أعلنت شركة argenx عن حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتوسيع نطاق استخدام دواءي VYVGART وVYVGART Hytrulo ليشمل جميع المرضى البالغين المصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG).
8 أيار 2026
أعلنت شركة argenx أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على توسيع نطاق استخدام دواء VYVGART® (إفغارتيغيمود ألفا-إف سي إيه بي) ودواء VYVGART Hytrulo® (إفغارتيغيمود ألفا وهيالورونيداز-كيو في إف سي) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG). ويوسع طلب ترخيص المنتجات البيولوجية التكميلي المعتمد نطاق استخدام VYVGART ليشمل جميع الأنماط المصلية لدى المرضى البالغين المصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم، بما في ذلك المرضى الذين يحملون أجسامًا مضادة إيجابية لمستقبلات الأستيل كولين (AChR-Ab)، والأجسام المضادة الإيجابية لبروتين كيناز الميوسين العضلي (MuSK-Ab)، والأجسام المضادة الإيجابية لبروتين LRP4 (LRP4-Ab)، والمرضى الذين لا يحملون أيًا من هذه الأجسام المضادة.
هذا هو أول حاصر لمستقبلات Fc لحديثي الولادة معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء للأفراد الذين يعانون من LRP4 أو MG السلبي المصل، مما يجعل هذا الاعتماد علامة فارقة مهمة لمجتمع MG.
يُمكن لهذا الاعتماد أن يُحسّن فرص الحصول على العلاج لنحو 10% من مرضى الوهن العضلي الشديد الذين يعانون من الوهن العضلي الشديد السلبي المصل أو الوهن العضلي الشديد المرتبط ببروتين LRP4. إضافةً إلى ذلك، يُعدّ دواء Vyvgart العلاج الثالث الذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأفراد المصابين بالوهن العضلي الشديد المرتبط ببروتين MuSK منذ عام 2023.
اقرأ المزيد عن العلاجاتخلل وظائف الجهاز البولي في الوهن العضلي الوبيل: دراسة مقطعية للحالات والشواهد
العلوم العصبية
3 كانون الثاني 2026
في حين أن الأعراض الحركية موثقة جيدًا في الوهن العضلي الوبيل، فإن انتشار وأهمية الخلل الوظيفي البولي، وخاصة سلس البول وأعراض فرط نشاط المثانة، لا تزال غير مستكشفة بشكل كافٍ في الوهن العضلي الوبيل، حيث اقتصرت التقارير السابقة على مجموعات صغيرة.
أظهرت نتائج هذه الدراسة أن أعراض سلس البول وفرط نشاط المثانة أكثر شيوعًا لدى مرضى الوهن العضلي الشديد مقارنةً بالأفراد الأصحاء. يُعدّ مؤشر مقياس أنشطة الحياة اليومية لمرضى الوهن العضلي الشديد (MG-ADL) عاملًا مستقلًا للتنبؤ بسلس البول، وقد يؤثر العمر عند بدء المرض على توقيت تطور سلس البول. قد يُحسّن التشخيص والتدخل المبكران من نتائج المرضى.
اقرأ المزيدوافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء إينيبليزوماب-سيدون (يوبليزنا) من شركة أمجن لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم
بيان صحفي من شركة أمجن
12 كانون الأول، 2025
وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج جديد لمرض الوهن العضلي الوبيل المعمم.
إنيبيليزوماب-سيدون (الاسم التجاري: يو بي زد زد إن إيه) هو علاج بالأجسام المضادة وحيدة النسيلة يستهدف بشكل انتقائي الخلايا البائية الموجبة لـ CD19. يعالج هذا النهج السبب البيولوجي الجذري للمرض. العلاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للبالغين المصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم الناتج عن مستقبلات الأستيل كولين ومستقبلات بروتين كيناز الميوسين. يحتاج المرضى إلى جرعتين فقط في السنة، بعد جرعتين تمهيديتين.
"إن إدارة مرض نادر ومزمن قد تعني مواجهة أعراض متكررة غير متوقعة وجداول علاجية مرهقة"، هذا ما قالته سامانثا ماسترسون، رئيسة ومديرة جمعية الوهن العضلي الوبيل الأمريكية. "يمثل هذا الترخيص علامة فارقة مهمة، إذ يوفر فعالية طويلة الأمد وجدول جرعات يتيح للأشخاص المصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم ستة أشهر من الراحة من العلاج بين جرعات المداومة."
تأتي بيانات الدراسة من تجربة MINTوالتي بدأت في عام 2020. وكانت أحدث بيانات المرحلة الثالثة من التجارب السريرية هي قدمها الدكتور ريتشارد نواك في الجلسة العلمية لجمعية MGFA في 29 أكتوبر 2025. اقرأ المزيد عن هذا الإعلان على موقع أمجن الإلكتروني.
اقرأ المزيدتظهر الأجسام المضادة الذاتية IgA آلية جديدة لمرض الوهن العضلي الوبيل 1 MuSK
دماغ
28 أكتوبر 2025
تُقدم دراسة نُشرت في مجلة Brain رؤى جديدة حول مرض الوهن العضلي الوبيل (MG)، وهو شكل نادر من الوهن العضلي الوبيل يُسبب ضعفًا عضليًا ملحوظًا. حتى الآن، ركزت معظم الأبحاث على بروتين MuSK IgG4، وهو الجسم المضاد الذاتي الرئيسي في هذا المرض، والذي يُعطل تكتل مستقبلات الأستيل كولين ويُضعف التواصل بين الأعصاب والعضلات.
تُظهر هذه الدراسة، التي قادها الدكتور جيانفيتو ماسي في مختبر الدكتور كيفن أوكونور بجامعة ييل، أن فئة أخرى من الأجسام المضادة، وهي IgA، قد تلعب دورًا في المرض. توجد أجسام IgA المضادة عادةً في مواقع مخاطية، مثل الأمعاء والرئتين، حيث تساعد في الحماية من العدوى. اكتشف الباحثون أن مجموعة فرعية من مرضى MuSK MG تحمل أيضًا أجسامًا مضادة ذاتية IgA تستهدف MuSK.
وباستخدام الأجسام المضادة الذاتية IgA المشتقة من المريض، وتقنية تسلسل الخلايا البائية، ومزارع الخلايا العضلية، والتجارب الحية، أثبت الفريق أن:
1) يمكن للخلايا المنتجة لـ IgA الخاصة بـ MuSK أن تبقى على قيد الحياة لسنوات ولا يتم القضاء عليها بالكامل بواسطة العلاجات التي تستهدف الخلايا البائية (مثل العلاج المضاد لـ CD20).
٢) يمكن للأجسام المضادة الذاتية IgA الفردية أن تُنشّط MuSK، ولكن عندما تعمل عدة أجسام مضادة IgA معًا، فإنها قد تعيق هذه العملية وتُسبب الضعف. في الواقع، في النماذج التجريبية، أدى الجمع بين الأجسام المضادة الذاتية IgA المشتقة من المريض إلى ظهور أعراض وهن عضلي، مما يشير إلى أن MuSK IgA قد يُسهم بشكل مباشر في تطور المرض.
هذا أول دليل يُظهر أن الأجسام المضادة الذاتية IgA قد تُشارك في الاستجابة المناعية الذاتية ضد MuSK. تُثير هذه النتائج تساؤلات جديدة حول دور مناعة الغشاء المخاطي (مثل تأثير العدوى أو التعرضات البيئية) في المرض. إن فهم هذه العملية بشكل أفضل قد يفتح آفاقًا جديدة للبحث والعلاج في المستقبل.
اقرأ المزيدتعمل البروتينات العلاجية الخاصة بـ IgG و IgM على نزع سلاح الأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأستيل كولين التي تسبب مرض الوهن العضلي الوبيل
وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم (PNAS)
23 أكتوبر 2025
تمكنت مجموعة MG في جامعة ييل، بقيادة ألكسندرا باير وبالتعاون مع شركة Seismic Therapeutic، من اكتشاف دور جديد للأجسام المضادة الذاتية IgM في مرض الوهن العضلي الوبيل (MG).
في مرض الوهن العضلي الوبيل، يُنتج الجهاز المناعي للجسم أجسامًا مضادة ذاتية تتداخل مع الإشارات بين الأعصاب والعضلات، مما يؤدي إلى ضعفها. غالبًا ما تنتمي هذه الأجسام المضادة الذاتية الضارة إلى فئة IgG، لكن أبحاثهم الجديدة أظهرت أن نوعًا آخر، يُسمى IgM، قد يلعب دورًا رئيسيًا لدى بعض الأشخاص.
اختبروا نهجًا علاجيًا جديدًا يُسمى S-1117، وهو إنزيم مُصمم لتعطيل الأجسام المضادة الذاتية IgG بحيث لا تعود قادرة على التسبب في أي ضرر. وقد نجح هذا النهج في معظم عينات المرضى. ومع ذلك، في بعض العينات التي كان العلاج فيها أقل فعالية، اكتشفوا أن الأجسام المضادة الذاتية IgM هي التي تُسبب المرض في تلك الحالات. ومن خلال دمج S-1117 مع إنزيم آخر يستهدف IgM، تمكنوا من إيقاف الآثار الضارة لكلا النوعين من الأجسام المضادة الذاتية تمامًا.
بالنسبة لمرضى الوهن العضلي الوبيل، تُعد هذه النتائج مهمة لأنها تُشير إلى مستقبلٍ يعتمد على علاجات أكثر تخصيصًا. فبدلًا من اتباع نهجٍ واحدٍ يُناسب الجميع، قد يتمكن الأطباء من تحديد نوع الأجسام المضادة الذاتية المُسببة للمشكلة لدى كل مريض، وتصميم علاجٍ مُخصصٍ لإيقافها. يُقدم هذا الاكتشاف أملًا جديدًا للمرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات الحالية، ويُظهر قوة العلم والتعاون في تقريبنا من رعايةٍ أفضل وحياةٍ أفضل لجميع مرضى الوهن العضلي الوبيل.
اقرأ المزيدنتائج إيجابية للتجارب السريرية للمرحلة الثالثة لعلاج محتمل جديد لمرض الوهن العضلي الوبيل
بيان صحفي لشركة أسترازينيكا
24 يوليو، 2025
أظهرت بيانات دراسة دواء يُسمى جيفوروليماب تحسنًا ذا دلالة إحصائية وسريريًا ملحوظًا في النتيجة الإجمالية لنشاط MG-ADL في الأسبوع السادس والعشرين مقارنةً بالعلاج الوهمي. شملت الدراسة مزدوجة التعمية مرضى من عشرين دولة.
صرحت الدكتورة كيلي غواثمي، نائبة رئيس المجلس الاستشاري الطبي والعلمي لجمعية إم جي إف إيه (MGFA) والباحثة الرئيسية في التجربة، قائلةً: "يمكن أن تؤثر الأعراض المتقلبة بسرعة والإعاقة غير المتوقعة المرتبطة بمرض الوهن العضلي الوبيل (gMG) على جميع جوانب حياة المريض تقريبًا، مما يجعل التدخل المبكر والسيطرة المستدامة على المرض هدفًا علاجيًا بالغ الأهمية. سيوفر خيار العلاج الذاتي C5، مرة واحدة أسبوعيًا، للمرضى راحةً واستقلاليةً أكبر في إدارة حالتهم، مما يُمكّنهم من التحكم بشكل أكبر في علاجهم".
اقرأ البيان الصحفي أدناه.
اقرأ المزيدحصلت شركة جونسون آند جونسون على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
تمت الموافقة على علاج جديد لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم الناتج عن مستقبلات الأسيتيل كولين أو MuSK
30 نيسان 2025
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء IMAAVY™ (نيبوكاليماب) لعلاج الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والمصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل المعمم (AChR+ أو MuSK+). وتؤكد شركة جونسون آند جونسون أن هذا الدواء الجديد المثبط لـ FcRn يوفر سيطرة طويلة الأمد على المرض لدى أوسع شريحة من المصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل.
قالت سامانثا ماسترسون، رئيسة ومديرة تنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الشديد في أمريكا: "نسمع باستمرار من الأفراد الذين يعيشون مع الوهن العضلي الشديد والذين يأملون في الحصول على خيارات علاجية جديدة قد تساعد في تحقيق قدر أكبر من الاستقرار والاستقلال والقدرة على التنبؤ في حياتهم".
"يوفر هذا العلاج خيارًا آخر يمكن أن يساعد في معالجة حالة عدم اليقين المستمرة والعبء البدني والعقلي الثقيل الذي يفرضه انتكاس أعراض مرض الوهن العضلي الوبيل على المرضى وأسرهم."
تُقدم هذه الموافقة، التي جاءت بعد تقييم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ذي الأولوية، خيارًا علاجيًا جديدًا ضمن فئة مُثبتة الفعالية، يُمكن استخدامه من قِبل البالغين والمرضى الأطفال بعمر 12 عامًا فأكثر، ممن لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR) أو أجسام مضادة للكيناز العضلي النوعي (MuSK). وقد أظهر IMAAVY انخفاضًا سريعًا ومستدامًا في مستويات الأجسام المضادة الذاتية بنسبة تصل إلى 75% من الجرعة الأولى وطوال فترة المراقبة التي استمرت 24 أسبوعًا.
اقرأ المزيد عن هذا الإعلان المذهل وأحدث علاج لمرض MG.
اقرأ المزيدلا يرتفع مستوى الفيبرينوجين في المصل لدى المرضى المصابين بالوهن العضلي الوبيل
15 نيسان 2025
سعت دراسة نُشرت في مجلة "التقارير العلمية" إلى تأكيد نتائج دراسة سابقة تُشير إلى أن الفيبرينوجين المتبقي في المصل يُمكن أن يُمثل علامة بيولوجية تشخيصية شاملة لمرض الوهن العضلي الوبيل. وباستخدام منهجيات متعددة لمقارنة مستويات الفيبرينوجين بين مرضى الوهن العضلي الوبيل ومجموعة الضبط، لم يجد الباحثون ارتفاعًا في مستويات الفيبرينوجين في المصل لدى مرضى الوهن العضلي الوبيل. تُؤكد هذه النتائج على ضرورة تكرار النتائج الجديدة لضمان هدفنا المشترك المتمثل في تحديد العلامات البيولوجية الفعالة لمرض الوهن العضلي الوبيل.
اقرأ المزيدتمت الموافقة الآن من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Vyvgart Hytrulo للحقن الذاتي
10 نيسان 2025
فيفغارت هيترولو، وهو علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الوبيل المرتبط بمتلازمة فرط التوتر العضلي، متوفر الآن في الولايات المتحدة كحقنة ذاتية. يمكن لمن يتناول الدواء أخذ الحقنة في المنزل بجرعة واحدة، مما يوفر مرونة أكبر للمرضى.
اقرأ المزيدوافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الاستخدام الموسع لدواء إيكوليزوماب لعلاج الوهن العضلي الوبيل لدى الأطفال
12 آذار، 2025
أخبار سارة للشباب الذين تم تشخيص إصابتهم بمرض الوهن العضلي الوبيل: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الاستخدام الموسع لدواء إيكوليزوماب (SOLIRIS) من إنتاج شركة أليكسيون/أسترازينيكا®) لعلاج مرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم ست سنوات فأكثر والمصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) والذين يحملون أجسامًا مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR-Ab+). هذا الإجراء يجعل إيكوليزوماب العلاج الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمتاح لمرضى الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) لدى الأطفال.
إيكوليزوماب هو جسم مضاد وحيد النسيلة يعمل عن طريق تثبيط بروتين المتمم C5 لمنع تلف الأنسجة بوساطة المتمم، وقد تمت الموافقة عليه لأول مرة لعلاج الهيموغلوبين الليلي الانتيابي (PNH) في عام 2007. واستنادًا إلى نتائج تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة (REGAIN، NCT3)، تمت الموافقة عليه كعلاج للبالغين المصابين بـ gMG في عام 01997229. وقدمت دراسة حديثة إيجابية أحادية الذراع (NCT2017) في مرضى AChR-Ab+ gMG المقاومين الذين تتراوح أعمارهم بين 03759366 و12 عامًا أدلة تدعم استخدامه في فئة الأطفال.
قالت سامانثا ماسترسون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الوبيل الأمريكية: "يمكن أن يُصيب الوهن العضلي الوبيل أي شخص في أي عمر، وهو مُدمر للغاية للمرضى الصغار وعائلاتهم". وأضافت: "من خلال الأبحاث الرائدة والالتزام بتطوير العلاجات، أصبح لدى مرضى الوهن العضلي الوبيل لدى الأطفال خيار علاجي جديد يُمكن أن يُساعدهم على تحسين جودة حياتهم مع هذا المرض. نُقدّر العمل الرائع الذي تقوم به شركة أليكسيون/أسترازينيكا وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدفع هذا التقدم. لم يكن هذا ممكنًا لولا دعم مجتمعنا العالمي لمرضى الوهن العضلي الوبيل في ضمان نشر الوعي والتثقيف حول هذا المرض المُنهك حول العالم".
يُعطى إيكوليزوماب عن طريق الوريد. وله عدة اعتبارات تتعلق بالسلامة، منها زيادة خطر الإصابة بعدوى خطيرة ومهددة للحياة ناجمة عن النيسرية السحائية. لا يمكن للمرضى الحصول على العلاج إلا من خلال برنامج مقيد ضمن برنامج استراتيجية إدارة تقييم المخاطر (REMS) للحد من المخاطر.
مراجع حسابات:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
هل إزالة الغدة الزعترية جراحياً لها عواقب وخيمة؟
طب الأعصاب
24 أيار 2024
أُثيرت مؤخرًا مخاوف بشأن العواقب الوخيمة للاستئصال الجراحي لنسيج الغدة الزعترية، بما في ذلك للمرضى الذين يخضعون لاستئصال الغدة الزعترية لعلاج الوهن العضلي الوبيل (MG) أو استئصال ورم الغدة الزعترية. تعتمد هذه المراجعة نهجًا متعدد التخصصات لفحص الأدلة المتعلقة بالمخاطر طويلة المدى للإصابة بالسرطان وأمراض المناعة الذاتية بعد استئصال الغدة الزعترية. نستنتج أنه بالنسبة للمرضى المصابين بالوهن العضلي الوبيل (MG) الموجب للأجسام المضادة لمستقبلات الأستيل كولين
بالنسبة لأولئك الذين تم تشخيص إصابتهم بورم الغدة الزعترية، فإن إزالة الغدة الزعترية توفر فوائد كبيرة تفوق بكثير المخاطر المحتملة. ومع ذلك، ينبغي التقليل قدر الإمكان من الإزالة العرضية لأنسجة الغدة الزعترية أثناء جراحات الصدر الأخرى.
شركة NMD Pharma تكمل بنجاح المرحلة الأولى من دراسة NMD670 السريرية في MG - المرحلة الثانية نشطة وتجنيد
علوم الطب بالحركة
20 آذار، 2024
بعد إتمام المرحلة الأولى من جرعة واحدة تصاعدية بنجاح على متطوعين أصحاء، تم اختبار NMD1 على مرضى مصابين بالوهن العضلي الوبيل في تجربة سريرية عشوائية ثلاثية الأبعاد، مُحكمة بالدواء الوهمي، بجرعة واحدة. قيّمت التجربة السريرية سلامة NMD670 وحركيته الدوائية وديناميكيته الدوائية لدى 670 مريضًا مصابين بالوهن العضلي الوبيل الخفيف. أظهر NMD12 مستوى سلامة إيجابيًا، وأدى إلى تحسينات سريرية مهمة في النتيجة الإجمالية لمرض الوهن العضلي الوبيل الكمي (QMG). تُقدم هذه الدراسة الانتقالية، التي تمتد من تسجيلات ألياف عضلية مفردة للمرضى، دليلًا على آلية تثبيط ClC-670 كنهج علاجي محتمل في الوهن العضلي الوبيل، وتدعم المزيد من تطوير NMD1.
افتتحت NMD المرحلة الثانية وهي تعمل حاليًا على تجنيد مرضى الوهن العضلي الوبيل. تفضل بزيارة صفحة الدراسة على ClinicalTrials.gov لتحديد أهليتك وكيفية التقديم لتكون جزءًا من هذه التجربة المثيرة.
الفعالية المقارنة للأزاثيوبرين والميكوفينولات موفيتيل لعلاج الوهن العضلي الوبيل (PROMISE-MG): دراسة مجموعة مستقبلية
لانسيت الأعصاب
مارس 2024
هدفت هذه الدراسة إلى تقييم الفعالية المقارنة لأزاثيوبرين ومايكوفينولات موفيتيل في علاج الوهن العضلي الوبيل، وتقييم تأثير الجرعة ومدة العلاج. في الدراسة، شعر أكثر من نصف المرضى الذين عولجوا بأزاثيوبرين ومايكوفينولات موفيتيل بتحسن في جودة حياتهم؛ ولم يُلاحظ أي فرق في النتائج السريرية بين الدواءين. كانت الآثار الجانبية المرتبطة بأزاثيوبرين أكثر خطورة من تلك المرتبطة بميكوفينولات موفيتيل، على الرغم من أن ميكوفينولات موفيتيل مُسبب للتشوهات. قد تكون جرعات أزاثيوبرين الأقل من الموصى بها فعالة، مع انخفاض الآثار الجانبية المرتبطة بالجرعة. هناك حاجة إلى المزيد من دراسات الفعالية المقارنة لتوجيه خيارات العلاج في حالة الوهن العضلي الوبيل.
تم تمويل هذه الدراسة، جزئيا، من قبل مؤسسة الوهن العضلي الشديد الأمريكية.
محامي الخمسين زائد
فبراير 2024
شاركت غليندا توماس، قائدة مجموعة دعم MGFA، قصتها لعدة سنوات، بما في ذلك في مقال نُشر مؤخرًا في إحدى الصحف المحلية - اطلع عليه في الصفحة 16. كما ناقشت أهمية مجموعات الدعم عند التعامل مع مرض مزمن مثل الوهن العضلي الوبيل.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) متوفر الآن تجاريًا في الولايات المتحدة لعلاج الوهن العضلي الوبيل العام (gMG) لدى المرضى البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) إيجابية
موقع UCB الإلكتروني
3 كانون الثاني 2024
أعلنت شركة UCB، وهي شركة عالمية للأدوية الحيوية، اليوم عن توفر دواء ZILBRYSQ® (زيلوكوبلان) في الولايات المتحدة الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) لدى المرضى البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR). وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء ZILBRYSQ في 17 أكتوبر 2023.1
يتوفر ZILBRYSQ بوصفة طبية على شكل حقنة مملوءة مسبقًا وجاهزة للاستخدام ويتم تناولها مرة واحدة يوميًا.
أعلنت شركة UCB عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) لعلاج البالغين المصابين بالوهن العضلي الوبيل العام تحت الجلد
موقع UCB الإلكتروني
17 أكتوبر 2023
أعلنت شركة UCB عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء ZILBRYSQ® (زيلوكوبلان) لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) لدى المرضى البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR). يُعد زيلوكوبلان أول مثبط مُستهدف لمُتمم C5 يُؤخذ تحت الجلد مرة واحدة يوميًا لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم، وهو يُعطى ذاتيًا.
زيلوكوبلان هو أول مثبط ببتيدي مستهدف لمكون المتمم 5 (مثبط C5) يُعطى تحت الجلد مرة واحدة يوميًا. وهو العلاج الوحيد المُستهدف لمكون المتمم 5 (gMG) الذي يُعطى ذاتيًا للمرضى البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) إيجابية لمستقبلات الأسيتيل كولين. تشمل فوائد العلاج الذاتي تقليل وقت السفر من وإلى المستشفيات، وتقليل التداخل مع التزامات العمل، وزيادة الاستقلالية. على عكس مثبطات الأجسام المضادة وحيدة النسيلة CXNUMX، يمكن استخدام زيلوكوبلان كببتيد مع الغلوبولين المناعي الوريدي وتبادل البلازما، دون الحاجة إلى جرعات إضافية.
تم دعم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على زيلوكوبلان 1 من خلال بيانات السلامة والفعالية من دراسة RAISE (NCT04115293)، التي نُشرت في مجلة The Lancet Neurology في مايو 2023. كانت دراسة RAISE دراسة عشوائية متعددة المراكز، من المرحلة 3، مزدوجة التعمية، وخاضعة للتحكم الوهمي لتقييم فعالية زيلوكوبلان وخصائص السلامة وتحمله في المرضى البالغين المصابين بأجسام مضادة إيجابية لمستقبلات الأستيل كولين (AChR) gMG.
قالت سامانثا ماسترسون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الوبيل الأمريكية: "يُعدّ هذا تطورًا مهمًا للمجتمع، فمع ازدياد العلاجات المعتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض الوهن العضلي الوبيل، أصبح لدى الأطباء أدوات إضافية لعلاج هذا المرض بطرق مُخصصة تُناسب كل مريض على حدة". وأضافت: "نحن ممتنون للغاية لجامعة كاليفورنيا في بيركلي لكونها جزءًا من مجتمع الوهن العضلي الوبيل، ولالتزامها المستمر بإيجاد حلول للأشخاص الذين يُعانون من هذا المرض العصبي العضلي المزمن، المناعي الذاتي".
مع موافقة zilucoplan، إلى جانب حاصرات مستقبلات Fc (FcRn) للأطفال حديثي الولادة من الشركة RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli)، والتي تمت الموافقة عليها في وقت سابق من هذا العام من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، توفر محفظة UCB لمهنيي الرعاية الصحية خيار معالجة تنشيط المكمل أو الأجسام المضادة الذاتية المسببة للأمراض للمرضى المناسبين.
اقرأ الإعلان الإخباري الرسمي من UCB.
تقييم العلاج الكيميائي بجرعات عالية وزرع الخلايا المكونة للدم في حالات الوهن العضلي الشديد
حوليات علم الأعصاب السريري والتحريري
19 سبتمبر 2023
ملخص بقلم: داكوتا كامبل –مدير برنامج الاتصالات - شبكة الأبحاث السريرية للأمراض النادرة، مستشفى سينسيناتي للأطفال، سينسيناتي، أوهايو 45229
الوهن العضلي الوبيل (MG) هو اضطراب عصبي عضلي نادر ناتج عن استجابة مناعية ذاتية تُعيق أو تُتلف مستقبلات الأستيل كولين في العضلات. يُعد العلاج الكيميائي بجرعات عالية (HDIT) وزراعة الخلايا المكونة للدم الذاتية (HCT)، والمعروفة أيضًا بزراعة نخاع العظم، علاجين محتملين للوهن العضلي الوبيل.
في هذه الدراسة، قام الباحثون بالتحقيق في سلامة وفعالية HDIT و HCT في مريض مصاب بمرض الوهن العضلي الشديد المقاوم للعلاج.
أظهرت النتائج أن العلاج بـ HDIT وHCT حفزا شفاءً من الوهن العضلي الوبيل. قيّم الفريق تأثير العلاج على المناعة المرضية الكامنة. ومن المثير للاهتمام أن الأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأستيل كولين (AChR) - وهي الوسائط المسببة للأمراض المعروفة للمرض - لم تنخفض بشكل ملحوظ بعد العلاج.
يذكر الباحثون أن هذه النتائج تشير إلى أن آلية مرضية خلوية، تستجيب للعلاج بجرعات عالية، قد تلعب دورًا في تطور المرض، بالإضافة إلى الأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأسيتيل كولين. هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات لتحديد ما إذا كان العلاج بزرع الكبد عالي الكثافة (HDIT) وزرع الكبد عالي الكثافة (HCT) علاجًا فعالًا لمرض الوهن العضلي الوبيل الشديد.
الرعاية الصحية عن بُعد في مرض الوهن العضلي الوبيل: ما نتعلمه من دراسة تجريبية
شبكة الأمراض النادرة لمرض الوهن العضلي الوبيل
22 أغسطس 2023
لمعرفة المزيد عن استخدام التطبيب عن بُعد في مرض الوهن العضلي الوبيل، تُجري شبكة الأمراض النادرة الوهن العضلي الوبيل (MGNet) دراسةً تجريبيةً بعنوان "تجربة تجريبية لتكييف مقاييس النتائج الخاصة بالمرض للتطبيب عن بُعد في مرض الوهن العضلي الوبيل (ADAPT-teleMG)" (معرف موقع clinicaltrials.gov: NCT05917184). يُقيّم الفريق زيارات التطبيب عن بُعد والتقييمات الخاصة بالمرض عن بُعد لمرضى الوهن العضلي الوبيل.
هنا، تتشارك الباحثة الرئيسية أماندا جيدون، الحاصلة على ماجستير الصحة العامة، وميريديث أوكونور، مريضة مرض التصلب العصبي المتعدد ونائبة الرئيس المساعدة للمشاركة والدعوة والسياسات للمرضى في جمعية مرضى التصلب العصبي المتعدد، المزيد عن الدراسة وتأثيرها على المرضى ومجتمع الباحثين.
اقرأ المزيد عن هذا البحث المنشور
تعديل الخلايا التائية لدى المرضى يُنشئ نهجًا جديدًا لعلاج الوهن العضلي الوبيل وأمراض أخرى
موقع ديكارت
1 يوليو، 2023
أعلنت شركة ديكارتسيان ثيرابيوتكس عن نشر نتائج إيجابية لأول تجربة سريرية ناجحة لعلاج الخلايا الحمضية النووية الريبية (RNA) لمرضى أمراض المناعة الذاتية. ومن خلال تعديل الخلايا التائية للمرضى باستخدام mRNA (أحد أشكال علاج rCAR-T)، ابتكرت الدراسة نهجًا جديدًا لعلاج محتمل لمرض الوهن العضلي الوبيل (MG) وأمراض المناعة الذاتية الأخرى.
وتظهر البيانات تحسنًا سريريًا قويًا ودائمًا لدى المرضى المصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل، وهو ما يمثل أول تجربة ناجحة في المرحلة الثانية باستخدام العلاج بالخلايا الحمض النووي الريبي.
قالت سامانثا ماسترسون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الوبيل الأمريكية: "نشكر مجتمع مرضى الوهن العضلي الوبيل وأطبائنا على تمكينهم من التطوير السريري لعلاجات جديدة مثل rCAR-T". وأضافت: "سيكون العلاج الآمن والشخصي ذو الفائدة السريرية الدائمة إضافةً مرحب بها إلى مجموعة الأدوات المتنامية لعلاج الوهن العضلي الوبيل".
النتائج الموضحة في لانسيت الأعصاب تشير الورقة البحثية إلى أن خلايا CAR-T قد تكون مفيدة في علاج مجموعة متنوعة من أمراض المناعة الذاتية الأخرى، وقد تتغلب على العديد من المخاطر والسُمّيات المرتبطة بخلايا CAR-T التقليدية القائمة على الحمض النووي. البيان الصحفي "سلامة وفعالية علاج مستقبلات مستضدات الحمض النووي الريبوزي الذاتية (rCAR-T) في مرض الوهن العضلي الوبيل: دراسة مستقبلية مفتوحة غير عشوائية، متعددة المراكز، من المرحلة 1ب/2أ"، يشارك المزيد من التفاصيل.
يمكنك أيضا تحميل المخطوطة الكاملة.
لمعرفة المزيد عن دراسة ديكارت مع rCAR-T، أو مراجعة التجارب السريرية الأخرى المفتوحة والمجندة لمرض الوهن العضلي الوبيل التي يمكنك التقدم إليها، تفضل بزيارة صفحة التجارب السريرية لـ MGFA.
أعلنت شركة UCB عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار RYSTIGGO® لعلاج الوهن العضلي الوبيل الشامل
موقع UCB الإلكتروني
27 يونيو، 2023
أعلنت شركة UCB عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على علاج جديد يسمى RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) للبالغين المصابين بمرض الوهن العضلي الشديد والذين لديهم مستقبلات الأستيل كولين (AChR) أو أجسام مضادة لتيروزين كيناز العضلات (MuSK) إيجابية.
Rozanolixizumab-noli هو حقنة تحت الجلد والعلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدى البالغين لكل من gMG الإيجابي للأجسام المضادة لـ AChR و MuSK، وهما النوعان الفرعيان الأكثر شيوعًا من gMG.
يعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دراسة MycarinG المحورية في المرحلة الثالثة في gMG3، وهي دراسة كبيرة في المرحلة الثالثة أظهرت أن العلاج باستخدام rozanolixizumab-noli أدى إلى تحسينات كبيرة إحصائيًا في النتائج الخاصة بـ gMG، بما في ذلك الأنشطة اليومية مثل التنفس والتحدث والبلع والقدرة على النهوض من الكرسي.
قالت سامانثا ماسترسون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الوبيل الأمريكية (MGFA): "نود أن نشكر UCB على التزامها المستمر تجاه مجتمع الوهن العضلي الوبيل، وذلك بتوفير خيار علاجي جديد معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض الوهن العضلي الوبيل الشامل للمرضى وأطبائهم المعالجين". وأضافت: "لا يزال المصابون بالوهن العضلي الوبيل الشامل يعانون من احتياجات طبية كبيرة غير مُلباة، مما يعني أن زيادة خيارات العلاج المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أمر بالغ الأهمية لعلاج هذا المرض العصبي العضلي المزمن، المناعي الذاتي".
سيكون دواء Rozanolixizumab-noli متاحًا تجاريًا في الولايات المتحدة خلال الربع الثالث من عام 3.
اقرأ البيان الصحفي الرسمي من UCB.
أعلنت شركة argenx عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على حقنة VYVGART Hytrulo للاستخدام تحت الجلد في علاج الوهن العضلي الوبيل المعمم
موقع argenx
21 يونيو، 2023
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج فعال آخر لمرض الوهن العضلي الشديد. أعلنت شركة argenx عن VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa و hyaluronidase-qvfc)، وهو حقنة تحت الجلد لمرضى الوهن العضلي الشديد البالغين الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبلات الأستيل كولين (AChR).
فيفجارت هيترولو هو منتج يُعطى تحت الجلد، ويتكون من إفجارتيجيمود ألفا، وهو جزء من جسم مضاد بشري من النوع IgG1، يُسوّق للاستخدام الوريدي تحت اسم فيفجارت، وهيالورونيداز بشري مُعاد التركيب PH20 (rHuPH20)، وهي تقنية توصيل الدواء ENHANZE® من شركة هالوزايم، لتسهيل توصيل المواد البيولوجية تحت الجلد. يُعطى المنتج تحت الجلد بواسطة أخصائي رعاية صحية كحقنة واحدة (جرعة ثابتة 1,008 ملغ) على مدى 30-90 ثانية في دورات حقن أسبوعية لمدة أربعة أسابيع.
قالت سامانثا ماسترسون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لمؤسسة الوهن العضلي الوبيل الأمريكية: "يشعر مجتمع مرضى الوهن العضلي الوبيل بالحماس والحماس تجاه علاج فعال آخر معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ومتاح لمرضى الوهن العضلي الوبيل المعمم. شكرًا لشريكنا في هذا المجال، أرجينكس". وأضافت: "لا شك أن سهولة وراحة العلاج بالحقن تحت الجلد ستحظى بإقبال كبير من مجتمع المرضى، نظرًا لتوافق عملية العلاج مع الحياة اليومية للمرضى في جميع أنحاء البلاد. يتمتع المرضى بنهج فردي وخيار مهم آخر لإدارة أعراض الوهن العضلي الوبيل الفريدة لديهم".
لمزيد من المعلومات ، يمكنك أن تقرأ نشرة الأخبار. قم بزيارة الموقع الرسمي الذي قدمته لك شركة argenx، vyvgarthytrulo.com.
الدكتور جيمس هوارد يتحدث عن المضاعفات المرتبطة بمرض الوهن العضلي الوبيل
AJMC.com
26 أيار 2023
وقال جيمس إف. هوارد جونيور، أستاذ علم الأعصاب في جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل، والرئيس السابق لقسم اضطرابات العضلات العصبية، والأستاذ المتميز السابق لجيمس إف. هوارد في أمراض العضلات العصبية، إن علاجات الوهن العضلي الشديد الحالية يمكن أن تسبب مضاعفات أخرى.
رؤى سريرية مصلية حول المرضى المصابين بالوهن العضلي الوبيل الناجم عن مثبطات نقطة التفتيش المناعية
حوليات علم الأعصاب السريري والتحريري
مارس 2023
جيانفيتو ماسي، دكتور في الطب وكيفن سي أوكونور، دكتوراه
وُصفت حالات الوهن العضلي الوبيل (MG) مؤخرًا بأنها آثار جانبية نادرة ولكنها مهددة للحياة، وذلك بعد تناول مثبطات نقاط التفتيش المناعية (ICI)، وهو نوع جديد من العلاج المناعي للسرطان. غالبًا ما تكون نتيجة اختبار مرضى الوهن العضلي الوبيل (ICI-MG) إيجابية للأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأستيل كولين (AChR)، ولكن بخلاف الوهن العضلي الوبيل مجهول السبب، فإن دور هذه الأجسام المضادة في تطور المرض غير معروف. ولمعالجة هذا الأمر، درسنا مجموعة من مرضى الوهن العضلي الوبيل (ICI-MG) من خلال تحديد السمات الوظيفية للأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأستيل كولين لديهم. ووجدنا أن مجموعة فرعية من المرضى قد تحمل أجسامًا مضادة ذاتية لمستقبلات الأستيل كولين ذات خصائص جزيئية مشابهة لتلك الموجودة في الوهن العضلي الوبيل مجهول السبب. ومع ذلك، في حالات أخرى، تفتقر هذه الأجسام المضادة الذاتية إلى القدرة المرضية الواضحة، مما يشير إلى وجود عوامل بديلة كوسيط رئيسي للمرض. هذه النتائج لها آثار سريرية مباشرة، لأنها تتحدى دور اختبار الأجسام المضادة الذاتية لمستقبلات الأسيتيل كولين في تحديد تشخيصات ICI-MG المؤكدة وتؤكد الحاجة إلى إجراء تقييم شامل عند تقييم الأحداث السلبية المرتبطة بـ ICI.
اقرأ الورقة المنشورة كاملة هنا.