臨床試験の機会

MGFA は、重症筋無力症をより良く理解し、治療し、完治させるための研究を推進することに尽力しています。この目標を達成するために、私たちは重症筋無力症および関連する神経筋関節障害の患者に対する臨床試験についての認識を高めることに尽力しています。

研究者: 臨床試験を当社のウェブサイトに掲載したい場合は、メールでご連絡ください。 お問い合わせ 件名に「臨床試験のお知らせ」とご記入ください。

患者様: ここに記載されている試験は研究者によってMGFAに共有されており、私たちの知る限りでは新規患者を登録しています。確認するには研究スポンサーに直接確認してください。MGFAは以下にリストされている試験とは提携していません。追加の試験は以下で利用できる場合があります。 clinicaltrials.gov選択肢について詳しく知り、医療チームに相談して、試験があなたに適しているかどうかを確認することをお勧めします。

以下に挙げる試験は成人と 小児患者.

活動性成人臨床試験

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ETNA試験｜成人全身性重症筋無力症患者を対象としたポベタシセプトの長期延長に関する第2相試験 活動中および採用中

 ETNA試験は、全身性重症筋無力症（gMG）の成人患者を対象に、ポベタシセプトと呼ばれる治験薬の安全性と忍容性（体内での反応性）を評価するものです。ポベタシセプトは4週間に1回服用します。

スポンサー： Vertex Pharmaceuticals
ウェブページ:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
研究ウェブサイト: MGclinicaltrial.com

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スポンサー： ヴィタアクセス
ウェブページ：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
研究ウェブサイト： https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
研究連絡先: vrmg@vitaccess.com

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全身性重症筋無力症患者におけるニポカリマブとエフガルチギモドの比較有効性（EPIC）

本研究の目的は、全身性重症筋無力症（体の免疫系が誤って神経と筋肉の結合を攻撃・損傷し、筋力低下を引き起こす疾患）の患者において、ニポカリマブがエフガルチギモドと比較してどの程度効果があるかを評価することである。

スポンサーヤンセン・リサーチ＆デベロップメント社

ウェブページ: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587

研究ウェブページ: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis

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全身性重症筋無力症の成人患者に対するニポカリマブ投与の研究 – アクティブおよび募集中

皮下投与に関する副次研究の目的は、gMG患者において、皮下注射で投与した場合と静脈注射で投与した場合の体内での作用（薬力学的[PD]）を比較評価することである。

スポンサー： ヤンセン研究開発LLC
ウェブページ： 臨床試験.gov/show/NCT04951622
研究ウェブページ: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis

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ADAPT Forward – 重症筋無力症患者における複数の治療法の安全性と有効性を評価するためのプラットフォーム研究のマスタープロトコル – アクティブおよび募集中

ADAPT Forwardは、重症筋無力症患者に対する様々な薬剤の安全性と有効性を評価することを目的としたプラットフォーム研究です。患者の副作用を軽減し、生活の質を向上させる最適な治療法を見つけることを目指しています。

スポンサー： お金x
ウェブページ： https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
研究ウェブサイト: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
研究連絡先:  問い合わせ先

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軽度から重度の全身性重症筋無力症患者におけるIMVT-1402の有効性および安全性を評価する研究 – アクティブおよび募集中

本研究の目的は、軽度から重度の全身性重症筋無力症の成人患者を対象に、IMVT-1402の有効性、安全性、および忍容性を評価することである。

スポンサー： イムノバント・サイエンシズGmbH
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT07039916
研究連絡先: clinicaltrials@immunovant.com

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ラブリズマブ（OCTAGON）による治療を受けている全身性重症筋無力症の成人患者を対象としたOCSテーピングを検討する第4相単群試験 – アクティブおよび募集中

これは、静脈内ラブリズマブによる治療を受けているアセチルコリン受容体陽性（AChR+）全身性重症筋無力症（gMG）の成人参加者における経口コルチコステロイド（OCS）使用量を減らすために事前に定義されたOCS漸減スケジュールの有効性と安全性を評価するように設計された前向き多施設単群試験です。

スポンサー： Alexion Pharmaceuticals
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
研究連絡先: clinicaltrials@alexion.com

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ADAPT Forward 1 – ISA1 – エフガルチギモドに対する部分的な臨床反応を示すアセチルコリン受容体抗体陽性全身性重症筋無力症患者におけるエフガルチギモドIVへの追加療法としてのエンパシプルバートIVの評価に関する研究 – 活動中および採用中

この研究は、ADAPT Forwardプラットフォーム研究（NCT07294170）の一環です。ADAPT Forwardは、重症筋無力症患者における様々な薬剤の安全性と有効性を検討することを目的としたプラットフォーム研究です。その目標は、患者の副作用を軽減し、生活の質を向上させる最適な治療法を見つけることです。本ISA1の目的は、AChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者において、エフガルチギモドへの追加療法としてエンパシプルバートの安全性と治療的意義を評価することです。

スポンサー： お金x
ウェブページ：  https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420

研究ウェブサイト: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
研究連絡先:  問い合わせ先

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新規発症の全身性重症筋無力症（gMG）成人患者におけるエフガルチギモドPH20皮下注射の臨床転帰を評価する研究（ADAPT-EARLY） 募集

この試験の主な目的は、新規発症gMG（全身性疾患の徴候および／または症状の発現から1年未満）の成人患者におけるエフガルチギモドPH20皮下注による治療に対する反応を評価することです。本試験は51週間の治療期間で構成され、各被験者の試験期間は約58週間です。

スポンサー： お金x
ウェブページ：  https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
研究連絡先: 問い合わせ先

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DOK7、MUSK、AGRN、またはLRP4の変異による先天性筋無力症候群（CMS）の参加者における自然史研究

参加者は最大4回の試験来院を行い、臨床評価を行います。これらの評価では、参加者の症状と生活の質を評価し、DOK7、MUSK、AGRN、またはLRP4の変異に起因するCMS患者の疾患活動性を理解します。

スポンサー： お金x
研究ウェブページ: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
研究連絡先: 問い合わせ先

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全身性重症筋無力症患者における経口クラドリビンの新製剤の有効性と安全性とプラセボとの比較 (MyClad) – アクティブおよび募集中

この第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照臨床試験の目的は、全身性重症筋無力症 (MyClad) の参加者を対象に、プラセボと比較した経口クラドリビンの新製剤の持続的有効性、再治療の必要性、および長期安全性を調査することです。

スポンサー： EMDセローノ
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
研究ウェブページ: www.mycladstudy.com
研究連絡先: eMediUSA@emdserono.com

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エフガルチギモドアルファによる治療を受けた患者を対象とした非介入、承認後安全性試験 – 募集中

これは、非介入、前向き、承認後安全性試験です。登録時にエフガルチギモドによる治療を開始する予定、または登録時にエフガルチギモドの初回サイクル中であるgMG患者は、エフガルチギモドコホートへの参加資格があります。エフガルチギモドの投与歴がなく、登録時にエフガルチギモドによる治療を開始する予定のないgMG患者は、エフガルチギモド非投与コホートへの参加資格があります。

スポンサー： お金x
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565

研究連絡先: 問い合わせ先

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非腫瘍性形質細胞関連疾患患者を対象としたAnitocabtagene Autoleucelの第1相試験 – アクティブおよび募集中

本試験は、全身性重症筋無力症（GMG）患者におけるアニトセルの安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価するために設計された第I相試験です。アニトカブタゲン・オートロイセル（アニトセル）は、BCMAを標的としたCAR-T細胞療法です。

スポンサー： アーセルクス
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919

18～75歳のgMG患者を対象に、イプタコパンとプラセボを比較した有効性、安全性、忍容性を調査する第III相試験。 – アクティブおよび募集中

この試験は、安定した SOC 治療を受けている AChR+ gMG 患者におけるイプタコパンの有効性、安全性、忍容性を評価するためのランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、第 III 相試験です。 

スポンサー： ノバルティスファーマシューティカルズ
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
研究連絡先: novartis.email@novartis.com

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18～75歳のgMG患者を対象に、イプタコパンとプラセボを比較した有効性、安全性、忍容性を調査する第III相試験。 – アクティブおよび募集中

この試験は、安定した SOC 治療を受けている AChR+ gMG 患者におけるイプタコパンの有効性、安全性、忍容性を評価するためのランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、第 III 相試験です。 

スポンサー： ノバルティスファーマシューティカルズ
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
研究連絡先: novartis.email@novartis.com

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重症筋無力症患者におけるCNP-106の安全性、忍容性、薬力学および有効性を評価する – アクティブおよび募集中

これは、CNP-1 の複数の漸増投与量の安全性、忍容性、薬力学 (PD)、および有効性を評価するためのフェーズ 2b/106a のヒト初回投与 (FIH) 臨床試験です。臨床試験は 222 日間続きます (スクリーニングに最大 42 日間、研究日数は 180 日)。全身性重症筋無力症 (MG) を患う 18 ～ 75 歳の被験者は、臨床試験への登録前 42 日間までにスクリーニングを受けます。

スポンサー： COUR 製薬開発会社
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
研究ウェブページ: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/

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MuSK 筋無力症 1000 研究 – アクティブおよび募集中

この研究の目的は、MuSK抗体陽性筋無力症の診断が検査で確定した1000人の被験者から唾液サンプルを採取することです。これらの唾液サンプルは神経遺伝学研究室に送られ、ゲノムワイド関連研究（GWAS）が実施され、MuSK MGにつながる遺伝的要因に関する重要な情報が得られます。

スポンサー： 重症筋無力症希少疾患ネットワーク (MGNet)
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
研究ウェブページ: musk1000.smhs.gwu.edu/ 

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全身性重症筋無力症の小児患者における皮下ジルコプランの評価研究 (ziMyG) – アクティブおよび募集中

この研究の目的は、全身性重症筋無力症（gMG）の小児研究参加者におけるジルコプラン（ZLP）の薬物動態、薬力学、安全性、忍容性、免疫原性および活性を評価することです。

スポンサー: UCB
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
研究連絡先: ucbcares@ucb.com

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AChR+ 全身性重症筋無力症の小児患者におけるゲフルリマブの PK、PD、安全性および有効性試験 – アクティブおよび募集中

この研究の主な目的は、研究期間中、AChR+ gMG を有する 6 歳から 18 歳未満の小児参加者におけるゲフルリマブの薬物動態と薬力学を評価することです。

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2歳から3歳未満の全身性重症筋無力症の小児を対象としたニポカリマブの第2/18相試験 – アクティブおよび募集中

Vibrance-MG試験は、2歳から18歳未満の小児における全身性重症筋無力症の治療薬として、治験薬ニポカリマブの安全性と有効性を評価するものです。本試験では、治験薬ニポカリマブが体内にどのくらい長く留まるかを評価します。

スポンサー： ヤンセン研究開発LLC
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
研究ウェブページ: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=重症筋無力症

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全身性重症筋無力症の小児患者におけるエフガルチギモドの静脈内投与の薬物動態、薬力学および安全性の評価 （ADAPT Jr） – 活動中および募集中

本試験の目的は、2歳から18歳未満のgMG患児におけるエフガルチギモドIVの薬物動態（PK）、薬物動態（PD）、安全性および有効性を検討することです。試験期間は最大約28週間とし、投与期間は用量確認試験（パートA）が8週間、治療反応確認試験（パートB）が18週間とします。

スポンサー： お金x
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
研究連絡先: 問い合わせ先

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全身性重症筋無力症の20歳から2歳未満の小児を対象としたエフガルチギモドPH18 SCの研究 （ADAPT Jr SC） – 現役・募集中

本試験の目的は、2歳から18歳未満のgMG小児患者を対象に、エフガルティギモドPH20皮下注射剤の薬物動態（PK）、薬力学（PD）、安全性、忍容性、および免疫原性を評価することです。主な目標は、本試験のPKおよびPD結果に基づき、小児患者に対するエフガルティギモドPH20皮下注射剤の適切な用量を確認することです。被験者はエフガルティギモドPH20皮下注射剤を投与され、試験終了まで安全性をモニタリングされます。追跡期間終了時に、適格な被験者は非盲検継続試験（OLE試験）に移行できます。被験者は最長14週間、本試験に参加します。

スポンサー： お金x
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
研究連絡先: 問い合わせ先

募集ではなく活動中

リセット-MG^TM: 全身性重症筋無力症患者における CABA-1 の安全性と有効性を評価する第 2/201 相試験 – アクティブ、募集中ではない

RESET-MG™ 研究は、全身型重症筋無力症患者を対象に、治験中のキメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞療法 CABA-201 の効果を評価する臨床研究試験です。 

スポンサー: カバレッタバイオ 
ウェブページ: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041 
研究ウェブページ: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or チラシをダウンロード

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重症眼筋無力症の成人患者におけるエフガルティギモドPH20皮下注射液の有効性と安全性を評価する試験（ADAPT oculus） – アクティブ、募集中ではない

この研究の目的は、成人の眼重症筋無力症患者を対象に、プレフィルドシリンジで投与されるエフガルティギモド PH20 SC の有効性と安全性を評価することです。この研究は、パート A (約 7 週間) とパート B (最長 2 年間) で構成されます。パート A では、参加者の半数がエフガルティギモド PH20 SC を投与され、残りの半数がプラセボを投与されます。パート B では、参加者全員がエフガルティギモド PH20 SC を投与されます。  

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全身性重症筋無力症（gMG）の小児患者における静脈内投与されたラブリズマブの薬物動態、薬力学、有効性、安全性、および免疫原性の評価 – アクティブ、募集中ではない

この研究の主な目的は、gMG の小児患者におけるラブリズマブ静脈内注入による治療の薬物動態と薬力学を特徴付けることです。

スポンサー： アレクシオン
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
研究ウェブページ: アレクシオン

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重症筋無力症 イネビリズマブ試験 – アクティブ、募集中ではない

この MINT 研究は、約 3 の研究施設で実施される第 120 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照研究です。 

スポンサー： アムジェン（2023年にホライゾン・セラピューティクスから買収）
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
研究ウェブページ: https://www.amgentrials.com/ 

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全身性重症筋無力症の成人患者における導入療法および維持療法としてのバトクリマブの有効性と安全性を評価する第3相試験 – アクティブ、募集中ではない 

この 3 期間の研究の目的は、gMG 患者におけるバトクリマブの有効性と安全性を確認することです。 

スポンサー： イムノバント 
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
研究ウェブページ: flex.researchstudytrial.com/

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アセチルコリン受容体結合抗体陰性全身性重症筋無力症患者におけるエフガルチギモド IV の有効性と安全性を評価する第 3 相試験 (ADAPT SERON) – アクティブ、募集中ではない

この研究の主な目的は、アセチルコリン受容体結合抗体（AChR-Ab）血清陰性の全身性重症筋無力症（gMG）の参加者を対象に、静脈内（IV）投与によるエフガルティギモドの有効性と安全性をプラセボと比較して測定することです。その他の目的は、エフガルティギモドの長期的な有効性、安全性、忍容性を評価することです。

スポンサー： お金x
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
研究連絡先: 問い合わせ先

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DOK1 先天性筋無力症候群 (CMS) の成人患者を対象に ARGX-119 の安全性と忍容性を調査する第 7b 相試験 – アクティブ、募集中ではない

このフェーズ 1b 研究の目的は、DOK119 先天性筋無力症候群の成人患者における ARGX-7 の安全性と忍容性を評価することです。この研究では、ARGX-119 が体内でどのように処理されるか (薬物動態)、免疫系がそれにどのように反応するか (免疫原性)、そしてそれが患者の気分や機能にどのように改善するかについても評価します。

スポンサー： お金x
ウェブページ： Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
研究連絡先: 問い合わせ先

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アセチルコリン受容体結合抗体陰性全身性重症筋無力症患者におけるエフガルチギモドIVの有効性と安全性を評価する第3相試験 – アクティブ、募集中ではない

この研究の主な目的は、アセチルコリン受容体結合抗体（AChR-Ab）血清陰性の全身性重症筋無力症（gMG）の参加者を対象に、静脈内（IV）投与によるエフガルチギモドの有効性と安全性をプラセボと比較して測定することです。

スポンサー： お金x
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
研究ウェブページ: 詳しくはこちら

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全身性重症筋無力症の成人患者におけるポゼリマブとセムジシランの併用療法とセムジシラン単独療法の安全性と有効性を検証する研究 (NIMBLE) – アクティブ、募集中ではない

この研究では、ポゼリマブとセムジシランの実験的な併用療法とセムジシラン単独療法を調査しています。この研究は、全身型重症筋無力症 (gMG) の患者に焦点を当てています。 

スポンサー： リゲネロン
ウェブページ： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
研究連絡先: 問い合わせ先