Сообщество MGFA сыграло ключевую роль в разработке нового метода лечения миастении, одобренного FDA в декабре. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), производимый компанией argenx, является первым и единственным одобренным FDA неонатальным блокатором Fc-рецепторов (FcRn) для взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR).
Создано партнерство
MGFA впервые сотрудничала с argenx в 2018 году, когда компания запускала клинические испытания Vyvgart. Компания обратилась к Нэнси Лоу, тогдашнему исполнительному директору MGFA и пациентке с MG.
«Нэнси была первой пациенткой с МГ, с которой мы когда-либо общались», — сказала Ребекка Маклеод, генеральный менеджер Argenx в США.
Ученые argenx, работая в своих лабораторных условиях, имели ограниченное представление о реальных эффектах MG или его лечения у пациентов. Чтобы предоставить лекарство, которое действительно отвечало бы потребностям пациентов, им нужно было больше знать о людях, на которых это повлияло.
«Мы надеялись на партнерство между нами и сообществом пациентов, которое на протяжении многих лет оставалось без должного внимания», — сказал Маклеод.
Нэнси Лоу оказала огромное влияние на то, как компания проводила опрос пациентов и создала окончательный индивидуальный дизайн дозировки для клинического испытания.
«Исследование MG всегда сложно, потому что это редкое заболевание», — сказала доктор Деб Гелинас, исполнительный директор по медицинским вопросам в argenx. «MGFA действительно замечательно поделилась информацией об исследовании. Благодаря сети и конференции MGFA мы смогли связаться с поставщиками медицинских услуг, которые могли поговорить с пациентами о присоединении. MGFA была потрясающим партнером».
По предложению Нэнси компания argenx провела тур по прослушиванию пациентов в Соединенных Штатах. Они узнали, что пациенты хотели дозу, которая была бы специфична для их потребностей и развития симптомов. Эти беседы дали информацию о том, как было разработано исследование и как в конечном итоге был доставлен препарат.
«У нас было много вариантов того, как спроектировать исследование», — сказал Маклеод. «Изначально мы лечили четырьмя инфузиями в течение четырех недель. Мы увидели, что у некоторых пациентов была такая постоянная продолжительность преимуществ. Поэтому мы пошли к Нэнси и команде и спросили, как сообщество пациентов хотело бы, чтобы к ним относились — индивидуально или стандартизировано? Им понравилась эта идея не принимать лекарство, если оно им не нужно».
В ходе испытания пациентам предлагалась гибкая дозировка в зависимости от того, как они реагировали на препарат. Оценка данных испытания показала, что гибкая, индивидуальная дозировка давала клинически значимые результаты, а также обеспечивала лучший опыт для пациентов.
Новый препарат
Vyvgart снизил уровень вредных антител AChR, вызывающих симптомы примерно у 68% пациентов с миастенией, которые являются положительными по антителам AChR в исследовании ADAPT фазы 3. Этого достаточно, чтобы показать реальную пользу для пациентов с меньшим количеством побочных эффектов, чем другие иммунодепрессанты. (Подробнее о том, как работает лечение, см. этот недавний вебинар MGFA и см. информацию о назначении препарата: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
«Вивгарт имеет установленный профиль безопасности и эффективности, и его можно дозировать индивидуально для каждого пациента», — сказал Гелинас.
Джеймс Ф. Ховард-младший, профессор неврологии в Медицинской школе Чапел-Хилл в Университете Северной Каролины и главный исследователь по делусогласен с тем, что одобрение препарата Вивгарт Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) представляет собой важный новый шаг вперед для пациентов с миастенией и их семей.
«Люди, живущие с gMG, нуждаются в новых вариантах лечения, нацеленных на основной патогенез заболевания и подкрепленных клиническими данными», — сказал он. «Эта терапия имеет потенциал для снижения бремени заболевания gMG и преобразования способа лечения этого заболевания».
Проверка надежности
На конференции пациентов MGFA в феврале 2022 года компания Argenx была признана «Партнером года» MGFA за работу по выводу на рынок этого нового метода лечения.
«Для нас было большой честью получить это признание от MGFA — мы считаем, что то, как они появляются и служат обществу, просто выдающееся», — сказал Маклеод. «Они сыграли в этом такую ключевую роль».
MGFA и argenx продолжат совместную работу по поддержке сбора и оценки клинических данных для наилучшего удовлетворения потребностей пациентов. Это включает в себя трекер симптомов пациента, разработанный для сбора реальных доказательств, которые могут быть использованы для оценки того, как пациенты переживают миастению.
Медицинские специалисты и представители Argenx примут участие в Международной конференции MGFA по миастении и связанным с ней расстройствам в мае 2022 года, чтобы подробнее рассказать о Vyvgart, а также о других возможностях участия в исследованиях MG.