Od momentu powstania w 1952 roku, MGFA przewodzi inicjatywie wspierania najbardziej obiecujących przedsięwzięć naukowych – finansując badania, angażując młodych naukowców i klinicystów oraz prowadząc kompleksowy rejestr pacjentów. Na naszej konferencji krajowej i sympozjach międzynarodowych gromadzimy najwybitniejsze umysły w dziedzinie miastenii gravis i chorób pokrewnych.
Badania doprowadziły do znacznego udoskonalenia technik diagnostycznych, metod leczenia i terapii oraz usprawnienia postępowania w chorobie. Śmiertelność z powodu MG wynosiła kiedyś od 30 do 40%. Obecnie zgony z powodu MG zdarzają się rzadko, ale nadal się zdarzają. Pomimo postępów, dostępne obecnie metody leczenia nadal wiążą się ze znacznymi skutkami ubocznymi i tylko częściowo łagodzą objawy MG zmieniające życie. Niektóre osoby z MG nie reagują na żadną z obecnie dostępnych metod leczenia.
Nasze stanowisko jest jasne: konieczne są dalsze prace w tej dziedzinie, aby lepiej zrozumieć MG, rozszerzyć możliwości leczenia i ostatecznie znaleźć lekarstwo.
Z naszym program grantowyWspieramy badania, które poprawią życie pacjentów z miastenią gravis i powiązanymi z nią zaburzeniami połączeń nerwowo-mięśniowych. Rada Doradcza ds. Medycyny i Nauki MGFA określiła pięć szeroko zakrojonych priorytetów badawczych:
- Biomarkery:Ułatwiają wczesną diagnostykę, przewidują wyniki kliniczne, przewidują odpowiedź na terapię immunosupresyjną i mogą być stosowane w badaniach klinicznych.
- Mechanizmy chorób:Zrozumieć podstawowe mechanizmy choroby i w jaki sposób utrata samotolerancji utrzymuje się przez cały okres trwania choroby.
- Terapie celowane:Opracowywanie nowych celów terapeutycznych, opracowywanie ukierunkowanych terapii zapobiegających powszechnemu osłabieniu odporności i niecelowanym skutkom ubocznym oraz optymalizacja strategii leczenia przy użyciu istniejących terapii.
- Poprawa wyników leczenia pacjentów:Zrozumieć perspektywę pacjenta dotyczącą jego choroby, jej wpływu na codzienne życie oraz kwestii leczenia, które są dla niego najważniejsze; zrozumieć także skutki uboczne MG i jego leczenia, takie jak towarzyszące schorzenia, skutki uboczne leczenia i kwestie finansowe.
- Leczenie pediatryczne:Określ strategie, kwestie bezpieczeństwa i długoterminowe wyniki.