מיאסטניה גרביס בחדשות

האם להסרת בלוטת התימוס בניתוח יש השלכות מזיקות? 

נוירולוגיה 

מאי 24, 2024 

לאחרונה, הועלתה דאגה לגבי השלכות מזיקות של הסרה כירורגית של רקמת התימוס, כולל עבור חולים שעוברים כריתת תימוס עקב מיאסטניה גרביס (MG) או כריתה של תימומה. סקירה זו מאמצת גישה רב-תחומית לבחינת הראיות בנוגע לסיכונים ארוכי הטווח לסרטן ולאוטואימוניות לאחר כריתת תימוס. אנו מסיקים כי עבור חולים עם MG חיובי לנוגדנים לקולטן אצטילכולין 

ובקרב אלו שאובחנו עם תימומה, הסרת התימוס מציעה יתרונות בולטים העולים בהרבה על הסיכונים הפוטנציאליים. עם זאת, יש למזער ככל האפשר הסרה מקרית של רקמת תימוס במהלך ניתוחים אחרים בבית החזה. 

קרא מאמר

NMD פארמה השלימה בהצלחה את השלב הראשון של NMD670 בניסוי הקליני MG – שלב 2 פעיל ומגייס

מדע רפואת Translational

במרץ 20, 2024

לאחר השלמת מוצלחת של שלב 1 של מינון עולה יחיד במתנדבים בריאים, NMD670 נבדק בחולים עם MG במסגרת ניסוי קליני אקראי, מבוקר פלצבו, במינון יחיד, תלת-כיווני, מוצלב. הניסוי הקליני העריך את הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והפרמקודינמיקה של NMD670 ב-12 חולים עם MG קל. ל-NMD670 היה פרופיל בטיחות חיובי והוא הוביל לשיפורים קליניים רלוונטיים בניקוד הכולל של מיאסטניה גרביס כמותית (QMG). מחקר טרנסלציוני זה, המשתרע מרישום סיב שריר בודדים לחולים, מספק הוכחה למנגנון לעיכוב ClC-1 כגישה טיפולית פוטנציאלית ב-MG ותומך בפיתוח נוסף של NMD670.

צפה בנתונים שפורסמו

NMD פתחה את שלב 2 וכעת פעילה ומגייסת חולי MG. בקרו באתר דף המחקר באתר ClinicalTrials.gov כדי לקבוע את זכאותך וכיצד להגיש מועמדות להשתתף בניסוי מרתק זה.

יעילות השוואתית של אזתיופרין ומיקופנולאט מופטיל עבור מיאסטניה גרביס (PROMISE-MG): מחקר עוקבה פרוספקטיבי

הנוירולוגיה של לנסט

במרץ 2024

מחקר זה נועד להעריך את היעילות ההשוואתית של אזתיופרין ומיקופנולט מופטיל בטיפול במיאסטניה גרביס, ולהעריך את השפעת המינון ומשך הטיפול. במחקר, יותר ממחצית החולים שטופלו באזאתיופרין ומיקופנולט מופטיל חשו שיפור באיכות חייהם; לא נצפה הבדל בתוצאות הקליניות בין שתי התרופות. תופעות לוואי הקשורות לאזאתיופרין היו בעלות פוטנציאל חמור יותר מאלה שקיבלו מיקופנולט מופטיל, אם כי מיקופנולט מופטיל הוא טרטוגני. מינונים נמוכים מהמומלץ של אזתיופרין עשויים להיות יעילים, עם תופעות לוואי תלויות מינון מופחתות. נדרשים מחקרי יעילות השוואתיים נוספים כדי ליידע את בחירות הטיפול במיאסטניה גרביס.

מחקר זה מומן, בחלקו, על ידי קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה.

קראו את המחקר המלא כאן.

עו"ד חמישים פלוס

פבואר 2024

גלנדה תומאס, מנהיגת קבוצת התמיכה של MGFA, משתפת את סיפורה כבר מספר שנים, כולל במאמר שפורסם לאחרונה בעיתון מקומי - קראו אותו בעמוד 16. היא גם דנה בחשיבותן של קבוצות תמיכה כשמתמודדים עם מחלה כרונית כמו מיאסטניה גרביס.

קרא את הסיפור

ZILBRYSQ® (zilucoplan) זמין כעת מסחרית בארה"ב לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).

אתר האינטרנט של UCB

ינואר 3, 2024

UCB, חברת ביו-פרמצבטיקה עולמית, הודיעה היום כי ZILBRYSQ® (zilucoplan) זמין כעת בארה"ב לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים בעלי תוצאות חיוביות לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR). ZILBRYSQ אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ב-17 באוקטובר 2023.1

ZILBRYSQ זמין במרשם רופא כמזרק מוכן לשימוש, הניתן פעם ביום.

קראו את הודעת העיתונות כאן

UCB מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי ל-ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) לטיפול תת-עורי במבוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת

אתר האינטרנט של UCB

אוקטובר 17, 2023

UCB הודיעה כי ZILBRYSQ® (zilucoplan) אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת (gMG) בחולים בוגרים חיוביים לנוגדנים כנגד קולטן אצטילכולין (AChR). זילוקופלן הוא מעכב המשלים C5 הראשון, ממוקד וממוקד, הניתן בזריקה תת עורית פעם ביום עבור gMG, והוא ניתן לזריקה עצמית.

זילוקופלן הוא מעכב הפפטיד הראשון של רכיב המשלים 5 (מעכב C5) הניתן תת עורי (SC) פעם ביום, וממוקד. זהו טיפול המטרה היחיד של gMG הניתן פעם ביום למתן עצמי על ידי חולים בוגרים עם gMG חיובי לנוגדנים נגד AChR. יתרונות הטיפול העצמי יכולים לכלול הפחתת זמן הנסיעה לבתי חולים וממנו, הפחתת ההפרעה לחובות עבודה ועצמאות מוגברת. שלא כמו מעכבי נוגדנים חד שבטיים C5, כפפטיד, ניתן להשתמש בזילוקופלן עם אימונוגלובולינים תוך ורידיים והחלפת פלזמה, ללא צורך במינון משלים.

אישור ה-FDA של zilucoplan1 נתמך על ידי נתוני בטיחות ויעילות ממחקר RAISE (NCT04115293), שפורסם ב-The Lancet Neurology במאי 2023. מחקר RAISE היה מחקר רב-מרכזי, שלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, שמטרתו להעריך את היעילות, פרופיל הבטיחות והסבילות של zilucoplan בחולים בוגרים עם gMG חיובי לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).

"זוהי התפתחות חשובה עבור הקהילה משום שעם יותר טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA עבור מיאסטניה גרביס מוכללת, לרופאים יש כלים נוספים לטפל במחלה זו בדרכים מותאמות אישית המתאימות לכל מטופל בנפרד", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "אנו אסירי תודה ל-UCB על היותם חלק מקהילת מיאסטניה גרביס ועל מחויבותם המתמשכת למציאת פתרונות לאנשים החיים עם מחלה כרונית, אוטואימונית ועצבית-שרירית זו."

עם אישור זילוקופלן, לצד חוסם קולטן ה-Fc (FcRn) של החברה בילודים, RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), שאושר מוקדם יותר השנה על ידי ה-FDA, תיק המוצרים של UCB מספק לאנשי מקצוע בתחום הבריאות את האפשרות לטפל בהפעלת משלים או בנוגדנים עצמיים פתוגניים עבור חולים מתאימים.

קראו את הודעת החדשות הרשמית של UCB.

קראו את מאמר המחקר של RAISE.

הערכת כימותרפיה במינון גבוה והשתלת תאים המטופויאטיים במיאסטניה גרביס חמורה

תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית

ספטמבר 19, 2023

סיכום מאת: דקוטה קמפבל –מנהל תוכנית תקשורת - רשת מחקר קליני למחלות נדירות, מרכז הילדים של סינסינטי, סינסינטי, אוהיו 45229

מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה עצבית-שרירית נדירה הנגרמת על ידי תגובה אוטואימונית אשר חוסמת או פוגעת בקולטני אצטילכולין בשרירים. כימותרפיה במינון גבוה (HDIT) והשתלת תאים המטופויאטיים אוטולוגית (HCT), הידועה גם כהשתלת מח עצם, הן טיפולים פוטנציאליים ל-MG.

במחקר זה, החוקרים חקרו את הבטיחות והיעילות של HDIT ו-HCT בחולה עם MG חמור ועמיד לטיפול. 

תוצאות המחקר מראות כי HDIT ו-HCT גרמו להפוגה של MG. הצוות העריך את השפעת הטיפול על האימונופתולוגיה הבסיסית. באופן מעניין, רמת הנוגדנים האוטומטיים לקולטן אצטילכולין (AChR) - המתווכים הפתוגניים הידועים של המחלה - לא ירדה באופן ניכר לאחר הטיפול.

המחברים מציינים כי ממצאים אלה מצביעים על כך שמנגנון מחלה מבוסס תאים, המגיב לטיפול במינון גבוה, עשוי למלא תפקיד בפתולוגיה בנוסף לנוגדנים עצמיים כנגד AChR. יש צורך במחקרים נוספים כדי לקבוע האם HDIT ו-HCT יכולים להיות טיפול יעיל עבור MG חמור.

קרא את העיתון

טלה-רפואה במיאסטניה גרביס: מה אנחנו לומדים ממחקר פיילוט

רשת מחלות נדירות של מיאסטניה גרביס

אוגוסט

כדי ללמוד עוד על השימוש בטלרפואה (telehealth) ב-MG, רשת המחלות הנדירות של מיאסטניה גרביס (MGNet) עורכת מחקר פיילוט, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (מזהה clinicaltrials.gov NCT05917184). הצוות מעריך ביקורי טלרפואה והערכות ספציפיות למחלה מרחוק עבור חולים עם MG.

כאן, החוקרת הראשית אמנדה גוידון, MD, MPH, ומרידית או'קונור, MG מטופלת וסגנית נשיא למעורבות מטופלים, סנגוריה ומדיניות ב-MGFA, משתפות עוד על המחקר והשפעתו על קהילת המטופלים והחוקרים.

קראו עוד על מחקר זה שפורסם

שינוי תאי T בחולים יוצר גישה חדשה לטיפול במיאסטניה גרביס ובמחלות אחרות

אתר קרטזיאני

1 ביולי 2023

חברת Cartesian Therapeutics הודיעה על פרסום תוצאות חיוביות של הניסוי הקליני המוצלח הראשון של טיפול תאי RNA עבור חולים במחלות אוטואימוניות. על ידי שינוי תאי T של החולים באמצעות mRNA (סוג של טיפול rCAR-T), המחקר יצר גישה חדשנית לטיפול פוטנציאלי במיאסטניה גרביס (MG) ובמחלות אוטואימוניות אחרות.

הנתונים מדגימים שיפור קליני חזק ועמיד בחולים עם MG, ומייצגים את ניסוי שלב 2 המוצלח הראשון המשתמש בטיפול בתאי RNA.

"אנו אסירי תודה לקהילת חולי MG ולרופאים שלנו על כך שאפשרו פיתוח קליני של טיפולים חדשניים כמו rCAR-T", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאת ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "טיפול בטוח ומותאם אישית עם תועלת קלינית מתמשכת יהיה תוספת מבורכת לערכת הכלים ההולכת וגדלה של טיפולי MG."

התוצאות המתוארות ב הנוירולוגיה של לנסט מאמר זה מציע כי rCAR-T עשוי להיות שימושי בטיפול במגוון מחלות אוטואימוניות אחרות ועשוי להתגבר על רבים מהסיכונים והרעילות הקשורים לתאי CAR-T קונבנציונליים מבוססי DNA. ההודעה לעיתונות "בטיחות ויעילות של טיפול אוטולוגי באמצעות RNA כימרי של קולטן אנטיגן (rCAR-T) בתאי T במיאסטניה גרביס: מחקר פאזה 1b/2a פרוספקטיבי, רב-מרכזי, פתוח, לא אקראי", משתף פרטים נוספים.

אתה יכול גם להוריד את כתב יד מלא.

למידע נוסף על המחקר של קרטזיאן עם rCAR-T, או לסקירת ניסויים קליניים פתוחים וגיוס קבוצתיים אחרים של MG שאליהם ניתן להגיש מועמדות, בקרו באתר דף הניסויים הקליניים של MGFA.

UCB מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי ל-RYSTIGGO® לטיפול במיאסטניה גרביס מוכללת

אתר האינטרנט של UCB

יוני 27, 2023

UCB הודיעה על אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול חדש בשם RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) עבור מבוגרים עם מיאסטניה גרביס מוכללת, אשר נמצאו חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR) או נגד טירוזין קינאז ספציפי לשרירים (MuSK).

רוזנוליקסיזומאב-נולי הוא זריקה תת עורית והטיפול היחיד שאושר על ידי ה-FDA במבוגרים עבור gMG חיובי לנוגדנים אנטי-AChR וגם לנוגדנים אנטי-MuSK, שני תת-הסוגים הנפוצים ביותר של gMG.

אישור ה-FDA האמריקאי מבוסס על מחקר MycarinG שלב 3 המרכזי ב-gMG2, מחקר שלב 3 גדול שהדגים טיפול עם רוזנוליקסיזומאב-נולי שהביא לשיפורים משמעותיים סטטיסטית בתוצאות ספציפיות ל-gMG, כולל פעילויות יומיומיות כגון נשימה, דיבור, בליעה ויכולת לקום מכיסא.

"אנו רוצים להודות ל-UCB על מחויבותם המתמשכת לקהילת MG להביא אפשרות טיפול חדשה שאושרה על ידי ה-FDA עבור מיאסטניה גרביס מוכללת לחולים ולרופאים המטפלים בהם", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה (MGFA). "אנשים החיים עם מיאסטניה גרביס מוכללת ממשיכים לחוות צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו, משמעות הדבר היא שהרחבת מספר אפשרויות הטיפול שאושרו על ידי ה-FDA חשובה במיוחד לטיפול במחלה כרונית, אוטואימונית ועצבית-שרירית זו."

רוזנוליקסיזומאב-נולי יהיה זמין מסחרית בארה"ב במהלך הרבעון השלישי של 2023. 

קראו את ההודעה לעיתונות הרשמית של UCB.

ארגנקס מודיעה על אישור ה-FDA האמריקאי לזריקת VYVGART Hytrulo לשימוש תת-עורי במחלת מיגרציה מוכללת

אתר האינטרנט של ארגנקס

יוני 21, 2023

טיפול יעיל נוסף למיאסטניה גרביס מוכללת אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי. argenx הודיעה על VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa ו-hyaluronidase-qvfc), זריקה תת עורית לחולי MG מבוגרים חיוביים לנוגדנים נגד קולטן אצטילכולין (AChR).

VYVGART Hytrulo הוא מוצר תת עורי המשלב efgartigimod alfa, מקטע נוגדן IgG1 אנושי המשווק לשימוש תוך ורידי בשם VYVGART, והיאלורונידאז אנושי רקומביננטי PH20 (rHuPH20), טכנולוגיית ENHANZE® של Halozyme להזרקת תרופות, המאפשרת מתן תת עורי של תרופות ביולוגיות. המוצר יינתן תת עורית על ידי איש מקצוע בתחום הבריאות כזריקה אחת (מינון קבוע של 1,008 מ"ג) במשך 30-90 שניות במחזורים של זריקות שבועיות במשך ארבעה שבועות.

"קהילת MG נרגשת ונרגשת מטיפול יעיל נוסף שאושר על ידי ה-FDA הזמין עבור אלו שאובחנו עם MG מוכלל. תודה לשותפתנו בתעשייה, argenx", אמרה סמנתה מאסטרסון, נשיאה ומנכ"לית קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה. "הקלות והנוחות של טיפול בהזרקה תת עורית ללא ספק יתקבלו יפה מאוד על ידי קהילת המטופלים משום שתהליך הטיפול משתלב בחיי היומיום של מטופלים ברחבי הארץ. למטופלים יש גישה מותאמת אישית ואפשרות חשובה נוספת לניהול תסמיני MG הייחודיים להם."

למידע נוסף אתה יכול לקרוא מהדורת החדשותבדקו את האתר הרשמי שהביא לכם argenx, vyvgarthytrulo.com.

ד"ר ג'יימס הווארד על סיבוכים עם מיאסטניה גרביס

AJMC.com

מאי 26, 2023

טיפולי מיאסטניה גרביס הנוכחיים עלולים ליצור סיבוכים נוספים, אמר ד"ר ג'יימס פ. הווארד ג'וניור, פרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, לשעבר ראש המחלקה להפרעות עצב-שריריות, ופרופסור מכובד לשעבר למחלות עצב-שריריות על שם ג'יימס פ. הווארד.

תובנות קליניות-סרולוגיות בחולים עם מיאסטניה גרביס הנגרמת על ידי מעכבי נקודות בקרה חיסוניות

תולדות הנוירולוגיה הקלינית והטרנסלציונית

במרץ 2023

Gianvito Masi, MD וקווין C O'Connor, PhD

מקרים של מיאסטניה גרביס (MG) תוארו לאחרונה כאירועים לוואי נדירים אך מסכני חיים לאחר מתן מעכבי בקרה חיסוניים (ICI), סוג חדש של אימונותרפיה לסרטן. חולים עם ICI-MG לעיתים קרובות מקבלים בדיקה חיובית לנוגדנים עצמיים נגד קולטן אצטילכולין (AChR), אך בניגוד ל-MG אידיופתי, תפקידם של נוגדנים עצמיים נגד AChR בפתולוגיה של ICI-MG אינו ידוע. כדי לטפל בכך, חקרנו קבוצה של חולי ICI-MG על ידי פרופיל פונקציונלי של הנוגדנים עצמיים נגד AChR שלהם. מצאנו כי תת-קבוצה של חולים עשויה להכיל נוגדנים עצמיים נגד AChR בעלי מאפיינים מולקולריים דומים לאלה של MG אידיופתי. עם זאת, במקרים אחרים, נוגדנים עצמיים כאלה חסרים פוטנציאל פתוגני גלוי, דבר המצביע על גורמים חלופיים כמתווכים מרכזיים של המחלה. לממצאים אלה השלכות קליניות ישירות, שכן הם מאתגרים את תפקידן של בדיקות נוגדנים עצמיים נגד AChR בקביעת אבחנות ודאיות של ICI-MG ומאששים את הצורך בהערכה יסודית בעת הערכת אירועי לוואי הקשורים ל-ICI.

קרא את כל המאמר שפורסם כאן.