argenx anunță aprobarea FDA din SUA pentru extinderea utilizării VYVGART și VYVGART Hytrulo la toți pacienții adulți care trăiesc cu gMG
8 Mai, 2026
argenx a anunțat că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat o extindere a etichetei de comercializare pentru VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) și VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa și hialuronidază-qvfc) pentru tratamentul pacienților adulți cu miastenie gravis generalizată (gMG). Cererea suplimentară aprobată de autorizare de comercializare a produselor biologice extinde indicația VYVGART pentru a include toate serotipurile pacienților adulți care trăiesc cu gMG - anti-AChR-Ab pozitiv, anti-MuSK-Ab pozitiv, anti-LRP4-Ab pozitiv și triplu seronegativ.
Acesta este primul blocant al receptorilor Fc neonatal aprobat de FDA pentru persoanele care trăiesc cu MG LRP4 sau seronegativă, ceea ce face ca această aprobare să fie o etapă importantă pentru comunitatea MG.
Această aprobare are potențialul de a îmbunătăți accesul la tratament pentru aproximativ 10% dintre pacienții cu MG care trăiesc cu MG seronegativă sau LRP4. În plus, Vyvgart este acum al treilea tratament aprobat de FDA pentru persoanele cu MG cu MuSK din 2023.
Citește mai multe despre tratamenteDisfuncția urinară în miastenia gravis: un studiu transversal de caz-control
Științe neurologice
Ianuarie 3, 2026
Deși simptomele motorii sunt bine documentate în miastenia gravis, prevalența și semnificația clinică a disfuncției urinare, în special a simptomelor de incontinență urinară (IU) și vezică hiperactivă (OAB), rămân insuficient explorate în MG, rapoartele anterioare fiind limitate la cohorte mici.
Rezultatele acestui studiu au arătat că simptomele incontinenței urinare (IU) și vesiculării hiperactive (VHA) sunt mai frecvente la pacienții cu migrenă (MG) decât la grupul de control. Scorul MG-ADL este un predictor independent al IU, iar vârsta la debutul bolii poate influența momentul dezvoltării IU. Identificarea și intervenția precoce pot îmbunătăți rezultatele pacienților.
Citește mai multFDA aprobă Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) de la Amgen pentru tratarea MG generalizată
Comunicat de presă Amgen
December 12, 2025
Un nou tratament pentru miastenia gravis generalizată a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA).
Inebilizumab-cdon – denumire comercială UPLIZNA – este un tratament cu anticorpi monoclonali care vizează selectiv celulele B CD19-pozitive. Această abordare abordează o cauză biologică principală a bolii. Tratamentul este aprobat de FDA pentru adulții diagnosticați cu AChR și MG generalizată cu MuSK. Pacienții au nevoie doar de două doze pe an, după două doze inițiale de încărcare.
„Gestionarea unei boli rare și cronice poate însemna confruntarea cu simptome recidivante imprevizibile și scheme de tratament dificile”, a declarat Samantha Masterson, președintele și directorul executiv al MGFA. „Această aprobare marchează o etapă importantă, oferind eficacitate durabilă și un program de dozare care oferă persoanelor care trăiesc cu miastenie gravis generalizată șase luni de timp fără tratament între dozele de întreținere.”
Datele studiului provin de la Studiu MINT, care a început în 2020. Cele mai recente date din studiul clinic de fază 3 au fost prezentat de Dr. Richard Nowak la Sesiunea Științifică MGFA pe 29 octombrie 2025. Citiți mai multe despre acest anunț pe site-ul Amgen
Citește mai multAutoanticorpii IgA demonstrează un nou mecanism al patologiei miasteniei gravis 1 MuSK
Creier
Octombrie 28, 2025
Un studiu publicat în Brain oferă noi perspective asupra miasteniei gravis (MG) cauzate de boala MuSK, o formă rară de MG care provoacă slăbiciune musculară semnificativă. Până acum, majoritatea cercetărilor s-au concentrat pe IgG4 MuSK, principalul autoanticorp din această boală, care perturbă gruparea receptorilor de acetilcolină și slăbește comunicarea dintre nervi și mușchi.
Acest studiu, condus de Dr. Gianvito Masi în laboratorul Dr. Kevin O'Connor de la Universitatea Yale, arată că o altă clasă de anticorpi, IgA, ar putea juca un rol în această boală. Anticorpii IgA se găsesc de obicei la nivelul mucoaselor, cum ar fi în intestin și plămâni, unde ajută la protejarea împotriva infecțiilor. Cercetătorii au descoperit că un subgrup de pacienți cu MG cu MuSK poartă, de asemenea, autoanticorpi IgA care vizează MuSK.
Folosind autoanticorpi IgA derivați de la pacienți, tehnologie de secvențiere a celulelor B, culturi de celule musculare și experimente in vivo, echipa a demonstrat că:
1) Celulele producătoare de IgA specifice MuSK pot supraviețui ani de zile și nu sunt eliminate complet prin tratamente care vizează celulele B (cum ar fi terapia anti-CD20).
2) Autoanticorpii IgA individuali pot activa MuSK, dar atunci când mai mulți anticorpi IgA acționează împreună, aceștia pot bloca acest proces și pot provoca slăbiciune. Într-adevăr, în modelele experimentale, combinația de autoanticorpi IgA derivați de la pacient a produs simptome miastenice, sugerând că IgA MuSK poate contribui direct la patologia bolii.
Aceasta este prima dovadă care arată că autoanticorpii IgA pot fi implicați în răspunsul autoimun împotriva MuSK. Aceste descoperiri ridică noi întrebări despre rolul imunității mucoase (cum ar fi influența infecțiilor sau a expunerilor la factori de mediu) în această boală. O mai bună înțelegere a acestui proces ar putea deschide noi căi pentru cercetare și tratamente viitoare.
Citește mai multProteazele terapeutice specifice IgG și IgM dezarmează autoanticorpii receptorilor de acetilcolină care determină patologia miasteniei gravis
Lucrările Academiei Naționale de Științe (PNAS)
Octombrie 23, 2025
Grupul de MG de la Universitatea Yale, condus de Alexandra Bayer și în colaborare cu Seismic Therapeutic, a descoperit un nou rol al autoanticorpilor IgM în miastenia gravis (MG).
În MG, sistemul imunitar al organismului produce autoanticorpi care interferează cu semnalele dintre nervi și mușchi, ducând la slăbiciune. Cel mai adesea, acești autoanticorpi dăunători aparțin clasei IgG, dar noile lor cercetări au arătat că, la unele persoane, un alt tip, numit IgM, poate juca, de asemenea, un rol major.
Ei au testat o nouă abordare terapeutică numită S-1117, o enzimă concepută pentru a „dezarma” autoanticorpii IgG, astfel încât aceștia să nu mai poată provoca daune. În majoritatea probelor de pacienți, acest lucru a funcționat bine. Cu toate acestea, în unele probe în care tratamentul a fost mai puțin eficient, au aflat că autoanticorpii IgM declanșau boala în acele cazuri. Prin asocierea S-1117 cu o altă enzimă care vizează IgM, au reușit să oprească complet efectele nocive ale ambelor tipuri de autoanticorpi.
Pentru persoanele care trăiesc cu MG, aceste descoperiri sunt importante deoarece indică un viitor al tratamentelor mai personalizate. În loc de o abordare universală, medicii ar putea fi capabili să identifice ce tip de autoanticorp cauzează problema la fiecare pacient și să adapteze terapia pentru a o bloca. Această descoperire oferă o nouă speranță pacienților care nu răspund la tratamentele actuale și demonstrează puterea științei și a colaborării în a ne apropia de o îngrijire mai bună și de vieți mai bune pentru toți cei cu MG.
Citește mai multRezultate pozitive ale studiilor clinice de fază III pentru un potențial nou tratament pentru MG
Comunicat de presă AstraZeneca
Iulie 24, 2025
Datele studiului pentru un medicament numit gefurulimab au demonstrat o îmbunătățire semnificativă statistic și clinic față de valoarea inițială a scorului total MG-ADL la săptămâna 26, comparativ cu placebo. Studiul dublu-orb a inclus pacienți din 20 de țări.
Dr. Kelly Gwathmey, vicepreședinte al Consiliului Consultativ Medical și Științific MGFA și investigator principal în cadrul studiului, a declarat: „Simptomele cu fluctuații rapide și dizabilitatea imprevizibilă asociată cu gMG pot afecta aproape fiecare aspect al vieții unui pacient, ceea ce face ca intervenția timpurie și controlul susținut al bolii să fie un obiectiv critic al tratamentului. O opțiune de tratament cu C5 autoadministrat o dată pe săptămână ar oferi pacienților o mai mare comoditate și independență în gestionarea afecțiunii lor, permițându-le să aibă mai mult control asupra terapiei lor.”
Citiți mai jos comunicatul de presă.
Citește mai multJohnson & Johnson primește aprobarea FDA pentru IMAAVY™ (nipocalimab-aahu)
Un nou tratament aprobat pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate cu AChR+ sau MuSK+
Aprilie 30, 2025
FDA a aprobat IMAAVY™ (nipocalimab) pentru tratamentul persoanelor cu vârsta de 12 ani și peste care trăiesc cu miastenie gravis generalizată cu anticorpi pozitivi (AChR+ sau MuSK+). Johnson & Johnson afirmă că acest nou blocant FcRn oferă un control de lungă durată al bolii la cea mai largă populație de persoane care trăiesc cu MG.
„Auzim în mod constant de la persoane care trăiesc cu miastenie gravis și care speră la noi opțiuni de tratament care le-ar putea aduce o mai mare stabilitate, independență și predictibilitate în viață”, a declarat Samantha Masterson, președinte și CEO al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis.
„Acest tratament oferă o altă opțiune care ar putea ajuta la abordarea incertitudinii constante și a impactului fizic și mental greu pe care recidiva simptomelor de MG îl prezintă pacienților și familiilor acestora.”
Aprobarea, care urmează desemnării FDA pentru Revizuire Prioritară, oferă o nouă opțiune de tratament într-o clasă dovedită, care poate fi utilizată de adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste, care prezintă anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR) sau anti-kinază specifică musculară (MuSK). IMAAVY a demonstrat o reducere rapidă și susținută a nivelurilor de autoanticorpi cu până la 75% de la prima doză și pe parcursul unei perioade de monitorizare de 24 de săptămâni.
Citește mai multe despre acest anunț uimitor și cel mai recent tratament pentru MG.
Citește mai multFibrinogenul seric nu este crescut la pacienții cu miastenie gravis
Aprilie 15, 2025
Un studiu publicat în revista Scientific Reports și-a propus să confirme concluziile unui studiu anterior care sugerează că fibrinogenul seric rezidual ar putea reprezenta un biomarker diagnostic universal pentru MG. Folosind mai multe metodologii pentru a compara nivelurile de fibrinogen între pacienții cu MG și grupul de control, autorii nu au găsit niveluri crescute de fibrinogen seric la pacienții cu MG. Aceste rezultate subliniază necesitatea replicării noilor descoperiri pentru a ne asigura de obiectivul comun de a identifica biomarkeri eficienți pentru MG.
Citește mai multVyvgart Hytrulo pentru autoinjectare este acum aprobat de FDA
Aprilie 10, 2025
Vyvgart Hytrulo, un tratament aprobat de FDA pentru miastenia gravis generalizată cu AcHR, este acum disponibil în Statele Unite sub formă de autoinjecție. Cei care iau medicamentul pot face injecția acasă, într-o singură doză, oferind pacienților mai multă flexibilitate.
Citește mai multFDA aprobă utilizarea extinsă a eculizumabului pentru miastenia gravis pediatrică
Martie 12, 2025
Vești bune pentru tinerii diagnosticați cu miastenie gravis: Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat utilizarea extinsă a eculizumabului (SOLIRIS) produs de Alexion/AstraZeneca.®) pentru tratamentul pacienților pediatrici cu vârsta de șase ani și peste cu miastenie gravis generalizată (gMG) care sunt pozitivi pentru anticorpii receptorului de acetilcolină (AChR-Ab+). Această acțiune face ca eculizumab să fie primul și singurul tratament aprobat de FDA disponibil pentru pacienții pediatrici cu gMG.
Eculizumab este un anticorp monoclonal care acționează prin inhibarea proteinei C5 a complementului pentru a preveni deteriorarea țesuturilor mediată de complement și a fost aprobat pentru prima dată pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne (HPN) în 2007. Pe baza rezultatelor unui studiu clinic pivot de fază 3 (REGAIN, NCT01997229), acesta a fost aprobat ca tratament pentru adulții cu gMG în 2017. Un studiu recent, cu un singur braț de tratament, pozitiv (NCT03759366) la pacienți cu AChR-Ab refractari + gMG, cu vârste cuprinse între 12 și 17 ani, a furnizat dovezi în sprijinul utilizării sale la populația pediatrică.
„Miastenia gravis poate afecta pe oricine, la orice vârstă, și este extrem de devastatoare pentru pacienții tineri și familiile acestora”, a declarat Samantha Masterson, președinte și CEO al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. „Prin cercetări inovatoare și un angajament de a avansa terapeutic, pacienții pediatrici cu miastenie gravis (MG gravis) au acum o nouă opțiune de tratament care i-ar putea ajuta să trăiască o calitate a vieții îmbunătățită cu MG. Recunoaștem munca extraordinară a Alexion/AstraZeneca și a FDA pentru a impulsiona acest lucru. Acest lucru nu ar fi posibil fără sprijinul comunității noastre globale de MG, care se asigură că gradul de conștientizare și educație cu privire la această boală debilitantă se răspândesc în întreaga lume.”
Eculizumab se administrează prin perfuzie intravenoasă. Acesta prezintă mai multe aspecte legate de siguranță, inclusiv un risc crescut de infecție gravă și care pune viața în pericol, cauzată de Neisseria meningitidis. Pacienții pot accesa terapia doar printr-un program restricționat, în cadrul unei Strategii de Management al Evaluării Riscurilor (REMS), menită să atenueze riscul.
Referinte:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Are îndepărtarea chirurgicală a timusului consecințe dăunătoare?
Neurologie
24 Mai, 2024
Recent, a apărut o îngrijorare cu privire la consecințele dăunătoare ale îndepărtării chirurgicale a țesutului timic, inclusiv pentru pacienții care sunt supuși timectomiei pentru miastenie gravis (MG) sau rezecției unui timom. Această analiză adoptă o abordare multidisciplinară pentru a analiza dovezile privind riscurile pe termen lung ale cancerului și autoimunitații posttimectomie. Concluzionăm că pentru pacienții cu MG pozitiv pentru anticorpii receptorului de acetilcolină
și pentru cei diagnosticați cu timom, îndepărtarea timusului oferă beneficii proeminente care depășesc cu mult riscurile potențiale. Cu toate acestea, îndepărtarea accidentală a țesutului timic în timpul altor intervenții chirurgicale toracice ar trebui redusă la minimum ori de câte ori este posibil.
NMD Pharma finalizează cu succes prima fază a studiului clinic NMD670 în cazul MG – Faza 2 activă și în curs de recrutare
Stiinta translationala Medicina
Martie 20, 2024
După finalizarea cu succes a fazei 1 a tratamentului cu o singură doză crescătoare la voluntari sănătoși, NMD670 a fost testat la pacienți cu MG într-un studiu clinic randomizat, controlat cu placebo, cu doză unică, crossover în trei etape. Studiul clinic a evaluat siguranța, farmacocinetica și farmacodinamica NMD670 la 12 pacienți cu MG ușoară. NMD670 a avut un profil de siguranță favorabil și a condus la îmbunătățiri relevante clinic ale scorului total cantitativ al miasteniei gravis (QMG). Acest studiu translațional, care se întinde de la înregistrări ale fibrelor musculare individuale la pacienți, oferă dovezi ale mecanismului de inhibare a ClC-1 ca o potențială abordare terapeutică în MG și susține dezvoltarea ulterioară a NMD670.
NMD a deschis faza 2 și este activ în prezent și recrutează pacienți cu MG. Vizitați pagina studiului de pe ClinicalTrials.gov pentru a vă stabili eligibilitatea și cum să aplicați pentru a face parte din acest studiu captivant.
Eficacitatea comparativă a azatioprinei și micofenolatului de mofetil pentru miastenia gravis (PROMISE-MG): un studiu de cohortă prospectiv
Neurologia Lancet
Martie 2024
Acest studiu a avut ca scop evaluarea eficacității comparative a azatioprinei și micofenolatului de mofetil în tratamentul miasteniei gravis (MG) și evaluarea efectului dozei și a duratei tratamentului. În cadrul studiului, mai mult de jumătate dintre pacienții tratați cu azatioprină și micofenolat de mofetil au simțit o îmbunătățire a calității vieții lor; nu s-a observat nicio diferență în rezultatele clinice între cele două medicamente. Evenimentele adverse asociate cu azatioprina au fost potențial mai grave decât cele asociate cu micofenolatul de mofetil, deși micofenolatul de mofetil este teratogen. Dozele de azatioprină mai mici decât cele recomandate ar putea fi eficiente, cu evenimente adverse dependente de doză reduse. Sunt necesare mai multe studii comparative privind eficacitatea pentru a informa alegerile de tratament în miastenia gravis.
Acest studiu a fost finanțat, parțial, de Fundația Americană pentru Miastenia Gravis.
Avocat peste cincizeci de ani
februarie 2024
Glenda Thomas, lidera grupului de suport MGFA, își împărtășește povestea de câțiva ani, inclusiv într-un articol recent dintr-un ziar local – citiți articolul la pagina 16. De asemenea, ea discută despre importanța grupurilor de suport atunci când te confrunți cu o boală cronică precum miastenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) este acum disponibil comercial în SUA pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate (gMG) la pacienții adulți cu anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR) pozitivi
Site-ul web al UCB
Ianuarie 3, 2024
UCB, o companie biofarmaceutică globală, a anunțat astăzi că ZILBRYSQ® (zilucoplan) este acum disponibil în SUA pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate (gMG) la pacienții adulți care prezintă anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR). ZILBRYSQ a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pe 17 octombrie 2023.1
ZILBRYSQ este disponibil pe bază de rețetă sub formă de seringă preumplută gata de utilizare, care se administrează o dată pe zi.
Citește comunicatul de presă AICI
UCB anunță aprobarea FDA din SUA pentru ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) pentru tratamentul subcutanat al adulților cu miastenie gravis generalizată
Site-ul web al UCB
Octombrie 17, 2023
UCB a anunțat că ZILBRYSQ® (zilucoplan) a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate (gMG) la pacienții adulți cu anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR). Zilucoplan este primul inhibitor al complementului C5 țintit pentru gMG, administrat subcutanat o dată pe zi, și se administrează singur.
Zilucoplan este primul inhibitor peptidic țintit al componentei 5 a complementului (inhibitor C5), administrat subcutanat (SC), o dată pe zi. Este singura terapie țintă cu gMG, administrată o dată pe zi, pentru autoadministrare de către pacienții adulți cu gMG pozitivă pentru anticorpi anti-AChR. Beneficiile tratamentului autoadministrat pot include reducerea timpului de deplasare către și de la spitale, scăderea interferenței cu obligațiile de serviciu și creșterea independenței. Spre deosebire de inhibitorii C5 ai anticorpilor monoclonali, ca peptidă, zilucoplan poate fi utilizat împreună cu imunoglobulină intravenoasă și schimb plasmatic, fără a fi nevoie de doze suplimentare.
Aprobarea FDA pentru zilucoplan1 este susținută de datele privind siguranța și eficacitatea din studiul RAISE (NCT04115293), publicat în The Lancet Neurology în mai 2023. Studiul RAISE a fost un studiu multicentric, de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea, profilul de siguranță și tolerabilitatea zilucoplanului la pacienții adulți cu gMG pozitiv pentru anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR).
„Aceasta este o evoluție importantă pentru comunitate deoarece, având în vedere numărul tot mai mare de tratamente aprobate de FDA pentru miastenia gravis generalizată, medicii au la dispoziție instrumente suplimentare pentru a trata această boală în moduri individualizate, potrivite pentru fiecare pacient în parte”, a declarat Samantha Masterson, președinte și director executiv al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. „Suntem foarte recunoscători UCB pentru că face parte din comunitatea miasteniei gravis și pentru angajamentul lor continuu de a găsi soluții pentru persoanele care trăiesc cu această boală neuromusculară, autoimună și cronică.”
Odată cu aprobarea zilucoplanului, alături de blocantul receptorilor Fc (FcRn) neonatali al companiei RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), care a fost aprobat la începutul acestui an de către FDA, portofoliul UCB oferă profesioniștilor din domeniul sănătății opțiunea de a aborda fie activarea complementului, fie autoanticorpii patogeni pentru pacienții corespunzători.
Citiți anunțul oficial de presă de la UCB.
Citește lucrarea de studiu RAISE.
Evaluarea chimioterapiei cu doze mari și a transplantului de celule hematopoietice în miastenia gravis severă
Analele de neurologie clinică și translațională
19 Septembrie, 2023
Rezumat de: Dakota Campbell –Manager de Program de Comunicare - Rețeaua de Cercetare Clinică în Boli Rare, Spitalul de Copii din Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
Miastenia gravis (MG) este o afecțiune neuromusculară rară cauzată de un răspuns autoimun care blochează sau deteriorează receptorii de acetilcolină din mușchi. Chimioterapia cu doze mari (HDIT) și transplantul autolog de celule hematopoietice (HCT), cunoscut și sub numele de transplant de măduvă osoasă, sunt tratamente potențiale pentru MG.
În acest studiu, cercetătorii au investigat siguranța și eficacitatea HDIT și HCT la un pacient cu MG severă, rezistentă la tratament.
Rezultatele arată că HDIT și HCT au indus remisia MG. Echipa a evaluat efectul tratamentului asupra imunopatologiei subiacente. Interesant este că autoanticorpii receptorului de acetilcolină (AChR) - mediatorii patogeni cunoscuți ai bolii - nu au scăzut apreciabil după tratament.
Autorii afirmă că aceste descoperiri sugerează că un mecanism celular al bolii, care răspunde la terapia cu doze mari, ar putea juca un rol în patologie, pe lângă autoanticorpii AChR. Sunt necesare studii suplimentare pentru a stabili dacă HDIT și HCT pot fi o terapie eficientă pentru MG severă.
Telemedicină în miastenia gravis: Ce învățăm dintr-un studiu pilot
Rețeaua de Boli Rare Miastenia Gravis
August 22, 2023
Pentru a afla mai multe despre utilizarea telesănătății în MG, Rețeaua de Boli Rare din cadrul Myasthenia Gravis (MGNet) desfășoară un studiu pilot, „Adaptarea Studiului Pilot privind Măsurile Specifice ale Rezultatelor pentru Telesănătate în Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Echipa evaluează vizitele de telesănătate și evaluările specifice bolii la distanță pentru pacienții cu MG.
Aici, cercetătoarea principală Amanda Guidon, MD, MPH, și Meridith O'Connor, pacient cu MG și vicepreședinte asistent pentru implicarea pacienților, advocacy și politici la MGFA, împărtășesc mai multe despre studiu și impactul acestuia asupra comunității de pacienți și de cercetare.
Citește mai multe despre această cercetare publicată
Modificarea celulelor T ale pacienților creează o nouă abordare pentru tratarea miasteniei gravis și a altor boli
Site web cartesian
Iulie 1, 2023
Cartesian Therapeutics a anunțat publicarea rezultatelor pozitive ale primului studiu clinic de succes privind terapia celulară cu ARN pentru pacienții cu boli autoimune. Prin modificarea celulelor T ale pacienților cu ARNm (o formă de terapie rCAR-T), studiul a creat o abordare nouă pentru tratarea potențială a miasteniei gravis (MG) și a altor boli autoimune.
Datele demonstrează o îmbunătățire clinică puternică și durabilă la pacienții cu MG, reprezentând primul studiu clinic de fază 2 de succes care utilizează terapia celulară cu ARN.
„Suntem recunoscători comunității noastre de pacienți cu MG și medicilor care au permis dezvoltarea clinică a unor noi terapii, cum ar fi rCAR-T”, a declarat Samantha Masterson, președinte și CEO al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis. „O terapie sigură, personalizată, cu beneficii clinice durabile, ar fi o completare binevenită la setul tot mai mare de tratamente pentru MG.”
Rezultatele descrise în Neurologia Lancet Lucrarea sugerează că rCAR-T ar putea fi util în tratarea unei varietăți de alte boli autoimune și ar putea depăși multe dintre riscurile și toxicitățile asociate cu celulele CAR-T convenționale bazate pe ADN. Comunicatul de presă „Siguranța și eficacitatea terapiei cu celule T receptor antigen himerice ARN autolog (rCAR-T) în miastenia gravis: un studiu prospectiv, multicentric, deschis, nerandomizat, de fază 1b/2a„, oferă mai multe detalii.
De asemenea, puteți descărca manuscris complet.
Pentru a afla mai multe despre studiul realizat de Cartesian cu rCAR-T sau pentru a analiza alte studii clinice deschise și de recrutare pentru MG la care puteți aplica, vizitați Pagina studiilor clinice MGFA.
UCB anunță aprobarea FDA din SUA pentru RYSTIGGO® pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate
Site-ul web al UCB
27 Iunie, 2023
UCB a anunțat aprobarea de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a unui nou tratament numit RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) pentru adulții cu miastenie gravis generalizată care prezintă anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR) sau anti-tirozin kinază specifică musculară (MuSK).
Rozanolixizumab-noli este o injecție subcutanată prin perfuzie și singurul tratament aprobat de FDA la adulți atât pentru gMG pozitivă pentru anticorpi anti-AChR, cât și pentru gMG, cele mai frecvente două subtipuri de gMG.
Aprobarea FDA din SUA se bazează pe studiul pivot de fază 3 MycarinG efectuat pe gMG2, un studiu amplu de fază 3 care a demonstrat că tratamentul cu rozanolixizumab-noli a dus la îmbunătățiri semnificative statistic ale rezultatelor specifice gMG, inclusiv la activitățile zilnice, cum ar fi respirația, vorbitul, înghițirea și capacitatea de a se ridica de pe scaun.
„Dorim să mulțumim UCB pentru angajamentul său continuu față de comunitatea MG de a oferi pacienților și medicilor care îi tratează o nouă opțiune de tratament aprobată de FDA pentru miastenia gravis generalizată”, a declarat Samantha Masterson, președinte și director executiv al Fundației Americane pentru Miastenia Gravis (MGFA). „Persoanele care trăiesc cu miastenie gravis generalizată continuă să se confrunte cu nevoi medicale semnificative neacoperite, ceea ce înseamnă că extinderea numărului de opțiuni de tratament aprobate de FDA este deosebit de importantă pentru tratarea acestei boli neuromusculare autoimune, cronice.”
Rozanolixizumab-noli va fi disponibil comercial în SUA în al treilea trimestru al anului 3.
Citiți comunicatul oficial de presă al UCB.
argenx anunță aprobarea FDA din SUA pentru injecția VYVGART Hytrulo pentru utilizare subcutanată în MG generalizată
site-ul web argenx
21 Iunie, 2023
Un alt tratament eficient pentru miastenia gravis generalizată a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA. argenx a anunțat lansarea VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa și hialuronidază-qvfc), o injecție subcutanată pentru pacienții adulți cu miastenie gravis care prezintă anticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR).
VYVGART Hytrulo este o combinație de produse subcutanate de efgartigimod alfa, un fragment de anticorp IgG1 uman comercializat pentru administrare intravenoasă sub denumirea de VYVGART, și hialuronidază umană recombinantă PH20 (rHuPH20), tehnologia de administrare a medicamentelor ENHANZE® de la Halozyme, menită să faciliteze administrarea subcutanată a medicamentelor biologice. Produsul trebuie administrat subcutanat de către un profesionist din domeniul sănătății, sub formă de injecție unică (doză fixă de 1,008 mg), timp de 30-90 de secunde, în cicluri de injecții o dată pe săptămână, timp de patru săptămâni.
„Comunitatea MG este energizată și entuziasmată de un alt tratament eficient aprobat de FDA, disponibil pentru cei diagnosticați cu MG generalizată. Mulțumim partenerului nostru din industrie, argenx”, a declarat Samantha Masterson, președinte și director executiv la Fundația Americană pentru Miastenia Gravis. „Ușurința și confortul unui tratament injectabil subcutanat vor fi, fără îndoială, foarte bine primite de comunitatea pacienților, deoarece procesul de tratament se încadrează în viața de zi cu zi a pacienților din întreaga țară. Pacienții au o abordare individualizată și o altă opțiune importantă pentru gestionarea simptomelor lor personale unice de MG.”
Pentru mai multe informații, puteți citi comunicatul de presăVizitați site-ul oficial oferit de argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard despre complicațiile miasteniei gravis
AJMC.com
26 Mai, 2023
Terapiile actuale pentru miastenia gravis pot crea și alte complicații, a declarat James F. Howard Jr., MD, profesor de neurologie la Universitatea din Carolina de Nord din Chapel Hill, fost șef al Diviziei de Tulburări Neuromusculare și fost profesor distins James F. Howard de boli neuromusculare.
Perspective clinicoserologice asupra pacienților cu miastenie gravis indusă de inhibitori ai punctelor de control imun
Analele de neurologie clinică și translațională
Martie 2023
Gianvito Masi, MD și Kevin C O'Connor, PhD
Cazurile de miastenie gravis (MG) au fost descrise recent ca evenimente adverse rare, dar care pun viața în pericol, în urma administrării inhibitorilor punctelor de control imun (ICI), un tip nou de imunoterapie împotriva cancerului. Pacienții cu ICI-MG au adesea un test pozitiv pentru autoanticorpi anti-receptor de acetilcolină (AChR), dar, spre deosebire de MG idiopatică, rolul autoanticorpilor AChR în patologia ICI-MG este necunoscut. Pentru a aborda acest lucru, am studiat o cohortă de pacienți cu ICI-MG prin profilarea funcțională a autoanticorpilor lor AChR. Am constatat că un subset de pacienți poate prezenta autoanticorpi AChR cu caracteristici moleculare similare cu cele ale MG idiopatică. În alte cazuri, însă, astfel de autoanticorpi nu au un potențial patogen evident, sugerând factori alternativi ca mediatori cheie ai bolii. Aceste descoperiri au implicații clinice directe, deoarece contestă rolul testării autoanticorpilor AChR în stabilirea diagnosticelor definitive de ICI-MG și coroborează necesitatea unei evaluări amănunțite la evaluarea evenimentelor adverse legate de ICI.
Citiți întreaga lucrare publicată AICI.