Formare medicală și CME

Oportunități CME

Studii clinice MG

Cercetare și actualizări clinice

 

Resurse de practică

Oferim o varietate de materiale pentru profesioniștii din domeniul sănătății, pentru a vă ajuta să vă familiarizați mai mult cu MG. Materialele sunt destinate medicilor, cercetătorilor, oamenilor de știință, asistentelor medicale, profesioniștilor din domeniul medical de urgență și altor persoane din industria medicală.

    • Pentru o scurtă prezentare generală a resurselor despre miastenia gravis oferite de MGFA pentru a fi partajate cu pacienții dumneavoastră, descărcați acest PDF.

 

Cercetare și actualizări clinice

Înregistrările sesiunii științifice MGFA 2025 sunt acum disponibile

December 2, 2025

Pe 29 octombrie, MGFA a găzduit sesiunea științifică anuală la Reuniunea Anuală AANEM. Această întâlnire reunește cercetători, neurologi, cercetători aflați la începutul carierei și alți medici pentru a discuta despre cea mai nouă „știință concisă” care ne îndreaptă spre o lume fără miastenie gravis.

Cercetătorii, oamenii de știință, medicii clinicieni și alți membri ai comunității MG interesați de cele mai recente descoperiri științifice despre MG pot acum viziona prezentările de la eveniment. Găsiți toate sesiunile pe acest site. Lista de redare YouTube.

 

Autoanticorpii IgA demonstrează un nou mecanism al patologiei miasteniei gravis 1 MuSK

Creier

Octombrie 28, 2025

Un studiu publicat în Brain oferă noi perspective asupra miasteniei gravis (MG) cauzate de boala MuSK, o formă rară de MG care provoacă slăbiciune musculară semnificativă. Până acum, majoritatea cercetărilor s-au concentrat pe IgG4 MuSK, principalul autoanticorp din această boală, care perturbă gruparea receptorilor de acetilcolină și slăbește comunicarea dintre nervi și mușchi.

Acest studiu, condus de Dr. Gianvito Masi în laboratorul Dr. Kevin O'Connor de la Universitatea Yale, arată că o altă clasă de anticorpi, IgA, ar putea juca un rol în această boală. Anticorpii IgA se găsesc de obicei la nivelul mucoaselor, cum ar fi în intestin și plămâni, unde ajută la protejarea împotriva infecțiilor. Cercetătorii au descoperit că un subgrup de pacienți cu MG cu MuSK poartă, de asemenea, autoanticorpi IgA care vizează MuSK.

Folosind autoanticorpi IgA derivați de la pacienți, tehnologie de secvențiere a celulelor B, culturi de celule musculare și experimente in vivo, echipa a demonstrat că:

1) Celulele producătoare de IgA specifice MuSK pot supraviețui ani de zile și nu sunt eliminate complet prin tratamente care vizează celulele B (cum ar fi terapia anti-CD20).

2) Autoanticorpii IgA individuali pot activa MuSK, dar atunci când mai mulți anticorpi IgA acționează împreună, aceștia pot bloca acest proces și pot provoca slăbiciune. Într-adevăr, în modelele experimentale, combinația de autoanticorpi IgA derivați de la pacient a produs simptome miastenice, sugerând că IgA MuSK poate contribui direct la patologia bolii.

Aceasta este prima dovadă care arată că autoanticorpii IgA pot fi implicați în răspunsul autoimun împotriva MuSK. Aceste descoperiri ridică noi întrebări despre rolul imunității mucoase (cum ar fi influența infecțiilor sau a expunerilor la factori de mediu) în această boală. O mai bună înțelegere a acestui proces ar putea deschide noi căi pentru cercetare și tratamente viitoare.

Citește mai mult

Proteazele terapeutice specifice IgG și IgM dezarmează autoanticorpii receptorilor de acetilcolină care determină patologia miasteniei gravis

Lucrările Academiei Naționale de Științe (PNAS) 

Octombrie 23, 2025

Grupul de MG de la Universitatea Yale, condus de Alexandra Bayer și în colaborare cu Seismic Therapeutic, a descoperit un nou rol al autoanticorpilor IgM în miastenia gravis (MG).

În MG, sistemul imunitar al organismului produce autoanticorpi care interferează cu semnalele dintre nervi și mușchi, ducând la slăbiciune. Cel mai adesea, acești autoanticorpi dăunători aparțin clasei IgG, dar noile lor cercetări au arătat că, la unele persoane, un alt tip, numit IgM, poate juca, de asemenea, un rol major.

Ei au testat o nouă abordare terapeutică numită S-1117, o enzimă concepută pentru a „dezarma” autoanticorpii IgG, astfel încât aceștia să nu mai poată provoca daune. În majoritatea probelor de pacienți, acest lucru a funcționat bine. Cu toate acestea, în unele probe în care tratamentul a fost mai puțin eficient, au aflat că autoanticorpii IgM declanșau boala în acele cazuri. Prin asocierea S-1117 cu o altă enzimă care vizează IgM, au reușit să oprească complet efectele nocive ale ambelor tipuri de autoanticorpi.

Pentru persoanele care trăiesc cu MG, aceste descoperiri sunt importante deoarece indică un viitor al tratamentelor mai personalizate. În loc de o abordare universală, medicii ar putea fi capabili să identifice ce tip de autoanticorp cauzează problema la fiecare pacient și să adapteze terapia pentru a o bloca. Această descoperire oferă o nouă speranță pacienților care nu răspund la tratamentele actuale și demonstrează puterea științei și a colaborării în a ne apropia de o îngrijire mai bună și de vieți mai bune pentru toți cei cu MG.

Citește mai mult

Proprietățile patogene ale autoanticorpilor AChR sunt distribuite eterogen și suferă modificări temporale la pacienții cu miastenie gravis

Rezultatele acestei lucrări de cercetare, publicate în Neurologie: Neuroimunologie și Neuroinflamație Studiul realizat de autoarea principală și bursieră MGFA McSpadden, Fatemeh Khani-Habibabadi, evidențiază subgrupuri de pacienți cu MG cu autoanticorpi care pot media mecanisme patogene sau pot include izotipuri pe care unele terapii ar putea să nu le vizeze eficient. Prin urmare, autorii sugerează încorporarea unei profilări complete a autoanticorpilor în viitoarele studii clinice privind MG pentru a investiga în continuare potențialele asocieri cu rezultatele tratamentului.

Citește ziarul.

Fibrinogenul seric nu este crescut la pacienții cu miastenie gravis

Aprilie 15, 2025

Un studiu publicat în revista Scientific Reports și-a propus să confirme concluziile unui studiu anterior care sugerează că fibrinogenul seric rezidual ar putea reprezenta un biomarker diagnostic universal pentru MG. Folosind mai multe metodologii pentru a compara nivelurile de fibrinogen între pacienții cu MG și grupul de control, autorii nu au găsit niveluri crescute de fibrinogen seric la pacienții cu MG. Aceste rezultate subliniază necesitatea replicării noilor descoperiri pentru a ne asigura de obiectivul comun de a identifica biomarkeri eficienți pentru MG.

Acest studiu a fost finanțat parțial printr-un premiu MGFA pentru proiecte pilot de mare impact.

Citește mai multe despre studiu.

AANEM publică un nou ghid internațional de consens pentru gestionarea complicațiilor legate de glucocorticoizi în bolile neuromusculare

După mai mulți ani de muncă extinsă, grupul de lucru pentru complicațiile legate de glucocorticoizi în bolile neuromusculare din cadrul Panelului de revizuire a problemelor de practică (PIRP) al AANEM a publicat recent declarația sa de consens internațional în Mușchi și nervGrupul de lucru a fost prezidat de Dr. Ruple Laughlin, care a avut ca autor principal comun Dr. Laughlin și Dr. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami și Charles Kassardijan.

Accesați documentul de îndrumare: Ghid internațional de consens pentru gestionarea complicațiilor legate de glucocorticoizi în bolile neuromusculare.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) ameliorează semnificativ simptomele miasteniei gravis generalizate la pacienții cu anticorpi autoanticorpi receptori de acetilcolină pozitivi pe o perioadă de 52 de săptămâni

Martie 14, 2025

Amgen a anunțat rezultate pozitive ale studiului MINT de fază 3, un studiu randomizat controlat care a evaluat eficacitatea și siguranța UPLIZNA.® (inebilizumab-cdon). Rezultatele au demonstrat eficacitate durabilă și susținută a UPLIZNA la pacienții cu gMG pozitivă pentru anticorpii autoanticorpi receptori de acetilcolină (AChR+), administrată cu două doze pe an, după o doză de încărcare inițială.

Consultantul medical șef al MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, și directorul Clinicii de Miastenie Gravis
 la Universitatea Yale, este investigator principal al studiului global.

„Aceste rezultate au arătat că UPLIZNA a ameliorat în mod constant simptomele împovărătoare și a îmbunătățit activitățile zilnice ale pacienților cu mg generalizată”, a spus el.

Citește mai mult

Lucrările conferinței internaționale

Lucrările celei de-a 14-a Conferințe Internaționale MGFA privind Miastenia Gravis și Tulburările Înrudite, desfășurată în perioada 10-12 mai 2022, au fost publicate în RRNMF Neuromuscular Journal, o revistă cu acces deschis.

Vezi Proceedings

Timp de decenii, medicii și oamenii de știință au participat la conferința MGFA pentru a împărtăși cele mai recente descoperiri din domeniu. Este o reuniune de minți experte, atât cercetători experimentați, cât și practicieni în ascensiune.

MGFA se angajează să găzduiască acest program ca pilon al obiectivului nostru aliniat la misiunea noastră de a conduce și sprijini cercetări promițătoare privind miastenia gravis. Mulțumim comitetului nostru director dedicat, în special copreședinților noștri, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD și Kevin O'Connor, PhD. De asemenea, suntem recunoscători sponsorilor evenimentului nostru.

MGFA va găzdui următoarea Conferință Internațională în mai 2025.

Are îndepărtarea chirurgicală a timusului consecințe dăunătoare? 

Neurologie 

24 Mai, 2024 

Recent, a apărut o îngrijorare cu privire la consecințele dăunătoare ale îndepărtării chirurgicale a țesutului timic, inclusiv pentru pacienții care sunt supuși timectomiei pentru miastenie gravis (MG) sau rezecției unui timom. Această analiză adoptă o abordare multidisciplinară pentru a analiza dovezile privind riscurile pe termen lung ale cancerului și autoimunitații posttimectomie. Concluzionăm că pentru pacienții cu MG pozitiv pentru anticorpii receptorului de acetilcolină 

și pentru cei diagnosticați cu timom, îndepărtarea timusului oferă beneficii proeminente care depășesc cu mult riscurile potențiale. Cu toate acestea, îndepărtarea accidentală a țesutului timic în timpul altor intervenții chirurgicale toracice ar trebui redusă la minimum ori de câte ori este posibil. 

CITIȚI AICI ARTICOLUL COMPLET 

Eficacitatea comparativă a azatioprinei și micofenolatului de mofetil pentru miastenia gravis (PROMISE-MG): un studiu de cohortă prospectiv

Neurologia Lancet

Martie 2024

Acest studiu a avut ca scop evaluarea eficacității comparative a azatioprinei și micofenolatului de mofetil în tratamentul miasteniei gravis (MG) și evaluarea efectului dozei și a duratei tratamentului. În cadrul studiului, mai mult de jumătate dintre pacienții tratați cu azatioprină și micofenolat de mofetil au simțit o îmbunătățire a calității vieții lor; nu s-a observat nicio diferență în rezultatele clinice între cele două medicamente. Evenimentele adverse asociate cu azatioprina au fost potențial mai grave decât cele asociate cu micofenolatul de mofetil, deși micofenolatul de mofetil este teratogen. Dozele de azatioprină mai mici decât cele recomandate ar putea fi eficiente, cu evenimente adverse dependente de doză reduse. Sunt necesare mai multe studii comparative privind eficacitatea pentru a informa alegerile de tratament în miastenia gravis.

Acest studiu a fost finanțat, parțial, de Fundația Americană pentru Miastenia Gravis.

CITIȚI AICI ARTICOLUL COMPLET.

Declarația consilierilor medicali și științifici MGFA privind cercetările recente privind noii biomarkeri candidați

8 Februarie 2024

Poate ați citit recent că o echipă de cercetare a Universității din Alberta a anunțat că ar fi putut identifica un biomarker universal candidat (fibrinogen - o componentă cheie a coagulării sângelui) pentru miastenia gravis (MG). În cercetări recent publicateEchipa raportează că a utilizat tehnici proteomice avansate pentru a identifica acest biomarker candidat care poate fi detectat cu un test de sânge pentru a oferi un diagnostic de MG.

Consilierii medicali și științifici de la Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA) au evaluat acest raport și sunt de acord că descoperirile sunt interesante și pot avea un impact considerabil atât în ​​cercetarea MG, cât și în îngrijirea clinică. Acestea fiind spuse, ca în cazul tuturor descoperirilor științifice noi, va fi necesară o validare independentă pentru a confirma descoperirile. Așteptăm cu nerăbdare cercetări suplimentare în acest domeniu pentru a înțelege rolul și utilitatea posibilă a fibrinogenului în MG. Cercetarea biomarkerilor rămâne o prioritate critică în domeniul MG autoimună.

 

Evaluarea chimioterapiei cu doze mari și a transplantului de celule hematopoietice în miastenia gravis severă

Analele de neurologie clinică și translațională

19 Septembrie, 2023 

Raport publicat recent: Remisia miasteniei gravis severe după transplantul autolog de celule stem

Rezumat de: Dakota Campbell –Manager de Program de Comunicare - Rețeaua de Cercetare Clinică în Boli Rare, Spitalul de Copii din Cincinnati, Cincinnati, OH 45229

Miastenia gravis (MG) este o afecțiune neuromusculară rară cauzată de un răspuns autoimun care blochează sau deteriorează receptorii de acetilcolină din mușchi. Chimioterapia cu doze mari (HDIT) și transplantul autolog de celule hematopoietice (HCT), cunoscut și sub numele de transplant de măduvă osoasă, sunt tratamente potențiale pentru MG.

În acest studiu, cercetătorii au investigat siguranța și eficacitatea HDIT și HCT la un pacient cu MG severă, rezistentă la tratament. 

Rezultatele arată că HDIT și HCT au indus remisia MG. Echipa a evaluat efectul tratamentului asupra imunopatologiei subiacente. Interesant este că autoanticorpii receptorului de acetilcolină (AChR) - mediatorii patogeni cunoscuți ai bolii - nu au scăzut apreciabil după tratament.

Autorii afirmă că aceste descoperiri sugerează că un mecanism celular al bolii, care răspunde la terapia cu doze mari, ar putea juca un rol în patologie, pe lângă autoanticorpii AChR. Sunt necesare studii suplimentare pentru a stabili dacă HDIT și HCT pot fi o terapie eficientă pentru MG severă.

Puteți citi întreaga lucrare în biblioteca Wiley.com.

 

Telemedicină în miastenia gravis: Ce învățăm dintr-un studiu pilot

Rețeaua de Boli Rare Miastenia Gravis

August 22, 2023

Pentru a afla mai multe despre utilizarea telesănătății în MG, Rețeaua de Boli Rare din cadrul Myasthenia Gravis (MGNet) desfășoară un studiu pilot, „Adaptarea Studiului Pilot privind Măsurile Specifice ale Rezultatelor pentru Telesănătate în Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Echipa evaluează vizitele de telesănătate și evaluările specifice bolii la distanță pentru pacienții cu MG.

Aici, cercetătoarea principală Amanda Guidon, MD, MPH, și Meridith O'Connor, pacient cu MG și vicepreședinte asistent pentru implicarea pacienților, advocacy și politici la Fundația Americană pentru Miastenia Gravis (MGFA), împărtășesc mai multe despre studiu și impactul acestuia asupra comunității de pacienți și de cercetare.

Citeste ARTICOL COMPLET. 

Modificarea celulelor T ale pacienților creează o nouă abordare pentru tratarea miasteniei gravis și a altor boli

Site web cartesian
Iulie 1, 2023

În efortul de a ține comunitatea MG la curent cu noile descoperiri ale cercetărilor, dorim să vă informăm despre cercetările recent publicate în Neurologia Lancet.

Cartesian Therapeutics, un partener industrial al MGFA, a anunțat publicarea rezultatelor pozitive ale primului studiu clinic de succes al terapiei celulare cu ARN pentru pacienții cu boli autoimune. Prin modificarea celulelor T ale pacienților cu ARNm (o formă de terapie rCAR-T), studiul a creat o abordare nouă pentru tratarea potențială a miasteniei gravis (MG) și a altor boli autoimune.

Datele demonstrează o îmbunătățire clinică puternică și durabilă la pacienții cu MG, reprezentând primul studiu clinic de fază 2 de succes care utilizează terapia celulară cu ARN.

„Suntem recunoscători comunității noastre de pacienți cu MG și medicilor care au permis dezvoltarea clinică a unor noi terapii, cum ar fi rCAR-T”, a declarat Samantha Masterson, președinte și CEO al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. „O terapie sigură, personalizată, cu beneficii clinice durabile, ar fi o completare binevenită la setul tot mai mare de tratamente pentru MG.”

Rezultatele descrise în Neurologia Lancet Lucrarea sugerează că rCAR-T ar putea fi util în tratarea unei varietăți de alte boli autoimune și ar putea depăși multe dintre riscurile și toxicitățile asociate cu celulele CAR-T convenționale bazate pe ADN. Comunicatul de presă intitulat „Siguranța și eficacitatea terapiei cu celule T receptore himerice de antigen ARN autolog (rCAR-T) în miastenia gravis: un studiu prospectiv, multicentric, deschis, nerandomizat de fază 1b/2a” este disponibil online.

De asemenea, puteți descărca Manuscris complet.

Pentru a afla mai multe despre studiul Cartesian cu rCAR-T sau pentru a analiza alte studii clinice deschise și de recrutare pentru MG la care puteți aplica, vizitați pagina studiilor clinice.

 

Identificarea clonelor de autoanticorpi umani „cu triplă amenințare” în MG. 

Manuscris publicat de Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD și colegii de la Universitatea Yale și Universitatea din Pennsylvania. 

Anticorpii sunt considerați în mod obișnuit ca fiind unul dintre mecanismele de apărare ale sistemului nostru imunitar împotriva microbilor precum virusurile și bacteriile. Cu toate acestea, în bolile autoimune precum miastenia gravis (MG), unii anticorpi vizează propriile noastre țesuturi, de aceea sunt denumiți autoanticorpi. Pentru a înțelege mai bine cauzele bolii în MG, am căutat acești autoanticorpi ultra-rari (ca un ac în carul cu fân) din probe donate de pacienți cu MG.

Folosind tehnologii și strategii inovatoare, am produs autoanticorpi recombinanți specifici AChR din probe de pacienți cu MG și apoi am investigat proprietățile lor biochimice, precum și capacitatea lor de a executa mecanisme patogene asociate cu MG. Am descoperit că acești autoanticorpi pot media patologia prin trei metode distincte: blocarea legării acetilcolinei, reducerea cantității de AChR și activarea complementului (o parte a sistemului nostru imunitar care în mod normal combate infecțiile).

Unii pacienți prezentau autoanticorpi „multipotenți” care pot media două dintre aceste mecanisme. În mod surprinzător, am descoperit mai mulți care pot media TOATE aceste TREI mecanisme ale bolii simultan. Autorul principal al studiului nostru, Minh Pham, a numit acești mediatori extrem de patogeni și potenți ai bolii autoanticorpi „cu triplă amenințare”. Este posibil ca acești autoanticorpi „cu triplă amenințare” să nu fie vizați eficient de unele strategii de tratament pentru MG și că dezvoltarea opțiunilor de tratament ar trebui să prioritizeze eliminarea lor pentru a gestiona mai bine MG.

Puteți vizualiza textul rezumat, iar dacă sunteți abonat, puteți citi întregul raport online.Dacă nu sunteți abonat, dar sunteți interesat să consultați întregul raport, trimiteți un e-mail Dr. Kevin O'Connor pentru PDF. 

 

Perspective clinicoserologice asupra pacienților cu miastenie gravis indusă de inhibitori ai punctelor de control imun

Analele de neurologie clinică și translațională

Martie 2023

Gianvito Masi, MD și Kevin C O'Connor, PhD 

Cazurile de miastenie gravis (MG) au fost descrise recent ca evenimente adverse rare, dar care pun viața în pericol, în urma administrării inhibitorilor punctelor de control imun (ICI), un tip nou de imunoterapie împotriva cancerului. Pacienții cu ICI-MG au adesea un test pozitiv pentru autoanticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR), dar, spre deosebire de MG idiopatică, rolul autoanticorpilor AChR în patologia ICI-MG este necunoscut. Pentru a aborda acest lucru, am studiat o cohortă de pacienți cu ICI-MG prin profilarea funcțională a autoanticorpilor lor AChR. Am constatat că un subset de pacienți poate prezenta autoanticorpi AChR cu caracteristici moleculare similare cu cele ale MG idiopatică. În alte cazuri, însă, astfel de autoanticorpi nu au un potențial patogen evident, sugerând factori alternativi ca mediatori cheie ai bolii. Aceste descoperiri au implicații clinice directe, deoarece contestă rolul testării autoanticorpilor AChR în stabilirea diagnosticelor definitive de ICI-MG și coroborează necesitatea unei evaluări amănunțite la evaluarea evenimentelor adverse legate de ICI.

Citiți întreaga lucrare publicată AICI

Utilizarea Registrului de pacienți cu miastenie gravis pentru studii de cercetare: Dr. Paul Strumph

Neurologie Live

9 Februarie 2023

Paul Strumph, medic 

Recent, Fundația Americană pentru Miastenia Gravis a relansat Registrul Global de Pacienți cu Miastenia Gravis (MGFA) pentru a combate aceste provocări cu care se confruntă pacienții. Într-un interviu recent, Dr. Paul Strumph, director medical la Seraxis Pharmaceuticals și pacient cu MG, a stat de vorbă cu NeurologyLive® despre atributele registrului de pacienți al MGFA dintr-o perspectivă axată pe cercetare. El a vorbit despre modul în care pacienții pot obține informații despre studiile de cercetare prin intermediul registrului și despre cum ajută acesta cercetătorii să identifice pacienții potriviți. Strumph, directorul Registrului Global de Pacienți cu MG MGFA, a vorbit, de asemenea, despre faptul că registrul este gestionat de organizație cu scopul de a genera cercetări.

Urmărește interviul

Semnificația relansării Registrului Pacienților/Cercetarea Miasteniei Gravis: Richard Nowak, MD, MS

Neurologie Live

Februarie 7, 2023

Richard Nowak, MD, MS

MGFA a încheiat un parteneriat cu Alira Health pentru a relansa Registrul Global de Pacienți cu MG MGFA. Registrul permite pacienților cu MG să își trimită datele medicale într-un portal securizat, facilitând astfel cercetarea pentru a obține mai multe cunoștințe despre boală, a îmbunătăți rezultatele pacienților și, eventual, a explora tratamente mai eficiente pentru MG. Richard Nowak, MD, MS, profesor asistent de neurologie la Facultatea de Medicină Yale, a acordat un interviu NeurologyLive® pentru a vorbi despre relansarea registrului de pacienți MGFA. Nowak, care este și consilier medical șef al MGFA, a vorbit despre implicațiile și semnificația cercetării utilizând registrul pentru recrutarea de pacienți în studiile clinice.

Urmărește interviul la Neurology Live.

 

Direcționarea precisă a celulelor B specifice autoantigenului în miastenia gravis tirozin kinazei specifice mușchilor cu celule T receptori autoanticorpi himerici

Biotehnologia naturii

Autor principal: Aimee S. Payne, MD PhD

Ianuarie 19, 2023

În această nouă lucrare de cercetare, Dr. Sangwook Oh, Aimee Payne și colegii lor detaliază utilizarea MuSK-CAART pentru tratarea MG cu MuSK. Miastenia gravis tirozin kinaza specifică musculară (MG MuSK) este o boală autoimună care provoacă slăbiciune musculară care pune viața în pericol, din cauza autoanticorpilor anti-MuSK, care perturbă semnalizarea joncțiunii neuromusculare. Autorii au modificat celulele T pentru a crea celule MuSK-CAART pentru direcționarea precisă a celulelor B care exprimă autoanticorpi anti-MuSK. Cercetarea arată că MuSK-CAART a redus autoanticorpii anti-MuSK fără a reduce celulele B sănătoase sau nivelurile totale de imunoglobuline. Datele au contribuit la o cerere de autorizare experimentală pentru un nou medicament și la un design al studiului clinic de fază 1 pentru MuSK-CAART pentru tratamentul MG cu autoanticorpi MuSK pozitivi.

Citeste Întreaga lucrare de cercetare AICI.

 

Reapariția clonelor patogene de celule B producătoare de autoanticorpi în miastenia gravis după terapia de depleție a celulelor B – Studiul MuSK MG

2022

Miastenia gravis (MG) este o tulburare autoimună a joncțiunii neuromusculare mediată de autoanticorpi. Un mic subset de pacienți cu MG au autoanticorpi care vizează tirozin kinaza specifică mușchiului (MuSK). Pacienții cu MG cu MuSK răspund bine la terapia de depleție a celulelor B mediată de CD20 (BCDT); majoritatea obțin o remisie completă stabilă. Cu toate acestea, recidiva apare adesea. Pentru a înțelege mai bine imunomecanismele care stau la baza recăderii, am studiat celulele B producătoare de autoanticorpi pe parcursul BCDT. Am dezvoltat un antigen pentru a îmbogăți celulele B specifice MuSK, care a fost validat cu o nouă linie celulară Nalm6, modificată genetic pentru a exprima un receptor uman de celule B specific MuSK. Per total, acest studiu oferă atât o înțelegere mecanistică a recăderii MG cu MuSK, cât și un biomarker candidat valoros pentru predicția recăderii.

Pentru a citi întregul studiu și a afla mai multe despre această potențială cercetare a biomarkerilor MuSK, VIZITAȚI CERCETAREA PUBLICATĂ AICI.

 

Recenzia investigatorului MGFA privind noile perspective în fiziopatologia MG

octombrie 2022

Articolul intitulat „Noi perspective fiziopatologice în miastenia gravis autoimună” de Dr. Kevin O'Connor și Dr. Gianvito Masi a fost publicat recent în jurnal Opinii actuale în neurologieProgresele recente în înțelegerea funcționalităților autoanticorpilor îi apropie pe neuroimunologi de o apreciere mai detaliată a mecanismelor care guvernează patologia MG. Investigațiile viitoare privind heterogenitatea imunologică în rândul pacienților cu MG vor fi esențiale pentru dezvoltarea de terapii eficiente, adaptate individual.

Poti vezi rezumatul onlineși, dacă sunteți abonat, puteți citi întregul raport. Dacă sunteți interesat să consultați întregul raport, trimiteți un e-mail Dr. Kevin O'Connor pentru a primi PDF-ul. 

 

Siguranța și tolerabilitatea vaccinării împotriva SARS-Cov2 la pacienții cu miastenie gravis – Vaccinarea este insistent recomandată

Jurnalul European de Neurologie

Aprilie 7, 2022

În timpul pandemiei de COVID-19, pacienții cu miastenie gravis (MG) au fost identificați ca subiecți cu risc crescut de a dezvolta COVID-19 sever și, prin urmare, li s-a oferit vaccinarea cu prioritate. Lipsa datelor directe privind siguranța și tolerabilitatea vaccinurilor SARS-CoV-2 în MG a contribuit la ezitarea față de vaccinare. Pentru a aborda această problemă, siguranța și tolerabilitatea vaccinurilor SARS-CoV-2 au fost evaluate într-o cohortă mare de pacienți cu MG din două centre de referință.

Au fost înrolați pacienți cu diagnostic confirmat de MG, consultați consecutiv între octombrie și decembrie 2021 în două centre de MG. Datele demografice, caracteristicile clinice și informațiile privind infecția/vaccinarea cu SARS-CoV-2 au fost extrase din rapoartele medicale și/sau colectate prin interviuri telefonice sau față în față.

Datele noastre susțin siguranța și tolerabilitatea vaccinurilor ARNm-COVID-19, care ar trebui recomandate insistent pacienților cu MG care ar putea prezenta un risc mai mare de complicații dacă sunt expuși la infecția cu SARS-CoV-2.

Citește raportul din Jurnalul European de Neurologie.

Cea mai recentă cercetare privind MG susținută de MGFA – Proiectul Unității de Evenimente Adverse – Publicat în PLOS ONE

Dr. Michael Hehir a distribuit și publicat prima lucrare din cadrul Unitatea de Evenimente Adverse proiect. Această importantă cercetare MG a fost publicată în PLOS ONE. MGFA a sprijinit și a oferit finanțare inițială pentru procesul proiectului.  

Această lucrare reprezintă primul pas în eforturile importante de a înțelege povara evenimentelor adverse asociate tratamentelor utilizate de profesioniștii din domeniul medical pentru pacienții cu miastenie gravis și alte tulburări neurologice.

Acest proiect a fost inițial susținut de Premiul pentru Dezvoltarea Clinicienilor și Științificilor MGFA/AAN/ABF din 2016. Prin intermediul acestui premiu, Dr. Hehir a putut începe cursuri de proiectare și implementare a cercetării și a stabilit cadrul cercetării. Analize suplimentare de date noi vor fi prezentate la conferințele viitoare.

Încă de la înființarea sa în 1952, MGFA a condus eforturile de a sprijini cele mai promițătoare eforturi științifice - finanțarea cercetării, implicarea tinerilor oameni de știință și clinicieni și conducerea unui registru cuprinzător de pacienți. Cercetarea a condus la îmbunătățiri semnificative ale tehnicilor de diagnostic, tratamentelor și terapiilor, precum și la o mai bună gestionare a bolilor. 

Poti CITIȚI CERCETAREA PUBLICATĂ în PLOS ONE folosind butonul de mai jos.

De asemenea, puteți citi fișierul DOCUMENTUL PROIECTULUI DE CERCETARE AICI.

 

 

Riscurile și efectele asociate cu COVID-19 în miastenia gravis (CARE-MG)

CARE-MG, un registru raportat de medici, este un efort comun al Grupului de lucru internațional MG/COVID-19 și al neurologilor din întreaga lume pentru a surprinde rezultatele persoanelor cu MG care au dezvoltat infecții cu COVID-19, lansat oficial pe 09 aprilie 2020.

O participare și o colaborare internațională solidă sunt esențiale pentru succesul nostru colectiv în a răspunde la întrebări fundamentale: Pacienții cu MG se confruntă cu riscuri speciale? Terapiile de bază au un impact asupra riscului? Împreună, cele două grupuri, împreună cu mai mulți experți independenți, au conceput și lansat acest registru internațional. Faceți clic aici pentru a afla despre politica actuală de cercetare CARE-MG.

 Sperăm să surprindem rezultatele pentru toate tipurile de miastenie gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegativă), indiferent de statutul actual de tratament, la pacienții cu suspiciune confirmată de infecție cu COVID-19.

 Definiții:

    • COVID-19 confirmat în laborator – Teste pozitive de ARN viral sau serologie pozitivă pentru SARS-CoV-2

    • Suspiciune de COVID-19, dar neconfirmată – Febră cu tuse seacă, +/- anorexie, mialgii, dispnee, anosmie/ageuzie, expunere potențială, imagistică toracică sugestivă pentru COVID

    • Miastenia gravis: Conform definiției medicului curant pe baza statusului anticorpilor și dacă este seronegativă (pe baza testelor standard, cum ar fi testarea repetitivă, EMG cu fibră unică, răspunsul la inhibitorii de acetilcolină esterază)

Aflați mai multe despre CARE-MG.

Consultați Politica CARE-MG actuală.

 

Grantul transformativ MGFA generează o nouă lucrare despre potențialii biomarkeri ai MG

Celulele Th1/17 circulante, un biomarker al severității bolii și o țintă pentru intervenția timpurie la pacienții cu MG. 

Dr. Jeff Guptill și personalul de cercetare de la Unitatea de Cercetare Clinică în Faza Incipientă Duke din cadrul Centrului Medical al Universității Duke au prezentat o altă lucrare nouă care a fost acceptată de Journal of Neuroimmunology. Cercetarea a fost rezultatul unei subvenții transformative oferite de Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Acest studiu se concentrează pe un grup de pacienți cu miastenie gravis (MG) care au anticorpi anti-kinază specifică mușchiului (MuSK-MG). Pacienții cu MuSK-MG tind să răspundă bine la terapiile care scad anticorpii anti-MuSK. Celulele T helper foliculare (Tfh) sunt un tip de celulă imună (un subset de celule T) care ajută un alt tip de celulă imună, numită celule B, să producă anticorpi. 

Celulele Tfh nu sunt bine studiate la pacienții cu MuSK-MG. În acest studiu, am descoperit că celulele T din MuSK-MG promovează inflamația. În plus, un subset de celule Tfh, numite celule Tfh17, sunt mai frecvente la pacienții cu MuSK-MG decât la persoanele sănătoase fără MuSK-MG. Aceste celule Tfh17 sunt parțial responsabile de răspunsul inflamator din MuSK-MG și pot ajuta celulele B să producă mai mulți anticorpi. 

În concluzie, aceste rezultate susțin un rol al disfuncției celulelor Tfh în MuSK-MG. Strategiile de tratament extrem de specifice pentru reechilibrarea celulelor Tfh reprezintă o țintă potențială pentru tratarea pacienților cu MuSK-MG în viitor.

Clic aici pentru a citi articolul sau faceți clic aici pentru a citi raportul complet.

 

Universitatea din California, San Francisco, lansează primul consorțiu privind mg pediatrică, în parteneriat cu MGFA și MDA

Pentru familiile cu copii care suferă de miastenie gravis, avem vești interesante de împărtășit. Datorită unei donații generoase din partea unui donator anonim către Universitatea din California, San Francisco, primul Consorțiu clinic pentru Miastenia Gravis Pediatrică este acum o realitate. MGFA a avut onoarea de a oferi o subvenție pentru a acoperi costurile întâlnirii inaugurale din septembrie a acestui nou proiect interesant și de a participa la comitetul consultativ al Consorțiului.

Răspunsul la tratament în MG oculară pediatrică 

Mușchi și nervi

Octombrie 25, 2019

La copii, miastenia gravis (MG) apare aproape întotdeauna sub una din două forme: miastenia gravis oculară (OMG), în care slăbiciunea este evidentă doar la nivelul pleoapelor și al țesutului înconjurător, în timp ce în miastenia gravis generalizată (GMG), sunt afectate diverse țesuturi din corp. Acest studiu, publicat în Mușchi și nerv, examinează modul în care aceste două tipuri de boli tind să difere din perspectivă clinică, precum și răspunsul pacientului la tratament. 

Institutele Naționale de Sănătate (NIH) au acordat unei echipe de cercetare de la Universitatea George Washington (GW) 7.8 milioane de dolari pentru a înființa o rețea de boli rare pentru miastenia gravis

Institutele Naționale de Sănătate (NIH) au acordat unei echipe de cercetare de la Universitatea George Washington (GW) 7.8 milioane de dolari pentru a înființa o rețea de boli rare pentru miastenia gravis. Rețeaua, care va face parte din 25 de rețele deja existente... Rețelele de Cercetare Clinică a Bolilor Rare ale NIH, va include cercetători fundamentali și clinici, grupuri de susținere a pacienților și companii de biotehnologie și farmaceutică care vor lucra împreună pentru a îmbunătăți dezvoltarea terapeutică pentru această boală rară. Echipa este condusă de foștii și actualii președinți ai Comisiei de Consultanță Medicală și Științifică (MSAB) ai MGFA, Dr. Henry Kaminski și PhD Linda Kusner, iar membrii comitetului director sunt, de asemenea, lideri ai MSAB ai MGFA. 

Grantul va finanța cercetări privind fiziopatologia care stă la baza bolii, va oferi burse în MG pentru tinerii cercetători și va finanța granturi pilot. Această finanțare va asigura, de asemenea, că banca de seruri creată prin grantul transformativ al MGFA va continua.  

MGFA este mândră să reprezinte comunitatea MG în calitate de membru al MG Net și a alocat o finanțare de 250,000 de dolari (50,000 de dolari pe an) pentru a sprijini proiectul. Acest angajament din partea MGFA, precum și cel al organizației Conquer MG, cu sediul în Illinois, a fost esențial în demonstrarea sprijinului comunității MG pentru proiect - o componentă esențială a criteriilor de finanțare stabilite de NIH. Comunicat de presă disponibil. aici.

Profilul metabolic al MG poate fi utilizat pentru a prezice cursul și tratamentul MG

Dincolo de anticorpi: profilarea metabolică serică a miasteniei gravis„, publicat de Metabolomica, utilizează o abordare de profilare ca o strategie potențială pentru identificarea biomarkerilor specifici miasteniei gravis. Comparațiile între pacienții cu MG vs. HC (subiectul de control sănătos) și AR (artrită reumatoidă) vs. HC au fost efectuate utilizând statistici univariate și multivariate.

 

Tiparele de slăbiciune musculară variază foarte mult la pacienții cu MG

Heterogenitatea și modificările distribuției slăbiciunii musculare în miastenia gravis„, publicat de Tulburări neuromusculare, analizează distribuția slăbiciunii musculare la 225 de pacienți cu AChR MG în timp. Studiul a identificat fenotipuri: oculare, bulbare, gât/membre/respiratorii sau o combinație. Pacienții cu MG trec frecvent de la un fenotip la altul. Aceste variații găsite în MG cu AChR sugerează că alți factori, în afară de răspunsul imun mediat de anticorpii ACHR, sunt importanți în determinarea expresiei MG în boala respectivă. 

Un răspuns mai slab al celulelor nervoase la testele de diagnostic ar putea determina recomandări de tratament mai agresive pentru MG

Pacienții care inițial au prezentat fluctuații mai mari ale semnalului electric la nivelul joncțiunii neuromusculare și semnale electrice mai mici (reduse cu 20% sau mai mult) au fost mai frecvent pozitivi pentru autoanticorpi și au avut boală generalizată. Acești pacienți au fost, de asemenea, clasificați ca având o boală mai severă, având un scor miasteniei gravis (QMGS) mai mare (peste 10.5) la momentul inițial, comparativ cu pacienții cu rezultate mai bune la testele electrofiziologice. Vedeți aici articolul complet de la Jurnalul canadian al științelor neurologice, "Scăderea valorilor inițiale la pacienții cu miastenie gravis ușoară prezice tratamentul de imunomodulare".

Declarația MGFA privind marijuana și MG

Mai multe state au legalizat utilizarea marijuanei în scopuri medicale și/sau recreative. Poate marijuana sau substanțele chimice extrase sau pe baza componentelor marijuanei să ajute persoanele cu MG? Să analizăm ce se știe în prezent despre beneficiile medicale ale marijuanei. În cercetarea acestui subiect, membrii Consiliului Consultativ Medical și Științific (MSAB) al MGFA au analizat literatura științifică și informațiile disponibile din surse reputate, cum ar fi Institutele Naționale de Sănătate, Academia Americană de Neurologie, Asociația Neurologică Americană și Asociația Medicală Americană. Pentru mai multe detalii și declarația noastră completă, consultați... aici

Evenimentele adverse la pacienții cu MG tratați cu placebo nu au dus la o rată mai mare de abandon al studiilor clinice

Studiul, "Efectul Nocebo în miastenia gravis: revizuire sistematică și meta-analiză a studiilor clinice controlate cu placebo„, publicat în jurnalul Acta Neurologia Belgica, este o meta-analiză a evenimentelor adverse manifestate de pacienții cu miastenie gravis în urma tratamentului placebo. Studiul demonstrează o rată scăzută de abandon nocebo în cazul MG, comparativ cu tulburările sistemului nervos central. 

Pacienții cu MG și boli autoimune coexistente nu au o povară mai mare a bolii 

Deși mulți pacienți cu MG au fost afectați de oboseală, somnolență, depresie și anxietate, studiul, „Impactul comorbidității autoimune asupra oboselii, somnolnței și stării de spirit în miastenia gravis„, nu sugerează că bolile autoimune coexistente contribuie substanțial la magnitudinea acestor simptome comorbide greoaie. Cu toate acestea, frecvența mai mare a tratamentului cu steroizi ar fi putut contrabalansa efectele comorbidității autoimune.” 

CME – Educație Medicală Continuă

Conștientizare, progrese, acțiune: optimizarea rezultatelor pentru pacienții cu miastenie gravis generalizată (2025)

Directorul de program, Dr. Kelly Gwathmey, alături de un grup de experți de renume și pacienți care contribuie la inspirație, subliniază valoarea unei abordări centrate pe pacient în ceea ce privește îngrijirea miasteniei gravis generalizate (gMG) prin intermediul acestui program educațional gratuit, în trei părți, acreditat de CME:

CUNOAȘTERE – Modulul video interactiv „Vocile gMG”, bazat pe o conversație reală dintre pacient și medic, oferă informații despre experiențele trăite și provocările cu care se confruntă pacienții cu gMG pe parcursul lor în domeniul sănătății și despre cum adoptarea unei abordări centrate pe pacient poate face diferența.

AVANSĂRI – În seria de podcasturi video în cinci părți „dialoguri despre boala gMG”, Dr. Gwathmey și expertul în fiecare episod explorează cele mai recente descoperiri clinice și date emergente, oferind în același timp perspective de specialitate și îndrumări practice în gestionarea gMG.

ACŢIUNE – „De la perspective la acțiune” prin intermediul acestui set de instrumente descărcabile și gata de utilizare, cu resurse educaționale pentru medici și pacienți. Elaborate atât de experți clinicieni, cât și de persoane care trăiesc cu gMG, aceste broșuri sunt concepute pentru utilizare imediată în practica clinică și cu pacienții, pentru a îmbunătăți îngrijirea pacienților cu gMG și procesul decizional comun.

Urmăriți programul

Managementul de urgență al miasteniei gravis: O prezentare generală pentru primii respondenți

Difuzoare:

Dr. Michael Hehir, Centrul Medical al Universității din Vermont
Dr. Amanda Guidon, Spitalul General din Massachusetts     

Descrierea sesiunii:

Miastenia gravis este o boală rară care provoacă slăbiciune fluctuantă a grupelor musculare voluntare, inclusiv a respirației. Miastenia gravis poate fi ușor confundată cu alte boli neuromusculare sau cu efectele abuzului de substanțe, printre alte diagnostice. Criza miastenică – o exacerbare a MG care pune viața în pericol, poate trece nerecunoscută și posibil exacerbată de personalul medical nefamiliarizat cu MG.  

Aceasta este o prezentare de 30 de minute care acoperă gestionarea situațiilor de urgență în cazul miasteniei gravis pentru asistente medicale și personalul de intervenție rapidă. Punctele sunt ilustrate prin exemple de caz. Această prezentare a fost elaborată de Comitetul de Educație al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis.

Durată: Minute 30
Credit disponibil0.5 CNE pentru asistente medicale
Nivelul de educațieIntroductiv

Faceți clic aici pentru a accesa acest webinar.

AccesațiDocument de notificare pentru cursanți cu privire la materialele permanente.

Îndrumări privind tratamentul miasteniei gravis

A 3-a ediție a cărții MG și tulburări înrudite (2018)

A treia ediție a cărții „Miastenia Gravis și Tulburările Înrudite” este disponibilă acum. Scrisă de fostul membru al consiliului de administrație MGFA, Henry Kaminski, MD, și actuala președintă a M/SAB, Linda Kusner, PhD, de la Universitatea George Washington, a treia ediție prezintă o serie de progrese semnificative în studiul și înțelegerea miasteniei gravis. Scopul general al acestei noi ediții este identic cu prima și a doua - de a oferi clinicianului și omului de știință o resursă comună pentru înțelegerea realizărilor profunde din științele clinice, translaționale și de bază ale tulburărilor de transmitere neuromusculară. Versiunile tipărite și electronice sunt disponibile pentru achiziționare de către persoane fizice și instituții prin intermediul Springer. link aici.

Ghid internațional de consens pentru gestionarea MG

Ghidurile de tratament pentru MG sunt rezultatul unui efort de trei ani pentru a dezvolta un acord între un grup internațional de experți în MG cu privire la utilizarea diferitelor tratamente pentru persoanele cu MG. Aceste ghiduri au fost elaborate sub conducerea membrilor Consiliului nostru Consultativ Medical și Științific și publicate în ediția din 3 noiembrie 2020 a revistei... Neurologie și a intitulat „Ghid de consens internațional pentru gestionarea miasteniei gravis – actualizare 2020.” Această lucrare este o nouă resursă importantă pentru medicii care îngrijesc pacienții cu MG.

Pentru a viziona webinarul despre Ghidurile de tratament pentru MG, vă rugăm să vizitați SITE WEB PUBLICAREDe asemenea, puteți vizualiza lucrarea originală din 26 iulie 2016 intitulată „Ghid internațional de consens pentru gestionarea miasteniei gravis. "

Pentru a viziona webinarul despre Ghidurile de tratament pentru MG, vă rugăm apasă aici.

Miastenia gravis: un manual pentru furnizorul de servicii medicale
De James F. Howard, MD

În 2009, MGFA a publicat primul manual cuprinzător despre miastenia gravis, special destinat profesioniștilor din domeniul sănătății. Acest manual este scris ca un ajutor pentru personalul medical implicat în îngrijirea și gestionarea pacienților cu MG. Manualul este împărțit în secțiuni pentru a facilita asistarea profesioniștilor din domeniul sănătății în evaluarea, diagnosticarea și gestionarea pacienților cu MG. PDF Download.

Secțiunile abordează probleme legate de:

    • Informații despre medic

    • Îngrijire

    • Anestezie

    • îngrijiri medicale de urgență

    • Psihosocial: De la diagnostic la gestionarea vieții

    • Terapie fizica

    • Ergoterapie

    • Patologia vorbirii și înghițirea

    • Stomatologică

    • Instrucțiuni pentru farmacist

De asemenea, puteți obține Manualul ca ibook pentru iPad, iPhone și Mac – disponibil gratuit aici.

Medicație și miastenia gravis (un ghid de referință pentru profesioniștii din domeniul sănătății) (PDF)

Măsura calității vieții (CV)

MGQOL 15rMG‐QOL15r este acum instrumentul HRQOL preferat pentru MG datorită clinimetriei îmbunătățite și ușurinței în utilizare. Această revizuire nu infirmă studiile sau interpretările anterioare ale rezultatelor care au utilizat MG‐QOL15. 

MGQOL 15Este un chestionar conceput pentru a evalua aspectele vieții legate de miastenia gravis. Există o corelație adecvată între MG-QOL 15 cu 15 itemi și alte scale specifice MG (MGC, MG-ADL și MG-MMT). MG-QOL 15 are validitate de construct în practica clinică și reprezintă o modalitate eficientă și valoroasă de evaluare a calității vieții pacienților cu MG. Cu toate acestea, magnitudinea schimbării necesare pentru a indica o ameliorare sau o agravare este variabilă și depinde de severitatea MG. MG-QOL 15 poate fi completat de către pacient sau administrat de către medic, personal clinic instruit sau coordonator de studiu. Pentru referință, MGQOL15 original este disponibil. aici.

    • Descărcați MGQOL15r aici

Referinte:

Burns, TM și colab., 2016). Evaluarea clinimetrică internațională a MG-QOL15, rezultând într-o revizuire ușoară și validarea ulterioară a MG-QOL15RMuscle Nerve, decembrie 2016; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB și grupul de studiu compozit mg și mg qol-15. Construcție și validare concomitentă a MG-QOL 15 în cadrul practicii. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; grup de studiu compozit mg și mg qol-15. MG-QOL 15 pentru urmărirea calității vieții legate de sănătate la pacienții cu miastenie gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Activități ale vieții zilnice (MG-ADL)

Profilul MG-ADL oferă o evaluare rapidă a severității simptomelor MG; a fost validat și s-a demonstrat că se corelează cu scorul QMG. MG-ADL se corelează puternic cu măsurătorile rezultatelor MG mai noi, validate (MGC și MGQOL15). O îmbunătățire de 2 puncte a MG-ADL indică o îmbunătățire clinică. MG-ADL este util ca instrument de cercetare și în managementul clinic de rutină. Scorul MG-ADL poate fi administrat de către medic, personal clinic instruit sau coordonator de studiu. Vă rugăm să contactați Mapi Research Trust pentru a obține permisiunea de a utiliza această scală.

Referințe: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profilul activităților zilnice asociate cu miastenia gravis. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; Studiu compozit MG și grup de studiu MG-QOL15. Activitățile din viața de zi cu zi (ADL) în funcție de MG: încă o măsură relevantă a rezultatului. Muscle Nerve, 2011;44(5):727-731.

Instrumente opționale

 Clasificarea clinică MGFA, statusul post-intervenție MGFA (PIS) și statusul terapiei MGFA sunt utilizate în mod obișnuit în cercetarea clinică și uneori în practica clinică.

    1. Clasificarea MGFA prezintă o oarecare subiectivitate atunci când vine vorba de a distinge între ușoară (Clasa II) și moderată (Clasa III) și moderată (Clasa III) și severă (Clasa IV). În plus, este insensibilă la schimbările de la o vizită la alta.
      Descărcați clasificarea MGFA aici.

    1. MGFA PIS este o măsură a stării post-intervenție, dar este insensibilă la mici modificări ale stării MG. Nu oferă definiții pentru ameliorare sau agravare, ci se bazează pe definițiile QMG sau MGC (vezi secțiunile QMG și MGC).
      Descărcați MGFA-PIS aici.

    1. Statusul terapiei MGFA este un instrument descriptiv al terapiilor actuale și poate fi utilizat în practica clinică și cercetare.
      Descărcați aici statutul terapiei MGFA.

    1. Scorul MG-MMT este o sumă a forței grupelor musculare, fiecare dintre acestea primind un grad de la 0 (funcție normală) la 4 (paralizie completă). Aceștia sunt mușchi testați în mod curent la pacienții cu MG.
      Descarcă aici scorul MG-MMT.

Referinte:

Jaretzki A. al III-lea, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miastenia gravis: recomandări pentru standarde de cercetare clinică. Grupul de lucru al Consiliului consultativ științific medical al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. Neurologie. 3;2000(55):1-16.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Un test muscular manual simplu pentru miastenia gravis. Validare și comparare cu scorul QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupul operativ pentru designul studiului MG al Consiliului consultativ științific medical al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. Recomandări pentru studiile clinice privind miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Măsuri obiective recomandate pentru ameliorarea și agravarea MG

Sunt disponibile două scale. Oricare dintre ele poate fi utilizată în clinică și pentru cercetare: 

Testul cantitativ pentru miastenia gravis (QMG)

 Testul QMG este un sistem standardizat de scor cantitativ al forței, dezvoltat special pentru MG. QMG a fost validat și a fost utilizat de cercetători în mai multe studii anterioare. Numerele mai mari sunt reprezentative pentru o afectare mai severă. A fost recomandat de raportul anterior al grupului operativ MGFA din 2000 ca măsură a îmbunătățirii și agravării. Datele recente susțin utilizarea unei modificări de 2 sau 3 puncte ale QMG ca criteriu pentru o modificare minimă semnificativă clinic și în funcție de severitatea MG; în boala ușoară (QMG 0-9) până la moderată (QMG 10-16), o modificare de 2 puncte este semnificativă clinic, iar o modificare de 3 puncte este semnificativă pentru MG severă (QMG >16). Deși cea mai recentă recomandare a Grupului operativ MGFA din 2012 este utilizarea MGC, lipsesc studii prospective care să compare performanța MGC cu cea a QMG în detectarea îmbunătățirii și agravării. Acest lucru ar fi interesant, deoarece modificarea minimă semnificativă clinic pentru QMG depinde de severitatea bolii la momentul inițial. QMG poate fi administrat de un medic instruit, coordonator de cercetare sau evaluator clinic. 

Descărcați testul cantitativ pentru miastenia gravis (QMG):

Manualul (PDF) aiciVă rugăm să contactați Mapi Research Trust pentru a obține permisiunea de a utiliza această scală. Acest manual a fost conceput pentru a instrui evaluatorii clinici și medicii cu privire la modul de efectuare a testului Miastenie Gravis Cantitativă (QMG).

Referinte:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Testarea fiabilității scorului cantitativ al miasteniei gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Diferență minimă importantă clinic în miastenia gravis: rezultate dintr-un studiu randomizat. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

MG Composite (MGC)

 MG Composite s-a dovedit a fi un instrument fiabil și valid pentru măsurarea stării clinice a pacienților cu MG în practica medicală și în studiile clinice. Acesta este instrumentul recomandat de GRUPUL DE LUCRU PRIVIND DESIGNUL STUDIULUI MG AL CONSILIULUI CONSULTATIV ȘTIINȚIFIC MEDICAL AL ​​FUNDAȚIEI MIASTENIEI GRAVIS DIN AMERICA în 2012 pentru studiile clinice menite să determine răspunsul la tratament. MGC servește la determinarea cantitativă a definițiilor PIS pentru Îmbunătățire și Agravare, deoarece o modificare în 3 puncte este considerată semnificativă clinic. Motivul pentru selectarea MGC în locul QMG este că MGC este „ponderat pentru semnificație clinică și încorporează rezultatele raportate de pacient”. Cu toate acestea, lipsesc studii prospective care să compare performanța MGC cu cea a QMG în detectarea ameliorării și agravării. MGC poate fi administrat de un medic instruit, coordonator de cercetare sau evaluator clinic. 

Descărcați MG-Composite aici.

Referinte:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; Grupul de studiu MG Composite MG-QOL15. Evaluarea psihometrică a compozitului miasteniei gravis folosind analiza Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Grupul operativ pentru designul studiului MG al Consiliului consultativ științific medical al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. Recomandări pentru studiile clinice privind miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Standarde de cercetare clinică (PDF)

În anul 2000, un grup de lucru al Consiliului Consultativ Medical/Științific al MGFA a publicat o lucrare care propunea sisteme de clasificare pentru severitatea MG și definiții ale răspunsului la terapie în MG pentru a obține uniformitate în înregistrarea și raportarea studiilor clinice și a cercetării privind rezultatele.

Pentru o recomandare actualizată privind studiile clinice privind miastenia gravis, vă rugăm să consultați următorul document.

Neurologul

Ianuarie 2002: Miastenia gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedicină

Un rezumat al metodelor de diagnostic și tratament 
eMedicine este cea mai autorizată și accesibilă referință medicală disponibilă medicilor și altor profesioniști din domeniul sănătății pe internet. Conținutul bazat pe dovezi, actualizat periodic de peste 8,000 de autori și editori acreditați de medici sau furnizori de servicii medicale, oferă cele mai recente ghiduri de practică în 38 de domenii clinice.

MEDLINEplus

de la Biblioteca Națională de Medicină a Institutelor Naționale de Sănătate 
MedlinePlus este site-ul web al Institutului Național de Sănătate pentru pacienți, familiile și prietenii acestora. Realizat de Biblioteca Națională de Medicină, acesta oferă informații relevante despre boli, afecțiuni și probleme de sănătate într-un limbaj pe care îl puteți înțelege.