Săptămâna Bolilor Rare este aproape aici, iar pacienții cu boli rare, îngrijitorii lor și susținătorii de tot felul de boli pun în lumină nevoile comunității bolilor rare!

Legea privind medicamentele orfane din 1983 definește o boală rară ca fiind una care afectează mai puțin de 200,000 de persoane în Statele Unite. În primul rând, este important să recunoaștem că bolile rare nu sunt de fapt chiar atât de rare. NIH estimează că unul din 10 – sau aproximativ 30 de milioane – de americani trăiește cu una dintre cele peste 7,000 de boli rare cunoscute, inclusiv miastenia gravis.

În timpul Săptămânii Bolilor Rare, sute de susținători vor călători la Washington, DC, pentru a se întâlni cu senatorii și reprezentanții lor și a discuta despre modul în care politicile le afectează viața. Există o mulțime de evenimente la care se poate participa și virtual.

Luni 2 / 27

FDA va găzdui Ziua Bolilor Rare, o întâlnire publică virtuală, pe 27 februarie 2023, între orele 9:4 și 45:XNUMX ET, în cadrul Săptămânii Bolilor Rare la nivel global. Tema din acest an este „Intersecții cu Bolile Rare – un eveniment axat pe pacient”. Participanții vor avea oportunitatea unică de a:

• Aflați direct de la FDA despre inițiativele de avansare a dezvoltării de produse medicale pentru boli rare.
• Colaborați cu FDA pentru a vă oferi opiniile în calitate de pacient, îngrijitor sau membru al familiei.
• Înțelegerea considerațiilor și provocărilor asociate studiilor clinice la populații mici.
• Ascultați părerile studenților la medicină despre educația profesioniștilor din domeniul medical în domeniul bolilor rare.

Mai multe informații

Marți 2 / 28

Autorul (în stânga extremă) și alți susținători se întâlnesc cu congresmanul Brett Guthrie, care reprezintă al doilea district al statului Kentucky.

Ziua Bolilor Rare de la NIH va avea loc la Campusul Principal NIH (Centrul de Conferințe Natcher) marți, 28 februarie 2023, între orele 9:00 și 17:00 ET. Va exista o transmisiune live virtuală prin NIH VideoCast, evenimentul fiind arhivat pentru reluare ulterioară. Agenda evenimentului include discuții în panel, relatări despre boli rare, expozanți și postere științifice. Evenimentul este gratuit și deschis publicului.

Obiectivele Zilei Bolilor Rare de la NIH sunt:

• Demonstrați angajamentul NIH de a ajuta persoanele cu boli rare prin cercetare.
• Evidențiați cercetarea susținută de NIH și dezvoltarea de diagnostice și tratamente.
• Inițiați un dialog reciproc avantajos în rândul comunității bolilor rare.
• Schimbați cele mai recente informații cu părțile interesate pentru a avansa cercetarea și eforturile terapeutice.
• Puneți în lumină poveștile spuse de persoanele care trăiesc cu o boală rară, de familiile și comunitățile lor.
• Reunește un public larg, inclusiv pacienți, susținători ai pacienților, îngrijitori, furnizori de servicii medicale, cercetători, stagiari, studenți, reprezentanți ai industriei și personal guvernamental.

Mai multe informații

Miercuri, 3 martie și joi, 1 martie

Miercuri, 1 martie și joi, 2 martie, Fundația Everylife pentru Boli Rare și Avocați Legislativi pentru Boli Rare va găzdui Conferința Legislativă, o zi de întâlniri și evenimente pentru a afla mai multe despre advocacy, procesul legislativ și politicile actuale care afectează comunitatea bolilor rare. Apoi, joi, Grupul Congresional pentru Boli Rare se întrunește înainte ca avocații să se despartă pentru a se întâlni direct cu birourile reprezentanților lor din Senat și Camera Reprezentanților.

Un grup parlamentar pentru boli rare este un grup de membri ai Congresului Statelor Unite care se întrunește pentru a urmări obiective legislative comune – în acest caz, boli rare. Grupul parlamentar pentru boli rare este o organizație bicamerală și bipartizană. Puteți verifica dacă membrii Congresului dumneavoastră sunt implicați și, dacă nu, le puteți trimite un e-mail prin care să îi rugați să se alăture!

Când susținătorii se întâlnesc cu reprezentanții lor, au de obicei la dispoziție o scurtă perioadă pentru a-și face vocea auzită. De obicei, aceasta înseamnă un „pitch” sau un „discurs introductiv” de 30 până la 60 de secunde în care vă prezentați povestea, explicând boala și cum v-a afectat viața. Apoi, susținătorii fac o „cerere” sau o solicitare pentru acțiuni legislative specifice care pot fi întreprinse pentru a ajuta în ceea ce privește politicile.

Mai multe informații

Cum veți participa la activitățile de promovare a Săptămânii Bolilor Rare din acest an? Trimiteți un e-mail către MGFA și anunțați-ne.