja on jaettu osiin, jotta terveydenhuollon ammattilaisia ​​olisi helpompi auttaa MG-potilaiden arvioinnissa, diagnosoinnissa ja hoidossa. PDF Download.

Osiot käsittelevät seuraavia aiheita koskevia kysymyksiä:

    • Lääkärin tiedot

    • Sairaanhoito

    • Nukutus

    • Ensihoito

    • Psykososiaalinen: Diagnoosista elinikäiseen hallintaan

    • Fysioterapia

    • Toimintaterapia

    • Puhehäiriöt ja nieleminen

    • Hammashoito

    • Ohjeet apteekkarille

Voit hankkia käyttöoppaan myös iBook-versiona iPadille, iPhonelle ja Macille – saatavilla ilmaiseksi täältä.

Lääkkeet ja myasthenia gravis (tiedonlähde terveydenhuollon ammattilaisille) (PDF)

Elämänlaadun (QOL) mittari

MGQOL 15rMG-QOL15r on nyt ensisijainen HRQOL-mittari MG:n havaitsemiseen parantuneiden kliinisten ominaisuuksien ja helppokäyttöisyyden ansiosta. Tämä tarkistus ei kumoa aiempia MG-QOL15:llä tehtyjä tutkimuksia tai tulosten tulkintoja. 

MGQOL 15Se on kyselytutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida myasthenia gravikseen liittyviä elämän osa-alueita. 15-kohtaisen MG-QOL 15 -kyselyn ja muiden myasthenia gravikseen liittyvien asteikkojen (MGC, MG-ADL ja MG-MMT) välillä on asianmukainen korrelaatio. MG-QOL 15:llä on rakennevaliditeettia kliinisessä käytännössä, ja se on tehokas ja arvokas menetelmä myasthenia gravista sairastavien potilaiden elämänlaadun arvioimiseksi. Parantumisen tai pahenemisen osoittamiseksi tarvittavan muutoksen suuruus vaihtelee kuitenkin ja riippuu myasthenia graviksen vakavuudesta. Potilas voi täyttää MG-QOL 15 -kyselyn itse, tai sen voi antaa lääkäri, koulutettu klinikan henkilökunta tai tutkimuskoordinaattori. Alkuperäinen MGQOL 15 on saatavilla viitteenä. täältä.

Viitteet:

Burns, TM ym., 2016). MG-QOL15:n kansainvälinen kliininen arviointi, joka johti MG-QOL15R:n lievään tarkistukseen ja myöhempään validointiinMuscle Nerve Joulukuu 2016; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB ja mg-komposiitti- ja mg-qol-15-tutkimusryhmä. MG-QOL 15:n rakentaminen ja samanaikainen validointi käytännön ympäristössä. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg-yhdistelmä ja mg-qol-15 -tutkimusryhmä. MG-QOL 15 myasthenia gravis -potilaiden terveyteen liittyvän elämänlaadun seurantaan. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG:n päivittäiset aktiviteetit (MG-ADL)

MG-ADL-profiili tarjoaa nopean arvion MG-oireiden vakavuudesta; se on validoitu ja sen on osoitettu korreloivan QMG-pistemäärän kanssa. MG-ADL korreloi vahvasti uudempien, validoitujen MG-tulosmittareiden (MGC ja MGQOL15) kanssa. Kahden pisteen paraneminen MG-ADL:ssä osoittaa kliinistä paranemista. MG-ADL on hyödyllinen tutkimusvälineenä ja rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa. MG-ADL-pistemäärän voi antaa lääkäri, koulutettu klinikan henkilökunta tai tutkimuskoordinaattori. Ota yhteyttä Mapi-tutkimusrahasto saadakseen luvan käyttää tätä vaakaa.

Lähteet: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis -potilaiden päivittäiset aktiviteetit. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG-yhdistelmä ja MG-QOL15-tutkimusryhmä. MG ADL: edelleen relevantti tulosmittari. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Valinnaiset instrumentit

 MGFA:n kliininen luokittelu, MGFA:n intervention jälkeinen tila (PIS) ja MGFA-hoidon tila käytetään yleisesti kliinisessä tutkimuksessa ja joskus myös kliinisessä käytännössä.

    1. MGFA-luokituksessa on jonkin verran subjektiivisuutta erotettaessa lievä (luokka II) kohtalaisesta (luokka III) ja kohtalainen (luokka III) vakavasta (luokka IV). Lisäksi se ei ole herkkä muutoksille käyntikerran välillä.
      Lataa MGFA-luokitus tästä.

    1. MGFA PIS mittaa intervention jälkeistä tilaa, mutta se ei reagoi pieniin MG-tilan muutoksiin. Siitä puuttuvat määritelmät paranemiselle tai heikkenemiselle, vaan se perustuu QMG- tai MGC-määritelmiin (katso QMG- ja MGC-osiot).
      Lataa MGFA-PIS tästä.

    1. MGFA-terapiastatus on kuvaava työkalu nykyisille hoitomuodoille ja sitä voidaan käyttää kliinisessä käytännössä ja tutkimuksessa.
      Lataa MGFA-hoidon tilatiedot täältä.

    1. MG-MMT-pistemäärä on lihasryhmien voiman summa, ja jokaiselle annetaan asteikko välillä 0 (normaali toiminta) - 4 (täydellinen halvaus). Nämä ovat lihaksia, jotka testataan rutiininomaisesti MG-potilailla.
      Lataa MG-MMT-pisteet tästä.

Viitteet:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: suositukset kliinisen tutkimuksen standardeiksi. Myasthenia Gravis -säätiön lääketieteellisen tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan työryhmä. Neurology. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Yksinkertainen manuaalinen lihastesti myasthenia graviksen toteamiseksi. Validointi ja vertailu QMG-pisteytykseen. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Myasthenia Gravis -säätiön lääketieteellisen tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan työryhmä, joka on käsitellyt myasthenia graviksen kliinisiä tutkimuksia. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Suositellut objektiiviset mittarit MG:n paranemiselle ja pahenemiselle

Saatavilla on kaksi vaakaa. Kumpaakin voidaan käyttää klinikalla ja tutkimuksessa: 

Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) -testi

 QMG-testi on standardoitu kvantitatiivinen voimakkuuden pisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:lle. QMG on validoitu ja tutkijat ovat käyttäneet sitä useissa aiemmissa tutkimuksissa. Korkeammat luvut edustavat vakavampaa heikentymistä. MGFA:n työryhmän aiempi raportti vuonna 2000 suositteli sitä paranemisen ja pahenemisen mittaamiseksi. Viimeaikaiset tiedot tukevat 2 tai 3 pisteen muutoksen käyttöä QMG:ssä kriteerinä kliinisesti minimaaliselle muutokselle ja MG:n vakavuudesta riippuen; lievässä (QMG 0–9) tai keskivaikeassa sairaudessa (QMG 10–16) 2 pisteen muutos on kliinisesti merkittävä ja 3 pisteen muutos on merkittävä vaikeassa MG:ssä (QMG > 16). Vaikka MGFA:n työryhmän viimeisin suositus vuodelta 2012 on MGC:n käyttö, prospektiivisia tutkimuksia, joissa verrataan MGC:n ja QMG:n suorituskykyä paranemisen ja pahenemisen havaitsemisessa, ei ole. Tämä olisi kiinnostavaa, koska QMG:n kliinisesti minimaalinen muutos riippuu lähtötilanteen sairauden vakavuudesta. QMG:tä voi antaa koulutettu lääkäri, tutkimuskoordinaattori tai kliininen arvioija. 

Lataa kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) -testi:

Käyttöohje (PDF) täältäOta yhteyttä Mapi-tutkimusrahasto saadakseen luvan käyttää tätä asteikkoa. Tämä käyttöopas on suunniteltu opastamaan kliinisiä arvioijia ja lääkäreitä kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -testin suorittamisessa.

Viitteet:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Kvantitatiivisen myasthenia gravis -pistemäärän luotettavuustestaus. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Kliinisesti merkityksetön minimaalinen ero myasthenia graviksessa: satunnaistetun tutkimuksen tulokset. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

MG-komposiitti (MGC)

 MG-komposiitti on osoitettu olevan luotettava ja validi väline MG-potilaiden kliinisen tilan mittaamiseen sekä käytännön ympäristössä että kliinisissä tutkimuksissa. Tätä välinettä suositteli THE TASK FORCE ON MG STUDY SUUNNITTELUA OF THE MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD OF THE MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA -säätiön lääketieteellisen tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan työryhmä vuonna 2012 kliinisiin tutkimuksiin hoitovasteen määrittämiseksi. MGC:n avulla voidaan kvantitatiivisesti määrittää PIS-määritelmät paranemiselle ja pahenemiselle, koska kolmen pisteen muutosta pidetään kliinisesti merkittävänä. Syy MGC:n valitsemiseen QMG:n sijaan on se, että MGC on "kliinisen merkityksen painottama ja sisältää potilaiden raportoimat tulokset". Prospektiivisia tutkimuksia, joissa verrattaisiin MGC:n ja QMG:n suorituskykyä paranemisen ja pahenemisen havaitsemisessa, on kuitenkin vähän. MGC:n voi antaa koulutettu lääkäri, tutkimuskoordinaattori tai kliininen arvioija. 

Lataa MG-Composite täältä.

Viitteet:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 -tutkimusryhmä. Myasthenia gravis -yhdistelmäpisteiden psykometrinen arviointi Rasch-analyysillä. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Myasthenia Gravis -säätiön lääketieteellisen tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan työryhmä, joka on käsitellyt myasthenia graviksen kliinisiä tutkimuksia. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Kliinisen tutkimuksen standardit (PDF)

Vuonna 2000 MGFA:n lääketieteellisen/tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan työryhmä julkaisi artikkelin, jossa ehdotettiin MG:n vaikeusasteen luokittelujärjestelmiä ja hoitovasteen määritelmiä MG:ssä, jotta kliinisten tutkimusten ja tulostutkimuksen kirjaaminen ja raportointi olisi yhdenmukaista.

Päivitetty suositus myasthenia graviksen kliinisistä tutkimuksista on saatavilla seuraavaa dokumenttia.

Neurologi

Tammikuu 2002: Myasthenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Sähkölääketiede

Yhteenveto diagnoosista ja hoitomenetelmistä 
eMedicine on lääkäreille ja muille terveydenhuollon ammattilaisille internetissä saatavilla oleva arvovaltaisin ja helposti saatavilla oleva lääketieteellinen viitelähde. Yli 8,000 38 lääkärin tai terveydenhuollon tarjoajan kirjoittamaa ja toimittajaa päivittää säännöllisesti näyttöön perustuvaa sisältöä, joka tarjoaa uusimmat hoitosuositukset XNUMX kliinisellä alueella.

MEDLINEplus

National Institutes of Healthin kansallisesta lääketieteellisestä kirjastosta 
MedlinePlus on Yhdysvaltain kansallisten terveysinstituuttien (NIH) verkkosivusto potilaille, heidän perheilleen ja ystävilleen. Yhdysvaltain kansallisen lääketieteellisen kirjaston (NIH) tuottama sivusto tarjoaa olennaista tietoa sairauksista, vaivoista ja hyvinvointiin liittyvistä ongelmista ymmärrettävällä kielellä.