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当社では、医療従事者が MG をよりよく理解できるように、さまざまな資料を提供しています。資料は、医師、研究者、科学者、看護師、救急医療従事者、その他医療業界関係者を対象としています。

    • MGFAが患者と共有するために提供している重症筋無力症リソースの概要については、ダウンロードしてください。 このPDF.

 

研究と臨床の最新情報

2025年のMGFA科学セッションの録画が利用可能になりました

2025 年 12 月 2 日

10月29日、MGFAはAANEM年次総会において年次学術セッションを開催しました。この会合では、研究者、神経科医、若手研究者、そして他の医師が一堂に会し、重症筋無力症のない世界へと導く最新の「一口サイズの科学」について議論しました。

最新のMG科学に関心のある研究者、科学者、臨床医、その他のMGコミュニティメンバーは、イベントのプレゼンテーションを視聴できます。すべてのセッションはこちらでご覧いただけます。 YouTubeの再生リスト.

 

IgA自己抗体は、1 MuSK重症筋無力症の病態の新しいメカニズムを実証する

脳

2025 年 10 月 28 日

Brain誌に掲載された研究は、重症筋無力症（MG）の稀な形態であるMuSKに関する新たな知見を示しています。この疾患は重篤な筋力低下を引き起こします。これまでの研究のほとんどは、この疾患の主な自己抗体であるMuSK IgG4に焦点を当てており、この抗体はアセチルコリン受容体のクラスター形成を阻害し、神経と筋の伝達を弱めます。

イェール大学ケビン・オコナー博士研究室のジャンヴィト・マシ博士が主導したこの研究は、別の抗体クラスであるIgAがこの疾患に関与している可能性を示しています。IgA抗体は通常、腸や肺などの粘膜部位に存在し、感染防御に役立っています。研究者らは、MuSK型MG患者のサブグループが、MuSKを標的とするIgA自己抗体も保有していることを発見しました。

研究チームは、患者由来の IgA 自己抗体、B 細胞配列解析技術、筋細胞培養、生体内実験を使用して、次のことを実証しました。

1) MuSK 特異的 IgA 産生細胞は何年も生存することができ、B 細胞を標的とする治療法 (抗 CD20 療法など) では完全に排除されません。

2) 個々のIgA自己抗体はMuSKを活性化しますが、複数のIgA抗体が同時に作用すると、このプロセスを阻害し、筋力低下を引き起こす可能性があります。実際、実験モデルでは、患者由来のIgA自己抗体の組み合わせが筋無力症の症状を引き起こし、MuSK IgAが疾患の病態に直接寄与している可能性が示唆されています。

これは、IgA自己抗体がMuSKに対する自己免疫反応に関与している可能性を示す初のエビデンスです。これらの知見は、この疾患における粘膜免疫（感染や環境曝露の影響など）の役割について新たな疑問を提起します。このプロセスをより深く理解することで、研究と将来の治療への新たな道が開かれる可能性があります。

プロフィール

治療用IgGおよびIgM特異的プロテアーゼは、重症筋無力症の病態を引き起こすアセチルコリン受容体自己抗体を無力化する。

国立科学アカデミー紀要（PNAS） 

2025 年 10 月 23 日

アレクサンドラ・ベイヤー氏が率いるイェール大学のMGグループは、Seismic Therapeuticと共同で、重症筋無力症（MG）におけるIgM自己抗体の新たな役割を明らかにしました。

MGでは、体の免疫システムが自己抗体を産生し、神経と筋肉の間の信号を阻害することで筋力低下を引き起こします。これらの有害な自己抗体はIgG型に属する場合が多いですが、新たな研究では、一部の人ではIgM型と呼ばれる別の型も重要な役割を果たすことが示されました。

研究チームは、IgG型自己抗体を「無力化」し、もはや損傷を引き起こさないように設計された酵素であるS-1117と呼ばれる新たな治療法を試験しました。ほとんどの患者検体でこの治療法は有効でした。しかし、治療効果が低かった一部の検体では、IgM型自己抗体が疾患の原因となっていることが分かりました。S-1117をIgMを標的とする別の酵素と組み合わせることで、両タイプの自己抗体の有害な影響を完全に阻止することができました。

MG患者にとって、これらの発見は、より個別化された治療の未来を示唆するものであり、重要です。画一的なアプローチではなく、医師は各患者においてどのタイプの自己抗体が問題を引き起こしているかを特定し、それを阻害する治療法を個別に調整できるようになるかもしれません。この発見は、既存の治療に反応しない患者に新たな希望をもたらすとともに、MG患者全員にとってより良いケアとより良い生活の実現に近づくための科学と連携の力を示しています。

プロフィール

AChR自己抗体の病原性特性は重症筋無力症患者において不均一に分布し、経時的に変化する

この研究論文の調査結果は、 神経学：神経免疫学と神経炎症学 筆頭著者でありMGFAマクスパデンフェローでもあるファテメ・カニ＝ハビババディ氏によるこの研究は、MG患者のサブセットにおいて、病態を媒介する自己抗体や、一部の治療薬では効果的に標的とならない可能性のあるアイソタイプを含む自己抗体の存在を明らかにしています。そのため、著者らは、治療成績との潜在的な関連性をさらに調査するために、今後のMG臨床試験に包括的な自己抗体プロファイリングを組み込むことを提案しています。

論文を読んでください。

重症筋無力症患者では血清フィブリノーゲンは上昇しない

2025 年 4 月 15 日

Scientific Reports誌に掲載された研究は、残留血清フィブリノーゲンがMGの普遍的な診断バイオマーカーとなり得ることを示唆する先行研究の知見を確認することを目的としていました。著者らは、複数の手法を用いてMG患者と対照群のフィブリノーゲン値を比較した結果、MG患者において血清フィブリノーゲン値の上昇は認められませんでした。これらの結果は、MGの有効なバイオマーカーを特定するという共通の目標達成のために、新たな知見の再現性を高める必要性を強調しています。

この研究は、MGFA 高影響力パイロットプロジェクト賞によって部分的に資金提供されました。

この研究についての詳細を読んでください。

AANEMが神経筋疾患におけるグルココルチコイド関連合併症の管理に関する新たな国際コンセンサスガイドラインを発表

数年にわたる広範な作業を経て、AANEMの実践問題検討委員会（PIRP）のニューメキシコ州疾患におけるグルココルチコイド関連合併症タスクフォースは最近、国際コンセンサス声明を発表しました。 筋肉と神経タスクフォースの議長はRuple Laughlin医学博士が務め、Laughlin博士とCorey Bacher博士、Pushpa Narayanswami博士、Charles Kassardijan博士が共同で論文の筆頭著者となった。

ガイダンス ドキュメントにアクセスします。 神経筋疾患におけるグルココルチコイド関連合併症の管理に関する国際コンセンサスガイダンス.

Uplizna®（INEBILIZUMAB-CDON）は、アセチルコリン受容体自己抗体陽性患者の全身性重症筋無力症の症状を52週間にわたって大幅に改善します

2025 年 3 月 14 日

アムジェンは、UPLIZNAの有効性と安全性を評価するランダム化比較試験である第3相MINT試験で良好な結果を発表した。® （イネビリズマブ-cdon）。結果は、アセチルコリン受容体自己抗体陽性（AChR+）gMG患者において、初回負荷投与後、年2回の投与でUPLIZNAの永続的かつ持続的な有効性を実証しました。

MGFAの主任医療顧問、リチャード・J・ノワック医学博士、重症筋無力症クリニックのディレクターでもある
 イェール大学のグローバル主任研究員です。

「これらの結果は、UPLIZNAがgMG患者の負担となる症状を一貫して緩和し、日常生活の活動を改善することを示した」と彼は述べた。

プロフィール

国際会議議事録

14年10月12日から2022日に開催された第XNUMX回MGFA国際重症筋無力症および関連疾患会議の議事録が、オープンアクセスジャーナルであるRRNMF Neuromuscular Journalに掲載されました。

議事録を見る

数十年にわたり、臨床医や科学者が MGFA の会議に出席し、この分野の最新の研究結果を共有してきました。この会議は、経験豊富な研究者と新進気鋭の実践者の両方を含む専門家の集まりです。

MGFA は、重症筋無力症に関する有望な研究を先導し支援するという私たちの使命に沿った目標の柱として、このプログラムを主催することに尽力しています。献身的な運営委員会、特に共同議長の Carolina Barnett-Tapia 医学博士、博士、および Kevin O'Connor 博士に感謝します。また、イベントのスポンサーにも感謝します。

MGFA は 2025 年 XNUMX 月に次回の国際会議を主催する予定です。

胸腺の外科的切除は有害な結果をもたらすのでしょうか? 

神経内科 

2024 年 5 月 24 日 

最近、重症筋無力症（MG）の胸腺摘出術や胸腺腫の切除術を受けた患者を含め、胸腺組織の外科的除去の有害な結果についての懸念が高まっています。このレビューでは、胸腺摘出術後の癌や自己免疫の長期リスクに関する証拠を精査するために、多分野にわたるアプローチを採用しています。アセチルコリン受容体抗体陽性MG患者の場合、 

胸腺腫と診断された患者の場合、胸腺の除去は潜在的なリスクをはるかに上回る大きなメリットをもたらします。ただし、他の胸部手術中に胸腺組織が偶発的に除去されることは、可能な限り最小限に抑える必要があります。 

ここで記事全文を読む 

重症筋無力症に対するアザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルの有効性の比較（PROMISE-MG）：前向きコホート研究

ランセット神経学

2024年3月

この研究は、MG 治療におけるアザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルの有効性を比較評価し、投与量と治療期間の影響を評価することを目的とした。この研究では、アザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルで治療した患者の半数以上が生活の質が改善したと感じており、2 つの薬剤間で臨床結果に差は認められなかった。ミコフェノール酸モフェチルは催奇形性があるが、アザチオプリンに関連する有害事象はミコフェノール酸モフェチルに関連するものよりも重篤である可能性がある。アザチオプリンの推奨用量より低い用量は、用量依存的な有害事象を軽減し、有効である可能性がある。重症筋無力症の治療選択に情報を提供するには、より多くの有効性の比較研究が必要である。

この研究は、米国重症筋無力症財団によって部分的に資金提供されました。

ここで記事全文を読む.

MGFA 医療・科学顧問による最近の新しい候補バイオマーカー研究に関する声明

2024 年 2 月 8 日

アルバータ大学の研究チームが重症筋無力症（MG）の候補となる普遍的なバイオマーカー（フィブリノーゲン - 血液凝固の主要成分）を特定した可能性があると発表したことを最近読んだことがあるかもしれません。 新しく発表された研究研究チームは、高度なプロテオミクス技術を使用して、血液検査で検出してMG診断に使用できるこの候補バイオマーカーを特定したと報告している。

米国重症筋無力症財団 (MGFA) の医療および科学顧問は、この報告書を評価し、その研究結果が興味深く、MG 研究と臨床ケアの両方に大きな影響を与える可能性があることに同意しました。とはいえ、すべての新しい科学的発見と同様に、研究結果を確認するには独立した検証が必要です。MG におけるフィブリノゲンの可能性のある役割と有用性を理解するために、この分野でのさらなる研究を期待しています。バイオマーカー研究は、自己免疫 MG の分野で依然として重要な優先事項です。

 

重症筋無力症における高用量化学療法と造血細胞移植の評価

臨床および並進神経学の年報

2023 年 9 月 19 日 

最近公開されたレポート: 自家幹細胞移植後の重症筋無力症の寛解

要約：ダコタ・キャンベル –コミュニケーションプログラムマネージャー - 希少疾患臨床研究ネットワーク、 シンシナティ小児病院、シンシナティ、オハイオ州 45229

重症筋無力症 (MG) は、筋肉のアセチルコリン受容体をブロックまたは損傷する自己免疫反応によって引き起こされるまれな神経筋疾患です。高用量化学療法 (HDIT) と自己造血細胞移植 (HCT) (別名骨髄移植) は、MG の潜在的な治療法です。

この研究では、研究者らは、重度の治療抵抗性MG患者におけるHDITとHCTの安全性と有効性を調査しました。 

結果は、HDIT と HCT が MG の寛解を誘発したことを示しています。研究チームは、基礎にある免疫病理に対する治療の効果を評価しました。興味深いことに、この疾患の既知の病原性メディエーターであるアセチルコリン受容体自己抗体 (AChR) は、治療後も著しく低下しませんでした。

著者らは、これらの発見は、AChR 自己抗体に加えて、高用量療法に反応する細胞ベースの疾患メカニズムが病理において役割を果たしている可能性があることを示唆していると述べています。HDIT と HCT が重度の MG に対する効果的な治療法であるかどうかを確立するには、さらなる研究が必要です。

全文は以下からご覧いただけます。 Wiley.com ライブラリ.

 

重症筋無力症における遠隔医療：パイロットスタディから学んだこと

重症筋無力症希少疾患ネットワーク

2023 年 8 月 22 日

MG における遠隔医療の利用についてさらに詳しく知るために、重症筋無力症希少疾患ネットワーク (MGNet) はパイロット スタディ「重症筋無力症における遠隔医療のための疾患固有の結果指標の適応パイロット トライアル (ADAPT-teleMG)」(clinicaltrials.gov ID NCT05917184) を実施しています。チームは MG 患者に対する遠隔医療訪問と遠隔疾患固有の評価を評価しています。

ここでは、主任研究者のアマンダ・ギドン医学博士（公衆衛生学修士）と、MG患者であり、米国重症筋無力症財団（MGFA）の患者エンゲージメント、擁護、政策担当副社長補佐のメリディス・オコナーが、この研究と、患者および研究コミュニティへの影響について詳しく語ります。

本プロジェクトおよびその他の助成金受給プロジェクトについては、 完全な記事. 

患者のT細胞を改変することで重症筋無力症やその他の疾患を治療する新たなアプローチが生まれる

Cartesian ウェブサイト
1年2023月XNUMX日

MGコミュニティに新しい研究成果を常に最新の状態に保つために、私たちは新しく発表された研究についてお知らせしたいと思います。 ランセット神経学.

MGFA の業界パートナーである Cartesian Therapeutics は、自己免疫疾患患者に対する RNA 細胞療法の初めての臨床試験の成功例の肯定的な結果を発表した。患者の T 細胞を mRNA で改変する (rCAR-T 療法の一形態) ことで、この研究は重症筋無力症 (MG) やその他の自己免疫疾患を治療できる可能性のある新しいアプローチを生み出した。

このデータは、MG 患者における強力かつ持続的な臨床的改善を示しており、RNA 細胞療法を使用した第 2 相試験の初の成功を表しています。

「rCAR-Tのような新しい治療法の臨床開発を可能にしてくれたMG患者と医師のコミュニティに感謝します」と、米国重症筋無力症財団の会長兼CEOであるサマンサ・マスターソン氏は述べた。「安全で個別化された治療法で、臨床効果が持続することは、MG治療のツールキットの拡大に​​歓迎すべき追加となるでしょう。」

で説明した結果は ランセット神経学 この論文は、rCAR-Tが他のさまざまな自己免疫疾患の治療に有効であり、従来のDNAベースのCAR-T細胞に伴う多くのリスクと毒性を克服する可能性があることを示唆している。「重症筋無力症における自己RNAキメラ抗原受容体T細胞（rCAR-T）療法の安全性と有効性：前向き、多施設、非盲検、非ランダム化フェーズ1b/2a研究」と題されたニュースリリースは、 オンラインで入手可能です.

あなたもダウンロードすることができます 全原稿。

CartesianのrCAR-T研究の詳細、または応募可能な他のMG臨床試験を確認するには、こちらをご覧ください。 臨床試験ページ.

 

MG におけるヒト「三重脅威」自己抗体クローンの同定。 

ミン・ファム、ケビン・オコナー博士、およびイェール大学とペンシルベニア大学の同僚による出版された原稿。 

抗体は、一般的に、ウイルスや細菌などの微生物に対する免疫システムの防御の 1 つと考えられています。しかし、重症筋無力症 (MG) などの自己免疫疾患では、一部の抗体が私たち自身の組織を標的とするため、自己抗体と呼ばれます。MG の病気の原因をより深く理解するために、私たちは MG 患者から提供されたサンプルから、これらの非常に希少な自己抗体 (干し草の山の中の針のように) を探しました。

私たちは、新しい技術と戦略を使用して、MG 患者のサンプルから組み換え AChR 特異的自己抗体を生成し、その生化学的特性と、MG に関連する病原性メカニズムを実行する能力を調査しました。これらの自己抗体は、アセチルコリンの結合を阻害し、AChR の量を減らし、補体 (通常は感染症と戦う免疫システムの一部) を活性化するという 3 つの異なる方法で病理を媒介できることが分かりました。

患者の中には、これらのメカニズムのうち 2 つを媒介できる「多能性」自己抗体を持つ人もいました。驚いたことに、私たちは、これら 3 つの疾患メカニズムすべてを同時に媒介できる自己抗体をいくつか発見しました。私たちの研究の筆頭著者である Minh Pham は、これらの非常に病原性が高く強力な疾患媒介物を「三重脅威」自己抗体と名付けました。これらの「三重脅威」自己抗体は、一部の MG 治療戦略では効率的に標的とされない可能性があり、MG をより適切に管理するために、治療オプションの開発ではこれらの自己抗体の排除を優先すべきです。

抄録テキストを閲覧でき、購読者の場合はレポート全体をオンラインで読むことができます。購読者ではないがレポート全体をご覧になりたい場合は、 ケビン・オコナー博士にメール PDF 用。 

 

免疫チェックポイント阻害剤誘発性重症筋無力症患者に関する臨床血清学的知見

臨床および並進神経学の年報

2023年3月

ジャンヴィト・マシ医学博士とケビン・C・オコナー博士 

重症筋無力症（MG）の症例は、がん免疫療法の新しいタイプである免疫チェックポイント阻害剤（ICI）の投与後に起こる稀ではあるが生命を脅かす有害事象として最近報告されている。ICI-MG患者はしばしばアセチルコリン受容体（AChR）自己抗体の検査で陽性となるが、特発性MGとは異なり、ICI-MG病理におけるAChR自己抗体の役割は不明である。これに対処するため、我々はICI-MG患者のコホートを対象にAChR自己抗体の機能的プロファイリングを行った。その結果、一部の患者が特発性MGと同様の分子的特徴を持つAChR自己抗体を保有している可能性があることが判明した。しかし、他の症例では、そのような自己抗体は明らかな病原性の可能性を欠いており、疾患の重要な媒介因子として別の要因が示唆されている。これらの知見は、ICI-MG の確定診断における AChR 自己抗体検査の役割に疑問を投げかけ、ICI 関連の有害事象を評価する際に徹底的な評価を行う必要があることを裏付けるものであり、直接的な臨床的意味合いを持っています。

公開された論文全体を読む Pr_media

研究調査のための重症筋無力症患者登録管理の使用: ポール・ストルムフ医学博士

神経学ライブ

2023 年 2 月 9 日

ポール・ストルムフ医学博士 

最近、米国重症筋無力症財団は、患者のこうした課題に取り組むために、MGFA グローバル MG 患者レジストリを再開しました。最近のインタビューでは、Seraxis Pharmaceuticals の最高医療責任者であり MG 患者でもある Paul Strumph 医学博士が NeurologyLive® のインタビューに応じ、研究に重点を置いた観点から MGFA の患者レジストリの特性について語りました。彼は、患者がレジストリを通じて研究調査に関する情報をどのように取得できるか、またそれが研究者が適切な患者を特定するのにどのように役立つかについて話しました。MGFA グローバル MG 患者レジストリのリーダーである Strumph は、レジストリが研究を生み出すことを目的として組織によって管理されていることについても話しました。

インタビューを見る

患者登録の再開の意義/重症筋無力症研究：リチャード・ノワック医学博士、理学修士

神経学ライブ

2023 年 2 月 7 日

リチャード・ノワック医学博士、理学修士

MGFA は Alira Health と提携して、MGFA グローバル MG 患者レジストリを再開しました。このレジストリにより、MG 患者は安全なポータルで健康データを送信できるため、この病気に関する知識を深め、患者の転帰を改善し、MG のより効果的な治療法を模索するための研究が促進されます。イェール大学医学部神経学助教授の Richard Nowak 医学博士は、NeurologyLive® のインタビューで、MGFA 患者レジストリの再開について語りました。MGFA の主任医療顧問も務める Nowak 氏は、レジストリを使用して臨床試験の患者を募集することによる研究の意味と重要性について語りました。

Neurology Liveでインタビューを見る.

 

筋特異的チロシンキナーゼ重症筋無力症におけるキメラ自己抗体受容体T細胞による自己抗原特異的B細胞の精密標的化

ネイチャー·バイオテクノロジー

主任著者: エイミー・S・ペイン、医学博士

2023 年 1 月 19 日

この注目の新しい研究論文では、Sangwook Oh博士、Aimee Payne博士らがMuSK-CAARTを使用したMuSK MGの治療について詳細に説明しています。筋特異的チロシンキナーゼ重症筋無力症（MuSK MG）は、神経筋接合部シグナル伝達を阻害する抗MuSK自己抗体が原因で、生命を脅かす筋力低下を引き起こす自己免疫疾患です。著者らは、抗MuSK自己抗体を発現するB細胞を正確に標的とするMuSK-CAART細胞を作成するためにT細胞を操作しました。この研究では、MuSK-CAARTが、健康なB細胞や総免疫グロブリンレベルを低下させることなく、抗MuSK自己抗体を減少させたことが示されています。このデータは、MuSK自己抗体陽性MGの治療を目的としたMuSK-CAARTの新薬申請と第1相臨床試験設計に役立ちました。

本プロジェクトおよびその他の助成金受給プロジェクトについては、 研究論文全体はここにあります。

 

B細胞除去療法後の重症筋無力症における病原性自己抗体産生B細胞クローンの再出現 – MuSK MG研究

2022

重症筋無力症（MG）は、神経筋接合部の自己抗体を介した自己免疫疾患です。MG患者のごく一部は、筋特異的チロシンキナーゼ（MuSK）を標的とした自己抗体を持っています。MuSK MG患者はCD20介在B細胞除去療法（BCDT）によく反応し、ほとんどが完全安定寛解に達します。しかし、再発は頻繁に起こります。再発の根底にある免疫機構をさらに理解するために、BCDTの過程で自己抗体産生B細胞を研究しました。MuSK特異的B細胞を濃縮するための抗原を開発し、これはヒトMuSK特異的B細胞受容体を発現するように設計された新しいNalm6細胞株で検証されました。全体として、この研究は、MuSK MG再発の機構的理解と再発予測のための貴重な候補バイオマーカーの両方を提供します。

この研究全体を読んで、この潜在的なMuSKバイオマーカー研究についてさらに詳しく知るには、 公開された研究はこちらをご覧ください.

 

MG病態生理学における新たな知見に関するMGFA研究者レビュー

2022年10月

「」というタイトルの記事自己免疫性重症筋無力症における新たな病態生理学的知見ケビン・オコナー博士とジャンヴィト・マシ博士による「」が最近ジャーナルに掲載されました。 神経学における最新の見解自己抗体の機能に関する最近の理解の進歩により、神経免疫学者はMG病理を支配するメカニズムをより詳細に理解できるようになりました。MG患者間の免疫学的異質性に関する今後の調査は、効果的で個別に調整された治療法を開発するための鍵となるでしょう。

また、ご購読はいつでも停止することが可能です オンラインで概要を見る購読者であれば、レポート全体を読むことができます。レポート全体をご覧になりたい場合は、 ケビン・オコナー博士にメール PDF を受け取ります。 

 

重症筋無力症患者におけるSARS-Cov2ワクチンの安全性と忍容性 – ワクチン接種を強く推奨

ヨーロッパ神経学ジャーナル

2022 年 4 月 7 日

COVID-19パンデミックの間、重症筋無力症（MG）患者は重症COVID-19を発症するリスクが高い対象者と特定され、優先的にワクチン接種が提供されました。MGにおけるSARS-CoV-2ワクチンの安全性と忍容性に関する直接的なデータが不足していることが、ワクチン接種をためらう一因となっています。この問題に対処するため、2つの紹介センターのMG患者の大規模コホートでSARS-CoV-XNUMXワクチンの安全性と忍容性を評価しました。

2021年2月からXNUMX月の間にXNUMXつのMGセンターで連続して診察を受けた、MGと確定診断された患者が登録されました。人口統計、臨床的特徴、およびSARS-CoV-XNUMX感染/ワクチン接種に関する情報は、医療報告書から抽出され、電話または対面インタビューを通じて収集されました。

私たちのデータは、mRNA-COVID-19ワクチンの安全性と忍容性を裏付けており、SARS-CoV-2感染にさらされた場合に合併症のリスクが高くなる可能性のあるMG患者には強く推奨されるべきです。

ヨーロッパ神経学ジャーナルのレポートを読む.

MGFA が支援する最新の MG 研究 - 有害事象ユニット プロジェクト - PLOS ONE に掲載

マイケル・ヘヒル博士は、 有害事象ユニット プロジェクト。この重要な MG 研究は PLOS ONE に掲載されました。MGFA はプロジェクト プロセスを支援し、初期資金を提供しました。  

この論文は、重症筋無力症やその他の神経疾患の患者に対して医療専門家が使用する治療の有害事象負担を理解するための重要な取り組みの第一歩となります。

このプロジェクトは、当初 2016 MGFA/AAN/ABF 臨床科学者育成賞の支援を受けていました。この賞を通じて、Hehir 博士は研究設計と実施コースを開始し、研究の枠組みを確立することができました。追加の新しいデータ分析は、今後の会議で発表される予定です。

MGFA は 1952 年の設立以来、研究への資金提供、若手科学者や臨床医の参加、包括的な患者登録の先導など、最も有望な科学的取り組みを支援する取り組みを先導してきました。研究により、診断技術、治療、療法が大幅に改善され、疾病管理も改善されました。 

また、ご購読はいつでも停止することが可能です 公開された研究を読む 下のボタンを使用してPLOS ONEでご覧ください。

あなたはまた読むことができます 研究プロジェクト文書はこちら.

 

 

重症筋無力症における COVID-19 関連のリスクと影響 (CARE-MG)

医師報告レジストリであるCARE-MGは、国際MG/COVID-19ワーキンググループと世界中の神経科医の共同の取り組みであり、COVID-19感染症を発症したMG患者の転帰を収集するために09年2020月XNUMX日に正式に開始されました。

強力な国際参加と協力は、MG 患者は特別なリスクに直面しているか? ベースライン治療はリスクに影響するか? という基本的な疑問に答える上で、私たちが共同で成功する上で不可欠です。2 つのグループは、複数の独立した専門家とともに、この国際レジストリを設計し、立ち上げました。現在の CARE-MG 研究ポリシーについて詳しくは、ここをクリックしてください。

 私たちは、COVID-4感染の疑いが確認された、現在の治療状況に関係なく、あらゆるタイプの重症筋無力症（AChR、MuSK、LRP19、血清陰性）の結果を把握したいと考えています。

 定義：

    • 検査でCOVID-19と確認 – ウイルスRNA検査が陽性またはSARS-CoV-2の血清学的検査が陽性

    • COVID-19の疑いがあるが確定診断されていない – 乾いた咳を伴う発熱、食欲不振+/-、筋肉痛、呼吸困難、嗅覚障害/味覚障害、潜在的な感染、COVIDを示唆する胸部画像

    • 重症筋無力症: 抗体の状態と血清陰性（反復試験、単繊維筋電図、アセチルコリンエステラーゼ阻害剤への反応などの標準検査に基づく）に基づいて治療医が定義する

CARE-MGについて詳しく見る.

現在の CARE-MG ポリシーを参照してください。

 

MGFA変革助成金によりMGバイオマーカーの可能性に関する新たな論文が発表される

循環 Th1/17 細胞は、MG 患者の疾患重症度のバイオマーカーであり、早期介入のターゲットです。 

デューク大学医療センターのデューク早期臨床研究ユニットのジェフ・ガプティル博士と研究スタッフが、 もう一つの新しい論文 これは Journal of Neuroimmunology に受理されました。この研究は、米国重症筋無力症財団から提供された革新的な助成金の結果です。 

この研究は、抗筋特異的キナーゼ抗体（MuSK-MG）を持つ重症筋無力症（MG）の患者群に焦点を当てています。MuSK-MGの患者は、抗MuSK抗体を低下させる治療によく反応する傾向があります。濾胞ヘルパーT（Tfh）細胞は、B細胞と呼ばれる別の種類の免疫細胞が抗体を生成するのを助ける免疫細胞の一種（T細胞のサブセット）です。 

MuSK-MG 患者における Tfh 細胞は十分に研究されていません。この研究では、MuSK-MG の T 細胞が炎症を促進することがわかりました。さらに、Tfh 細胞のサブセットである Tfh17 細胞は、MuSK-MG のない健康な人よりも MuSK-MG 患者の方が多いことがわかっています。これらの Tfh17 細胞は、MuSK-MG における炎症反応の一部に関与しており、B 細胞がより多くの抗体を生成するのを助ける可能性があります。 

要約すると、これらの結果は MuSK-MG における Tfh 細胞機能不全の役割を裏付けています。Tfh 細胞のバランスを再調整する非常に特異的な治療戦略は、将来 MuSK-MG 患者の治療の潜在的なターゲットとなります。

詳しくはこちら こちら 記事を読むにはクリックしてください こちら レポート全体を読む

 

カリフォルニア大学サンフランシスコ校、MGFAおよびMDAと提携して小児MGに関する初のコンソーシアムを設立

重症筋無力症の子供を持つ家族に、嬉しいニュースがあります。カリフォルニア大学サンフランシスコ校への匿名の寄付者からの寛大な寄付のおかげで、初の小児重症筋無力症臨床コンソーシアムが実現しました。MGFA は、この刺激的な新プロジェクトの 9 月の初会合の費用を補助するための助成金を提供し、コンソーシアムの諮問委員会に参加できることを光栄に思います。

小児眼MGの治療に対する反応 

筋肉と神経

2019 年 10 月 25 日

小児の重症筋無力症（MG）は、ほとんどの場合、2つの形態のいずれかで現れます。眼重症筋無力症（OMG）では、まぶたとその周囲の組織のみに筋力低下が見られますが、全身性重症筋無力症（GMG）では、全身のさまざまな組織が影響を受けます。 筋肉と神経では、臨床的な観点からこれら 2 つの疾患タイプがどのように異なる傾向があるか、また患者の治療に対する反応について検討します。 

国立衛生研究所（NIH）は、ジョージ・ワシントン大学（GW）の研究チームに、重症筋無力症の希少疾患ネットワークの設立のため7.8万ドルを授与した。

国立衛生研究所（NIH）は、ジョージ・ワシントン大学（GW）の研究チームに、重症筋無力症の希少疾患ネットワークを設立するために7.8万ドルを授与した。このネットワークは、25の既存のネットワークの一部となる。 NIH 希少疾患臨床研究ネットワークには、基礎研究者、臨床研究者、患者支援団体、バイオテクノロジー企業、製薬企業が参加し、この希少疾患の治療開発の強化に取り組んでいます。このチームは、MGFA の医学科学諮問委員会 (MSAB) の元委員長および現委員長であるヘンリー・カミンスキー医学博士とリンダ・クスナー博士が率いており、運営委員会のメンバーもすべて MGFA MSAB のリーダーです。 

この助成金は、この疾患の根底にある病態生理学の研究、MG の若手研究者へのフェローシップの提供、パイロット助成金の資金に充てられます。また、この資金により、MGFA の変革助成金によって設立された血清バンクが継続されることが保証されます。  

MGFA は MG コミュニティを MG Net のメンバーとして代表することを誇りに思っており、このプロジェクトを支援するために 250,000 万ドル (毎年 50,000 万ドル) の資金提供を約束しています。この MGFA のコミットメントとイリノイ州を拠点とする Conquer MG のコミットメントは、NIH が確立した資金提供の基準の重要な要素であるプロジェクトに対する MG コミュニティの支援を示す上で重要な役割を果たしました。プレス リリースはこちら こちら.

MG代謝プロファイルはMGの経過と治療を予測するために使用できる可能性がある

「抗体を超えて：重症筋無力症の血清代謝プロファイリング「、発行者： メタボロミクスは、重症筋無力症に特有のバイオマーカーを特定するための潜在的な戦略としてプロファイリング手法を使用しています。単変量および多変量統計を使用して、MG 患者と HC (健康な対照群)、および RA (関節リウマチ) 患者と HC 患者を比較しました。

 

MG患者の筋力低下のパターンは多岐にわたる

「重症筋無力症における筋力低下の分布の異質性と変化「、発行者： 神経筋疾患は、225 人の AChR MG 患者の筋力低下の分布を経時的に分析しています。この研究では、眼、眼球、首/四肢/呼吸器、またはそれらの組み合わせという表現型が特定されました。MG 患者は頻繁に表現型間を移行します。AChR MG で見つかったこれらの変化は、ACHR 抗体を介した免疫応答以外の要因が MG の疾患発現を決定する上で重要であることを示唆しています。 

診断検査における神経細胞の反応が悪いと、MGに対するより積極的な治療の推奨が促される可能性がある

神経筋接合部の電気信号の変動が大きく、電気信号が低い（20％以上減少）患者は、自己抗体陽性率が高く、全身性疾患を呈していた。これらの患者は、電気生理学的検査結果が良好な患者と比較して、ベースラインで重症筋無力症の定量スコア（QMGS）が高かった（10.5以上）ため、より重篤な疾患に分類された。 カナダ神経科学ジャーナル"軽度重症筋無力症患者のベースライン減少は免疫調節治療を予測する"

マリファナとMGに関するMGFAの声明

いくつかの州では、医療および/または娯楽目的でのマリファナの使用が合法化されています。マリファナまたはマリファナの成分から抽出または抽出された化学物質は、MG 患者に効果があるのでしょうか? マリファナの医療効果について現在わかっていることを検討してみましょう。このトピックを調査するにあたり、MGFA 医療科学諮問委員会 (MSAB) のメンバーは、国立衛生研究所、米国神経学会、米国神経学会、米国医師会などの信頼できる情報源から入手できる科学文献と情報を検討しました。詳細と完全な声明については、こちらをご覧ください。 こちら

プラセボ治療を受けたMG患者の有害事象は臨床試験の脱落率の上昇につながらない

研究、 "重症筋無力症におけるノセボ効果：プラセボ対照臨床試験の系統的レビューとメタアナリシス「」は、ジャーナルに掲載された ベルギー神経学会は、プラセボ治療後の重症筋無力症患者が経験した有害事象のメタ分析です。この研究では、中枢神経系障害と比較して、MG におけるノセボの脱落率が低いことが示されています。 

自己免疫疾患を併存するMG患者の疾患負担は高くない 

多くのMG患者が疲労、眠気、うつ、不安に悩まされていたが、この研究では、「重症筋無力症における自己免疫合併症の疲労、眠気、気分への影響「この研究結果は、併存する自己免疫疾患がこれらの厄介な併存症状の重大性に大きく寄与していることを示唆するものではない。しかし、ステロイド治療の頻度が高いことで、自己免疫併存疾患の影響が相殺されている可能性がある。」 

CME – 継続医学教育

認識、進歩、行動：全身性重症筋無力症患者の転帰の最適化（2025年）

プログラム ディレクターの Kelly Gwathmey 博士は、一流の専門家や刺激的な患者貢献者とともに、無料の 3 部構成の CME 認定教育プログラムを通じて、全身性重症筋無力症 (gMG) ケアに対する患者中心のアプローチの価値を強調しています。

知る – 実際の患者と医師の会話に基づいたインタラクティブ ビデオ モジュール「gMG の声」では、gMG 患者が医療の過程で直面する実体験や課題、そして患者中心のアプローチを採用することでどのような変化を生み出せるかについての洞察が得られます。

進歩 – 5 部構成の「gMG 疾患対話」ビデオ ポッドキャスト シリーズでは、Gwathmey 博士と各エピソードのトピックの専門家が最新の臨床的進歩と新たなデータを探求しながら、gMG 管理に関する専門家の洞察と実践的なガイダンスを提供します。

ACTION – ダウンロード可能ですぐに使える、臨床医と患者向けの教育リソースツールキットを通して、「洞察から行動へ」。臨床専門家とgMG患者の両方によって開発されたこれらのリーフレットは、臨床現場ですぐに使用でき、患者との共同作業でgMG患者のケアと共同意思決定の改善に役立つように設計されています。

番組を見る

重症筋無力症の緊急管理: 救急隊員向け概要

スピーカー:

マイケル・ヘヒル博士、バーモント大学医療センター
アマンダ・ギドン博士、マサチューセッツ総合病院     

セッションの説明:

重症筋無力症は、呼吸筋を含む随意筋群の筋力低下が変動する希少疾患です。他の神経筋疾患や薬物乱用の影響など、他の診断と誤認される可能性があります。重症筋無力症の生命を脅かす増悪である筋無力症クリーゼは、重症筋無力症に精通していない医療従事者によって認識されず、悪化させる可能性があります。  

これは、看護師と救急隊員のための重症筋無力症の救急管理を網羅した30分のプレゼンテーションです。ポイントは症例を通して説明されています。このプレゼンテーションは、米国重症筋無力症財団の教育委員会によって作成されました。

最大掲載期間：30分
利用可能なクレジット: 看護師のための 0.5 CNE
教育レベル：はじめに

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重症筋無力症の治療に関するガイダンス

MG および関連疾患の第 3 版 (2018)

重症筋無力症および関連疾患の第 3 版が発売されました。MGFA 元理事のヘンリー カミンスキー医学博士とジョージ ワシントン大学の現 M/SAB 議長リンダ クスナー博士が執筆した第 XNUMX 版では、重症筋無力症の研究と理解におけるさまざまな重要な進歩が概説されています。この新版の全体的な目標は第 XNUMX 版および第 XNUMX 版と同じで、神経筋伝達疾患の臨床、トランスレーショナル、基礎科学における重要な成果を理解するための共通のリソースを臨床医と科学者に提供することです。個人および機関は、印刷版と電子書籍版を Springer から購入できます。 ここにリンク.

管理に関する国際コンセンサスガイドライン MG

MG治療ガイドラインは、MG患者に対するさまざまな治療法の使用について、国際的なMG専門家グループの間で合意を形成するための3年間の取り組みの結果です。これらのガイドラインは、当社の医療科学諮問委員会メンバーのリーダーシップのもとで作成され、2020年XNUMX月XNUMX日号に掲載されました。 神経内科 そして、 「重症筋無力症の管理に関する国際コンセンサスガイダンス – 2020 年更新」 この論文は、MG 患者を治療する医師にとって重要な新しいリソースです。

MG治療ガイドラインに関するウェビナーをご覧になるには、 出版ウェブサイト26年2016月XNUMX日に発表された「重症筋無力症の管理に関する国際コンセンサスガイドラインに設立された地域オフィスに加えて、さらにローカルカスタマーサポートを提供できるようになります。」

MG治療ガイドラインに関するウェビナーをご覧になるには、 こちらをクリックしてください。.

重症筋無力症: 医療従事者のためのマニュアル
ジェームズ・F・ハワード医学博士

2009 年、MGFA は医療従事者向けに重症筋無力症に関する初の包括的なマニュアルを出版しました。このハンドブックは、MG 患者のケアと管理に携わる医療従事者を支援するために書かれています。このマニュアルは、医療従事者が MG 患者の評価、診断、管理を行う際に役立てやすいように、いくつかのセクションに分かれています。 PDFダウンロード.

セクションでは、次の事項に関連する問題を取り上げます。

    • 医師情報

    • 看護

    • 麻酔

    • 救急治療

    • 心理社会的：診断から生涯にわたる管理まで

    • 理学療法

    • 作業療法

    • 言語病理学と嚥下

    • 歯の手入れ

    • 薬剤師のためのガイドライン

iPad、iPhone、Mac用のiBookとしてマニュアルを入手することもできます。 こちらから無料でご利用いただけます.

薬物療法と重症筋無力症（医療従事者向け参考資料）（PDF）

生活の質（QOL）の測定

MGQOL 15r: MG-QOL15r は、臨床測定法と使いやすさが改善されたため、現在では MG の推奨される HRQOL 測定器となっています。この改訂により、MG-QOL15 を使用した過去の研究や結果の解釈が否定されることはありません。 

MGQOL 15 について: これは、重症筋無力症に関連する生活の側面を評価するために設計された調査です。15 項目の MG-QOL 15 と他の MG 固有のスケール (MGC、MG-ADL、および MG-MMT) の間には適切な相関関係があります。MG-QOL 15 は、臨床現場での構成妥当性があり、MG 患者の生活の質を評価するための効率的で価値のある方法です。ただし、改善または悪化を示すために必要な変化の程度はさまざまであり、MG の重症度によって異なります。MG-QOL 15 は、患者が記入することも、医師、訓練を受けたクリニックのスタッフ、または研究コーディネーターが実施することもできます。参考までに、オリジナルの MGQOL15 は、こちらで入手できます。 こちら.

参照：

Burns, TM、et al、2016)。 MG-QOL15の国際臨床評価、MG-QOL15Rの若干の改訂とその後の検証. 筋神経 2016年54月; 6 (1015):1022-XNUMX

Burns, TM、Grouse CK、Conway MR、Sanders, DB、および mg 複合および mg qol-15 研究グループ。実践環境における MG-QOL 15 の構築と同時検証。Muscle Nerve。2010;41(2):219-226。

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg 複合および mg qol-15 研究グループ。重症筋無力症患者の健康関連の生活の質を追跡するための MG-QOL 15。Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG日常生活動作（MG-ADL）

MG-ADL プロファイルは、MG 症状の重症度を迅速に評価します。このプロファイルは QMG スコアと相関することが実証されています。MG-ADL は、新しい検証済みの MG 結果指標 (MGC および MGQOL15) と強く相関しています。MG-ADL が 2 ポイント改善すると、臨床的に改善したことを示します。MG-ADL は、研究ツールとして、また日常的な臨床管理に役立ちます。MG-ADL スコアは、医師、訓練を受けたクリニックのスタッフ、または研究コーディネーターが管理できます。 マピリサーチトラスト このスケールを使用する許可を得るためです。

参考文献: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. 重症筋無力症の日常生活動作プロファイル。神経学。1999;52:1487-1489

Muppidi S、Wolfe、GI、Conaway M、Burns、TM; MG複合およびMG-QOL15研究グループ。MG ADL：依然として関連性のある結果指標。Muscle Nerve、2011;44(5):727-731。

オプションの楽器

その MGFA臨床分類、MGFA介入後状態（PIS）、MGFA治療状態 臨床研究でよく使用され、時には臨床診療でも使用されます。

    1. MGFA 分類では、軽度 (クラス II) と中等度 (クラス III)、中等度 (クラス III) と重度 (クラス IV) を区別する際に、ある程度主観的な要素が加わります。さらに、1 回の診察から次の診察までの変化には影響されません。
      MGFA分類はこちらからダウンロードしてください.

    1. MGFA PIS は介入後の状態を測る尺度ですが、MG 状態の小さな変化には影響されません。改善または悪化の定義はありませんが、QMG または MGC の定義に依存しています (QMG および MGC のセクションを参照)。
      MGFA-PISはこちらからダウンロードしてください.

    1. MGFA 治療ステータスは、現在の治療法を説明するツールであり、臨床診療や研究で使用できます。
      MGFA療法ステータスはこちらからダウンロードしてください.

    1. MG-MMT スコアは、筋肉群の強さの合計であり、各筋肉群には 0 (正常機能) から 4 (完全麻痺) までの等級が与えられます。これらは、MG 患者で定期的に検査される筋肉です。
      MG-MMTスコアはこちらからダウンロードしてください.

参照：

Jaretzki A 3rd、Barohn RJ、Ernstoff RM、Kaminski HJ、Keesey JC、Penn AS、Sanders DB。重症筋無力症：臨床研究基準に関する推奨事項。米国重症筋無力症財団の医学科学諮問委員会タスクフォース。神経学。2000;55(1):16-23。

Sanders DB、Tucker-Lipscomb B、Massey JM。重症筋無力症の簡易手動筋力検査。QMG スコアによる検証および比較。Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444。

Benatar M、Sanders DB、Burns TM、Cutter GR、Guptill JT、Baggi F、Kaminski HJ、Mantegazza R、Meriggioli MN、Quan J、Wolfe GI、米国重症筋無力症財団の医学科学諮問委員会のMG研究デザインタスクフォース。重症筋無力症臨床試験の推奨事項。Muscle Nerve。2012;45(6):909-917。

MGの改善と悪化の推奨される客観的指標

2 つのスケールが用意されています。どちらも診療所や研究に使用できます。 

定量的重症筋無力症（QMG）検査

その QMGテスト は、MG専用に開発された標準化された定量的筋力スコアリングシステムです。QMGは検証されており、これまでのいくつかの試験で研究者によって使用されています。数値が高いほど、障害が重度であることを示します。これは、2000年の以前のMGFAタスクフォースレポートで改善と悪化の尺度として推奨されていました。最近のデータは、MGの重症度に応じて、臨床的に有意な最小変化の基準としてQMGの2ポイントまたは3ポイントの変化を使用することを支持しています。軽度（QMG 0-9）から中等度の疾患（QMG 10-16）では、2ポイントの変化が臨床的に有意であり、重度のMG（QMG>3）では16ポイントの変化が有意です。2012年のMGFAタスクフォースの最新の推奨事項はMGCの使用ですが、改善と悪化の検出におけるMGCのパフォーマンスとQMGのパフォーマンスを比較する前向き研究が不足しています。QMGの臨床的に有意な最小変化はベースラインの疾患重症度に依存するため、これは興味深いものです。 QMG は、訓練を受けた医師、研究コーディネーター、または臨床評価者によって実施できます。 

定量的重症筋無力症（QMG）テストをダウンロード:

マニュアル（PDF） こちらお問い合わせください マピリサーチトラスト このスケールを使用する許可を得るためには、このマニュアルをお読みください。このマニュアルは、定量的重症筋無力症 (QMG) テストの実施方法を臨床評価者および医師に指導するために作成されました。

参照：

Barohn RJ、McIntire D、Herbelin L、Wolfe GI、Nations S、Bryan WW。定量的重症筋無力症スコアの信頼性テスト。Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772。

Katzberg HD、Barnett C、Merkies IS、Bril V。重症筋無力症における臨床的に重要な最小限の差異：ランダム化試験の結果。Muscle Nerve。2014;49(5):661-665。

 

MGコンポジット（MGC）

その MGコンポジット は、診療現場および臨床試験において MG 患者の臨床状態を測定するための信頼性が高く有効な手段であることが示されています。これは、2012 年に米国重症筋無力症財団の医学科学諮問委員会の MG 研究デザイン特別委員会によって、治療反応を判断するための臨床試験で推奨された手段です。MGC は、3 ポイントの変化が臨床的に意味があると考えられるため、PIS の改善と悪化の定義を定量的に判断するのに役立ちます。QMG ではなく MGC を選択する理由は、MGC が「臨床的重要性について重み付けされ、患者報告アウトカムが組み込まれている」ためです。ただし、改善と悪化の検出における MGC のパフォーマンスを QMG のパフォーマンスと比較する前向き研究は不足しています。MGC は、訓練を受けた医師、研究コーディネーター、または臨床評価者が実施できます。 

MGコンポジットをダウンロード こちら.

参照：

Sadjadi R、Conaway M、Cutter G、Sanders DB、Burns TM; MG Composite MG-QOL15 研究グループ。Rasch 分析を用いた重症筋無力症複合因子の心理測定評価。Muscle Nerve。2012;45(6):820-825。 
Benatar M、Sanders DB、Burns TM、Cutter GR、Guptill JT、Baggi F、Kaminski HJ、Mantegazza R、Meriggioli MN、Quan J、Wolfe GI、米国重症筋無力症財団の医学科学諮問委員会のMG研究デザインタスクフォース。重症筋無力症臨床試験の推奨事項。Muscle Nerve。2012;45(6):909-917。

臨床研究基準（PDF)

2000 年、MGFA 医療/科学諮問委員会のタスク フォースは、臨床試験と結果研究の記録と報告の統一性を実現するために、MG の重症度の分類システムと MG の治療に対する反応の定義を提案する論文を発表しました。

重症筋無力症の臨床試験に関する最新の推奨事項については、 次の文書。

神経科医

2002年XNUMX月: 重症筋無力症
マイケル W. ニコル医師、FRCPC D. Phil。

エメディシン

診断と治療法の概要 
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メドラインプラス

国立衛生研究所の国立医学図書館より 
MedlinePlus は、患者とその家族や友人向けの国立衛生研究所の Web サイトです。国立医学図書館によって作成され、病気、症状、健康問題に関する関連情報を、理解できる言語で提供しています。