argenx社、米国FDAの承認を受け、VYVGARTおよびVYVGART HytruloをgMGを患うすべての成人患者に使用できるよう適用範囲を拡大したと発表
2026 年 5 月 8 日
argenx社は、米国食品医薬品局（FDA）が、成人全身性重症筋無力症（gMG）患者の治療薬として、VYVGART®（エフガルチギモドアルファ-fcab）およびVYVGART Hytrulo®（エフガルチギモドアルファおよびヒアルロニダーゼ-qvfc）の適応拡大を承認したと発表しました。承認された追加生物製剤承認申請により、VYVGARTの適応症は、抗AChR抗体陽性、抗MuSK抗体陽性、抗LRP4抗体陽性、および三重血清陰性を含む、gMGを患う成人患者のすべての血清型に拡大されます。
これは、LRP4または血清陰性の重症筋無力症患者向けにFDAの承認を受けた初の新生児Fc受容体遮断薬であり、今回の承認は重症筋無力症コミュニティにとって意義深い節目となる。
今回の承認により、血清陰性またはLRP4陽性の重症筋無力症（MG）患者（全体の約10%）の治療機会が改善される可能性が高まります。さらに、Vyvgartは2023年以降、MuSK陽性MG患者向けにFDAの承認を受けた3番目の治療薬となります。
治療法についてもっと読む重症筋無力症における排尿機能障害：横断的症例対照研究
神経科学
2026 年 1 月 3 日
重症筋無力症では運動症状が十分に記録されている一方、排尿機能障害、特に尿失禁（UI）および過活動膀胱（OAB）症状の有病率および臨床的意義はMGでは十分に調査されておらず、これまでの報告は小規模コホートに限られています。
本研究の結果、MG患者では対照群と比較してUIおよびOABの症状がより多くみられることが示されました。MG-ADLスコアはUIの独立した予測因子であり、発症年齢はUIの発症時期に影響を与える可能性があります。早期発見と介入は、患者の転帰を改善する可能性があります。
プロフィールFDAがアムジェン社のイネビリズマブ（UPLIZNA）を全身性MGの治療薬として承認
アムジェンプレスリリース
2025 年 12 月 12 日
全身性重症筋無力症の新しい治療法が食品医薬品局によって承認されました。
イネビリズマブ（商品名UPLIZNA）は、CD19陽性B細胞を選択的に標的とするモノクローナル抗体治療薬です。このアプローチは、疾患の生物学的根本原因に作用します。この治療薬は、AChRおよびMuSK型全身性MGと診断された成人患者を対象にFDA承認されています。患者は、初回投与量2回の後、年に2回の投与のみで済みます。
「希少かつ慢性的な疾患の管理は、予測不可能な症状の再発や厳しい治療スケジュールに直面することを意味します」と、MGFAの会長兼最高経営責任者であるサマンサ・マスターソン氏は述べています。「今回の承認は重要な節目であり、持続的な有効性と、全身性重症筋無力症の患者さんに維持投与間の6ヶ月間の無治療期間を提供する投与スケジュールを提供します。」
研究データは、 MINT試験2020年に開始された。最新の第3相試験データは MGFA科学セッションでリチャード・ノワック博士が発表 2025年10月29日。この発表の詳細については、アムジェンのウェブサイトをご覧ください。
プロフィールIgA自己抗体は、1 MuSK重症筋無力症の病態の新しいメカニズムを実証する
脳
2025 年 10 月 28 日
Brain誌に掲載された研究は、重症筋無力症（MG）の稀な形態であるMuSKに関する新たな知見を示しています。この疾患は重篤な筋力低下を引き起こします。これまでの研究のほとんどは、この疾患の主な自己抗体であるMuSK IgG4に焦点を当てており、この抗体はアセチルコリン受容体のクラスター形成を阻害し、神経と筋の伝達を弱めます。
イェール大学ケビン・オコナー博士研究室のジャンヴィト・マシ博士が主導したこの研究は、別の抗体クラスであるIgAがこの疾患に関与している可能性を示しています。IgA抗体は通常、腸や肺などの粘膜部位に存在し、感染防御に役立っています。研究者らは、MuSK型MG患者のサブグループが、MuSKを標的とするIgA自己抗体も保有していることを発見しました。
研究チームは、患者由来の IgA 自己抗体、B 細胞配列解析技術、筋細胞培養、生体内実験を使用して、次のことを実証しました。
1) MuSK 特異的 IgA 産生細胞は何年も生存することができ、B 細胞を標的とする治療法 (抗 CD20 療法など) では完全に排除されません。
2) 個々のIgA自己抗体はMuSKを活性化しますが、複数のIgA抗体が同時に作用すると、このプロセスを阻害し、筋力低下を引き起こす可能性があります。実際、実験モデルでは、患者由来のIgA自己抗体の組み合わせが筋無力症の症状を引き起こし、MuSK IgAが疾患の病態に直接寄与している可能性が示唆されています。
これは、IgA自己抗体がMuSKに対する自己免疫反応に関与している可能性を示す初のエビデンスです。これらの知見は、この疾患における粘膜免疫（感染や環境曝露の影響など）の役割について新たな疑問を提起します。このプロセスをより深く理解することで、研究と将来の治療への新たな道が開かれる可能性があります。
プロフィール治療用IgGおよびIgM特異的プロテアーゼは、重症筋無力症の病態を引き起こすアセチルコリン受容体自己抗体を無力化する。
国立科学アカデミー紀要（PNAS）
2025 年 10 月 23 日
アレクサンドラ・ベイヤー氏が率いるイェール大学のMGグループは、Seismic Therapeuticと共同で、重症筋無力症（MG）におけるIgM自己抗体の新たな役割を明らかにしました。
MGでは、体の免疫システムが自己抗体を産生し、神経と筋肉の間の信号を阻害することで筋力低下を引き起こします。これらの有害な自己抗体はIgG型に属する場合が多いですが、新たな研究では、一部の人ではIgM型と呼ばれる別の型も重要な役割を果たすことが示されました。
研究チームは、IgG型自己抗体を「無力化」し、もはや損傷を引き起こさないように設計された酵素であるS-1117と呼ばれる新たな治療法を試験しました。ほとんどの患者検体でこの治療法は有効でした。しかし、治療効果が低かった一部の検体では、IgM型自己抗体が疾患の原因となっていることが分かりました。S-1117をIgMを標的とする別の酵素と組み合わせることで、両タイプの自己抗体の有害な影響を完全に阻止することができました。
MG患者にとって、これらの発見は、より個別化された治療の未来を示唆するものであり、重要です。画一的なアプローチではなく、医師は各患者においてどのタイプの自己抗体が問題を引き起こしているかを特定し、それを阻害する治療法を個別に調整できるようになるかもしれません。この発見は、既存の治療に反応しない患者に新たな希望をもたらすとともに、MG患者全員にとってより良いケアとより良い生活の実現に近づくための科学と連携の力を示しています。
プロフィールMGの新たな治療法候補の第3相臨床試験で良好な結果が得られた
アストラゼネカのプレスリリース
24年2025月XNUMX日
ゲフルリマブと呼ばれる薬剤の試験データでは、プラセボと比較して、26週時点でのMG-ADL合計スコアにおいて、ベースラインから統計的に有意かつ臨床的に意義のある改善が示されました。この二重盲検試験には、20カ国の患者が参加しました。
MGFA医学科学諮問委員会副委員長であり、本試験の治験責任医師であるケリー・グワスメイ医師は、「gMGに伴う症状の急激な変動と予測不可能な障害は、患者さんの生活のほぼあらゆる側面に影響を及ぼす可能性があり、早期介入と持続的な病態管理が重要な治療目標となります。週5回の自己投与によるCXNUMX治療選択肢は、患者さんの病状管理においてより利便性と自立性を提供し、治療をよりコントロールする力を与えるでしょう」と述べています。
以下のプレスリリースをお読みください。
プロフィールジョンソン・エンド・ジョンソン、IMAAVYTM（ニポカリマブ-aahu）のFDA承認を取得
AChR+またはMuSK+全身性重症筋無力症の治療に承認された新しい治療法
2025 年 4 月 30 日
FDAは、12歳以上の抗体陽性（AChR+またはMuSK+）全身性重症筋無力症（MG）患者の治療薬として、IMAAVYTM（ニポカリマブ）を承認しました。ジョンソン・エンド・ジョンソン社は、この新しいFcRn阻害剤が、MG患者の最も広範な集団において長期的な病勢コントロールをもたらすと述べています。
「私たちは、重症筋無力症の患者さんから、生活の安定、自立、予測可能性を高めるのに役立つ新しい治療オプションへの希望の声を常に聞いています」と、米国重症筋無力症財団の会長兼CEOであるサマンサ・マスターソン氏は述べた。
「この治療法は、MG症状の再発によって患者とその家族にもたらされる絶え間ない不安と重い肉体的・精神的負担に対処するのに役立つ可能性のある新たな選択肢を提供します。」
この承認は、FDAの優先審査指定を受けて、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体または抗筋特異的キナーゼ（MuSK）抗体陽性の成人および12歳以上の小児患者に使用できる、実績のあるクラスにおける新たな治療選択肢となります。IMAAVYは、初回投与から75週間のモニタリング期間を通じて、自己抗体レベルを最大24%まで迅速かつ持続的に低下させることが示されました。
この驚くべき発表と最新の MG 治療についての詳細をお読みください。
プロフィール重症筋無力症患者では血清フィブリノーゲンは上昇しない
2025 年 4 月 15 日
Scientific Reports誌に掲載された研究は、残留血清フィブリノーゲンがMGの普遍的な診断バイオマーカーとなり得ることを示唆する先行研究の知見を確認することを目的としていました。著者らは、複数の手法を用いてMG患者と対照群のフィブリノーゲン値を比較した結果、MG患者において血清フィブリノーゲン値の上昇は認められませんでした。これらの結果は、MGの有効なバイオマーカーを特定するという共通の目標達成のために、新たな知見の再現性を高める必要性を強調しています。
プロフィール自己注射用のVyvgart HytruloがFDAの承認を取得
2025 年 4 月 10 日
FDA承認の全身性AcHR重症筋無力症治療薬であるVyvgart Hytruloが、米国で自己注射剤として利用可能になりました。この薬を服用する患者は、自宅で1回分の注射を行うことができるため、患者にとってより柔軟な対応が可能になります。
プロフィール米国FDA、小児重症筋無力症に対するエクリズマブの適用拡大を承認
2025 年 3 月 12 日
重症筋無力症と診断された若者にとって朗報です。米国食品医薬品局（FDA）は、アレクシオン/アストラゼネカのエクリズマブ（ソリリス）の適応拡大を承認しました。®FDA は、アセチルコリン受容体抗体陽性 (AChR-Ab+) の全身型重症筋無力症 (gMG) を患う 6 歳以上の小児患者の治療薬として、エクリズマブを承認しました。この承認により、エクリズマブは小児 gMG 患者に使用できる最初で唯一の FDA 承認治療薬となります。
エクリズマブは、補体タンパク質 C5 を阻害して補体介在性組織損傷を防ぐモノクローナル抗体であり、2007 年に発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の治療薬として初めて承認されました。重要な第 3 相臨床試験 (REGAIN、NCT01997229) の結果に基づき、2017 年に成人の gMG の治療薬として承認されました。03759366 ～ 12 歳の難治性 AChR-Ab+ gMG 患者を対象とした最近の肯定的な単群試験 (NCT17) では、小児集団での使用を支持する証拠が得られました。
「重症筋無力症は年齢を問わず誰にでも発症する可能性があり、若い患者さんとそのご家族にとって極めて悲惨なものです」と、米国重症筋無力症財団の会長兼CEOであるサマンサ・マスターソン氏は述べています。「画期的な研究と治療法の進歩への取り組みにより、小児gMG患者さんは、MGと共により良い生活の質を実現できる新たな治療選択肢を手にしました。この取り組みを推進するアレクシオン/アストラゼネカとFDAの素晴らしい取り組みに深く感謝いたします。この衰弱性疾患に関する意識と教育を世界中に広めるために尽力する、世界中のMGコミュニティの支援なしには、これは実現し得なかったでしょう。」
エクリズマブは静脈内投与されます。髄膜炎菌（Neisseria meningitidis）による重篤かつ生命を脅かす感染症のリスク増加など、いくつかの安全性上の考慮事項があります。患者様は、リスク軽減のため、リスク評価管理戦略（REMS）プログラムに基づく限定プログラムを通じてのみ、この治療を受けることができます。
参考情報:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
胸腺の外科的切除は有害な結果をもたらすのでしょうか?
神経内科
2024 年 5 月 24 日
最近、重症筋無力症（MG）の胸腺摘出術や胸腺腫の切除術を受けた患者を含め、胸腺組織の外科的除去の有害な結果についての懸念が高まっています。このレビューでは、胸腺摘出術後の癌や自己免疫の長期リスクに関する証拠を精査するために、多分野にわたるアプローチを採用しています。アセチルコリン受容体抗体陽性MG患者の場合、
胸腺腫と診断された患者の場合、胸腺の除去は潜在的なリスクをはるかに上回る大きなメリットをもたらします。ただし、他の胸部手術中に胸腺組織が偶発的に除去されることは、可能な限り最小限に抑える必要があります。
NMD Pharma、MG 臨床試験における NMD670 の第 2 フェーズを無事完了 – 第 XNUMX フェーズ実施中および募集中
科学トランスレーショナル医学
2024 年 3 月 20 日
NMD1 は、健康なボランティアでフェーズ 670 の単回漸増投与を無事完了した後、MG 患者を対象にランダム化プラセボ対照単回投与 670 者間クロスオーバー臨床試験を実施しました。臨床試験では、軽度の MG 患者 12 名を対象に NMD670 の安全性、薬物動態、薬力学を評価しました。NMD1 は安全性プロファイルが良好で、定量的重症筋無力症 (QMG) 合計スコアの臨床的意義のある改善をもたらしました。単一筋線維記録から患者までを網羅するこのトランスレーショナル スタディは、MG の潜在的な治療アプローチとしての ClC-670 阻害のメカニズムの証明となり、NMDXNUMX のさらなる開発をサポートします。
NMDはフェーズ2を開始し、現在MG患者を募集中です。 ClinicalTrials.govの研究ページ あなたの参加資格を確認し、このエキサイティングな試験に参加するための申し込み方法を確認してください。
重症筋無力症に対するアザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルの有効性の比較（PROMISE-MG）：前向きコホート研究
ランセット神経学
2024年3月
この研究は、MG 治療におけるアザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルの有効性を比較評価し、投与量と治療期間の影響を評価することを目的とした。この研究では、アザチオプリンとミコフェノール酸モフェチルで治療した患者の半数以上が生活の質が改善したと感じており、2 つの薬剤間で臨床結果に差は認められなかった。ミコフェノール酸モフェチルは催奇形性があるが、アザチオプリンに関連する有害事象はミコフェノール酸モフェチルに関連するものよりも重篤である可能性がある。アザチオプリンの推奨用量より低い用量は、用量依存的な有害事象を軽減し、有効である可能性がある。重症筋無力症の治療選択に情報を提供するには、より多くの有効性の比較研究が必要である。
この研究は、米国重症筋無力症財団によって部分的に資金提供されました。
50歳以上の支持者
2024年2月
MGFA サポート グループのリーダーであるグレンダ トーマスは、地元紙の最近の記事を含め、数年にわたって自身の体験談を語り続けています。16 ページをご覧ください。彼女はまた、重症筋無力症のような慢性疾患と闘っているときにサポート グループが重要であることについても語っています。
ZILBRYSQ®（ジルコプラン）が、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人患者の全身性重症筋無力症（gMG）の治療薬として米国で販売開始
UCBウェブサイト
2024 年 1 月 3 日
世界的なバイオ医薬品企業であるUCBは本日、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人患者の全身性重症筋無力症（gMG）の治療薬として、ZILBRYSQ®（ジルコプラン）が米国で販売開始されたことを発表しました。ZILBRYSQは、17年2023.1月XNUMX日に米国食品医薬品局（FDA）により承認されました。XNUMX
ZILBRYSQ は、1 日 1 回投与する、すぐに使用できるプレフィルド シリンジとして処方箋により入手できます。
UCB、成人の全身性重症筋無力症の皮下治療薬としてZILBRYSQ[®]（ジルコプラン）の米国FDA承認を発表
UCBウェブサイト
2023 年 10 月 17 日
UCBは、米国食品医薬品局（FDA）が、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人患者の全身性重症筋無力症（gMG）の治療薬としてZILBRYSQ®（ジルコプラン）を承認したことを発表しました。ジルコプランは、gMGに対する初の5日XNUMX回皮下投与の標的CXNUMX補体阻害剤であり、自己投与されます。
ジルコプランは、5 日 5 回皮下投与 (SC) する初の補体成分 5 の標的ペプチド阻害剤 (CXNUMX 阻害剤) です。抗 AChR 抗体陽性 gMG の成人患者が自己投与できる、XNUMX 日 XNUMX 回の gMG 標的療法としては唯一のものです。自己投与治療の利点には、病院への往復時間の短縮、仕事への支障の減少、自立性の向上などがあります。モノクローナル抗体 CXNUMX 阻害剤とは異なり、ペプチドであるジルコプランは、追加投与の必要なしに、静脈内免疫グロブリンおよび血漿交換と併用できます。
FDAによるジルコプラン1の承認は、04115293年2023月にThe Lancet Neurologyに掲載されたRAISE研究（NCT3）の安全性と有効性のデータによって裏付けられています。RAISE研究は、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性gMGの成人患者におけるジルコプランの有効性、安全性プロファイル、忍容性を評価するための多施設共同第XNUMX相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験でした。
「これはコミュニティにとって重要な進展です。なぜなら、全身性重症筋無力症に対する FDA 承認の治療法が増えることで、医師は個々の患者に適した個別の方法でこの病気を治療するための追加のツールを手にすることになるからです」と、米国重症筋無力症財団の会長兼最高経営責任者であるサマンサ・マスターソンは述べています。「UCB が重症筋無力症コミュニティの一員であり、この慢性の自己免疫性神経筋疾患を抱えて生きる人々のために解決策を見つけるという継続的な取り組みに、私たちはとても感謝しています。」
今年初めに FDA によって承認された同社の新生児 Fc 受容体 (FcRn) 阻害剤 RYSTIGGO® (ロザノリキシズマブ ノリ) と並んで、ジルコプランが承認されたことにより、UCB のポートフォリオは、医療専門家に、適切な患者に対して補体活性化または病原性自己抗体のいずれかに対処する選択肢を提供します。
重症筋無力症における高用量化学療法と造血細胞移植の評価
臨床および並進神経学の年報
2023 年 9 月 19 日
要約：ダコタ・キャンベル –コミュニケーションプログラムマネージャー - 希少疾患臨床研究ネットワーク、 シンシナティ小児病院、シンシナティ、オハイオ州 45229
重症筋無力症 (MG) は、筋肉のアセチルコリン受容体をブロックまたは損傷する自己免疫反応によって引き起こされるまれな神経筋疾患です。高用量化学療法 (HDIT) と自己造血細胞移植 (HCT) (別名骨髄移植) は、MG の潜在的な治療法です。
この研究では、研究者らは、重度の治療抵抗性MG患者におけるHDITとHCTの安全性と有効性を調査しました。
結果は、HDIT と HCT が MG の寛解を誘発したことを示しています。研究チームは、基礎にある免疫病理に対する治療の効果を評価しました。興味深いことに、この疾患の既知の病原性メディエーターであるアセチルコリン受容体自己抗体 (AChR) は、治療後も著しく低下しませんでした。
著者らは、これらの発見は、AChR 自己抗体に加えて、高用量療法に反応する細胞ベースの疾患メカニズムが病理において役割を果たしている可能性があることを示唆していると述べています。HDIT と HCT が重度の MG に対する効果的な治療法であるかどうかを確立するには、さらなる研究が必要です。
重症筋無力症における遠隔医療：パイロットスタディから学んだこと
重症筋無力症希少疾患ネットワーク
2023 年 8 月 22 日
MG における遠隔医療の利用についてさらに詳しく知るために、重症筋無力症希少疾患ネットワーク (MGNet) はパイロット スタディ「重症筋無力症における遠隔医療のための疾患固有の結果指標の適応パイロット トライアル (ADAPT-teleMG)」(clinicaltrials.gov ID NCT05917184) を実施しています。チームは MG 患者に対する遠隔医療訪問と遠隔疾患固有の評価を評価しています。
ここでは、主任研究者の Amanda Guidon 医学博士、公衆衛生学修士と、MG 患者であり MGFA の患者エンゲージメント、擁護、およびポリシー担当副社長補佐の Meridith O'Connor が、この研究と、患者および研究コミュニティへの影響について詳しく説明します。
患者のT細胞を改変することで重症筋無力症やその他の疾患を治療する新たなアプローチが生まれる
Cartesian ウェブサイト
1年2023月XNUMX日
Cartesian Therapeutics は、自己免疫疾患患者に対する RNA 細胞療法の初めての臨床試験の成功例の肯定的な結果を発表した。患者の T 細胞を mRNA で改変する (rCAR-T 療法の一形態) ことにより、この研究は重症筋無力症 (MG) やその他の自己免疫疾患を治療できる可能性のある新しいアプローチを生み出した。
このデータは、MG 患者における強力かつ持続的な臨床的改善を示しており、RNA 細胞療法を使用した第 2 相試験の初の成功を表しています。
「rCAR-Tのような新しい治療法の臨床開発を可能にしてくれたMG患者と医師のコミュニティに感謝します」と、米国重症筋無力症財団の会長兼CEOであるサマンサ・マスターソン氏は述べた。「安全で個別化された治療法で、臨床効果が持続することは、MG治療のツールキットの拡大に歓迎すべき追加となるでしょう。」
で説明した結果は ランセット神経学 この論文は、rCAR-Tが他の様々な自己免疫疾患の治療に有効であり、従来のDNAベースのCAR-T細胞に伴う多くのリスクと毒性を克服する可能性があることを示唆している。ニュースリリース「重症筋無力症における自己RNAキメラ抗原受容体T細胞（rCAR-T）療法の安全性と有効性：前向き、多施設、非盲検、非ランダム化第1b/2a相試験」でさらに詳しい情報が共有されています。
あなたもダウンロードすることができます 全文原稿.
CartesianのrCAR-T研究の詳細、または応募可能な他のMG臨床試験を確認するには、 MGFA臨床試験ページ.
UCB、全身性重症筋無力症の治療薬RYSTIGGO®の米国FDA承認を発表
UCBウェブサイト
2023 年 6 月 27 日
UCBは、抗アセチルコリン受容体（AChR）または抗筋特異的チロシンキナーゼ（MuSK）抗体陽性の成人全身性重症筋無力症患者を対象に、RYSTIGGO（ロザノリキシズマブノリ）と呼ばれる新しい治療薬が米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けたと発表した。
ロザノリキシズマブ ノリは皮下注入注射剤であり、gMG の最も一般的な 2 つのサブタイプである抗 AChR 抗体および抗 MuSK 抗体陽性 gMG の両方に対する成人向けの唯一の FDA 承認治療薬です。
米国 FDA の承認は、gMG3 における重要な第 2 相 MycarinG 試験に基づいています。この大規模な第 3 相試験では、ロザノリキシズマブ ノリによる治療により、呼吸、会話、嚥下、椅子からの立ち上がりなどの日常動作を含む gMG 特有の結果が統計的に有意に改善したことが実証されました。
「全身性重症筋無力症の患者と主治医に、FDA 承認の新しい治療オプションを提供するという MG コミュニティへの継続的な取り組みに対して、UCB に感謝したいと思います」と、米国重症筋無力症財団 (MGFA) の会長兼最高経営責任者であるサマンサ・マスターソンは述べています。「全身性重症筋無力症の患者は依然として、満たされていない医療ニーズを抱えています。つまり、この慢性の自己免疫性神経筋疾患を治療するには、FDA 承認の治療オプションの数を増やすことが特に重要なのです。」
ロザノリキシズマブノリは、3年第2023四半期に米国で市販される予定です。
argenx、全身性MGの皮下注射用VYVGART Hytrulo注射剤の米国FDA承認を発表
argenx ウェブサイト
2023 年 6 月 21 日
全身性重症筋無力症のもうひとつの効果的な治療薬が、米国食品医薬品局によって承認されました。argenx 社は、抗アセチルコリン受容体 (AChR) 抗体陽性の成人 MG 患者に対する皮下注射薬 VYVGART® Hytrulo (エフガルティギモド アルファおよびヒアルロニダーゼ-qvfc) を発表しました。
VYVGART Hytrulo は、静脈内投与用に VYVGART として販売されているヒト IgG1 抗体フラグメントであるエフガルチギモド アルファと、生物製剤の皮下投与を容易にする Halozyme の ENHANZE® 薬物送達技術である組み換えヒトヒアルロニダーゼ PH20 (rHuPH20) を組み合わせた皮下投与製品です。この製品は、医療従事者が 1,008 週間にわたり週 30 回の注射サイクルで 90 ～ XNUMX 秒かけて XNUMX 回 (XNUMX mg の固定用量) 皮下投与します。
「MGコミュニティは、全身性MGと診断された患者にFDA承認のもう1つの効果的な治療法が利用可能になったことに興奮し、活気づいています。業界パートナーのargenxに感謝します」と、米国重症筋無力症財団の社長兼最高経営責任者であるサマンサ・マスターソンは述べています。「皮下注射による治療の手軽さと利便性は、治療プロセスが全国の患者の日常生活にフィットするため、患者コミュニティに非常に好評であることは間違いありません。患者は個別化されたアプローチと、MGの個人特有の症状を管理するためのもう1つの重要な選択肢を手にすることになります。」
詳細については、以下を読むことができます ニュースリリースargenxが提供する公式ウェブサイトをご覧ください。 vyvgarthytrulo.com をご覧ください。
重症筋無力症の合併症について語るジェームス・ハワード医師
AJMC.com
2023 年 5 月 26 日
ノースカロライナ大学チャペルヒル校の神経学教授であり、神経筋疾患部門の元部長、元ジェームズ・F・ハワード神経筋疾患特別教授である医学博士ジェームズ・F・ハワード・ジュニア氏は、現在の重症筋無力症の治療法は他の合併症を引き起こす可能性があると述べた。
免疫チェックポイント阻害剤誘発性重症筋無力症患者に関する臨床血清学的知見
臨床および並進神経学の年報
2023年3月
ジャンヴィト・マシ医学博士とケビン・C・オコナー博士
重症筋無力症（MG）の症例は、がん免疫療法の新しいタイプである免疫チェックポイント阻害剤（ICI）の投与後に起こる稀ではあるが生命を脅かす有害事象として最近報告されている。ICI-MG患者はしばしばアセチルコリン受容体（AChR）自己抗体の検査で陽性となるが、特発性MGとは異なり、ICI-MG病理におけるAChR自己抗体の役割は不明である。これに対処するため、我々はICI-MG患者のコホートを対象にAChR自己抗体の機能的プロファイリングを行った。その結果、一部の患者が特発性MGと同様の分子的特徴を持つAChR自己抗体を保有している可能性があることが判明した。しかし、他の症例では、そのような自己抗体は明らかな病原性の可能性を欠いており、疾患の重要な媒介因子として別の要因が示唆されている。これらの知見は、ICI-MG の確定診断における AChR 自己抗体検査の役割に疑問を投げかけ、ICI 関連の有害事象を評価する際に徹底的な評価を行う必要があることを裏付けるものであり、直接的な臨床的意味合いを持っています。
公開された論文全体を読む Pr_media.