Szkolenia medyczne i CME

Możliwości CME

Badania kliniczne MG

Badania i aktualności kliniczne

 

Zasoby praktyczne

Oferujemy różnorodne materiały dla pracowników służby zdrowia, które pomogą Ci lepiej poznać MG. Materiały są skierowane do lekarzy, badaczy, naukowców, pielęgniarek, ratowników medycznych i innych osób z branży opieki zdrowotnej.

    • Aby uzyskać krótki przegląd zasobów dotyczących miastenii gravis oferowanych przez MGFA do udostępnienia pacjentom, pobierz to PDF.

 

Badania i aktualności kliniczne

Nagrania z sesji naukowej MGFA 2025 są już dostępne

December 2, 2025

29 października MGFA zorganizowało doroczną sesję naukową podczas dorocznego spotkania AANEM. To spotkanie gromadzi naukowców, neurologów, młodych badaczy i innych lekarzy, aby omówić najnowsze „krótkie odkrycia naukowe”, które prowadzą nas w kierunku świata bez miastenii gravis.

Badacze, naukowcy, klinicyści i inni członkowie społeczności MG zainteresowani najnowszymi osiągnięciami naukowymi w dziedzinie MG mogą teraz obejrzeć prezentacje z wydarzenia. Znajdź wszystkie sesje na tej stronie. Lista odtwarzania YouTube.

 

Autoprzeciwciała IgA wykazują nowy mechanizm patologii miastenii gravis 1 MuSK

Mózg

October 28, 2025

Badanie opublikowane w czasopiśmie Brain oferuje nowe spojrzenie na miastenię gravis MuSK (MG), rzadką postać MG, która powoduje znaczne osłabienie mięśni. Do tej pory większość badań koncentrowała się na MuSK IgG4, głównym autoprzeciwciale w tej chorobie, które zaburza tworzenie skupisk receptorów acetylocholiny i osłabia komunikację nerwowo-mięśniową.

Badanie, prowadzone przez dr. Gianvito Masiego w laboratorium dr. Kevina O'Connora na Uniwersytecie Yale, pokazuje, że inną klasę przeciwciał, IgA, może odgrywać rolę w tej chorobie. Przeciwciała IgA występują zazwyczaj w błonach śluzowych, takich jak jelita i płuca, gdzie pomagają chronić przed infekcjami. Naukowcy odkryli, że u pewnej podgrupy pacjentów z MuSK MG występują również autoprzeciwciała IgA skierowane przeciwko MuSK.

Wykorzystując autoprzeciwciała IgA pochodzące od pacjentów, technologię sekwencjonowania limfocytów B, hodowle komórek mięśniowych i eksperymenty in vivo, zespół wykazał, że:

1) Komórki produkujące IgA specyficzne dla MuSK mogą przetrwać lata i nie są całkowicie eliminowane przez leczenie ukierunkowane na limfocyty B (np. terapię anty-CD20).

2) Pojedyncze autoprzeciwciała IgA mogą aktywować MuSK, ale gdy wiele przeciwciał IgA działa razem, mogą one blokować ten proces i powodować osłabienie. Rzeczywiście, w modelach eksperymentalnych połączenie autoprzeciwciał IgA pochodzących od pacjentów powodowało objawy miastenii, co sugeruje, że IgA MuSK mogą bezpośrednio przyczyniać się do patologii choroby.

To pierwszy dowód na to, że autoprzeciwciała IgA mogą brać udział w odpowiedzi autoimmunologicznej przeciwko MuSK. Odkrycia te rodzą nowe pytania dotyczące roli odporności śluzówkowej (takiej jak wpływ infekcji lub narażenia na czynniki środowiskowe) w przebiegu choroby. Lepsze zrozumienie tego procesu może otworzyć nowe kierunki badań i przyszłych terapii.

Czytaj więcej

Terapeutyczne proteazy specyficzne dla IgG i IgM rozbrajają autoprzeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, które napędzają patologię miastenii gravis

Materiały z National Academy of Sciences (PNAS) 

October 23, 2025

Grupa badawcza MG na Uniwersytecie Yale, kierowana przez Alexandrę Bayer i we współpracy z Seismic Therapeutic, odkryła nową rolę autoprzeciwciał IgM w miastenii gravis (MG).

W MG układ odpornościowy organizmu wytwarza autoprzeciwciała, które zakłócają przekazywanie sygnałów między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia. Najczęściej te szkodliwe autoprzeciwciała należą do klasy IgG, ale nowe badania wykazały, że u niektórych osób istotną rolę może odgrywać również inny typ, zwany IgM.

Przetestowali nową metodę leczenia o nazwie S-1117, enzym zaprojektowany do „rozbrajania” autoprzeciwciał IgG, aby nie mogły już wyrządzać szkód. W większości próbek pacjentów metoda ta działała dobrze. Jednak w niektórych próbkach, gdzie leczenie było mniej skuteczne, odkryli, że autoprzeciwciała IgM były w tych przypadkach przyczyną choroby. Łącząc S-1117 z innym enzymem, który atakuje IgM, udało im się całkowicie zahamować szkodliwe działanie obu rodzajów autoprzeciwciał.

Dla osób żyjących z MG te odkrycia są istotne, ponieważ wskazują na przyszłość bardziej spersonalizowanych metod leczenia. Zamiast podejścia uniwersalnego, lekarze mogą być w stanie zidentyfikować, jaki rodzaj autoprzeciwciał powoduje problem u każdego pacjenta i dostosować terapię, aby go zablokować. To odkrycie daje nową nadzieję pacjentom, którzy nie reagują na obecne metody leczenia, i pokazuje siłę nauki i współpracy w dążeniu do lepszej opieki i lepszego życia dla wszystkich osób z MG.

Czytaj więcej

Patogenne właściwości autoprzeciwciał AChR są niejednorodnie rozłożone i ulegają zmianom w czasie u pacjentów z miastenią gravis

Wyniki tego artykułu badawczego opublikowanego w Neurologia: neuroimmunologia i neurozapalenie Główna autorka i stypendystka MGFA McSpadden, Fatemeh Khani-Habibabadi, zwraca uwagę na podgrupy pacjentów z MG z autoprzeciwciałami, które mogą pośredniczyć w mechanizmach patogennych lub obejmują izotypy, na które niektóre leki mogą nie być skutecznie ukierunkowane. W związku z tym autorzy sugerują włączenie kompleksowego profilowania autoprzeciwciał do przyszłych badań klinicznych nad MG, aby dokładniej zbadać potencjalne powiązania z wynikami leczenia.

Przeczytaj gazetę.

U pacjentów z miastenią nie stwierdza się podwyższonego stężenia fibrynogenu w surowicy

15 kwietnia 2025 r.

Badanie opublikowane w czasopiśmie „Scientific Reports” miało na celu potwierdzenie wyników wcześniejszych badań sugerujących, że resztkowy fibrynogen w surowicy może stanowić uniwersalny biomarker diagnostyczny MG. Stosując wiele metodologii do porównania poziomów fibrynogenu u pacjentów z MG i w grupie kontrolnej, autorzy nie stwierdzili podwyższonego poziomu fibrynogenu w surowicy u pacjentów z MG. Wyniki te podkreślają potrzebę powtórzenia nowych ustaleń, aby osiągnąć nasz wspólny cel, jakim jest identyfikacja skutecznych biomarkerów MG.

Badanie to zostało częściowo sfinansowane w ramach stypendium MGFA High-Impact Pilot Project Award.

Przeczytaj więcej o badaniu.

AANEM publikuje nowe międzynarodowe wytyczne konsensusu dotyczące leczenia powikłań związanych ze stosowaniem glikokortykosteroidów w chorobach nerwowo-mięśniowych

Po kilku latach intensywnej pracy zespół zadaniowy ds. powikłań związanych ze stosowaniem glikokortykosteroidów w chorobach NM, powołany przez Panel ds. przeglądu zagadnień praktycznych (PIRP) stowarzyszenia AANEM, opublikował niedawno swoje międzynarodowe oświadczenie konsensusu w sprawie Mięśnie i nerwyZespołowi roboczemu przewodniczył dr Ruple Laughlin, a współautorami byli dr Laughlin oraz dr Corey Bacher, dr Pushpa Narayanswami i dr Charles Kassardijan.

Dostęp do dokumentu z wytycznymi: Międzynarodowe wytyczne konsensusu dotyczące leczenia powikłań związanych z glikokortykosteroidami w chorobach nerwowo-mięśniowych.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) znacząco poprawia objawy uogólnionej miastenii gravis u pacjentów z dodatnim wynikiem na obecność autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny w ciągu 52 tygodni

14 marca 2025 r.

Firma Amgen ogłosiła pozytywne wyniki badania fazy 3 MINT, które było randomizowanym badaniem kontrolnym oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo leku UPLIZNA® (inebilizumab-cdon). Wyniki wykazały trwałą i utrzymującą się skuteczność UPLIZNA u pacjentów z dodatnim wynikiem na obecność autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR+) gMG, po dwóch dawkach w roku, po początkowej dawce nasycającej.

Główny doradca medyczny MGFA, dr n. med. Richard J. Nowak, MS, a także dyrektor kliniki miastenii gravis
 na Uniwersytecie Yale jest głównym badaczem prowadzącym badania na świecie.

„Wyniki te wykazały, że UPLIZNA skutecznie łagodzi uciążliwe objawy i poprawia codzienne funkcjonowanie pacjentów z gMG” – powiedział.

Czytaj więcej

Materiały z konferencji międzynarodowej

Materiały z 14. Międzynarodowej Konferencji MGFA na temat miastenii gravis i zaburzeń pokrewnych, która odbyła się w dniach 10–12 maja 2022 r., zostały opublikowane w czasopiśmie RRNMF Neuromuscular Journal, czasopiśmie o otwartym dostępie.

Zobacz postępowanie

Od dziesięcioleci klinicyści i naukowcy uczestniczą w konferencji MGFA, aby dzielić się najnowszymi odkryciami w tej dziedzinie. To spotkanie ekspertów, zarówno doświadczonych badaczy, jak i początkujących praktyków.

MGFA zobowiązała się do organizacji tego programu jako filaru naszego celu, zgodnego z misją, jakim jest wspieranie obiecujących badań nad miastenią. Dziękujemy naszemu oddanemu komitetowi sterującemu, a w szczególności naszym współprzewodniczącym, dr Carolinie Barnett-Tapia i dr Kevinowi O'Connorowi. Jesteśmy również wdzięczni sponsorom naszego wydarzenia.

MGFA będzie gospodarzem kolejnej międzynarodowej konferencji w maju 2025 r.

Czy chirurgiczne usunięcie grasicy ma szkodliwe konsekwencje? 

Neurologia 

May 24, 2024  

Ostatnio pojawiły się obawy dotyczące szkodliwych konsekwencji chirurgicznego usunięcia tkanki grasicy, w tym u pacjentów poddawanych tymektomii z powodu miastenii gravis (MG) lub resekcji grasicy. Niniejszy przegląd przyjmuje wielodyscyplinarne podejście do analizy dowodów dotyczących długoterminowego ryzyka zachorowania na raka i autoimmunizacji po tymektomii. Stwierdzamy, że u pacjentów z MG z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny 

U pacjentów z rozpoznaniem grasicy usunięcie grasicy oferuje znaczące korzyści, które znacznie przewyższają potencjalne ryzyko. Należy jednak minimalizować przypadkowe usunięcie tkanki grasicy podczas innych operacji klatki piersiowej, o ile jest to możliwe. 

PRZECZYTAJ CAŁY ARTYKUŁ TUTAJ 

Porównawcza skuteczność azatiopryny i mykofenolanu mofetylu w leczeniu miastenii gravis (PROMISE-MG): prospektywne badanie kohortowe

Lancet Neurology

marcu 2024 roku

Celem niniejszego badania była ocena porównawcza skuteczności azatiopryny i mykofenolanu mofetylu w leczeniu miastenii (MG) oraz ocena wpływu dawki i czasu trwania leczenia. W badaniu ponad połowa pacjentów leczonych azatiopryną i mykofenolanem mofetylu odczuła poprawę jakości życia; nie zaobserwowano różnic w wynikach klinicznych między tymi dwoma lekami. Działania niepożądane związane ze stosowaniem azatiopryny były potencjalnie poważniejsze niż w przypadku mykofenolanu mofetylu, chociaż mykofenolan mofetylu ma działanie teratogenne. Niższe niż zalecane dawki azatiopryny mogą być skuteczne, przy zmniejszonej liczbie działań niepożądanych zależnych od dawki. Konieczne są dalsze badania porównawcze skuteczności, aby wskazać możliwe metody leczenia miastenii.

Badanie zostało częściowo sfinansowane przez amerykańską fundację Myasthenia Gravis Foundation of America.

PRZECZYTAJ CAŁY ARTYKUŁ TUTAJ.

Oświadczenie doradców medycznych i naukowych MGFA w sprawie niedawnych badań nad nowymi kandydatami na biomarkery

8 lutego 2024 r.

Być może niedawno czytałeś, że zespół badawczy Uniwersytetu Alberty ogłosił, że prawdopodobnie zidentyfikował kandydata na uniwersalny biomarker (fibrynogen – kluczowy składnik krzepnięcia krwi) dla miastenii gravis (MG). nowo opublikowane badaniaZespół badawczy informuje, że wykorzystał zaawansowane techniki proteomiki do zidentyfikowania potencjalnego biomarkera, który można wykryć za pomocą badania krwi w celu postawienia diagnozy MG.

Doradcy medyczni i naukowi z Amerykańskiej Fundacji Miastenia Gravis (MGFA) przeanalizowali ten raport i zgadzają się, że wyniki są intrygujące i mogą mieć znaczący wpływ zarówno na badania nad MG, jak i na opiekę kliniczną. Należy jednak pamiętać, że jak w przypadku wszystkich nowych odkryć naukowych, wymagana będzie niezależna walidacja w celu potwierdzenia tych wyników. Z niecierpliwością oczekujemy dalszych badań w tej dziedzinie, aby zrozumieć potencjalną rolę i przydatność fibrynogenu w MG. Badania biomarkerów pozostają kluczowym priorytetem w dziedzinie autoimmunologicznej MG.

 

Ocena chemioterapii wysokodawkowej i przeszczepu komórek krwiotwórczych w ciężkiej miastenii gravis

Roczniki Neurologii Klinicznej i Translacyjnej

September 19, 2023  

Ostatnio opublikowany raport: Remisja ciężkiej miastenii gravis po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych

Podsumowanie: Dakota Campbell –Kierownik Programu Komunikacji – Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich, Szpital Dziecięcy w Cincinnati, Cincinnati, OH 45229

Miastenia gravis (MG) to rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe spowodowane reakcją autoimmunologiczną, która blokuje lub uszkadza receptory acetylocholiny w mięśniach. Chemioterapia wysokodawkowa (HDIT) i autologiczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT), znany również jako przeszczep szpiku kostnego, to potencjalne metody leczenia MG.

W tym badaniu naukowcy sprawdzali bezpieczeństwo i skuteczność HDIT i HCT u pacjentów z ciężką, oporną na leczenie MG. 

Wyniki wskazują, że HDIT i HCT indukowały remisję MG. Zespół ocenił wpływ leczenia na leżącą u jego podłoża immunopatologię. Co intrygujące, miano autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) – znanych patogennych mediatorów choroby – nie zmniejszyło się znacząco po leczeniu.

Autorzy twierdzą, że odkrycia te sugerują, iż mechanizm chorobowy oparty na komórkach, który reaguje na terapię wysokodawkową, może odgrywać rolę w patologii, oprócz autoprzeciwciał AChR. Konieczne są dalsze badania w celu ustalenia, czy HDIT i HCT mogą być skuteczną terapią w ciężkiej MG.

Całą pracę można przeczytać tutaj Biblioteka Wiley.com.

 

Telemedycyna w miastenii gravis: czego uczymy się z badania pilotażowego

Sieć rzadkich chorób miastenii gravis

August 22, 2023

Aby dowiedzieć się więcej o wykorzystaniu telemedycyny w MG, Sieć Rzadkich Chorób Miastenia (MGNet) prowadzi badanie pilotażowe „Badanie pilotażowe dotyczące adaptacji specyficznych dla choroby środków pomiaru wyników telemedycyny w MG (ADAPT-teleMG)” (identyfikator NCT05917184 w serwisie clinictrials.gov). Zespół ocenia wizyty telemedyczne i zdalne oceny specyficzne dla choroby u pacjentów z MG.

Główna badaczka Amanda Guidon, dr n. med., magister zdrowia publicznego, oraz Meridith O'Connor, pacjentka z zespołem metabolicznym i zastępczyni wiceprezesa ds. zaangażowania pacjentów, orędownictwa i polityki w Fundacji Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), dzielą się szczegółami badania i jego wpływu na pacjentów i społeczność naukową.

Czytaj PEŁNY ARTYKUŁ. 

Modyfikacja komórek T pacjenta tworzy nowatorskie podejście do leczenia miastenii gravis i innych chorób

Strona internetowa Kartezjusza
July 1, 2023

Aby społeczność MG była na bieżąco informowana o nowych odkryciach naukowych, chcielibyśmy poinformować Państwa o nowo opublikowanych badaniach Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, partner branżowy MGFA, ogłosił publikację pozytywnych wyników pierwszego udanego badania klinicznego terapii komórkowej RNA u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi. Poprzez modyfikację limfocytów T pacjentów za pomocą mRNA (forma terapii rCAR-T), badanie to stworzyło nowatorskie podejście do potencjalnego leczenia miastenii gravis (MG) i innych chorób autoimmunologicznych.

Dane te wskazują na znaczną i trwałą poprawę kliniczną u pacjentów z MG, co stanowi pierwsze udane badanie fazy 2 z zastosowaniem terapii komórkowej RNA.

„Jesteśmy wdzięczni naszej społeczności pacjentów z MG i lekarzom za umożliwienie rozwoju klinicznego nowatorskich terapii, takich jak rCAR-T” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Myasthenia Gravis w Ameryce. „Bezpieczna, spersonalizowana terapia o trwałych korzyściach klinicznych byłaby mile widzianym uzupełnieniem rosnącego zestawu narzędzi do leczenia MG”.

Wyniki opisane w Lancet Neurology Artykuł sugeruje, że rCAR-T może być użyteczny w leczeniu wielu innych chorób autoimmunologicznych i może przezwyciężyć wiele zagrożeń i toksyczności związanych z konwencjonalnymi komórkami CAR-T opartymi na DNA. Komunikat prasowy zatytułowany „Bezpieczeństwo i skuteczność autologicznej terapii chimerycznymi komórkami receptora antygenu RNA (rCAR-T) w miastenii: prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1b/2a” jest dostępny online.

Możesz także pobrać Pełny rękopis.

Aby dowiedzieć się więcej o badaniu Cartesian z rCAR-T lub zapoznać się z innymi otwartymi i rekrutacyjnymi badaniami klinicznymi MG, do których możesz się zgłosić, odwiedź stronę strona badań klinicznych.

 

Identyfikacja ludzkich klonów autoprzeciwciał „potrójnego zagrożenia” w MG. 

Opublikowany rękopis autorstwa Minha Phama, Kevina O'Connora, doktora i współpracowników z Uniwersytetu Yale i Uniwersytetu Pensylwanii. 

Przeciwciała są powszechnie uważane za jeden z mechanizmów obronnych naszego układu odpornościowego przed drobnoustrojami, takimi jak wirusy i bakterie. Jednak w chorobach autoimmunologicznych, takich jak miastenia gravis (MG), niektóre przeciwciała atakują nasze własne tkanki, dlatego nazywane są autoprzeciwciałami. Aby lepiej zrozumieć przyczyny choroby w MG, poszukiwaliśmy tych ultrarzadkich autoprzeciwciał (jak igły w stogu siana) w próbkach pobranych od pacjentów z MG.

Wykorzystując nowatorskie technologie i strategie, wytworzyliśmy rekombinowane autoprzeciwciała specyficzne dla receptorów AChR z próbek pacjentów z MG, a następnie zbadaliśmy ich właściwości biochemiczne, a także ich zdolność do stymulowania mechanizmów patogennych związanych z MG. Stwierdziliśmy, że te autoprzeciwciała mogą pośredniczyć w patologii poprzez trzy różne metody: blokowanie wiązania acetylocholiny, zmniejszanie ilości receptorów AChR oraz aktywację dopełniacza (elementu naszego układu odpornościowego, który normalnie zwalcza infekcje).

U niektórych pacjentów występowały autoprzeciwciała „wielopotencjalne”, które mogą pośredniczyć w dwóch z tych mechanizmów. Co zaskakujące, odkryliśmy kilka, które mogą pośredniczyć we WSZYSTKICH TRZECH mechanizmach chorobowych jednocześnie. Główny autor naszego badania, Minh Pham, nazwał te wysoce patogenne i silne mediatory choroby autoprzeciwciałami „potrójnego zagrożenia”. Te autoprzeciwciała „potrójnego zagrożenia” mogą nie być skutecznie zwalczane przez niektóre strategie leczenia MG, a opracowywanie opcji terapeutycznych powinno priorytetowo traktować ich eliminację, aby skuteczniej kontrolować MG.

Możesz zobaczyć tekst streszczenia, a jeśli jesteś subskrybentem, możesz przeczytać cały raport onlineJeśli nie jesteś subskrybentem, ale jesteś zainteresowany zapoznaniem się z całym raportem, napisz do dr. Kevina O'Connora dla pliku PDF. 

 

Spostrzeżenia kliniczno-serologiczne dotyczące pacjentów z miastenią gravis wywołaną inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego

Roczniki Neurologii Klinicznej i Translacyjnej

marcu 2023 roku

Gianvito Masi, MD i Kevin C. O'Connor, PhD 

Przypadki miastenii gravis (MG) zostały ostatnio opisane jako rzadkie, ale zagrażające życiu zdarzenia niepożądane po podaniu inhibitorów punktów kontrolnych układu odpornościowego (ICI), nowego rodzaju immunoterapii przeciwnowotworowej. U pacjentów z ICI-MG często stwierdza się obecność autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), ale w przeciwieństwie do idiopatycznej MG, rola autoprzeciwciał przeciwko AChR w patologii ICI-MG jest nieznana. Aby to wyjaśnić, zbadaliśmy kohortę pacjentów z ICI-MG, profilując ich autoprzeciwciała przeciwko AChR. Stwierdziliśmy, że u części pacjentów mogą występować autoprzeciwciała przeciwko AChR o cechach molekularnych podobnych do tych występujących w idiopatycznej MG. W innych przypadkach jednak takie autoprzeciwciała nie wykazują jawnego potencjału patogennego, co sugeruje obecność alternatywnych czynników jako kluczowych mediatorów choroby. Wyniki te mają bezpośrednie implikacje kliniczne, gdyż podważają rolę badania przeciwciał AChR w ustalaniu pewnych rozpoznań ICI-MG i potwierdzają potrzebę dokładnej oceny przy ocenie zdarzeń niepożądanych związanych z ICI.

Przeczytaj cały opublikowany artykuł TUTAJ

Wykorzystanie rejestru pacjentów z miastenią gravis do prowadzenia badań naukowych: dr Paul Strumph

Neurologia na żywo

9 lutego 2023 r.

Paul Strumph, lekarz medycyny 

Niedawno Fundacja Miastenia Gravis w Ameryce ponownie uruchomiła swój Globalny Rejestr Pacjentów z Mięśnią Gravis (MGFA), aby stawić czoła tym wyzwaniom. W niedawnym wywiadzie dr Paul Strumph, dyrektor medyczny Seraxis Pharmaceuticals, pacjent z MG, spotkał się z NeurologyLive®, aby omówić zalety rejestru pacjentów MGFA z perspektywy badań naukowych. Mówił o tym, jak pacjenci mogą uzyskać informacje o badaniach naukowych za pośrednictwem rejestru i jak pomaga on badaczom identyfikować odpowiednich pacjentów. Strumph, kierownik Globalnego Rejestru Pacjentów z Mięśnią Gravis (MGFA), mówił również o tym, że rejestr jest zarządzany przez organizację w celu generowania badań naukowych.

OBEJRZYJ wywiad

Znaczenie wznowionego rejestru pacjentów/badań nad miastenią gravis: dr n. med. Richard Nowak, MS

Neurologia na żywo

Luty 7, 2023

Richard Nowak, lekarz medycyny, lekarz medycyny

MGFA nawiązała współpracę z Alira Health, aby ponownie uruchomić Globalny Rejestr Pacjentów z MG MG. Rejestr umożliwia pacjentom z MG przesyłanie danych medycznych za pośrednictwem bezpiecznego portalu, co ułatwia prowadzenie badań w celu pogłębienia wiedzy na temat choroby, poprawy wyników leczenia i potencjalnego poszukiwania skuteczniejszych metod leczenia MG. Dr Richard Nowak, adiunkt neurologii w Yale School of Medicine, udzielił wywiadu NeurologyLive®, aby porozmawiać o ponownym uruchomieniu rejestru pacjentów MGFA. Nowak, który jest również głównym doradcą medycznym MGFA, opowiedział o implikacjach i znaczeniu badań z wykorzystaniem rejestru w rekrutacji pacjentów do badań klinicznych.

Obejrzyj wywiad w Neurology Live.

 

Precyzyjne ukierunkowanie limfocytów B specyficznych dla autoantygenów w mięśniowo-specyficznej kinazie tyrozynowej miastenii gravis za pomocą chimerycznych limfocytów T z receptorem autoprzeciwciał

Nature Biotechnology

Starszy autor: Aimee S. Payne, dr n. med., dr hab.

19 stycznia 2023 r.

W tym najnowszym, gorącym artykule badawczym dr Sangwook Oh, dr Aimee Payne i ich współpracownicy szczegółowo opisują zastosowanie MuSK-CAART w leczeniu MuSK MG. Mięśniowa specyficzna kinaza tyrozynowa (MuSK MG) to choroba autoimmunologiczna, która powoduje zagrażające życiu osłabienie mięśni z powodu autoprzeciwciał anty-MuSK, które zakłócają sygnalizację w złączu nerwowo-mięśniowym. Autorzy zmodyfikowali komórki T, aby stworzyć komórki MuSK-CAART, które precyzyjnie celują w limfocyty B ekspresjonujące autoprzeciwciała anty-MuSK. Badania pokazują, że MuSK-CAART zmniejsza liczbę autoprzeciwciał anty-MuSK bez obniżania poziomu zdrowych limfocytów B ani całkowitego poziomu immunoglobulin. Dane te przyczyniły się do wniosku o rejestrację nowego leku oraz projektu badania klinicznego fazy 1 dla MuSK-CAART w leczeniu MG z obecnością autoprzeciwciał anty-MuSK.

Czytaj CAŁA PRACA BADAWCZA TUTAJ.

 

Ponowne pojawienie się patogennych klonów komórek B produkujących autoprzeciwciała w miastenii gravis po terapii polegającej na usuwaniu komórek B – badanie MuSK MG

2022

Miastenia gravis (MG) to autoimmunologiczne schorzenie złącza nerwowo-mięśniowego, w którym pośredniczą autoprzeciwciała. Niewielka grupa pacjentów z MG ma autoprzeciwciała skierowane przeciwko kinazie tyrozynowej swoistej dla mięśni (MuSK). Pacjenci z MG MuSK dobrze reagują na terapię deplecyjną limfocytów B zależną od CD20 (BCDT); u większości z nich osiągana jest całkowita, stabilna remisja. Jednak nawroty choroby często występują. Aby lepiej zrozumieć mechanizmy immunologiczne leżące u podstaw nawrotu, zbadaliśmy limfocyty B wytwarzające autoprzeciwciała w trakcie BCDT. Opracowaliśmy antygen wzbogacający komórki B swoiste dla MuSK, który został zweryfikowany przy użyciu nowej linii komórkowej Nalm6, zmodyfikowanej genetycznie w celu ekspresji ludzkiego receptora limfocytów B swoistego dla MuSK. Podsumowując, badanie to dostarcza zarówno mechanistycznego zrozumienia nawrotu MG MuSK, jak i cennego biomarkera potencjalizującego nawrót.

Aby przeczytać całe badanie i dowiedzieć się więcej na temat potencjalnych badań nad biomarkerem MuSK, ODWIEDŹ OPUBLIKOWANE BADANIA TUTAJ.

 

Przegląd badaczy MGFA dotyczący nowych spostrzeżeń w patofizjologii MG

Październik 2022

Artykuł zatytułowany „Nowe spostrzeżenia patofizjologiczne w miastenii gravis o podłożu autoimmunologicznym” autorstwa dr Kevina O'Connora i dr Gianvito Masi została niedawno opublikowana w czasopiśmie Aktualne poglądy w neurologiiNajnowsze postępy w zrozumieniu funkcji autoprzeciwciał przybliżają neuroimmunologów do dokładniejszego zrozumienia mechanizmów rządzących patologią MG. Przyszłe badania nad heterogenicznością immunologiczną u pacjentów z MG będą kluczowe dla opracowania skutecznych, indywidualnie dopasowanych terapii.

Możesz zobacz streszczenie online, a jeśli jesteś subskrybentem, możesz przeczytać cały raport. Jeśli jesteś zainteresowany zapoznaniem się z całym raportem, napisz do dr. Kevina O'Connora aby otrzymać plik PDF. 

 

Bezpieczeństwo i tolerancja szczepionki przeciwko SARS-Cov2 u pacjentów z miastenią – Szczepienie zdecydowanie zalecane

Europejski Dziennik Neurologii

7 kwietnia 2022 r.

Podczas pandemii COVID-19 pacjenci z miastenią gravis (MG) zostali uznani za osoby z grupy wysokiego ryzyka ciężkiego przebiegu COVID-19 i dlatego zaoferowano im szczepienie w pierwszej kolejności. Brak bezpośrednich danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji szczepionek przeciwko SARS-CoV-2 u pacjentów z MG przyczynił się do wahań przed szczepieniami. Aby rozwiązać ten problem, bezpieczeństwo i tolerancję szczepionek przeciwko SARS-CoV-2 oceniono w dużej kohorcie pacjentów z MG z dwóch ośrodków referencyjnych.

Do badania włączono pacjentów z potwierdzoną diagnozą MG, kolejno przyjmowanych w dwóch ośrodkach MG między październikiem a grudniem 2021 r. Dane demograficzne, charakterystykę kliniczną oraz informacje dotyczące zakażenia/szczepienia przeciwko SARS-CoV-2 uzyskano z dokumentacji medycznej i/lub zebrano podczas wywiadów telefonicznych lub osobistych.

Nasze dane potwierdzają bezpieczeństwo i tolerancję szczepionek mRNA-COVID-19, które należy zdecydowanie zalecać pacjentom z MG, u których może występować większe ryzyko powikłań w przypadku narażenia na zakażenie wirusem SARS-CoV-2.

Przeczytaj raport w European Journal of Neurology.

Najnowsze badania nad MG wspierane przez MGFA – Projekt jednostki ds. zdarzeń niepożądanych – opublikowane w PLOS ONE

Dr Michael Hehir udostępnił i opublikował pierwszy artykuł z Jednostka ds. zdarzeń niepożądanych Projekt. To ważne badanie MG zostało opublikowane w PLOS ONE. MGFA wsparło projekt i zapewniło jego wczesne finansowanie.  

Niniejszy artykuł stanowi pierwszy krok w ważnych działaniach zmierzających do zrozumienia skali zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia stosowanego przez personel medyczny u pacjentów z miastenią gravis i innymi zaburzeniami neurologicznymi.

Projekt ten był początkowo wspierany przez Nagrodę Rozwoju Naukowców Klinicznych MGFA/AAN/ABF z 2016 roku. Dzięki tej nagrodzie dr Hehir mógł rozpocząć kursy projektowania i wdrażania badań oraz ustalić ramy badań. Dodatkowe, nowe analizy danych zostaną zaprezentowane na nadchodzących konferencjach.

Od momentu powstania w 1952 roku, MGFA przewodzi inicjatywie wspierania najbardziej obiecujących przedsięwzięć naukowych – finansując badania, angażując młodych naukowców i klinicystów oraz prowadząc kompleksowy rejestr pacjentów. Badania doprowadziły do ​​znacznego udoskonalenia technik diagnostycznych, metod leczenia i terapii oraz usprawnienia zarządzania chorobami. 

Możesz PRZECZYTAJ OPUBLIKOWANE BADANIA w PLOS ONE używając poniższego przycisku.

Możesz również przeczytać DOKUMENT PROJEKTU BADAWCZEGO TUTAJ.

 

 

Ryzyko i skutki związane z COVID-19 w miastenii gravis (CARE-MG)

CARE-MG, rejestr zgłaszanych przez lekarzy, to wspólne przedsięwzięcie Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. MG/COVID-19 oraz neurologów z całego świata mające na celu rejestrowanie wyników leczenia osób z MG, u których rozwinęła się infekcja COVID-19. Rejestr został oficjalnie uruchomiony 09 kwietnia 2020 r.

Solidny udział i współpraca międzynarodowa są kluczowe dla naszego wspólnego sukcesu w odpowiadaniu na fundamentalne pytania: Czy pacjenci z MG są narażeni na szczególne ryzyko? Czy terapie bazowe wpływają na ryzyko? Obie grupy, wraz z kilkoma niezależnymi ekspertami, wspólnie zaprojektowały i uruchomiły ten międzynarodowy rejestr. Kliknij tutaj, aby dowiedzieć się więcej o aktualnej Polityce Badawczej CARE-MG.

 Mamy nadzieję na uzyskanie wyników we wszystkich typach miastenii gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegatywna) niezależnie od aktualnego statusu leczenia u osób, u których potwierdzono podejrzenie zakażenia COVID-19.

 Definicje:

    • Potwierdzony laboratoryjnie COVID-19 – pozytywne wyniki testów na obecność wirusowego RNA lub dodatnia serologia na obecność SARS-CoV-2

    • Podejrzenie COVID-19, ale niepotwierdzone – Gorączka z suchym kaszlem, +/- anoreksja, bóle mięśni, duszność, anosmia/ageuzja, potencjalne narażenie, Obrazowanie klatki piersiowej sugerujące COVID

    • Miastenia gravis: Zgodnie z definicją lekarza prowadzącego na podstawie statusu przeciwciał i w przypadku seronegatywności (na podstawie standardowych badań, takich jak powtarzane testy, EMG pojedynczego włókna, odpowiedź na inhibitory acetylocholinoesterazy)

Dowiedz się więcej o CARE-MG.

Zobacz aktualną politykę CARE-MG.

 

Grant transformacyjny MGFA generuje nową pracę na temat potencjalnych biomarkerów MG

Krążące komórki Th1/17 są biomarkerem ciężkości choroby i celem wczesnej interwencji u pacjentów z MG. 

Dr Jeff Guptill i zespół badawczy Duke Early Phase Clinical Research Unit w Duke University Medical Center złożyli wniosek kolejny nowy artykuł Artykuł został zaakceptowany przez czasopismo „Journal of Neuroimmunology”. Badania były wynikiem przełomowego grantu przyznanego przez Fundację Myasthenia Gravis of America. 

Niniejsze badanie koncentruje się na grupie pacjentów z miastenią gravis (MG), u których występują przeciwciała przeciwko kinazie mięśniowo-swoistej (MuSK-MG). Pacjenci z MuSK-MG zazwyczaj dobrze reagują na terapie obniżające poziom przeciwciał przeciwko MuSK. Komórki T pomocnicze pęcherzykowe (Tfh) to rodzaj komórek układu odpornościowego (podzbiór komórek T), które wspomagają inny typ komórek układu odpornościowego, zwany limfocytami B, w produkcji przeciwciał. 

Komórki Tfh nie są dobrze zbadane u pacjentów z MuSK-MG. W niniejszym badaniu odkryliśmy, że limfocyty T w MuSK-MG promują stan zapalny. Ponadto, podgrupa komórek Tfh, zwana komórkami Tfh17, występuje liczniej u pacjentów z MuSK-MG niż u osób zdrowych bez MuSK-MG. Komórki Tfh17 są częściowo odpowiedzialne za odpowiedź zapalną w MuSK-MG i mogą pomagać limfocytom B w produkcji większej ilości przeciwciał. 

Podsumowując, wyniki te potwierdzają rolę dysfunkcji komórek Tfh w MuSK-MG. Wysoce specyficzne strategie leczenia mające na celu przywrócenie równowagi komórek Tfh stanowią potencjalny cel leczenia pacjentów z MuSK-MG w przyszłości.

Kliknij w tym miejscu aby przeczytać artykuł lub kliknąć w tym miejscu przeczytać pełny raport.

 

Uniwersytet Kalifornijski w San Francisco uruchamia pierwsze konsorcjum ds. pediatrycznej MG we współpracy z MGFA i MDA

Mamy ekscytujące wieści dla rodzin z dziećmi z miastenią. Dzięki hojnej darowiźnie od anonimowego darczyńcy na rzecz Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, pierwsze kliniczne Pediatryczne Konsorcjum Miastenia Gravis stało się rzeczywistością. MGFA miało zaszczyt przyznać grant na pokrycie kosztów wrześniowego, inauguracyjnego spotkania tego ekscytującego nowego projektu oraz uczestniczyć w pracach komitetu doradczego Konsorcjum.

Odpowiedź na leczenie w pediatrycznej MG ocznej 

Mięśnie i nerwy

October 25, 2019

U dzieci miastenia gravis (MG) prawie zawsze występuje w jednej z dwóch postaci: miastenii ocznej (OMG), gdzie osłabienie widoczne jest jedynie w powiekach i otaczających je tkankach, natomiast w miastenii uogólnionej (GMG) zaatakowane są różne tkanki w całym ciele. Badanie to, opublikowane w czasopiśmie Mięśnie i nerwy, bada różnice między tymi dwoma typami chorób z perspektywy klinicznej, a także reakcję pacjentów na leczenie. 

Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) przyznały zespołowi badawczemu z Uniwersytetu George’a Washingtona (GW) 7.8 mln dolarów na utworzenie sieci chorób rzadkich w zakresie miastenii gravis

Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) przyznały zespołowi badawczemu z Uniwersytetu George’a Washingtona (GW) 7.8 miliona dolarów na utworzenie sieci badań nad chorobami rzadkimi, w tym miastenią gravis. Sieć, która będzie częścią 25 już istniejących Sieci badań klinicznych chorób rzadkich NIHW skład zespołu wejdą badacze podstawowi i kliniczni, grupy rzeczników praw pacjentów oraz firmy biotechnologiczne i farmaceutyczne, współpracujące ze sobą w celu usprawnienia rozwoju terapii tej rzadkiej choroby. Zespołem kierują byli i obecni przewodniczący Komisji Doradczej ds. Medycznych i Naukowych (MSAB) MGFA, dr Henry Kaminski i dr Linda Kusner, a członkowie komitetu sterującego są również liderami MGFA MSAB. 

Grant sfinansuje badania nad patofizjologią choroby, zapewni stypendia w zakresie MG dla młodych badaczy oraz sfinansuje granty pilotażowe. Środki te zapewnią również kontynuację działalności banku surowicy utworzonego w ramach grantu transformacyjnego MGFA.  

MGFA z dumą reprezentuje społeczność MG jako członek MG Net i zobowiązała się do przekazania 250 000 dolarów (50 000 dolarów rocznie) na wsparcie projektu. To zobowiązanie MGFA, a także firmy Conquer MG z siedzibą w Illinois, odegrało kluczową rolę w zademonstrowaniu poparcia społeczności MG dla projektu – kluczowego elementu kryteriów finansowania ustanowionych przez NIH. Dostępny komunikat prasowy. w tym miejscu.

Profil metaboliczny MG może być używany do przewidywania przebiegu i leczenia MG

"Poza przeciwciałami: profilowanie metaboliczne surowicy w miastenii gravis„, opublikowane przez Metabolomika, wykorzystuje podejście profilowania jako potencjalną strategię identyfikacji biomarkerów unikalnych dla miastenii gravis. Porównania między pacjentami z MG a HC (zdrowa grupa kontrolna) oraz z RZS (reumatoidalnym zapaleniem stawów) a HC przeprowadzono z wykorzystaniem statystyki jedno- i wieloczynnikowej.

 

Wzory osłabienia mięśni są bardzo zróżnicowane u pacjentów z MG

"Heterogeniczność i zmiany w rozkładzie osłabienia mięśni w miastenii gravis„, opublikowane przez Zaburzenia nerwowo-mięśniowe, analizuje rozkład osłabienia mięśni u 225 pacjentów z MG z AChR w czasie. W badaniu zidentyfikowano fenotypy: oczny, opuszkowy, szyi/kończyn/oddechowy lub ich kombinację. Pacjenci z MG często zmieniają fenotypy. Te różnice zaobserwowane w MG z AChR sugerują, że inne czynniki, poza odpowiedzią immunologiczną zależną od przeciwciał ACHR, mają znaczenie w określaniu ekspresji choroby w MG. 

Gorsza reakcja komórek nerwowych w testach diagnostycznych może prowadzić do bardziej agresywnych zaleceń dotyczących leczenia MG

Pacjenci, u których początkowo występowały większe wahania sygnału elektrycznego w złączu nerwowo-mięśniowym i niższe sygnały elektryczne (zmniejszone o 20% lub więcej), częściej mieli dodatni wynik na obecność autoprzeciwciał i chorobę uogólnioną. Pacjentów tych sklasyfikowano również jako osoby z cięższą postacią choroby, z wyższym wynikiem ilościowym (powyżej 10.5) w skali miastenii gravis (QMGS) na początku badania, w porównaniu z pacjentami z lepszymi wynikami badań elektrofizjologicznych. Pełny artykuł z czasopisma „The Journal of Neurology” można znaleźć tutaj. Kanadyjski Dziennik Nauk Neurologicznych"Spadek wyjściowy u pacjentów z łagodną miastenią gravis pozwala przewidzieć leczenie immunomodulacyjne".

Oświadczenie MGFA w sprawie marihuany i MG

Kilka stanów zalegalizowało używanie marihuany do celów medycznych i/lub rekreacyjnych. Czy marihuana lub substancje chemiczne ekstrahowane lub oparte na składnikach marihuany mogą pomóc osobom z MG? Przyjrzyjmy się aktualnej wiedzy na temat korzyści medycznych marihuany. Badając ten temat, członkowie Rady Doradczej ds. Medycyny i Nauki MGFA (MSAB) dokonali przeglądu literatury naukowej i informacji dostępnych w renomowanych źródłach, takich jak Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH), Amerykańska Akademia Neurologii (ADA), Amerykańskie Towarzystwo Neurologiczne (ADA) i Amerykańskie Towarzystwo Medyczne (ADA). Więcej szczegółów i pełne oświadczenie można znaleźć w artykule: w tym miejscu

Działania niepożądane u pacjentów z MG leczonych placebo nie powodują wyższego wskaźnika rezygnacji z badań klinicznych

Badania, "Efekt nocebo w miastenii gravis: przegląd systematyczny i metaanaliza badań klinicznych kontrolowanych placebo„, opublikowane w czasopiśmie Acta Neurologia Belgica, to metaanaliza zdarzeń niepożądanych występujących u pacjentów z miastenią gravis po leczeniu placebo. Badanie wykazało niski wskaźnik rezygnacji z leczenia nocebo w MG w porównaniu z zaburzeniami ośrodkowego układu nerwowego. 

Pacjenci z MG i współistniejącymi chorobami autoimmunologicznymi nie mają większego obciążenia chorobą 

Chociaż wielu pacjentów z MG odczuwało zmęczenie, senność, depresję i lęk, badanie „Wpływ współistniejącej choroby autoimmunologicznej na zmęczenie, senność i nastrój u chorych na miastenię gravis„nie sugeruje, że współistniejące choroby autoimmunologiczne znacząco przyczyniają się do nasilenia tych uciążliwych objawów współistniejących. Jednakże częstsze stosowanie sterydów może równoważyć skutki współistniejącej choroby autoimmunologicznej. 

CME – Kształcenie ustawiczne w zakresie medycyny

Świadomość, postęp, działanie: optymalizacja wyników leczenia pacjentów z uogólnioną miastenią gravis (2025)

Dyrektor programu dr Kelly Gwathmey, wraz z wykładowcami złożonymi z czołowych ekspertów i inspirujących pacjentów, podkreśla wartość podejścia skoncentrowanego na pacjencie w leczeniu miastenii gravis uogólnionej (gMG) w ramach tego bezpłatnego, trzyczęściowego programu edukacyjnego akredytowanego przez CME:

ŚWIADOMOŚĆ – Interaktywny moduł wideo „Głosy gMG”, oparty na prawdziwej rozmowie pacjenta z lekarzem, pozwala wgląd w doświadczenia i wyzwania, z jakimi mierzą się pacjenci z gMG w trakcie opieki zdrowotnej, a także w to, jak przyjęcie podejścia skoncentrowanego na pacjencie może zmienić sytuację.

POSTĘPY – W pięcioczęściowej serii podcastów wideo „Dialogi na temat choroby gMG” dr Gwathmey i eksperci tematyczni każdego odcinka omawiają najnowsze przełomy kliniczne i pojawiające się dane, jednocześnie przekazując eksperckie spostrzeżenia i praktyczne wskazówki dotyczące leczenia gMG.

ACTION – „Od spostrzeżeń do działania” – dzięki temu gotowemu do pobrania zestawowi materiałów edukacyjnych dla klinicystów i pacjentów. Ulotki, opracowane zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i osoby żyjące z gMG, są przeznaczone do natychmiastowego wykorzystania w praktyce klinicznej i w pracy z pacjentami, aby usprawnić opiekę nad pacjentami z gMG i ułatwić im podejmowanie wspólnych decyzji.

Obejrzyj program

Postępowanie w nagłych przypadkach miastenii gravis: Przegląd dla służb ratowniczych

Głośniki:

Dr Michael Hehir, Centrum Medyczne Uniwersytetu Vermont
Dr Amanda Guidon, Szpital Ogólny Massachusetts     

Opis sesji:

Miastenia gravis to rzadka choroba powodująca zmienne osłabienie mięśni zależnych od woli, w tym mięśni oddechowych. MG można łatwo pomylić z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi lub skutkami nadużywania substancji psychoaktywnych. Kryzys miasteniczny – zagrażające życiu zaostrzenie MG – może pozostać nierozpoznany i potencjalnie zaostrzony przez personel medyczny niezaznajomiony z MG.  

To 30-minutowa prezentacja, która obejmuje zarządzanie kryzysowe w miastenii dla pielęgniarek i ratowników medycznych. Przedstawione zagadnienia zilustrowano przykładami przypadków. Prezentacja została opracowana przez Komitet Edukacyjny Amerykańskiej Fundacji Miastenia Gravis.

Czas trwania:30 minut
Kredyt dostępny:0.5 CNE dla pielęgniarek
Poziom edukacji:Wprowadzenie

Kliknij tutaj, aby uzyskać dostęp do tego webinarium.

Dostęp doe Dokument powiadamiania uczestnika kursu o materiale trwałym.

Wskazówki dotyczące leczenia miastenii gravis

3. wydanie MG i pokrewnych zaburzeń (2018)

Trzecie wydanie książki „Miastenia gravis i zaburzenia pokrewne” jest już dostępne. Napisane przez byłego członka zarządu MGFA, dr. Henry'ego Kaminskiego i obecną przewodniczącą M/SAB, dr Lindę Kusner z Uniwersytetu George'a Washingtona, trzecie wydanie przedstawia szereg istotnych postępów w badaniach i zrozumieniu miastenii gravis. Nadrzędny cel tego nowego wydania jest taki sam jak pierwszego i drugiego – zapewnienie klinicystom i naukowcom wspólnego źródła wiedzy na temat głębokich osiągnięć w naukach klinicznych, translacyjnych i podstawowych dotyczących zaburzeń przewodnictwa nerwowo-mięśniowego. Wersje drukowane i e-booki są dostępne do nabycia dla osób prywatnych i instytucji za pośrednictwem Springera. Link tutaj.

Międzynarodowe wytyczne konsensusu dotyczące zarządzania MG

Wytyczne dotyczące leczenia MG są wynikiem trzyletnich wysiłków zmierzających do osiągnięcia porozumienia między międzynarodową grupą ekspertów w dziedzinie MG w sprawie stosowania różnych metod leczenia osób z MG. Wytyczne te zostały opracowane pod kierownictwem członków naszej Rady Doradczej ds. Medycznych i Naukowych i opublikowane w wydaniu czasopisma „Medical and Scientific Advisory” z 3 listopada 2020 r. Neurologia i zatytułowany „Międzynarodowe wytyczne konsensusu dotyczące leczenia miastenii gravis – aktualizacja z 2020 r.” Niniejszy artykuł jest nowym, istotnym źródłem wiedzy dla lekarzy zajmujących się pacjentami z MG.

Aby obejrzeć webinarium na temat wytycznych dotyczących leczenia MG, odwiedź stronę STRONA INTERNETOWA PUBLIKACJI. Możesz również zapoznać się z oryginalnym dokumentem z 26 lipca 2016 r. zatytułowanym „Międzynarodowe wytyczne konsensusu dotyczące leczenia miastenii gravis".

Aby obejrzeć webinarium na temat wytycznych leczenia MG, prosimy o kontakt: kliknij tutaj.

Miastenia gravis: Podręcznik dla pracowników służby zdrowia
Autor: James F. Howard, lekarz medycyny

W 2009 roku MGFA opublikowało pierwszy kompleksowy podręcznik dotyczący miastenii gravis, przeznaczony specjalnie dla pracowników służby zdrowia. Podręcznik ten został napisany jako pomoc dla personelu medycznego zajmującego się opieką i leczeniem pacjentów z MG. Podręcznik jest podzielony na sekcje, aby ułatwić pracownikom służby zdrowia ocenę, diagnozę i leczenie pacjentów z MG. PDF Download.

Sekcje poruszają zagadnienia związane z:

    • Informacje o lekarzu

    • Pielęgniarstwo

    • Znieczulenie

    • Opieka interwencyjna

    • Psychospołeczne: od diagnozy do zarządzania całym życiem

    • Fizykoterapia

    • Terapia zajęciowa

    • Patologia mowy i połykania

    • Dental Care

    • Wytyczne dla farmaceuty

Podręcznik można również uzyskać w formie książki ibook na iPada, iPhone’a i Maca – dostępne za darmo tutaj.

Leki i miastenia gravis (informacje dla pracowników służby zdrowia) (PDF)

Miara jakości życia (QOL)

MGQOL 15rMG-QOL15r jest obecnie preferowanym narzędziem do oceny jakości życia w przypadku MG ze względu na ulepszone klinimetrie i łatwość użycia. Niniejsza rewizja nie neguje wcześniejszych badań ani interpretacji wyników z wykorzystaniem MG-QOL15. 

MGQOL 15:Jest to ankieta zaprojektowana w celu oceny aspektów życia związanych z miastenią gravis. Istnieje odpowiednia korelacja między 15-elementową skalą MG-QOL 15 a innymi skalami specyficznymi dla MG (MGC, MG-ADL i MG-MMT). MG-QOL 15 charakteryzuje się trafnością teoretyczną w praktyce klinicznej i stanowi skuteczne i cenne narzędzie do oceny jakości życia pacjentów z MG. Jednak skala zmiany wymaganej do stwierdzenia poprawy lub pogorszenia jest zmienna i zależy od nasilenia MG. MG-QOL 15 może zostać wypełniony przez pacjenta lub przeprowadzony przez lekarza, przeszkolony personel kliniczny lub koordynatora badania. Dla porównania, oryginalna wersja MGQOL 15 jest dostępna. w tym miejscu.

Referencje:

Burns, TM i wsp., 2016). Międzynarodowa ocena klinimetryczna MG-QOL15, skutkująca niewielką rewizją i późniejszą walidacją MG-QOL15R. Mięsień Nerw 2016 Grudzień; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB oraz grupa badawcza mg-compodium i mg-qol-15. Konstrukcja i jednoczesna walidacja MG-QOL-15 w warunkach praktycznych. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; grupa badawcza mg kompozyt i mg qol-15. MG-QOL 15 w monitorowaniu jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z miastenią gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG Czynności dnia codziennego (MG-ADL)

Profil MG-ADL umożliwia szybką ocenę nasilenia objawów MG; został on zweryfikowany i wykazano, że koreluje z wynikiem QMG. MG-ADL silnie koreluje z nowszymi, zweryfikowanymi wskaźnikami wyników leczenia MG (MGC i MGQOL15). Poprawa o 2 punkty w MG-ADL wskazuje na poprawę kliniczną. MG-ADL jest użytecznym narzędziem badawczym i narzędziem w rutynowym postępowaniu klinicznym. Wynik MG-ADL może być administrowany przez lekarza, przeszkolony personel kliniczny lub koordynatora badania. Prosimy o kontakt. Fundacja Badawcza Mapi aby uzyskać pozwolenie na korzystanie z tej skali.

Bibliografia: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profil aktywności dnia codziennego w miastenii gravis. Neurology. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; Grupa badawcza MG Compound i MG-QOL15. MG ADL: nadal istotna miara wyników. Muscle Nerve,2011;44(5):727-731.

Opcjonalne instrumenty

 Klasyfikacja kliniczna MGFA, status MGFA po interwencji (PIS) i status terapii MGFA są powszechnie stosowane w badaniach klinicznych, a czasami także w praktyce klinicznej.

    1. Klasyfikacja MGFA cechuje się pewną subiektywnością w odniesieniu do rozróżniania stopnia nasilenia łagodnego (klasa II) od umiarkowanego (klasa III) oraz umiarkowanego (klasa III) od ciężkiego (klasa IV). Co więcej, jest ona niewrażliwa na zmiany między wizytami.
      Pobierz klasyfikację MGFA tutaj.

    1. Wskaźnik MGFA PIS jest miarą stanu po interwencji, ale nie jest wrażliwy na niewielkie zmiany w stanie MG. Brakuje definicji poprawy lub pogorszenia, ale opiera się na definicjach QMG lub MGC (patrz sekcje QMG i MGC).
      Pobierz MGFA-PIS tutaj.

    1. Status terapii MGFA jest narzędziem opisującym aktualne terapie i może być stosowany w praktyce klinicznej i badaniach.
      Pobierz status terapii MGFA tutaj.

    1. Wynik MG-MMT to suma siły grup mięśniowych, z których każda jest oceniana w skali od 0 (prawidłowa funkcja) do 4 (całkowity paraliż). Są to mięśnie, które są rutynowo badane u pacjentów z MG.
      Pobierz wynik MG-MMT tutaj.

Referencje:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miastenia gravis: zalecenia dotyczące standardów badań klinicznych. Zespół zadaniowy Rady Doradczo-Naukowej ds. Medycyny Fundacji Miastenia Gravis w Ameryce. Neurologia. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Prosty manualny test mięśniowy w kierunku miastenii gravis. Walidacja i porównanie z wynikiem QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Zespół zadaniowy ds. projektowania badań nad MG Rady Doradczej ds. Nauki Medycznej Amerykańskiej Fundacji Miastenii Gravis. Zalecenia dotyczące badań klinicznych nad miastenią gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Zalecane obiektywne wskaźniki poprawy i pogorszenia w MG

Dostępne są dwie skale. Każda z nich może być stosowana w klinice i badaniach naukowych: 

Test ilościowy miastenii gravis (QMG)

 Test QMG to znormalizowany ilościowy system oceny siły opracowany specjalnie dla MG. QMG został zweryfikowany i był używany przez badaczy w kilku poprzednich badaniach. Wyższe liczby reprezentują cięższe upośledzenie. Został on zalecony we wcześniejszym raporcie grupy zadaniowej MGFA z 2000 r. jako miara poprawy i pogorszenia. Najnowsze dane potwierdzają stosowanie 2- lub 3-punktowej zmiany w QMG jako kryterium minimalnej klinicznie istotnej zmiany i w zależności od ciężkości MG; w chorobie o nasileniu łagodnym (QMG 0-9) do umiarkowanego (QMG 10-16) zmiana o 2 punkty jest klinicznie istotna, a zmiana o 3 punkty jest istotna w przypadku ciężkiej MG (QMG >16). Chociaż najnowsze zalecenie grupy zadaniowej MGFA z 2012 r. dotyczy stosowania MGC, brakuje badań prospektywnych porównujących skuteczność MGC z QMG w wykrywaniu poprawy i pogorszenia. Byłoby to interesujące, ponieważ minimalna klinicznie istotna zmiana dla QMG zależy od wyjściowego nasilenia choroby. QMG może być podawane przez przeszkolonego lekarza, koordynatora badań lub osobę przeprowadzającą ewaluację kliniczną. 

Pobierz ilościowy test na miastenię gravis (QMG):

Podręcznik (PDF) w tym miejscu. Proszę o kontakt Fundacja Badawcza Mapi Aby uzyskać pozwolenie na korzystanie z tej skali. Niniejszy podręcznik został opracowany w celu poinstruowania lekarzy i specjalistów ds. ewaluacji klinicznej, jak wykonać ilościowy test miastenii gravis (QMG).

Referencje:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Testowanie wiarygodności ilościowego wyniku w skali miastenii gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimalna klinicznie istotna różnica w miastenii gravis: wyniki badania randomizowanego. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Kompozyt MG (MGC)

 Kompozyt MG Wykazano, że jest to wiarygodne i trafne narzędzie do pomiaru stanu klinicznego pacjentów z MG w warunkach praktyki lekarskiej i w badaniach klinicznych. Jest to narzędzie rekomendowane przez GRUPĘ ZADANIOWĄ DS. PROJEKTOWANIA BADAŃ NAD MG MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD FUNDACJI MIASTENII GRAVIS W AMERYCE w 2012 roku do badań klinicznych w celu określenia odpowiedzi na leczenie. MGC służy do ilościowego określenia definicji PIS dla poprawy i pogorszenia, ponieważ zmiana o 3 punkty jest uważana za klinicznie istotną. Powodem wyboru MGC zamiast QMG jest to, że MGC jest „ważone pod kątem istotności klinicznej i uwzględnia wyniki zgłaszane przez pacjentów”. Brakuje jednak badań prospektywnych porównujących skuteczność MGC z QMG w wykrywaniu poprawy i pogorszenia. MGC może być przeprowadzany przez przeszkolonego lekarza, koordynatora badań lub ewaluatora klinicznego. 

Pobierz MG-Composite w tym miejscu.

Referencje:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; Grupa badawcza MG Composite MG-QOL15. Psychometryczna ocena złożonego badania miastenii gravis z wykorzystaniem analizy Rascha. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Zespół zadaniowy ds. projektowania badań nad MG Rady Doradczej ds. Nauki Medycznej Amerykańskiej Fundacji Miastenii Gravis. Zalecenia dotyczące badań klinicznych nad miastenią gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Standardy badań klinicznych (PDF)

W 2000 r. grupa robocza Rady Doradczej ds. Medycznych/Naukowych MGFA opublikowała dokument, w którym zaproponowano systemy klasyfikacji ciężkości MG oraz definicje odpowiedzi na terapię w MG. Miało to na celu ujednolicenie dokumentowania i raportowania badań klinicznych oraz badań nad wynikami.

Aby zapoznać się z zaktualizowanymi zaleceniami dotyczącymi badań klinicznych nad miastenią gravis, zapoznaj się z następujący dokument.

Neurolog

Styczeń 2002: Miastenia gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedicine

Podsumowanie metod diagnostycznych i leczniczych 
eMedicine to najbardziej wiarygodny i przystępny internetowy serwis informacyjny dla lekarzy i innych pracowników służby zdrowia, poświęcony opiece medycznej w miejscu pracy. Treści oparte na dowodach naukowych, regularnie aktualizowane przez ponad 8,000 autorów i redaktorów, będących lekarzami lub pracownikami służby zdrowia, zawierają najnowsze wytyczne dotyczące praktyki klinicznej w 38 dziedzinach.

MEDLINEplus

z Narodowej Biblioteki Medycznej Narodowych Instytutów Zdrowia 
MedlinePlus to strona internetowa Narodowych Instytutów Zdrowia (NIH) dla pacjentów, ich rodzin i przyjaciół. Prowadzona przez Narodową Bibliotekę Medyczną, dostarcza istotnych informacji o chorobach, schorzeniach i problemach zdrowotnych, w zrozumiałym dla każdego języku.