Myasthenia Gravis-Behandlungen

Myasthenia gravis (ausgesprochen `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) ist eine seltene, chronische Autoimmunerkrankung, die die Signale zwischen Nerven und Muskeln (an der neuromuskulären Verbindung) beeinträchtigt. Dies führt zu Muskelschwäche und schneller Ermüdung. Betroffene können Schübe erleben, gefolgt von Phasen der Besserung.^1,2 Obwohl es keine bekannte Heilung für Myasthenia gravis gibt, schreitet die Behandlungsentwicklung voran.^{1 bis 3} und es gibt verschiedene Behandlungen, die zur Linderung der Symptome beitragen können.^1,2,4 Obwohl auch ohne Behandlung eine Besserung der Symptome oder sogar eine Remission eintreten kann, ist jeder Fall von Myasthenia gravis einzigartig.¹ Sie und Ihr Arzt werden einen Behandlungsplan festlegen, der speziell auf Ihre Bedürfnisse zugeschnitten ist.

Zur Vorbereitung auf Ihren Arztbesuch kann es hilfreich sein, die aktuellen Behandlungsrichtlinien für Myasthenia gravis zu lesen. Die Behandlungsrichtlinien für Myasthenia gravis enthalten eine Reihe von Empfehlungen zu den verschiedenen Behandlungsmöglichkeiten für die Erkrankung und wurden über mehrere Jahre von Myasthenia gravis-Experten entwickelt. Wenn neue Behandlungen entwickelt werden und unser Wissen über die Erkrankung zunimmt, werden die Richtlinien unter der Leitung der Mitglieder des Medical Advisory Committee der MGFA und internationaler Krankheitsexperten aktualisiert. Sie können die 2016 veröffentlichten Richtlinien mit dem Titel „International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis“ und die neueste Aktualisierung der Richtlinien, die 2020 erneut veröffentlicht wurden, mit dem Titel „International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis Update 2020“ hier einsehen:^5,6

Leitlinien (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
Update (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Es gibt verschiedene Behandlungsmöglichkeiten, die Ihre Kraft steigern, die Symptome von Myasthenia gravis unter Kontrolle halten und Ihre Lebensqualität verbessern können. Da jeder Mensch Myasthenia gravis anders erlebt, kann dies verschiedene Behandlungen umfassen und manchmal auch eine Notfallbehandlung, wenn sich Ihre Symptome verschlimmern.^1,4,7 Wir besprechen ausführlicher die etablierten und neuen Behandlungen, die Menschen mit Myasthenia gravis, ihren Familien und ihren Betreuern weiterhin Hoffnung geben.

Wie bei jeder Behandlung besteht bei den Medikamenten zur Behandlung von Myasthenia gravis das Risiko von Nebenwirkungen. Zu den häufigsten Nebenwirkungen, die auftreten können, gehören Übelkeit, Durchfall, Bluthochdruck und ein erhöhtes Infektionsrisiko.³ Wenn Ihr Arzt Ihnen zur Behandlung Ihrer Myasthenia gravis-Symptome ein bestimmtes Medikament empfiehlt, wird er die Nebenwirkungen dieses Medikaments ausführlicher mit Ihnen besprechen.

Die hier dargestellten Informationen basieren auf in den USA zugelassenen Therapien. Die Verfügbarkeit von Behandlungen in anderen Ländern kann je nach lokaler Zulassung abweichen.

Behandlungsmöglichkeiten: Chirurgie

Thymektomie

Unter einer Thymektomie versteht man die chirurgische Entfernung der Thymusdrüse.⁷ Die Thymusdrüse befindet sich in der Mitte Ihrer oberen Brust, hinter Ihrem Brustbein.⁸ Diese Drüse ist mit unserem Immunsystem und der Produktion von Antikörpern verbunden. Der Thymus hilft bei der Entwicklung von T-Zellen (einer Art weißer Blutkörperchen, die mit unserer Immunantwort verbunden sind). T-Zellen sind an der Produktion von Antikörpern beteiligt und können abnormale Antikörper produzieren, die Autoimmunerkrankungen wie Myasthenia gravis verursachen. Der Thymus ist in der frühen Kindheit bis zur Pubertät am aktivsten, danach schrumpft er allmählich und spielt keine wichtige Rolle mehr.^1,8

Es ist jedoch bekannt, dass die Thymusdrüse bei Myasthenia gravis eine Rolle spielt. Bei vielen Betroffenen können sich folgende Symptome entwickeln:¹

Vergrößerung der Thymusdrüse (Hyperplasie)
Ein Tumor der Thymusdrüse (Thymom)

Wenn eine Funktionsstörung im Thymus vorliegt, kann dies zu einer Veränderung der T-Zell-Entwicklung und damit zur Produktion von Antikörpern führen, einschließlich abnormaler Antikörper, die für die Symptome der Myasthenia gravis verantwortlich sind.¹

Eine Thymektomie kann durchgeführt werden, wenn Sie an Myasthenia gravis mit oder ohne Thymusanomalien leiden. Wenn Sie kein Thymom haben, kann die Operation zu Beginn Ihres Behandlungsverlaufs empfohlen werden, um Ihre Symptome langfristig zu lindern. Wenn Sie ein Thymom haben, wird die Operation dringend empfohlen.^5,6 Der chirurgische Eingriff kann Ihre Muskelschwäche lindern und die Anzahl der erforderlichen Medikamente verringern oder sogar zu einer Linderung Ihrer Symptome führen.⁹ Nach einer Thymektomie werden Sie möglicherweise nicht sofort eine Besserung verspüren und das Ausmaß der Besserung kann von dem anderer Patienten abweichen, die sich einer Thymektomie unterziehen. Es gibt jedoch Hinweise darauf, dass Patienten, die sich einer Thymektomie unterziehen, weniger schwere Symptome haben und im Laufe der Zeit möglicherweise eine geringere Dosis Kortikosteroide benötigen.⁷

Behandlungsmöglichkeiten: Medikamente

Acetylcholinesterase-Hemmer

Damit ein Muskel normal funktionieren kann, bindet sich Acetylcholin an Acetylcholinrezeptoren und erzeugt ein Signal zwischen Nerv und Muskel, das eine Muskelkontraktion auslöst. Bei Myasthenia gravis blockieren abnormale Autoantikörper die Bindung von Acetylcholin an seine Rezeptoren, was die Signale zwischen Nerven und Muskeln beeinträchtigt und Muskelschwäche verursacht.^1,2

Acetylcholinesterase ist ein Enzym, das für den Abbau von Acetylcholin verantwortlich ist.¹ Acetylcholinesterasehemmer verhindern diesen Abbau, so dass mehr Acetylcholin zur Verfügung steht, das sich an die Rezeptoren binden kann. Dies wiederum verstärkt die Signale zwischen Muskel und Nerven und verbessert die Muskelaktivierung.^7,9 Acetylcholinesterasehemmer sind häufig Teil der Erstbehandlung von Myasthenia gravis, und eines der am häufigsten verwendeten Medikamente ist Pyridostigminbromid.⁵

Mestinon® (Pyridostigminbromid)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) ist in zwei Formen erhältlich: schnell wirkende 60-mg-Tabletten und lang anhaltende, langsam freisetzende 180-mg-Kapseln, bekannt als Timespan®, die Pyridostigminbromid über 12 Stunden abgeben. Sie müssen Mestinon®-Tabletten wahrscheinlich mehrmals täglich einnehmen.¹⁰

Regonol® (Pyridostigminbromid)

Der Acetylcholinesterasehemmer Pyridostigminbromid ist unter dem Markennamen Regonol® (Sandoz Inc) auch als Injektion erhältlich.¹¹ Regonol® wird als intravenöse Injektion (Injektion in eine Vene) verabreicht und wird manchmal als Alternative zu Mestinon® verwendet, wenn Sie keine Tabletten oral einnehmen können oder in bestimmten Notfallsituationen.^9,12

Kortikosteroide und andere Immunsuppressiva

Ein Kortikosteroid ist ein Arzneimittel, das als Immunsuppressivum wirkt, was bedeutet, dass es die Aktivität unseres Immunsystems reduziert.¹³ Während das Immunsystem normalerweise bei der Bekämpfung von Infektionen hilft, kommt es bei Myasthenia gravis zu einer Störung des Gleichgewichts der Funktionsweise des Immunsystems.¹ Diese Störung führt zur Produktion abnormaler Antikörper, beispielsweise von Acetylcholinrezeptoren (AChR) und muskelspezifischen Tyrosinkinase-Antikörpern (MuSK). Diese abnormalen Antikörper binden an die Acetylcholinrezeptoren oder blockieren sie und verursachen Veränderungen an der neuromuskulären Verbindung. Dies führt zu Problemen bei der Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln und wiederum zu Muskelschwäche.^1,2

Immunsuppressiva schwächen die Aktivität des Immunsystems ab, indem sie die Bildung bestimmter weißer Blutkörperchen, sogenannter T-Zellen und B-Zellen, verringern, die an der Immunreaktion Ihres Körpers beteiligt sind und Antikörper produzieren.^13,14 Indem diese Medikamente die Aktivität des Immunsystems verringern, verringern sie die Anzahl der produzierten abnormalen Antikörper. Daher gibt es weniger abnormale Antikörper, die an die Acetylcholinrezeptoren Ihres Körpers binden und diese blockieren, und es kommt zu weniger Veränderungen an der neuromuskulären Verbindung. Dies unterstützt die Kommunikation zwischen Muskeln und Nerven und erhöht die Muskelaktivierung.¹³

Wenn eine Behandlung über Acetylcholinesterasehemmer hinaus erforderlich ist, sind Kortikosteroide oder andere Immunsuppressiva normalerweise die nächsten Behandlungsmethoden.^5,9 Kortikosteroide können bei vielen Menschen sehr wirksam sein. Bei 7–8 von 10 Personen, die Steroide einnehmen, ist eine deutliche Verbesserung der Symptome zu verzeichnen.⁹ Wie alle Arzneimittel haben sie jedoch verschiedene Nebenwirkungen.⁹ Andere Arten von Immunsuppressiva, die nicht zu den Steroiden zählen, werden derzeit zur Behandlung von Myasthenia gravis eingesetzt und können ebenfalls zu einer deutlichen Linderung der Symptome führen.^9,13

CellCept® (Mycophenolatmofetil)

CellCept® (Roche) ist ein weiteres nichtsteroidales Immunsuppressivum, das die Produktion von T-Zellen und B-Zellen (weiße Blutkörperchen, die an unserer Immunantwort beteiligt sind) reduziert.¹⁶ CellCept® erreicht dies, indem es die Produktion einer Chemikalie namens Guanosin reduziert, die einer der Bausteine von Zellen ist und für die Zellvermehrung wichtig ist. Ohne Guanosin werden weniger T-Zellen und B-Zellen produziert, die Aktivität unseres Immunsystems ist reduziert, wodurch die Anzahl abnormaler Antikörper sinkt.⁹

CellCept® wird normalerweise als Flüssigkeit oder Tablette oral eingenommen und kann allein oder zusammen mit einem Kortikosteroid (Cyclosporin) verschrieben werden.^5,9,16

Cyclosporin

Cyclosporin ist ein Immunsuppressivum, das als Calcineurin-Inhibitor bezeichnet wird. Dieses Medikament reduziert die Reaktion des Immunsystems, indem es ein Protein namens Calcineurin in T-Zellen blockiert. Dies verhindert die Aktivierung bestimmter Gene und die Produktion wichtiger Signale des Immunsystems. Infolgedessen ist das Immunsystem weniger aktiv und produziert weniger Antikörper.¹³

Cyclosporin wird als Tablette oral eingenommen, normalerweise zweimal täglich.^7,9 Wie Imuran® und CellCept® kann Cyclosporin allein oder zusammen mit einem Kortikosteroid verschrieben werden.⁵

Imuran® (Azathioprin)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) ist ein nichtsteroidales Immunsuppressivum (ein Immunsuppressivum, das kein Steroid ist), das unter anderem auch zur Behandlung von Myasthenia gravis eingesetzt wird.¹⁵ Wenn Imuran® im Körper abgebaut wird, verhindert es die Vermehrung der weißen Blutkörperchen, die an unserem Immunsystem beteiligt sind.⁹

Imuran® ist eine Tablette, die einmal oder zweimal täglich oral eingenommen wird.^9,15 Es kann 4–6 Monate dauern, bis Sie eine Besserung Ihrer Symptome bemerken. Ihr Arzt kann Ihnen raten, Imuran® allein oder zusammen mit einem Kortikosteroid einzunehmen, abhängig von Ihren anderen Medikamenten, Ihrem Zustand und der Schwere Ihrer Symptome.^5,9 Zu den Nebenwirkungen, die bei Ihnen auftreten können, gehören grippeähnliche Symptome, Übelkeit und ein Mangel an weißen Blutkörperchen, der eine Infektion verursachen kann. Die langfristige Einnahme von Imuran® kann manchmal Ihre Leber, Bauchspeicheldrüse oder Ihr Knochenmark beeinträchtigen und Ihr Risiko für bestimmte Krebsarten, einschließlich Hautkrebs, erhöhen.^9,15 Eine vollständige Liste der Nebenwirkungen erhalten Sie bei Ihrem Arzt. Außerdem können Sie die Packungsbeilage Ihres Arzneimittels einsehen.

Prednison

Prednison ist ein häufig verwendetes Kortikosteroid, das zur Behandlung vieler Erkrankungen, einschließlich Myasthenia gravis, eingesetzt wird. Diese Art von Kortikosteroid wirkt auf die Glukokortikoidrezeptoren in unserem Körper und hilft so, die Wirkung des Immunsystems zu verringern.¹³

Prednison ist eine Tablette, die oral eingenommen wird. Normalerweise verschreibt Ihr Arzt eine niedrige Dosis Prednison und erhöht die Dosis dann schrittweise, bis Ihre Symptome unter Kontrolle sind. Sie können damit rechnen, dass sich Ihre Symptome innerhalb von 2 Wochen bessern, wobei die größte Verbesserung in den ersten 4–8 Wochen eintritt. Da jeder Fall von Myasthenia gravis anders ist, werden Sie möglicherweise gebeten, Prednison jeden zweiten Tag einzunehmen oder die Dosis schrittweise zu reduzieren, sodass Sie nur so viel einnehmen, wie Sie zur Kontrolle Ihrer Symptome benötigen. Zu den Nebenwirkungen, die auftreten können, insbesondere wenn Sie Prednison über einen längeren Zeitraum einnehmen, gehören Bluthochdruck, Gewichtszunahme, Magengeschwüre, Infektionen und Stimmungsschwankungen.⁹ Eine vollständige Liste der Nebenwirkungen erhalten Sie bei Ihrem Arzt. Außerdem können Sie die Packungsbeilage Ihres Arzneimittels einsehen.

Gezielte Behandlungen

B-Zell-gerichtete Behandlungen

B-Zellen sind eine Art weißer Blutkörperchen, die eine wichtige Rolle bei der Bildung von Antikörpern und der Immunreaktion spielen, die vermutlich die Symptome von Myasthenia gravis verursacht. Behandlungen, die auf B-Zellen abzielen, sollen diese Immunreaktion und die Konzentration abnormaler Antikörper verringern, die Symptome von Myasthenia gravis verursachen können.^2,7,14

UPLIZNA® (Inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (Inebilizumab-cdon), hergestellt von Amgen, wurde im Dezember 2025 von der FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen, die Antikörper gegen den Acetylcholinrezeptor (AChR) oder die muskelspezifische Kinase (MuSK) aufweisen. UPLIZNA ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der CD19-B-Zellen angreift und die Produktion pathogener Autoantikörper, die zu gMG beitragen, reduziert. Der genaue Wirkmechanismus von UPLIZNA bei gMG ist noch nicht vollständig geklärt.

UPLIZNA wird von medizinischem Fachpersonal als intravenöse Infusion verabreicht. Die Initialtherapie besteht aus zwei Infusionen im Abstand von zwei Wochen, gefolgt von einer einzelnen Infusion alle sechs Monate.

Weitere Informationen zu UPLIZNA® finden Sie hier:

UPLIZNA-Website: https://www.uplizna.com/
Verschreibungsinformationen: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

Rituximab ist ein monoklonaler Antikörper (ein Antikörper, der im Labor hergestellt wird und ein spezifisches Ziel hat), der B-Zellen angreift. Da B-Zellen an der Produktion der abnormalen Antikörper beteiligt sind, die für die Symptome von Myasthenia gravis verantwortlich sind, kann dies die Symptome von Myasthenia gravis lindern.^7,9,14

Wenn Sie an Myasthenia gravis mit MuSK-Antikörpern leiden und andere Behandlungen zu keiner Besserung geführt haben, kann Ihnen Rituximab verschrieben werden.⁶ Wenn Ihnen dieses Medikament verschrieben wird, erhalten Sie es zyklisch als intravenöse Infusion (eine Infusion, die in eine Vene eingeführt wird).⁹

Neonatale Fc-Rezeptorblocker

Der neonatale Fc-Rezeptor hilft, die Lebensdauer von Immunglobulin-G-Antikörpern zu verlängern. Bei Myasthenia gravis sind die für die Symptome verantwortlichen abnormalen Antikörper in erster Linie Immunglobulin-G-Antikörper. Diese abnormalen Antikörper blockieren die Bindung von Acetylcholin an seinen Rezeptor, was zu Veränderungen der neuromuskulären Verbindung führt und die Signale zwischen Nerven und Muskeln beeinträchtigt, was letztendlich die mit Myasthenia gravis verbundenen Symptome, einschließlich Muskelschwäche, verursacht.²

Neonatale Fc-Rezeptorblocker binden an den neonatalen Fc-Rezeptor und blockieren ihn, wodurch die Konzentration der Immunglobulin-G-Antikörper gesenkt wird, einschließlich der abnormalen Antikörper, die für die Symptome der Myasthenia gravis verantwortlich sind.²

Dies sind die in den USA zugelassenen neonatalen Fc-Rezeptorblocker:

IMAAVY® (Nipocalimab)

IMAAVY® (Nipocalimab), hergestellt von Johnson & Johnson, wurde im April 2025 von der FDA zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, die positiv auf Anti-AChR- oder MuSK-Antikörper getestet wurden. IMAVVY ist ein monoklonaler Antikörper, der auf den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) abzielt und die Konzentration zirkulierender Immunglobulin-G-Antikörper (IgG), einschließlich pathogener Autoantikörper, die mit gMG assoziiert sind, senkt.

IMAVVY wird intravenös verabreicht. Die erste Dosis wirkt 30 Minuten lang. Danach erhalten Sie alle zwei Wochen eine 15-minütige Infusion. Die Infusionen können in einer Arztpraxis, einem Infusionszentrum, einem Krankenhaus (ambulant) oder zu Hause durch einen Infusionsdienstleister verabreicht werden.

Weitere Informationen zu IMAVVY® finden Sie unter:

IMAVVY-Website: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/
Erste Schritte für MG-Patienten: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/

Rystiggo® (Rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), hergestellt von UCB, ist eine Injektion zur subkutanen Infusion und ein humanisierter monoklonaler IgG4-Antikörper, der an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) bindet und so zur Verringerung des zirkulierenden IgG führt.^1,4 Es ist die einzige von der FDA zugelassene Behandlung für Erwachsene mit sowohl Anti-AChR- als auch Anti-MuSK-Antikörper-positiver gMG, den beiden häufigsten Subtypen der gMG. Wenn Ihnen RYSTIGGO® verschrieben wird, erhalten Sie das Medikament von medizinischem Fachpersonal in Behandlungszyklen als subkutane Infusion (eine Infusion unter die Haut). Ein Zyklus besteht aus einer wöchentlichen subkutanen Infusion über sechs Wochen.

Weitere Informationen zu Rystiggo® finden Sie hier:

Rystiggo®-Website: https://www.rystiggo.com/
Verschreibungsinformationen: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (Efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (Argenx) ist ein Arzneimittel, das ein Fragment eines Immunglobulin-G-Antikörpers verwendet, um sich an den neonatalen Fc-Rezeptor zu binden und diesen zu blockieren. Dies führt zu einer Verringerung der Immunglobulin-G-Antikörper, einschließlich der abnormalen Antikörper, die für die Symptome von Myasthenia gravis verantwortlich sind.^14,17

Vyvgart® wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis zugelassen, die positiv auf Anti-AChR-Antikörper getestet wurden (sie haben abnorme AChR-Antikörper). Wenn Ihnen Vyvgart® verschrieben wird, erhalten Sie das Medikament in Zyklen als intravenöse Infusion (eine Infusion, die in eine Vene eingeführt wird). Jeder Zyklus dauert 4 Wochen und die Zyklen werden je nach Ihren Symptomen in unterschiedlichen Abständen wiederholt. Während jedes Zyklus erhalten Sie eine Infusion pro Woche (vier Infusionen pro Zyklus). Jede Infusion dauert 1 Stunde.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvfc)

Die FDA hat Vyvgart® Hytrulo (Argenx) auch zur Behandlung von Erwachsenen mit Myasthenia gravis zugelassen, die positiv auf Anti-AChR-Antikörper getestet wurden. Ähnlich wie Vyvgart® verwendet auch dieses Medikament ein Fragment eines Immunglobulin-G-Antikörpers, um an den neonatalen Fc-Rezeptor zu binden und diesen zu blockieren. Es wird jedoch von medizinischem Fachpersonal subkutan (unter die Haut) injiziert oder zu Hause selbst verabreicht. Die Injektion dauert 30–90 Sekunden und wird ebenfalls in Behandlungszyklen verabreicht. Ein Zyklus besteht aus einer Injektion pro Woche über vier Wochen (vier Injektionen pro Zyklus).¹⁸

Weitere Informationen zur Behandlung mit Vyvgart® und Vyvgart® Hytrulo finden Sie unter den folgenden Links:

Vyvgart®-Websitee
Verschreibungsinformationen:
- Vyvgart®
- Vyvgart® Hytrulo

Komplementinhibitoren

Ein wichtiger Teil unseres Immunsystems ist ein Weg, der als Komplementweg bezeichnet wird.¹ Während dieser Weg normalerweise eine positive Rolle spielt, kann er bei Personen mit Myasthenia gravis und anderen Autoimmunerkrankungen überaktiv werden, was zu Veränderungen der neuromuskulären Verbindung und der Acetylcholinrezeptoren führt.3 Dies bedeutet, dass Acetylcholin nicht an seine Rezeptoren binden kann, was die Signale zwischen Muskeln und Nerven beeinträchtigt und zu Muskelschwäche führt.³ Komplementinhibitoren können die Aktivierung des Komplementsystems reduzieren, indem sie bestimmte Komplementproteine, darunter C5, blockieren. Durch seinen gezielten Wirkmechanismus bindet Zilucoplan mit hoher Affinität und Spezifität an C5 und verhindert so dessen Spaltung in C5a und C5b. Dadurch werden Komplementschäden an der neuromuskulären Verbindung gehemmt.²

Aufgrund des erhöhten Risikos schwerer Meningokokkeninfektionen sind alle Komplementinhibitoren nur über ein REMS-Programm (Risk Evaluation Mitigation Strategy) erhältlich.^4,5 REMS ist ein Arzneimittelsicherheitsprogramm, das die Food and Drug Administration (FDA) für Medikamente mit schwerwiegenden Sicherheitsbedenken verlangen kann, um sicherzustellen, dass der Nutzen des Medikaments die Risiken überwiegt.⁴

Verschreibungsinformationen
Howard JF Jr, et al. Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (RAISE): eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406.
Howard JF Jr. Myasthenia gravis: die Rolle des Komplements an der neuromuskulären Verbindung. Ann NY Acad Sci. 2018 Jan;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 Dez 21. PMID: 29266249.
zilbrysqrems.com
Informationen der FDA zur Arzneimittelsicherheit

Hier sind die in den USA zugelassenen Komplementinhibitoren:

Soliris® (Eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) ist ein monoklonaler Antikörper (ein Antikörper, der im Labor hergestellt wird und ein spezifisches Ziel hat), der den Komplementweg hemmt, indem er das Komplementprotein C5 angreift. Obwohl wir nicht vollständig verstehen, wie Soliris® die Symptome von Myasthenia gravis lindert, kann es verhindern, dass der Komplementweg Schäden an der neuromuskulären Verbindung und die daraus resultierende Muskelschwäche verursacht, die bei Betroffenen auftritt.²¹

Soliris® wurde von der FDA zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis bei erwachsenen Patienten zugelassen, die positiv auf Anti-AChR-Antikörper getestet wurden (sie haben abnorme AChR-Antikörper). Wenn Ihnen Soliris® verschrieben wird, erhalten Sie das Medikament in den ersten 5 Wochen einmal wöchentlich als intravenöse Infusion (eine Infusion in eine Vene) und danach alle 2 Wochen. Eine mögliche schwerwiegende Nebenwirkung von Solaris® ist Meningokokkensepsis (wenn Bakterien und ihre Toxine im Blut zirkulieren und die Organe schädigen). Es ist daher wichtig, dass Sie vor der Verabreichung von Solaris® gegen Meningokokken geimpft sind.²¹ Eine vollständige Liste der Nebenwirkungen erhalten Sie bei Ihrem Arzt. Außerdem können Sie die Packungsbeilage Ihres Arzneimittels einsehen.

Weitere Informationen zur Soliris®-Behandlung finden Sie unter den folgenden Links:

Alexion AstraZeneca-Website: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
Medikamentenleitfaden: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
Verschreibungsinformationen: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (Ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) ist ein weiterer Komplementinhibitor, der auf das Komplementprotein C5 abzielt, um die Aktivierung des Komplementwegs zu verringern.²² Es handelt sich ebenfalls um einen monoklonalen Antikörper, der allerdings eine etwas andere Struktur als Soliris® aufweist, wodurch das Arzneimittel länger im Körper verbleibt.²³

Ultomiris® wurde von der FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis zugelassen, die Anti-AChR-Antikörper-positiv sind (sie haben abnormale AChR-Antikörper).^1,22 Wenn Ihnen Ultomiris® verschrieben wird, erhalten Sie das Arzneimittel über eine intravenöse Infusion (eine Infusion in Ihre Vene). Sie erhalten eine erste Dosis, dann eine weitere Dosis 2 Wochen später, gefolgt von einer Dosis alle 4–8 Wochen. Eine mögliche schwerwiegende Nebenwirkung von Ultomiris® ist eine Meningokokken-Sepsis (wenn Bakterien und ihre Toxine im Blut zirkulieren und die Organe schädigen). Es ist daher wichtig, dass Sie vor der Verabreichung von Ultomiris® gegen Meningokokken-Bakterien geimpft sind.²² Eine vollständige Liste der Nebenwirkungen erhalten Sie bei Ihrem Arzt. Außerdem können Sie die Packungsbeilage Ihres Arzneimittels einsehen.

Weitere Informationen zur Ultomiris®-Behandlung erhalten Sie unter den folgenden Links:

Ultomiris®-Website: https://ultomiris.com/gmg
Medikamentenleitfaden: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
Verschreibungsinformationen: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (Zilucoplan)

ZILBRYSQ® (Zilucoplan), hergestellt von UCB, ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen und derzeit zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten mit positivem Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper1 erhältlich. ZILBRYSQ® ist der erste und einzige einmal täglich subkutan selbst verabreichte Peptidinhibitor der Komplementkomponente 5 (C5-Inhibitor)1. Wenn Ihnen ZILBRYSQ® verschrieben wird, wird Ihnen gezeigt, wie Sie sich das Medikament zu Hause einmal täglich subkutan in Bauch, Oberschenkel oder Oberarme (nur wenn Ihnen jemand anderes die Injektion verabreicht) verabreichen.^{1, 24,25}

Zilbrysq®-Website: https://www.zilbrysq.com/
Verschreibungsinformationen: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IVIg oder intravenöses Immunglobulin

Das körpereigene Immunsystem produziert auf natürliche Weise Antikörper, sogenannte Immunglobuline, um Infektionen und Krankheiten zu bekämpfen. Intravenöse Immunglobuline (auch gepooltes humanes Gammaglobulin genannt) sind eine Behandlung, bei der diese Antikörper aus Plasmaspenden (einem Teil unseres Blutes) verwendet werden. Diese Behandlung erhöht den Immunglobulinspiegel in Ihrem Blut und hat vielfältige Auswirkungen auf verschiedene Aspekte des Immunsystems, einschließlich der Verringerung der Konzentration abnormaler Antikörper, die für die Symptome der Myasthenia gravis verantwortlich sind.²⁶ Bei Patienten, denen die zur Bekämpfung der Infektion erforderlichen Antikörper fehlen, ersetzt IVIg diese verlorenen Antikörper.

IVIg gilt als sehr sicher im Hinblick auf Infektions- oder Virusexposition. Spender werden auf bestimmte Infektionen getestet, bevor sie Blut für IVIG spenden dürfen. Die Verarbeitung von IVIg inaktiviert Infektionen wie HIV, Hepatitis B und C. Dennoch handelt es sich um ein menschliches Blutprodukt, das von mehreren Spendern stammt. Intravenöse Immunglobuline werden als kurzfristige Behandlung im Notfall eingesetzt, wenn andere Behandlungen nicht anschlagen oder eine schnelle Verbesserung der Kraft erforderlich ist, beispielsweise vor einer Operation. Diese Behandlung wird auch häufig angewendet, wenn Sie einen schweren Rückfall der Symptome erleiden oder eine starke Schwäche der Atemmuskulatur (myasthenische Krise) entwickeln.⁵ Wenn Sie intravenöses Immunglobulin benötigen, wird es Ihnen über eine intravenöse Infusion (eine Infusion mit den Immunglobulinen) verabreicht.

Die intravenöse Infusion kann über einen Zeitraum von 2–5 Tagen zur Notfallbehandlung oder alle 3–6 Wochen als Erhaltungstherapie verabreicht werden und wird typischerweise in einem Krankenhaus oder einer Klinik durchgeführt.^7,9 Nach der Behandlung mit intravenösen Immunglobulinen kann die Besserung Ihrer Symptome vorübergehend sein und daher können wiederholte Behandlungen erforderlich sein.⁹ IVIg-Behandlungen werden intravenös verabreicht. Die Dosis richtet sich nach Ihrem Körpergewicht. Sie erhalten möglicherweise eine Reihe von Infusionen über einen Zeitraum von drei bis fünf Tagen, die in von Ihrem Arzt festgelegten Abständen wiederholt werden. Manche Patienten erhalten die Infusion in der Arztpraxis, andere zu Hause über einen ambulanten Pflegedienst. Wenn Sie stark geschwächt sind oder Symptome einer drohenden Krise zeigen, werden Sie wahrscheinlich im Krankenhaus behandelt. Es kann ein bis zwei Wochen dauern, bis eine Besserung eintritt, dies ist jedoch von Patient zu Patient unterschiedlich. Die Dauer der Besserung durch IVIg variiert, beträgt aber in der Regel einige Wochen bis Monate.

Subkutanes Immunglobulin

Eine neue, weniger invasive Methode zur Verabreichung von Immunglobulinen wird als Behandlungsmethode für Myasthenia gravis untersucht. Diese Art der Behandlung wird als subkutane (unter die Haut) Immunglobulingabe bezeichnet. Obwohl es Studien gibt, die den Nutzen und die Sicherheit von subkutanem Immunglobulin bei Patienten mit Myasthenia gravis belegen, ist es noch nicht zur Behandlung von Menschen mit Myasthenia gravis zugelassen.^14,27

Hizentra® (Immunglobulin)

Hizentra® (CSL Behring) ist ein Beispiel für subkutanes Immunglobulin, das von der FDA zur Behandlung anderer neurologischer und primärer Immundefizienz-Erkrankungen zugelassen wurde, aber noch nicht zur Behandlung von Myasthenia gravis. Bei dieser Methode der Verabreichung von Immunglobulinen erhalten Sie das Medikament nicht über eine Infusion, sondern über eine subkutane Infusion; dabei werden bis zu acht Nadeln an verschiedenen Stellen Ihres Körpers unter die Haut gelegt. Eine typische subkutane Infusion dauert möglicherweise nur 1–2 Stunden und kann zu Hause durchgeführt werden.²⁷

Therapeutischer Plasmaaustausch

Therapeutischer Plasmaaustausch, auch Plasmapherese genannt, ist eine Behandlung, bei der Ihr Blut entnommen und die verschiedenen Bestandteile getrennt werden, um das Blutplasma zu entfernen, das die abnormalen Antikörper enthält, die für die Symptome von Myasthenia gravis verantwortlich sind. Das Blut wird dann durch ein Ersatzplasma ersetzt, das die abnormalen Antikörper nicht enthält. Der Vorgang wird mithilfe von Nadeln durchgeführt, die in Ihre Venen eingeführt werden, oder mithilfe eines Ports (ein kleines Gerät, das unter der Haut eingesetzt wird und die Verabreichung von Medikamenten in Ihren Blutkreislauf ermöglicht).^9,28,29 Durch weniger abnormale Antikörper verbessern sich die Signale zwischen Nerven und Muskeln, was zu einer stärkeren Muskelaktivierung führt.¹

Plasmaaustausch wird als kurzfristige Behandlung im Notfall eingesetzt, wenn andere Behandlungen nicht wirken oder wenn eine schnelle Verbesserung der Kraft erforderlich ist, beispielsweise vor einer Operation. Da Ihr Körper weiterhin abnormale Antikörper produziert, können wiederholte Plasmaaustauschbehandlungen erforderlich sein.⁵

Referenzen

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2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Neue und aufkommende Behandlungen für Myasthenia gravis. BMJ Med 2023; 2: e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Myasthenia gravis. Nat Rev Dis-Primer 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Aktuelle medikamentöse Behandlung von Myasthenia gravis. Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M, et al. Internationale Konsensleitlinien zur Behandlung von Myasthenia gravis. Neurologie 2016; 87: 419-425.

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