ארגנקס מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי להרחבת VYVGART ו-VYVGART Hytrulo לשימוש בכל החולים הבוגרים החיים עם gMG
מאי 8, 2026
argenx הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר הרחבת רישיון לתרופות VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) ו-VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa ו-hyaluronidase-qvfc) לטיפול בחולים בוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת (gMG). בקשת הרישיון הנוספת שאושרה לתרופות ביולוגיות מרחיבה את האינדיקציה של VYVGART כך שתכלול את כל הסרוטיפים של חולים בוגרים החיים עם gMG - חיובי ל-AChR-Ab, חיובי ל-MuSK-Ab, חיובי ל-LRP4-Ab וטריפל סרו-נגטיבי.
זהו חוסם קולטני Fc הראשון בילודים שאושר על ידי ה-FDA עבור אנשים החיים עם LRP4 או MG סרו-נגטיבי, מה שהופך אישור זה לאבן דרך משמעותית עבור קהילת MG.
לאישור זה יש פוטנציאל לשפר את הגישה לטיפול עבור כ-10% מחולי MG החיים עם MG סרו-נגטיבי או LRP4. בנוסף, Vyvgart הוא כעת הטיפול השלישי שאושר על ידי ה-FDA עבור אנשים עם MG MuSK מאז 2023.
קרא עוד על טיפוליםתפקוד לקוי של שתן במיאסטניה גרביס: מחקר מקרה-ביקורת חתך
מדע נוירולוגי
ינואר 3, 2026
בעוד שתסמינים מוטוריים מתועדים היטב במיאסטניה גרביס, השכיחות והמשמעות הקלינית של תפקוד לקוי של השתן, במיוחד תסמיני בריחת שתן (UI) ותסמיני שלפוחית השתן הפעילה יתר על המידה (OAB), נותרו לא נחקרו מספיק במיאסטניה גרביס, כאשר דיווחים קודמים מוגבלים לקבוצות קטנות.
תוצאות מחקר זה הראו כי תסמיני בריחת שתן (UI) ו-OAB שכיחים יותר בחולי MG מאשר בקבוצת הביקורת. ציון MG-ADL הוא מדד ניבוי בלתי תלוי של בריחת שתן, וגיל הופעת המחלה עשוי להשפיע על עיתוי התפתחות בריחת שתן. זיהוי מוקדם והתערבות עשויים לשפר את תוצאות המטופלים.
למידע נוסףה-FDA אישר את תרופה Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) של אמגן לטיפול במחלת MG מוכללת
הודעה לעיתונות של אמגן
דצמבר 12, 2025
טיפול חדש למיאסטניה גרביס מוכללת אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי.
Inebilizumab-cdon – שם המותג UPLIZNA – הוא טיפול בנוגדנים חד שבטיים המכוון באופן סלקטיבי לתאי B חיוביים ל-CD19. גישה זו מטפלת בשורש המחלה ביולוגי. הטיפול מאושר על ידי ה-FDA במבוגרים שאובחנו עם AChR ו-MG מוכלל ב-MuSK. חולים זקוקים לשתי מנות בלבד בשנה, לאחר שתי מנות טעינה ראשוניות.
"ניהול מחלה נדירה וכרונית יכול לגרור התמודדות עם תסמינים חוזרים ובלתי צפויים ולוחות זמנים טיפוליים תובעניים", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאת ומנכ"לית MGFA. "אישור זה מסמן אבן דרך חשובה, המציע יעילות עמידה ולוח זמנים של מינון המספק לאנשים החיים עם מיאסטניה גרביס מוכללת שישה חודשי זמן ללא טיפול בין מנות תחזוקה."
נתוני המחקר מגיעים מ- ניסוי MINT, שהחל בשנת 2020. נתוני ניסוי שלב 3 האחרונים היו הוצג על ידי ד"ר ריצ'רד נובאק במושב המדעי של MGFA ב-29 באוקטובר 2025. קראו עוד על הודעה זו באתר האינטרנט של אמגן.
למידע נוסףנוגדנים עצמיים מסוג IgA מדגימים מנגנון חדש של פתולוגיה של מיאסטניה גרביס מסוג 1 של MuSK
מוֹחַ
אוקטובר 28, 2025
מחקר שפורסם בכתב העת Brain מציע תובנות חדשות לגבי מיאסטניה גרביס (MG) של MuSK, צורה נדירה של MG הגורמת לחולשת שרירים משמעותית. עד כה, רוב המחקרים התמקדו ב-IgG4 של MuSK, הנוגדן האוטומטי העיקרי במחלה, אשר משבש את צבירת קולטני האצטילכולין ומחליש את התקשורת בין עצב לשריר.
מחקר זה, בראשות ד"ר ג'אנביטו מאסי במעבדתו של ד"ר קווין או'קונור באוניברסיטת ייל, מראה כי סוג נוגדנים נוסף, IgA, עשוי למלא תפקיד במחלה. נוגדני IgA נמצאים בדרך כלל באתרים ריריים, כמו במעיים ובריאות, שם הם מסייעים בהגנה מפני זיהומים. חוקרים גילו כי תת-קבוצה של חולים עם MuSK MG נושאת גם נוגדנים עצמיים של IgA המכוונים נגד MuSK.
באמצעות נוגדנים עצמיים מסוג IgA שמקורם בחולים, טכנולוגיית ריצוף תאי B, תרביות תאי שריר וניסויים in vivo, הצוות הדגים כי:
1) תאים המייצרים IgA ספציפיים ל-MuSK יכולים לשרוד במשך שנים ואינם מתבטלים לחלוטין על ידי טיפולים המכוונים לתאי B (כגון טיפול נוגד CD20).
2) נוגדנים עצמיים IgA בודדים יכולים להפעיל MuSK, אך כאשר נוגדנים עצמיים מרובים של IgA פועלים יחד, הם עלולים לחסום תהליך זה ולגרום לחולשה. ואכן, במודלים ניסיוניים, השילוב של נוגדנים עצמיים של IgA שמקורם במטופל יצר תסמינים של מיאסטניה, דבר המצביע על כך ש-IgA של MuSK עשוי לתרום ישירות לפתולוגיה של המחלה.
זוהי הראיה הראשונה המראה כי נוגדנים עצמיים מסוג IgA יכולים להיות מעורבים בתגובה האוטואימונית כנגד MuSK. ממצאים אלה מעלים שאלות חדשות לגבי תפקידה של חסינות רירית (כגון השפעת זיהומים או חשיפה סביבתית) במחלה. הבנה טובה יותר של תהליך זה עשויה לפתוח אפיקים חדשים למחקר ולטיפול עתידי.
למידע נוסףפרוטאזות טיפוליות ספציפיות ל-IgG ו-IgM מנטרלות את הנוגדנים האוטומטיים של קולטני אצטילכולין המניעים את פתולוגיית מיאסטניה גרביס
הליכים של האקדמיה הלאומית למדעים (PNAS)
אוקטובר 23, 2025
קבוצת המחקר MG באוניברסיטת ייל, בראשות אלכסנדרה באייר ובשיתוף פעולה עם Seismic Therapeutic, חשפה תפקיד חדש של נוגדנים עצמיים מסוג IgM במיאסטניה גרביס (MG).
ב-MG, מערכת החיסון של הגוף מייצרת נוגדנים עצמיים אשר מפריעים לאותות בין עצבים לשרירים, מה שמוביל לחולשה. לרוב, נוגדנים עצמיים מזיקים אלה שייכים לקבוצת IgG, אך מחקר חדש שלהם הראה שאצל אנשים מסוימים, סוג אחר, הנקרא IgM, יכול גם הוא למלא תפקיד מרכזי.
הם בדקו גישת טיפול חדשה בשם S-1117, אנזים שנועד "לנטרל" נוגדנים עצמיים מסוג IgG כך שלא יוכלו עוד לגרום נזק. ברוב דגימות המטופלים, זה עבד היטב. עם זאת, בכמה דגימות שבהן הטיפול היה פחות יעיל, הם למדו שנוגדנים עצמיים מסוג IgM הם שהניעו את המחלה במקרים אלה. על ידי שילוב S-1117 עם אנזים אחר המכוון ל-IgM, הם הצליחו לעצור לחלוטין את ההשפעות המזיקות של שני סוגי הנוגדנים העצמיים.
עבור אנשים החיים עם MG, ממצאים אלה חשובים משום שהם מצביעים על עתיד של טיפולים מותאמים אישית יותר. במקום גישה אחת שמתאימה לכולם, רופאים עשויים להיות מסוגלים לזהות איזה סוג של נוגדן עצמי גורם לבעיה אצל כל מטופל ולהתאים את הטיפול לחסימה. תגלית זו מציעה תקווה חדשה למטופלים שאינם מגיבים לטיפולים הנוכחיים ומראה את כוחו של המדע ושיתוף הפעולה בקירוב טיפול טוב יותר וחיים טובים יותר עבור כל מי שסובל מ-MG.
למידע נוסףתוצאות חיוביות בניסוי קליני שלב III לטיפול פוטנציאלי חדש ב-MG
הודעה לעיתונות של אסטרהזניקה
24 ביולי 2025
נתוני מחקר עבור תרופה בשם גפורולימאב הראו שיפור מובהק סטטיסטית ומשמעותי קלינית מתחילת המחקר בציון הכולל של MG-ADL בשבוע 26 בהשוואה לפלצבו. המחקר הכפול-סמיות כלל חולים מ-20 מדינות.
ד"ר קלי גוואטמי, סגנית יו"ר המועצה המייעצת הרפואית והמדעית של MGFA והחוקרת הראשית בניסוי, אמרה כי "תסמינים המשתנים במהירות והמוגבלות הבלתי צפויה הקשורה ל-gMG יכולים להשפיע כמעט על כל היבט בחייו של המטופל, מה שהופך התערבות מוקדמת ושליטה מתמשכת במחלה למטרה טיפולית קריטית. אפשרות טיפול C5 הניתנת באופן עצמאי פעם בשבוע תציע למטופלים נוחות ועצמאות רבה יותר בניהול מצבם, ותאפשר להם שליטה רבה יותר על הטיפול שלהם."
קראו את ההודעה לעיתונות למטה.
למידע נוסףג'ונסון אנד ג'ונסון מקבלת אישור FDA עבור IMAAVY™ (ניפוקלימאב-aahu)
טיפול חדש שאושר לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת מסוג AChR+ או MuSK+
אפריל 30, 2025
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את IMAAVY™ (ניפוקלימאב) לטיפול באנשים מגיל 12 ומעלה החיים עם מיאסטניה גרביס מוכללת חיובית לנוגדנים (AChR+ או MuSK+). ג'ונסון אנד ג'ונסון מציינים כי חוסם FcRn חדש זה מציע שליטה ארוכת טווח במחלה באוכלוסייה הרחבה ביותר של אנשים החיים עם MG.
"אנו שומעים באופן עקבי מאנשים החיים עם מיאסטניה גרביס המקווים לאפשרויות טיפול חדשות שעשויות לעזור להביא יציבות, עצמאות ויכולת חיזוי גדולים יותר לחייהם", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.
"טיפול זה מספק אפשרות נוספת שיכולה לסייע בהתמודדות עם חוסר הוודאות המתמיד והמחיר הפיזי והנפשי הכבד שמציבה הישנות תסמיני MG לחולים ולמשפחותיהם."
האישור, אשר מגיע לאחר קבלת ייעוד ה-FDA כ-Priority Review, מציע אפשרות טיפול חדשה בקטגוריה מוכחת, אשר יכולה לשמש מבוגרים וילדים מגיל 12 ומעלה, אשר חיוביים לנוגדנים כנגד קולטן אצטילכולין (AChR) או כנגד קינאז ספציפי לשרירים (MuSK). IMAAVY הדגים ירידה מהירה ומתמשכת ברמות הנוגדנים העצמיים של עד 75% מהמינון הראשון ולאורך תקופת ניטור של 24 שבועות.
קראו עוד על ההכרזה המדהימה הזו ועל טיפול MG האחרון.
למידע נוסףרמות הפיברינוגן בסרום אינן גבוהות בחולים עם מיאסטניה גרביס
אפריל 15, 2025
מחקר שפורסם בכתב העת Scientific Reports נועד לאשר ממצאים של מחקר קודם המצביע על כך שפיברינוגן שיורי בסרום יכול לייצג סמן ביולוגי אבחוני אוניברסלי עבור MG. באמצעות מתודולוגיות מרובות להשוואת רמות פיברינוגן בין חולי MG לקבוצת הביקורת, המחברים לא מצאו רמות פיברינוגן גבוהות בסרום בחולי MG. תוצאות אלו מדגישות את הצורך בשכפול של ממצאים חדשים כדי להבטיח את המטרה המשותפת שלנו לזהות סמנים ביולוגיים יעילים עבור MG.
למידע נוסףVyvgart Hytrulo להזרקה עצמית מאושר כעת על ידי ה-FDA
אפריל 10, 2025
Vyvgart Hytrulo, טיפול שאושר על ידי ה-FDA עבור מיאסטניה גרביס מוכללת של AcHR, זמין כעת בארצות הברית כהזרקה עצמית. אלו הנוטלים את התרופה יכולים לזרוק אותה בבית, במינון יחיד, מה שמספק גמישות רבה יותר לחולים.
למידע נוסףה-FDA האמריקאי אישר שימוש מורחב באקוליזומאב לטיפול במיאסטניה גרביס בילדים
במרץ 12, 2025
חדשות טובות לצעירים שאובחנו כחולי מיאסטניה גרביס: מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר שימוש מורחב באקוליזומאב (SOLIRIS) של אלכסיון/אסטרהזניקה.®) לטיפול בחולי ילדים מגיל שש ומעלה עם מיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בעלי נוגדן לקולטן אצטילכולין (AChR-Ab+). פעולה זו הופכת את אקוליזומאב לטיפול הראשון והיחיד שאושר על ידי ה-FDA הזמין עבור חולי gMG ילדים.
אקוליזומאב הוא נוגדן חד שבטי הפועל על ידי עיכוב חלבון המשלים C5 כדי למנוע נזק לרקמות בתיווך משלים, ואושר לראשונה לטיפול בהמוגלובינוריה לילית התקפית (PNH) בשנת 2007. בהתבסס על תוצאות ניסוי קליני שלב 3 מרכזי (REGAIN, NCT01997229), הוא אושר כטיפול למבוגרים עם gMG בשנת 2017. מחקר חיובי שנערך לאחרונה, בעל זרוע אחת (NCT03759366), בחולים עמידים עם AChR-Ab+ gMG בגילאי 12-17 שנים, סיפק ראיות התומכות בשימוש בו באוכלוסיית ילדים.
"מיאסתניה גרביס יכולה להשפיע על כל אחד בכל גיל והיא הרסנית ביותר עבור חולים צעירים ומשפחותיהם", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "באמצעות מחקר פורץ דרך ומחויבות לקידום טיפולים, לחולי מיאסטניה גרביס ילדים יש כעת אפשרות טיפול חדשה שיכולה לעזור להם לחיות איכות חיים משופרת עם מיאסטניה גרביס. אנו מכירים בעבודתם המדהימה של אלקסיון/אסטרהזניקה וה-FDA לקידום זה. זה לא היה אפשרי ללא תמיכת קהילת המיאסטניה גרביס העולמית שלנו, במטרה להבטיח שהמודעות והחינוך לגבי מחלה מתישה זו יתפשטו ברחבי העולם."
אקוליזומאב ניתן בעירוי תוך ורידי. לטיפול זה מספר שיקולי בטיחות, כולל סיכון מוגבר לזיהום חמור ומסכן חיים הנגרם על ידי Neisseria meningitidis. מטופלים רשאים לגשת לטיפול רק באמצעות תוכנית מוגבלת במסגרת תוכנית אסטרטגיית ניהול הערכת סיכונים (REMS) כדי להפחית את הסיכון.
הפניות:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
האם להסרת בלוטת התימוס בניתוח יש השלכות מזיקות?
נוירולוגיה
מאי 24, 2024
לאחרונה, הועלתה דאגה לגבי השלכות מזיקות של הסרה כירורגית של רקמת התימוס, כולל עבור חולים שעוברים כריתת תימוס עקב מיאסטניה גרביס (MG) או כריתה של תימומה. סקירה זו מאמצת גישה רב-תחומית לבחינת הראיות בנוגע לסיכונים ארוכי הטווח לסרטן ולאוטואימוניות לאחר כריתת תימוס. אנו מסיקים כי עבור חולים עם MG חיובי לנוגדנים לקולטן אצטילכולין
ובקרב אלו שאובחנו עם תימומה, הסרת התימוס מציעה יתרונות בולטים העולים בהרבה על הסיכונים הפוטנציאליים. עם זאת, יש למזער ככל האפשר הסרה מקרית של רקמת תימוס במהלך ניתוחים אחרים בבית החזה.
NMD פארמה השלימה בהצלחה את השלב הראשון של NMD670 בניסוי הקליני MG – שלב 2 פעיל ומגייס
מדע רפואת Translational
במרץ 20, 2024
לאחר השלמת מוצלחת של שלב 1 של מינון עולה יחיד במתנדבים בריאים, NMD670 נבדק בחולים עם MG במסגרת ניסוי קליני אקראי, מבוקר פלצבו, במינון יחיד, תלת-כיווני, מוצלב. הניסוי הקליני העריך את הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והפרמקודינמיקה של NMD670 ב-12 חולים עם MG קל. ל-NMD670 היה פרופיל בטיחות חיובי והוא הוביל לשיפורים קליניים רלוונטיים בניקוד הכולל של מיאסטניה גרביס כמותית (QMG). מחקר טרנסלציוני זה, המשתרע מרישום סיב שריר בודדים לחולים, מספק הוכחה למנגנון לעיכוב ClC-1 כגישה טיפולית פוטנציאלית ב-MG ותומך בפיתוח נוסף של NMD670.
NMD פתחה את שלב 2 וכעת פעילה ומגייסת חולי MG. בקרו באתר דף המחקר באתר ClinicalTrials.gov כדי לקבוע את זכאותך וכיצד להגיש מועמדות להשתתף בניסוי מרתק זה.
יעילות השוואתית של אזתיופרין ומיקופנולאט מופטיל עבור מיאסטניה גרביס (PROMISE-MG): מחקר עוקבה פרוספקטיבי
הנוירולוגיה של לנסט
במרץ 2024
מחקר זה נועד להעריך את היעילות ההשוואתית של אזתיופרין ומיקופנולט מופטיל בטיפול במיאסטניה גרביס, ולהעריך את השפעת המינון ומשך הטיפול. במחקר, יותר ממחצית החולים שטופלו באזאתיופרין ומיקופנולט מופטיל חשו שיפור באיכות חייהם; לא נצפה הבדל בתוצאות הקליניות בין שתי התרופות. תופעות לוואי הקשורות לאזאתיופרין היו בעלות פוטנציאל חמור יותר מאלה שקיבלו מיקופנולט מופטיל, אם כי מיקופנולט מופטיל הוא טרטוגני. מינונים נמוכים מהמומלץ של אזתיופרין עשויים להיות יעילים, עם תופעות לוואי תלויות מינון מופחתות. נדרשים מחקרי יעילות השוואתיים נוספים כדי ליידע את בחירות הטיפול במיאסטניה גרביס.
מחקר זה מומן, בחלקו, על ידי קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.
עו"ד חמישים פלוס
פבואר 2024
גלנדה תומאס, מנהיגת קבוצת התמיכה של MGFA, משתפת את סיפורה כבר מספר שנים, כולל במאמר שפורסם לאחרונה בעיתון מקומי - קראו אותו בעמוד 16. היא גם דנה בחשיבותן של קבוצות תמיכה כשמתמודדים עם מחלה כרונית כמו מיאסטניה גרביס.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) זמין כעת מסחרית בארה"ב לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).
אתר האינטרנט של UCB
ינואר 3, 2024
UCB, חברת ביו-פרמצבטיקה עולמית, הודיעה היום כי ZILBRYSQ® (zilucoplan) זמין כעת בארה"ב לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים בעלי תוצאות חיוביות לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR). ZILBRYSQ אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ב-17 באוקטובר 2023.1
ZILBRYSQ זמין במרשם רופא כמזרק מוכן לשימוש, הניתן פעם ביום.
UCB מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי ל-ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) לטיפול תת-עורי במבוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת
אתר האינטרנט של UCB
אוקטובר 17, 2023
UCB הודיעה כי ZILBRYSQ® (zilucoplan) אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים כנגד קולטן אצטילכולין (AChR). זילוקופלן הוא מעכב המשלים C5 הראשון, ממוקד וממוקד, הניתן בזריקה תת עורית פעם ביום עבור gMG, והוא ניתן לזריקה עצמית.
זילוקופלן הוא מעכב הפפטיד הראשון של רכיב המשלים 5 (מעכב C5) הניתן תת עורי (SC) פעם ביום, וממוקד. זהו טיפול המטרה היחיד של gMG הניתן פעם ביום למתן עצמי על ידי חולים בוגרים עם gMG חיובי לנוגדנים נגד AChR. יתרונות הטיפול העצמי יכולים לכלול הפחתת זמן הנסיעה לבתי חולים וממנו, הפחתת ההפרעה לחובות עבודה ועצמאות מוגברת. שלא כמו מעכבי נוגדנים חד שבטיים C5, כפפטיד, ניתן להשתמש בזילוקופלן עם אימונוגלובולינים תוך ורידיים והחלפת פלזמה, ללא צורך במינון משלים.
אישור ה-FDA של zilucoplan1 נתמך על ידי נתוני בטיחות ויעילות ממחקר RAISE (NCT04115293), שפורסם ב-The Lancet Neurology במאי 2023. מחקר RAISE היה מחקר רב-מרכזי, שלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, שמטרתו להעריך את היעילות, פרופיל הבטיחות והסבילות של zilucoplan בחולים בוגרים עם gMG חיובי לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).
"זוהי התפתחות חשובה עבור הקהילה משום שעם יותר טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA עבור מיאסטניה גרביס מוכללת, לרופאים יש כלים נוספים לטפל במחלה זו בדרכים מותאמות אישית המתאימות לכל מטופל בנפרד", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "אנו אסירי תודה ל-UCB על היותם חלק מקהילת מיאסטניה גרביס ועל מחויבותם המתמשכת למציאת פתרונות לאנשים החיים עם מחלה כרונית, אוטואימונית ועצבית-שרירית זו."
עם אישור זילוקופלן, לצד חוסם קולטן ה-Fc (FcRn) של החברה בילודים, RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), שאושר מוקדם יותר השנה על ידי ה-FDA, תיק המוצרים של UCB מספק לאנשי מקצוע בתחום הבריאות את האפשרות לטפל בהפעלת משלים או בנוגדנים עצמיים פתוגניים עבור חולים מתאימים.
קראו את הודעת החדשות הרשמית של UCB.
הערכת כימותרפיה במינון גבוה והשתלת תאים המטופויאטיים במיאסטניה גרביס חמורה
תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית
ספטמבר 19, 2023
סיכום מאת: דקוטה קמפבל –מנהל תוכנית תקשורת - רשת מחקר קליני למחלות נדירות, מרכז הילדים של סינסינטי, סינסינטי, אוהיו 45229
מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה עצבית-שרירית נדירה הנגרמת על ידי תגובה אוטואימונית אשר חוסמת או פוגעת בקולטני אצטילכולין בשרירים. כימותרפיה במינון גבוה (HDIT) והשתלת תאים המטופויאטיים אוטולוגית (HCT), הידועה גם כהשתלת מח עצם, הן טיפולים פוטנציאליים ל-MG.
במחקר זה, החוקרים חקרו את הבטיחות והיעילות של HDIT ו-HCT בחולה עם MG חמור ועמיד לטיפול.
תוצאות המחקר מראות כי HDIT ו-HCT גרמו להפוגה של MG. הצוות העריך את השפעת הטיפול על האימונופתולוגיה הבסיסית. באופן מעניין, רמת הנוגדנים האוטומטיים לקולטן אצטילכולין (AChR) - המתווכים הפתוגניים הידועים של המחלה - לא ירדה באופן ניכר לאחר הטיפול.
המחברים מציינים כי ממצאים אלה מצביעים על כך שמנגנון מחלה מבוסס תאים, המגיב לטיפול במינון גבוה, עשוי למלא תפקיד בפתולוגיה בנוסף לנוגדנים עצמיים כנגד AChR. יש צורך במחקרים נוספים כדי לקבוע האם HDIT ו-HCT יכולים להיות טיפול יעיל עבור MG חמור.
טלה-רפואה במיאסטניה גרביס: מה אנחנו לומדים ממחקר פיילוט
רשת מחלות נדירות של מיאסטניה גרביס
אוגוסט
כדי ללמוד עוד על השימוש בטלרפואה (telehealth) ב-MG, רשת המחלות הנדירות של מיאסטניה גרביס (MGNet) עורכת מחקר פיילוט, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (מזהה clinicaltrials.gov NCT05917184). הצוות מעריך ביקורי טלרפואה והערכות ספציפיות למחלה מרחוק עבור חולים עם MG.
כאן, החוקרת הראשית אמנדה גוידון, MD, MPH, ומרידית או'קונור, MG מטופלת וסגנית נשיא למעורבות מטופלים, סנגוריה ומדיניות ב-MGFA, משתפות עוד על המחקר והשפעתו על קהילת המטופלים והחוקרים.
שינוי תאי T בחולים יוצר גישה חדשה לטיפול במיאסטניה גרביס ובמחלות אחרות
אתר קרטזיאני
1 ביולי 2023
חברת Cartesian Therapeutics הודיעה על פרסום תוצאות חיוביות של הניסוי הקליני המוצלח הראשון של טיפול תאי RNA עבור חולים במחלות אוטואימוניות. על ידי שינוי תאי T של החולים באמצעות mRNA (סוג של טיפול rCAR-T), המחקר יצר גישה חדשנית לטיפול פוטנציאלי במיאסטניה גרביס (MG) ובמחלות אוטואימוניות אחרות.
הנתונים מדגימים שיפור קליני חזק ועמיד בחולים עם MG, ומייצגים את ניסוי שלב 2 המוצלח הראשון המשתמש בטיפול בתאי RNA.
"אנו אסירי תודה לקהילת חולי MG ולרופאים שלנו על כך שאפשרו פיתוח קליני של טיפולים חדשניים כמו rCAR-T", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאת ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "טיפול בטוח ומותאם אישית עם תועלת קלינית מתמשכת יהיה תוספת מבורכת לערכת הכלים ההולכת וגדלה של טיפולי MG."
התוצאות המתוארות ב הנוירולוגיה של לנסט מאמר זה מציע כי rCAR-T עשוי להיות שימושי בטיפול במגוון מחלות אוטואימוניות אחרות ועשוי להתגבר על רבים מהסיכונים והרעילות הקשורים לתאי CAR-T קונבנציונליים מבוססי DNA. ההודעה לעיתונות "בטיחות ויעילות של טיפול אוטולוגי באמצעות RNA כימרי של קולטן אנטיגן (rCAR-T) בתאי T במיאסטניה גרביס: מחקר פאזה 1b/2a פרוספקטיבי, רב-מרכזי, פתוח, לא אקראי", משתף פרטים נוספים.
אתה יכול גם להוריד את כתב יד מלא.
למידע נוסף על המחקר של קרטזיאן עם rCAR-T, או לסקירת ניסויים קליניים פתוחים וגיוס קבוצתיים אחרים של MG שאליהם ניתן להגיש מועמדות, בקרו באתר דף הניסויים הקליניים של MGFA.
UCB מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי ל-RYSTIGGO® לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת
אתר האינטרנט של UCB
יוני 27, 2023
UCB הודיעה על אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול חדש בשם RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) עבור מבוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת, אשר נמצאו חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR) או נגד טירוזין קינאז ספציפי לשרירים (MuSK).
רוזנוליקסיזומאב-נולי הוא זריקה תת עורית והטיפול היחיד שאושר על ידי ה-FDA במבוגרים עבור gMG חיובי לנוגדנים אנטי-AChR וגם לנוגדנים אנטי-MuSK, שני תת-הסוגים הנפוצים ביותר של gMG.
אישור ה-FDA האמריקאי מבוסס על מחקר MycarinG שלב 3 המרכזי ב-gMG2, מחקר שלב 3 גדול שהדגים טיפול עם רוזנוליקסיזומאב-נולי שהביא לשיפורים משמעותיים סטטיסטית בתוצאות ספציפיות ל-gMG, כולל פעילויות יומיומיות כגון נשימה, דיבור, בליעה ויכולת לקום מכיסא.
"אנו רוצים להודות ל-UCB על מחויבותם המתמשכת לקהילת MG להביא אפשרות טיפול חדשה שאושרה על ידי ה-FDA עבור מיאסטניה גרביס מוכללת לחולים ולרופאים המטפלים בהם", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה (MGFA). "אנשים החיים עם מיאסטניה גרביס מוכללת ממשיכים לחוות צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו, משמעות הדבר היא שהרחבת מספר אפשרויות הטיפול שאושרו על ידי ה-FDA חשובה במיוחד לטיפול במחלה כרונית, אוטואימונית ועצבית-שרירית זו."
רוזנוליקסיזומאב-נולי יהיה זמין מסחרית בארה"ב במהלך הרבעון השלישי של 2023.
קראו את ההודעה לעיתונות הרשמית של UCB.
ארגנקס מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי לזריקת VYVGART Hytrulo לשימוש תת-עורי במחלת מיגרציה מוכללת
אתר האינטרנט של ארגנקס
יוני 21, 2023
טיפול יעיל נוסף למיאסטניה גרביס מוכללת אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי. argenx הודיעה על VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ו-hyaluronidase-qvfc), זריקה תת עורית לחולי MG מבוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).
VYVGART Hytrulo הוא מוצר תת עורי המשלב efgartigimod alfa, מקטע נוגדן IgG1 אנושי המשווק לשימוש תוך ורידי בשם VYVGART, והיאלורונידאז אנושי רקומביננטי PH20 (rHuPH20), טכנולוגיית ENHANZE® של Halozyme להזרקת תרופות, המאפשרת מתן תת עורי של תרופות ביולוגיות. המוצר יינתן תת עורית על ידי איש מקצוע בתחום הבריאות כזריקה אחת (מינון קבוע של 1,008 מ"ג) במשך 30-90 שניות במחזורים של זריקות שבועיות במשך ארבעה שבועות.
"קהילת MG נרגשת ונרגשת מטיפול יעיל נוסף שאושר על ידי ה-FDA הזמין עבור אלו שאובחנו עם MG מוכלל. תודה לשותפתנו בתעשייה, argenx", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "הקלות והנוחות של טיפול בהזרקה תת עורית ללא ספק יתקבלו יפה מאוד על ידי קהילת המטופלים משום שתהליך הטיפול משתלב בחיי היומיום של מטופלים ברחבי הארץ. למטופלים יש גישה מותאמת אישית ואפשרות חשובה נוספת לניהול תסמיני MG הייחודיים להם."
למידע נוסף אתה יכול לקרוא מהדורת החדשותבדקו את האתר הרשמי שהביא לכם argenx, vyvgarthytrulo.com.
ד"ר ג'יימס הווארד על סיבוכים עם מיאסטניה גרביס
AJMC.com
מאי 26, 2023
טיפולי מיאסטניה גרביס הנוכחיים עלולים ליצור סיבוכים נוספים, אמר ד"ר ג'יימס פ. הווארד ג'וניור, פרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, לשעבר ראש המחלקה להפרעות עצב-שריריות, ופרופסור מכובד לשעבר למחלות עצב-שריריות על שם ג'יימס פ. הווארד.
תובנות קליניות-סרולוגיות בחולים עם מיאסטניה גרביס הנגרמת על ידי מעכבי נקודות בקרה חיסוניות
תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית
במרץ 2023
Gianvito Masi, MD וקווין C O'Connor, PhD
מקרים של מיאסטניה גרביס (MG) תוארו לאחרונה כאירועים לוואי נדירים אך מסכני חיים לאחר מתן מעכבי בקרה חיסוניים (ICI), סוג חדש של אימונותרפיה לסרטן. חולים עם ICI-MG לעיתים קרובות מקבלים בדיקה חיובית לנוגדנים עצמיים נגד קולטן אצטילכולין (AChR), אך בניגוד ל-MG אידיופתי, תפקידם של נוגדנים עצמיים נגד AChR בפתולוגיה של ICI-MG אינו ידוע. כדי לטפל בכך, חקרנו קבוצה של חולי ICI-MG על ידי פרופיל פונקציונלי של הנוגדנים עצמיים נגד AChR שלהם. מצאנו כי תת-קבוצה של חולים עשויה להכיל נוגדנים עצמיים נגד AChR בעלי מאפיינים מולקולריים דומים לאלה של MG אידיופתי. עם זאת, במקרים אחרים, נוגדנים עצמיים כאלה חסרים פוטנציאל פתוגני גלוי, דבר המצביע על גורמים חלופיים כמתווכים מרכזיים של המחלה. לממצאים אלה השלכות קליניות ישירות, שכן הם מאתגרים את תפקידן של בדיקות נוגדנים עצמיים נגד AChR בקביעת אבחנות ודאיות של ICI-MG ומאששים את הצורך בהערכה יסודית בעת הערכת אירועי לוואי הקשורים ל-ICI.
קרא את כל המאמר שפורסם כאן.