Компания argenx объявляет о положительных предварительных результатах III фазы клинических испытаний ADAPT OCULUS препарата VYVGART при глазной миастении гравис.
26 февраля 2026
Если у вас глазная миастения гравис, существует мало одобренных методов лечения, специально предназначенных для этой формы заболевания. Однако это может скоро измениться. Недавнее исследование препарата Vyvgart (эфаргитимод альфа и гиалуронидаза-qvfc) у взрослых с глазной миастенией гравис показало статистически значимое улучшение сообщаемых пациентами глазных симптомов, включая птоз (опущение век) и диплопию (двоение в глазах), по сравнению с плацебо.
Основываясь на этих положительных результатах, компания argenx планирует подать в FDA дополнительную заявку на получение лицензии на биологический препарат, что, как она надеется, откроет путь к целенаправленному лечению глазной миастении гравис.
ЧитатьНарушения мочеиспускания при миастении: поперечное исследование «случай-контроль».
Неврологическая наука
3 января 2026
Хотя двигательные симптомы при миастении хорошо изучены, распространенность и клиническое значение нарушений мочеиспускания, особенно недержания мочи и симптомов гиперактивного мочевого пузыря, остаются недостаточно исследованными при миастении, а предыдущие исследования ограничивались небольшими группами пациентов.
Результаты этого исследования показали, что симптомы недержания мочи и гиперактивного мочевого пузыря встречаются чаще у пациентов с миастенией гравис, чем в контрольной группе. Показатель MG-ADL является независимым предиктором недержания мочи, а возраст начала заболевания может влиять на сроки его развития. Ранняя диагностика и вмешательство могут улучшить результаты лечения пациентов.
ЧитатьFDA одобрило препарат Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) компании Amgen для лечения генерализованной миастении гравис.
Пресс-релиз компании Amgen
12 декабря 2025
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило новый метод лечения генерализованной миастении.
Инебилизумаб-cdon (торговое название UPLIZNA) — это препарат на основе моноклональных антител, избирательно воздействующий на CD19-позитивные B-клетки. Такой подход направлен на устранение биологической причины заболевания. Препарат одобрен FDA для лечения взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис, обусловленной мутациями в генах AChR и MuSK. Пациентам требуется всего две дозы в год после двух начальных нагрузочных доз.
«Лечение редкого и хронического заболевания может означать столкновение с непредсказуемыми рецидивами симптомов и сложными графиками лечения», — сказала Саманта Мастерсон, президент и главный исполнительный директор MGFA. «Это одобрение знаменует собой важную веху, предлагая длительную эффективность и график дозирования, который обеспечивает людям, страдающим генерализованной миастенией, шесть месяцев без лечения между поддерживающими дозами».
Данные исследования получены из Испытание MINTИсследование, начавшееся в 2020 году, показало самые последние данные третьей фазы. Доклад доктора Ричарда Новака на научной сессии MGFA. 29 октября 2025 года. Подробнее об этом объявлении можно прочитать на сайте Amgen.
ЧитатьАутоантитела IgA демонстрируют новый механизм развития патологии миастении гравис, связанной с мутацией 1 MuSK
Мозг
28 октября 2025
Исследование, опубликованное в журнале Brain, предлагает новые сведения о MuSK-миастении гравис (МГ) – редкой форме МГ, вызывающей значительную мышечную слабость. До сих пор большинство исследований было сосредоточено на MuSK IgG4 – основном аутоантителе при этом заболевании, которое нарушает кластеризацию ацетилхолиновых рецепторов и ослабляет нервно-мышечную связь.
Это исследование, проведённое под руководством доктора Джанвито Маси в лаборатории доктора Кевина О’Коннора в Йельском университете, показывает, что другой класс антител, IgA, может играть роль в развитии заболевания. Антитела IgA обычно обнаруживаются на слизистых оболочках, таких как кишечник и лёгкие, где они помогают защищать от инфекций. Исследователи обнаружили, что у подгруппы пациентов с миелоидной миастенией MuSK также присутствуют аутоантитела IgA к MuSK.
Используя полученные от пациентов аутоантитела IgA, технологию секвенирования В-клеток, культуры мышечных клеток и эксперименты in vivo, группа продемонстрировала, что:
1) Клетки, продуцирующие MuSK-специфический IgA, могут выживать в течение многих лет и не уничтожаются полностью методами лечения, нацеленными на В-клетки (например, анти-CD20-терапией).
2) Отдельные аутоантитела IgA могут активировать MuSK, но когда несколько антител IgA действуют одновременно, они могут блокировать этот процесс и вызывать слабость. Действительно, в экспериментальных моделях сочетание аутоантител IgA, полученных от пациентов, вызывало миастенические симптомы, что позволяет предположить, что IgA MuSK может непосредственно способствовать развитию патологии заболевания.
Это первое доказательство того, что аутоантитела IgA могут участвовать в аутоиммунном ответе на MuSK. Эти данные поднимают новые вопросы о роли мукозального иммунитета (например, влияния инфекций или воздействия окружающей среды) в развитии заболевания. Более глубокое понимание этого процесса может открыть новые возможности для исследований и разработки методов лечения.
ЧитатьТерапевтические протеазы, специфичные к IgG и IgM, нейтрализуют аутоантитела к ацетилхолиновым рецепторам, которые вызывают патологию миастении гравис.
Известия Национальной академии наук (PNAS)
23 октября 2025
Группа МГ из Йельского университета под руководством Александры Байер в сотрудничестве с Seismic Therapeutic раскрыла новую роль аутоантител IgM при миастении гравис (МГ).
При миастении иммунная система организма вырабатывает аутоантитела, которые нарушают передачу сигналов между нервами и мышцами, что приводит к слабости. Чаще всего эти опасные аутоантитела относятся к классу IgG, но новое исследование показало, что у некоторых людей важную роль может играть и другой тип антител, IgM.
Они протестировали новый подход к лечению под названием S-1117 – фермент, предназначенный для «разоружения» аутоантител IgG, чтобы они больше не могли причинять вред. В большинстве образцов пациентов это сработало успешно. Однако в некоторых образцах, где лечение было менее эффективным, они обнаружили, что аутоантитела IgM были движущей силой заболевания. Сочетая S-1117 с другим ферментом, воздействующим на IgM, им удалось полностью устранить вредоносное действие обоих типов аутоантител.
Для людей с миастенией эти результаты важны, поскольку они указывают на будущее более персонализированного лечения. Вместо универсального подхода врачи смогут определить, какой тип аутоантител вызывает проблему у каждого пациента, и подобрать индивидуальную терапию для её устранения. Это открытие даёт новую надежду пациентам, не отвечающим на существующие методы лечения, и демонстрирует силу науки и сотрудничества в продвижении к лучшему лечению и улучшению жизни всех пациентов с миастенией.
ЧитатьПоложительные результаты клинических испытаний фазы III потенциально нового метода лечения МГ
Пресс-релиз AstraZeneca
Июль 24, 2025
Данные исследования препарата гефурулимаб продемонстрировали статистически значимое и клинически значимое улучшение общего балла MG-ADL по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе по сравнению с плацебо. В двойном слепом исследовании приняли участие пациенты из 20 стран.
Келли Гватми, доктор медицинских наук, заместитель председателя Медицинского и научного консультативного совета MGFA и главный исследователь исследования, отметила: «Быстро меняющиеся симптомы и непредсказуемая инвалидизация, связанные с гМГ, могут повлиять практически на все аспекты жизни пациента, поэтому раннее вмешательство и устойчивый контроль заболевания являются важнейшей целью лечения. Вариант лечения с использованием C5, принимаемого самостоятельно один раз в неделю, обеспечит пациентам больше удобства и независимости в контроле своего состояния, позволяя им лучше контролировать свою терапию».
Читайте пресс-релиз ниже.
ЧитатьКомпания Johnson & Johnson получила одобрение FDA на препарат IMAAVYTM (нипокалимаб-аху)
Одобрено новое лечение генерализованной миастении гравис с AChR+ или MuSK+
30 апреля 2025
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат IMAAVYTM (нипокалимаб) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела (AChR+ или MuSK+). Компания Johnson & Johnson заявляет, что этот новый блокатор FcRn обеспечивает длительный контроль заболевания у самой широкой группы пациентов с миастенией.
«Мы постоянно слышим от людей, живущих с миастенией, что они надеются на новые варианты лечения, которые могут помочь им обрести большую стабильность, независимость и предсказуемость в жизни», — сказала Саманта Мастерсон, президент и генеральный директор Американского фонда борьбы с миастенией.
«Это лечение представляет собой еще один вариант, который может помочь устранить постоянную неопределенность и тяжелые физические и психологические нагрузки, которые рецидив симптомов МГ представляет для пациентов и их семей».
Одобрение, полученное после получения статуса приоритетного рассмотрения FDA, предлагает новый вариант лечения в проверенном классе, который может использоваться взрослыми и детьми в возрасте от 12 лет и старше, имеющими положительный результат теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или антимышечно-специфической киназе (MuSK). IMAAVY продемонстрировал быстрое и устойчивое снижение уровня аутоантител до 75% с первой дозы и в течение 24-недельного периода наблюдения.
Узнайте больше об этом удивительном объявлении и новейшем лечении MG.
ЧитатьУровень фибриногена в сыворотке не повышается у пациентов с миастенией.
15 апреля 2025
Исследование в журнале Scientific Reports было направлено на подтверждение результатов предыдущего исследования, предполагающего, что остаточный сывороточный фибриноген может представлять собой универсальный диагностический биомаркер МГ. Используя несколько методологий для сравнения уровней фибриногена у пациентов с МГ и контрольной группой, авторы не обнаружили повышенных уровней сывороточного фибриногена у пациентов с МГ. Эти результаты подчеркивают необходимость воспроизведения новых результатов для обеспечения нашей общей цели — выявления эффективных биомаркеров МГ.
ЧитатьПрепарат Вивгарт Хитруло для самоинъекций теперь одобрен FDA
10 апреля 2025
Препарат Vyvgart Hytrulo, одобренный FDA для лечения генерализованной миастении гравис с АХР-зависимым рецептором (AHR), теперь доступен в США в виде самоинъекции. Пациенты могут сделать инъекцию дома, однократно, что обеспечивает большую гибкость для пациентов.
ЧитатьFDA США одобрило расширенное использование экулизумаба для лечения миастении у детей
12 марта 2025
Хорошие новости для молодых людей, у которых диагностирована миастения: Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило расширенное использование препарата экулизумаб (SOLIRIS) производства Alexion/AstraZeneca.®) для лечения детей в возрасте от шести лет и старше с генерализованной миастенией гравис (gMG), которые являются положительными по антителам к ацетилхолиновым рецепторам (AChR-Ab+). Это действие делает экулизумаб первым и единственным одобренным FDA лечением, доступным для детей с gMG.
Экулизумаб — это моноклональное антитело, которое действует путем ингибирования комплементарного белка C5 для предотвращения комплемент-опосредованного повреждения тканей и впервые было одобрено для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) в 2007 году. На основании результатов основного клинического исследования фазы 3 (REGAIN, NCT01997229) он был одобрен для лечения взрослых с gMG в 2017 году. Недавнее положительное одногрупповое исследование (NCT03759366) у рефрактерных пациентов AChR-Ab+ gMG в возрасте 12–17 лет предоставило доказательства в поддержку его использования в детской популяции.
«Миастения гравис может поразить любого человека в любом возрасте и чрезвычайно разрушительна для молодых пациентов и их семей», — сказала Саманта Мастерсон, президент и генеральный директор Myasthenia Gravis Foundation of America. «Благодаря новаторским исследованиям и приверженности продвижению терапии у детей с ГМГ теперь есть новый вариант лечения, который может помочь им улучшить качество жизни с ГМГ. Мы признаем удивительную работу Alexion/AstraZeneca и FDA по продвижению этого вперед. Это было бы невозможно без поддержки нашего глобального сообщества ГМГ в обеспечении того, чтобы осведомленность и образование об этом изнурительном заболевании распространялись по всему миру».
Экулизумаб вводится внутривенно. Он имеет несколько соображений безопасности, включая повышенный риск серьезной и опасной для жизни инфекции, вызванной Neisseria meningitidis. Пациенты могут получить доступ к терапии только через ограниченную программу в рамках программы Стратегии оценки рисков (REMS) для снижения риска.
Референсы:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Имеет ли хирургическое удаление тимуса пагубные последствия?
неврология
24 мая 2024
Недавно была высказана обеспокоенность по поводу пагубных последствий хирургического удаления тимической ткани, в том числе для пациентов, перенесших тимэктомию по поводу миастении гравис (МГ) или резекцию тимомы. В этом обзоре принят междисциплинарный подход для тщательного изучения доказательств, касающихся долгосрочных рисков рака и аутоиммунитета после тимэктомии. Мы пришли к выводу, что для пациентов с МГ, положительными по антителам к ацетилхолиновым рецепторам
и у тех, у кого диагностирована тимома, удаление тимуса дает существенные преимущества, которые значительно перевешивают потенциальные риски. Однако, по возможности, следует свести к минимуму случайное удаление тимической ткани во время других торакальных операций.
NMD Pharma успешно завершила первую фазу клинического исследования NMD670 в MG – фаза 2 активна и идет набор
Наука Поступательное медицины
20 марта 2024
После успешного завершения фазы 1 однократной возрастающей дозы у здоровых добровольцев, NMD670 был испытан на пациентах с МГ в рандомизированном, плацебо-контролируемом, однократном, трехстороннем перекрестном клиническом исследовании. Клиническое исследование оценивало безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику NMD670 у 12 пациентов с легкой формой МГ. NMD670 имел благоприятный профиль безопасности и привел к клинически значимым улучшениям в количественном общем балле миастении гравис (QMG). Это трансляционное исследование, охватывающее от записей отдельных мышечных волокон до пациентов, предоставляет доказательство механизма ингибирования ClC-1 как потенциального терапевтического подхода при МГ и поддерживает дальнейшую разработку NMD670.
Просмотреть опубликованные данные
NMD открыла вторую фазу и в настоящее время ведет активную работу по набору пациентов с МГ. Посетить страница исследования на ClinicalTrials.gov чтобы определить ваше право на участие и узнать, как подать заявку на участие в этом захватывающем исследовании.
Сравнительная эффективность азатиоприна и микофенолата мофетила при миастении гравис (PROMISE-MG): проспективное когортное исследование
The Lancet Neurology
Март 2024
Целью данного исследования была оценка сравнительной эффективности азатиоприна и микофенолата мофетила при лечении МГ, а также оценка влияния дозы и продолжительности лечения. В ходе исследования более половины пациентов, получавших лечение азатиоприном и микофенолата мофетилом, отметили улучшение качества жизни; разницы в клинических результатах между двумя препаратами отмечено не было. Нежелательные явления, связанные с азатиоприном, были потенциально более серьезными, чем при приеме микофенолата мофетила, хотя микофенолата мофетил является тератогенным. Более низкие, чем рекомендуемые, дозы азатиоприна могут быть эффективными, с уменьшением дозозависимых нежелательных явлений. Для информирования о выборе лечения при миастении гравис требуются дополнительные исследования сравнительной эффективности.
Это исследование частично финансировалось Американским фондом миастении.
ЧИТАЙТЕ ПОЛНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ЗДЕСЬ.
Адвокат «Пятьдесят плюс»
Февраль 2024
Гленда Томас, лидер группы поддержки MGFA, делится своей историей уже несколько лет, в том числе в недавней статье в местной газете — ознакомьтесь с ней на странице 16. Она также рассуждает о важности групп поддержки, когда вы боретесь с таким хроническим заболеванием, как миастения гравис.
ZILBRYSQ® (зилукоплан) теперь доступен в продаже в США для лечения генерализованной миастении гравис (gMG) у взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR)
Веб-сайт UCB
3 января 2024
UCB, глобальная биофармацевтическая компания, сегодня объявила, что препарат ZILBRYSQ® (зилукоплан) теперь доступен в США для лечения генерализованной миастении гравис (gMG) у взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR). ZILBRYSQ был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 17 октября 2023.1 г.XNUMX
Препарат ЗИЛБРИСК отпускается по рецепту в виде готового к использованию предварительно заполненного шприца, предназначенного для приема один раз в день.
Компания UCB объявляет об одобрении FDA США препарата ZILBRYSQ[®] (зилукоплан) для подкожного лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис
Веб-сайт UCB
17 октября 2023
Компания UCB объявила, что препарат ZILBRYSQ® (зилукоплан) был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения генерализованной миастении гравис (gMG) у взрослых пациентов с положительным результатом на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR). Зилукоплан — первый подкожный ингибитор комплемента C5 для gMG, который вводят один раз в день и который можно принимать самостоятельно.
Зилукоплан — первый подкожный (ПК) таргетный пептидный ингибитор компонента комплемента 5 (ингибитор С5) для однократного ежедневного применения. Это единственная однократная в день целевая терапия gMG для самостоятельного приема взрослыми пациентами с положительными по антителам к AChR gMG. Преимущества самостоятельного лечения могут включать сокращение времени на дорогу в больницу и обратно, снижение помех для выполнения рабочих обязанностей и повышение независимости. В отличие от моноклональных антител-ингибиторов С5, как пептид, зилукоплан можно использовать с внутривенным иммуноглобулином и плазмаферезом без необходимости дополнительного дозирования.
Одобрение зилукоплана1 Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) подтверждается данными по безопасности и эффективности исследования RAISE (NCT04115293), опубликованными в журнале The Lancet Neurology в мае 2023 года. Исследование RAISE представляло собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности, профиля безопасности и переносимости зилукоплана у взрослых пациентов с положительным результатом на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) gMG.
«Это важное событие для сообщества, поскольку с большим количеством одобренных FDA методов лечения генерализованной миастении у врачей есть дополнительные инструменты для лечения этого заболевания индивидуальными способами, которые подходят каждому отдельному пациенту», — сказала Саманта Мастерсон, президент и главный исполнительный директор Myasthenia Gravis Foundation of America. «Мы очень благодарны UCB за то, что они стали частью сообщества миастении, и за их постоянную приверженность поиску решений для людей, живущих с этим хроническим, аутоиммунным, нервно-мышечным заболеванием».
С одобрением зилукоплана, а также блокатора неонатальных Fc-рецепторов (FcRn) компании RYSTIGGO® (розаноликсумаб-ноли), который был одобрен FDA ранее в этом году, портфель препаратов UCB предоставляет медицинским работникам возможность решать проблемы либо активации комплемента, либо патогенных аутоантител для соответствующих пациентов.
Ознакомьтесь с официальным новостным сообщением от UCB.
Прочитайте учебную работу RAISE.
Оценка высокодозной химиотерапии и трансплантации гемопоэтических клеток при тяжелой миастении гравис
Анналы клинической и трансляционной неврологии
19 сентября, 2023
Резюме: Дакота Кэмпбелл –Менеджер программы по коммуникациям - Сеть клинических исследований редких заболеваний, Детская больница Цинциннати, Цинциннати, Огайо 45229
Миастения гравис (МГ) — редкое нервно-мышечное расстройство, вызванное аутоиммунным ответом, который блокирует или повреждает ацетилхолиновые рецепторы в мышцах. Высокодозная химиотерапия (HDIT) и аутологичная трансплантация гемопоэтических клеток (HCT), также известная как трансплантация костного мозга, являются потенциальными методами лечения МГ.
В этом исследовании ученые изучили безопасность и эффективность HDIT и HCT у пациента с тяжелой, резистентной к лечению миастенией.
Результаты показывают, что HDIT и HCT индуцировали ремиссию MG. Команда оценила влияние лечения на лежащую в основе иммунопатологию. Интересно, что аутоантитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) — известные патогенные медиаторы заболевания — не снизились существенно после лечения.
Авторы утверждают, что эти результаты свидетельствуют о том, что клеточный механизм заболевания, который реагирует на высокодозную терапию, может играть роль в патологии в дополнение к аутоантителам AChR. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы установить, могут ли HDIT и HCT быть эффективной терапией при тяжелой MG.
Телемедицина при миастении: чему мы научились в ходе пилотного исследования
Сеть редких заболеваний Миастения Гравис
22 августа 2023
Чтобы узнать больше об использовании телемедицины при МГ, Сеть редких заболеваний миастении гравис (MGNet) проводит пилотное исследование «Адаптация пилотного исследования результатов по конкретным заболеваниям для телемедицины при миастении гравис (ADAPT-teleMG)» (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Группа оценивает телемедицинские визиты и удаленные оценки заболеваний для пациентов с МГ.
Ведущий исследователь Аманда Гвидон, доктор медицины, магистр общественного здравоохранения, и Меридит О'Коннор, пациентка с MG и помощник вице-президента по взаимодействию с пациентами, защите интересов и политике в MGFA, рассказывают подробнее об исследовании и его влиянии на пациентов и исследовательское сообщество.
Узнайте больше об этом опубликованном исследовании
Модификация Т-клеток пациента создает новый подход к лечению миастении и других заболеваний
Декартовский сайт
Июль 1, 2023
Cartesian Therapeutics объявила о публикации положительных результатов первого успешного клинического испытания РНК-клеточной терапии для пациентов с аутоиммунными заболеваниями. Модифицируя Т-клетки пациентов с помощью мРНК (форма терапии rCAR-T), исследование создало новый подход к потенциальному лечению миастении гравис (МГ) и других аутоиммунных заболеваний.
Полученные данные демонстрируют мощное и стойкое клиническое улучшение у пациентов с МГ, что является первым успешным исследованием фазы 2 с использованием РНК-клеточной терапии.
«Мы благодарны нашему сообществу пациентов с МГ и врачам за то, что они обеспечили клиническую разработку новых терапевтических средств, таких как rCAR-T», — сказала Саманта Мастерсон, президент и генеральный директор Myasthenia Gravis Foundation of America. «Безопасная персонализированная терапия с устойчивым клиническим эффектом стала бы желанным дополнением к растущему набору средств лечения МГ».
Результаты, описанные в The Lancet Neurology В статье предполагается, что rCAR-T может быть полезен при лечении множества других аутоиммунных заболеваний и может преодолеть многие риски и токсичности, связанные с обычными клетками CAR-T на основе ДНК. Пресс-релиз «Безопасность и эффективность терапии аутологичной РНК-химерным антигенным рецептором Т-клеток (rCAR-T) при миастении гравис: проспективное, многоцентровое, открытое, нерандомизированное исследование фазы 1b/2a», делится более подробной информацией.
Вы также можете скачать полная рукопись.
Чтобы узнать больше об исследовании Cartesian с rCAR-T или ознакомиться с другими открытыми и рекрутинговыми клиническими испытаниями MG, на участие в которых вы можете подать заявку, посетите Страница клинических испытаний MGFA.
UCB объявляет об одобрении FDA США препарата RYSTIGGO® для лечения генерализованной миастении гравис
Веб-сайт UCB
27 июня 2023
Компания UCB объявила об одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) нового препарата RYSTIGGO (розаноликсумаб-ноли) для взрослых с генерализованной миастенией гравис, имеющих положительные результаты теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или тирозинкиназе мышечной ткани (MuSK).
Розаноликсумаб-ноли — это подкожная инфузионная инъекция и единственное одобренное FDA лечение у взрослых как анти-AChR, так и анти-MuSK-позитивного gMG, двух наиболее распространенных подтипов gMG.
Одобрение FDA США основано на ключевом исследовании фазы 3 MycarinG в gMG2, крупном исследовании фазы 3, которое продемонстрировало лечение розаноликсумабом-ноли, приведшее к статистически значимым улучшениям результатов, специфичных для gMG, включая повседневные действия, такие как дыхание, разговор, глотание и способность вставать со стула.
«Мы хотим поблагодарить UCB за их постоянную приверженность сообществу MG, чтобы предоставить пациентам и их лечащим врачам новый одобренный FDA вариант лечения генерализованной миастении гравис», — сказала Саманта Мастерсон, президент и главный исполнительный директор Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). «Люди, живущие с генерализованной миастенией гравис, продолжают испытывать значительные неудовлетворенные медицинские потребности, это означает, что расширение числа одобренных FDA вариантов лечения особенно важно для лечения этого хронического аутоиммунного нервно-мышечного заболевания».
Розаноликсизумаб-ноли поступит в продажу в США в третьем квартале 3 года.
Прочитайте официальный пресс-релиз UCB.
Argenx объявляет об одобрении FDA США инъекции VYVGART Hytrulo для подкожного использования при генерализованной миастении
веб-сайт argenx
21 июня 2023
Еще одно эффективное лечение генерализованной миастении было одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Компания Argenx объявила о выпуске препарата VYVGART® Hytrulo (эфгартигимод альфа и гиалуронидаза-qvfc), подкожной инъекции для взрослых пациентов с миастенией, имеющих положительный результат теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR).
VYVGART Hytrulo — это подкожный препарат, содержащий комбинацию эфгартигимода альфа, фрагмента человеческого антитела IgG1, продаваемого для внутривенного применения под названием VYVGART, и рекомбинантной человеческой гиалуронидазы PH20 (rHuPH20), технологии доставки лекарств ENHANZE® от Halozyme для облегчения подкожной доставки биологических препаратов. Препарат должен вводиться подкожно медицинским работником в виде однократной инъекции (фиксированная доза 1,008 мг) в течение 30–90 секунд циклами по одной еженедельной инъекции в течение четырех недель.
«Сообщество МГ воодушевлено и взволновано еще одним эффективным одобренным FDA методом лечения, доступным для пациентов с диагнозом генерализованная МГ. Спасибо нашему партнеру по отрасли, Argenx», — сказала Саманта Мастерсон, президент и главный исполнительный директор Myasthenia Gravis Foundation of America. «Простота и удобство подкожного инъекционного лечения, несомненно, будут очень хорошо восприняты сообществом пациентов, поскольку процесс лечения вписывается в повседневную жизнь пациентов по всей стране. У пациентов есть индивидуальный подход и еще один важный вариант для управления их лично уникальными симптомами МГ».
Для получения дополнительной информации вы можете прочитать выпуск новостей. Посетите официальный сайт, предоставленный вам argenx, vyvgarthytrulo.com.
Доктор Джеймс Ховард об осложнениях при миастении гравис
AJMC.com
26 мая 2023
Современные методы лечения миастении могут вызывать и другие осложнения, считает Джеймс Ф. Ховард-младший, доктор медицины, профессор неврологии в Университете Северной Каролины в Чапел-Хилл, бывший руководитель отделения нервно-мышечных заболеваний и бывший заслуженный профессор нервно-мышечных заболеваний имени Джеймса Ф. Ховарда.
Клинико-серологические исследования пациентов с миастенией, вызванной ингибиторами иммунных контрольных точек
Анналы клинической и трансляционной неврологии
Март 2023
Джанвито Маси, доктор медицины, и Кевин С. О'Коннор, доктор философии
Случаи миастении гравис (МГ) были недавно описаны как редкие, но опасные для жизни побочные эффекты после введения ингибиторов иммунных контрольных точек (ИКТ), нового типа иммунотерапии рака. Пациенты с МКТ-МГ часто дают положительный результат на аутоантитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR), но в отличие от идиопатической МГ, роль аутоантител к AChR в патологии МКТ-МГ неизвестна. Чтобы решить эту проблему, мы изучили когорту пациентов с МКТ-МГ, функционально профилируя их аутоантитела к AChR. Мы обнаружили, что у подгруппы пациентов могут быть аутоантитела к AChR с молекулярными характеристиками, аналогичными характеристикам идиопатической МГ. Однако в других случаях такие аутоантитела не имеют явного патогенного потенциала, что предполагает альтернативные факторы в качестве ключевых медиаторов заболевания. Эти результаты имеют прямое клиническое значение, поскольку они ставят под сомнение роль тестирования аутоантител к AChR в установлении точного диагноза ICI-MG и подтверждают необходимость тщательной оценки при оценке побочных эффектов, связанных с ICI.
Прочитать всю опубликованную статью ВОТ.