Fundacja MGFA angażuje się w badania mające na celu lepsze zrozumienie, leczenie i skuteczne wyleczenie miastenii. Aby osiągnąć ten cel, angażujemy się w podnoszenie świadomości na temat badań klinicznych z udziałem osób z miastenią i powiązanymi z nią zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi i stawowymi.
Badacze:Jeśli chcesz, aby Twoje badanie kliniczne zostało opublikowane na naszej stronie internetowej, wyślij wiadomość e-mail mgfa@myasthenia.org ze słowem „Ogłoszenie o badaniu klinicznym” w temacie wiadomości.
Pacjenci: Badania wymienione tutaj zostały udostępnione MGFA przez badaczy i zgodnie z naszą najlepszą wiedzą, obecnie trwa rekrutacja nowych pacjentów. Prosimy o kontakt bezpośrednio ze sponsorem badania w celu potwierdzenia. MGFA nie jest powiązana z badaniami wymienionymi poniżej. Dodatkowe badania mogą być dostępne pod adresem cstrona internetowalinicaltrials.govZachęcamy do zapoznania się z dostępnymi opcjami i rozmowy z zespołem medycznym, aby dowiedzieć się, czy badanie kliniczne jest dla Ciebie odpowiednie.
Poniżej wymienione próby podzielono na grupy dorosłych i pacjenci pediatryczni.
BADANIA KLINICZNE Z UDZIAŁEM AKTYWNYCH DOROSŁYCH
Badanie ETNA | Badanie fazy 2 z długoterminowym przedłużeniem stosowania powetaciceptu u dorosłych z uogólnioną miastenią gravis- Aktywny i rekrutacyjny
Badanie ETNA ocenia bezpieczeństwo i tolerancję (jak dobrze organizm sobie z nim radzi) leku eksperymentalnego o nazwie povetacicept u dorosłych z miastenią gravis uogólnioną (gMG). Povetacicept przyjmuje się raz na 4 tygodnie.
Sponsor: Vertex Pharmaceuticals
Webpage:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Strona internetowa do nauki: MGclinicaltrial.com
Rejestr Vitaccess Real MG: Prospektywny międzynarodowy rejestr pacjentów obserwacyjnych w miastenii gravis łączący dane kliniczne i zgłaszane przez pacjentów – Aktywny i rekrutacyjny
Vitaccess Real MG (VRMG) to rejestr pacjentów, którego celem jest gromadzenie długoterminowych danych obserwacyjnych dotyczących miastenii gravis (MG), jej leczenia oraz wpływu na objawy, codzienne czynności i jakość życia (QoL). Rejestr łączy istotne dane zgłaszane przez pacjentów i pracowników służby zdrowia (HCP) z danymi klinicznymi z dokumentacji medycznej. Dane zgłaszane przez pacjentów będą gromadzone za pośrednictwem platformy VRMG Registry, cyfrowej platformy gromadzenia danych dostępnej za pośrednictwem dowolnej platformy internetowej (np. telefonu, tabletu, laptopa, komputera). Zebrane dane będą odzwierciedlać wpływ MG na codzienne życie, zmęczenie i jakość życia związaną ze zdrowiem.
Sponsor: Vitaccess
Strona internetowa:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Strona internetowa badania: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Kontakt w sprawie badania: vrmg@vitaccess.com
Porównawcza skuteczność nipokalimabu i efgartigimodu u uczestników z uogólnioną miastenią gravis (EPIC)
Celem tego badania jest ocena skuteczności nipokalimabu w porównaniu z efgartigimodem u uczestników z uogólnioną miastenią gravis (schorzenie, w którym układ odpornościowy organizmu błędnie atakuje i uszkadza połączenie pomiędzy nerwami i mięśniami, powodując osłabienie mięśni).
Sponsor:Janssen Research & Development, LLC
Webpage: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Strona internetowa do nauki: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Badanie nipokalimabu podawanego dorosłym z uogólnioną miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
Celem badania podskórnego jest ocena, jak dobrze lek działa w organizmie (farmakodynamicznie [PD]) po podaniu w formie zastrzyku pod skórę (podskórnie) w porównaniu z podaniem dożylnym (dożylnie) u uczestników chorych na gMG.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Strona internetowa: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Strona internetowa poświęcona badaniu: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – protokół główny badania platformowego mającego na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wielu schematów leczenia u uczestników z miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
ADAPT Forward to badanie platformowe, którego celem jest ocena bezpieczeństwa różnych leków i ich skuteczności u osób z miastenią gravis. Celem jest znalezienie najlepszego podejścia terapeutycznego, które zmniejszy skutki uboczne u pacjentów i poprawi ich jakość życia.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Strona internetowa do nauki: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie fazy 4 z jedną grupą badawczą mające na celu ocenę skuteczności tapingu OCS u dorosłych uczestników z uogólnioną miastenią gravis leczonych rawulizumabem (OCTAGON) – Aktywny i rekrutacyjny
Jest to prospektywne, wieloośrodkowe badanie z jedną grupą badawczą, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa wstępnie zdefiniowanego schematu zmniejszania dawki doustnych kortykosteroidów (OCS) w celu zmniejszenia stosowania OCS u dorosłych uczestników z miastenią uogólnioną (gMG) z dodatnim receptorem acetylocholinowym (AChR+) leczonych dożylnym rawulizumabem.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – badanie mające na celu ocenę Empasiprubart IV jako terapii uzupełniającej do Efgartigimodu IV u uczestników z seropozytywnym przeciwciałem AChR-Ab uogólnionym miastenią gravis z częściową odpowiedzią kliniczną na Efgartigimod – Aktywny i rekrutacyjny
Niniejsze badanie jest częścią badania platformowego ADAPT Forward (NCT07294170). ADAPT Forward to badanie platformowe, którego celem jest ocena bezpieczeństwa różnych leków i ich skuteczności u osób z miastenią. Celem jest znalezienie najlepszego podejścia terapeutycznego w celu zmniejszenia działań niepożądanych u pacjentów i poprawy ich jakości życia. Celem badania ISA1 jest ocena bezpieczeństwa i znaczenia terapeutycznego empasiprubartu jako terapii uzupełniającej do efgartigimodu u uczestników z seropozytywnym przeciwciałem AChR-Ab uogólnionej miastenii gravis.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Strona internetowa do nauki: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie oceniające wyniki kliniczne leczenia efgartigimodem PH20 SC u dorosłych z nowo rozpoznaną uogólnioną miastenią gravis (gMG) (ADAPT-EARLY) – Rekruter
Głównym celem tego badania jest ocena odpowiedzi dorosłych z nowo rozpoznaną gMG (co oznacza, że uogólnione objawy choroby utrzymują się krócej niż rok) na leczenie efgartigimodem PH20 SC. Badanie obejmuje 51-tygodniowy okres leczenia. Czas trwania badania dla każdego uczestnika wyniesie około 58 tygodni.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie historii naturalnej u uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznymi (CMS) spowodowanymi mutacjami w genie DOK7, MUSK, AGRN lub LRP4
Uczestnicy wezmą udział w maksymalnie 4 wizytach badawczych, aby zebrać oceny kliniczne. Oceny te pozwolą ocenić objawy i jakość życia uczestników, aby zrozumieć aktywność choroby u pacjentów z CMS spowodowanym mutacjami w genie DOK7, MUSK, AGRN lub LRP4.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa poświęcona badaniu: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Skuteczność i bezpieczeństwo nowej formulacji doustnej kladrybiny w porównaniu z placebo u uczestników z uogólnioną miastenią gravis (MyClad) – Aktywny i rekrutacyjny
Celem tego badania klinicznego fazy 3, randomizowanego, z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, jest zbadanie trwałej skuteczności, konieczności ponownego leczenia i długoterminowego bezpieczeństwa nowej formulacji doustnej kladrybiny w porównaniu z placebo u uczestników z uogólnioną miastenią gravis (MyClad).
Sponsor: EMD Serono
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Strona internetowa poświęcona badaniu: www.mycladstudy.com
Kontakt w sprawie badania: eMediUSA@emdserono.com
Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu u pacjentów leczonych efgartigimodem alfa – rekrutacja
Jest to nieinterwencyjne, prospektywne badanie bezpieczeństwa po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Pacjenci z gMG, u których w momencie włączenia do badania przewiduje się rozpoczęcie leczenia efgartigimodem lub którzy w momencie włączenia do badania są w trakcie pierwszego cyklu leczenia efgartigimodem, będą uprawnieni do udziału w kohorcie leczonej efgartigimodem. Pacjenci z gMG, którzy nie byli narażeni na efgartigimod i u których nie planuje się rozpoczęcia leczenia efgartigimodem w momencie włączenia do badania, będą uprawnieni do udziału w kohorcie nieleczonej efgartigimodem.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie fazy 1 nad autoleucelem anitokabtagenu w leczeniu pacjentów z chorobami związanymi z komórkami plazmatycznymi o podłożu innym niż onkologicznym – Aktywny i rekrutacyjny
To badanie fazy 1, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności leku Anito-Cel u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis (GMG). Autoleucel anitokabtagenu (Anito-Cel) to terapia komórkowa CAR-T kierowana przez BCMA.
Sponsor: Arcellx
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06626919
Badanie bezpieczeństwa ciąży na całym świecie mające na celu ocenę skutków dla matki, płodu i niemowlęcia po narażeniu na efgartigimod w czasie ciąży i/lublub karmienie piersią. – Rekrutacja
To wielokrajowe, prospektywne badanie bezpieczeństwa kobiet w ciąży narażonych na efgartigimod lub efgartigimod PH20 SC w dowolnym momencie w ciągu 25 dni przed zapłodnieniem lub w dowolnym momencie ciąży. Kobiety narażone na efgartigimod lub efgartigimod PH20 SC wyłącznie podczas karmienia piersią również będą mogły wziąć udział w badaniu. Dane dotyczące częstości występowania poważnych wrodzonych wad rozwojowych (MCM) zostaną uzyskane z populacji w tych samych krajach/regionach, w których odnotowano przypadki ciąż narażonych na efgartigimod lub efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Komórki CAR-T Descartes-08 w uogólnionej miastenii gravis (AURORA) – Aktywny i rekrutacyjny
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji terapii komórkami CAR T mRNA Descartes-08 u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis.
Sponsor: Terapia kartezjańska
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Strona internetowa badania sponsorowanego: https://myastheniagravis.study.science/
Strona internetowa dla pacjentów: Pacjenci – Terapia Kartezjańska
Kontakt w sprawie badania: próby@cartesiantx.com
KYSA-6: Badanie terapii komórkami T przeciwko chimerycznemu receptorowi antygenu CD19 u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
Limfocyty B odgrywają rolę w MG, a choroba charakteryzuje się obecnością autoprzeciwciał, takich jak przeciwciała anty-AChR i anty-MuSK. Limfocyty T z receptorem chimerycznego antygenu CD-19 (CAR) wykorzystują zdolność cytotoksycznych limfocytów T do bezpośredniej i swoistej lizy komórek docelowych, aby skutecznie usuwać zarówno normalne, jak i autoreaktywne limfocyty B we krwi, a także w dotkniętych chorobą tkankach limfoidalnych i potencjalnie nielimfoidalnych.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Webpage: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Strona internetowa do nauki: www.myastheniagravistrials.com
Kontakt do badańt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i kinetykę komórkową YTB323 w uogólnionej miastenii gravis – Aktywny i rekrutacyjny
To badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 u uczestników z oporną na leczenie miastenią uogólnioną. YTB323 to biologiczna terapia komórkami CAR-T.
Sponsor: Firma farmaceutyczna Novartis
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06704269
Kontakt w sprawie badania: novartis.email@novartis.com
Badanie bezpieczeństwa Ultomiris® (Ravulizumab) w ciąży – Aktywny i rekrutacyjny
Głównym celem tego badania jest opisanie częstości i charakterystyki wyników ciąży i powikłań matczynych u uczestniczek narażonych na działanie leku Ultomiris oraz opisanie częstości i charakterystyki wybranych wyników u płodu/noworodka/niemowlęcia w okresie życia płodowego, przy urodzeniu i do ukończenia 1. roku życia po narażeniu w okresie życia płodowego lub poprzez mleko matki.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06312644
Strona internetowa badania: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Badanie telitaciceptu w leczeniu uogólnionej miastenii gravis (UPSTREAM MG) – Aktywny i rekrutacyjny
Celem tego badania o nazwie UPSTREAM MG jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa telitaciceptu w leczeniu uogólnionej miastenii gravis. Badanie to jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 3 z otwartym rozszerzeniem, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa telitaciceptu w globalnej populacji pacjentów z gMG.
Sponsor: Vor Biopharma Inc.
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Kontakt w sprawie badania: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Bezpieczeństwo i skuteczność 3 dawek leku NMD670 u dorosłych pacjentów z miastenią gravis (SYNAPSE-MG) – Aktywny i rekrutacyjny
Celem tego badania fazy 2, mającego na celu ustalenie zakresu dawek i potwierdzenie słuszności koncepcji, jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 3 dawek leku NMD670 w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z MG z przeciwciałami przeciwko AChR lub MuSK, podawanych dwa razy dziennie (BID) przez 21 dni. Aby zakwalifikować się do badania, uczestnicy muszą mieć od 18 do 75 lat, zdiagnozować MG i być w stanie połykać tabletki.
Sponsor: NMD Pharma A/S
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06414954
Kontakt do badań: kontakt@nmdpharma.com
Opublikowane dane: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Badanie fazy III mające na celu sprawdzenie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku Iptacopan w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 75 lat chorych na gMG. – Aktywny i rekrutacyjny
Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem fazy III mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji iptakopanu u pacjentów z AChR+ gMG, którzy są poddawani stabilnemu leczeniu standardowemu.
Sponsor: Firma farmaceutyczna Novartis
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT04833894
Kontakt w sprawie badania: novartis.email@novartis.com
Badanie fazy III mające na celu sprawdzenie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku Iptacopan w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 75 lat chorych na gMG. – Aktywny i rekrutacyjny
Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem fazy III mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji iptakopanu u pacjentów z AChR+ gMG, którzy są poddawani stabilnemu leczeniu standardowemu.
Sponsor: Firma farmaceutyczna Novartis
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT04833894
Kontakt w sprawie badania: novartis.email@novartis.com
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i skuteczności CNP-106 u pacjentów z miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
To badanie kliniczne fazy 1b/2a, prowadzone po raz pierwszy u ludzi (FIH), mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) i skuteczności wielokrotnych dawek rosnących CNP-106. Badanie kliniczne trwa 222 dni (do 42 dni w fazie przesiewowej, 180 dni badania). Osoby w wieku 18–75 lat z uogólnioną miastenią gravis (MG) będą badane przesiewowo do 42 dni przed włączeniem do badania klinicznego.
Sponsor: COUR Pharmaceutical Development Company
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Strona internetowa poświęcona badaniu: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Badanie miastenii MuSK 1000 – Aktywny i rekrutacyjny
Celem tego badania było pobranie próbek śliny od 1000 osób z laboratoryjnie potwierdzoną diagnozą miastenii z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko MuSK. Próbki te zostaną następnie przesłane do laboratorium neurogenetycznego, gdzie przeprowadzone zostanie badanie asocjacyjne całego genomu (GWAS), które dostarczy istotnych informacji na temat czynników genetycznych prowadzących do MuSK MG.
Sponsor: Sieć rzadkich chorób miastenii (MGNet)
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Strona internetowa poświęcona badaniu: musk1000.smhs.gwu.edu/
Badanie oceniające skuteczność podskórnego podawania leku Zilucoplan u pacjentów pediatrycznych z miastenią uogólnioną (ziMyG) – Aktywny i rekrutacyjny
Celem niniejszego badania jest ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności leku Zilucoplan (ZLP) u uczestników badania w wieku dziecięcym z uogólnioną miastenią gravis (gMG).
Sponsor: UCB
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Kontakt do badań: ucbcares@ucb.com
AKTYWNE BADANIA Z UDZIAŁEM PACJENTÓW PEDIATRYCZNYCH
Badanie farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i skuteczności gefurulimabu u pacjentów pediatrycznych z AChR+ uogólnioną miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
Głównym celem tego badania jest ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki gefurulimabu u uczestników pediatrycznych w wieku od 6 do 18 lat z AChR+ gMG w okresie trwania badania.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Strona internetowa poświęcona badaniu: alexion.com
Badanie fazy 2/3 dotyczące nipokalimabu u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z uogólnioną miastenią gravis – Aktywny i rekrutacyjny
Badanie Vibrance-MG ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leku eksperymentalnego, nipokalimabu, w leczeniu uogólnionej miastenii gravis u dzieci w wieku od 2 do 18 lat. Badanie ma na celu ocenę czasu utrzymywania się leku eksperymentalnego, nipokalimabu, w organizmie.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT05265273
Strona internetowa poświęcona badaniu: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Miastenia+Gravis
Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie dzieciom z uogólnioną miastenią gravis (ADAPT Jr) – Aktywny i rekrutujący
Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i aktywności efgartigimodu podawanego dożylnie u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do poniżej 18 lat z gMG. Szczegóły obejmują maksymalny czas trwania badania dla każdego uczestnika, który wyniesie około 28 tygodni, oraz czas trwania leczenia, który wyniesie 8 tygodni w części potwierdzającej dawkę (część A) i 18 tygodni w części potwierdzającej odpowiedź na leczenie (część B).
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie Efgartigimodu PH20 SC u dzieci w wieku od 2 do 18 lat z uogólnioną miastenią gravis (ADAPT Jr SC) – Aktywny i rekrutujący
Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD), bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności efgartigimodu PH20 SC u dzieci z gMG w wieku od 2 do <18 lat. Głównym celem jest potwierdzenie odpowiedniej dawki efgartigimodu PH20 SC dla dzieci, wykorzystując wyniki badań PK i PD z tego badania. Uczestnicy otrzymają wstrzyknięcia efgartigimodu PH20 SC i będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa do końca badania. Po zakończeniu okresu obserwacji kwalifikujący się uczestnicy mogą przejść do otwartego badania kontynuacyjnego (OLE). Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez maksymalnie 14 tygodni.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
AKTYWNY, NIE REKRUTUJĄCY
RESET-MGTM:Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CABA-201 u uczestników z uogólnioną miastenią gravis – Aktywny, nie rekrutujący
Badanie RESET-MG™ to badanie kliniczne oceniające skuteczność eksperymentalnej terapii komórkami T z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR), CABA-201, u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis.
Sponsor: Cabaletta Bio
Webpage: Clinictrials.gov/study/NCT06359041
Strona internetowa do nauki: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or pobierz ulotkę
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania efgartigimodu PH20 SC u dorosłych z miastenią oczną (ADAPT oculus) – Aktywny, nie rekrutujący
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu PH20 SC podawanego za pomocą ampułkostrzykawki u dorosłych pacjentów z miastenią gravis oczną. Badanie składa się z części A (trwającej około 7 tygodni) i części B (do 2 lat). W części A połowa uczestników otrzyma efgartigimod PH20 SC, a druga połowa placebo. W części B wszyscy uczestnicy otrzymają efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06558279
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności rawulizumabu podawanego dożylnie u pacjentów pediatrycznych z uogólnioną miastenią gravis (gMG) – Aktywny, nie rekrutujący
Głównym celem tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki i farmakodynamiki leczenia dożylnym wlewem rawulizumabu u dzieci chorych na gMG.
Sponsor: Alexion
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Strona internetowa poświęcona badaniu: alexion.com/
Badanie myasthenia gravis inebilizumab – Aktywny, nie rekrutujący
Badanie MINT to badanie fazy 3, randomizowane, z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, które zostanie przeprowadzone w około 120 ośrodkach badawczych.
Sponsor: Amgen (przejęty od Horizon Therapeutics w 2023 r.)
Strona internetowa: Clinictrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Strona internetowa poświęcona badaniu: https://www.amgentrials.com/
Badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa batoklimabu jako terapii indukcyjnej i podtrzymującej u dorosłych uczestników z uogólnioną miastenią gravis – Aktywny, nie rekrutujący
Celem tego 3-okresowego badania jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa batoklimabu u uczestników z gMG.
Sponsor: Odporny
Strona internetowa: Clinictrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Strona internetowa poświęcona badaniu: flex.researchstudytrial.com/
Badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu dożylnego u pacjentów z przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny seronegatywnymi w uogólnionej miastenii gravis (ADAPT SERON) – Aktywny, nie rekrutujący
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie (iv.) w porównaniu z placebo u uczestników z seronegatywną, uogólnioną miastenią gravis (gMG) na obecność przeciwciał wiążących receptor acetylocholiny (AChR-Ab). Inne cele to ocena długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji efgartigimodu.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06298552
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie fazy 1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku ARGX-119 u dorosłych uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznymi DOK7 (CMS) – Aktywny, nie rekrutujący
Celem badania fazy 1b jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku ARGX-119 u dorosłych uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznymi DOK7. Badanie ma również na celu ocenę sposobu przetwarzania leku ARGX-119 przez organizm (farmakokinetyka), reakcji układu odpornościowego (immunogenność) oraz wpływu leku na poprawę samopoczucia i funkcjonowania pacjentów.
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: Clinictrials.gov/study/NCT06436742
Kontakt w sprawie badania: badaniakliniczne@argenx.com
Badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu dożylnego u pacjentów z seronegatywną uogólnioną miastenią gravis z przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny – Aktywny, nie rekrutujący
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie (IV) w porównaniu z placebo u uczestników z seronegatywną postacią miastenii uogólnionej (gMG) na obecność przeciwciał wiążących receptor acetylocholiny (AChR-Ab).
Sponsor: Argenx
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Strona internetowa poświęcona badaniu: www.us.argenx.com/
Badanie mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa terapii skojarzonej Pozelimabem i Cemdisiranem oraz Cemdisiranem stosowanym samodzielnie oraz ich skuteczności u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią gravis (NIMBLE) – Aktywny, nie rekrutujący
W niniejszym badaniu analizowana jest eksperymentalna terapia skojarzona pozelimabem i cemdisiranem oraz monoterapia cemdisiranem. Badanie koncentruje się na pacjentach z uogólnioną miastenią gravis (gMG).
Sponsor: Regeneron
Strona internetowa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Kontakt w sprawie badania: clinicaltrials@regeneron.com