Meðferðir við vöðvaslensfári | Lyfslensfársstofnun Ameríku

Lensfár (borið fram „my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs“) er sjaldgæfur, langvinnur sjálfsofnæmissjúkdómur sem hefur áhrif á merki milli tauga og vöðva (á taugavöðvamótum) og veldur því að vöðvarnir verða máttlausir og þreytast auðveldlega. Fólk með þennan sjúkdóm getur fengið köst, en síðan tímabil þar sem einkenni batna.^1,2 Þó engin þekkt lækning sé til við vöðvaslensfári, þá er þróun meðferðar að þróast,^1-3 og það eru til nokkrar meðferðir sem geta hjálpað til við að bæta einkennin.^1,2,4 Þó að einkenni geti batnað og jafnvel lægð komið fram án meðferðar, er hvert tilfelli af vöðvaslensfár einstakt.¹ Þú og læknirinn þinn munuð ákveða meðferðaráætlun sem er sérsniðin að þínum þörfum.

Til að undirbúa heimsókn þína til læknis gæti verið gagnlegt að lesa gildandi leiðbeiningar um meðferð við vöðvaslensfári. Leiðbeiningarnar um meðferð við vöðvaslensfári veita ráðleggingar um ýmsa meðferðarmöguleika sem í boði eru við sjúkdómnum og voru þróaðar af sérfræðingum í vöðvaslensfári yfir nokkur ár. Þegar nýjar meðferðir þróast og þekking okkar á sjúkdómnum batnar eru leiðbeiningarnar uppfærðar undir forystu læknisráðgjafarnefndar MGFA og alþjóðlegra sérfræðinga í sjúkdómum. Þú getur skoðað leiðbeiningarnar sem gefnar voru út árið 2016, undir heitinu „Alþjóðleg samstöðuleiðbeiningar um meðferð vöðvaslensfárs“ og nýjustu uppfærslu leiðbeininganna sem endurútgefnar voru árið 2020, undir heitinu „Alþjóðleg samstöðuleiðbeiningar um meðferð vöðvaslensfárs uppfærsla 2020“ hér:^5,6

Leiðbeiningar (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
Uppfæra (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Það eru nokkrar meðferðarúrræði sem geta aukið styrk þinn, hjálpað til við að halda einkennum vöðvaslensfárs í skefjum og geta bætt lífsgæði þín. Þar sem allir upplifa vöðvaslensfár er mismunandi getur þetta falið í sér fjölbreyttar meðferðir og stundum bráðameðferð ef einkennin versna.^1,4,7 Við munum ræða nánar um þær meðferðir sem eru komnar á markað og nýjar sem halda áfram að veita fólki með vöðvaslensfár, fjölskyldum þeirra og umönnunaraðilum von.

Eins og með allar meðferðir fylgja lyf við vöðvaslensfári aukaverkanir. Algengar aukaverkanir sem þú gætir fundið fyrir eru ógleði, niðurgangur, háþrýstingur og aukin hætta á sýkingum.³ Ef læknirinn þinn mælir með sérstöku lyfi til að stjórna einkennum vöðvaslensfárs (myasthenia gravis), mun hann ræða aukaverkanir þess lyfs nánar.

Upplýsingarnar sem hér eru kynntar eru byggðar á meðferðum sem eru samþykktar í Bandaríkjunum. Framboð meðferða í öðrum löndum getur verið mismunandi eftir því hvaða samþykki er á hverjum stað.

Meðferðarúrræði: Skurðaðgerð

Thymectomy

Thymectomy er skurðaðgerð til að fjarlægja hóstarkirtilinn.⁷ Hóstarkirtillinn er í miðjum efri hluta brjóstkassans, fyrir aftan brjóstbeinið.⁸ Þessi kirtill tengist ónæmiskerfinu okkar og framleiðslu mótefna. Hóstarkirtillinn hjálpar til við þroska T-frumna (tegund hvítra blóðkorna sem tengjast ónæmissvörun okkar). T-frumur taka þátt í framleiðslu mótefna og geta framleitt óeðlileg mótefni sem valda sjálfsofnæmissjúkdómum eins og vöðvaslensfári (myasthenia gravis). Hóstarkirtillinn er virkastur á fyrstu árum barnæsku og fram að kynþroska, eftir það minnkar hann smám saman og gegnir ekki mikilvægu hlutverki.^1,8

Þó er vitað að hóstarkirtillinn gegnir hlutverki í vöðvaslensfári. Margir sem þjást af þessum sjúkdómi geta fengið:¹

Stækkun hóstarkirtilsins (ofvöxtur)
Æxli í hóstarkirtli (thymoma)

Ef truflun er á hóstarkirtlinum gæti það leitt til breytinga á þroska T-frumna og þar með framleiðslu mótefna, þar á meðal óeðlilegra mótefna sem bera ábyrgð á einkennum vöðvaslensfárs.¹

Hægt er að framkvæma hóstarkirtilsaðgerð ef þú ert með vöðvaslensfár með eða án frávika í hóstarkirtli. Ef þú ert ekki með hóstarkirtil getur verið ráðlagt að framkvæma aðgerðina snemma í meðferðarferlinu til að bæta einkenni til langs tíma litið og er eindregið ráðlögð ef þú ert með hóstarkirtil.^5,6 Aðgerðin getur hjálpað til við að bæta vöðvaslappleika þinn og minnka fjölda lyfja sem þarf eða jafnvel dregið úr einkennum þínum.⁹ Eftir aðgerð á hóstarkirtli gætirðu ekki fundið fyrir bata strax og umfang bata getur verið mismunandi samanborið við aðra sem hafa gengist undir aðgerð á hóstarkirtli. Hins vegar eru vísbendingar sem benda til þess að sjúklingar sem gangast undir aðgerð á hóstarkirtli hafi minni alvarleg einkenni og gætu þurft lægri skammt af barksterum með tímanum.⁷

Meðferðarúrræði: Lyf

Asetýlkólínesterasahemlar

Til þess að vöðvi geti starfað eðlilega binst asetýlkólín við asetýlkólínviðtaka og myndar þannig merki milli taugarinnar og vöðvans sem veldur því að vöðvinn dregst saman. Í vöðvaslensfári (myasthenia gravis) hindra óeðlileg sjálfsmótefni tengingu asetýlkólíns við viðtaka þess, sem hefur áhrif á merki milli tauga og vöðva og veldur vöðvaslappleika.^1,2

Asetýlkólínesterasi er ensím sem ber ábyrgð á niðurbroti asetýlkólíns.¹ Asetýlkólínesterasahemlar koma í veg fyrir þetta niðurbrot, sem þýðir að meira asetýlkólín er tiltækt til að bindast viðtökunum. Þetta eykur aftur á móti merkjasendingar milli vöðva og tauga og bætir vöðvavirkjun.^7,9 Asetýlkólínesterasahemlar eru oft hluti af upphafsmeðferð við vöðvaslensfári og eitt mest notaða lyfið er pýridostigmínbrómíð.⁵

Mestinon® (pýridostigmínbrómíð)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) fæst í tveimur gerðum, skjótvirkum 60 mg töflum og langvirkum 180 mg hylki með hægfara losun, þekkt sem Timespan®, sem gefa pýridostigmínbrómíð yfir 12 klukkustundir. Þú getur búist við að taka Mestinon® töflur nokkrum sinnum á dag.¹⁰

Regonol® (pýridostigmínbrómíð)

Asetýlkólínesterasahemillinn, pýridostigmínbrómíð, er einnig fáanlegur sem stungulyf, undir vörumerkinu Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® er gefið sem inndæling í bláæð og er stundum notað sem valkostur við Mestinon® ef ekki er hægt að taka töflur inn um munn eða í ákveðnum neyðartilvikum.^9,12

Barksterar og önnur ónæmisbælandi lyf

Barkstera er lyf sem virkar sem ónæmisbælandi, sem þýðir að það dregur úr virkni ónæmiskerfisins.¹³ Þó að ónæmiskerfið sé yfirleitt gagnlegt við að berjast gegn sýkingum, þá verður röskun á jafnvægi í starfsemi ónæmiskerfisins í vöðvaslensfári.¹ Þessi röskun veldur myndun óeðlilegra mótefna, til dæmis asetýlkólínviðtaka (AChR) og vöðvasértækra týrósínkínasa (MuSK) mótefna. Þessi óeðlilegu mótefni festast við eða loka asetýlkólínviðtökunum og valda breytingum á taugavöðvatengingum. Þetta leiðir til vandamála í samskiptum milli tauga og vöðva og þar með vöðvaslappleika.^1,2

Ónæmisbælandi lyf draga úr virkni ónæmiskerfisins með því að draga úr myndun ákveðinna hvítra blóðkorna sem kallast T-frumur og B-frumur sem taka þátt í ónæmissvörun líkamans og framleiða mótefni.^13,14 Með því að draga úr virkni ónæmiskerfisins fækka þessi lyf fjölda óeðlilegra mótefna sem myndast. Þess vegna eru færri óeðlileg mótefni sem festast við og loka fyrir asetýlkólínviðtaka líkamans og minni breyting verður á taugavöðvatengingum. Þetta hjálpar samskiptum milli vöðva og tauga og eykur vöðvavirkni.¹³

Barksterar eða önnur ónæmisbælandi lyf eru venjulega næsta meðferðarúrræði ef þörf er á meðferð umfram asetýlkólínesterasahemla.^5,9 Barksterar geta verið mjög áhrifaríkir fyrir marga, þar sem 7–8 af hverjum 10 einstaklingum sem taka stera sjá verulegan bata á einkennum sínum.⁹ Hins vegar, eins og öll lyf, hafa þau nokkrar aukaverkanir.⁹ Aðrar gerðir ónæmisbælandi lyfja sem ekki flokkast sem sterar eru nú notaðar við meðferð á vöðvaslensfári og geta einnig valdið verulegum bata á einkennum.^9,13

CellCept® (mýkófenólatmófetíl)

CellCept® (Roche) er annað ónæmisbælandi lyf sem ekki er steri og dregur úr framleiðslu T-frumna og B-frumna (hvítra blóðkorna sem taka þátt í ónæmissvörun okkar).¹⁶ CellCept® nær þessu með því að draga úr framleiðslu efnis sem kallast gúanósín, sem er einn af byggingareiningum frumna og er mikilvægur fyrir frumur til að fjölga sér. Án gúanósíns myndast færri T-frumur og B-frumur, virkni ónæmiskerfisins minnkar og þar með fækkar óeðlilegum mótefnum.⁹

CellCept® er venjulega tekið inn sem vökvi eða tafla og má ávísa því einu sér eða með cýklósporíni ásamt barksterum.^5,9,16

Cýklósporín

Cýklósporín er tegund ónæmisbælandi lyfs sem kallast kalsíneurínhemill. Þetta lyf dregur úr svörun ónæmiskerfisins með því að hindra prótein sem kallast kalsíneurín í T-frumum. Þetta kemur í veg fyrir virkjun ákveðinna gena og framleiðslu lykilboða ónæmiskerfisins. Fyrir vikið er ónæmiskerfið minna virkt og framleiðir færri mótefni.¹³

Cíklósporín er tekið sem töflur til inntöku, venjulega tvisvar á dag.^7,9 Eins og með Imuran® og CellCept®, má ávísa cýklósporíni einu sér eða með barksterum.⁵

Imuran® (asatíóprín)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) er ónæmisbælandi lyf sem ekki er steri (ónæmisbælandi lyf sem er ekki steri) sem einnig er notað við meðferð á vöðvaslensfári, svo eitthvað sé nefnt.¹⁵ Þegar Imuran® brotnar niður í líkamanum kemur það í veg fyrir að hvítu blóðkornin sem taka þátt í ónæmiskerfinu okkar fjölgi sér.⁹

Imuran® er tafla sem tekin er inn einu sinni eða tvisvar á dag.^9,15 Það getur tekið 4–6 mánuði áður en þú byrjar að taka eftir bata á einkennum. Læknirinn gæti ráðlagt þér að taka Imuran® eitt sér eða samhliða barksterum, allt eftir öðrum lyfjum þínum, sjúkdómum og alvarleika einkenna.^5,9 Aukaverkanir sem þú gætir fengið eru meðal annars flensulík einkenni, ógleði og lágt magn hvítra blóðkorna sem getur valdið sýkingu. Langtímanotkun Imuran® getur stundum haft áhrif á lifur, bris eða beinmerg og getur aukið líkur á ákveðnum tegundum krabbameins, þar á meðal húðkrabbameini.^9,15 Til að fá fullan lista yfir aukaverkanir, vinsamlegast hafðu samband við lækninn þinn og skoðaðu fylgiseðilinn sem er í lyfjapakkningunni.

Prednisón

Prednisón er algeng tegund barkstera sem notuð er við meðferð margra sjúkdóma, þar á meðal vöðvaslensfárs. Þessi tegund barkstera virkar með því að virka á glúkókortikóíðviðtaka í líkama okkar til að draga úr virkni ónæmiskerfisins.¹³

Prednisón er tafla sem tekin er inn um munn. Venjulega ávísar læknirinn lágum skammti af prednisóni og eykur síðan skammtinn smám saman þar til einkennin eru undir stjórn. Þú getur búist við að taka eftir bata á einkennum innan tveggja vikna, með mestum bata fyrstu 4–8 vikurnar. Þar sem hvert tilfelli af vöðvaslensfár er ólíkt gætirðu verið beðinn um að taka prednisón annan hvern dag eða minnka skammtinn smám saman þannig að þú takir aðeins það magn sem þú þarft til að stjórna einkennunum. Aukaverkanir sem þú gætir fundið fyrir, sérstaklega ef þú tekur prednisón í langan tíma, eru meðal annars hár blóðþrýstingur, þyngdaraukning, magasár, sýkingar og skapbreytingar.⁹ Til að fá fullan lista yfir aukaverkanir, vinsamlegast hafðu samband við lækninn þinn og skoðaðu fylgiseðilinn sem er í lyfjapakkningunni.

Markvissar meðferðir

Meðferðir sem beinast að B-frumum

B-frumur eru tegund hvítra blóðkorna sem gegna mikilvægu hlutverki í myndun mótefna og ónæmissvörun sem talin er valda einkennum vöðvaslensfárs (myasthenia gravis). Talið er að meðferðir sem beinast að B-frumum dragi úr þessari ónæmissvörun og magni óeðlilegra mótefna sem geta valdið einkennum vöðvaslensfárs.^2,7,14

UPLIZNA® (inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), framleitt af Amgen, var samþykkt af FDA í desember 2025 til meðferðar á fullorðnum með almenna vöðvaslensfár (gMG) sem eru jákvæð fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR) eða vöðvasértækum kínasa (MuSK). UPLIZNA er einstofna mótefni sem beinist að CD19 B frumum og dregur úr framleiðslu sjúkdómsvaldandi sjálfsmótefna sem stuðla að gMG. Nákvæmur verkunarháttur UPLIZNA á gMG er óþekktur.

UPLIZNA er gefið sem innrennsli í bláæð (IV) af heilbrigðisstarfsmanni. Upphafsskammturinn samanstendur af tveimur innrennslum með tveggja vikna millibili og síðan einu innrennsli á sex mánaða fresti.

Frekari upplýsingar um UPLIZNA® er að finna á:

Vefsíða UPLIZNA: https://www.uplizna.com/
Upplýsingar um lyfseðil: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

Rituximab er einstofna mótefni (mótefni sem er framleitt á rannsóknarstofu og hefur sértækt skotmark) sem beinist að og ræðst á B-frumur. Þar sem B-frumur gegna hlutverki í framleiðslu á óeðlilegum mótefnum sem valda einkennum vöðvaslensfárs (myasthenia gravis), getur þetta bætt einkenni vöðvaslensfárs.^7,9,14

Þér gæti verið ávísað rituximab ef þú ert með vöðvaslensfár með MuSK mótefnum og hefur ekki sýnt bata með öðrum meðferðum.⁶ Ef þér er ávísað þessu lyfi færðu það sem innrennsli í bláæð (dropi sem er settur í bláæð) í lotum.⁹

Fc viðtakablokkar fyrir nýbura

Fc viðtakinn hjá nýburum hjálpar til við að lengja líftíma mótefna gegn immúnóglóbúlíni G. Í vöðvaslensfári eru óeðlilegu mótefnin sem valda einkennum vöðvaslensfárs fyrst og fremst gerðir af mótefnum gegn immúnóglóbúlíni G. Þessi óeðlilegu mótefni hindra asetýlkólín í að bindast viðtakanum, sem leiðir til breytinga á taugavöðvatengingum og hefur áhrif á merki milli tauga og vöðva, sem að lokum veldur einkennum sem tengjast vöðvaslensfári, þar á meðal vöðvaslappleika.²

Fc viðtakablokkar nýbura tengjast og blokka Fc viðtakann hjá nýburum, sem dregur úr magni immúnóglóbúlín G mótefna, þar á meðal óeðlilegra mótefna sem bera ábyrgð á einkennum vöðvaslensfársfárs.²

Hér eru nýbura Fc viðtakablokkar sem eru samþykktir í Bandaríkjunum:

IMAAVY® (nípókalímab)

IMAAVY® (nipocalimab), framleitt af Johnson & Johnson, fékk samþykki FDA í apríl 2025 til að meðhöndla almenna vöðvaslensfár hjá sjúklingum 12 ára og eldri sem eru jákvæðir fyrir AChR eða MuSK mótefnum. IMAVVY er einstofna mótefni sem beinist að Fc viðtakanum (FcR) hjá nýburum og dregur þannig úr magni mótefna gegn immúnóglóbúlíni G (IgG) í blóðrásinni, þar á meðal sjúkdómsvaldandi sjálfsmótefnum sem tengjast gMG.

IMAVVY er gefið með innrennsli í bláæð. Fyrsti skammturinn tekur 30 mínútur. Eftir það færðu 15 mínútna innrennsli á tveggja vikna fresti. Innrennsli má gefa á læknastofu, á innrennslisstöð, sjúkrahúsi (göngudeild) eða heima hjá sérfræðingi í innrennslisgjöf.

Frekari upplýsingar um IMAVVY® er að finna á:

Vefsíða IMAVVY: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/
Byrjunarsíða fyrir MG sjúklinga: hhttp://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), framleitt af UCB, stungulyf til innrennslis undir húð, er humaníserað IgG4 einstofna mótefni sem binst nýbura Fc viðtakanum (FcRn), sem leiðir til minnkunar á IgG í blóðrás.^1,4 Þetta er eina meðferðin sem FDA hefur samþykkt hjá fullorðnum við bæði AChR- og MuSK-mótefnajákvæðum gMG, sem eru tvær algengustu undirgerðir gMG. Ef þér er ávísað RYSTIGGO® færðu lyfið með innrennsli undir húð (dropi gefið undir húð) af heilbrigðisstarfsmanni í meðferðarlotum. Ein lota samanstendur af innrennsli undir húð einu sinni í viku í 6 vikur.

Frekari upplýsingar um Rystiggo® er að finna á:

Vefsíða Rystiggo®: https://www.rystiggo.com/
Upplýsingar um lyfseðil: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) er lyf sem notar brot af immúnóglóbúlín G mótefni til að bindast og blokka Fc viðtaka hjá nýburum. Þetta veldur fækkun immúnóglóbúlín G mótefna, þar á meðal óeðlilegra mótefna sem bera ábyrgð á einkennum vöðvaslensfárs.^14,17

Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt Vyvgart® til meðferðar við almennri vöðvaslensfár sem eru jákvæðir fyrir AChR mótefnum (þeir eru með óeðlileg AChR mótefni). Ef þér er ávísað Vyvgart® færðu lyfið sem innrennsli í bláæð (dropi sem er settur í bláæð) í lotum. Hver lota er 4 vikur löng og loturnar verða endurteknar með mismunandi millibili eftir einkennum þínum. Í hverri lotu færðu eitt innrennsli á viku (fjórar innrennsli í lotu). Hvert innrennsli tekur 1 klukkustund.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa og hyaluronidase-qvfc)

Bandaríska lyfjaeftirlitið Bandaríkjanna (FDA) hefur einnig samþykkt Vyvgart® Hytrulo (argenx) til meðferðar á fullorðnum með vöðvaslensfár sem eru jákvæðir fyrir AChR mótefnum. Líkt og Vyvgart® notar lyfið einnig brot af immúnóglóbúlín G mótefni til að festast við og loka fyrir Fc viðtaka hjá nýburum, en það er gefið sem inndæling undir húð (inndæling undir húð) af heilbrigðisstarfsmanni eða sjálfstætt heima. Inndælingin tekur 30–90 sekúndur og er einnig gefin í meðferðarlotum. Ein lota samanstendur af einni inndælingu í hverri viku í 4 vikur (fjórar inndælingar í hverri lotu).¹⁸

Þú getur fundið frekari upplýsingar um Vyvgart® og Vyvgart® Hytrulo meðferðina í gegnum eftirfarandi tengla:

Vefsíða Vyvgart®e
Upplýsingar um lyfseðil:
- Vyvgart®
- Vyvgart® Hytrulo

Komplementhemlar

Mikilvægur hluti ónæmiskerfisins okkar er leið sem kallast komplementleiðin.¹ Þó að þessi leið gegni yfirleitt jákvæðu hlutverki getur hún orðið ofvirk hjá einstaklingum með vöðvaslensfár og aðra sjálfsofnæmissjúkdóma, sem veldur breytingum á taugavöðvatengingum og asetýlkólínviðtökum3. Þetta þýðir að asetýlkólín getur ekki bundist viðtökum sínum, sem hefur áhrif á merki milli vöðva og tauga og leiðir til vöðvaslappleika.³ Komplementhemlar geta dregið úr virkjun komplementferilsins með því að hindra ákveðin komplementprótein, þar á meðal C5. Með markvissum verkunarháttum sínum binst zilucoplan við C5 með mikilli sækni og sértækni, sem kemur í veg fyrir klofning þess við C5a og C5b og hindrar þannig komplementmiðlaðan skaða á taugavöðvamótum.²

Vegna aukinnar hættu á alvarlegum heilahimnusýkingum eru allir komplementhemlar aðeins fáanlegir í gegnum REMS (Risk Evaluation Mitigation Strategy) áætlun.^4,5 REMS er lyfjaöryggisáætlun sem Matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) kann að krefjast fyrir lyf sem fela í sér alvarlegar öryggisáhyggjur til að tryggja að ávinningur lyfsins vegi þyngra en áhættan.⁴

Upplýsingar um lyfseðil
Howard JF Jr, o.fl. Öryggi og virkni zilucoplan hjá sjúklingum með almenna vöðvaslensfár (RAISE): slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð, 3. stigs rannsókn. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406.
Howard JF Jr. Myasthenia gravis: hlutverk komplements á taugavöðvamótum. Ann NY Acad Sci. Janúar 2018;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 21. desember 2017. PMID: 29266249.
zilbrysqrems.com
Upplýsingar um öryggi lyfja frá FDA

Hér eru komplementhemlarnir sem eru samþykktir í Bandaríkjunum:

Soliris® (eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) er einstofna mótefni (mótefni sem er framleitt á rannsóknarstofu og hefur sértækt skotmark) sem hamlar komplementleiðinni með því að miða á C5 komplementpróteinið. Þó að við skiljum ekki til fulls hvernig Soliris® bætir einkenni vöðvaslensfárs (myasthenia gravis), gæti það komið í veg fyrir að komplementleiðin valdi skemmdum á taugavöðvamótum og þeim vöðvaslappleika sem fylgir hjá fólki með sjúkdóminn.²¹

Matvæla- og lyfjaeftirlitið Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt Soliris® sem meðferð við almennri vöðvaslensfári hjá fullorðnum sjúklingum sem eru jákvæðir gegn AChR mótefnum (þeir hafa óeðlileg AChR mótefni). Ef þér er ávísað Soliris® færðu lyfið sem innrennsli í bláæð (drop í bláæð) einu sinni í viku fyrstu 5 vikurnar og síðan einu sinni á tveggja vikna fresti eftir það. Hugsanleg alvarleg aukaverkun Solaris® er heilahimnubólgusótt (þegar bakteríur og eiturefni þeirra dreifast um blóðið og skemma líffærin). Því er mikilvægt að þú sért bólusett(ur) gegn heilahimnubólgu áður en þú færð Solaris®.²¹ Til að fá fullan lista yfir aukaverkanir, vinsamlegast hafðu samband við lækninn þinn og skoðaðu fylgiseðilinn sem er í lyfjapakkningunni.

Þú getur fundið frekari upplýsingar um Soliris® meðferð í gegnum eftirfarandi tengla:

Vefsíða Alexion AstraZeneca: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
Leiðbeiningar um lyf: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
Upplýsingar um lyfseðil: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) er annar komplementhemill sem beinist að C5 komplementpróteininu til að draga úr virkjun komplementferilsins.²² Það er einnig einstofna mótefni, en hefur aðeins aðra uppbyggingu en Soliris®, sem þýðir að lyfið endist lengur í líkamanum.²³

FDA hefur samþykkt Ultomiris® til meðferðar á fullorðnum með almenna vöðvaslensfár sem eru jákvæðir fyrir AChR mótefnum (þeir hafa óeðlileg AChR mótefni).^1,22 Ef þér er ávísað Ultomiris® færðu lyfið með innrennsli í bláæð (drop í bláæð). Þú færð upphafsskammt, síðan annan skammt 2 vikum síðar og síðan einn skammt á 4–8 vikna fresti. Hugsanleg alvarleg aukaverkun Ultomiris® er heilahimnubólgusótt (þegar bakteríur og eiturefni þeirra dreifast um blóðið og skemma líffærin). Því er mikilvægt að þú sért bólusett(ur) gegn heilahimnubakteríum áður en þú færð Ultomiris®.²² Til að fá fullan lista yfir aukaverkanir, vinsamlegast hafðu samband við lækninn þinn og skoðaðu fylgiseðilinn sem er í lyfjapakkningunni.

Þú getur fundið frekari upplýsingar um Ultomiris® meðferð með því að fylgja tenglunum:

Vefsíða Ultomiris®: https://ultomiris.com/gmg
Leiðbeiningar um lyf: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
Upplýsingar um lyfseðil: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), framleitt af UCB, er samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) og er nú fáanlegt til meðferðar á almennri vöðvaslensfár (gMG) hjá fullorðnum sjúklingum sem eru jákvæðir fyrir mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka (AChR)1. ZILBRYSQ® er fyrsti og eini peptíðhemillinn sem gefinn er undir húð og er gefinn sjálfur einu sinni á dag1. Ef þér er ávísað ZILBRYSQ® verður þér kennt hvernig á að gefa lyfið heima með inndælingu undir húð í kvið, læri eða upphandleggi (aðeins ef einhver annar gefur þér inndælinguna) einu sinni á dag.^{1, 24,25}

Vefsíða Zilbrysq®: https://www.zilbrysq.com/
Upplýsingar um lyfseðil: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IVIg eða immúnóglóbúlín í bláæð

Ónæmiskerfi líkamans framleiðir náttúrulega mótefni sem kallast immúnóglóbúlín til að berjast gegn sýkingum og sjúkdómum. Immúnóglóbúlín gefið í bláæð (einnig þekkt sem safn af gamma-glóbúlíni úr mönnum) er meðferð sem notar þessi mótefni úr plasmagjöfum (hluta af blóði okkar). Þessi meðferð eykur magn immúnóglóbúlína í blóði þínu og hefur margvísleg áhrif á mismunandi þætti ónæmiskerfisins, þar á meðal að draga úr magni óeðlilegra mótefna sem valda einkennum vöðvaslensfárs.²⁶ Hjá sjúklingum sem skortir mótefnin sem nauðsynleg eru til að berjast gegn sýkingu kemur IVIg í staðinn fyrir þau mótefni sem glatast.

IVIg er talið mjög öruggt með tilliti til sýkinga eða veira. Blóðgjafar eru skimaðir fyrir ákveðnum sýkingum áður en þeim er leyft að gefa blóð fyrir IVIG. Vinnsla IVIg óvirkjar sýkingar eins og HIV, lifrarbólgu B og C. Engu að síður er það blóðafurð úr mönnum sem kemur frá mörgum blóðgjöfum. Immúnóglóbúlín gefið í bláæð er notað sem skammtímameðferð í neyðartilvikum, ef aðrar meðferðir virka ekki eða þegar þörf er á skjótum styrkleikabata, til dæmis fyrir aðgerð. Þessi meðferð er einnig algeng ef þú finnur fyrir alvarlegu bakslagi einkenna eða ef þú færð alvarlegan máttleysi í öndunarvöðvum (vöðvaslappleikakreppu).⁵ Ef þú þarft á immúnóglóbúlíni að halda verður það gefið með innrennsli í bláæð (dropi sem inniheldur immúnóglóbúlínin).

Innrennslið í bláæð má gefa í 2–5 daga til bráðameðferðar eða á 3–6 vikna fresti sem viðhaldsmeðferð og er venjulega gefið á sjúkrahúsi eða læknastofu.^7,9 Eftir meðferð með immúnóglóbúlínum í æð getur bati á einkennum verið tímabundinn og því gætirðu þurft endurteknar meðferðir.⁹ Meðferðir með IVIg eru gefnar í bláæð. Skammturinn fer eftir þyngd þinni. Þú gætir fengið röð innrennslisgjafa yfir þrjá til fimm daga sem eru endurteknir með millibili sem læknirinn þinn ákveður. Sumir sjúklingar fá innrennslið á læknisstofu, en aðrir geta fengið það heima hjá sér með hjálp heimahjúkrunarstofnunar. Ef þú hefur verið mjög veikburða eða sýnir einkenni yfirvofandi neyðarástands er líklegt að þú þurfir að fara á sjúkrahús. Það geta liðið vikur eða tvær áður en þú finnur fyrir bata, þó það sé mismunandi eftir sjúklingum. Tímabil bata frá IVIg er mismunandi en er venjulega nokkrar vikur upp í nokkra mánuði.

Immúnóglóbúlín undir húð

Ný, minna ífarandi aðferð til að fá immúnóglóbúlín er verið að rannsaka sem meðferð við vöðvaslensfári. Þessi tegund meðferðar er þekkt sem immúnóglóbúlín undir húð. Þó að rannsóknir sýni fram á ávinning og öryggi immúnóglóbúlíns undir húð hjá sjúklingum með vöðvaslensfári, hefur það ekki enn verið samþykkt til meðferðar á fólki með vöðvaslensfári.^14,27

Hizentra® (ónæmisglóbúlín)

Hizentra® (CSL Behring) er dæmi um immúnóglóbúlín undir húð sem hefur verið samþykkt af FDA til meðferðar á öðrum taugasjúkdómum og frumkomnum ónæmisbresti en hefur ekki enn verið samþykkt til meðferðar á vöðvaslensfári. Í þessari aðferð við að gefa immúnóglóbúlín, í stað þess að fá dropa í bláæð, færðu lyfið með innrennsli undir húð; allt að átta nálar eru settar undir húðina á mismunandi stöðum á líkamanum. Algengt innrennsli undir húð tekur aðeins 1-2 klukkustundir og er hægt að gera það heima.²⁷

Meðferðarleg plasmaskipti

Meðferð með plasmaskiptingu, einnig þekkt sem plasmaferesis, er meðferð þar sem blóð þitt er tekið og mismunandi þættir aðskilin til að fjarlægja blóðvökvann sem inniheldur óeðlileg mótefni sem valda einkennum vöðvaslensfárs. Blóðið er síðan skilað til baka með plasma sem inniheldur ekki óeðlileg mótefni. Aðgerðin er framkvæmd með nálum sem eru stungnar í bláæðar eða op (lítið tæki sem er sett undir húðina og gerir lyfjum kleift að berast út í blóðrásina).^9,28,29 Með færri óeðlilegum mótefnum batna boðleiðir milli tauganna og vöðvanna sem leiðir til meiri vöðvavirkjunar.¹

Plasmaskipti eru notuð sem skammtímameðferð í neyðartilvikum, ef aðrar meðferðir virka ekki eða þegar þörf er á skjótum styrkleikabata, til dæmis fyrir aðgerð. Þar sem líkaminn mun halda áfram að framleiða óeðlileg mótefni gæti þurft endurteknar plasmaskiptimeðferðir.⁵

Heimildir

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, o.fl. Myasthenia gravis: faraldsfræði, sjúkdómsfræði og klínísk einkenni. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Nýjar og nýjar meðferðir við vöðvaslensfári. BMJ læknisfræði 2023; 2: e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, o.fl. Myasthenia gravis. Nat Rev Dis Primers 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Núverandi lyfjameðferð við vöðvaslensfári. Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M, o.fl. Alþjóðleg samstaða um meðferð vöðvaslensfárs. Neurology 2016; 87: 419-425.

6. Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, o.fl. Alþjóðleg samstaða um meðferð vöðvaslensfárs: uppfærsla 2020. Neurology 2021; 96: 114-122.

7. Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, et al. Meðferð við vöðvabólgu. Neurol Clin 2018; 36: 311-337.

8. Miller J. Hlutverk hóstarkirtilsins og áhrif þess á nútíma læknisfræði. Vísindi 2020; 369.

9. Alhaidar MK, Abumurad S, Soliven B, o.fl. Núverandi meðferð við vöðvaslensfári. J Clin Med 2022; 11: 1597.

10. Upplýsingar um lyfseðil Mestinon í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2001/15193s18lbl.pdfSótt í janúar 2024.

11. Upplýsingar um lyfseðil Regonol í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2004/17398s015lbl.pdfSótt í janúar 2024.

12. Katz NK, Barohn RJ. Saga asetýlkólínesterasahemla við meðferð á vöðvaslensfári. Neuropharmacology 2021; 182: 108303.

13. Sanders DB, Evoli A. Ónæmisbælandi meðferðir við vöðvaslensfári. Sjálfvirkni 2010; 43: 428-435.

14. Schneider-Gold C, Gilhus NE. Framfarir og áskoranir í meðferð við vöðvaslensfári. Ther Adv Neurol Disord 2021; 14: 17562864211065406.

15. Upplýsingar um lyfseðil Imuran í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/016324s039lbl.pdfSótt í janúar 2024.

16. Upplýsingar um lyfseðil CellCept í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/050722s021,050723s019,050758s019,050759s024lbl.pdfSótt í janúar 2024.

17. Upplýsingar um lyfseðilsskyld lyf Vyvgart í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761195s000lbl.pdfSótt í janúar 2024.

18. Upplýsingar um lyfseðil Vyvgart Hytrulo í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761304s000lbl.pdfSótt í janúar 2024.

19. NCI orðabók krabbameinshugtaka: Manngert einstofna mótefni. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/humanized-monoclonal-antibodySótt í febrúar 2024.

20. Rystiggo, bandarískur einkaleyfislögreglumaður. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdfSótt í nóvember 2023.

21. Upplýsingar um lyfseðilsskyld lyf Solaris í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdfSótt í janúar 2024.

22. Upplýsingar um lyfseðil Ultomiris í Bandaríkjunum. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdfSótt í janúar 2024.

23. Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, o.fl. Ravulizumab (ALXN1210) hjá sjúklingum með köstum í blóðrauða í migríu að nóttu til: niðurstöður tveggja 1b/2. stigs rannsókna. Blóð adv 2018; 2: 2176-2185.

24. Upplýsingar um lyfseðilsskyld lyf Zilbrysq í Bandaríkjunum. https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdfSótt í janúar 2024.

25. Howard JF, Jr., Bresch S, Genge A, o.fl. Öryggi og virkni zilucoplan hjá sjúklingum með almenna vöðvaslensfár (RAISE): slembiröðuð, tvíblind, lyfleysustýrð, 3. stigs rannsókn. Lancet Neurol 2023; 22: 395-406.

26. Dalakas MC, Meisel A. Ónæmisstýrandi áhrif og klínískur ávinningur af gjöf ónæmisglóbúlíns í bláæð við vöðvaslensfári. Sérfræðingur Rev Neurother 2022; 22: 313-318.

27. Upplýsingar um lyfseðil Hizentra í Bandaríkjunum. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/approved-blood-products/hizentraSótt í janúar 2024.

28. Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Meðferðarleg plasmaskipti við vöðvaslensfári: Kerfisbundin yfirlitsgreining og safngreining á samanburðargögnum. Neurol að framan 2021; 12: 662856.

29. Osman C, Jennings R, El-Ghariani K, o.fl. Plasmaskipti í taugasjúkdómum. Practic Neurol 2020; 20: 92-101.