علاج جديد واعد لمرض الوهن العضلي الشديد يلوح في الأفق.
يستخدم علاج الخلايا التائية CAR-RNA خلايا الجسم المناعية لمكافحة الأمراض. وقد نجح هذا العلاج في علاج السرطان، والآن الباحثون يحققون كيف يمكن أن يساعد المرضى الذين يعانون من حالات أخرى.
داني دي بيري هو أحد المرضى الذين استفادوا من هذا العلاج الناشئ. يشارك هذا الرجل، البالغ من العمر 68 عامًا، في تجربة سريرية لتحديد سلامة وفعالية خلايا ديكارت-08 CAR T. صُممت هذه الخلايا خصيصًا لمرضى الوهن العضلي الوبيل، باستخدام دم المريض نفسه.
بدأ دي بيري العلاج هذا الشتاء ولاحظ تحسنًا كبيرًا في أعراضه.
يقول الناس: "لقد غيّر هذا حياتي"، لكن هذا غيّر حياتي بالفعل. يصعب وصف ذلك بالكلمات، كما قال.
عانى دي بيري لعقدٍ من الزمن تقريبًا من تفاقم أعراض الوهن العضلي الوبيل تدريجيًا، بما في ذلك ازدواج الرؤية، والضعف، وصعوبة التنفس والبلع. كما عانى من مشاكل صحية أخرى، منها سكتة دماغية صغيرة تسببت في تمدد الأوعية الدموية في عينه، مما فاقم مشاكله البصرية، وخضع لعملية استبدال مفصل الورك.
يعمل في مجال توريد الأخشاب لشركات الأخشاب بالقرب من منزله في مقاطعة مونتغومري بولاية كارولاينا الشمالية، وكثيرًا ما يقضي أيامًا طويلة يتجول في الغابات. كان يجد صعوبة في المشي لمسافة قصيرة دون الحاجة للجلوس أو حتى الاستلقاء. كانت رؤيته المزدوجة تجعل حتى أبسط المهام مُحبطة ومرهقة.
ما أزعجني حقًا هو عندما كنتُ أتجول بين الأشجار، في مناطق مليئة بالسيقان الصغيرة. عندما يكون لديك ٢٠ أو ٣٠ شتلة صغيرة، فجأةً، يصبح عددها ٤٠ أو ٦٠. كان الأمر محبطًا ومُحبطًا حقًا.
على الرغم من أن دي بيري كان يتلقى علاجات بما في ذلك IgIV وتبادل البلازما وMestinon، إلا أن أعراضه لم تتحسن.
"لقد أصبح الأمر فظيعًا."
ذات يوم، أثناء القراءة التركيز على MG, في مجلة MGFA، رأى دي بيري معلومات حول تجربة سريرية البحث عن المشاركين.
لم أكن أعرف شيئًا عن الأمر، لكنني فكرت: يا إلهي، ماذا سأخسر؟ حالتي الصحية سيئة للغاية!
تواصل مع قائد الدراسة، وقُبل في النهاية في التجربة. كلية الطب بجامعة نورث كارولينا هي أحد مواقع التجربة السريرية لدواء ديكارت-08 MG-001، وقد سافر داني إلى ذلك الموقع وشارك في الدراسة.
تتضمن المحاكمة ديكارت - 08علاج بالخلايا التائية، مصنوع من دم المريض نفسه. تُهندَس هذه الخلايا باستخدام الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لإعادة توجيهها للعثور على خلايا البلازما المنتجة للأجسام المضادة والقضاء عليها. ويختبر الباحثون قدرة هذه الخلايا التائية، عند إعادتها إلى المريض، على العثور على خلايا البلازما الشاذة التي تُنتج الأجسام المضادة المُمْرِضة في مرض الوهن العضلي الوبيل والقضاء عليها.
تم عرض نتائج التجارب المبكرة في المؤتمر الدولي الرابع عشر لـ MGFA، الذي عقد في ميامي في الفترة من 14 إلى 10 مايو 12 (انظر الملصق هناوقد تلقى المشاركون في التجربة جرعات متفاوتة، مع نتائج واعدة لبعض المرضى، بما في ذلك دي بيري.
يقول إنه بدأ يشعر بتحسن بعد الجرعة الثانية من علاج الخلايا التائية CAR-T. ورغم أنه عانى من بعض الآثار الجانبية، بما في ذلك ارتفاع في درجة الحرارة، إلا أنه شعر بقوة أكبر. بعد ستة أسابيع، وبعد اكتمال جرعات العلاج، بدأ سلسلة من الفحوصات لمعرفة ما يحدث في جسمه وتقييم أعراضه.
تحسنت اختباراتي باستمرار... كنتُ أُجري اختبارات الإجهاد بأقصى جهد، ولم أُصب برؤية مزدوجة. لم أعد أختنق بالسوائل كما كنتُ سابقًا. لم يكن فكاي يتعبان. أخذتُ أنا وزوجتي إجازةً قصيرةً في أوائل أبريل. وصلنا إلى مرحلة ركوب الدراجات لمسافة عشرة أميال يوميًا.
ومن المثير للدهشة أن دي بيري يقول إنه لاحظ أيضًا تحسنًا في المشاكل الوعائية التي تعاني منها عيناه - وهي مشكلة لا علاقة لها بمرض الوهن العضلي الوبيل - وفي مشاكل اللثة.
"إنه مثل الهدية التي تستمر في العطاء"، كما قال.
قال طبيب الأعصاب الدكتور فولكان جرانيت، الباحث الرئيسي في الدراسة: "أشعر بتفاؤل كبير إزاء نتائج التحليل المرحلي لهذا العلاج بخلايا CAR-T ذات مستقبلات الحمض النووي الريبوزي. يبدو العلاج آمنًا وجيد التحمل، ومدى التحسن السريري الملحوظ لدى المشاركين الأوائل ملحوظ. إذا أكدت البيانات المستقبلية في دراسة مُحكمة هذه النتائج، فسيُصبح ديكارت-08 إضافةً مُرحبًا بها إلى ترسانتنا العلاجية لعلاج الوهن العضلي الوبيل."
يواصل داني دي بيري العمل، حتى عشر ساعات يوميًا أحيانًا، ويستمتع بالأشياء الصغيرة، كالتسوق من البقالة دون أن يشعر بالدوار. ويشجع الآخرين الذين أثرت أعراضهم بشدة على جودة حياتهم على سؤال مقدمي الرعاية الصحية عما إذا كانوا مؤهلين للمشاركة في تجربة سريرية.
وتستمر شركة Cartesian Therapeutics، وهي الشركة الطبية الحيوية التي تشرف على التجربة السريرية Descartes-08، في تسجيل المرضى.
يقول الدكتور آدم شودري، المدير الأول للعمليات السريرية: "نحن نتطلع إلى فتح المزيد من المواقع وتسجيل المزيد من المرضى لأننا نتلقى بعض البيانات المثيرة للاهتمام من المرضى الذين تم تسجيلهم بالفعل".
دراسة ديكارت-08 / العلاجات الديكارتية جارية ومفتوحة للتسجيل. لمعرفة المزيد، تفضل بزيارة clinicaltrials.gov وتحدث مع فريق الرعاية الطبية الخاص بك.