argenx ilmoittaa positiivisista alkutuloksista ADAPT OCULUS -tutkimuksen vaiheesta 3 VYVGART-valmisteen tehosta silmän myasthenia graviksen hoidossa
Helmikuu 26, 2026
Jos sinulla on silmän myasthenia gravis, tähän tautimuotoon on hyväksytty vain vähän hoitoja. Tämä saattaa pian muuttua. Äskettäin tehdyssä Vyvgart-valmisteen (efgartigimod alfa ja hyaluronidaasi-qvfc) tutkimuksessa aikuisilla, joilla oli silmän myasthenia gravis, havaittiin tilastollisesti merkitsevä parannus potilaiden raportoimissa silmäoireissa, mukaan lukien ptoosi (roikkuvat silmäluomet) ja diplopia (kaksoiskuvat), lumelääkkeeseen verrattuna.
Näiden positiivisten tulosten perusteella argenx aikoo jättää FDA:lle täydentävän biologisten lääkkeiden lisenssihakemuksen, toivottavasti tasoittaakseen tietä silmän MG:n kohdennetulle hoidolle.
Lue lisääVirtsaamishäiriöt myasthenia graviksessa: poikkileikkaustutkimus tapaus-verrokkiryhmässä
Neurologinen tiede
Tammikuu 3, 2026
Vaikka motoriset oireet on dokumentoitu hyvin myasthenia graviksessa, virtsaamishäiriöiden, erityisesti virtsankarkailun (UI) ja yliaktiivisen rakon (OAB) oireiden, esiintyvyyttä ja kliinistä merkitystä myasthenia graviksessa on edelleen aliarvioitu, ja aiemmat raportit ovat rajoittuneet pieniin kohortteihin.
Tämän tutkimuksen tulokset osoittivat, että virtsankarkailun ja yliaktiivisen virtsarakon oireet ovat yleisempiä myocardiaattipotilailla kuin verrokeilla. MG-ADL-pistemäärä on itsenäinen virtsankarkailun ennustaja, ja sairauden puhkeamisikä voi vaikuttaa virtsankarkailun kehittymisen ajoitukseen. Varhainen tunnistaminen ja interventio voivat parantaa potilaiden hoitotuloksia.
Lue lisääFDA hyväksyy Amgenin inebilizumabi-kdonin (UPLIZNA) yleistyneen myeloidisen skleroosin hoitoon
Amgenin lehdistötiedote
Joulukuu 12, 2025
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden hoitokeinon yleistyneeseen myasthenia gravikseen.
Inebilizumabi-kdon – tuotenimi UPLIZNA – on monoklonaalinen vasta-ainehoito, joka kohdistuu selektiivisesti CD19-positiivisiin B-soluihin. Tämä lähestymistapa puuttuu taudin biologiseen perimmäiseen syyhyn. Hoito on FDA:n hyväksymä aikuisille, joilla on diagnosoitu AChR ja MuSK yleistynyt myelooma. Potilaat tarvitsevat vain kaksi annosta vuodessa kahden aloitusannoksen jälkeen.
”Harvinaisen ja kroonisen sairauden hoito voi tarkoittaa arvaamattomia uusiutuvia oireita ja vaativia hoito-ohjelmia”, sanoo Samantha Masterson, MGFA:n toimitusjohtaja. ”Tämä hyväksyntä on tärkeä virstanpylväs, sillä se tarjoaa kestävän tehon ja annostusohjelman, joka antaa yleistyneestä myasthenia graviksesta kärsiville potilaille kuuden kuukauden hoitovapaan ajan ylläpitoannosten välillä.”
Tutkimustiedot ovat peräisin mm. MINT-kokeilu, joka alkoi vuonna 2020. Viimeisimmät vaiheen 3 tutkimustiedot olivat Dr. Richard Nowakin esittelemä MGFA:n tieteellisessä istunnossa 29. lokakuuta 2025. Lue lisää tästä tiedotteesta Amgenin verkkosivuilla
Lue lisääIgA-autovasta-aineet osoittavat uuden mekanismin 1 MuSK myasthenia gravis -patologiassa
Aivot
Lokakuu 28, 2025
Brain-lehdessä julkaistu tutkimus tarjoaa uusia näkökulmia MuSK myasthenia gravikseen (MG), harvinaiseen MG:n muotoon, joka aiheuttaa merkittävää lihasheikkoutta. Tähän asti suurin osa tutkimuksesta on keskittynyt MuSK IgG4:ään, taudin tärkeimpään autovasta-aineeseen, joka häiritsee asetyylikoliinireseptorien kasautumista ja heikentää hermojen ja lihasten välistä kommunikaatiota.
Tämä Yalen yliopiston tohtori Gianvito Masin johtama tutkimus osoittaa, että toisella vasta-aineryhmällä, IgA:lla, saattaa olla merkitystä sairauden kehittymisessä. IgA-vasta-aineita löytyy yleensä limakalvoilta, kuten suolistosta ja keuhkoista, missä ne auttavat suojaamaan infektioilta. Tutkijat havaitsivat, että osalla MuSK MG -potilaiden alaryhmästä on myös MuSK:ta vastaan kohdistuvia IgA-autovasta-aineita.
Käyttämällä potilaasta peräisin olevia IgA-autovasta-aineita, B-solujen sekvensointitekniikkaa, lihassoluviljelmiä ja in vivo -kokeita, tiimi osoitti, että:
1) MuSK-spesifisiä IgA:ta tuottavia soluja voi esiintyä hengissä vuosia, eivätkä B-soluihin kohdistuvat hoidot (kuten anti-CD20-hoito) poista niitä kokonaan.
2) Yksittäiset IgA-autovasta-aineet voivat aktivoida MuSK:n, mutta kun useat IgA-vasta-aineet toimivat yhdessä, ne voivat sen sijaan estää tämän prosessin ja aiheuttaa heikkoutta. Kokeellisissa malleissa potilaasta peräisin olevien IgA-autovasta-aineiden yhdistelmä aiheuttikin myasteenisia oireita, mikä viittaa siihen, että MuSK IgA voi suoraan vaikuttaa taudin patologiaan.
Tämä on ensimmäinen näyttö siitä, että IgA-autovasta-aineet voivat olla osallisina autoimmuunivasteessa MuSK:ta vastaan. Nämä löydökset herättävät uusia kysymyksiä limakalvoimmuniteetin (kuten infektioiden tai ympäristöaltistusten vaikutuksesta) roolista taudissa. Tämän prosessin parempi ymmärtäminen voisi avata uusia mahdollisuuksia tutkimukselle ja tulevaisuuden hoidoille.
Lue lisääTerapeuttiset IgG- ja IgM-spesifiset proteaasit tuhoavat myasthenia gravis -patologiaa ajavat asetyylikoliinireseptorin autovasta-aineet
Kansallisen tiedeakatemian (PNAS) tiedot
Lokakuu 23, 2025
Alexandra Bayerin johtama Yalen yliopiston MG-ryhmä paljasti yhteistyössä Seismic Therapeuticin kanssa IgM-autovasta-aineille uuden roolin myasthenia graviksessa (MG).
MG:ssä elimistön immuunijärjestelmä tuottaa autovasta-aineita, jotka häiritsevät hermojen ja lihasten välisiä signaaleja ja johtavat heikkouteen. Useimmiten nämä haitalliset autovasta-aineet kuuluvat IgG-luokkaan, mutta uusi tutkimus on osoittanut, että joillakin ihmisillä myös toinen tyyppi, IgM, voi olla merkittävässä roolissa.
He testasivat uutta hoitomenetelmää nimeltä S-1117, entsyymiä, joka on suunniteltu "riisumaan" IgG-autovasta-aineet, jotta ne eivät enää voisi aiheuttaa vahinkoa. Useimmissa potilasnäytteissä tämä toimi hyvin. Joissakin näytteissä, joissa hoito oli vähemmän tehokasta, he kuitenkin havaitsivat, että IgM-autovasta-aineet ajoivat tautia näissä tapauksissa. Yhdistämällä S-1117:n toiseen IgM:ään kohdistuvaan entsyymiin he pystyivät pysäyttämään kokonaan molempien autovasta-ainetyyppien haitalliset vaikutukset.
Nämä löydökset ovat tärkeitä MG:tä sairastaville, koska ne viittaavat yksilöllisempien hoitojen tulevaisuuteen. Yhden koon lähestymistavan sijaan lääkärit saattavat pystyä tunnistamaan, minkä tyyppinen autovasta-aine aiheuttaa ongelman kullakin potilaalla, ja räätälöimään hoidon sen estämiseksi. Tämä löytö tarjoaa uutta toivoa potilaille, jotka eivät reagoi nykyisiin hoitoihin, ja osoittaa tieteen ja yhteistyön voiman paremman hoidon ja paremman elämän saavuttamisessa kaikille MG:tä sairastaville.
Lue lisääPositiiviset tulokset faasi III kliinisistä tutkimuksista mahdolliselle uudelle MG-hoidolle
AstraZenecan lehdistötiedote
Heinäkuu 24, 2025
Gefurulimabia koskevan lääkkeen tutkimustiedot osoittivat tilastollisesti merkitsevän ja kliinisesti merkittävän parannuksen lähtötasosta MG-ADL-kokonaispisteissä viikolla 26 lumelääkkeeseen verrattuna. Kaksoissokkoutetussa tutkimuksessa oli mukana potilaita 20 maasta.
Lääketieteen tohtori Kelly Gwathmey, MGFA:n lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan varapuheenjohtaja ja tutkimuksen päätutkija, sanoi: ”Nopeasti vaihtelevat oireet ja gMG:hen liittyvä arvaamaton toimintakyvyn heikkeneminen voivat vaikuttaa lähes kaikkiin potilaan elämän osa-alueisiin, minkä vuoksi varhainen puuttuminen ja pysyvä taudin hallinta ovat kriittisiä hoitotavoitteita. Kerran viikossa itse annosteltava C5-hoitovaihtoehto tarjoaisi potilaille enemmän mukavuutta ja itsenäisyyttä sairautensa hallinnassa, antaen heille paremman hallinnan hoidostaan.”
Lue lehdistötiedote alta.
Lue lisääJohnson & Johnson saa FDA:n hyväksynnän IMAAVY™:lle (nipokalimabi-aahu)
Uusi hoito hyväksytty AChR+ tai MuSK+ yleistyneen myasthenia graviksen hoitoon
Huhtikuu 30, 2025
FDA on hyväksynyt IMAAVY™-valmisteen (nipokalimabi) vasta-ainepositiivisen (AChR+ tai MuSK+) yleistyneen myasthenia graviksen hoitoon 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille henkilöille. Johnson & Johnson toteaa, että tämä uusi FcRn-estäjä tarjoaa pitkäaikaisen taudinhallinnan laajimmalla mahdollisella MG:tä sairastavalla väestöllä.
”Kuulemme jatkuvasti myasthenia gravista sairastavilta ihmisiltä, jotka toivovat uusia hoitovaihtoehtoja, jotka voisivat auttaa tuomaan heidän elämäänsä enemmän vakautta, itsenäisyyttä ja ennustettavuutta”, sanoo Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja Samantha Masterson.
”Tämä hoito tarjoaa toisen vaihtoehdon, joka voisi auttaa puuttumaan jatkuvaan epävarmuuteen ja raskaisiin fyysisiin ja henkisiin rasituksiin, joita MG-oireiden uusiutuminen aiheuttaa potilaille ja heidän perheilleen.”
FDA:n prioriteettiarvioinnin jälkeen myönnetty hyväksyntä tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon toimivaksi todistetussa luokassa, jota voivat käyttää aikuiset ja vähintään 12-vuotiaat lapset, joilla on asetyylikolireseptorin (AChR) tai lihasspesifisen kinaasin (MuSK) vasta-aineita. IMAAVY-valmisteella osoitettiin nopea ja pysyvä autovasta-ainetasojen lasku jopa 75 % ensimmäisestä annoksesta ja koko 24 viikon seurantajakson ajan.
Lue lisää tästä upeasta ilmoituksesta ja uusimmasta MG-hoidosta.
Lue lisääSeerumin fibrinogeeni ei ole koholla myasthenia gravis -potilailla
Huhtikuu 15, 2025
Scientific Reports -lehdessä julkaistu tutkimus pyrki vahvistamaan aiemman tutkimuksen tuloksia, jotka viittasivat siihen, että jäännösseerumin fibrinogeeni voisi olla yleismaailmallinen diagnostinen biomarkkeri MG:lle. Käyttäen useita menetelmiä fibrinogeenitasojen vertailemiseen MG-potilaiden ja verrokkien välillä, kirjoittajat eivät havainneet kohonneita seerumin fibrinogeenitasoja MG-potilailla. Nämä tulokset korostavat uusien löydösten toistamisen tarvetta, jotta voidaan varmistaa yhteinen tavoitteemme tunnistaa tehokkaita biomarkkereita MG:lle.
Lue lisääVyvgart Hytrulo itseinjektioon on nyt FDA:n hyväksymä
Huhtikuu 10, 2025
Vyvgart Hytrulo, FDA:n hyväksymä hoito yleistyneeseen AcHR-myasthenia gravikseen, on nyt saatavilla Yhdysvalloissa itse pistettävänä lääkeenä. Lääkettä käyttävät voivat ottaa pistoksen kotona kerta-annoksena, mikä tarjoaa potilaille enemmän joustavuutta.
Lue lisääYhdysvaltain FDA hyväksyy ekulitsumabin laajennetun käytön lasten myasthenia graviksen hoidossa
Maaliskuussa 12, 2025
Hyviä uutisia nuorille, joilla on diagnosoitu myasthenia gravis: Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Alexion/AstraZenecan ekulitsumabin (SOLIRIS) laajennetun käytön®) vähintään kuusivuotiaiden lasten yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon, kun asetyylikoliinireseptorin vasta-aineet ovat positiivisia (AChR-Ab+). Tämä tekee ekulitsumabista ensimmäisen ja ainoan FDA:n hyväksymän hoidon pediatrisille gMG-potilaille.
Ekulitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka toimii estämällä komplementtiproteiini C5:tä ja ehkäisemällä komplementin välittämiä kudosvaurioita. Se hyväksyttiin ensimmäisen kerran paroksysmaalisen yöllisen hemoglobinurian (PNH) hoitoon vuonna 2007. Keskeisen vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen (REGAIN, NCT01997229) tulosten perusteella se hyväksyttiin aikuisten gMG:n hoitoon vuonna 2017. Äskettäin tehty positiivinen yksihaarainen tutkimus (NCT03759366) refraktaarisilla AChR-Ab+ gMG-potilailla 12–17-vuotiailla antoi näyttöä sen käytöstä pediatrisilla potilailla.
”Myasthenia gravis voi vaikuttaa kehen tahansa missä iässä tahansa, ja se on erittäin tuhoisa nuorille potilaille ja heidän perheilleen”, sanoo Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja. ”Uraauurtavan tutkimuksen ja sitoutumisen ansiosta hoitojen kehittämiseen pediatrisilla gMG-potilailla on nyt uusi hoitovaihtoehto, joka voi auttaa heitä elämään parempaa elämänlaatua myasthenia graviksen kanssa. Tunnustamme Alexionin/AstraZenecan ja FDA:n upeaa työtä tämän edistämiseksi. Tämä ei olisi mahdollista ilman maailmanlaajuisen myasthenia gravis -yhteisömme tukea sen varmistamisessa, että tietoisuus ja koulutus tästä heikentävästä sairaudesta leviävät ympäri maailmaa.”
Ekulitsumabi annetaan laskimoinfuusiona. Siihen liittyy useita turvallisuusnäkökohtia, mukaan lukien Neisseria meningitidis -bakteerin aiheuttaman vakavan ja hengenvaarallisen infektion lisääntynyt riski. Potilaat voivat saada hoitoa vain rajoitetun ohjelman kautta osana riskienarviointistrategiaa (REMS) riskien lieventämiseksi.
Viitteet:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Onko kateenkorvan kirurgisella poistolla haitallisia seurauksia?
Neurologia
Voi 24, 2024
Viime aikoina on noussut esiin huoli kateenkorvakudoksen kirurgisen poiston haitallisista seurauksista, mukaan lukien potilailla, joille tehdään tymektomia myasthenia graviksen (MG) vuoksi tai tymooman resektio. Tässä katsauksessa käytetään monitieteistä lähestymistapaa tutkiakseen näyttöä syövän ja autoimmuniteetin pitkäaikaisista riskeistä tymektomian jälkeen. Johtopäätöksemme on, että potilailla, joilla on asetyylikoliinireseptorin vasta-ainepositiivinen MG
Ja tymoomadiagnoosin saaneille kateenkorvan poisto tarjoaa merkittäviä etuja, jotka ovat selvästi suuremmat kuin mahdolliset riskit. Kateenkorvan kudoksen tahaton poistaminen muiden rintakehäleikkausten aikana tulisi kuitenkin minimoida aina kun se on mahdollista.
NMD Pharma on onnistuneesti saanut päätökseen NMD670:n ensimmäisen vaiheen MG:n kliinisessä tutkimuksessa – vaihe 2 on aktiivinen ja rekrytointi käynnissä
Tiede translaatiotutkimus Medicine
Maaliskuussa 20, 2024
Kun terveet vapaaehtoiset olivat onnistuneesti suorittaneet vaiheen 1 kerta-annoksen nousevana annoksena, NMD670:tä testattiin myasthenia gravis -potilailla satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, kerta-annoksella tehdyssä, kolmisuuntaisessa vaihtovuoroisessa kliinisessä tutkimuksessa. Kliinisessä tutkimuksessa arvioitiin NMD670:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa 12 lievää myasthenia gravis -oireyhtymää sairastavalla potilaalla. NMD670:llä oli suotuisa turvallisuusprofiili ja se johti kliinisesti merkittäviin parannuksiin kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -kokonaispistemäärässä. Tämä translationaalinen tutkimus, joka ulottuu yksittäisten lihassyiden tallenteista potilaisiin, osoittaa ClC-1:n estäjän mekanismin potentiaalisena hoitomenetelmänä myasthenia graviksessa ja tukee NMD670:n jatkokehitystä.
NMD on avannut vaiheen 2 ja on tällä hetkellä aktiivinen ja rekrytoi MG-potilaita. Käy osoitteessa tutkimussivu ClinicalTrials.gov-sivustolla selvittääksemme kelpoisuutesi ja miten voit hakea osaksi tätä jännittävää kokeilua.
Atsatiopriinin ja mykofenolaattimofetiilin vertaileva teho myasthenia graviksen hoidossa (PROMISE-MG): prospektiivinen kohorttitutkimus
Lancet-neurologia
maaliskuu 2024
Tässä tutkimuksessa arvioitiin atsatiopriinin ja mykofenolaattimofetiilin vertailevaa tehokkuutta myasthenia graviksen hoidossa sekä annoksen ja hoidon keston vaikutusta. Tutkimuksessa yli puolet atsatiopriinilla ja mykofenolaattimofetiililla hoidetuista potilaista koki elämänlaatunsa parantuneen; kliinisissä tuloksissa ei havaittu eroa lääkkeiden välillä. Atsatiopriiniin liittyvät haittavaikutukset olivat mahdollisesti vakavampia kuin mykofenolaattimofetiiliin liittyvät haittavaikutukset, vaikka mykofenolaattimofetiili onkin teratogeeninen. Suositeltua pienemmät atsatiopriiniannokset saattavat olla tehokkaita, ja annoksesta riippuvia haittavaikutuksia on vähemmän. Lisää vertailevia tehokkuustutkimuksia tarvitaan myasthenia graviksen hoitovaihtoehtojen tueksi.
Tätä tutkimusta rahoitti osittain Myasthenia Gravis Foundation of America.
Viisikymmentä plus -asianajaja
helmikuu 2024
Glenda Thomas, MGFA:n tukiryhmän johtaja, on jakanut tarinaansa useiden vuosien ajan, muun muassa paikallislehdessä julkaistussa artikkelissa – lue se sivulta 16. Hän käsittelee myös tukiryhmien tärkeyttä kroonisen sairauden, kuten myasthenia graviksen, kanssa eläessä.
ZILBRYSQ® (zilukoplani) on nyt kaupallisesti saatavilla Yhdysvalloissa yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilailla, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineita.
UCB-verkkosivusto
Tammikuu 3, 2024
Maailmanlaajuinen biolääkeyritys UCB ilmoitti tänään, että ZILBRYSQ® (zilukoplani) on nyt saatavilla Yhdysvalloissa yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilaille, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineita. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi ZILBRYSQin 17. lokakuuta 2023.1
ZILBRYSQ on saatavilla reseptillä käyttövalmiina esitäytettynä ruiskuna, jota käytetään kerran päivässä.
UCB ilmoittaa Yhdysvaltain FDA:n hyväksyneen ZILBRYSQ[®]:n (zilukoplani) ihonalaiseen hoitoon aikuisilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
UCB-verkkosivusto
Lokakuu 17, 2023
UCB ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt ZILBRYSQ®-valmisteen (zilukoplani) yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilailla, joilla on asetyylikolireseptorin (AChR) vasta-aineita. Zilukopaani on ensimmäinen kerran päivässä ihon alle annosteltava, kohdennettu C5-komplementin estäjä gMG:n hoitoon, ja se on itse annosteltava lääke.
Zilucoplan on ensimmäinen kerran päivässä ihon alle (SC) annosteltava, kohdennettu peptidiestäjä, joka estää komplementtikomponentti 5:tä (C5-estäjä). Se on ainoa kerran päivässä annosteltava gMG-kohdehoito, jota aikuiset AChR-vasta-ainepositiivista gMG:tä sairastavat potilaat voivat itse antaa. Itse annettavan hoidon etuja voivat olla lyhyempi matkustusaika sairaaloihin ja takaisin, vähentynyt työvelvoitteiden häiriintyminen ja lisääntynyt itsenäisyys. Toisin kuin monoklonaalisia vasta-aineita, C5-estäjiä, zilukoplania voidaan peptidinä käyttää laskimonsisäisen immunoglobuliinin ja plasmanvaihdon kanssa ilman lisäannostusta.
FDA:n hyväksyntää zilukoplanille1 tukevat RAISE-tutkimuksen (NCT04115293) turvallisuus- ja tehokkuustiedot, jotka julkaistiin The Lancet Neurology -lehdessä toukokuussa 2023. RAISE-tutkimus oli monikeskustutkimus, vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin zilukoplanin tehoa, turvallisuusprofiilia ja siedettävyyttä aikuispotilailla, joilla oli asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-ainepositiivinen gMG.
”Tämä on tärkeä kehitysaskel yhteisölle, koska FDA:n hyväksymien yleistyneen myasthenia graviksen hoitojen lisääntyessä lääkäreillä on lisätyökaluja tämän sairauden hoitamiseen yksilöllisesti, joka sopii kullekin potilaalle”, sanoo Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja. ”Olemme erittäin kiitollisia UCB:lle siitä, että he ovat osa myasthenia gravis -yhteisöä ja heidän jatkuvasta sitoutumisestaan ratkaisujen löytämiseen ihmisille, joilla on tämä krooninen, autoimmuuni- ja hermo-lihassairaus.”
Zilucoplanin hyväksynnän myötä UCB:n tuotevalikoima tarjoaa terveydenhuollon ammattilaisille mahdollisuuden hoitaa joko komplementin aktivaatiota tai patogeenisiä autovasta-aineita sopivilla potilailla yhdessä yhtiön vastasyntyneiden Fc-reseptorin (FcRn) estäjä RYSTIGGO®:n (rozanolixizumab-noli) kanssa. FDA hyväksyi sen aiemmin tänä vuonna.
Suurannoksisen kemoterapian ja hematopoieettisten solujen siirron arviointi vaikeassa myasthenia graviksessa
Annals of Clinical and Translational Neurology
Syyskuu 19, 2023
Yhteenveto: Dakota Campbell –Viestintäohjelmapäällikkö - Harvinaisten sairauksien kliinisen tutkimuksen verkosto, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229
Myasthenia gravis (MG) on harvinainen hermo-lihassairaus, jonka aiheuttaa autoimmuunivaste, joka estää tai vaurioittaa lihasten asetyylikoliinireseptoreita. Suuriannoksinen kemoterapia (HDIT) ja autologinen hematopoieettisten solujen siirto (HCT), joka tunnetaan myös luuydinsiirtona, ovat mahdollisia hoitoja MG:lle.
Tässä tutkimuksessa tutkijat selvittivät HDIT:n ja HCT:n turvallisuutta ja tehoa vaikeaa, hoitoresistenttiä myeloidfibroosia sairastavalla potilaalla.
Tulokset osoittavat, että HDIT ja HCT indusoivat MG:n remission. Tutkimusryhmä arvioi hoidon vaikutusta taustalla olevaan immunopatologiaan. Mielenkiintoista kyllä, asetyylikoliinireseptorin autovasta-aineet (AChR) – taudin tunnetut patogeeniset välittäjäaineet – eivät laskeneet merkittävästi hoidon jälkeen.
Kirjoittajat toteavat, että nämä löydökset viittaavat siihen, että AChR-autovasta-aineiden lisäksi patologiassa saattaa olla rooli solupohjaisella tautimekanismilla, joka reagoi suuriannoksiseen hoitoon. Lisätutkimuksia tarvitaan sen selvittämiseksi, voivatko HDIT ja HCT olla tehokas hoito vaikeaan MG:hen.
Teleterveys Myasthenia Gravisissa: Mitä opimme pilottitutkimuksesta
Myasthenia Gravisin harvinaisten sairauksien verkosto
Elokuu 22, 2023
Saadakseen lisätietoja etäterveydenhuollon käytöstä myasthenia gravis -potilailla, Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) toteuttaa pilottitutkimusta nimeltä ”Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Tiimi arvioi etäterveyskäyntejä ja etätautikohtaisia arviointeja myasthenia gravis -potilailla.
Tässä tutkimuksen johtava tutkija Amanda Guidon, MD, MPH, ja Meridith O'Connor, MG:n potilas ja MGFA:n potilassuhteiden, edunvalvonnan ja politiikan apulaisvararehtori, kertovat lisää tutkimuksesta ja sen vaikutuksesta potilas- ja tutkimusyhteisöön.
Lue lisää tästä julkaistusta tutkimuksesta
Potilaiden T-solujen muokkaaminen luo uuden lähestymistavan myasthenia graviksen ja muiden sairauksien hoitoon
Kartesialainen verkkosivusto
Heinäkuu 1, 2023
Cartesian Therapeutics ilmoitti julkaisseensa positiiviset tulokset ensimmäisestä onnistuneesta kliinisestä RNA-soluterapian tutkimuksesta autoimmuunisairauksia sairastavilla potilailla. Modifioimalla potilaiden T-soluja mRNA:lla (eräänlainen rCAR-T-terapia) tutkimuksessa on luotu uusi lähestymistapa myasthenia graviksen (MG) ja muiden autoimmuunisairauksien hoitoon.
Tiedot osoittavat voimakasta ja kestävää kliinistä paranemista MG-potilailla, ja tämä edustaa ensimmäistä onnistunutta RNA-soluhoitoa käyttävää faasi 2 -tutkimusta.
”Olemme kiitollisia MG-potilaiden ja -lääkäreiden yhteisöllemme uusien hoitojen, kuten rCAR-T:n, kliinisen kehityksen mahdollistamisesta”, sanoi Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja. ”Turvallinen, yksilöllinen hoito, jolla on kestävää kliinistä hyötyä, olisi tervetullut lisäys MG-hoitojen kasvavaan työkalupakkiin.”
Tulokset, jotka on kuvattu kohdassa Lancet-neurologia tutkimus viittaa siihen, että rCAR-T voi olla hyödyllinen useiden muiden autoimmuunisairauksien hoidossa ja että se voi voittaa monia perinteisiin DNA-pohjaisiin CAR-T-soluihin liittyviä riskejä ja toksisuuksia. Lehdistötiedote "Autologisen RNA-kimeerisen antigeenireseptorin T-soluhoidon (rCAR-T) turvallisuus ja tehokkuus myasthenia graviksessa: prospektiivinen, monikeskustutkimus, avoin, ei-satunnaistettu vaiheen 1b/2a-tutkimus", jakaa lisätietoja.
Voit myös ladata koko käsikirjoitus.
Lisätietoja Cartesianin rCAR-T-tutkimuksesta tai muista avoimista ja rekrytoitavista kliinisistä MG-tutkimuksista, joihin voit hakea, saat osoitteesta MGFA:n kliinisten tutkimusten sivu.
UCB ilmoittaa Yhdysvaltain FDA:n hyväksyneen RYSTIGGO®-lääkkeen yleistyneen myasthenia graviksen hoitoon
UCB-verkkosivusto
Kesäkuu 27, 2023
UCB ilmoitti Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksyneen uuden RYSTIGGO-hoidon (rozanolixizumab-noli) aikuisille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis ja jotka ovat asetyylikoliinireseptorin (AChR) tai lihasspesifisen tyrosiinikinaasin (MuSK) vasta-aineita osoittavia.
Rozanolixizumab-noli on ihonalainen infuusioinjektio ja ainoa FDA:n hyväksymä hoito aikuisille sekä anti-AChR- että anti-MuSK-vasta-ainepositiiviseen gMG:hen, jotka ovat kaksi yleisintä gMG:n alatyyppiä.
Yhdysvaltain FDA:n hyväksyntä perustuu keskeiseen faasi 3 MycarinG-tutkimukseen gMG2:ssa, joka on laaja faasi 3 -tutkimus. Tutkimuksessa osoitettiin, että rozanolixizumab-nolilla hoidettu lääke johti tilastollisesti merkitseviin parannuksiin gMG-spesifisissä hoitotuloksissa, mukaan lukien jokapäiväiset toiminnot, kuten hengittäminen, puhuminen, nieleminen ja kyky nousta tuolista.
”Haluamme kiittää UCB:tä heidän jatkuvasta sitoutumisestaan MG-yhteisöön tuodakseen uuden FDA:n hyväksymän hoitovaihtoehdon yleistyneeseen myasthenia gravikseen potilaiden ja heidän hoitavien lääkäreidensä saataville”, sanoi Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American (MGFA) toimitusjohtaja. ”Yleistyneen myasthenia graviksen kanssa elävillä ihmisillä on edelleen merkittäviä täyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita, joten FDA:n hyväksymien hoitovaihtoehtojen määrän laajentaminen on erityisen tärkeää tämän kroonisen, autoimmuuni- ja hermo-lihassairauden hoidossa.”
Rozanolixizumab-noli tulee kaupallisesti saataville Yhdysvalloissa vuoden 3 kolmannella neljänneksellä.
Lue UCB:n virallinen lehdistötiedote.
argenx ilmoittaa Yhdysvaltain FDA:n hyväksyneen VYVGART Hytrulo -injektion ihonalaiseen käyttöön yleistyneessä myopatiassa
argenx-verkkosivusto
Kesäkuu 21, 2023
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt toisen tehokkaan lääkkeen yleistyneen myasthenia graviksen hoitoon. argenx on ilmoittanut, että VYVGART® Hytrulo (efgartigimodi alfa ja hyaluronidaasi-qvfc), ihonalainen injektio aikuisille MG-potilaille, joilla on asetyylikolireseptorin (AChR) vasta-aineita, on hyväksytty.
VYVGART Hytrulo on ihonalainen yhdistelmävalmiste, joka sisältää efgartigimod alfaa, ihmisen IgG1-vasta-ainefragmenttia, jota markkinoidaan laskimonsisäiseen käyttöön nimellä VYVGART, ja rekombinanttia ihmisen hyaluronidaasi PH20:tä (rHuPH20), Halozymen ENHANZE®-lääkkeenantoteknologiaa, joka helpottaa biologisten lääkkeiden ihonalaista antoa. Terveydenhuollon ammattilainen antaa tuotteen ihonalaisesti kertainjektiona (1,008 30 mg:n kiinteä annos) 90–XNUMX sekunnin aikana kerran viikossa annettavina injektiosykleinä neljän viikon ajan.
”MG-yhteisö on innoissaan ja innostunut uudesta tehokkaasta FDA:n hyväksymästä hoidosta, joka on saatavilla yleistyneen MG:n diagnosoimille. Kiitos alan kumppanillemme argenxille”, sanoi Samantha Masterson, Myasthenia Gravis Foundation of American toimitusjohtaja. ”Ihonalaisen injektion helppous ja kätevyys otetaan epäilemättä erittäin hyvin vastaan potilasyhteisössä, koska hoitoprosessi sopii potilaiden jokapäiväiseen elämään ympäri maata. Potilailla on yksilöllinen lähestymistapa ja toinen tärkeä vaihtoehto MG:n yksilöllisten oireiden hallintaan.”
Lisätietoja saat lukemalla lehdistötiedoteTutustu argenxin tarjoamaan viralliseen verkkosivustoon. vyvgarthytrulo.com.
Tohtori James Howard myasthenia graviksen komplikaatioista
AJMC.com
Voi 26, 2023
Nykyiset myasthenia gravis -hoidot voivat aiheuttaa muita komplikaatioita, sanoi James F. Howard Jr, MD, neurologian professori North Carolinan yliopistossa Chapel Hillissä, entinen neuromuskulaaristen sairauksien osaston johtaja ja entinen James F. Howardin neuromuskulaaristen sairauksien professori.
Kliiniserologisia näkemyksiä immuunijärjestelmän tarkastuspisteiden estäjän aiheuttamasta myasthenia graviksesta kärsivistä potilaista
Annals of Clinical and Translational Neurology
maaliskuu 2023
Gianvito Masi, MD ja Kevin C O'Connor, PhD
Myasthenia gravis (MG) -tapauksia on äskettäin kuvattu harvinaisiksi mutta hengenvaarallisiksi haittatapahtumiksi immuunitarkastuspisteen estäjien (ICI) annon jälkeen. ICI-MG-potilaat saavat usein positiivisen tuloksen asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineille, mutta toisin kuin idiopaattisessa MG:ssä, AChR-vasta-aineiden rooli ICI-MG-patologiassa on tuntematon. Tämän selvittämiseksi tutkimme ICI-MG-potilasryhmää profiloimalla heidän AChR-vasta-aineitaan toiminnallisesti. Havaitsimme, että osalla potilaista saattaa olla AChR-autovasta-aineita, joiden molekyyliominaisuudet ovat samanlaisia kuin idiopaattisessa MG:ssä. Toisissa tapauksissa tällaisilla autovasta-aineilla ei kuitenkaan ole selvää patogeenista potentiaalia, mikä viittaa vaihtoehtoisiin tekijöihin taudin keskeisinä välittäjäaineina. Näillä löydöksillä on suoria kliinisiä vaikutuksia, sillä ne kyseenalaistavat AChR-autovasta-ainetestauksen roolin varmojen ICI-MG-diagnoosien tekemisessä ja vahvistavat perusteellisen arvioinnin tarpeen ICI:hin liittyvien haittatapahtumien arvioinnissa.
Lue koko julkaistu artikkeli TÄÄLTÄ.