Lupaava uusi hoitomuoto yleistyneeseen myasthenia gravikseen on tulossa.
RNA-CAR-T-soluterapia käyttää kehon omia immuunisoluja tautien torjuntaan. Tämä hoito on onnistunut syövän hoidossa, ja nyt tutkijat tutkivat miten se voisi auttaa potilaita, joilla on muita sairauksia.
Danny DeBerry on yksi potilas, joka on hyötynyt tästä uudesta hoidosta. 68-vuotias osallistuu kliiniseen tutkimukseen, jossa selvitetään Descartes-08 CAR T-solujen turvallisuutta ja tehokkuutta. Nämä solut on suunniteltu erityisesti myeloidista myeloidoosia sairastaville potilaille käyttäen potilaan omaa verta.
DeBerry aloitti hoidot tänä talvena ja on nähnyt valtavaa helpotusta oireisiinsa.
”Ihmiset sanovat: ’Tämä muutti elämäni’, mutta tämä on todella muuttanut elämäni. Sitä on vaikea pukea sanoiksi”, hän sanoi.
Noin vuosikymmenen ajan DeBerry kärsi vähitellen pahenevista MG-oireista, kuten kaksoiskuvista, heikkoudesta sekä hengitys- ja nielemisvaikeuksista. Hänellä oli myös muita terveysongelmia, kuten silmän aneurysmaa aiheuttanut aivohalvaus, joka pahensi hänen näköongelmiaan, sekä lonkan tekonivelleikkaus.
Pohjois-Carolinassa Montgomeryn piirikunnassa kotinsa lähellä toimivien puuyhtiöiden hankkijoina hän viettää usein pitkiä päiviä metsässä kävellen. Hänen oli vaikea kävellä pidempää matkaa kuin istumatta – tai edes makuulle menemättä. Hänen kaksoisnäkönsä teki jopa yksinkertaisista tehtävistä turhauttavia ja uuvuttavia.
”Minua todella ärsytti, kun olin ulkona sahaamassa puita alueilla, joilla oli useita pieniä runkoja metsässä. Kun sinulla on 20 tai 30 pientä tainta, niitä on yhtäkkiä 40 tai 60. Se oli todella lannistavaa ja masentavaa.”
Vaikka DeBerry sai hoitoja, kuten IgIV:tä, plasmanvaihtoa ja Mestinonia, hänen oireensa eivät lievittyneet.
"Se oli muuttumassa kauheaksi."
Eräänä päivänä, lukiessani Keskity MG:hen, MGFA-lehdessä DeBerry näki tietoa asiasta kliininen tutkimus etsii osallistujia.
"En tiennyt siitä mitään, mutta ajattelin, että mitäpä minulla menetettävää on? Olen jo huonossa kunnossa!"
Hän otti yhteyttä tutkimusjohtajaan ja hänet lopulta hyväksyttiin tutkimukseen. Pohjois-Carolinan yliopiston lääketieteellinen tiedekunta on yksi Cartesian Descartes-08 MG-001 -kliinisen tutkimuksen suorituspaikoista, ja Danny matkusti kyseiseen paikkaan ja osallistui tutkimukseen.
Oikeudenkäyntiin liittyy Descartes-08, potilaan omasta verestä valmistettu T-soluhoito. Soluihin lisätään lähetti-RNA, joka ohjaa ne etsimään ja tappamaan vasta-aineita tuottavia plasmasoluja. Tutkijat testaavat, löytävätkö ja tappavatko nämä potilaalle takaisin annostellut T-solut poikkeavat plasmasolut, jotka tuottavat patogeenisiä vasta-aineita myeloomassa.
Alustavia tutkimustuloksia esiteltiin 14. MGFA:n kansainvälisessä konferenssissa, joka pidettiin Miamissa 10.–12. toukokuuta 2022 (katso juliste täältäTutkimukseen osallistujat saivat vaihtelevia annostuksia, ja joillakin potilailla, mukaan lukien DeBerry, tulokset olivat lupaavia.
Hän sanoo alkaneensa voida paremmin toisen CAR-T-soluhoitoinfuusion jälkeen. Vaikka hän koki joitakin sivuvaikutuksia, kuten korkeaa kuumetta, hän tunsi olonsa vahvemmaksi. Kuuden viikon kuluttua, kun infuusiot olivat päättyneet, hän aloitti sarjan testejä selvittääkseen, mitä hänen kehossaan tapahtui, ja arvioidakseen hänen oireitaan.
"Testitulokset vain paranivat koko ajan... Tein rasitustesteissä maksimirasituksen, ei kaksoiskuvia. En tukehtunut nesteisiin kuten ennen. Leuani eivät väsyneet. Vaimoni ja minä pidimme lomaa ja lähdimme lomalle huhtikuun alussa. Pääsimme siihen pisteeseen, että pyöräilimme jo kymmenen mailia päivässä."
Merkillepantavaa on, että DeBerry sanoo nähneensä parannusta myös silmiään vaivaavissa verisuoniongelmissa – ongelmassa, joka ei liittynyt hänen MG:hen – ja iensairauksissa.
"Se on kuin lahja, joka antaa jatkuvasti", hän sanoi.
”Olen erittäin rohkaistunut tämän RNA-CAR-T-soluhoidon välianalyysin tuloksista”, sanoi tutkimuksen päätutkija, neurologi, tohtori Volkan Granit. ”Hoito vaikuttaa turvalliselta ja hyvin siedetyltä, ja varhaisilla osallistujillamme havaittu kliininen paraneminen on merkittävää. Jos tulevat tiedot kontrolloidussa tutkimuksessa vahvistavat näitä havaintoja, Descartes-08:sta tulisi tervetullut lisäys MG:n hoitoa koskevaan arsenaaliimme.”
Danny DeBerry jatkaa työskentelyä, joskus jopa kymmenen tuntia päivässä, ja nauttii pienistä asioista, kuten ruokakaupassa käymisestä, ilman huimausta. Hän kannustaa muita, joiden oireet ovat vaikuttaneet syvästi elämänlaatuun, kysymään lääkäreiltään, ovatko he oikeutettuja osallistumaan kliiniseen tutkimukseen.
Cartesian Therapeutics, Descartes-08-kliinistä tutkimusta valvova biolääketieteellinen yritys, jatkaa potilaiden rekrytointia.
”Pyrimme avaamaan lisää toimipisteitä ja ottamaan mukaan lisää potilaita, sillä saamme jo ilmoittautuneilta potilailta jännittävää dataa”, sanoo kliinisten toimintojen johtaja, tohtori Adam Chowdhury.
Descartes-08 / Cartesian Therapeutics -tutkimus on käynnissä ja siihen voi ilmoittautua. Lisätietoja on osoitteessa clinicaltrials.gov ja keskustele hoitotiimisi kanssa.