Hoitotavoitteet
Vaikka myasthenia gravikseen (MG) ei ole tunnettua parannuskeinoa, on olemassa useita tehokkaita hoitoja. Spontaani paraneminen ja jopa remissio, vaikkakin harvinaista, voi tapahtua ilman erityistä hoitoa. Koska jokainen MG-tapaus on kuitenkin ainutlaatuinen, sinä ja lääkärisi päätätte hoitosuunnitelman juuri sinun tarpeisiisi.
Valmistautuessasi lääkärikäyntiisi voit lukea ja ottaa mukaasi kopion MG:n hoitosuosituksista. MG:n hoitosuositukset ovat tulos monivuotisesta työstä, jonka tavoitteena oli saada aikaan sopimus kansainvälisen MG-asiantuntijaryhmän kesken erilaisten hoitojen käytöstä MG:tä sairastaville. Nämä ohjeet kehitettiin ja päivitettiin lääketieteellisen neuvoa-antavan komiteamme jäsenten johdolla, ja ne julkaistiin uudelleen Neurology-lehden numerossa 4. joulukuuta 2020 nimeltä ... "Mysthenia Gravisin hoidon kansainväliset konsensusohjeet, päivitys 2020." Tämä artikkeli on merkittävä uusi resurssi lääkäreille, jotka hoitavat MG-potilaita. Voit KATSO UUSIMMAT OHJEETJos haluat katsoa webinaarin aiemmista vuoden 2016 MG-hoitosuosituksista, ole hyvä ja Klikkaa tästä.
Hoidon avulla voit odottaa näkeväsi kohtalaista tai merkittävää paranemista voimissasi, mikä auttaa sinua elämään täyttä elämää. Uudet hoidot antavat jatkuvasti toivoa MG:tä sairastaville, heidän perheilleen ja heidän hoitajilleen. Tietoa saatavilla olevista hoidoista on alla.
Hoitovaihtoehdot
tymektomian
Kateenkorvan kirurginen poisto on erittäin tehokasta MG-potilailla
Tämä on kateenrauhasen kirurginen poisto. Kateenrauhanen sijaitsee rintakehän yläosassa sydämen päällä. Tällä rauhasella on rooli vasta-aineiden tuotannossa. Vaikka se on aktiivisimmillaan varhaislapsuudessa, kateenrauhanen yleensä kutistuu ajan myötä, ja varhaisaikuisuuteen mennessä sen uskotaan enää lakkaavan toimimasta. Joskus kateenrauhanen kuitenkin pysyy suurena ja jatkaa aktiivista vasta-aineiden tuotantoa. Tämän kirurgisen toimenpiteen tehokkuus vaihtelee potilaskohtaisesti. Se poistetaan MG:n aiheuttaman heikkouden parantamiseksi ja tymooman, kateenkorvassa olevan kasvaimen (yleensä hyvänlaatuisen tai joissakin tapauksissa pahanlaatuisen), poistamiseksi, jota esiintyy vain 10 %:lla potilaista. Jokaiselle MG-diagnoosin saaneelle henkilölle tulisi tehdä rintakehän TT-kuvaus kasvaimen tarkistamiseksi. Tymektomiaa hoitavat neurologiset tavoitteet ovat potilaan heikkouden merkittävä lievittäminen, käytettävien lääkkeiden vähentäminen ja ihanteellisessa tapauksessa pysyvä remissio (kaiken heikkouden ja lääkkeiden täydellinen poistaminen). Tymektomiaa ei yleensä käytetä aktiivisen sairauden hoitoon, vaan sen uskotaan parantavan pitkän aikavälin tuloksia. Tuloksia ei välttämättä näy yhdestä kahteen vuoteen tai pidempään tymektomian jälkeen.
Asetyylikoliiniesteraasin vastaiset aineet
Mestinon® (pyridiostigmiinibromidi) – mahdollistaa asetyylikoliinin pysymisen hermo-lihasliitoksessa pidempään, mikä puolestaan mahdollistaa useampien reseptorikohtien aktivoitumisen, mikä johtaa lisääntyneeseen johtavuuteen ja lihasten sitoutumiseen. Mestinon® on saatavilla kahdessa muodossa: nopeasti vaikuttavina 60 mg:n tabletteina ja pitkävaikutteisina, hitaasti vapautuvina 180 mg:n kapseleina nimeltä Timespan®, joka vapauttaa pyridiostigmiinibromidia 12 tunnin aikana.
Vastasyntyneen Fc-reseptorin (FcRn) salpaajat
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt argenxin VYVGART®-valmisteen (efgartigimod alfa-fcab) yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilaille, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineita. Myös RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) on Yhdysvaltain FDA:n hyväksymä yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilaille, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AchR) tai lihasspesifisen tyrosiinikinaasin (MuSK) vasta-aineita. Nämä potilaat edustavat noin 85 %:a gMG:n koko potilasjoukosta.
VYVGART on reseptilääke ja ensimmäinen FDA:n hyväksymä hoito, joka käyttää IgG-vasta-aineen fragmenttia aikuisten AChR-vasta-ainepositiivisen yleistyneen myasthenia Gravisin hoitoon. Sitä annetaan hoitosykleissä, joissa jokaisen syklin välillä on tauko. Hoitosykli koostuu yhden tunnin mittaisesta infuusiosta joka viikko neljän viikon ajan (yhteensä neljä infuusiota). Hoito on erityisesti suunniteltu kiinnittymään vastasyntyneen Fc-reseptoriin (FcRn) ja estämään sen toimintaa, mikä johtaa IgG-vasta-aineiden, mukaan lukien gMG-oireita aiheuttavien haitallisten AChR-vasta-aineiden, vähenemiseen. "FcRn"-nimiset reseptorit pidentävät IgG-vasta-aineiden elinkaarta. gMG:ssä tämä sallii haitallisten AChR-vasta-aineiden aiheuttaa edelleen gMG-oireita. Mutta IgG-vasta-aineet, mukaan lukien haitalliset AChR-vasta-aineet, jotka eivät voi kiinnittyä FcRn:ään, poistuvat elimistöstä. Kun gMG-oireita aiheuttavat haitalliset AChR-vasta-aineet poistetaan, ne eivät enää voi häiritä hermojen ja lihasten välistä kommunikaatiota. Saatavilla on myös ihonalainen injektiohoito nimeltä VYVGART® Hytrulo (efgartigimodi alfa ja hyaluronidaasi-qvfc). Näitä hoitoja tarjoaa argenx, ja voit lukea lisää käymällä seuraavissa osoitteissa: https://vyvgart.com/
RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) -injektio ihon alle annettavaksi infuusioksi on humanisoitu IgG4-monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu vastasyntyneen Fc-reseptoriin (FcRN), mikä johtaa verenkierrossa olevan IgG:n vähenemiseen.1,4 Se on ainoa FDA:n hyväksymä hoito aikuisille sekä anti-AChR- että anti-MuSK-vasta-ainepositiiviseen gMG:hen, jotka ovat kaksi yleisintä gMG:n alatyyppiä. Määräämistiedot löytyvät osoitteesta https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
C5-proteiinin estäjät
AstraZeneca ja sen Alexion-harvinaisten sairauksien ryhmä ilmoittivat, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on virallisesti hyväksynyt Ultomiris® (ravulizumabi-cwvz) -hoidon aikuisille yleistynyttä myasthenia gravista (gMG) sairastaville potilaille, joilla on asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineita. Tämä edustaa 80 %:a sairastavista. Tämä FDA:n päätös on ensimmäinen ja ainoa hyväksyntä pitkävaikutteiselle C5-komplementin estäjälle gMG:n hoitoon. Alexionin mukaan lääke toimii seuraavasti: estävä C5-proteiini komplementtireaktioketjussa, joka on osa kehon immuunijärjestelmää. Hallitsemattomalla tavalla aktivoituessaan komplementtireaktioketju reagoi liikaa, jolloin keho hyökkää omia terveitä solujaan vastaan. Ultomirista annetaan laskimoon kahdeksan viikon välein aikuispotilaille kyllästysannoksen jälkeen. Ultomiris osoitti varhaista vaikutusta ja pysyvää parannusta päivittäisissä toiminnoissa, ja sillä on potentiaalia vähentää hoitotaakkaa annostelulla kahdeksan viikon välein. Voit lukea lisää tästä hoidosta seuraavalta verkkosivustolta. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html
Kortikosteroidit ja immunosuppressiiviset aineet
Lääkärisi voi määrätä kortikosteroideja, kuten prednisonia, tai immunosuppressiivista ainetta, kuten Imuran®, Cellcept® tai Cyclosporin®, joko yksinään tai yhdistelmänä. Nämä lääkkeet estävät kehosi vasta-aineiden tuotantoa, jotka saattavat estää kehosi asetyylikoliinireseptoreita tai sitoutua niihin. Tämä asetyylikoliinireseptorien estyminen tai niihin sitoutuminen aiheuttaa heikkoutta.
Komplementin estäjät, mukaan lukien Soliris
Soliris® eli sen geneerinen nimi ekulitsumabi on uusin FDA:n hyväksymä infusoitava lääkeryhmä gMG:n hoitoon aikuispotilailla, joilla on asetyylikoliinireseptorin vasta-aineita. Tämä lääke vähentää immuunijärjestelmän hyökkäyksiä, jotka voivat vaikuttaa gMG:n oireisiin. Sinä ja lääkärisi päätätte yhdessä, sopiiko tämä lähestymistapa sinulle parhaiten.
Suonensisäiset immunoglobuliinit (IVIg)
Lääkärisi voi määrätä IVIG:tä osana hoito-ohjelmaasi. IVIG:n aikana laskimoon asetetaan letku, jonka kautta immuuniglobuliinit (IgG) annetaan. Tyypillinen IVIG-infuusio voi kestää 4–8 tuntia ja se tapahtuu tyypillisesti sairaalaolosuhteissa. Tämän IgG-virtauksen uskotaan kumoavan oman vasta-ainetuotantosi (mikä voi aiheuttaa heikkouttasi) ja samalla suojaavan sinua mahdollisilta infektioilta. Tulokset ovat usein väliaikaisia, joten toistuvia hoitoja tarvitaan.
IgG-sub-cue Hizentra
Uutta, vähemmän invasiivista immunoglobuliinien (IgG) antomenetelmää tarkastellaan parhaillaan MG-käyttöön. Tämä menetelmä tunnetaan nimellä IgG sub-cue, joka tarkoittaa ihonalaista tai "ihon alle". Tässä IgG-antomenetelmässä vatsan poikki ihonalaiseen kerrokseen asetetaan 4–6 lyhyttä neulaa. Nämä neulat on yhdistetty pumppuun hämähäkinverkon tavoin. Tyypillinen sub-cue-infuusio voi kestää vain 1–3 tuntia, ja se voidaan tehdä kotona.
Saatavilla on myös ihonalainen injektiohoito nimeltä VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ja hyaluronidaasi-qvfc). Tämän tarjoaa argenx, ja voit lukea lisää seuraavista osoitteista: https://vyvgart.com/
Terapeuttinen plasmanvaihto
Terapeuttinen plasmanvaihto eli plasmafereesi – Tunnetaan myös nimellä plasmanvaihto tai PLEX. Tämä on suodatustoimenpide, jossa veriplasmasta poistetaan poikkeavia vasta-aineita. Toimenpide vaatii kaksi laskimokatetria tai portin asettamista ennen PLEX-leikkausta. Lääkärisi saattaa päättää, että tarvitset tätä hoitoa parantaaksesi nopeasti voimaa ennen leikkausta. Koska kehosi tuottaa jatkuvasti vasta-aineita, toistuvia PLEX-hoitoja voidaan tarvita.
Varoittavat lääkkeet
Tietyt lääkkeet voivat pahentaa MG-oireita. Muista kertoa lääkäreillesi ja hammaslääkäreillesi MG-diagnoosistasi ja käyttämistäsi lääkkeistä. On tärkeää keskustella lääkärisi kanssa ennen minkään uuden lääkityksen aloittamista, mukaan lukien käsikauppalääkkeet tai -valmisteet. Tarkista varoituslääkkeiden luettelo täältä. KÄY MGFA:n varoituslääkkeiden sivustolla sivu.