Un nou tratament promițător pentru miastenia gravis generalizată este la orizont.

Terapia cu celule T CAR ARN utilizează propriile celule imunitare ale organismului pentru a combate bolile. Această terapie a avut succes în tratarea cancerului, iar acum cercetătorii investighează cum ar putea ajuta pacienții cu alte afecțiuni.

Danny DeBerry este unul dintre pacienții care au beneficiat de această terapie emergentă. Bărbatul în vârstă de 68 de ani participă la un studiu clinic pentru a determina siguranța și eficacitatea celulelor T CAR Descartes-08. Aceste celule au fost concepute special pentru persoanele cu MG, folosind propriul sânge al pacientului.

DeBerry a început tratamentele în această iarnă și a văzut o ameliorare enormă a simptomelor sale.

„Oamenii spun: «Asta mi-a schimbat viața», dar asta chiar mi-a schimbat viața. E greu de exprimat în cuvinte”, a spus el.

Timp de aproximativ un deceniu, DeBerry a suferit de simptome de migrenă (MG) care se agravau treptat, inclusiv vedere dublă, slăbiciune și dificultăți de respirație și înghițire. De asemenea, a avut și alte probleme de sănătate, inclusiv un accident vascular cerebral minor care i-a provocat un anevrism la ochi, ceea ce i-a agravat problemele de vedere, și o dublă proteză de șold.

Aprovizionator pentru companii de cherestea din apropierea casei sale din comitatul Montgomery, Carolina de Nord, petrece frecvent zile lungi plimbându-se prin pădure. Se chinuia să meargă mai mult decât o distanță scurtă fără a fi nevoit să stea jos – sau chiar să se întindă. Vederea sa dublă făcea ca până și sarcinile simple să fie frustrante și epuizante.

„Ceea ce m-a dat cu adevărat peste cap a fost când mergeam cu lemnul, în zone cu mai multe trunchiuri mici în pădure. Când ai 20 sau 30 de puieți mici, dintr-o dată sunt 40 sau 60. A fost cu adevărat descurajant și deprimant.”

Deși DeBerry urma tratamente care includeau IgIV, schimb plasmatic și Mestinon, simptomele sale nu s-au ameliorat.

„Devenea îngrozitor.”

Într-o zi, în timp ce citea Focus on MG , revista MGFA, DeBerry a văzut informații despre un studiu clinic care căuta participanți.

„Nu știam nimic despre asta, dar m-am gândit, la naiba, ce am de pierdut? Mă afund într-o situație proastă!”

El a contactat coordonatorul studiului și, în cele din urmă, a fost acceptat în studiu. Facultatea de Medicină a Universității din Carolina de Nord este una dintre locațiile studiului clinic cartesian Descartes-08 MG-001, iar Danny a călătorit la locația respectivă și a participat la studiu.

Studiul implică Descartes-08 , o terapie cu celule T produsă din propriul sânge al pacientului. Celulele sunt modificate cu un ARNm pentru a le redirecționa către găsirea și distrugerea celulelor plasmatice producătoare de anticorpi. Cercetătorii testează dacă aceste celule T, atunci când sunt administrate înapoi pacientului, vor găsi și distruge celulele plasmatice aberante care produc anticorpii patogeni în MG.

Rezultatele preliminare ale studiului clinic au fost prezentate la cea de-a 14-a Conferință Internațională MGFA, care a avut loc la Miami în perioada 10-12 mai 2022 ( vezi posterul aici ). Participanții la studiu au primit scheme de dozare variate, cu rezultate promițătoare pentru unii pacienți, inclusiv DeBerry.

El spune că a început să se simtă mai bine după a doua perfuzie cu tratamentul cu celule CAR T. Deși a avut unele efecte secundare, inclusiv febră mare, s-a simțit mai puternic. După șase săptămâni, când perfuziile au fost complete, a început o serie de teste pentru a vedea ce se întâmplă în corpul său și pentru a evalua simptomele.

„Testele mele se îmbunătățeau mereu... Treceam la testele de stres la maximum, nu vedeam dublu. Nu mă mai înecam cu lichide ca înainte. Nu-mi oboseau maxilarele. Soția mea și cu mine ne-am luat o pauză și am plecat în vacanță la începutul lunii aprilie. Am ajuns să mergem cu bicicleta 16 kilometri pe zi.”

În mod remarcabil, DeBerry spune că a observat și o îmbunătățire a problemelor vasculare care îi afectau ochii – o problemă fără legătură cu mg – și a problemelor parodontale.

„E ca un fel de dar care dăruiește mereu”, a spus el.

„Sunt foarte încurajat de rezultatele analizei intermediare pentru această terapie cu celule T CAR ARN”, a declarat neurologul Dr. Volkan Granit, investigator principal al studiului. „Tratamentul pare sigur și bine tolerat, iar gradul de îmbunătățire clinică observat la participanții noștri inițiali este remarcabil. Dacă datele viitoare dintr-un studiu controlat coroborează aceste descoperiri, Descartes-08 ar deveni o completare binevenită la arsenalul nostru pentru tratarea MG.”

Danny DeBerry continuă să lucreze, uneori chiar și zece ore pe zi, și să se bucure de lucrurile mărunte, cum ar fi cumpărăturile de la magazinul alimentar fără a ameți. El îi încurajează pe cei ale căror simptome le-au afectat profund calitatea vieții să își întrebe furnizorii de servicii medicale dacă sunt eligibili pentru a participa la un studiu clinic.

Cartesian Therapeutics, compania biomedicală care supraveghează studiul clinic Descartes-08, continuă să înscrie pacienți.

„Dorim să deschidem mai multe centre și să înscriem mai mulți pacienți, deoarece primim date interesante de la pacienții care au fost deja înscriși”, spune Dr. Adam Chowdhury, director senior pentru operațiuni clinice.

Studiul Descartes-08 / Cartesian Therapeutics este în desfășurare și este deschisă înscrierea. Pentru a afla mai multe, vizitați clinicaltrials.gov și discutați cu echipa dumneavoastră medicală.