argenx tilkynnir samþykki bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA) fyrir notkun VYVGART og VYVGART Hytrulo hjá öllum fullorðnum sjúklingum með erfðabreyttan vaxtarhormón (gMG).
Kann 8, 2026
argenx tilkynnti að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefði samþykkt útvíkkun á lyfseðli fyrir VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) og VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með almenna vöðvaslensfár (gMG). Samþykkta viðbótarumsóknin um leyfi fyrir líftæknilyfjum útvíkkar ábendingu VYVGART til að ná til allra serótýpa fullorðinna sjúklinga sem lifa með gMG – and-AChR-Ab jákvætt, and-MuSK-Ab jákvætt, and-LRP4-Ab jákvætt og þrefalt seróneikvæð.
Þetta er fyrsti Fc viðtakablokkinn fyrir nýbura sem er samþykktur af FDA fyrir einstaklinga sem lifa með LRP4 eða seróneikvæða MG, sem gerir þessa samþykki að mikilvægum tímamótum fyrir MG samfélaginu.
Þessi samþykki hefur möguleika á að bæta aðgengi að meðferð fyrir um það bil 10% sjúklinga með MG sem lifa með seróneikvæðu eða LRP4 MG. Þar að auki er Vyvgart nú þriðja meðferðin sem hefur verið samþykkt af FDA fyrir einstaklinga með MuSK MG frá árinu 2023.
Lesa meira um meðferðirÞvagfæravandamál við vöðvaslensfár: þversniðsrannsókn með samanburðarhópi
Taugavísindi
3. Janúar, 2026
Þótt hreyfieinkenni séu vel skjalfest í vöðvaslensfári, er algengi og klínískt mikilvægi þvagfæratruflana, sérstaklega þvagleka og einkenna ofvirkrar þvagblöðru, enn vanrannsakað í MG, þar sem fyrri skýrslur hafa verið takmarkaðar við litla hópa.
Niðurstöður þessarar rannsóknar sýndu að einkenni svitahols og ofnæmisbólgu eru algengari hjá sjúklingum með MG en í samanburðshópi. MG-ADL stig eru sjálfstæð spá fyrir um svitahol og aldur við upphaf sjúkdóms getur haft áhrif á tímasetningu þróunar svitahols. Snemmbúin greining og íhlutun getur bætt horfur sjúklinga.
Lestu meiraFDA samþykkir Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) frá Amgen til að meðhöndla almenna MG
Fréttatilkynning frá Amgen
Desember 12, 2025
Ný meðferð við almennri vöðvaslensfár hefur verið samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu.
Inebilizumab-cdon – vörumerki UPLIZNA – er meðferð með einstofna mótefnum sem beinist sértækt að CD19-jákvæðum B-frumum. Þessi aðferð beinist að líffræðilegri rót sjúkdómsins. Meðferðin er samþykkt af FDA fyrir fullorðna sem greinast með AChR og MuSK almennt MG. Sjúklingar þurfa aðeins tvo skammta á ári, eftir tvo upphafsskammta.
„Að takast á við sjaldgæfan og langvinnan sjúkdóm getur þýtt að þurfa að standa frammi fyrir ófyrirsjáanlegum endurkomum einkennum og krefjandi meðferðaráætlunum,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri MGFA. „Þessi samþykki markar mikilvægan áfanga og býður upp á varanlega virkni og skammtaáætlun sem veitir fólki sem lifir með almenna vöðvaslensfár sex mánaða meðferðarfrían tíma milli viðhaldsskammta.“
Rannsóknargögn koma frá MINT rannsókn, sem hófst árið 2020. Nýjustu gögn úr 3. stigs rannsókninni voru kynnt af Dr. Richard Nowak á vísindaráðstefnu MGFA þann 29. október 2025. Lesið meira um þessa tilkynningu á vefsíðu Amgen.
Lestu meiraIgA sjálfsmótefni sýna fram á nýjan verkunarmáta fyrir sjúkdómsvaldandi einkenni 1 MuSK vöðvaslensfárs.
Heili
Október 28, 2025
Rannsókn sem birtist í Brain veitir nýja innsýn í MuSK myasthenia gravis (MG), sjaldgæfa tegund MG sem veldur verulegum vöðvaslappleika. Hingað til hafa flestar rannsóknir einbeitt sér að MuSK IgG4, aðal sjálfsmótefninu í sjúkdómnum, sem truflar asetýlkólínviðtakaþyrpingu og veikir samskipti tauga og vöðva.
Þessi rannsókn, undir forystu Dr. Gianvito Masi í rannsóknarstofu Dr. Kevins O'Connor við Yale-háskóla, sýnir að annar flokkur mótefna, IgA, gæti gegnt hlutverki í sjúkdómnum. IgA mótefni finnast venjulega á slímhúðarstöðum, svo sem í þörmum og lungum, þar sem þau hjálpa til við að verjast sýkingum. Rannsakendur uppgötvuðu að undirhópur sjúklinga með MuSK MG ber einnig IgA sjálfsmótefni sem beinast gegn MuSK.
Með því að nota IgA sjálfsmótefni sem unnin voru úr sjúklingum, B-frumuraðgreiningartækni, vöðvafrumuræktanir og tilraunir in vivo sýndi teymið fram á að:
1) MuSK-sértækar IgA-framleiðandi frumur geta lifað í mörg ár og eru ekki að fullu útrýmdar með meðferðum sem beinast að B-frumum (eins og meðferð gegn CD20).
2) Einstök IgA sjálfsmótefni geta virkjað MuSK, en þegar mörg IgA mótefni virka saman geta þau í staðinn hindrað þetta ferli og valdið veikleika. Reyndar olli samsetning IgA sjálfsmótefna frá sjúklingum í tilraunalíkönum vöðvaslensfælni, sem bendir til þess að MuSK IgA geti stuðlað beint að sjúkdómsvaldandi þáttum.
Þetta eru fyrstu vísbendingarnar sem sýna að IgA sjálfsmótefni geta átt þátt í sjálfsofnæmissvörun gegn MuSK. Þessar niðurstöður vekja upp nýjar spurningar um hlutverk slímhúðarónæmis (svo sem áhrif sýkinga eða umhverfisáhrifa) í sjúkdómnum. Betri skilningur á þessu ferli gæti opnað nýjar leiðir fyrir rannsóknir og framtíðarmeðferð.
Lestu meiraMeðferðarleg IgG- og IgM-sértæk próteasar afvopna asetýlkólínviðtaka sjálfsmótefni sem valda vöðvaslensfárssjúkdómi
Málsmeðferð National Academy of Sciences (PNAS)
Október 23, 2025
MG-hópurinn við Yale-háskóla, undir forystu Alexandru Bayer og í samstarfi við Seismic Therapeutic, uppgötvaði nýtt hlutverk IgM sjálfsmótefna í vöðvaslensfári (MG).
Í MG framleiðir ónæmiskerfi líkamans sjálfsmótefni sem trufla boðleiðir milli tauga og vöðva, sem leiðir til veikleika. Oftast tilheyra þessi skaðlegu sjálfsmótefni IgG flokknum, en nýjar rannsóknir þeirra hafa sýnt að hjá sumum getur önnur gerð, sem kallast IgM, einnig gegnt lykilhlutverki.
Þeir prófuðu nýja meðferðaraðferð sem kallast S-1117, ensím sem er hannað til að „afvopna“ IgG sjálfsmótefni svo þau geti ekki lengur valdið skaða. Í flestum sjúklingasýnum virkaði þetta vel. Hins vegar, í sumum sýnum þar sem meðferðin var minna árangursrík, komust þeir að því að IgM sjálfsmótefni voru að knýja sjúkdóminn áfram í þeim tilfellum. Með því að para S-1117 við annað ensím sem beinist að IgM, gátu þeir stöðvað skaðleg áhrif beggja gerða sjálfsmótefna alveg.
Fyrir fólk sem lifir með MG eru þessar niðurstöður mikilvægar því þær benda til framtíðar með sérsniðnari meðferðum. Í stað þess að nota eina lausn sem hentar öllum gætu læknar hugsanlega greint hvaða tegund sjálfsmótefna veldur vandamálinu hjá hverjum sjúklingi og sniðið meðferð að því að hindra það. Þessi uppgötvun veitir nýja von fyrir sjúklinga sem svara ekki núverandi meðferðum og sýnir fram á kraft vísinda og samvinnu í að færa okkur nær betri umönnun og betra lífi fyrir alla með MG.
Lestu meiraJákvæðar niðurstöður úr klínískri III. stigs rannsókn á mögulegri nýrri MG meðferð
Fréttatilkynning frá AstraZeneca
Júlí 24, 2025
Rannsóknarniðurstöður fyrir lyfið gefurulimab sýndu fram á tölfræðilega marktæka og klínískt marktæka framför frá upphafsgildi í heildarskori MG-ADL í viku 26 samanborið við lyfleysu. Tvöföld blinda rannsóknin náði til sjúklinga frá 20 löndum.
Kelly Gwathmey, læknir, varaformaður læknis- og vísindaráðgjafarnefndar MGFA og aðalrannsakandi í rannsókninni, sagði: „Hraðar sveiflur í einkennum og ófyrirsjáanleg fötlun sem tengist gMG geta haft áhrif á nánast alla þætti lífs sjúklings, sem gerir snemmtæka íhlutun og viðvarandi sjúkdómsstjórnun að mikilvægu meðferðarmarkmiði. Sjálfsmeðferð með C5 einu sinni í viku myndi bjóða sjúklingum meiri þægindi og sjálfstæði við að stjórna ástandi sínu og gera þeim kleift að hafa meiri stjórn á meðferð sinni.“
Lestu fréttatilkynninguna hér að neðan.
Lestu meiraJohnson & Johnson fær samþykki FDA fyrir IMAAVY™ (nipocalimab-aahu)
Ný meðferð samþykkt til meðferðar á AChR+ eða MuSK+ almennri vöðvaslensfári
Apríl 30, 2025
Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt IMAAVY™ (nipocalimab) til meðferðar á fólki 12 ára og eldri sem lifir með mótefnajákvæðum (AChR+ eða MuSK+) almennum vöðvaslensfári. Johnson & Johnson fullyrðir að þessi nýi FcRn-blokki bjóði upp á langtíma sjúkdómsstjórnun hjá stærsta hópi fólks sem lifir með MG.
„Við heyrum stöðugt frá einstaklingum sem lifa með vöðvaslensfár (myasthenia gravis) sem vonast til að fá nýjar meðferðarúrræði sem gætu hjálpað þeim að auka stöðugleika, sjálfstæði og fyrirsjáanleika í lífi sínu,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America.
„Þessi meðferð býður upp á annan valkost sem gæti hjálpað til við að takast á við stöðuga óvissu og þunga líkamlega og andlega álagi sem endurkoma MG-einkenna veldur sjúklingum og fjölskyldum þeirra.“
Samþykkið, sem kemur í kjölfar forgangsúttektar FDA (Food and Drug Administration), býður upp á nýja meðferðarmöguleika í viðurkenndum flokki sem fullorðnir og börn 12 ára og eldri sem eru jákvæð fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR) eða vöðvasértækum kínasa (MuSK). IMAAVY sýndi fram á hraða og viðvarandi lækkun á sjálfsmótefnum um allt að 75% frá fyrsta skammti og allt 24 vikna eftirlitstímabil.
Lestu meira um þessa frábæru tilkynningu og nýjustu MG meðferðina.
Lestu meiraFíbrínógen í sermi er ekki hækkað hjá sjúklingum með vöðvaslensfár (myasthenia gravis).
Apríl 15, 2025
Rannsókn í tímaritinu Scientific Reports staðfesti niðurstöður fyrri rannsóknar sem benti til þess að leifar af fíbrínógeni í sermi gætu verið alhliða greiningarmerki fyrir MG. Með því að nota margar aðferðir til að bera saman fíbrínógenmagn milli MG sjúklinga og samanburðarhóps fundu höfundarnir ekki hækkað fíbrínógenmagn í sermi hjá MG sjúklingum. Þessar niðurstöður undirstrika þörfina fyrir endurtekningu nýrra niðurstaðna til að tryggja sameiginlegt markmið okkar um að finna árangursríka lífmerki fyrir MG.
Lestu meiraVyvgart Hytrulo til sjálfsprautunar hefur nú verið samþykkt af FDA.
Apríl 10, 2025
Vyvgart Hytrulo, meðferð sem FDA hefur samþykkt við almennri AcHR vöðvaslensfár, er nú fáanleg í Bandaríkjunum sem sjálfsprautun. Þeir sem taka lyfið geta sprautað sig heima, í einum skammti, sem veitir sjúklingum meiri sveigjanleika.
Lestu meiraBandaríska lyfjaeftirlitið (FDA) samþykkir aukna notkun eculizumabs við vöðvaslensfári hjá börnum.
Mars 12, 2025
Góðar fréttir fyrir ungt fólk sem greinist með vöðvaslensfár: Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt aukna notkun á eculizumab (SOLIRIS) frá Alexion/AstraZeneca.®) til meðferðar á börnum sex ára og eldri með almenna vöðvaslensfár (gMG) sem eru jákvæð fyrir asetýlkólínviðtakamótefnum (AChR-Ab+). Þessi virkni gerir eculizumab að fyrstu og einu FDA-samþykktu meðferðinni sem völ er á fyrir börn með gMG.
Eculizumab er einstofna mótefni sem virkar með því að hindra komplementpróteinið C5 til að koma í veg fyrir komplement-miðlaða vefjaskemmdir og var fyrst samþykkt til meðferðar á paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) árið 2007. Byggt á niðurstöðum úr lykil klínískri 3. stigs rannsókn (REGAIN, NCT01997229) var það samþykkt sem meðferð fyrir fullorðna með gMG árið 2017. Nýleg jákvæð einarma rannsókn (NCT03759366) hjá sjúklingum með þráláta AChR-Ab+ gMG á aldrinum 12-17 ára lagði fram vísbendingar sem styðja notkun þess hjá börnum.
„Myasthenia gravis getur haft áhrif á alla á öllum aldri og er afar skaðleg fyrir unga sjúklinga og fjölskyldur þeirra,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America. „Með byltingarkenndum rannsóknum og skuldbindingu til að þróa meðferðir hafa börn með gMG nú nýjan meðferðarmöguleika sem gætu hjálpað þeim að lifa betri lífsgæði með MG. Við viðurkennum frábært starf Alexion/AstraZeneca og FDA til að knýja þetta áfram. Þetta væri ekki mögulegt án stuðnings alþjóðlegs MG samfélags okkar við að tryggja að vitund og fræðsla um þennan lamandi sjúkdóm breiðist út um allan heim.“
Eculizumab er gefið með innrennsli í bláæð. Það hefur nokkur öryggisatriði í för með sér, þar á meðal aukin hætta á alvarlegri og lífshættulegri sýkingu af völdum Neisseria meningitidis. Sjúklingar mega aðeins fá aðgang að meðferðinni í gegnum takmarkað forrit samkvæmt áhættumatsáætlun (REMS) til að draga úr áhættu.
Heimildir:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Hefur skurðaðgerð til að fjarlægja hóstarkirtilinn skaðlegar afleiðingar?
Neurology
Kann 24, 2024
Nýlega hefur verið lýst áhyggjum af skaðlegum afleiðingum skurðaðgerðar á hóstarkirtilsvef, þar á meðal fyrir sjúklinga sem gangast undir hóstarkirtilsfjarlægingu vegna vöðvaslensfárs (MG) eða fjarlægingu á hóstarkirtilsæxli. Þessi yfirlitsgrein beitir fjölgreinalegri nálgun til að grandskoða vísbendingar varðandi langtímaáhættu á krabbameini og sjálfsofnæmi eftir hóstarkirtilsfjarlægingu. Við ályktum að fyrir sjúklinga með MG sem eru jákvætt fyrir asetýlkólínviðtakamótefnum
og hjá þeim sem greinast með hóstarkirtilsæxli, þá býður fjarlæging hóstarkirtilsins upp á verulegan ávinning sem vegur þyngra en hugsanleg áhætta. Hins vegar ætti að lágmarka óviljandi fjarlægingu hóstarkirtilsvefs við aðrar brjóstholsaðgerðir þegar það er mögulegt.
NMD Pharma lýkur fyrsta áfanga klínískrar rannsóknar á NMD670 með góðum árangri í MG – 2. áfanga virkur og ráðningar í gangi
Vísindi þýðingu Læknisfræði
Mars 20, 2024
Eftir að hafa lokið 1. stigs meðferð með einum skammti með góðum árangri hjá heilbrigðum sjálfboðaliðum, var NMD670 prófað hjá sjúklingum með MG í slembiraðaðri, lyfleysustýrðri, einskammta, þríhliða víxlrannsókn. Í klínísku rannsókninni var öryggi, lyfjahvörf og lyfhrif NMD670 metin hjá 12 sjúklingum með vægt MG. NMD670 hafði hagstæða öryggisupplýsingar og leiddi til klínískt marktækra úrbóta á heildarskori megindlegrar vöðvaslensfárs (QMG). Þessi þýðingarrannsókn, sem spannar allt frá skráningu einstakra vöðvaþráða til sjúklinga, veitir sönnun fyrir verkunarháttum ClC-1 hömlunar sem mögulegrar meðferðar við MG og styður frekari þróun NMD670.
NMD hefur hafið 2. áfanga og er nú virkt og að ráða MG sjúklinga. Heimsæktu rannsóknarsíðan á ClinicalTrials.gov til að ákvarða hæfi þitt og hvernig á að sækja um þátttöku í þessari spennandi rannsókn.
Samanburðaráhrif asatíópríns og mýkófenólatmófetíls við vöðvaslensfári (PROMISE-MG): framsýn hóprannsókn
The Lancet Neurology
mars 2024
Markmið þessarar rannsóknar var að meta samanburðaráhrif asatíópríns og mýkófenólatmófetíls við meðferð á MG og meta áhrif skammta og meðferðarlengdar. Í rannsókninni fannst meira en helmingur sjúklinga sem meðhöndlaðir voru með asatíópríni og mýkófenólatmófetíl lífsgæði sín batna; enginn munur kom fram á klínískum útkomum milli lyfjanna tveggja. Aukaverkanir tengdar asatíópríni voru hugsanlega alvarlegri en hjá þeim sem fengu mýkófenólatmófetíl, þó að mýkófenólatmófetíl sé vansköpunarvaldandi. Lægri skammtar af asatíópríni en ráðlagðir eru gætu verið áhrifaríkir, með færri skammtaháðum aukaverkunum. Þörf er á fleiri samanburðarrannsóknum á virkni til að upplýsa meðferðarvalkosti við vöðvaslensfár.
Þessi rannsókn var að hluta til fjármögnuð af Myasthenia Gravis Foundation of America.
Fimmtíu plús lögmaður
febrúar 2024
Glenda Thomas, leiðtogi stuðningshóps MGFA, hefur deilt sögu sinni í nokkur ár, þar á meðal í nýlegri grein í heimablaði – sjá nánar á blaðsíðu 16. Hún ræðir einnig mikilvægi stuðningshópa þegar maður glímir við langvinnan sjúkdóm eins og vöðvaslensfár.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) er nú fáanlegt í Bandaríkjunum til meðferðar á almennri vöðvaslensfári (gMG) hjá fullorðnum sjúklingum sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtökum (AChR).
Vefsíða UCB
3. Janúar, 2024
UCB, alþjóðlegt líftæknifyrirtæki í lyfjaiðnaði, tilkynnti í dag að ZILBRYSQ® (zilucoplan) sé nú fáanlegt í Bandaríkjunum til meðferðar á almennri vöðvaslensfári (gMG) hjá fullorðnum sjúklingum sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR). Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) samþykkti ZILBRYSQ þann 17. október 2023.1
ZILBRYSQ fæst með lyfseðli sem tilbúin til notkunar áfyllt sprauta sem er gefin einu sinni á dag.
UCB tilkynnir samþykki bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA) fyrir ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) til undirhúðarmeðferðar hjá fullorðnum með almenna vöðvaslensfár (myasthenia gravis).
Vefsíða UCB
Október 17, 2023
UCB tilkynnti að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt ZILBRYSQ® (zilucoplan) til meðferðar á almennri vöðvaslensfári (gMG) hjá fullorðnum sjúklingum sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR). Zilucoplan er fyrsti markvissi C5 komplementhemillinn sem gefinn er einu sinni á dag undir húð fyrir gMG og er sjálfsgjöf.
Zilucoplan er fyrsta markvissa peptíðhemillinn sem hemur komplementþátt 5 (C5-hemill) undir húð einu sinni á dag. Þetta er eina markmeðferðin með gMG sem fullorðnir sjúklingar með gMG sem eru jákvætt fyrir AChR mótefni geta sjálfsgefið lyfið. Ávinningur af sjálfsmeðferð getur verið styttri ferðatími til og frá sjúkrahúsum, minni truflun á vinnuskyldum og aukið sjálfstæði. Ólíkt einstofna mótefnahemlum gegn C5, sem peptíð, er hægt að nota zilucoplan með immúnóglóbúlíni í bláæð og plasmaskipti, án þess að þörf sé á viðbótarskömmtun.
Samþykki FDA fyrir zilucoplan1 er stutt af öryggis- og virkniupplýsingum úr RAISE rannsókninni (NCT04115293), sem birt var í The Lancet Neurology í maí 2023. RAISE rannsóknin var fjölsetra, 3. stigs, slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð rannsókn til að meta virkni, öryggissnið og þol zilucoplan hjá fullorðnum sjúklingum með gMG sem er jákvætt fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR).
„Þetta er mikilvæg þróun fyrir samfélagið því með fleiri meðferðum sem FDA hefur samþykkt við almennri vöðvaslensfár hafa læknar fleiri verkfæri til að meðhöndla þennan sjúkdóm á einstaklingsmiðaðan hátt sem hentar hverjum og einum sjúklingi,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America. „Við erum afar þakklát UCB fyrir að vera hluti af samfélaginu um vöðvaslensfár og fyrir áframhaldandi skuldbindingu þeirra við að finna lausnir fyrir fólk sem lifir með þennan langvinna sjálfsofnæmissjúkdóm í taugavöðvum.“
Með samþykki zilucoplan, ásamt nýbura Fc viðtaka (FcRn) blokka fyrirtækisins RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), sem FDA samþykkti fyrr á þessu ári, býður vöruúrval UCB heilbrigðisstarfsfólki upp á möguleika á að takast á við annað hvort komplementvirkjun eða sjúkdómsvaldandi sjálfsmótefni fyrir viðeigandi sjúklinga.
Lesið opinberu fréttatilkynninguna frá UCB.
Lestu rannsóknargreinina um RAISE.
Mat á háskammta krabbameinslyfjameðferð og blóðmyndandi frumnaígræðslu við alvarlegri vöðvaslensfár (Myasthenia Gravis)
Annálar klínískrar og þýðingar taugalækningar
September 19, 2023
Samantekt eftir: Dakotu Campbell –Forstöðumaður samskiptaverkefna - Rannsóknarnet sjaldgæfra sjúkdóma, Barnadeild Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
Lyfslensfár (Myasthenia gravis, MG) er sjaldgæfur taugavöðvasjúkdómur sem orsakast af sjálfsofnæmisviðbrögðum sem blokka eða skemma asetýlkólínviðtaka í vöðvum. Háskammta krabbameinslyfjameðferð (HDIT) og eigin blóðmyndandi frumígræðsla (HCT), einnig þekkt sem beinmergsígræðsla, eru mögulegar meðferðir við MG.
Í þessari rannsókn rannsökuðu vísindamenn öryggi og virkni HDIT og HCT hjá sjúklingi með alvarlegt MG sem ekki svaraði meðferð.
Niðurstöður sýna að HDIT og HCT ollu bata á MG. Teymið mat áhrif meðferðar á undirliggjandi ónæmissjúkdóma. Athyglisvert er að asetýlkólínviðtakamótefni (AChR) — þekktir sjúkdómsvaldandi miðlar sjúkdómsins — lækkuðu ekki marktækt eftir meðferðina.
Höfundarnir fullyrða að þessar niðurstöður bendi til þess að frumubundinn sjúkdómsferill, sem bregst við stórum skammti af meðferð, gæti gegnt hlutverki í sjúkdómsferlinu auk AChR sjálfsmótefna. Frekari rannsókna er þörf til að ákvarða hvort HDIT og HCT geti verið áhrifarík meðferð við alvarlegum MG.
Fjarheilbrigðisþjónusta við vöðvaslensfár: Það sem við lærum af tilraunarannsókn
Net fyrir sjaldgæfa sjúkdóma í vöðvaslensfári gravis
Ágúst 22, 2023
Til að læra meira um notkun fjarsjúkraþjónustu við MG, þá er Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) að framkvæma tilraunarannsókn, „Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)“ (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Teymið er að meta fjarsjúkraheimsóknir og fjartengd sjúkdómsmat fyrir sjúklinga með MG.
Hér deila aðalrannsakandinn Amanda Guidon, læknir, MPH, og Meridith O'Connor, sjúklingadeild MG og aðstoðarforseti sjúklingaþátttöku, málsvörn og stefnumótunar hjá MGFA, meira um rannsóknina og áhrif hennar á sjúklinga- og rannsóknarsamfélagið.
Lestu meira um þessa birtu rannsókn
Breyting á T-frumum sjúklinga skapar nýja aðferð við meðferð á vöðvaslensfári og öðrum sjúkdómum
Kartesísk vefsíða
Júlí 1, 2023
Cartesian Therapeutics tilkynnti birtingu jákvæðra niðurstaðna úr fyrstu vel heppnuðu klínísku rannsókninni á RNA frumumeðferð fyrir sjúklinga með sjálfsofnæmissjúkdóma. Með því að breyta T-frumum sjúklinga með mRNA (tegund af rCAR-T meðferð) hefur rannsóknin skapað nýja aðferð til að hugsanlega meðhöndla vöðvaslensfár (MG) og aðra sjálfsofnæmissjúkdóma.
Gögnin sýna fram á öfluga og varanlega klíníska bata hjá sjúklingum með MG, sem er fyrsta vel heppnaða 2. stigs rannsóknin með RNA frumumeðferð.
„Við erum þakklát samfélagi okkar MG-sjúklinga og lækna fyrir að gera kleift að þróa nýjar meðferðir eins og rCAR-T,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America. „Örugg, persónuleg meðferð með varanlegum klínískum ávinningi væri kærkomin viðbót við vaxandi verkfærakistu MG-meðferða.“
Niðurstöðurnar sem lýst er í The Lancet Neurology Greinin bendir til þess að rCAR-T geti verið gagnlegt við meðferð á ýmsum öðrum sjálfsofnæmissjúkdómum og geti yfirstigið margar af þeim áhættum og eituráhrifum sem tengjast hefðbundnum DNA-byggðum CAR-T frumum. Fréttatilkynningin „Öryggi og virkni meðferðar með sjálfsfrumna RNA kímerískum mótefnavaka (rCAR-T) við vöðvaslensfári: framsýn, fjölsetra, opin, óslembiröðuð 1b/2a stigs rannsókn„, deilir frekari upplýsingum.“
Þú getur líka halað niður allt handritið.
Til að fá frekari upplýsingar um rannsókn Cartesian með rCAR-T, eða skoða aðrar opnar og ráðningarhæfar klínískar rannsóknir á MG sem þú getur sótt um í, farðu á Síða um klínískar rannsóknir MGFA.
UCB tilkynnir að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt RYSTIGGO® til meðferðar við almennri vöðvaslensfári (myasthenia gravis).
Vefsíða UCB
Júní 27, 2023
UCB tilkynnti að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hefði samþykkt nýja meðferð sem kallast RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) fyrir fullorðna með almenna vöðvaslensfár sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR) eða vöðvasértækum týrósínkínasa (MuSK).
Rozanolixizumab-noli er inndæling undir húð og eina meðferðin sem FDA hefur samþykkt hjá fullorðnum við bæði AChR- OG MuSK-mótefnajákvæðum gMG, tveimur algengustu undirgerðum gMG.
Samþykki bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA) byggist á lykilrannsókninni MycarinG í 3. stigi í gMG2, stórri 3. stigs rannsókn sem sýndi fram á meðferð með rozanolixizumab-noli sem leiddi til tölfræðilega marktækra úrbóta á gMG-sértækum útkomum, þar á meðal daglegum athöfnum eins og öndun, tal, kyngingu og því að geta staðið upp úr stól.
„Við viljum þakka UCB fyrir áframhaldandi skuldbindingu þeirra við MG samfélagið til að færa sjúklingum og meðferðarlæknum þeirra nýjan FDA-samþykktan meðferðarúrræði við almennri vöðvaslensfárslækkun,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). „Fólk sem lifir með almennri vöðvaslensfárslækkun heldur áfram að upplifa verulegar óuppfylltar læknisfræðilegar þarfir, sem þýðir að það er sérstaklega mikilvægt að auka fjölda FDA-samþykktra meðferðarúrræða til að meðhöndla þennan langvinna sjálfsofnæmis- og taugavöðvasjúkdóm.“
Rozanolixizumab-noli verður fáanlegt á markaði í Bandaríkjunum á þriðja ársfjórðungi 2023.
Lesið opinberu fréttatilkynninguna frá UCB.
argenx tilkynnir samþykki bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA) fyrir VYVGART Hytrulo stungulyfinu til notkunar undir húð við almennum magaóþægindum.
vefsíða argenx
Júní 21, 2023
Önnur áhrifarík meðferð við almennri vöðvaslensfár hefur verið samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna. argenx hefur tilkynnt að VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc), stungulyf undir húð fyrir fullorðna sjúklinga með vöðvaslensfár sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR).
VYVGART Hytrulo er lyf til innspýtingar undir húð, sem inniheldur efgartigimod alfa, brota af IgG1 mótefni úr mönnum, sem er markaðssett til notkunar í bláæð sem VYVGART, og erfðabreytt hýalúrónídasa PH20 úr mönnum (rHuPH20), ENHANZE® lyfjagjöfartækni Halozyme sem auðveldar gjöf líftæknilyfja undir húð. Heilbrigðisstarfsmaður á að gefa lyfið undir húð með einni inndælingu (1,008 mg fastur skammtur) á 30-90 sekúndum í lotum með vikulegri inndælingu í fjórar vikur.
„MG samfélagið er orkumikið og spennt fyrir annarri árangursríkri FDA-samþykktri meðferð sem er í boði fyrir þá sem greinast með almennt MG. Þökkum samstarfsaðila okkar í greininni, argenx,“ sagði Samantha Masterson, forseti og forstjóri Myasthenia Gravis Foundation of America. „Auðveldleiki og þægindi undirhúðarinnspýtingar verða án efa mjög vel tekið af sjúklingasamfélaginu þar sem meðferðarferlið fellur vel að daglegu lífi sjúklinga um allt land. Sjúklingar hafa einstaklingsmiðaða nálgun og annan mikilvægan möguleika til að takast á við sín einstöku einkenni MG.“
Fyrir frekari upplýsingar er hægt að lesa fréttatilkynninginSkoðaðu opinberu vefsíðuna sem argenx býður þér upp á, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard um fylgikvilla vöðvaslensfárs (myasthenia gravis)
AJMC.com
Kann 26, 2023
Núverandi meðferðir við vöðvaslensfári geta valdið öðrum fylgikvillum, sagði James F. Howard Jr., læknir, prófessor í taugalækningum við Háskólann í Norður-Karólínu í Chapel Hill, fyrrverandi yfirmaður taugavöðvasjúkdómadeildarinnar og fyrrverandi James F. Howard prófessor í taugavöðvasjúkdómum.
Klínísk sermisfræðileg innsýn í sjúklinga með vöðvaslensfár af völdum ónæmisstöðvunarhemla
Annálar klínískrar og þýðingar taugalækningar
mars 2023
Gianvito Masi, læknir og Kevin C O'Connor, doktor
Tilfellum af vöðvaslensfári (myasthenia gravis, MG) hefur nýlega verið lýst sem sjaldgæfum en lífshættulegum aukaverkunum eftir gjöf ónæmiseftirlitshemla (ICI), nýrrar tegundar ónæmismeðferðar við krabbameini. Sjúklingar með ICI-MG prófa oft jákvæða fyrir asetýlkólínviðtaka (AChR) sjálfsmótefnum, en ólíkt sjálfsofnæmissjúkdómi MG er hlutverk AChR sjálfsmótefna í sjúkdómsmynd ICI-MG óþekkt. Til að bregðast við þessu rannsökuðum við hóp sjúklinga með ICI-MG með því að greina virkni AChR sjálfsmótefna þeirra. Við komumst að því að undirhópur sjúklinga gæti haft AChR sjálfsmótefni með sameindaeiginleikum sem eru svipuð og hjá sjálfsofnæmissjúkdómi MG. Í öðrum tilfellum skortir slík sjálfsmótefni hins vegar augljós sjúkdómsvaldandi möguleika, sem bendir til annarra þátta sem lykilmiðlara sjúkdómsins. Þessar niðurstöður hafa bein klínísk áhrif, þar sem þær véfengja hlutverk AChR sjálfsmótefnaprófana við að koma á endanlegum ICI-MG greiningum og staðfesta þörfina fyrir ítarlegt mat þegar aukaverkanir tengdar ICI eru metnar.
Lesið alla birtu greinina HÉR.