Medizinische Ausbildung und CME

Klinische Versorgung & Leitlinien | Beurteilungsinstrumente & Ergebnismessungen | Fort- und Weiterbildung | Publikationen & Referenzmaterialien | Praxisressourcen / Patientenmaterialien für Ärzte | Forschung und medizinische Veranstaltungen

Klinische Versorgung und Leitlinien

Internationale Konsensleitlinie für die Behandlung von MG

Die MG-Behandlungsleitlinien sind das Ergebnis dreijähriger Bemühungen einer internationalen Expertengruppe, einen Konsens über die Anwendung verschiedener Therapien für Menschen mit Myasthenia gravis zu erzielen. Diese Leitlinien wurden unter der Leitung unserer medizinisch-wissenschaftlichen Beiratsmitglieder entwickelt und in der Ausgabe vom 3. November 2020 der Fachzeitschrift Neurology unter dem Titel „Internationaler Konsensleitfaden für die Behandlung von Myasthenia gravis – Aktualisierung 2020“ veröffentlicht. Diese Publikation stellt eine wichtige neue Ressource für Ärzte dar, die Patienten mit Myasthenia gravis behandeln.

Um das Webinar zu den MG-Behandlungsleitlinien anzusehen, besuchen Sie bitte die Webseite der Publikation . Sie können dort auch das Originaldokument vom 26. Juli 2016 mit dem Titel „ Internationale Konsensleitlinie für die Behandlung von Myasthenia gravis “ einsehen.

Um das Webinar zu den MG-Behandlungsleitlinien anzusehen, klicken Sie bitte hier.

Myasthenia gravis: Ein Handbuch für das medizinische Fachpersonal
Von James F. Howard, MD

Im Jahr 2009 veröffentlichte die MGFA das erste umfassende Handbuch zu Myasthenia gravis speziell für medizinisches Fachpersonal. Dieses Handbuch dient als Hilfestellung für alle, die an der Betreuung und Behandlung von MG-Patienten beteiligt sind. Es ist in Abschnitte unterteilt, um die Beurteilung, Diagnose und Behandlung von MG-Patienten zu erleichtern. PDF-Download.

Die Abschnitte behandeln Probleme im Zusammenhang mit:

  • Informationen für Ärzte
  • Krankenpflege
  • Anästhesie
  • Notfallversorgung
  • Psychosozial: Von der Diagnose zum lebenslangen Management
  • Physiotherapie
  • Beschäftigungstherapie
  • Sprachpathologie und Schlucken
  • Zahnpflege
  • Richtlinien für den Apotheker

Sie können das Handbuch auch als iBook für iPad, iPhone und Mac erhalten – hier kostenlos erhältlich.

Medikamente und Myasthenia gravis (Ein Nachschlagewerk für medizinisches Fachpersonal) (PDF)

Maß für die Lebensqualität (QOL)

Der MGQOL 15r : Der MG-QOL15r ist aufgrund verbesserter klinimetrischer Eigenschaften und einfacherer Anwendung nun das bevorzugte Instrument zur Erfassung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Myasthenia gravis. Diese Überarbeitung hat keinen Einfluss auf frühere Studien oder Interpretationen von Ergebnissen, die mit dem MG-QOL15 durchgeführt wurden.

Der MGQOL-15 : Dieser Fragebogen dient der Erfassung von Aspekten des Lebens im Zusammenhang mit Myasthenia gravis. Es besteht eine angemessene Korrelation zwischen dem 15-Item-MGQOL-15 und anderen MG-spezifischen Skalen (MGC, MG-ADL und MG-MMT). Der MGQOL-15 weist in der klinischen Praxis Konstruktvalidität auf und ist ein effizientes und wertvolles Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität von MG-Patienten. Das Ausmaß der Veränderung, die eine Verbesserung oder Verschlechterung anzeigt, ist jedoch variabel und hängt vom Schweregrad der MG ab. Der MGQOL-15 kann vom Patienten selbst ausgefüllt oder von einem Arzt, geschultem Klinikpersonal oder Studienkoordinator durchgeführt werden. Das Original des MGQOL-15 finden Sie hier.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Burns, TM, et al, 2016). Internationale klinimetrische Evaluation des MG-QOL15, die zu einer leichten Überarbeitung und anschließenden Validierung des MG-QOL15R führte . Muscle Nerve 2016 Dez; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB und mg-Komposit und mg-QOL-15-Studiengruppe. Aufbau und gleichzeitige Validierung des MG-QOL 15 in der Praxis. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg-Komposit und mg-QOL-15-Studiengruppe. Der MG-QOL 15 zur Überwachung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Patienten mit Myasthenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Bewertungsinstrumente und Ergebnismessungen

MG-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL)

Das MG-ADL-Profil ermöglicht eine schnelle Beurteilung des Schweregrads von MG-Symptomen. Es wurde validiert und korreliert nachweislich mit dem QMG-Score. Das MG-ADL korreliert stark mit neueren, validierten MG-Outcome-Maßen (MGC und MGQOL-15). Eine Verbesserung des MG-ADL um 2 Punkte deutet auf eine klinische Besserung hin. Das MG-ADL eignet sich sowohl für Forschungszwecke als auch für die klinische Routineversorgung. Die Erhebung des MG-ADL-Scores kann durch den Arzt, geschultes Klinikpersonal oder den Studienkoordinator erfolgen. Bitte kontaktieren Sie Mapi Research Trust, um die Genehmigung zur Verwendung dieser Skala einzuholen.

Referenzen: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis Aktivitäten des täglichen Lebens Profil. Neurologie. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG-Komposit und MG-QOL15-Studiengruppe. MG ADL: immer noch ein relevantes Ergebnismaß. Muscle Nerve,2011;44(5):727-731.

Optionale Instrumente

Die MGFA-Klassifikation, der MGFA-Postinterventionsstatus (PIS) und der MGFA-Therapiestatus werden häufig in der klinischen Forschung und gelegentlich auch in der klinischen Praxis verwendet.

  1. Die MGFA-Klassifikation ist bei der Unterscheidung zwischen leichten (Klasse II) und mittelschweren (Klasse III) und zwischen mittelschweren (Klasse III) und schweren (Klasse IV) Fällen subjektiv. Darüber hinaus ist sie unempfindlich gegenüber Veränderungen von einem Besuch zum nächsten.
    Laden Sie hier die MGFA-Klassifizierung herunter.
  2. Der MGFA PIS ist ein Maß für den Status nach der Intervention, reagiert jedoch nicht auf kleine Änderungen des MG-Status. Es fehlen Definitionen für Verbesserung oder Verschlechterung, sondern es stützt sich auf QMG- oder MGC-Definitionen (siehe Abschnitte QMG und MGC).
    Laden Sie das MGFA-PIS hier herunter.
  3. Der MGFA-Therapiestatus ist ein beschreibendes Instrument aktueller Therapien und kann in der klinischen Praxis und Forschung verwendet werden.
    Laden Sie hier den MGFA-Therapiestatus herunter.
  4. Der MG-MMT-Score ist die Summe der Kraft von Muskelgruppen, die jeweils mit einer Note von 0 (normale Funktion) bis 4 (vollständige Lähmung) bewertet werden. Dies sind Muskeln, die bei MG-Patienten routinemäßig getestet werden.
    Laden Sie hier den MG-MMT-Score herunter.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: Empfehlungen für Standards in der klinischen Forschung. Task Force des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Ein einfacher manueller Muskeltest für Myasthenia gravis. Validierung und Vergleich mit dem QMG-Score. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Empfehlungen für klinische Studien zu Myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Empfohlene objektive Maßnahmen zur Verbesserung und Verschlechterung bei MG

Es stehen zwei Skalen zur Verfügung. Jede kann in der Klinik und in der Forschung eingesetzt werden: 

Der quantitative Myasthenia gravis (QMG)-Test

Der QMG-Test ist ein standardisiertes, quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für Myasthenia gravis (MG) entwickelt wurde. Der QMG wurde validiert und von den Forschern in mehreren früheren Studien eingesetzt. Höhere Werte stehen für eine stärkere Beeinträchtigung. Er wurde im Bericht der MGFA Task Force aus dem Jahr 2000 als Maß für Verbesserung und Verschlechterung empfohlen. Aktuelle Daten stützen die Verwendung einer Veränderung des QMG um 2 oder 3 Punkte als Kriterium für eine minimal klinisch relevante Veränderung, abhängig vom Schweregrad der MG: Bei leichter (QMG 0–9) bis mittelschwerer Erkrankung (QMG 10–16) ist eine Veränderung um 2 Punkte klinisch relevant, bei schwerer MG (QMG >16) eine Veränderung um 3 Punkte. Obwohl die MGFA Task Force 2012 die Verwendung des MGC empfiehlt, fehlen prospektive Studien, die die Leistungsfähigkeit des MGC mit der des QMG hinsichtlich der Erkennung von Verbesserung und Verschlechterung vergleichen. Dies wäre von Interesse, da die minimal klinisch relevante Veränderung im QMG vom Schweregrad der Erkrankung zu Beginn der Behandlung abhängt. QMG kann von einem geschulten Arzt, einem Forschungskoordinator oder einem klinischen Gutachter durchgeführt werden.

Laden Sie den quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Test herunter:

Das Handbuch (PDF) finden Sie hier . Bitte kontaktieren Sie Mapi Research Trust, um die Genehmigung zur Verwendung dieser Skala zu erhalten. Dieses Handbuch dient als Anleitung für klinische Gutachter und Ärzte zur Durchführung des quantitativen Myasthenia-gravis-Tests (QMG).

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Zuverlässigkeitstests des quantitativen Myasthenia gravis-Scores. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimaler klinisch wichtiger Unterschied bei Myasthenia gravis: Ergebnisse einer randomisierten Studie. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665. 

Der MG Composite (MGC)

Der MG Composite Score (MG Composite) hat sich als zuverlässiges und valides Instrument zur Messung des klinischen Status von Patienten mit Myasthenia gravis (MG) in der Praxis und in klinischen Studien erwiesen. Er wurde 2012 von der Task Force on MG Study Design des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America für die Bestimmung des Therapieansprechens in klinischen Studien empfohlen. Der MG Composite Score dient der quantitativen Bestimmung der PIS-Definitionen von Verbesserung und Verschlechterung, da eine Veränderung um 3 Punkte als klinisch relevant gilt. Der Grund für die Wahl des MG Composite Scores gegenüber dem QMG (Quantitative Myasthenia gravis Score) liegt darin, dass er „klinisch relevante Ergebnisse berücksichtigt und patientenberichtete Ergebnisse einbezieht“. Allerdings fehlen prospektive Studien, die die Leistungsfähigkeit des MG Composite Scores mit der des QMG hinsichtlich der Erkennung von Verbesserung und Verschlechterung vergleichen. Der MG Composite Score kann von einem geschulten Arzt, Studienkoordinator oder klinischen Prüfer angewendet werden.

Laden Sie den MG-Composite hier herunter.

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometrische Bewertung des Myasthenia gravis-Komposits mittels Rasch-Analyse. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design des Medical Scientific Advisory Board der Myasthenia Gravis Foundation of America. Empfehlungen für klinische Studien zu Myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Bildung & CME

Komplementvermittelte Pathologie bei gMG: Umsetzung von Erkenntnissen in eine therapeutische Strategie (2026)

Diese 90-minütige, kostenlose CME-Fortbildung (1.5 Credits) untersucht die Rolle der Komplementbiologie in der Pathogenese der generalisierten Myasthenia gravis.

REGISTRIEREN

Komplementvermittelte Schädigungen an der neuromuskulären Endplatte sind mittlerweile ein etablierter Auslöser der AChR-positiven generalisierten Myasthenia gravis (gMG). Dennoch stellen die therapeutischen Implikationen einer gezielten Beeinflussung verschiedener Punkte dieses Signalwegs weiterhin ein klinisch komplexes Forschungsgebiet dar. Nehmen Sie an dieser Fortbildungsveranstaltung mit unseren Experten Dr. James F. Howard Jr. und Dr. Saiju Jacob teil. Sie beleuchten die Rolle der Komplementbiologie in der Pathogenese der gMG – von der klassischen Kaskadenaktivierung über die C5-Spaltung und die Bildung des Membranangriffskomplexes (MAC) bis hin zu den Wirkmechanismen der aktuell zugelassenen Medikamente und der zunehmenden Bedeutung der siRNA-basierten C5-Reduktion. Die Experten vergleichen die Wirkmechanismen, die Anwendungsgründe und die neuesten Daten zu FcRn-Blockern und der B-Zell-Depletion gegen CD19. Sie analysieren die Vorteile und Grenzen der derzeit verfügbaren Therapien und geben Einblicke in die mögliche Rolle neuer Therapieansätze im Behandlungsalgorithmus der gMG. Interviews mit Patienten, die mit gMG leben, bieten den Teilnehmern zudem einen Einblick in deren Erfahrungen mit der Erkrankung und ihre Zukunftshoffnungen.

Lernziele :

  • Beschreiben Sie die Pathophysiologie der generalisierten Myasthenia gravis (gMG), einschließlich der Antikörperbindung an der postsynaptischen Membran und der Aktivierung der klassischen Komplementkaskade an der neuromuskulären Verbindung.
  • Erläutern Sie, wie die C5-vermittelte Bildung des Membranangriffskomplexes (MAC) zu strukturellen Schäden führt.
  • Beschreiben Sie die Mechanismen, die wichtigsten klinischen Daten und die bekannten Einschränkungen der verfügbaren zielgerichteten Therapien für gMG.
  • Beurteilen Sie, inwiefern sich neuartige Ansätze zur Komplementmodulation bei gMG von verfügbaren, auf das Komplementsystem abzielenden Therapien unterscheiden.
  • Erörtern Sie die neuesten Erkenntnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit neuartiger Therapieansätze und deren mögliche Einordnung in zukünftige Behandlungsstrategien auf Grundlage der verfügbaren Evidenz.

Sprecher :

James Howard Jr., MD
Professor für Neurologie, Medizin und verwandte Gesundheitsberufe
Die Universität von North Carolina in Chapel Hill

Saiju Jacob, MBBS, MD, DPhil, FRCP, FAAN
Beratender Neurologe
Universitätskliniken Birmingham

Diese Fortbildung wird gemeinsam von der Global Education Group (Global) und MedliveCME, LLC (ehemals PlatformQ Health Education, LLC) in Zusammenarbeit mit der National Organization for Rare Disorders (NORD) und der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) angeboten. Sie wird durch einen unabhängigen Bildungszuschuss von Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gefördert.

REGISTRIEREN

Bewusstsein, Fortschritte, Maßnahmen: Optimierung der Ergebnisse für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (2025)

Programmdirektorin Dr. Kelly Gwathmey betont zusammen mit einer Fakultät aus führenden Experten und inspirierenden Patienten den Wert eines patientenzentrierten Ansatzes bei der Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) in diesem kostenlosen, dreiteiligen, CME-akkreditierten Bildungsprogramm:

SENSIBILISIERUNG – Das interaktive Videomodul „Voices of gMG“, das auf einem realen Patientengespräch basiert, liefert Einblicke in die gelebten Erfahrungen und Herausforderungen von Patienten mit gMG auf ihrem Weg durch das Gesundheitssystem und zeigt, wie ein patientenzentrierter Ansatz einen Unterschied machen kann.

FORTSCHRITTE – In der fünfteiligen Video-Podcast-Reihe „gMG disease dialogues“ untersuchen Dr. Gwathmey und der jeweilige Fachexperte jeder Folge die neuesten klinischen Durchbrüche und aufkommenden Daten und bieten gleichzeitig Experteneinblicke und praktische Anleitungen zum gMG-Management.

HANDLUNG – „Von der Erkenntnis zur Handlung“: Dieses herunterladbare, sofort einsatzbereite Toolkit mit Schulungsmaterialien für Ärzte und Patienten unterstützt Sie dabei. Die Broschüren wurden von klinischen Experten und Betroffenen entwickelt und sind für den direkten Einsatz in der klinischen Praxis und im Umgang mit Patienten konzipiert, um die Versorgung von Patienten mit gMG und die gemeinsame Entscheidungsfindung zu verbessern.

Sehen Sie sich das Programm an

Notfallbehandlung von Myasthenia gravis: Ein Überblick für Ersthelfer

Sprecher :

Dr. Michael Hehir, University of Vermont Medical Center
Amanda Guidon, Massachusetts General Hospital     

Sitzungsbeschreibung :

Myasthenia gravis ist eine seltene Erkrankung, die zu schwankender Schwäche der willkürlichen Muskelgruppen, einschließlich der Atmung, führt. MG kann leicht mit anderen neuromuskulären Erkrankungen oder den Auswirkungen von Substanzmissbrauch verwechselt werden. Eine myasthenische Krise – eine lebensbedrohliche Verschlimmerung der MG – kann unerkannt bleiben und von medizinischem Personal, das mit MG nicht vertraut ist, möglicherweise verschlimmert werden.  

Dies ist eine 30-minütige Präsentation, die das Notfallmanagement von Myasthenia gravis für Pflegekräfte und Ersthelfer behandelt. Die Punkte werden anhand von Fallbeispielen veranschaulicht. Diese Präsentation wurde vom Bildungsausschuss der Myasthenia Gravis Foundation of America entwickelt.

Dauer: 30 Minuten
Guthaben verfügbar: 0.5 CNE für Krankenschwestern
Bildungsniveau: Einführung

Klicken Sie hier, um auf dieses Webinar zuzugreifen.

Greifen Sie auf das Dokument zur Benachrichtigung der Lernenden über das dauerhafte Lernmaterial zu.

Veröffentlichungen und Nachschlagewerke

3. Ausgabe von MG und verwandte Störungen (2018)

Die dritte Auflage von „Myasthenia Gravis and Related Disorders“ ist ab sofort erhältlich. Verfasst von Henry Kaminski, MD, ehemaliges Vorstandsmitglied der MGFA, und Linda Kusner, PhD, derzeitige Vorsitzende des M/SAB (Myasthenia Gravis and Related Disorders Board) von der George Washington University, beschreibt die dritte Auflage eine Reihe bedeutender Fortschritte in der Erforschung und dem Verständnis von Myasthenia gravis. Das übergeordnete Ziel dieser neuen Auflage ist dasselbe wie in den ersten beiden Auflagen: Klinikern und Wissenschaftlern eine gemeinsame Informationsquelle zu bieten, um die tiefgreifenden Errungenschaften in der klinischen, translationalen und Grundlagenforschung zu neuromuskulären Übertragungsstörungen zu verstehen. Print- und E-Book-Versionen können von Einzelpersonen und Institutionen über den Springer- Link hier erworben werden.

Standards für klinische Forschung (PDF)

Im Jahr 2000 veröffentlichte eine Task Force des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der MGFA ein Dokument mit Vorschlägen für Klassifizierungssysteme zur Schwere der MG sowie für Definitionen der Therapiereaktion bei MG, um eine einheitliche Aufzeichnung und Berichterstattung klinischer Studien und Ergebnisforschungen zu erreichen.

Eine aktualisierte Empfehlung für klinische Studien zu Myasthenia gravis finden Sie im folgenden Dokument.

Der Neurologe

Januar 2002: Myasthenia gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedizin

Eine Übersicht über Diagnose- und Behandlungsmethoden 
eMedicine ist das maßgeblichste und zugänglichste medizinische Nachschlagewerk für Ärzte und andere Gesundheitsfachkräfte im Internet. Der evidenzbasierte Inhalt wird regelmäßig von mehr als 8,000 medizinisch oder gesundheitsorientiert arbeitenden Autoren und Redakteuren aktualisiert und bietet die neuesten Praxisleitlinien in 38 klinischen Bereichen.

MEDLINEplus

aus der National Library of Medicine der National Institutes of Health 
MedlinePlus ist die Website des National Institutes of Health für Patienten und deren Angehörige und Freunde. Sie wird von der National Library of Medicine erstellt und bietet relevante Informationen zu Krankheiten, Beschwerden und Gesundheitsproblemen in einer verständlichen Sprache.

Praxisressourcen / Patientenmaterialien für Leistungserbringer

Wir bieten eine Vielzahl von Materialien für medizinisches Fachpersonal an, die Ihnen dabei helfen, sich besser mit MG vertraut zu machen. Die Materialien richten sich an Ärzte, Forscher, Wissenschaftler, Krankenschwestern, Rettungssanitäter und andere im Gesundheitswesen tätige Personen.

  • Um Informationsbroschüren für Ihr Büro herunterzuladen, Besuchen Sie unsere Broschürenseite oder kontaktieren Sie uns unter mgfa@myasthenia.org. 
  • Für einen kurzen Überblick über die von der MGFA angebotenen Ressourcen zur Myasthenia gravis, die Sie mit Ihren Patienten teilen können, laden Sie herunter diese PDF.

Forschungs- und medizinische Veranstaltungen

Aufzeichnungen der wissenschaftlichen Sitzung der MGFA 2025 jetzt verfügbar

December 2, 2025

Am 29. Oktober veranstaltete die MGFA ihre jährliche wissenschaftliche Tagung im Rahmen der AANEM-Jahrestagung. Diese Veranstaltung bringt Forscher, Neurologen, Nachwuchswissenschaftler und andere Ärzte zusammen, um die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse zu diskutieren, die uns einer Welt ohne Myasthenia gravis näherbringen.

Forscher, Wissenschaftler, Kliniker und andere Mitglieder der MG-Community, die sich für die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse zu Myasthenia gravis interessieren, können sich nun die Präsentationen der Veranstaltung ansehen. Alle Sitzungen finden Sie in dieser YouTube-Playlist.

Internationale Konferenzbeiträge

Die Proceedings der 14. internationalen MGFA-Konferenz zu Myasthenia gravis und verwandten Erkrankungen, die vom 10. bis 12. Mai 2022 stattfand, wurden im RRNMF Neuromuscular Journal, einer Open-Access-Zeitschrift, veröffentlicht.

Sehen Sie sich den Tagungsband an

Seit Jahrzehnten nehmen Kliniker und Wissenschaftler an der MGFA-Konferenz teil, um die neuesten Erkenntnisse auf diesem Gebiet auszutauschen. Es ist eine Zusammenkunft von Experten, sowohl erfahrenen Forschern als auch aufstrebenden Praktikern.

MGFA sieht die Durchführung dieses Programms als eine Säule unseres auf seine Mission ausgerichteten Ziels an, vielversprechende Forschung zu Myasthenia gravis voranzutreiben und zu unterstützen. Wir danken unserem engagierten Lenkungsausschuss, insbesondere unseren Co-Vorsitzenden Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD und Kevin O'Connor, PhD. Wir danken auch unseren Veranstaltungssponsoren.

IgA-Autoantikörper demonstrieren einen neuen Mechanismus der 1 MuSK Myasthenia gravis Pathologie

Gehirn

28. Oktober 2025

Eine in der Fachzeitschrift „Brain“ veröffentlichte Studie liefert neue Erkenntnisse zu MuSK-Myasthenia gravis (MG), einer seltenen Form der MG, die zu erheblicher Muskelschwäche führt. Bislang konzentrierte sich die Forschung hauptsächlich auf MuSK IgG4, den wichtigsten Autoantikörper bei dieser Erkrankung, der die Clusterbildung von Acetylcholinrezeptoren stört und die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln schwächt.

Diese Studie, geleitet von Dr. Gianvito Masi im Labor von Dr. Kevin O'Connor an der Yale University, zeigt, dass eine weitere Antikörperklasse, IgA, bei der Erkrankung eine Rolle spielen könnte. IgA-Antikörper finden sich üblicherweise an Schleimhautstellen wie im Darm und in der Lunge, wo sie zum Schutz vor Infektionen beitragen. Die Forscher entdeckten, dass eine Untergruppe von Patienten mit MuSK-Myasthenia gravis auch IgA-Autoantikörper gegen MuSK aufweist.

Mithilfe von aus Patienten gewonnenen IgA-Autoantikörpern, B-Zell-Sequenzierungstechnologie, Muskelzellkulturen und In-vivo-Experimenten konnte das Team Folgendes nachweisen:

1) MuSK-spezifische IgA-produzierende Zellen können jahrelang überleben und werden durch Behandlungen, die auf B-Zellen abzielen (wie z. B. eine Anti-CD20-Therapie), nicht vollständig eliminiert.

2) Einzelne IgA-Autoantikörper können MuSK aktivieren. Wirken jedoch mehrere IgA-Antikörper zusammen, können sie diesen Prozess blockieren und zu Muskelschwäche führen. Tatsächlich rief die Kombination von patienteneigenen IgA-Autoantikörpern in Tiermodellen myasthenische Symptome hervor, was darauf hindeutet, dass MuSK-IgA direkt zur Pathologie der Erkrankung beitragen könnte.

Dies ist der erste Nachweis, dass IgA-Autoantikörper an der Autoimmunreaktion gegen MuSK beteiligt sein können. Diese Erkenntnisse werfen neue Fragen zur Rolle der Schleimhautimmunität (z. B. dem Einfluss von Infektionen oder Umwelteinflüssen) bei dieser Erkrankung auf. Ein besseres Verständnis dieses Prozesses könnte neue Wege für die Forschung und zukünftige Behandlungsansätze eröffnen.

MEHR LESEN

Therapeutische IgG- und IgM-spezifische Proteasen entschärfen die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper, die die Pathologie der Myasthenia gravis verursachen

Verfahren der National Academy of Sciences (PNAS) 

23. Oktober 2025

Die MG-Gruppe an der Yale University unter der Leitung von Alexandra Bayer und in Zusammenarbeit mit Seismic Therapeutic entdeckte eine neue Rolle für IgM-Autoantikörper bei Myasthenia gravis (MG).

Bei MG bildet das körpereigene Immunsystem Autoantikörper, die die Signale zwischen Nerven und Muskeln stören und so zu Muskelschwäche führen. Meistens gehören diese schädlichen Autoantikörper zur Klasse IgG, aber neue Forschungsergebnisse haben gezeigt, dass bei manchen Menschen auch ein anderer Typ, IgM, eine wichtige Rolle spielen kann.

Sie testeten einen neuen Behandlungsansatz namens S-1117, ein Enzym, das IgG-Autoantikörper „entschärft“, sodass diese keinen Schaden mehr anrichten können. Bei den meisten Patientenproben funktionierte dies gut. Bei einigen Proben, bei denen die Behandlung jedoch weniger wirksam war, stellten sie fest, dass in diesen Fällen IgM-Autoantikörper die Krankheit verursachten. Durch die Kombination von S-1117 mit einem anderen Enzym, das auf IgM abzielt, konnten sie die schädlichen Auswirkungen beider Autoantikörpertypen vollständig stoppen.

Für Menschen mit MG sind diese Erkenntnisse wichtig, da sie auf eine Zukunft mit individuelleren Behandlungen hinweisen. Statt eines Einheitsansatzes können Ärzte möglicherweise den Autoantikörpertyp identifizieren, der bei jedem Patienten die Probleme verursacht, und eine individuelle Therapie entwickeln, um diesen zu blockieren. Diese Entdeckung bietet neue Hoffnung für Patienten, die auf aktuelle Behandlungen nicht ansprechen, und zeigt, wie wichtig Wissenschaft und Zusammenarbeit sind, um eine bessere Versorgung und ein besseres Leben für alle MG-Patienten zu erreichen.

MEHR LESEN

Die pathogenen Eigenschaften von AChR-Autoantikörpern sind bei Patienten mit Myasthenia gravis heterogen verteilt und unterliegen zeitlichen Veränderungen

Die Ergebnisse dieser in der Fachzeitschrift „Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflamation“ veröffentlichten Studie von Erstautorin und MGFA McSpadden Fellow Fatemeh Khani-Habibabadi heben Patientengruppen mit Myasthenia gravis hervor, deren Autoantikörper pathogene Mechanismen vermitteln oder Isotypen umfassen, die von einigen Therapien möglicherweise nicht effektiv erfasst werden. Daher schlagen die Autoren vor, in zukünftigen klinischen Studien zu Myasthenia gravis eine umfassende Autoantikörper-Analyse zu integrieren, um mögliche Zusammenhänge mit den Behandlungsergebnissen weiter zu untersuchen.

Lies das Dokument.

Serumfibrinogen ist bei Patienten mit Myasthenia gravis nicht erhöht

15. April 2025

Eine Studie in der Zeitschrift Scientific Reports bestätigte die Ergebnisse einer früheren Studie, die darauf hindeutete, dass restliches Serumfibrinogen ein universeller diagnostischer Biomarker für MG sein könnte. Mithilfe verschiedener Methoden zum Vergleich der Fibrinogenwerte zwischen MG-Patienten und Kontrollpersonen konnten die Autoren keine erhöhten Serumfibrinogenwerte bei MG-Patienten feststellen. Diese Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit der Replikation neuer Erkenntnisse, um unser gemeinsames Ziel, wirksame Biomarker für MG zu identifizieren, zu erreichen.

Diese Studie wurde teilweise durch einen MGFA High-Impact Pilot Project Award finanziert.

Lesen Sie mehr über die Studie.

AANEM veröffentlicht neue internationale Konsensleitlinien zur Behandlung glukokortikoidbedingter Komplikationen bei neuromuskulären Erkrankungen

Nach jahrelanger intensiver Arbeit veröffentlichte die Task Force „Glukokortikoidbedingte Komplikationen bei neuromuskulären Erkrankungen“ des Practice Issues Review Panel (PIRP) der AANEM kürzlich ihre internationale Konsensuserklärung in der Fachzeitschrift Muscle & Nerve . Den Vorsitz der Task Force hatte Dr. Ruple Laughlin inne; die Senior-Autorenschaft teilten sich Dr. Laughlin mit Dr. Corey Bacher, Dr. Pushpa Narayanswami und Dr. Charles Kassardijan.

Hier finden Sie das Leitliniendokument: Internationaler Konsensleitfaden für die Behandlung von Glukokortikoid-bedingten Komplikationen bei neuromuskulären Erkrankungen.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) verbessert die Symptome einer generalisierten Myasthenia gravis bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Autoantikörpern über 52 Wochen signifikant

14. März 2025

Amgen gab positive Ergebnisse der Phase-3-Studie MINT bekannt, einer randomisierten, kontrollierten Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von UPLIZNA® ( Inebilizumab-cdon). Die Ergebnisse belegten eine anhaltende Wirksamkeit von UPLIZNA bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper-positiver (AChR+) generalisierter Myasthenia gravis (gMG) nach zwei Gaben pro Jahr im Anschluss an eine initiale Aufsättigungsdosis.

MGFAs leitender medizinischer Berater Richard J. Nowak, MD, MS, auch Direktor der Myasthenia Gravis Clinic
 an der Yale University ist weltweiter Hauptstudienforscher.

„Diese Ergebnisse zeigten, dass UPLIZNA belastende Symptome dauerhaft linderte und die Aktivitäten des täglichen Lebens von gMG-Patienten verbesserte“, sagte er.

MEHR LESEN

Hat die chirurgische Entfernung der Thymusdrüse schädliche Folgen? 

Neurologie 

May 24, 2024  

In jüngster Zeit wurden Bedenken über die schädlichen Folgen der chirurgischen Entfernung von Thymusgewebe geäußert, auch bei Patienten, die sich einer Thymektomie wegen Myasthenia gravis (MG) oder einer Resektion eines Thymoms unterziehen. Diese Studie verfolgt einen multidisziplinären Ansatz, um die Beweise für die langfristigen Risiken von Krebs und Autoimmunität nach der Thymektomie zu untersuchen. Wir kommen zu dem Schluss, dass für Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver MG 

und bei Patienten mit Thymom bietet die Entfernung des Thymus deutliche Vorteile, die die potenziellen Risiken bei weitem überwiegen. Die unbeabsichtigte Entfernung von Thymusgewebe bei anderen Thoraxoperationen sollte jedoch möglichst vermieden werden. 

LESEN SIE HIER DEN KOMPLETTEN ARTIKEL 

Vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei Myasthenia gravis (PROMISE-MG): eine prospektive Kohortenstudie

The Lancet Neurology

März 2024

Ziel dieser Studie war es, die vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei der MG-Behandlung zu bewerten und die Wirkung der Dosis und Behandlungsdauer zu beurteilen. In der Studie empfanden mehr als die Hälfte der mit Azathioprin und Mycophenolatmofetil behandelten Patienten eine Verbesserung ihrer Lebensqualität; es wurde kein Unterschied in den klinischen Ergebnissen zwischen den beiden Medikamenten festgestellt. Die mit Azathioprin verbundenen Nebenwirkungen waren möglicherweise schwerwiegender als die mit Mycophenolatmofetil, obwohl Mycophenolatmofetil teratogen ist. Niedrigere als die empfohlenen Dosen von Azathioprin könnten wirksam sein und die dosisabhängigen Nebenwirkungen verringern. Weitere vergleichende Wirksamkeitsstudien sind erforderlich, um die Behandlungsentscheidungen bei Myasthenia gravis zu treffen.

Diese Studie wurde zum Teil von der Myasthenia Gravis Foundation of America finanziert.

LESEN SIE DEN VOLLSTÄNDIGEN ARTIKEL HIER.

Stellungnahme der medizinischen und wissenschaftlichen Berater der MGFA zur jüngsten Forschung zu neuen Biomarker-Kandidaten

8. Februar 2024

Möglicherweise haben Sie kürzlich gelesen, dass ein Forschungsteam der Universität Alberta einen potenziellen universellen Biomarker (Fibrinogen – ein wichtiger Bestandteil der Blutgerinnung) für Myasthenia gravis (MG) identifiziert hat. In einer neu veröffentlichten Studie berichtet das Team, dass es mithilfe fortschrittlicher Proteomik-Techniken diesen potenziellen Biomarker identifiziert hat, der durch einen Bluttest nachgewiesen werden kann und somit eine MG-Diagnose ermöglicht.

Die medizinischen und wissenschaftlichen Berater der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) haben diesen Bericht ausgewertet und stimmen darin überein, dass die Ergebnisse faszinierend sind und sowohl für die MG-Forschung als auch für die klinische Versorgung erhebliche Auswirkungen haben könnten. Allerdings ist wie bei allen neuen wissenschaftlichen Entdeckungen eine unabhängige Validierung erforderlich, um die Ergebnisse zu bestätigen. Wir freuen uns auf weitere Forschungen in diesem Bereich, um die mögliche Rolle und den Nutzen von Fibrinogen bei MG zu verstehen. Die Biomarkerforschung bleibt im Bereich der Autoimmun-MG eine entscheidende Priorität.

Bewertung einer Hochdosis-Chemotherapie und einer hämatopoetischen Zelltransplantation bei schwerer Myasthenia gravis

Annalen der klinischen und translationalen Neurologie

September 19, 2023  

Kürzlich veröffentlichter Bericht: Remission einer schweren Myasthenia gravis nach autologer Stammzelltransplantation

Zusammenfassung von: Dakota Campbell – Programmmanagerin Kommunikation – Netzwerk für klinische Forschung zu seltenen Erkrankungen, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229

Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Autoimmunreaktion verursacht wird, die Acetylcholinrezeptoren in den Muskeln blockiert oder schädigt. Hochdosis-Chemotherapie (HDIT) und autologe hämatopoetische Zelltransplantation (HCT), auch als Knochenmarktransplantation bekannt, sind mögliche Behandlungen für MG.

In dieser Studie untersuchten Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von HDIT und HCT bei einem Patienten mit schwerer, behandlungsresistenter MG. 

Die Ergebnisse zeigen, dass HDIT und HCT eine Remission der MG herbeiführten. Das Team untersuchte die Wirkung der Behandlung auf die zugrunde liegende Immunpathologie. Interessanterweise sanken die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) – die bekannten pathogenen Mediatoren der Krankheit – nach der Behandlung nicht nennenswert.

Die Autoren geben an, dass diese Ergebnisse darauf hindeuten, dass neben AChR-Autoantikörpern auch ein zellbasierter Krankheitsmechanismus, der auf eine Hochdosistherapie anspricht, bei der Pathologie eine Rolle spielen könnte. Weitere Studien sind erforderlich, um festzustellen, ob HDIT und HCT eine wirksame Therapie für schwere MG sein können.

Den gesamten Beitrag können Sie lesen in die Wiley.com-Bibliothek.

Telemedizin bei Myasthenia gravis: Was wir aus einer Pilotstudie lernen

Netzwerk für seltene Myasthenia gravis-Erkrankungen

August 22, 2023

Um mehr über den Einsatz von Telemedizin bei MG zu erfahren, führt das Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) eine Pilotstudie mit dem Titel „Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)“ (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) durch. Das Team evaluiert Telemedizinbesuche und krankheitsspezifische Fernbeurteilungen für Patienten mit MG.

Hier berichten die leitende Forscherin Amanda Guidon, MD, MPH, und Meridith O'Connor, MG-Patientin und stellvertretende Vizepräsidentin für Patienteneinbindung, Interessenvertretung und Politik bei der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), mehr über die Studie und ihre Auswirkungen auf die Patienten- und Forschungsgemeinschaft.

Lesen Sie den VOLLSTÄNDIGEN ARTIKEL.

Modifizierung von Patienten-T-Zellen schafft neuen Ansatz zur Behandlung von Myasthenia gravis und anderen Krankheiten

Kartesische Website
Juli 1, 2023

Um die MG-Community über neue Forschungsergebnisse auf dem Laufenden zu halten, möchten wir Sie über eine kürzlich in The Lancet Neurology veröffentlichte Studie informieren.

Cartesian Therapeutics, ein Industriepartner von MGFA, gab die Veröffentlichung positiver Ergebnisse der ersten erfolgreichen klinischen Studie zur RNA-Zelltherapie für Patienten mit Autoimmunerkrankungen bekannt. Durch die Modifizierung der T-Zellen der Patienten mit mRNA (eine Form der rCAR-T-Therapie) hat die Studie einen neuartigen Ansatz zur potenziellen Behandlung von Myasthenia gravis (MG) und anderen Autoimmunerkrankungen geschaffen.

Die Daten zeigen eine starke und dauerhafte klinische Verbesserung bei Patienten mit MG und stellen die erste erfolgreiche Phase-2-Studie mit RNA-Zelltherapie dar.

„Wir sind unserer Gemeinschaft von MG-Patienten und Ärzten dankbar, dass sie die klinische Entwicklung neuartiger Therapeutika wie rCAR-T ermöglichen“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Eine sichere, personalisierte Therapie mit dauerhaftem klinischen Nutzen wäre eine willkommene Ergänzung des wachsenden Instrumentariums an MG-Behandlungen.“

Die in der Fachzeitschrift „The Lancet Neurology“ veröffentlichten Ergebnisse legen nahe, dass rCAR-T-Zellen bei der Behandlung verschiedener anderer Autoimmunerkrankungen hilfreich sein und viele der Risiken und Toxizitäten herkömmlicher DNA-basierter CAR-T-Zellen überwinden könnten. Die Pressemitteilung mit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der autologen RNA-Chimären-Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie (rCAR-T) bei Myasthenia gravis: eine prospektive, multizentrische, offene, nicht-randomisierte Phase-1b/2a-Studie“ ist online verfügbar.

Sie können auch das vollständige Manuskript herunterladen.

Um mehr über die Studie von Cartesian mit rCAR-T zu erfahren oder andere offene und rekrutierende MG-Studien einzusehen, für die Sie sich bewerben können, besuchen Sie die Seite für klinische Studien.

Identifizierung menschlicher Autoantikörperklone einer „dreifachen Bedrohung“ bei MG. 

Veröffentlichtes Manuskript von Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD und Kollegen der Yale University und der University of Pennsylvania. 

Antikörper gelten gemeinhin als eine der Abwehrmechanismen unseres Immunsystems gegen Mikroben wie Viren und Bakterien. Bei Autoimmunerkrankungen wie Myasthenia gravis (MG) richten sich einige Antikörper jedoch gegen unser eigenes Gewebe und werden daher als Autoantikörper bezeichnet. Um die Krankheitsursachen bei MG besser zu verstehen, haben wir in Proben von MG-Patienten nach diesen äußerst seltenen Autoantikörpern gesucht (wie nach der Nadel im Heuhaufen).

Mithilfe neuartiger Technologien und Strategien haben wir rekombinante AChR-spezifische Autoantikörper aus MG-Patientenproben hergestellt und anschließend ihre biochemischen Eigenschaften sowie ihre Fähigkeit untersucht, mit MG verbundene pathogene Mechanismen auszuführen. Wir fanden heraus, dass diese Autoantikörper die Pathologie auf drei verschiedene Arten vermitteln können: Blockierung der Bindung von Acetylcholin, Verringerung der AChR-Menge und Aktivierung des Komplementsystems (ein Teil unseres Immunsystems, der normalerweise Infektionen bekämpft).

Einige Patienten besaßen „multipotente“ Autoantikörper, die zwei dieser Mechanismen vermitteln können. Überraschenderweise fanden wir mehrere, die ALLE DREI dieser Krankheitsmechanismen gleichzeitig vermitteln können. Der Hauptautor unserer Studie, Minh Pham, bezeichnete diese hochpathogenen und potenten Krankheitsmediatoren als „dreifach bedrohliche“ Autoantikörper. Diese „dreifach bedrohlichen“ Autoantikörper können von einigen MG-Behandlungsstrategien möglicherweise nicht effizient angegriffen werden, und ihre Beseitigung sollte bei der Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten Priorität haben, um MG besser in den Griff zu bekommen.

Sie können den Kurztext einsehen, und als Abonnent können Sie den vollständigen Bericht online lesen . Wenn Sie kein Abonnent sind, aber den vollständigen Bericht einsehen möchten, senden Sie bitte eine E-Mail an Dr. Kevin O'Connor, um die PDF-Datei zu erhalten.

Klinisch-serologische Erkenntnisse bei Patienten mit durch Immuncheckpoint-Inhibitoren induzierter Myasthenia gravis

Annalen der klinischen und translationalen Neurologie

März 2023

Gianvito Masi, MD und Kevin C O'Connor, PhD 

Fälle von Myasthenia gravis (MG) wurden kürzlich als seltene, aber lebensbedrohliche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von Immuncheckpoint-Inhibitoren (ICI), einer neuartigen Krebsimmuntherapie, beschrieben. Patienten mit ICI-MG weisen häufig positive Tests auf Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) auf, aber im Gegensatz zur idiopathischen MG ist die Rolle von AChR-Autoantikörpern in der ICI-MG-Pathologie unbekannt. Um dies zu untersuchen, untersuchten wir eine Kohorte von ICI-MG-Patienten, indem wir ihre AChR-Autoantikörper funktionell profilierten. Wir fanden heraus, dass eine Untergruppe von Patienten AChR-Autoantikörper mit molekularen Merkmalen aufweisen kann, die denen der idiopathischen MG ähneln. In anderen Fällen fehlt solchen Autoantikörpern jedoch ein offensichtliches pathogenes Potenzial, was auf alternative Faktoren als Schlüsselmediatoren der Krankheit hindeutet. Diese Erkenntnisse haben direkte klinische Auswirkungen, da sie die Rolle von AChR-Autoantikörpertests bei der Erstellung eindeutiger ICI-MG-Diagnosen in Frage stellen und die Notwendigkeit einer gründlichen Beurteilung bei der Bewertung ICI-bezogener Nebenwirkungen untermauern.

Lesen Sie den vollständigen veröffentlichten Artikel HIER.

Verwendung des Myasthenia gravis-Patientenregistermanagements für Forschungsstudien: Dr. Paul Strumph

Neurologie Live

9. Februar 2023

Paul Strumph, MD 

Um diese Herausforderungen für Patienten zu bewältigen, hat die Myasthenia Gravis Foundation of America kürzlich ihr MGFA Global MG Patient Registry neu gestartet. In einem aktuellen Interview sprach Dr. Paul Strumph, leitender Arzt bei Seraxis Pharmaceuticals und selbst MG-Patient, mit NeurologyLive® über die Eigenschaften des MGFA-Patientenregisters aus forschungsorientierter Perspektive. Er sprach darüber, wie Patienten über das Register Informationen zu Forschungsstudien abrufen können und wie es Forschern hilft, die richtigen Patienten zu identifizieren. Strumph, Leiter des MGFA Global MG Patient Registry, sprach auch darüber, dass das Register von der Organisation mit dem Ziel verwaltet wird, Forschung zu betreiben.

SEHEN Sie das Interview

Bedeutung des neu gestarteten Patientenregisters/Myasthenia gravis-Forschung: Richard Nowak, MD, MS

Neurologie Live

7. Februar 2023

Richard Nowak, MD, MS

Die MGFA hat sich mit Alira Health zusammengetan, um ihr MGFA Global MG Patient Registry neu zu starten. Das Register ermöglicht es Patienten mit MG, ihre Gesundheitsdaten in einem sicheren Portal einzugeben und so die Forschung zu erleichtern, um mehr Wissen über die Krankheit zu gewinnen, die Behandlungsergebnisse der Patienten zu verbessern und möglicherweise wirksamere Behandlungen für MG zu erforschen. Richard Nowak, MD, MS, Assistenzprofessor für Neurologie an der Yale School of Medicine, hat sich mit NeurologyLive® in einem Interview getroffen, um über den Neustart des MGFA-Patientenregisters zu sprechen. Nowak, der auch als leitender medizinischer Berater der MGFA fungiert, sprach über die Auswirkungen und die Bedeutung der Forschung bei der Verwendung des Registers zur Rekrutierung von Patienten für klinische Studien.

Sehen Sie sich das Interview in der Sendung Neurology Live an.

Präzises Targeting autoantigenspezifischer B-Zellen bei muskelspezifischer Tyrosinkinase-Myasthenia gravis mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen

Nature Biotechnology

Leitende Autorin: Aimee S. Payne, MD PhD

19. Januar 2023

In dieser brandaktuellen Forschungsarbeit beschreiben Dr. Sangwook Oh, Dr. Aimee Payne und ihre Kollegen detailliert den Einsatz von MuSK-CAART zur Behandlung von MuSK MG. Muskelspezifische Tyrosinkinase-Myasthenia gravis (MuSK MG) ist eine Autoimmunerkrankung, die aufgrund von Anti-MuSK-Autoantikörpern, die die Signalübertragung an der neuromuskulären Verbindung stören, lebensbedrohliche Muskelschwäche verursacht. Die Autoren entwickelten T-Zellen, um MuSK-CAART-Zellen zu erzeugen, die B-Zellen, die Anti-MuSK-Autoantikörper exprimieren, präzise angreifen. Die Forschung zeigt, dass MuSK-CAART Anti-MuSK-Autoantikörper reduziert, ohne gesunde B-Zellen oder den Gesamtimmunglobulinspiegel zu verringern. Die Daten trugen zu einem Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats und einem klinischen Studiendesign der Phase 1 für MuSK-CAART zur Behandlung von MuSK-Autoantikörper-positiver MG bei.

Lesen Sie die gesamte Forschungsarbeit hier.

Wiederauftreten pathogener, Autoantikörper produzierender B-Zell-Klone bei Myasthenia gravis nach B-Zell-Depletionstherapie – MuSK MG-Studie

2022

Myasthenia gravis (MG) ist eine durch Autoantikörper vermittelte Autoimmunerkrankung der neuromuskulären Verbindung. Eine kleine Untergruppe von MG-Patienten weist Autoantikörper auf, die sich gegen muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) richten. MuSK-MG-Patienten sprechen gut auf eine CD20-vermittelte B-Zell-Depletionstherapie (BCDT) an; die meisten erreichen eine vollständige stabile Remission. Es kommt jedoch häufig zu Rückfällen. Um die einem Rückfall zugrunde liegenden Immunmechanismen besser zu verstehen, haben wir Autoantikörper produzierende B-Zellen im Verlauf der BCDT untersucht. Wir haben ein Antigen zur Anreicherung von MuSK-spezifischen B-Zellen entwickelt, das mit einer neuen Nalm6-Zelllinie validiert wurde, die so konstruiert wurde, dass sie einen menschlichen MuSK-spezifischen B-Zell-Rezeptor exprimiert. Insgesamt liefert diese Studie sowohl ein mechanistisches Verständnis des MuSK-MG-Rückfalls als auch einen wertvollen Kandidaten-Biomarker zur Rückfallvorhersage.

Um die gesamte Studie zu lesen und mehr über diese potenzielle MuSK-Biomarkerforschung zu erfahren, BESUCHEN SIE DIE VERÖFFENTLICHTE FORSCHUNG HIER.

MGFA-Ermittlerbericht zu neuen Erkenntnissen in der MG-Pathophysiologie

Oktober 2022

Der Artikel „ Neue pathophysiologische Erkenntnisse zur Autoimmunmyasthenia gravis “ von Dr. Kevin O’Connor und Dr. Gianvito Masi wurde kürzlich in der Fachzeitschrift Current Opinions in Neurology veröffentlicht . Jüngste Fortschritte im Verständnis der Autoantikörperfunktionen ermöglichen es Neuroimmunologen, die Mechanismen der MG-Pathologie detaillierter zu verstehen. Zukünftige Untersuchungen zur immunologischen Heterogenität von MG-Patienten sind entscheidend für die Entwicklung wirksamer, individuell zugeschnittener Therapien.

Sie können die Zusammenfassung online einsehen . Abonnenten haben Zugriff auf den vollständigen Bericht. Wenn Sie den vollständigen Bericht einsehen möchten, senden Sie bitte eine E-Mail an Dr. Kevin O'Connor , um die PDF-Datei zu erhalten.

Sicherheit und Verträglichkeit der SARS-Cov2-Impfung bei Patienten mit Myasthenia gravis – Impfung dringend empfohlen

Europäische Zeitschrift für Neurologie

7. April 2022

Während der COVID-19-Pandemie wurden Patienten mit Myasthenia gravis (MG) als Personen mit hohem Risiko für eine schwere COVID-19-Erkrankung identifiziert und ihnen wurde daher eine Impfung mit Vorrang angeboten. Der Mangel an direkten Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von SARS-CoV-2-Impfstoffen bei MG hat zur Impfzurückhaltung beigetragen. Um dieses Problem anzugehen, wurde die Sicherheit und Verträglichkeit von SARS-CoV-2-Impfstoffen in einer großen Kohorte von MG-Patienten aus zwei Überweisungszentren untersucht.

In die Studie wurden Patienten mit bestätigter MG-Diagnose aufgenommen, die zwischen Oktober und Dezember 2021 in zwei MG-Zentren nacheinander behandelt wurden. Demografische Daten, klinische Merkmale und Informationen zur SARS-CoV-2-Infektion/Impfung wurden aus medizinischen Berichten extrahiert und/oder in telefonischen oder persönlichen Interviews gesammelt.

Unsere Daten belegen die Sicherheit und Verträglichkeit von mRNA-COVID-19-Impfstoffen. Sie sollten MG-Patienten dringend empfohlen werden, da bei einer Infektion mit SARS-CoV-2 ein höheres Komplikationsrisiko bestehen könnte.

Lesen Sie den Bericht im European Journal of Neurology.

Neueste von der MGFA unterstützte MG-Forschung – Adverse Event Unit Project – veröffentlicht in PLOS ONE

Dr. Michael Hehir hat die erste Publikation des Projekts der Abteilung für unerwünschte Ereignisse veröffentlicht . Diese wichtige MG-Forschungsarbeit erschien in PLOS ONE. Die MGFA unterstützte das Projekt und stellte die anfängliche Finanzierung bereit.

Dieses Dokument stellt den ersten Schritt in wichtigen Bemühungen dar, die Belastung durch Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung von Patienten mit Myasthenia gravis und anderen neurologischen Erkrankungen zu verstehen.

Dieses Projekt wurde zunächst durch den MGFA/AAN/ABF Clinician Scientist Development Award 2016 gefördert. Dank dieser Auszeichnung konnte Dr. Hehir mit Kursen zur Forschungsgestaltung und -durchführung beginnen und den Rahmen der Forschung festlegen. Weitere neue Datenanalysen werden auf kommenden Konferenzen vorgestellt.

Seit seiner Gründung im Jahr 1952 hat das MGFA die vielversprechendsten wissenschaftlichen Vorhaben unterstützt – es finanziert Forschung, engagiert junge Wissenschaftler und Kliniker und führt ein umfassendes Patientenregister. Die Forschung hat zu erheblichen Verbesserungen bei Diagnosetechniken, Behandlungen und Therapien sowie zu einem verbesserten Krankheitsmanagement geführt. 

Sie können die veröffentlichte Studie in PLOS ONE über die Schaltfläche unten lesen.

Das Forschungsprojektdokument können Sie auch HIER lesen.

COVID-19-assoziierte Risiken und Auswirkungen bei Myasthenia gravis (CARE-MG)

CARE-MG, ein von Ärzten gemeldetes Register, ist eine gemeinsame Anstrengung der International MG/COVID-19 Working Group und Neurologen aus der ganzen Welt zur Erfassung der Ergebnisse von Menschen mit MG, die eine COVID-19-Infektion entwickelt haben. Es wurde am 09. April 2020 offiziell gestartet.

Eine starke internationale Beteiligung und Zusammenarbeit ist entscheidend für unseren gemeinsamen Erfolg bei der Beantwortung grundlegender Fragen: Sind MG-Patienten besonderen Risiken ausgesetzt? Haben Basistherapien Auswirkungen auf das Risiko? Gemeinsam haben die beiden Gruppen zusammen mit mehreren unabhängigen Experten dieses internationale Register entworfen und gestartet. Klicken Sie hier, um mehr über die aktuelle CARE-MG-Forschungspolitik zu erfahren.

 Wir hoffen, Ergebnisse für alle Typen von Myasthenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegativ) erfassen zu können, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Patienten mit bestätigtem Verdacht auf eine COVID-19-Infektion.

 Definitionen:

    • Im Labor bestätigtes COVID-19 – Positive Virus-RNA-Tests oder positive Serologie für SARS-CoV-2

    • Verdacht auf COVID-19, aber nicht bestätigt – Fieber mit trockenem Husten, +/- Anorexie, Myalgien, Dyspnoe, Anosmie/Ageusie, mögliche Exposition, Thorax-Bildgebung deutet auf COVID hin

    • Myasthenia gravis: Wie vom behandelnden Arzt anhand des Antikörperstatus und Seronegativität definiert (basierend auf Standardtests wie Wiederholungstests, Einzelfaser-EMG, Reaktion auf Acetylcholinesterasehemmer)

Erfahren Sie mehr über CARE-MG.

Siehe die aktuelle CARE-MG-Richtlinie.

Transformative Grant des MGFA bringt neues Paper zu potenziellen MG-Biomarkern hervor

Zirkulierende Th1/17-Zellen sind ein Biomarker für die Schwere der Erkrankung und Ziel für eine frühzeitige Intervention bei MG-Patienten. 

Dr. Jeff Guptill und sein Forschungsteam der Duke Early Phase Clinical Research Unit am Duke University Medical Center haben eine weitere neue Studie eingereicht , die vom Journal of Neuroimmunology angenommen wurde. Die Forschung wurde durch ein wegweisendes Stipendium der Myasthenia Gravis Foundation of America ermöglicht.

Diese Studie konzentriert sich auf eine Gruppe von Patienten mit Myasthenia gravis (MG), die Antikörper gegen muskelspezifische Kinase (MuSK-MG) aufweisen. Patienten mit MuSK-MG reagieren in der Regel gut auf Therapien, die die Anti-MuSK-Antikörper senken. Follikuläre T-Helferzellen (Tfh) sind eine Art von Immunzellen (eine Untergruppe der T-Zellen), die einer anderen Art von Immunzellen, den sogenannten B-Zellen, bei der Produktion von Antikörpern helfen. 

Tfh-Zellen sind bei MuSK-MG-Patienten noch nicht gut erforscht. In dieser Studie haben wir festgestellt, dass T-Zellen bei MuSK-MG Entzündungen fördern. Darüber hinaus ist eine Untergruppe von Tfh-Zellen, die sogenannten Tfh17-Zellen, bei Patienten mit MuSK-MG häufiger vorhanden als bei gesunden Menschen ohne MuSK-MG. Diese Tfh17-Zellen sind teilweise für die Entzündungsreaktion bei MuSK-MG verantwortlich und können B-Zellen dabei helfen, mehr Antikörper zu produzieren. 

Zusammenfassend unterstützen diese Ergebnisse die Rolle der Tfh-Zell-Dysfunktion bei MuSK-MG. Hochspezifische Behandlungsstrategien zur Wiederherstellung des Gleichgewichts der Tfh-Zellen sind ein potenzielles Ziel für die Behandlung von Patienten mit MuSK-MG in der Zukunft.

Klicken Sie hier, um den Artikel zu lesen, oder klicken Sie hier, um den vollständigen Bericht zu lesen.

University of California, San Francisco, gründet in Partnerschaft mit MGFA und MDA erstes Konsortium zu pädiatrischer MG

Für Familien mit Kindern, die an Myasthenia gravis leiden, haben wir aufregende Neuigkeiten. Dank einer großzügigen Spende eines anonymen Spenders an die University of California, San Francisco, ist das erste klinische Konsortium für pädiatrische Myasthenia gravis nun Realität. MGFA hatte die Ehre, einen Zuschuss zur Deckung der Kosten für die Eröffnungssitzung dieses spannenden neuen Projekts im September bereitzustellen und im Beratungsausschuss des Konsortiums mitzuwirken.

Ansprechen auf die Behandlung bei okulärer MG bei Kindern 

Muskeln und Nerven

25. Oktober 2019

Bei Kindern tritt Myasthenia gravis (MG) fast immer in einer von zwei Formen auf: der okulären Myasthenia gravis (OMG), bei der die Schwäche nur in den Augenlidern und dem umliegenden Gewebe sichtbar ist, und der generalisierten Myasthenia gravis (GMG), bei der verschiedene Gewebe im ganzen Körper betroffen sind. Diese in der Fachzeitschrift „ Muscle & Nerve“ veröffentlichte Studie untersucht die klinischen Unterschiede dieser beiden Krankheitsformen sowie das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung.

National Institutes of Health (NIH) vergibt 7.8 Millionen US-Dollar an ein Forschungsteam der George Washington University (GW) zum Aufbau eines Netzwerks für seltene Erkrankungen bei Myasthenia gravis

Die National Institutes of Health (NIH) haben einem Forschungsteam der George Washington University (GW) 7.8 Millionen US-Dollar für den Aufbau eines Netzwerks für seltene Erkrankungen, insbesondere Myasthenia gravis, bewilligt. Das Netzwerk, das Teil der 25 etablierten NIH-Netzwerke für klinische Forschung zu seltenen Erkrankungen sein wird, vereint Grundlagenforscher, klinische Wissenschaftler, Patientenorganisationen sowie Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, die gemeinsam die Therapieentwicklung für diese seltene Erkrankung vorantreiben wollen. Geleitet wird das Team von den ehemaligen und aktuellen Vorsitzenden des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirats (MSAB) der Myasthenia Gravis Association (MGFA), Dr. Henry Kaminski und Dr. Linda Kusner. Auch die Mitglieder des Lenkungsausschusses sind allesamt führende Mitglieder des MGFA-MSAB.

Mit dem Zuschuss werden Forschungen zur zugrunde liegenden Pathophysiologie der Krankheit finanziert, Stipendien im Bereich MG für junge Forscher bereitgestellt und Pilotzuschüsse finanziert. Diese Finanzierung wird auch sicherstellen, dass die durch den transformativen Zuschuss des MGFA geschaffene Serumbank weiter bestehen bleibt.  

Die MGFA ist stolz darauf, die MG-Community als Mitglied von MG Net zu vertreten und hat 250,000 US-Dollar (50,000 US-Dollar pro Jahr) zur Unterstützung des Projekts zugesagt. Dieses Engagement der MGFA sowie der in Illinois ansässigen Organisation Conquer MG war maßgeblich dafür, die Unterstützung der MG-Community für das Projekt zu demonstrieren – eine wesentliche Voraussetzung für die vom NIH festgelegten Förderkriterien. Die Pressemitteilung finden Sie hier.

MG-Stoffwechselprofil kann zur Vorhersage von Verlauf und Behandlung von MG verwendet werden

Die in Metabolomics veröffentlichte Studie „ Jenseits der Antikörper: Serummetabolimische Profilierung bei Myasthenia gravis “ nutzt einen Profilierungsansatz als mögliche Strategie zur Identifizierung von Biomarkern, die spezifisch für Myasthenia gravis sind. Es wurden Vergleiche zwischen Patienten mit MG und gesunden Kontrollpersonen (HC) sowie zwischen Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA) und gesunden Kontrollpersonen (HC) mittels univariater und multivariater statistischer Verfahren durchgeführt.

Muster der Muskelschwäche variieren bei MG-Patienten stark

Die in Neuromuscular Disorders veröffentlichte Studie „ Heterogenität und Veränderungen in der Verteilung der Muskelschwäche bei Myasthenia gravis “ analysiert die zeitliche Verteilung der Muskelschwäche bei 225 AChR-Myasthenia-gravis-Patienten. Die Studie identifizierte verschiedene Phänotypen: okulär, bulbär, Hals/Gliedmaßen/Atemwege oder eine Kombination davon. Myasthenia-gravis-Patienten wechseln häufig zwischen diesen Phänotypen. Diese bei AChR-Myasthenia gravis gefundenen Variationen deuten darauf hin, dass neben der durch ACHR-Antikörper vermittelten Immunantwort weitere Faktoren die Krankheitsausprägung der Myasthenia gravis beeinflussen.

Eine schwächere Reaktion der Nervenzellen bei Diagnosetests kann zu aggressiveren Behandlungsempfehlungen für MG führen

Patienten, die initial stärkere Schwankungen des elektrischen Signals an der neuromuskulären Endplatte und niedrigere elektrische Signale (Reduktion um 20 % oder mehr) aufwiesen, waren häufiger positiv auf Autoantikörper und zeigten eine generalisierte Erkrankung. Diese Patienten wurden auch als schwerer erkrankt eingestuft, da sie zu Beginn der Behandlung einen höheren quantitativen Myasthenia-gravis-Score (QMGS) (über 10.5) aufwiesen als Patienten mit besseren elektrophysiologischen Testergebnissen. Den vollständigen Artikel „ Baseline Decrement in Patients with Mild Myasthenia Gravis Predicts Immunomodulation Treatment “ aus dem Canadian Journal of Neurological Sciences finden Sie hier.

MGFA-Erklärung zu Marihuana und MG

In mehreren US-Bundesstaaten ist der Konsum von Cannabis zu medizinischen und/oder Genusszwecken legalisiert. Können Cannabis oder daraus gewonnene bzw. daraus hergestellte Chemikalien Menschen mit Myasthenia gravis (MG) helfen? Betrachten wir den aktuellen Wissensstand zu den medizinischen Vorteilen von Cannabis. Mitglieder des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirats (MSAB) der MGFA haben im Rahmen ihrer Recherche zu diesem Thema die wissenschaftliche Literatur sowie Informationen aus renommierten Quellen wie den National Institutes of Health, der American Academy of Neurology, der American Neurological Association und der American Medical Association ausgewertet. Weitere Details und unsere vollständige Stellungnahme finden Sie hier.

Unerwünschte Ereignisse bei mit Placebo behandelten MG-Patienten führen nicht zu einer höheren Abbruchrate bei klinischen Studien

Die in der Fachzeitschrift Acta Neurologia Belgica veröffentlichte Studie „ Nocebo-Effekt bei Myasthenia gravis: Systematische Übersichtsarbeit und Metaanalyse placebokontrollierter klinischer Studien “ ist eine Metaanalyse von Nebenwirkungen, die bei Patienten mit Myasthenia gravis nach Placebobehandlung auftraten. Die Studie zeigt eine niedrige Abbruchrate aufgrund des Nocebo-Effekts bei Myasthenia gravis im Vergleich zu Erkrankungen des zentralen Nervensystems.

MG-Patienten mit gleichzeitig bestehenden Autoimmunerkrankungen haben keine höhere Krankheitslast 

Viele MG-Patienten litten zwar unter Müdigkeit, Schläfrigkeit, Depressionen und Angstzuständen, doch die Studie „ Auswirkungen von Autoimmunerkrankungen auf Müdigkeit, Schläfrigkeit und Stimmung bei Myasthenia gravis “ deutet nicht darauf hin, dass gleichzeitig bestehende Autoimmunerkrankungen wesentlich zum Ausmaß dieser belastenden Begleitsymptome beitragen. Die häufigere Anwendung von Steroiden könnte die Auswirkungen der Autoimmunerkrankungen jedoch kompensiert haben.