希少疾患週間 もうすぐ到来です。希少疾患の患者、介護者、そしてあらゆる種類の支援者が、希少疾患コミュニティのニーズに光を当てています。
1983 年孤児薬法では、希少疾患とは米国で 200,000 万人未満の患者がいる疾患と定義されています。まず、希少疾患は実際にはそれほど珍しいものではないことを認識することが重要です。NIH の推定によると、10 人に 30 人、つまり約 7,000 万人のアメリカ人が、重症筋無力症を含む XNUMX 種類を超える既知の希少疾患のいずれかを抱えて生活しています。
希少疾患週間中、何百人もの支援者がワシントン DC を訪れ、上院議員や下院議員と会い、政策が彼らの生活にどのような影響を与えるかを話し合います。バーチャルで参加できるイベントも多数あります。
月曜日2 / 27
FDA は、希少疾患週間を記念して、27 年 2023 月 9 日午前 4 時から午後 45 時 XNUMX 分 (東部標準時) に仮想公開会議である希少疾患デーを開催します。今年のテーマは「希少疾患との接点 - 患者中心のイベント」です。参加者には、次のユニークな機会が提供されます。
- 希少疾患に対する医薬品開発を推進するための取り組みについて、FDA から直接お話を伺います。
- FDA と協力して、患者、介護者、または家族の一員としての視点を伝えましょう。
- 小規模集団における臨床試験に関連する考慮事項と課題を理解します。
- 医療従事者向けの希少疾患教育について医学生の話を聞きます。
火曜日2 / 28
筆者（左端）と他の支持者たちは、ケンタッキー州第2選挙区選出のブレット・ガスリー下院議員と会談した。
NIHの希少疾患デーは、28年2023月9日火曜日、午前5時から午後XNUMX時（東部標準時）まで、NIHメインキャンパス（ナッチャーカンファレンスセンター）で開催されます。NIHビデオキャストによるバーチャルライブストリームが行われ、イベントは後で再生できるようにアーカイブされます。 イベントの議題 パネルディスカッション、希少疾患に関する話、出展者、科学ポスターなどが予定されています。このイベントは無料で一般公開されます。
NIH における Rare Disease Day の目標は次のとおりです。
- 研究を通じて希少疾患を持つ人々を支援するという NIH の取り組みを示します。
- NIH が支援する研究と診断および治療法の開発に焦点を当てます。
- 希少疾患コミュニティ間で相互に有益な対話を開始します。
- 関係者と最新情報を交換し、研究と治療の取り組みを前進させます。
- 希少疾患を抱えて生きる人々、その家族、そして地域社会が語る物語にスポットライトを当てます。
- 患者、患者擁護者、介護者、医療提供者、研究者、研修生、学生、業界代表者、政府職員など、幅広い聴衆を集めます。
3月1日水曜日と3月2日木曜日
1月2日水曜日とXNUMX月XNUMX日木曜日に、 希少疾患のためのエブリライフ財団 希少疾患立法擁護団体が立法会議を主催します。この会議では、擁護活動、立法プロセス、希少疾患コミュニティに影響を与える現在の政策について学ぶための 1 日の会議と講演イベントが行われます。その後、木曜日には希少疾患議会議員連盟が会合を開き、擁護団体は分かれて上院と下院の代表者の事務所と直接会います。
議会議員連盟は、米国議会の議員が集まり、共通の立法目的（この場合は希少疾患）を追求するグループです。希少疾患議会議員連盟は、二院制の超党派組織です。 国会議員が関与しているかどうか確認する そうでない場合は、参加を依頼するメールを送信してください。
支援者が代表者と会うとき、彼らの意見を表明できる時間はたいてい短い。通常、これは 30 ～ 60 秒の「ピッチ」または「エレベーター スピーチ」で、病気について、またそれがあなたの生活にどのような影響を与えたかを説明するという、自分のストーリーを語ることを意味する。その後、支援者は「要望」、つまり政策面で支援するために講じられる具体的な立法措置を要請する。
今年の希少疾患週間の支援活動にどのように参加しますか? MGFAにメールを送信 私たちに知らせてください。