لعب مجتمع MGFA دورًا محوريًا في تطوير علاج جديد لمرض الوهن العضلي الوبيل، والذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر. يُعد دواء فيفجارت (efgartigimod alfa-fcab)، الذي تنتجه شركة أرجينكس، أول دواء مانع لمستقبلات Fc (FcRn) حديثي الولادة، وهو الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، للمرضى البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR).
تم تشكيل شراكة
بدأت شراكة MGFA مع شركة argenx عام ٢٠١٨، عندما كانت الشركة تُطلق التجارب السريرية لدواء Vyvgart. تواصلت الشركة مع نانسي لو، المديرة التنفيذية لـ MGFA آنذاك، والتي كانت تعاني من الوهن العضلي الوبيل.
قالت ريبيكا ماكليود، المديرة العامة لشركة أرجينكس في الولايات المتحدة: "كانت نانسي أول مريضة مصابة بمرض الوهن العضلي الوبيل تحدثنا إليها على الإطلاق".
من خلال مختبراتهم، لم تكن لدى علماء أرجينكس رؤية واضحة للآثار الواقعية لمرض الوهن العضلي الوبيل أو علاجاته على المرضى. ولتقديم دواء يلبي احتياجات المرضى حقًا، كان عليهم معرفة المزيد عن الأشخاص المتأثرين.
وقال ماكليود "لقد كنا نأمل في إقامة شراكة بيننا وبين مجتمع المرضى الذي لم يحصل على الخدمات الكافية على مر السنين".
كان لنانسي لو تأثير كبير على كيفية إجراء الشركة للمقابلات مع المرضى وإنشاء التصميم النهائي للجرعات الفردية للتجربة السريرية.
قالت الدكتورة ديب جيليناس، المديرة التنفيذية للشؤون الطبية في أرجينكس: "إن تجربة مرض الوهن العضلي الوبيل دائمًا ما تكون صعبة نظرًا لندرة المرض. وقد كانت جمعية MGFA رائعة حقًا في مشاركة المعلومات حول التجربة. ومن خلال شبكة MGFA ومؤتمرها، تمكنا من التواصل مع مقدمي الرعاية الصحية الذين تمكنوا من التحدث مع المرضى حول الانضمام. لقد كانت جمعية MGFA شريكًا رائعًا."
بناءً على اقتراح نانسي، أجرت شركة أرجينكس جولة استماع للمرضى في الولايات المتحدة. وعلموا أن المرضى يريدون جرعةً تناسب احتياجاتهم وتطور أعراضهم. وقد أثّرت هذه المحادثات في كيفية تصميم التجربة ونجاح الدواء في النهاية.
قال ماكليود: "كانت لدينا خيارات عديدة لتصميم التجربة. في البداية، كنا نعالج بأربع دفعات على مدار أربعة أسابيع. لاحظنا أن بعض المرضى استفادوا من هذه الفوائد المستمرة. لذلك، توجهنا إلى نانسي وفريقها وسألناهم عن الطريقة التي يفضلها المرضى - هل يفضلون أن تُعامل كل حالة على حدة أم بشكل موحد؟ وقد أعجبتهم فكرة عدم تناول الدواء إذا لم يكونوا بحاجة إليه".
خلال التجربة، عُرضت على المرضى جرعات مرنة بناءً على استجابتهم للدواء. وأشار تقييم بيانات التجربة إلى أن الجرعة المرنة والمصممة خصيصًا لكل مريض حققت نتائج سريرية مهمة، مع توفير تجربة أفضل للمريض.
دواء جديد
خفّض دواء فيفغارت الأجسام المضادة الضارة لمستقبلات الأسيتيل كولين، والتي تُسبب أعراضًا لدى حوالي 68% من مرضى الوهن العضلي الذين كانت نتائج أجسامهم المضادة إيجابية في المرحلة الثالثة من تجربة ADAPT. وهذا كافٍ لإظهار فوائد حقيقية للمرضى مع آثار جانبية أقل من الأدوية المثبطة للمناعة الأخرى. (للمزيد من المعلومات حول آلية عمل العلاج، يُرجى الاطلاع على ندوة MGFA الأخيرة وانظر معلومات الوصفة الطبية: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
وقال جيليناس: "يتمتع دواء فيفجارت بسجل سلامة وفعالية راسخ، ويمكن تحديد الجرعة بطريقة تناسب كل مريض على حدة".
جيمس ف. هوارد الابن، أستاذ علم الأعصاب في كلية الطب بجامعة نورث كارولينا في تشابل هيل الباحث الرئيسي للتجربةويتفق على أن موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء فيفجارت تمثل تقدماً جديداً مهماً لمرضى الوهن العضلي وأسرهم.
قال: "يحتاج المصابون بمرض gMG إلى خيارات علاجية جديدة تستهدف المسببات المرضية الكامنة للمرض، وتدعمها البيانات السريرية". وأضاف: "يتمتع هذا العلاج بالقدرة على تخفيف عبء مرض gMG، وتغيير طريقة علاجه".
تقدير
تم تكريم Argenx في مؤتمر MGFA للمرضى في فبراير 2022 كشريك MGFA لهذا العام لعملها في جلب خيار العلاج الجديد هذا إلى السوق.
قال ماكليود: "تشرّفنا كثيرًا بالحصول على هذا التكريم من جمعية MGFA، ونعتقد أن طريقة تواجدهم وخدمتهم للمجتمع رائعة حقًا. لقد لعبوا دورًا محوريًا في هذا".
ستواصل MGFA وargenx العمل معًا لدعم جمع البيانات السريرية وتقييمها لتلبية احتياجات المرضى على النحو الأمثل. ويشمل ذلك متتبعًا لأعراض المرضى مصممًا لجمع أدلة واقعية يمكن استخدامها لتقييم كيفية معاناة المرضى من الوهن العضلي.
سيحضر متخصصون طبيون وممثلو شركة argenx المؤتمر الدولي لجمعية MGFA حول مرض الوهن العضلي الوبيل والاضطرابات ذات الصلة في مايو 2022 للحديث أكثر عن Vyvgart بالإضافة إلى فرص أخرى للمشاركة في أبحاث الوهن العضلي الوبيل.