Comunitatea MGFA a jucat un rol cheie în dezvoltarea unui nou tratament pentru miastenia gravis, aprobat de FDA în decembrie. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), produs de argenx, este primul și singurul blocant al receptorilor Fc (FcRn) neonatali aprobat de FDA pentru pacienții adulți care prezintă anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR).

Un parteneriat format

MGFA a încheiat primul parteneriat cu argenx în 2018, când compania lansa studii clinice pentru Vyvgart. Compania a contactat-o pe Nancy Law, pe atunci director executiv al MGFA și pacientă cu MG.

„Nancy a fost prima pacientă cu MG cu care am vorbit vreodată”, a declarat Rebecca McLeod, directorul general al argenx în SUA.

De pe bancile lor de laborator, oamenii de știință de la argenx aveau o perspectivă limitată asupra efectelor reale ale MG sau ale tratamentelor sale asupra pacienților. Pentru a oferi un medicament care să răspundă cu adevărat nevoilor pacienților, trebuiau să știe mai multe despre persoanele afectate.

„Ceea ce speram era un parteneriat între noi și această comunitate de pacienți care a fost insuficient deservită de-a lungul anilor”, a spus McLeod.

Nancy Law a avut o influență uriașă asupra modului în care compania a intervievat pacienții și a creat designul individualizat suprem de dozare pentru studiul clinic.

„Un studiu clinic privind mg este întotdeauna dificil, deoarece este o boală rară”, a declarat Dr. Deb Gelinas, director executiv pentru afaceri medicale la argenx. „MGFA a fost cu adevărat minunată în a împărtăși informații despre studiu. Prin intermediul rețelei și conferinței MGFA, am reușit să contactăm furnizorii de servicii medicale care au putut discuta cu pacienții despre aderarea la studiu. MGFA a fost un partener extraordinar.”

La sugestia lui Nancy, argenx a întreprins un turneu de ascultare a pacienților în Statele Unite. Au aflat că aceștia își doreau o doză specifică nevoilor și dezvoltării simptomelor lor. Aceste conversații au influențat modul în care a fost conceput studiul clinic și cum a fost administrat în cele din urmă medicamentul.

„Am avut o mulțime de opțiuni privind modul de concepere a studiului clinic”, a spus McLeod. „Inițial, am tratat pacientul cu patru perfuzii pe parcursul a patru săptămâni. Am observat că unii pacienți au avut această durată continuă de beneficii. Așa că ne-am dus la Nancy și la echipă și i-am întrebat cum ar dori comunitatea de pacienți să fie tratată - individual sau standardizat? Le-a plăcut ideea de a nu lua medicamentul dacă nu aveau nevoie de el.”

În timpul studiului clinic, pacienților li s-a oferit o doză flexibilă în funcție de modul în care au răspuns la medicament. Evaluarea datelor studiului clinic a indicat că o doză flexibilă, individualizată, a oferit rezultate semnificative clinic, oferind în același timp o experiență mai bună pentru pacient.

Medicament nou

Vyvgart a redus anticorpii AChR dăunători care provoacă simptome la aproximativ 68% dintre pacienții cu miastenie care sunt pozitivi pentru anticorpii AChR în studiul ADAPT de fază 3. Acest lucru este suficient pentru a demonstra beneficii reale la pacienți, cu mai puține efecte secundare decât alte medicamente imunosupresoare. (Pentru mai multe informații despre cum funcționează tratamentul, consultați) acest webinar MGFA recent și consultați informațiile de prescriere: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf

„Vyvgart are un profil de siguranță și eficacitate stabilit și poate fi dozat într-un mod individualizat pentru fiecare pacient”, a spus Gelinas.

James F. Howard, Jr., profesor de neurologie la Facultatea de Medicină Chapel Hill a Universității din Carolina de Nord și investigatorul principal al studiului, este de acord că aprobarea FDA pentru Vyvgart reprezintă un nou progres important pentru pacienții cu miastenie și familiile acestora.

„Persoanele care trăiesc cu gMG au avut nevoie de noi opțiuni de tratament care să vizeze patogeneza subiacentă a bolii și să fie susținute de date clinice”, a spus el. „Această terapie are potențialul de a reduce povara bolii cauzate de gMG și de a transforma modul în care tratăm această boală.”

Recunoaștere

Argenx a fost recunoscută la Conferința Pacienților MGFA din februarie 2022 drept Partenerul Anului MGFA pentru munca depusă în aducerea pe piață a acestei noi opțiuni de tratament.

„Am fost extrem de onorați să primim această recunoaștere din partea MGFA – credem că modul în care se prezintă și servesc comunitatea este pur și simplu remarcabil”, a spus McLeod. „Au jucat un rol esențial în acest sens.”

MGFA și argenx vor continua să colaboreze pentru a sprijini colectarea și evaluarea datelor clinice, astfel încât să răspundă cât mai bine nevoilor pacienților. Aceasta include un sistem de urmărire a simptomelor pacienților, conceput pentru a colecta dovezi din viața reală, care pot fi utilizate pentru a evalua modul în care pacienții experimentează miastenia.

Profesioniști din domeniul medical și reprezentanți argenx vor fi prezenți la Conferința Internațională MGFA privind Miastenia Gravis și Tulburările Înrudite din mai 2022 pentru a discuta mai multe despre Vyvgart, precum și despre alte oportunități de implicare în cercetarea MG.