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Aktuelle Informationen aus Forschung und Klinik

 

Übungsressourcen

Wir bieten eine Vielzahl von Materialien für medizinisches Fachpersonal an, die Ihnen dabei helfen, sich besser mit MG vertraut zu machen. Die Materialien richten sich an Ärzte, Forscher, Wissenschaftler, Krankenschwestern, Rettungssanitäter und andere im Gesundheitswesen tätige Personen.

    • Für einen kurzen Überblick über die von der MGFA angebotenen Ressourcen zur Myasthenia gravis, die Sie mit Ihren Patienten teilen können, laden Sie herunter diese PDF.

 

Aktuelle Informationen aus Forschung und Klinik

Aufzeichnungen der wissenschaftlichen Sitzung der MGFA 2025 jetzt verfügbar

December 2, 2025

Am 29. Oktober veranstaltete die MGFA ihre jährliche wissenschaftliche Tagung im Rahmen der AANEM-Jahrestagung. Diese Veranstaltung bringt Forscher, Neurologen, Nachwuchswissenschaftler und andere Ärzte zusammen, um die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse zu diskutieren, die uns einer Welt ohne Myasthenia gravis näherbringen.

Forscher, Wissenschaftler, Kliniker und andere Mitglieder der MG-Community, die sich für die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse zu Myasthenia gravis interessieren, können sich nun die Präsentationen der Veranstaltung ansehen. Alle Sitzungen finden Sie hier. YouTube Playlist.

 

IgA-Autoantikörper demonstrieren einen neuen Mechanismus der 1 MuSK Myasthenia gravis Pathologie

Gehirn

28. Oktober 2025

Eine in der Fachzeitschrift „Brain“ veröffentlichte Studie liefert neue Erkenntnisse zu MuSK-Myasthenia gravis (MG), einer seltenen Form der MG, die zu erheblicher Muskelschwäche führt. Bislang konzentrierte sich die Forschung hauptsächlich auf MuSK IgG4, den wichtigsten Autoantikörper bei dieser Erkrankung, der die Clusterbildung von Acetylcholinrezeptoren stört und die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln schwächt.

Diese Studie, geleitet von Dr. Gianvito Masi im Labor von Dr. Kevin O'Connor an der Yale University, zeigt, dass eine weitere Antikörperklasse, IgA, bei der Erkrankung eine Rolle spielen könnte. IgA-Antikörper finden sich üblicherweise an Schleimhautstellen wie im Darm und in der Lunge, wo sie zum Schutz vor Infektionen beitragen. Die Forscher entdeckten, dass eine Untergruppe von Patienten mit MuSK-Myasthenia gravis auch IgA-Autoantikörper gegen MuSK aufweist.

Mithilfe von aus Patienten gewonnenen IgA-Autoantikörpern, B-Zell-Sequenzierungstechnologie, Muskelzellkulturen und In-vivo-Experimenten konnte das Team Folgendes nachweisen:

1) MuSK-spezifische IgA-produzierende Zellen können jahrelang überleben und werden durch Behandlungen, die auf B-Zellen abzielen (wie z. B. eine Anti-CD20-Therapie), nicht vollständig eliminiert.

2) Einzelne IgA-Autoantikörper können MuSK aktivieren. Wirken jedoch mehrere IgA-Antikörper zusammen, können sie diesen Prozess blockieren und zu Muskelschwäche führen. Tatsächlich rief die Kombination von patienteneigenen IgA-Autoantikörpern in Tiermodellen myasthenische Symptome hervor, was darauf hindeutet, dass MuSK-IgA direkt zur Pathologie der Erkrankung beitragen könnte.

Dies ist der erste Nachweis, dass IgA-Autoantikörper an der Autoimmunreaktion gegen MuSK beteiligt sein können. Diese Erkenntnisse werfen neue Fragen zur Rolle der Schleimhautimmunität (z. B. dem Einfluss von Infektionen oder Umwelteinflüssen) bei dieser Erkrankung auf. Ein besseres Verständnis dieses Prozesses könnte neue Wege für die Forschung und zukünftige Behandlungsansätze eröffnen.

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Therapeutische IgG- und IgM-spezifische Proteasen entschärfen die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper, die die Pathologie der Myasthenia gravis verursachen

Verfahren der National Academy of Sciences (PNAS) 

23. Oktober 2025

Die MG-Gruppe an der Yale University unter der Leitung von Alexandra Bayer und in Zusammenarbeit mit Seismic Therapeutic entdeckte eine neue Rolle für IgM-Autoantikörper bei Myasthenia gravis (MG).

Bei MG bildet das körpereigene Immunsystem Autoantikörper, die die Signale zwischen Nerven und Muskeln stören und so zu Muskelschwäche führen. Meistens gehören diese schädlichen Autoantikörper zur Klasse IgG, aber neue Forschungsergebnisse haben gezeigt, dass bei manchen Menschen auch ein anderer Typ, IgM, eine wichtige Rolle spielen kann.

Sie testeten einen neuen Behandlungsansatz namens S-1117, ein Enzym, das IgG-Autoantikörper „entschärft“, sodass diese keinen Schaden mehr anrichten können. Bei den meisten Patientenproben funktionierte dies gut. Bei einigen Proben, bei denen die Behandlung jedoch weniger wirksam war, stellten sie fest, dass in diesen Fällen IgM-Autoantikörper die Krankheit verursachten. Durch die Kombination von S-1117 mit einem anderen Enzym, das auf IgM abzielt, konnten sie die schädlichen Auswirkungen beider Autoantikörpertypen vollständig stoppen.

Für Menschen mit MG sind diese Erkenntnisse wichtig, da sie auf eine Zukunft mit individuelleren Behandlungen hinweisen. Statt eines Einheitsansatzes können Ärzte möglicherweise den Autoantikörpertyp identifizieren, der bei jedem Patienten die Probleme verursacht, und eine individuelle Therapie entwickeln, um diesen zu blockieren. Diese Entdeckung bietet neue Hoffnung für Patienten, die auf aktuelle Behandlungen nicht ansprechen, und zeigt, wie wichtig Wissenschaft und Zusammenarbeit sind, um eine bessere Versorgung und ein besseres Leben für alle MG-Patienten zu erreichen.

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Die pathogenen Eigenschaften von AChR-Autoantikörpern sind bei Patienten mit Myasthenia gravis heterogen verteilt und unterliegen zeitlichen Veränderungen

Ergebnisse dieser Forschungsarbeit, veröffentlicht in Neurologie: Neuroimmunologie & Neuroinflammation Die Hauptautorin und MGFA McSpadden Fellow Fatemeh Khani-Habibabadi hebt Untergruppen von MG-Patienten mit Autoantikörpern hervor, die pathogene Mechanismen vermitteln oder Isotypen enthalten können, die von manchen Therapeutika möglicherweise nicht effektiv angegriffen werden. Daher schlagen die Autoren vor, in zukünftigen klinischen MG-Studien ein umfassendes Autoantikörper-Profiling durchzuführen, um mögliche Zusammenhänge mit den Behandlungsergebnissen weiter zu untersuchen.

Lies das Dokument.

Serumfibrinogen ist bei Patienten mit Myasthenia gravis nicht erhöht

15. April 2025

Eine Studie in der Zeitschrift Scientific Reports bestätigte die Ergebnisse einer früheren Studie, die darauf hindeutete, dass restliches Serumfibrinogen ein universeller diagnostischer Biomarker für MG sein könnte. Mithilfe verschiedener Methoden zum Vergleich der Fibrinogenwerte zwischen MG-Patienten und Kontrollpersonen konnten die Autoren keine erhöhten Serumfibrinogenwerte bei MG-Patienten feststellen. Diese Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit der Replikation neuer Erkenntnisse, um unser gemeinsames Ziel, wirksame Biomarker für MG zu identifizieren, zu erreichen.

Diese Studie wurde teilweise durch einen MGFA High-Impact Pilot Project Award finanziert.

Lesen Sie mehr über die Studie.

AANEM veröffentlicht neue internationale Konsensleitlinien zur Behandlung glukokortikoidbedingter Komplikationen bei neuromuskulären Erkrankungen

Nach mehreren Jahren intensiver Arbeit veröffentlichte die Arbeitsgruppe „Glucocorticoid Related Complications in NM Diseases“ des Practice Issues Review Panel (PIRP) der AANEM kürzlich ihre internationale Konsenserklärung in Muskel & Nerv. Vorsitzender der Task Force war Dr. Ruple Laughlin, wobei sich Dr. Laughlin und Dr. Corey Bacher, Dr. Pushpa Narayanswami und Dr. Charles Kassardijan die Hauptautorenschaft teilten.

Greifen Sie auf das Leitfadendokument zu: Internationale Konsensleitlinien zur Behandlung glukokortikoidbedingter Komplikationen bei neuromuskulären Erkrankungen.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) verbessert die Symptome einer generalisierten Myasthenia gravis bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Autoantikörpern über 52 Wochen signifikant

14. März 2025

Amgen gab positive Ergebnisse der Phase-3-MINT-Studie bekannt, einer randomisierten Kontrollstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von UPLIZNA® (Inebilizumab-Cdon). Die Ergebnisse zeigten eine dauerhafte und anhaltende Wirksamkeit von UPLIZNA bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper-positiver (AChR+) gMG mit zwei Dosen pro Jahr nach einer anfänglichen Aufsättigungsdosis.

MGFAs leitender medizinischer Berater Richard J. Nowak, MD, MS, auch Direktor der Myasthenia Gravis Clinic
 an der Yale University ist weltweiter Hauptstudienforscher.

„Diese Ergebnisse zeigten, dass UPLIZNA belastende Symptome dauerhaft linderte und die Aktivitäten des täglichen Lebens von gMG-Patienten verbesserte“, sagte er.

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Internationale Konferenzbeiträge

Die Proceedings der 14. internationalen MGFA-Konferenz zu Myasthenia gravis und verwandten Erkrankungen, die vom 10. bis 12. Mai 2022 stattfand, wurden im RRNMF Neuromuscular Journal, einer Open-Access-Zeitschrift, veröffentlicht.

Sehen Sie sich den Tagungsband an

Seit Jahrzehnten nehmen Kliniker und Wissenschaftler an der MGFA-Konferenz teil, um die neuesten Erkenntnisse auf diesem Gebiet auszutauschen. Es ist eine Zusammenkunft von Experten, sowohl erfahrenen Forschern als auch aufstrebenden Praktikern.

MGFA sieht die Durchführung dieses Programms als eine Säule unseres auf seine Mission ausgerichteten Ziels an, vielversprechende Forschung zu Myasthenia gravis voranzutreiben und zu unterstützen. Wir danken unserem engagierten Lenkungsausschuss, insbesondere unseren Co-Vorsitzenden Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD und Kevin O'Connor, PhD. Wir danken auch unseren Veranstaltungssponsoren.

MGFA wird die nächste internationale Konferenz im Mai 2025 ausrichten.

Hat die chirurgische Entfernung der Thymusdrüse schädliche Folgen? 

Neurologie 

May 24, 2024  

In jüngster Zeit wurden Bedenken über die schädlichen Folgen der chirurgischen Entfernung von Thymusgewebe geäußert, auch bei Patienten, die sich einer Thymektomie wegen Myasthenia gravis (MG) oder einer Resektion eines Thymoms unterziehen. Diese Studie verfolgt einen multidisziplinären Ansatz, um die Beweise für die langfristigen Risiken von Krebs und Autoimmunität nach der Thymektomie zu untersuchen. Wir kommen zu dem Schluss, dass für Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver MG 

und bei Patienten mit Thymom bietet die Entfernung des Thymus deutliche Vorteile, die die potenziellen Risiken bei weitem überwiegen. Die unbeabsichtigte Entfernung von Thymusgewebe bei anderen Thoraxoperationen sollte jedoch möglichst vermieden werden. 

LESEN SIE HIER DEN KOMPLETTEN ARTIKEL 

Vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei Myasthenia gravis (PROMISE-MG): eine prospektive Kohortenstudie

The Lancet Neurology

März 2024

Ziel dieser Studie war es, die vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei der MG-Behandlung zu bewerten und die Wirkung der Dosis und Behandlungsdauer zu beurteilen. In der Studie empfanden mehr als die Hälfte der mit Azathioprin und Mycophenolatmofetil behandelten Patienten eine Verbesserung ihrer Lebensqualität; es wurde kein Unterschied in den klinischen Ergebnissen zwischen den beiden Medikamenten festgestellt. Die mit Azathioprin verbundenen Nebenwirkungen waren möglicherweise schwerwiegender als die mit Mycophenolatmofetil, obwohl Mycophenolatmofetil teratogen ist. Niedrigere als die empfohlenen Dosen von Azathioprin könnten wirksam sein und die dosisabhängigen Nebenwirkungen verringern. Weitere vergleichende Wirksamkeitsstudien sind erforderlich, um die Behandlungsentscheidungen bei Myasthenia gravis zu treffen.

Diese Studie wurde zum Teil von der Myasthenia Gravis Foundation of America finanziert.

LESEN SIE HIER DEN KOMPLETTEN ARTIKEL.

Stellungnahme der medizinischen und wissenschaftlichen Berater der MGFA zur jüngsten Forschung zu neuen Biomarker-Kandidaten

8. Februar 2024

Sie haben vielleicht kürzlich gelesen, dass ein Forschungsteam der University of Alberta bekannt gegeben hat, dass es möglicherweise einen universellen Biomarkerkandidaten (Fibrinogen – ein wichtiger Bestandteil der Blutgerinnung) für Myasthenia gravis (MG) identifiziert hat. In neu veröffentlichte ForschungDas Team berichtet, dass es fortschrittliche Proteomik-Techniken eingesetzt habe, um diesen potenziellen Biomarker zu identifizieren, der mit einem Bluttest nachgewiesen werden kann, um eine MG-Diagnose zu stellen.

Die medizinischen und wissenschaftlichen Berater der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) haben diesen Bericht ausgewertet und stimmen darin überein, dass die Ergebnisse faszinierend sind und sowohl für die MG-Forschung als auch für die klinische Versorgung erhebliche Auswirkungen haben könnten. Allerdings ist wie bei allen neuen wissenschaftlichen Entdeckungen eine unabhängige Validierung erforderlich, um die Ergebnisse zu bestätigen. Wir freuen uns auf weitere Forschungen in diesem Bereich, um die mögliche Rolle und den Nutzen von Fibrinogen bei MG zu verstehen. Die Biomarkerforschung bleibt im Bereich der Autoimmun-MG eine entscheidende Priorität.

 

Bewertung einer Hochdosis-Chemotherapie und einer hämatopoetischen Zelltransplantation bei schwerer Myasthenia gravis

Annalen der klinischen und translationalen Neurologie

September 19, 2023  

Kürzlich veröffentlichter Bericht: Remission einer schweren Myasthenia gravis nach autologer Stammzelltransplantation

Zusammenfassung von: Dakota Campbell –Kommunikationsprogramm-Manager – Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229

Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Autoimmunreaktion verursacht wird, die Acetylcholinrezeptoren in den Muskeln blockiert oder schädigt. Hochdosis-Chemotherapie (HDIT) und autologe hämatopoetische Zelltransplantation (HCT), auch als Knochenmarktransplantation bekannt, sind mögliche Behandlungen für MG.

In dieser Studie untersuchten Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von HDIT und HCT bei einem Patienten mit schwerer, behandlungsresistenter MG. 

Die Ergebnisse zeigen, dass HDIT und HCT eine Remission der MG herbeiführten. Das Team untersuchte die Wirkung der Behandlung auf die zugrunde liegende Immunpathologie. Interessanterweise sanken die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) – die bekannten pathogenen Mediatoren der Krankheit – nach der Behandlung nicht nennenswert.

Die Autoren geben an, dass diese Ergebnisse darauf hindeuten, dass neben AChR-Autoantikörpern auch ein zellbasierter Krankheitsmechanismus, der auf eine Hochdosistherapie anspricht, bei der Pathologie eine Rolle spielen könnte. Weitere Studien sind erforderlich, um festzustellen, ob HDIT und HCT eine wirksame Therapie für schwere MG sein können.

Den gesamten Beitrag können Sie lesen in die Wiley.com-Bibliothek.

 

Telemedizin bei Myasthenia gravis: Was wir aus einer Pilotstudie lernen

Netzwerk für seltene Myasthenia gravis-Erkrankungen

August 22, 2023

Um mehr über den Einsatz von Telemedizin bei MG zu erfahren, führt das Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) eine Pilotstudie mit dem Titel „Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)“ (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) durch. Das Team evaluiert Telemedizinbesuche und krankheitsspezifische Fernbeurteilungen für Patienten mit MG.

Hier berichten die leitende Forscherin Amanda Guidon, MD, MPH, und Meridith O'Connor, MG-Patientin und stellvertretende Vizepräsidentin für Patienteneinbindung, Interessenvertretung und Politik bei der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), mehr über die Studie und ihre Auswirkungen auf die Patienten- und Forschungsgemeinschaft.

Lesen Sie die GANZER ARTIKEL. 

Modifizierung von Patienten-T-Zellen schafft neuen Ansatz zur Behandlung von Myasthenia gravis und anderen Krankheiten

Kartesische Website
Juli 1, 2023

Um die MG-Community über neue Forschungsergebnisse auf dem Laufenden zu halten, möchten wir Sie über neu veröffentlichte Forschungsergebnisse informieren in The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, ein Industriepartner von MGFA, gab die Veröffentlichung positiver Ergebnisse der ersten erfolgreichen klinischen Studie zur RNA-Zelltherapie für Patienten mit Autoimmunerkrankungen bekannt. Durch die Modifizierung der T-Zellen der Patienten mit mRNA (eine Form der rCAR-T-Therapie) hat die Studie einen neuartigen Ansatz zur potenziellen Behandlung von Myasthenia gravis (MG) und anderen Autoimmunerkrankungen geschaffen.

Die Daten zeigen eine starke und dauerhafte klinische Verbesserung bei Patienten mit MG und stellen die erste erfolgreiche Phase-2-Studie mit RNA-Zelltherapie dar.

„Wir sind unserer Gemeinschaft von MG-Patienten und Ärzten dankbar, dass sie die klinische Entwicklung neuartiger Therapeutika wie rCAR-T ermöglichen“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Eine sichere, personalisierte Therapie mit dauerhaftem klinischen Nutzen wäre eine willkommene Ergänzung des wachsenden Instrumentariums an MG-Behandlungen.“

Die in The Lancet Neurology Die Studie legt nahe, dass rCAR-T bei der Behandlung einer Reihe anderer Autoimmunerkrankungen nützlich sein könnte und viele der Risiken und Toxizitäten überwinden könnte, die mit herkömmlichen DNA-basierten CAR-T-Zellen verbunden sind. Die Pressemitteilung mit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der autologen RNA-chimären Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (rCAR-T) bei Myasthenia gravis: eine prospektive, multizentrische, offene, nicht randomisierte Phase-1b/2a-Studie“ ist online verfügbar.

Sie können auch die herunterladen Vollständiges Manuskript.

Um mehr über die Studie von Cartesian mit rCAR-T zu erfahren oder andere offene und rekrutierende klinische MG-Studien zu überprüfen, für die Sie sich bewerben können, besuchen Sie die Seite für klinische Studien.

 

Identifizierung menschlicher Autoantikörperklone einer „dreifachen Bedrohung“ bei MG. 

Veröffentlichtes Manuskript von Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD und Kollegen der Yale University und der University of Pennsylvania. 

Antikörper gelten gemeinhin als eine der Abwehrmechanismen unseres Immunsystems gegen Mikroben wie Viren und Bakterien. Bei Autoimmunerkrankungen wie Myasthenia gravis (MG) richten sich einige Antikörper jedoch gegen unser eigenes Gewebe und werden daher als Autoantikörper bezeichnet. Um die Krankheitsursachen bei MG besser zu verstehen, haben wir in Proben von MG-Patienten nach diesen äußerst seltenen Autoantikörpern gesucht (wie nach der Nadel im Heuhaufen).

Mithilfe neuartiger Technologien und Strategien haben wir rekombinante AChR-spezifische Autoantikörper aus MG-Patientenproben hergestellt und anschließend ihre biochemischen Eigenschaften sowie ihre Fähigkeit untersucht, mit MG verbundene pathogene Mechanismen auszuführen. Wir fanden heraus, dass diese Autoantikörper die Pathologie auf drei verschiedene Arten vermitteln können: Blockierung der Bindung von Acetylcholin, Verringerung der AChR-Menge und Aktivierung des Komplementsystems (ein Teil unseres Immunsystems, der normalerweise Infektionen bekämpft).

Einige Patienten besaßen „multipotente“ Autoantikörper, die zwei dieser Mechanismen vermitteln können. Überraschenderweise fanden wir mehrere, die ALLE DREI dieser Krankheitsmechanismen gleichzeitig vermitteln können. Der Hauptautor unserer Studie, Minh Pham, bezeichnete diese hochpathogenen und potenten Krankheitsmediatoren als „dreifach bedrohliche“ Autoantikörper. Diese „dreifach bedrohlichen“ Autoantikörper können von einigen MG-Behandlungsstrategien möglicherweise nicht effizient angegriffen werden, und ihre Beseitigung sollte bei der Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten Priorität haben, um MG besser in den Griff zu bekommen.

Sie können den Abstract-Text einsehen und als Abonnent den gesamten Bericht online lesen.Wenn Sie kein Abonnent sind, aber den gesamten Bericht lesen möchten, E-Mail an Dr. Kevin O'Connor für das PDF. 

 

Klinisch-serologische Erkenntnisse bei Patienten mit durch Immuncheckpoint-Inhibitoren induzierter Myasthenia gravis

Annalen der klinischen und translationalen Neurologie

März 2023

Gianvito Masi, MD und Kevin C O'Connor, PhD 

Fälle von Myasthenia gravis (MG) wurden kürzlich als seltene, aber lebensbedrohliche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von Immuncheckpoint-Inhibitoren (ICI), einer neuartigen Krebsimmuntherapie, beschrieben. Patienten mit ICI-MG weisen häufig positive Tests auf Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) auf, aber im Gegensatz zur idiopathischen MG ist die Rolle von AChR-Autoantikörpern in der ICI-MG-Pathologie unbekannt. Um dies zu untersuchen, untersuchten wir eine Kohorte von ICI-MG-Patienten, indem wir ihre AChR-Autoantikörper funktionell profilierten. Wir fanden heraus, dass eine Untergruppe von Patienten AChR-Autoantikörper mit molekularen Merkmalen aufweisen kann, die denen der idiopathischen MG ähneln. In anderen Fällen fehlt solchen Autoantikörpern jedoch ein offensichtliches pathogenes Potenzial, was auf alternative Faktoren als Schlüsselmediatoren der Krankheit hindeutet. Diese Erkenntnisse haben direkte klinische Auswirkungen, da sie die Rolle von AChR-Autoantikörpertests bei der Erstellung eindeutiger ICI-MG-Diagnosen in Frage stellen und die Notwendigkeit einer gründlichen Beurteilung bei der Bewertung ICI-bezogener Nebenwirkungen untermauern.

Lesen Sie den gesamten veröffentlichten Artikel HIER KLICKEN

Verwendung des Myasthenia gravis-Patientenregistermanagements für Forschungsstudien: Dr. Paul Strumph

Neurologie Live

9. Februar 2023

Paul Strumph, MD 

Um diese Herausforderungen für Patienten zu bewältigen, hat die Myasthenia Gravis Foundation of America kürzlich ihr MGFA Global MG Patient Registry neu gestartet. In einem aktuellen Interview sprach Dr. Paul Strumph, leitender Arzt bei Seraxis Pharmaceuticals und selbst MG-Patient, mit NeurologyLive® über die Eigenschaften des MGFA-Patientenregisters aus forschungsorientierter Perspektive. Er sprach darüber, wie Patienten über das Register Informationen zu Forschungsstudien abrufen können und wie es Forschern hilft, die richtigen Patienten zu identifizieren. Strumph, Leiter des MGFA Global MG Patient Registry, sprach auch darüber, dass das Register von der Organisation mit dem Ziel verwaltet wird, Forschung zu betreiben.

SEHEN Sie das Interview

Bedeutung des neu gestarteten Patientenregisters/Myasthenia gravis-Forschung: Richard Nowak, MD, MS

Neurologie Live

7. Februar 2023

Richard Nowak, MD, MS

Die MGFA hat sich mit Alira Health zusammengetan, um ihr MGFA Global MG Patient Registry neu zu starten. Das Register ermöglicht es Patienten mit MG, ihre Gesundheitsdaten in einem sicheren Portal einzugeben und so die Forschung zu erleichtern, um mehr Wissen über die Krankheit zu gewinnen, die Behandlungsergebnisse der Patienten zu verbessern und möglicherweise wirksamere Behandlungen für MG zu erforschen. Richard Nowak, MD, MS, Assistenzprofessor für Neurologie an der Yale School of Medicine, hat sich mit NeurologyLive® in einem Interview getroffen, um über den Neustart des MGFA-Patientenregisters zu sprechen. Nowak, der auch als leitender medizinischer Berater der MGFA fungiert, sprach über die Auswirkungen und die Bedeutung der Forschung bei der Verwendung des Registers zur Rekrutierung von Patienten für klinische Studien.

Sehen Sie sich das Interview auf Neurology Live an.

 

Präzises Targeting autoantigenspezifischer B-Zellen bei muskelspezifischer Tyrosinkinase-Myasthenia gravis mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen

Nature Biotechnology

Leitende Autorin: Aimee S. Payne, MD PhD

19. Januar 2023

In dieser brandaktuellen Forschungsarbeit beschreiben Dr. Sangwook Oh, Dr. Aimee Payne und ihre Kollegen detailliert den Einsatz von MuSK-CAART zur Behandlung von MuSK MG. Muskelspezifische Tyrosinkinase-Myasthenia gravis (MuSK MG) ist eine Autoimmunerkrankung, die aufgrund von Anti-MuSK-Autoantikörpern, die die Signalübertragung an der neuromuskulären Verbindung stören, lebensbedrohliche Muskelschwäche verursacht. Die Autoren entwickelten T-Zellen, um MuSK-CAART-Zellen zu erzeugen, die B-Zellen, die Anti-MuSK-Autoantikörper exprimieren, präzise angreifen. Die Forschung zeigt, dass MuSK-CAART Anti-MuSK-Autoantikörper reduziert, ohne gesunde B-Zellen oder den Gesamtimmunglobulinspiegel zu verringern. Die Daten trugen zu einem Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats und einem klinischen Studiendesign der Phase 1 für MuSK-CAART zur Behandlung von MuSK-Autoantikörper-positiver MG bei.

Lesen Sie die GESAMTE FORSCHUNGSARBEIT HIER.

 

Wiederauftreten pathogener, Autoantikörper produzierender B-Zell-Klone bei Myasthenia gravis nach B-Zell-Depletionstherapie – MuSK MG-Studie

2022

Myasthenia gravis (MG) ist eine durch Autoantikörper vermittelte Autoimmunerkrankung der neuromuskulären Verbindung. Eine kleine Untergruppe von MG-Patienten weist Autoantikörper auf, die sich gegen muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) richten. MuSK-MG-Patienten sprechen gut auf eine CD20-vermittelte B-Zell-Depletionstherapie (BCDT) an; die meisten erreichen eine vollständige stabile Remission. Es kommt jedoch häufig zu Rückfällen. Um die einem Rückfall zugrunde liegenden Immunmechanismen besser zu verstehen, haben wir Autoantikörper produzierende B-Zellen im Verlauf der BCDT untersucht. Wir haben ein Antigen zur Anreicherung von MuSK-spezifischen B-Zellen entwickelt, das mit einer neuen Nalm6-Zelllinie validiert wurde, die so konstruiert wurde, dass sie einen menschlichen MuSK-spezifischen B-Zell-Rezeptor exprimiert. Insgesamt liefert diese Studie sowohl ein mechanistisches Verständnis des MuSK-MG-Rückfalls als auch einen wertvollen Kandidaten-Biomarker zur Rückfallvorhersage.

Um die gesamte Studie zu lesen und mehr über diese potenzielle MuSK-Biomarkerforschung zu erfahren, BESUCHEN SIE DIE VERÖFFENTLICHTEN FORSCHUNGSARBEITEN HIER.

 

MGFA-Ermittlerbericht zu neuen Erkenntnissen in der MG-Pathophysiologie

Oktober 2022

Der Artikel mit dem Titel „Neue pathophysiologische Erkenntnisse bei der autoimmunen Myasthenia gravis” von Dr. Kevin O'Connor und Dr. Gianvito Masi wurde kürzlich in der Zeitschrift veröffentlicht Aktuelle Meinungen in der Neurologie. Jüngste Fortschritte im Verständnis der Autoantikörper-Funktionalitäten bringen Neuroimmunologen einem detaillierteren Verständnis der Mechanismen näher, die die MG-Pathologie bestimmen. Zukünftige Untersuchungen der immunologischen Heterogenität bei MG-Patienten werden der Schlüssel zur Entwicklung wirksamer, individuell zugeschnittener Therapien sein.

Nutze einfach das Abstract online ansehen, und wenn Sie Abonnent sind, können Sie den gesamten Bericht lesen. Wenn Sie den gesamten Bericht einsehen möchten, E-Mail an Dr. Kevin O'Connor um das PDF zu erhalten. 

 

Sicherheit und Verträglichkeit der SARS-Cov2-Impfung bei Patienten mit Myasthenia gravis – Impfung dringend empfohlen

Europäische Zeitschrift für Neurologie

7. April 2022

Während der COVID-19-Pandemie wurden Patienten mit Myasthenia gravis (MG) als Personen mit hohem Risiko für eine schwere COVID-19-Erkrankung identifiziert und ihnen wurde daher eine Impfung mit Vorrang angeboten. Der Mangel an direkten Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von SARS-CoV-2-Impfstoffen bei MG hat zur Impfzurückhaltung beigetragen. Um dieses Problem anzugehen, wurde die Sicherheit und Verträglichkeit von SARS-CoV-2-Impfstoffen in einer großen Kohorte von MG-Patienten aus zwei Überweisungszentren untersucht.

In die Studie wurden Patienten mit bestätigter MG-Diagnose aufgenommen, die zwischen Oktober und Dezember 2021 in zwei MG-Zentren nacheinander behandelt wurden. Demografische Daten, klinische Merkmale und Informationen zur SARS-CoV-2-Infektion/Impfung wurden aus medizinischen Berichten extrahiert und/oder in telefonischen oder persönlichen Interviews gesammelt.

Unsere Daten belegen die Sicherheit und Verträglichkeit von mRNA-COVID-19-Impfstoffen. Sie sollten MG-Patienten dringend empfohlen werden, da bei einer Infektion mit SARS-CoV-2 ein höheres Komplikationsrisiko bestehen könnte.

Lesen Sie den Bericht im European Journal of Neurology.

Neueste von der MGFA unterstützte MG-Forschung – Adverse Event Unit Project – veröffentlicht in PLOS ONE

Dr. Michael Hehir hat das erste Paper der Abteilung für unerwünschte Ereignisse Projekt. Diese wichtige MG-Forschung wurde in PLOS ONE veröffentlicht. Das MGFA unterstützte und stellte eine frühe Finanzierung für den Projektprozess bereit.  

Dieses Dokument stellt den ersten Schritt in wichtigen Bemühungen dar, die Belastung durch Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung von Patienten mit Myasthenia gravis und anderen neurologischen Erkrankungen zu verstehen.

Dieses Projekt wurde zunächst durch den MGFA/AAN/ABF Clinician Scientist Development Award 2016 gefördert. Dank dieser Auszeichnung konnte Dr. Hehir mit Kursen zur Forschungsgestaltung und -durchführung beginnen und den Rahmen der Forschung festlegen. Weitere neue Datenanalysen werden auf kommenden Konferenzen vorgestellt.

Seit seiner Gründung im Jahr 1952 hat das MGFA die vielversprechendsten wissenschaftlichen Vorhaben unterstützt – es finanziert Forschung, engagiert junge Wissenschaftler und Kliniker und führt ein umfassendes Patientenregister. Die Forschung hat zu erheblichen Verbesserungen bei Diagnosetechniken, Behandlungen und Therapien sowie zu einem verbesserten Krankheitsmanagement geführt. 

Nutze einfach das LESEN SIE DIE VERÖFFENTLICHTEN FORSCHUNGSARBEITEN in PLOS ONE mit der Schaltfläche unten.

Sie können auch die lesen FORSCHUNGSPROJEKTDOKUMENT HIER.

 

 

COVID-19-assoziierte Risiken und Auswirkungen bei Myasthenia gravis (CARE-MG)

CARE-MG, ein von Ärzten gemeldetes Register, ist eine gemeinsame Anstrengung der International MG/COVID-19 Working Group und Neurologen aus der ganzen Welt zur Erfassung der Ergebnisse von Menschen mit MG, die eine COVID-19-Infektion entwickelt haben. Es wurde am 09. April 2020 offiziell gestartet.

Eine starke internationale Beteiligung und Zusammenarbeit ist entscheidend für unseren gemeinsamen Erfolg bei der Beantwortung grundlegender Fragen: Sind MG-Patienten besonderen Risiken ausgesetzt? Haben Basistherapien Auswirkungen auf das Risiko? Gemeinsam haben die beiden Gruppen zusammen mit mehreren unabhängigen Experten dieses internationale Register entworfen und gestartet. Klicken Sie hier, um mehr über die aktuelle CARE-MG-Forschungspolitik zu erfahren.

 Wir hoffen, Ergebnisse für alle Typen von Myasthenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegativ) erfassen zu können, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Patienten mit bestätigtem Verdacht auf eine COVID-19-Infektion.

 Definitionen:

    • Im Labor bestätigtes COVID-19 – Positive Virus-RNA-Tests oder positive Serologie für SARS-CoV-2

    • Verdacht auf COVID-19, aber nicht bestätigt – Fieber mit trockenem Husten, +/- Anorexie, Myalgien, Dyspnoe, Anosmie/Ageusie, mögliche Exposition, Thorax-Bildgebung deutet auf COVID hin

    • Myasthenia gravis: Wie vom behandelnden Arzt anhand des Antikörperstatus und Seronegativität definiert (basierend auf Standardtests wie Wiederholungstests, Einzelfaser-EMG, Reaktion auf Acetylcholinesterasehemmer)

Erfahren Sie mehr über CARE-MG.

Siehe die aktuelle CARE-MG-Richtlinie.

 

Transformative Grant des MGFA bringt neues Paper zu potenziellen MG-Biomarkern hervor

Zirkulierende Th1/17-Zellen sind ein Biomarker für die Schwere der Erkrankung und Ziel für eine frühzeitige Intervention bei MG-Patienten. 

Dr. Jeff Guptill und Forschungsmitarbeiter der Duke Early Phase Clinical Research Unit am Duke University Medical Center haben ein weiteres neues Papier das vom Journal of Neuroimmunology angenommen wurde. Die Forschung war das Ergebnis eines bahnbrechenden Stipendiums der Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Diese Studie konzentriert sich auf eine Gruppe von Patienten mit Myasthenia gravis (MG), die Antikörper gegen muskelspezifische Kinase (MuSK-MG) aufweisen. Patienten mit MuSK-MG reagieren in der Regel gut auf Therapien, die die Anti-MuSK-Antikörper senken. Follikuläre T-Helferzellen (Tfh) sind eine Art von Immunzellen (eine Untergruppe der T-Zellen), die einer anderen Art von Immunzellen, den sogenannten B-Zellen, bei der Produktion von Antikörpern helfen. 

Tfh-Zellen sind bei MuSK-MG-Patienten noch nicht gut erforscht. In dieser Studie haben wir festgestellt, dass T-Zellen bei MuSK-MG Entzündungen fördern. Darüber hinaus ist eine Untergruppe von Tfh-Zellen, die sogenannten Tfh17-Zellen, bei Patienten mit MuSK-MG häufiger vorhanden als bei gesunden Menschen ohne MuSK-MG. Diese Tfh17-Zellen sind teilweise für die Entzündungsreaktion bei MuSK-MG verantwortlich und können B-Zellen dabei helfen, mehr Antikörper zu produzieren. 

Zusammenfassend unterstützen diese Ergebnisse die Rolle der Tfh-Zell-Dysfunktion bei MuSK-MG. Hochspezifische Behandlungsstrategien zur Wiederherstellung des Gleichgewichts der Tfh-Zellen sind ein potenzielles Ziel für die Behandlung von Patienten mit MuSK-MG in der Zukunft.

Klicken Sie auf  werden auf dieser Seite erläutert , um den Artikel zu lesen oder klicken Sie auf werden auf dieser Seite erläutert den vollständigen Bericht zu lesen.

 

University of California, San Francisco, gründet in Partnerschaft mit MGFA und MDA erstes Konsortium zu pädiatrischer MG

Für Familien mit Kindern, die an Myasthenia gravis leiden, haben wir aufregende Neuigkeiten. Dank einer großzügigen Spende eines anonymen Spenders an die University of California, San Francisco, ist das erste klinische Konsortium für pädiatrische Myasthenia gravis nun Realität. MGFA hatte die Ehre, einen Zuschuss zur Deckung der Kosten für die Eröffnungssitzung dieses spannenden neuen Projekts im September bereitzustellen und im Beratungsausschuss des Konsortiums mitzuwirken.

Ansprechen auf die Behandlung bei okulärer MG bei Kindern 

Muskeln und Nerven

25. Oktober 2019

Bei Kindern tritt Myasthenia gravis (MG) fast immer in einer von zwei Formen auf: okuläre Myasthenia gravis (OMG), bei der die Schwäche nur in den Augenlidern und dem umgebenden Gewebe sichtbar ist, während bei generalisierter Myasthenia gravis (GMG) verschiedene Gewebe im gesamten Körper betroffen sind. Diese Studie, veröffentlicht in Muskel & Nervuntersucht, wie sich diese beiden Krankheitstypen aus klinischer Sicht unterscheiden und wie die Patienten auf die Behandlung reagieren. 

National Institutes of Health (NIH) vergibt 7.8 Millionen US-Dollar an ein Forschungsteam der George Washington University (GW) zum Aufbau eines Netzwerks für seltene Erkrankungen bei Myasthenia gravis

Die National Institutes of Health (NIH) haben einem Forschungsteam der George Washington University (GW) 7.8 Millionen Dollar zur Verfügung gestellt, um ein Netzwerk für seltene Krankheiten bei Myasthenia gravis aufzubauen. Das Netzwerk, das Teil von 25 etablierten NIH-Netzwerke für klinische Forschung zu seltenen Krankheiten, werden Grundlagenforscher und klinische Forscher, Patientenvertretungen sowie Biotechnologie- und Pharmaunternehmen umfassen, die zusammenarbeiten, um die Entwicklung von Therapien für diese seltene Krankheit voranzutreiben. Das Team wird von den ehemaligen und aktuellen Vorsitzenden des Medical and Scientific Advisory (MSAB) der MGFA, Henry Kaminski, MD und Linda Kusner, PhD, geleitet, und die Mitglieder des Lenkungsausschusses sind ebenfalls alle Leiter des MGFA MSAB. 

Mit dem Zuschuss werden Forschungen zur zugrunde liegenden Pathophysiologie der Krankheit finanziert, Stipendien im Bereich MG für junge Forscher bereitgestellt und Pilotzuschüsse finanziert. Diese Finanzierung wird auch sicherstellen, dass die durch den transformativen Zuschuss des MGFA geschaffene Serumbank weiter bestehen bleibt.  

MGFA ist stolz darauf, die MG-Community als Mitglied von MG Net zu vertreten, und hat sich verpflichtet, 250,000 US-Dollar (50,000 US-Dollar pro Jahr) zur Unterstützung des Projekts bereitzustellen. Diese Zusage von MGFA sowie die des in Illinois ansässigen Unternehmens Conquer MG waren ausschlaggebend für die Unterstützung der MG-Community für das Projekt – ein wesentlicher Bestandteil der vom NIH festgelegten Kriterien für die Finanzierung. Pressemitteilung verfügbar werden auf dieser Seite erläutert.

MG-Stoffwechselprofil kann zur Vorhersage von Verlauf und Behandlung von MG verwendet werden

"Über die Antikörper hinaus: Serummetabolimisches Profiling bei Myasthenia gravis", herausgegeben von Metabolomics, verwendet einen Profilierungsansatz als potenzielle Strategie zur Identifizierung von Biomarkern, die nur bei Myasthenia gravis vorkommen. Vergleiche zwischen Patienten mit MG vs. HC (gesunde Kontrollpersonen) und RA (rheumatoide Arthritis) vs. HC wurden mithilfe univariater und multivariater Statistiken durchgeführt.

 

Muster der Muskelschwäche variieren bei MG-Patienten stark

"Heterogenität und Verschiebungen in der Verteilung der Muskelschwäche bei Myasthenia gravis", herausgegeben von Neuromuskulären Erkrankungen, analysiert die Verteilung der Muskelschwäche bei 225 AChR-MG-Patienten im Zeitverlauf. Die Studie identifizierte Phänotypen: okuläre, bulbäre, Hals-/Gliedmaßen-/Atemwegephänotypen oder eine Kombination. MG-Patienten wechseln häufig zwischen den Phänotypen. Diese bei AChR-MG festgestellten Variationen legen nahe, dass neben der durch ACHR-Antikörper vermittelten Immunreaktion auch andere Faktoren für die Bestimmung des Krankheitsausdrucks von MG wichtig sind. 

Eine schwächere Reaktion der Nervenzellen bei Diagnosetests kann zu aggressiveren Behandlungsempfehlungen für MG führen

Patienten, die anfänglich größere Schwankungen im elektrischen Signal an der neuromuskulären Verbindung und geringere elektrische Signale (um 20 % oder mehr reduziert) zeigten, waren häufiger positiv auf Autoantikörper und hatten eine generalisierte Erkrankung. Diese Patienten wurden auch als Patienten mit schwererer Erkrankung eingestuft, da sie zu Beginn einen höheren quantitativen (über 10.5) Myasthenia gravis-Score (QMGS) aufwiesen als Patienten mit besseren elektrophysiologischen Testergebnissen. Den vollständigen Artikel aus der Kanadisches Journal für neurologische Wissenschaften"Baseline-Abnahme bei Patienten mit leichter Myasthenia gravis sagt Immunmodulationsbehandlung voraus".

MGFA-Erklärung zu Marihuana und MG

Mehrere Staaten haben den Gebrauch von Marihuana für medizinische und/oder Freizeitzwecke legalisiert. Können Marihuana oder Chemikalien, die aus Marihuanabestandteilen gewonnen werden oder auf Marihuana basieren, Menschen mit MG helfen? Betrachten wir, was derzeit über die medizinischen Vorteile von Marihuana bekannt ist. Bei der Erforschung dieses Themas überprüften Mitglieder des MGFA Medical and Scientific Advisory Board (MSAB) die wissenschaftliche Literatur und die verfügbaren Informationen aus seriösen Quellen wie den National Institutes of Health, der American Academy of Neurology, der American Neurological Association und der American Medical Association. Weitere Einzelheiten und unsere vollständige Stellungnahme finden Sie unter werden auf dieser Seite erläutert

Unerwünschte Ereignisse bei mit Placebo behandelten MG-Patienten führen nicht zu einer höheren Abbruchrate bei klinischen Studien

Die Studium, "Nocebo-Effekt bei Myasthenia gravis: systematische Überprüfung und Metaanalyse placebokontrollierter klinischer Studien“, erschienen in der Zeitschrift Belgische Neurologie-Aktenist eine Metaanalyse der Nebenwirkungen, die bei Patienten mit Myasthenia gravis nach einer Placebobehandlung auftraten. Die Studie zeigt eine niedrigere Nocebo-Dropout-Rate bei MG im Vergleich zu Erkrankungen des zentralen Nervensystems. 

MG-Patienten mit gleichzeitig bestehenden Autoimmunerkrankungen haben keine höhere Krankheitslast 

Während viele MG-Patienten unter Müdigkeit, Schläfrigkeit, Depressionen und Angstzuständen litten, zeigte die Studie: „Einfluss autoimmuner Komorbidität auf Müdigkeit, Schläfrigkeit und Stimmung bei Myasthenia gravis„, lässt nicht darauf schließen, dass gleichzeitig bestehende Autoimmunerkrankungen wesentlich zum Ausmaß dieser lästigen komorbiden Symptome beitragen. Die häufigere Steroidbehandlung könnte jedoch die Auswirkungen der Autoimmun-Komorbidität ausgeglichen haben. 

CME – Fortbildung für Mediziner

Bewusstsein, Fortschritte, Maßnahmen: Optimierung der Ergebnisse für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (2025)

Programmdirektorin Dr. Kelly Gwathmey betont zusammen mit einer Fakultät aus führenden Experten und inspirierenden Patienten den Wert eines patientenzentrierten Ansatzes bei der Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) in diesem kostenlosen, dreiteiligen, CME-akkreditierten Bildungsprogramm:

BEWUSSTSEIN – Das interaktive Videomodul „Voices of gMG“, das auf einem echten Gespräch zwischen Patient und Arzt basiert, bietet Einblicke in die Lebenserfahrungen und Herausforderungen von Patienten mit gMG auf ihrem Weg durch die Gesundheitsversorgung und zeigt, wie ein patientenzentrierter Ansatz einen Unterschied machen kann.

FORTSCHRITTE – In der fünfteiligen Video-Podcast-Reihe „gMG-Krankheitsdialoge“ untersuchen Dr. Gwathmey und der jeweilige Fachexperte der jeweiligen Folge die neuesten klinischen Durchbrüche und neuen Daten und bieten gleichzeitig Experteneinblicke und praktische Anleitungen zum gMG-Management.

AKTION – „Von Erkenntnissen zur Tat“ mit diesem herunterladbaren, sofort einsatzbereiten Toolkit mit Schulungsmaterialien für Kliniker und Patienten. Diese Broschüren wurden von klinischen Experten und Menschen mit gMG entwickelt und sind für den sofortigen Einsatz in der klinischen Praxis und bei Patienten konzipiert, um die Versorgung von gMG-Patienten und die gemeinsame Entscheidungsfindung zu verbessern.

Sehen Sie sich das Programm an

Notfallbehandlung von Myasthenia gravis: Ein Überblick für Ersthelfer

Speaker:

Dr. Michael Hehir, University of Vermont Medical Center
Amanda Guidon, Massachusetts General Hospital     

Sitzungsbeschreibung:

Myasthenia gravis ist eine seltene Erkrankung, die zu schwankender Schwäche der willkürlichen Muskelgruppen, einschließlich der Atmung, führt. MG kann leicht mit anderen neuromuskulären Erkrankungen oder den Auswirkungen von Substanzmissbrauch verwechselt werden. Eine myasthenische Krise – eine lebensbedrohliche Verschlimmerung der MG – kann unerkannt bleiben und von medizinischem Personal, das mit MG nicht vertraut ist, möglicherweise verschlimmert werden.  

Dies ist eine 30-minütige Präsentation, die das Notfallmanagement von Myasthenia gravis für Pflegekräfte und Ersthelfer behandelt. Die Punkte werden anhand von Fallbeispielen veranschaulicht. Diese Präsentation wurde vom Bildungsausschuss der Myasthenia Gravis Foundation of America entwickelt.

Dauer: 30 Minuten
Guthaben verfügbar: 0.5 CNE für Krankenschwestern
Bildungsniveau: Einführung

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Zugriff aufe Dauerhaftes Material – Benachrichtigungsdokument für Lernende.

Hinweise zur Behandlung von Myasthenia gravis

3. Ausgabe von MG und verwandte Störungen (2018)

Die 3. Auflage von Myasthenia Gravis and Related Disorders ist jetzt erhältlich. Die dritte Auflage wurde vom ehemaligen MGFA-Vorstandsmitglied Henry Kaminski, MD, und der aktuellen M/SAB-Vorsitzenden Linda Kusner, PhD, von der George Washington University, verfasst und beschreibt eine Reihe bedeutender Fortschritte in der Erforschung und dem Verständnis von Myasthenia Gravis. Das übergeordnete Ziel dieser neuen Auflage ist identisch mit dem der ersten und zweiten – dem Kliniker und dem Wissenschaftler eine gemeinsame Ressource zum Verständnis der tiefgreifenden Errungenschaften in den klinischen, translationalen und grundlegenden Wissenschaften der neuromuskulären Übertragungsstörungen bereitzustellen. Druck- und E-Book-Versionen können von Einzelpersonen und Institutionen über den Springer-Verlag erworben werden. Link hier.

Internationale Konsensleitlinien für die Behandlung von MG

Die MG-Behandlungsrichtlinien sind das Ergebnis einer dreijährigen Anstrengung, um eine Einigung innerhalb einer internationalen Gruppe von MG-Experten über die Anwendung verschiedener Behandlungen für Menschen mit MG zu erzielen. Diese Richtlinien wurden unter der Leitung unserer Mitglieder des medizinischen und wissenschaftlichen Beirats entwickelt und in der Ausgabe vom 3. November 2020 von veröffentlicht Neurologie und betitelt die „Internationale Konsensleitlinien zur Behandlung von Myasthenia gravis – Update 2020.“ Dieses Dokument ist eine wichtige neue Ressource für Ärzte, die MG-Patienten betreuen.

Um das Webinar zu den MG-Behandlungsrichtlinien anzusehen, besuchen Sie bitte die VERÖFFENTLICHUNGSWEBSITE. Sie können auch das Originalpapier vom 26. Juli 2016 mit dem Titel „Internationale Konsensleitlinien zur Behandlung von Myasthenia gravis"

Um das Webinar zu den MG-Behandlungsrichtlinien anzusehen, klicken Sie bitte hier klicken.

Myasthenia gravis: Ein Handbuch für das medizinische Fachpersonal
Von James F. Howard, MD

Im Jahr 2009 veröffentlichte die MGFA das erste umfassende Handbuch zu Myasthenia gravis speziell für medizinisches Fachpersonal. Dieses Handbuch ist als Hilfe für medizinisches Personal gedacht, das an der Pflege und Behandlung von MG-Patienten beteiligt ist. Das Handbuch ist in Abschnitte unterteilt, um das medizinische Fachpersonal bei der Beurteilung, Diagnose und Behandlung von MG-Patienten zu unterstützen. PDF Download.

Die Abschnitte behandeln Probleme im Zusammenhang mit:

    • Informationen für Ärzte

    • Krankenpflege

    • Anästhesie

    • Notfallversorgung

    • Psychosozial: Von der Diagnose zum lebenslangen Management

    • Physiotherapie

    • Beschäftigungstherapie

    • Sprachpathologie und Schlucken

    • Zahnpflege

    • Richtlinien für den Apotheker

Sie können das Handbuch auch als iBook für iPad, iPhone und Mac erhalten – hier kostenlos erhältlich.

Medikamente und Myasthenia gravis (Ein Nachschlagewerk für medizinisches Fachpersonal) (PDF)

Maß für die Lebensqualität (QOL)

Die MGQOL 15r: Der MG‐QOL15r ist aufgrund seiner verbesserten Klinikmetrik und Benutzerfreundlichkeit mittlerweile das bevorzugte HRQOL‐Instrument für MG. Diese Überarbeitung widerlegt nicht frühere Studien oder Ergebnisinterpretationen unter Verwendung des MG‐QOL15. 

Die MGQOL 15: Es handelt sich um eine Umfrage zur Bewertung von Aspekten des Lebens im Zusammenhang mit Myasthenia gravis. Es besteht eine angemessene Korrelation zwischen dem 15-Punkte-Test MG-QOL 15 und anderen MG-spezifischen Skalen (MGC, MG-ADL und MG-MMT). Der MG-QOL 15 hat im klinischen Praxisumfeld Konstruktvalidität und stellt eine effiziente und wertvolle Methode zur Bewertung der Lebensqualität von Patienten mit MG dar. Das Ausmaß der Veränderung, das erforderlich ist, um eine Verbesserung oder Verschlechterung anzuzeigen, ist jedoch variabel und hängt vom Schweregrad der MG ab. Der MG-QOL 15 kann vom Patienten selbst ausgefüllt oder vom Arzt oder geschultem Klinikpersonal oder Studienkoordinator durchgeführt werden. Als Referenz ist der Original-MGQOL15 verfügbar werden auf dieser Seite erläutert.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Burns, TM, et al, 2016). Internationale klinimetrische Bewertung des MG-QOL15, die zu einer leichten Überarbeitung und anschließenden Validierung des MG-QOL15R führteMuscle Nerve 2016 Dez; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB und mg-Komposit und mg-QOL-15-Studiengruppe. Aufbau und gleichzeitige Validierung des MG-QOL 15 in der Praxis. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg-Komposit und mg-QOL-15-Studiengruppe. Der MG-QOL 15 zur Überwachung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Patienten mit Myasthenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL)

Das MG-ADL-Profil ermöglicht eine schnelle Einschätzung der Schwere der MG-Symptome. Es wurde validiert und korreliert nachweislich mit dem QMG-Score. Das MG-ADL korreliert stark mit neueren, validierten MG-Ergebnismessungen (MGC und MGQOL15). Eine Verbesserung des MG-ADL um 2 Punkte weist auf eine klinische Verbesserung hin. Das MG-ADL ist als Forschungsinstrument und im klinischen Routinemanagement nützlich. Der MG-ADL-Score kann vom Arzt oder geschultem Klinikpersonal oder Studienkoordinator verwaltet werden. Bitte kontaktieren Sie Mapi Forschungsstiftung um die Erlaubnis zur Nutzung dieser Skala zu erhalten.

Referenzen: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis Aktivitäten des täglichen Lebens Profil. Neurologie. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG-Komposit und MG-QOL15-Studiengruppe. MG ADL: immer noch ein relevantes Ergebnismaß. Muscle Nerve,2011;44(5):727-731.

Optionale Instrumente

Die MGFA-Klinische Klassifizierung, MGFA-Postinterventionsstatus (PIS) und MGFA-Therapiestatus werden häufig in der klinischen Forschung und manchmal in der klinischen Praxis verwendet.

    1. Die MGFA-Klassifikation ist bei der Unterscheidung zwischen leichten (Klasse II) und mittelschweren (Klasse III) und zwischen mittelschweren (Klasse III) und schweren (Klasse IV) Fällen subjektiv. Darüber hinaus ist sie unempfindlich gegenüber Veränderungen von einem Besuch zum nächsten.
      Laden Sie hier die MGFA-Klassifizierung herunter.

    1. Der MGFA PIS ist ein Maß für den Status nach der Intervention, reagiert jedoch nicht auf kleine Änderungen des MG-Status. Es fehlen Definitionen für Verbesserung oder Verschlechterung, sondern es stützt sich auf QMG- oder MGC-Definitionen (siehe Abschnitte QMG und MGC).
      Laden Sie das MGFA-PIS hier herunter.

    1. Der MGFA-Therapiestatus ist ein beschreibendes Instrument aktueller Therapien und kann in der klinischen Praxis und Forschung verwendet werden.
      Laden Sie hier den MGFA-Therapiestatus herunter.

    1. Der MG-MMT-Score ist die Summe der Kraft von Muskelgruppen, die jeweils mit einer Note von 0 (normale Funktion) bis 4 (vollständige Lähmung) bewertet werden. Dies sind Muskeln, die bei MG-Patienten routinemäßig getestet werden.
      Laden Sie hier den MG-MMT-Score herunter.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: Empfehlungen für Standards in der klinischen Forschung. Task Force des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Ein einfacher manueller Muskeltest für Myasthenia gravis. Validierung und Vergleich mit dem QMG-Score. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Empfehlungen für klinische Studien zu Myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Empfohlene objektive Maßnahmen zur Verbesserung und Verschlechterung bei MG

Es stehen zwei Skalen zur Verfügung. Jede kann in der Klinik und in der Forschung eingesetzt werden: 

Der quantitative Myasthenia gravis (QMG)-Test

Die QMG-Test ist ein standardisiertes quantitatives Bewertungssystem, das speziell für MG entwickelt wurde. Das QMG wurde validiert und von den Forschern in mehreren früheren Studien verwendet. Die höheren Zahlen stehen für eine schwerere Beeinträchtigung. Es wurde im früheren Bericht der MGFA-Arbeitsgruppe im Jahr 2000 als Maß für Verbesserung und Verschlechterung empfohlen. Neuere Daten unterstützen die Verwendung einer 2- oder 3-Punkte-Änderung des QMG als Kriterium für eine minimale klinisch signifikante Änderung und abhängig vom Schweregrad der MG; bei leichter (QMG 0-9) bis mittelschwerer Erkrankung (QMG 10-16) ist eine 2-Punkte-Änderung klinisch signifikant und eine 3-Punkte-Änderung ist bei schwerer MG (QMG >16) signifikant. Obwohl die jüngste Empfehlung der MGFA-Arbeitsgruppe von 2012 die Verwendung des MGC vorsieht, fehlen prospektive Studien, die die Leistung des MGC mit der des QMG bei der Erkennung von Verbesserung und Verschlechterung vergleichen. Dies wäre von Interesse, da die minimale klinisch signifikante Änderung für QMG vom Schweregrad der Erkrankung zu Beginn abhängt. QMG kann von einem ausgebildeten Arzt, Forschungskoordinator oder klinischen Gutachter verabreicht werden. 

Laden Sie den quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Test herunter:

Das Handbuch (PDF) werden auf dieser Seite erläutertBitte kontaktieren Sie Mapi Forschungsstiftung um die Erlaubnis zur Verwendung dieser Skala zu erhalten. Dieses Handbuch wurde erstellt, um klinische Gutachter und Ärzte in der Durchführung des quantitativen Myasthenia-gravis-Tests (QMG) zu unterweisen.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Zuverlässigkeitstests des quantitativen Myasthenia gravis-Scores. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimaler klinisch wichtiger Unterschied bei Myasthenia gravis: Ergebnisse einer randomisierten Studie. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Der MG Composite (MGC)

Die MG Composite hat sich in der Praxis und in klinischen Studien als verlässliches und valides Instrument zur Messung des klinischen Status von Patienten mit MG erwiesen. Dieses Instrument wurde 2012 von der TASK FORCE ON MG STUDY DESIGN DES MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD DER MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA für klinische Studien zur Ermittlung der Behandlungsreaktion empfohlen. Der MGC dient der quantitativen Ermittlung der PIS-Definitionen von Verbesserung und Verschlechterung, da eine Veränderung um 3 Punkte als klinisch bedeutsam gilt. Der Grund für die Auswahl von MGC gegenüber QMG besteht darin, dass MGC „nach klinischer Signifikanz gewichtet ist und von Patienten berichtete Ergebnisse einbezieht“. Es fehlen jedoch prospektive Studien, die die Leistung von MGC mit der von QMG bei der Feststellung von Verbesserung und Verschlechterung vergleichen. Der MGC kann von einem ausgebildeten Arzt, Forschungskoordinator oder klinischen Gutachter durchgeführt werden. 

Laden Sie das MG-Composite herunter werden auf dieser Seite erläutert.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometrische Bewertung des Myasthenia gravis-Komposits mittels Rasch-Analyse. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Empfehlungen für klinische Studien zu Myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Standards für klinische Forschung (PDF)

Im Jahr 2000 veröffentlichte eine Task Force des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der MGFA ein Dokument mit Vorschlägen für Klassifizierungssysteme zur Schwere der MG sowie für Definitionen der Therapiereaktion bei MG, um eine einheitliche Aufzeichnung und Berichterstattung klinischer Studien und Ergebnisforschungen zu erreichen.

Eine aktualisierte Empfehlung für klinische Studien zu Myasthenia gravis finden Sie im folgendes Dokument.

Der Neurologe

Januar 2002: Myasthenia gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedizin

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