De Mary Bolster
Cum funcționează terapia cu celule T CAR?
Terapia cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR) este o imunoterapie, dezvoltată inițial pentru a trata anumite tipuri de cancer și acum testată ca terapie pentru bolile autoimune.
Celulele T sunt celule imune care apar în mod natural în organism. Rolul lor este de a combate agenții infecțioși precum bacteriile, virusurile și chiar tumorile.
În terapia cu celule CAR-T, medicii recoltează celulele T ale unui pacient și le modifică cu un receptor antigenic himeric – folosind fie ADN, fie ARN – apoi le returnează în corpul pacientului, unde distrug celulele imune, cum ar fi celulele b.
Mecanismul de direcționare în celulele modificate de ADN este mai permanent, spune Dr. Ulane, care este implicat în două studii clinice cu celule CAR T aflate în desfășurare. Când aceste celule sunt repuse în organism, ele se vor extinde și vor crește. Celulele modificate de ARN nu sunt permanente și nu se vor extinde la nesfârșit.
„Asta înseamnă, practic vorbind, că efectele terapiei ADN sunt de obicei mai robuste și mai de lungă durată și pot fi considerate o resetare unică a sistemului imunitar”, spune ea. „Deși efectul terapiei ARN poate fi la fel de robust, acesta se poate estompa.” De aceea, un pacient precum Danny DeBerry, care participă la un studiu CAR-T ARNm de patru ani, trebuie să fie reinfuzat la fiecare 18 luni sau cam așa ceva.
Terapia cu celule CAR T este extrem de adaptabilă, spune Dr. Ulane. Celulele T pot fi modificate pentru a viza celule foarte specifice din organism, fiind totodată personalizate pentru fiecare pacient prin utilizarea propriilor celule ale pacientului.
Adaptări ale terapiei cu celule CAR T
Pe măsură ce oamenii de știință continuă să înțeleagă și să perfecționeze terapia cu celule CAR T, aceștia găsesc noi modalități de a o aplica și modifica. Una dintre acestea vizează un anticorp specific din miastenia gravis. Numit receptor autoanticorp himeric, acesta vizează celulele b care au un anumit tip de anticorpi. Terapia obișnuită cu celule CAR T vizează toate celulele b.
„Nu elimini toate celulele B imune”, spune dr. Ulane. „Aceasta este o dezvoltare suplimentară, mai specifică unui tip de MG, în acest caz anticorpul MuSK.”
Alte celule țintă studiate sunt CD19, o moleculă de pe suprafața celulelor B și a celulelor B canceroase, și antigenul de maturare a celulelor B (BCMA), o proteină găsită la niveluri ridicate la persoanele cu mielom multiplu.
Este terapia cu celule CAR-T un „Sfânt Graal”?
Cercetările în curs de desfășurare în terapia cu celule CAR T pentru bolile autoimune – există peste 130 de studii sponsorizate de industrie – sunt interesante, spun experții.
„Este o descoperire la granița cu miastenia gravis”, spune Miriam Fremier, doctor în medicină, profesor clinician de neurologie la Centrul Medical Wexner al Universității de Stat din Ohio. „Are potențialul de a fi destul de uimitor, dar nu avem încă toate detaliile.”
Dr. Aimee Payne, doctor în medicină, beneficiară a unei granturi MGFA care investighează o nouă terapie cu celule T receptore autoanticorp, este de acord. Ea și alții citează un studiu clinic din Germania din 2021, în care o tânără cu lupus a intrat în remisie completă și a fost întreruptă de tratament și a nu mai prezentat simptome timp de patru ani.
„Acesta ar putea fi Sfântul Graal”, spune Dr. Payne, „un tratament unic care poate induce o remisie pe termen lung.”
Acest articol a fost elaborat pe baza cercetărilor primare, inclusiv a interviurilor și a cercetărilor disponibile publicului despre MG.