MGFA コミュニティは、12 月に FDA によって承認された新しい重症筋無力症治療薬の開発において重要な役割を果たしました。argenx 社が製造する Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) は、抗アセチルコリン受容体 (AChR) 抗体陽性の成人患者を対象とする、FDA 承認を受けた初の、そして唯一の新生児 Fc 受容体 (FcRn) 阻害剤です。
パートナーシップの形成
MGFAがargenxと初めて提携したのは、同社がVyvgartの臨床試験を開始した2018年だった。同社は、当時MGFAの事務局長でありMG患者でもあったナンシー・ロー氏に連絡を取った。
「ナンシーさんは私たちが話した最初のMG患者でした」と、アルジェンクスの米国ゼネラルマネージャー、レベッカ・マクロード氏は語った。
argenx の科学者たちは、研究室のベンチからは、MG やその治療が患者に及ぼす実際の影響について、限られた情報しか得られませんでした。患者のニーズを真に満たす薬を提供するには、影響を受ける人々についてもっと知る必要がありました。
「私たちが望んでいたのは、私たちと、長年十分なサービスを受けられなかった患者コミュニティとのパートナーシップでした」とマクラウド氏は語った。
ナンシー・ローは、同社が患者にインタビューし、臨床試験の最終的な個別投与設計を作成する方法に大きな影響を与えました。
「MG は希少疾患であるため、治験は常に困難を伴います」と、argenx の医療担当エグゼクティブ ディレクターである Deb Gelinas 博士は述べています。「MGFA は治験に関する情報を共有してくれた点で本当に素晴らしい存在でした。MGFA のネットワークと会議を通じて、患者と治験への参加について話し合うことができる医療従事者と連絡を取ることができました。MGFA は素晴らしいパートナーです。」
ナンシーの提案により、argenx は米国で患者の意見を聞くツアーを実施しました。その結果、患者は自分のニーズと症状の進行に合わせた投与量を望んでいることがわかりました。この会話から、治験の設計方法と最終的な薬の投与方法が決定されました。
「治験をどのように設計するかについては、多くの選択肢がありました」とマクロード氏は語った。「当初、4週間にわたって4回の点滴で治療していました。一部の患者は、この効果が持続していることが分かりました。そこで、ナンシー氏とチームに連絡を取り、患者コミュニティがどのような治療を受けたいか、個別治療か標準化治療か、尋ねました。必要がない場合は薬を服用しないというこの考え方は、患者にとって好ましいものでした。」
試験中、患者には薬に対する反応に応じて柔軟な投与量が提供されました。試験データの評価により、柔軟で個別化された投与量により、臨床的に有意な結果が得られ、患者体験も向上することが示されました。
新薬
ビブガルトは、第68相ADAPT試験で、AChR抗体陽性の筋無力症患者の約3％で症状を引き起こす有害なAChR抗体を減少させました。これは、他の免疫抑制剤よりも副作用が少なく、患者に実際の利益をもたらすことを示すのに十分です。（治療の仕組みの詳細については、 最近のMGFAウェビナー 処方情報を参照してください: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
「ヴィヴガルトは安全性と有効性が確立されており、患者に合わせて個別に投与することができます」とジェリナス氏は述べた。
ノースカロライナ大学チャペルヒル校医学部の神経学教授、ジェームズ・F・ハワード・ジュニア氏は、 治験の主任研究者FDA による Vyvgart の承認は、筋無力症患者とその家族にとって重要な新たな進歩を意味することに同意します。
「gMG 患者は、この病気の根本的な病因を標的とし、臨床データに裏付けられた新しい治療オプションを必要としています」と同氏は述べた。「この治療法は、gMG の疾病負担を軽減し、この病気の治療方法を変える可能性を秘めています。」
認識
Argenx は、この新しい治療オプションを市場に投入した功績が認められ、2022 年 XNUMX 月の MGFA 患者会議で MGFA パートナー オブ ザ イヤーとして表彰されました。
「MGFAからこのような表彰を受けることができて、とても光栄です。彼らの活動とコミュニティへの貢献は素晴らしいと思います」とマクラウド氏は語った。「彼らはこの活動において極めて重要な役割を果たしました。」
MGFA と argenx は、患者のニーズに最大限応えられるよう、臨床データの収集と評価をサポートするために引き続き協力していきます。これには、患者が筋無力症をどのように経験しているかを評価するために使用できる実際の証拠を収集するように設計された患者症状トラッカーが含まれます。
医療専門家とargenxの代表者は、2022年XNUMX月に開催されるMGFA国際重症筋無力症および関連疾患会議に出席し、VyvgartやMG研究に参加するその他の機会についてさらに詳しく説明する予定です。