Die MGFA-Gemeinschaft spielte eine Schlüsselrolle bei der Entwicklung einer neuen Myasthenia gravis-Behandlung, die im Dezember von der FDA zugelassen wurde. Vyvgart (Efgartigimod alfa-fcab), hergestellt von Argenx, ist der erste und einzige von der FDA zugelassene neonatale Fc-Rezeptorblocker (FcRn) für erwachsene Patienten, die positiv auf den Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper getestet wurden.
Eine Partnerschaft geschlossen
MGFA ging 2018 erstmals eine Partnerschaft mit Argenx ein, als das Unternehmen klinische Studien für Vyvgart startete. Das Unternehmen wandte sich an Nancy Law, die damalige Geschäftsführerin von MGFA und MG-Patientin.
„Nancy war die erste MG-Patientin, mit der wir je gesprochen haben“, sagte Rebecca McLeod, General Manager von Argenx in den USA.
Von ihren Labortischen aus hatten die Wissenschaftler von Argenx nur einen begrenzten Einblick in die tatsächlichen Auswirkungen von MG oder seiner Behandlung auf Patienten. Um ein Medikament zu entwickeln, das den Bedürfnissen der Patienten wirklich gerecht wird, mussten sie mehr über die Betroffenen wissen.
„Wir hofften auf eine Partnerschaft zwischen uns und dieser Patientengemeinschaft, die im Laufe der Jahre vernachlässigt wurde“, sagte McLeod.
Nancy Law hatte großen Einfluss darauf, wie das Unternehmen die Patienten befragte und das ultimative individualisierte Dosierungsdesign für die klinische Studie entwickelte.
„Eine MG-Studie ist immer schwierig, weil es sich um eine seltene Krankheit handelt“, sagte Dr. Deb Gelinas, Executive Director of Medical Affairs bei argenx. „MGFA war wirklich wunderbar darin, Informationen über die Studie weiterzugeben. Über das MGFA-Netzwerk und die Konferenz konnten wir Gesundheitsdienstleister erreichen, die mit Patienten über eine Teilnahme sprechen konnten. MGFA war ein großartiger Partner.“
Auf Nancys Vorschlag hin unternahm Argenx eine Patientenbefragungstour durch die USA. Dabei erfuhren sie, dass die Patienten eine Dosierung wünschten, die speziell auf ihre Bedürfnisse und die Entwicklung ihrer Symptome abgestimmt war. Diese Gespräche waren Grundlage für die Konzeption der Studie und die letztendliche Bereitstellung des Medikaments.
„Wir hatten viele Möglichkeiten, die Studie zu gestalten“, sagte McLeod. „Anfangs behandelten wir mit vier Infusionen über vier Wochen. Wir sahen, dass einige Patienten diese anhaltende Wirkung hatten. Also gingen wir zu Nancy und ihrem Team und fragten, wie die Patienten behandelt werden wollten – individuell oder standardisiert? Ihnen gefiel die Idee, das Medikament nicht einzunehmen, wenn sie es nicht brauchten.“
Während der Studie wurde den Patienten je nach ihrer Reaktion auf das Medikament eine flexible Dosierung angeboten. Die Auswertung der Studiendaten ergab, dass eine flexible, individuelle Dosierung klinisch signifikante Ergebnisse lieferte und gleichzeitig zu einem besseren Patientenerlebnis beitrug.
Neuartiges Medikament
Vyvgart reduzierte in der Phase-68-ADAPT-Studie bei etwa 3 % der Myasthenie-Patienten, die AChR-Antikörper-positiv waren, die schädlichen AChR-Antikörper, die Symptome verursachen, die Bildung von Symptomen. Dies reicht aus, um Patienten einen echten Nutzen mit weniger Nebenwirkungen als bei anderen Immunsuppressiva zu belegen. (Weitere Informationen zur Wirkungsweise der Behandlung finden Sie unter dieses aktuelle MGFA-Webinar und siehe Verschreibungsinformationen: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
„Vyvgart verfügt über ein bewährtes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil und kann individuell auf den Patienten abgestimmt dosiert werden“, sagte Gelinas.
James F. Howard, Jr., Professor für Neurologie an der University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine und Hauptprüfer der Studie, stimmt zu, dass die FDA-Zulassung von Vyvgart einen wichtigen neuen Fortschritt für Myasthenie-Patienten und ihre Familien darstellt.
„Menschen, die mit gMG leben, brauchen neue Behandlungsmöglichkeiten, die auf die zugrunde liegende Pathogenese der Krankheit abzielen und durch klinische Daten gestützt werden“, sagte er. „Diese Therapie hat das Potenzial, die Krankheitslast von gMG zu verringern und die Art und Weise, wie wir diese Krankheit behandeln, zu verändern.“
Wahrnehmung
Argenx wurde auf der MGFA-Patientenkonferenz im Februar 2022 als MGFA-Partner des Jahres für seine Arbeit bei der Markteinführung dieser neuartigen Behandlungsoption ausgezeichnet.
„Wir fühlen uns sehr geehrt, diese Anerkennung von MGFA zu erhalten – wir finden, dass ihr Engagement und ihr Dienst für die Gemeinschaft einfach herausragend ist“, sagte McLeod. „Sie haben dabei eine so entscheidende Rolle gespielt.“
MGFA und Argenx werden weiterhin zusammenarbeiten, um die klinische Datenerfassung und -bewertung zu unterstützen und so den Bedürfnissen der Patienten bestmöglich gerecht zu werden. Dazu gehört ein Patientensymptom-Tracker, der zur Erfassung realer Beweise entwickelt wurde, mit denen beurteilt werden kann, wie Patienten Myasthenie erleben.
Mediziner und Vertreter von Argenx werden im Mai 2022 an der internationalen MGFA-Konferenz zu Myasthenia gravis und verwandten Erkrankungen teilnehmen, um mehr über Vyvgart sowie andere Möglichkeiten zur Beteiligung an der MG-Forschung zu sprechen.