На горизонте появляется многообещающее новое лечение генерализованной миастении.
Терапия RNA CAR T-клеток использует собственные иммунные клетки организма для борьбы с болезнью. Эта терапия оказалась успешной в лечении рака, и теперь исследователи расследуют как это может помочь пациентам с другими заболеваниями.
Дэнни ДеБерри — один из пациентов, который извлек пользу из этой новой терапии. 68-летний мужчина участвует в клиническом исследовании, чтобы определить безопасность и эффективность CAR T-клеток Descartes-08. Эти клетки были специально разработаны для людей с МГ с использованием собственной крови пациента.
ДеБерри начал лечение этой зимой и ощутил значительное облегчение симптомов.
«Люди говорят: «Это изменило мою жизнь», но это действительно изменило мою жизнь. Это трудно выразить словами», — сказал он.
Около десяти лет ДеБерри страдал от постепенно ухудшающихся симптомов МГ, включая двоение в глазах, слабость и затрудненное дыхание и глотание. У него также были другие проблемы со здоровьем, включая мини-инсульт, вызвавший аневризму глаза, что усугубило его проблемы со зрением, и двойную замену тазобедренного сустава.
Закупщик лесозаготовительных компаний недалеко от своего дома в округе Монтгомери, Северная Каролина, он часто проводит долгие дни, гуляя по лесу. Он с трудом мог пройти больше короткого расстояния, не садясь — или даже не ложась. Его двойное зрение делало даже простые задачи раздражающими и изнурительными.
«Что меня действительно смутило, так это когда я выезжал на лесозаготовки, в местах с множеством маленьких стволов в лесу. Когда у вас 20 или 30 маленьких саженцев, внезапно их становится 40 или 60. Это было действительно удручающе и угнетающе».
Хотя ДеБерри проходил лечение, включающее в себя иммуноглобулин IgIV, плазмаферез и Местинон, его симптомы не улучшились.
«Это становилось ужасно».
Однажды, во время чтения Фокус на МГ, В журнале MGFA ДеБерри увидел информацию о клиническое испытание ищем участников.
«Я ничего об этом не знал, но подумал: черт, что я теряю? Я становлюсь плохим!»
Он связался с руководителем исследования и в конечном итоге был принят в исследование. Медицинская школа Университета Северной Каролины является одним из мест проведения клинического исследования Cartesian Descartes-08 MG-001, и Дэнни отправился туда и принял участие в исследовании.
В судебном процессе участвуют Декарт-08, терапия Т-клетками, которая производится из собственной крови пациента. Клетки конструируются с помощью мРНК, чтобы перенаправить их на поиск и уничтожение плазматических клеток, вырабатывающих антитела. Исследователи проверяют, будут ли эти Т-клетки, при повторном введении пациенту, находить и уничтожать аберрантные плазматические клетки, вырабатывающие патогенные антитела при МГ.
Первые результаты испытаний были представлены на 14-й Международной конференции MGFA, которая прошла в Майами 10–12 мая 2022 г. (см. постер здесь). Участники исследования получали различные режимы дозирования, при этом у некоторых пациентов, включая ДеБерри, были получены многообещающие результаты.
Он говорит, что начал чувствовать себя лучше после второй инфузии CAR T-клеточного лечения. Хотя у него были некоторые побочные эффекты, включая высокую температуру, он чувствовал себя сильнее. Через шесть недель, когда инфузии были завершены, он начал серию тестов, чтобы увидеть, что происходит в его организме, и оценить свои симптомы.
«Мои результаты тестов продолжали улучшаться… Я сдавал стресс-тесты по максимуму, двоения в глазах не было. Я не давился жидкостями, как раньше. Мои челюсти не уставали. Мы с женой взяли небольшой отпуск и отправились в отпуск в начале апреля. Мы дошли до того, что проезжали на велосипедах по десять миль в день».
Примечательно, что ДеБерри также отметил улучшение в отношении сосудистых проблем с глазами (проблемы, не связанной с его МГ), а также проблем с пародонтом.
«Это своего рода подарок, который продолжает приносить пользу», — сказал он.
«Я очень воодушевлен результатами промежуточного анализа для этой РНК CAR T-клеточной терапии», — сказал невролог доктор Волкан Гранит, главный исследователь исследования. «Лечение кажется безопасным и хорошо переносимым, а степень клинического улучшения, наблюдаемая у наших первых участников, замечательна. Если будущие данные в контролируемом исследовании подтвердят эти выводы, Descartes-08 станет желанным дополнением к нашему арсеналу для лечения MG».
Дэнни ДеБерри продолжает работать, иногда до десяти часов в день, и наслаждаться мелочами, например, ходить по магазинам без головокружения. Он призывает других, чьи симптомы сильно повлияли на качество их жизни, спросить у своих поставщиков медицинских услуг, имеют ли они право участвовать в клиническом исследовании.
Cartesian Therapeutics, биомедицинская компания, курирующая клиническое исследование Descartes-08, продолжает набор пациентов.
«Мы планируем открыть больше центров и набрать больше пациентов, поскольку получаем интересные данные от пациентов, которые уже были зарегистрированы», — говорит доктор Адам Чоудхури, старший директор по клиническим операциям.
Исследование Descartes-08 / Cartesian Therapeutics продолжается и открыто для регистрации. Чтобы узнать больше, посетите clinicaltrials.gov и поговорите с вашим лечащим врачом.