Na horyzoncie widać obiecującą nową metodę leczenia uogólnionej miastenii gravis.
Terapia komórkami RNA CAR T wykorzystuje własne komórki układu odpornościowego organizmu do walki z chorobami. Terapia ta okazała się skuteczna w leczeniu raka, a obecnie badacze badają jak może pomóc pacjentom cierpiącym na inne schorzenia.
Danny DeBerry to jeden z pacjentów, który odniósł korzyści z tej nowej terapii. 68-latek bierze udział w badaniu klinicznym mającym na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności komórek CAR T Descartes-08. Komórki te zostały opracowane specjalnie dla osób z MG, z wykorzystaniem własnej krwi pacjenta.
DeBerry rozpoczął leczenie tej zimy i odczuł znaczną ulgę w objawach.
„Ludzie mówią: »To zmieniło moje życie«, ale to naprawdę zmieniło moje życie. Trudno to ująć w słowa” – powiedział.
Przez około dekadę DeBerry cierpiał na stopniowo nasilające się objawy MG, w tym podwójne widzenie, osłabienie oraz trudności w oddychaniu i przełykaniu. Miał również inne problemy zdrowotne, w tym mini udar, który spowodował powstanie tętniaka w oku, co zaostrzyło jego problemy ze wzrokiem, oraz wymianę obu stawów biodrowych.
Jako zaopatrzeniowiec firm drzewnych w pobliżu swojego domu w hrabstwie Montgomery w Karolinie Północnej, często spędzał długie dni na spacerach po lesie. Z trudem pokonywał dłuższe dystanse bez konieczności siedzenia – a nawet leżenia. Jego podwójne widzenie sprawiało, że nawet proste zadania były frustrujące i wyczerpujące.
„Naprawdę mnie to rozwaliło, kiedy jechałem po drewno, w rejonach z wieloma małymi pniami w lesie. Kiedy masz 20 lub 30 małych sadzonek, nagle jest ich 40 lub 60. To było naprawdę przygnębiające i depresyjne”.
Mimo że DeBerry’emu podawano leki, w tym IgIV, osoczopochodną i Mestinon, jego objawy nie uległy poprawie.
„Stawało się strasznie”.
Pewnego dnia, podczas czytania Skup się na MG, w magazynie MGFA DeBerry zobaczył informacje o badanie kliniczne poszukuje uczestników.
„Nic o tym nie wiedziałam, ale pomyślałam: cholera, co mam do stracenia? Wpadam w coraz gorszą formę!”
Skontaktował się z kierownikiem badania i ostatecznie został przyjęty do badania. Wydział Medyczny Uniwersytetu Karoliny Północnej jest jednym z ośrodków badania klinicznego Cartesian Descartes-08 MG-001, a Danny udał się do tego ośrodka i wziął udział w badaniu.
Proces obejmuje Kartezjusz-08, terapia komórkami T, która jest wytwarzana z własnej krwi pacjenta. Komórki są modyfikowane genetycznie za pomocą mRNA, aby przekierować je do wyszukiwania i zabijania komórek plazmatycznych produkujących przeciwciała. Naukowcy testują, czy te komórki T, podane z powrotem pacjentowi, będą w stanie znaleźć i zabić nieprawidłowe komórki plazmatyczne produkujące przeciwciała patogenne w MG.
Wczesne wyniki badań zaprezentowano na 14. Międzynarodowej Konferencji MGFA, która odbyła się w Miami w dniach 10–12 maja 2022 r. (zobacz plakat tutajUczestnicy badania otrzymywali różne schematy dawkowania, co przyniosło obiecujące rezultaty u niektórych pacjentów, w tym u DeBerry’ego.
Mówi, że poczuł się lepiej po drugiej infuzji komórek CAR T. Chociaż wystąpiły u niego pewne skutki uboczne, w tym wysoka gorączka, czuł się silniejszy. Po sześciu tygodniach, po zakończeniu infuzji, rozpoczął serię badań, aby sprawdzić, co dzieje się z jego organizmem i ocenić objawy.
„Moje testy były coraz lepsze… Maksymalnie wytrzymywałem testy wysiłkowe, nie miałem podwójnego widzenia. Nie krztusiłem się żadnym płynem, jak wcześniej. Moje szczęki się nie męczyły. Z żoną wzięliśmy trochę wolnego i na początku kwietnia pojechaliśmy na wakacje. Doszliśmy do tego, że jeździliśmy na rowerach po 16 kilometrów dziennie”.
Co godne uwagi, DeBerry przyznał, że zauważył również poprawę w problemach naczyniowych nękających jego oczy – problemie niezwiązanym z MG – a także w problemach z przyzębiem.
„To trochę jak dar, który ciągle daje” – powiedział.
„Jestem bardzo zadowolony z wyników analizy okresowej tej terapii komórkami T RNA CAR” – powiedział neurolog dr Volkan Granit, główny badacz badania. „Leczenie wydaje się bezpieczne i dobrze tolerowane, a stopień poprawy klinicznej obserwowany u naszych pierwszych uczestników jest imponujący. Jeśli przyszłe dane z badania kontrolowanego potwierdzą te ustalenia, Descartes-08 stanie się cennym uzupełnieniem naszego arsenału w leczeniu MG”.
Danny DeBerry nadal pracuje, czasami nawet dziesięć godzin dziennie, i cieszy się z małych rzeczy, takich jak robienie zakupów w sklepie spożywczym bez zawrotów głowy. Zachęca innych, których objawy znacząco wpłynęły na jakość ich życia, aby zwrócili się do swoich lekarzy z prośbą o wzięcie udziału w badaniu klinicznym.
Cartesian Therapeutics, firma biomedyczna nadzorująca badanie kliniczne Descartes-08, kontynuuje rekrutację pacjentów.
„Chcemy otworzyć więcej ośrodków i zarejestrować więcej pacjentów, ponieważ otrzymujemy obiecujące dane od pacjentów, którzy już zostali zarejestrowani” – mówi dr Adam Chowdhury, starszy dyrektor ds. operacji klinicznych.
Badanie Descartes-08 / Cartesian Therapeutics jest w toku i trwa nabór uczestników. Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź stronę clinicaltrials.gov i porozmawiaj ze swoim zespołem medycznym.