Kliniker und Wissenschaftler betreiben weltweit bahnbrechende Myasthenia gravis-Forschung. Über unser Stipendienprogramm finanziert die MGFA vielversprechende Forschungen zur Entdeckung potenzieller neuer Behandlungsmethoden und Möglichkeiten zur Verbesserung der Lebensqualität von MG-Patienten. Zu unseren Stipendiaten zählen sowohl Spitzenforscher als auch Nachwuchsforscher.
Empfänger des MGFA-Forschungsstipendiums 2025
Auszeichnung für hochwirksames Pilotprojekt
Valentina Damato, MD, PhD
Universität Florenz, Italien
Ausgezeichneter Betrag: $ 110,000
Gefördertes Projekt: From Thymoma to Tolerance Breakdown: Identifying Predictive Biomarkers of Myasthenia Gravis Development
Thymoma-associated myasthenia gravis remains one of the most challenging and least predictable forms of MG. While many people with thymoma develop MG, others never do, even when AChR antibodies are already present in their blood. In some cases, MG appears only after the thymoma has been surgically removed, sometimes months or even years later. Right now, doctors have no reliable way to tell which patients are truly at risk.
This project aims to understand why MG develops in some thymoma patients but not in others. We will closely examine the characteristics of AChR antibodies to see what makes them harmful, study the immune cells inside thymoma tissue, and analyse patterns of gene activity that may signal a loss of immune control. By bringing together clinical information and advanced laboratory analyses, we hope to identify a clear biological signature that predicts who is most likely to develop MG after thymectomy.
Our goal is to develop tools that help doctors monitor patients more effectively and recognize MG at its earliest stages. At the same time, this research will deepen our understanding of how the immune system shifts from producing antibodies to causing disease, knowledge that may benefit the broader MG community.
Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc
Charité – Universitätsmedizin Berlin, Germany
Ausgezeichneter Betrag: $ 110,000
Gefördertes Projekt: Immune Atlas of Myasthenia Gravis in Blood, Muscle, and Thymus in AChR+ Patients
The 2025 MGFA High Impact Pilot Project Award is funding the launch of a first-of-its-kind, three-compartment immune atlas in myasthenia gravis. The atlas will integrate blood, thymus, and neuromuscular junction–rich muscle to capture disease biology across the full arc of MG: system-wide immune activity in blood, the potential starting point in the thymus, and the site where weakness emerges in the muscle. The project will establish a detailed reference map for AChR+ MG and, in parallel, define how seronegative MG compares, pinpointing shared versus distinct immune and protein signatures across compartments.
The long-term goal is to translate these discoveries into actionable biomarkers that improve diagnosis, enable meaningful patient stratification, and help guide more targeted, personalized treatment decisions, ultimately improving outcomes and reducing time to the right therapy for people living with MG.
Maartje G. Huijbers, PhD, and Dana Vergoossen, PhD
Medizinisches Zentrum der Universität Leiden, Niederlande
Ausgezeichneter Betrag: $ 110,000
Gefördertes Projekt: Untangling the Diverse Effects of MuSK (Auto)antibodies through Antibody-receptor Structure
A subset of patients with myasthenia gravis has antibodies that target musclespecific kinase (MuSK), a protein essential for communication between nerves and muscles. These antibodies do not all behave the same—some disrupt MuSK signaling and cause severe muscle weakness, while others may actually support or enhance muscle function. With support of the MGFA, this project will use high-resolution 3D imaging to define exactly how different MuSK antibodies bind to their target and may influence protein and muscle function.
By uncovering why certain MuSK antibodies are harmful and others are beneficial, this research aims to improve understanding of disease mechanisms in MuSK MG. The findings may help identify predictors of disease severity, guide more personalized treatment strategies, and support the development of future MuSK-based therapies that mimic helpful antibodies. Ultimately, this work has the potential to improve outcomes not only for individuals with MuSK MG but also for patients with related neuromuscular disorders.
Vijay G. Sankaran, MD, PhD
Harvard Medical School, United States
Ausgezeichneter Betrag: $ 110,000
Gefördertes Projekt: Dissecting genetic determinants of dendritic cell dysfunction in myasthenia gravis
Myasthenia gravis has a substantial inherited genetic component, yet we still lack a clear mechanistic understanding of how disease-associated genetic variation acts in specific immune cell types to cause autoimmunity. This pilot project will focus on dendritic cells, which are key orchestrators of immune activation and tolerance. The studies will link MG genetic risk to DC subset-specific regulatory programs and functional consequences. Using a tractable human system that generates multiple DC subsets from CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells, we will build high-resolution single-cell multi-omic maps (scRNA-seq and scATAC-seq) and integrate these data with MG GWAS to pinpoint the DC states and candidate genes most implicated in disease risk.
We will then functionally test prioritized MG loci by recreating candidate variants (e.g., via base editing and related perturbation approaches) and assessing how they alter DC development, chromatin state, cytokine responses, and T-cell activation. In parallel, we will identify and manipulate key transcriptional and epigenetic regulators that program DC dysfunction and examine the in vivo consequences in relevant MG models. The anticipated impact is a systematic “variant-to-function” map for MG in dendritic cells, which will highlight actionable pathways that could enable more precise, DC-focused strategies to treat or prevent MG and reduce reliance on generalized immunosuppression.
Über die Empfänger
Valentina Damato, MD, PhD
Valentina Damato is a neurologist and early career clinician-scientist, with a subspecialty expertise in neuroimmunology, running translational, clinical, and laboratory research studies in this field. She has dedicated most of her clinical and research activity to studying MG and treating patients with this condition.
She undertook a four-year fellowship at the Nuffield Department of Clinical Neuroscience of the University of Oxford under the supervision of Prof. Angela Vincent and Sarosh Irani. Here, she gained expertise in advanced antibody assays developed to improve the diagnosis of patients with seronegative MG and to locate prognostic biomarkers in different subsets of MG. She has been a senior member of the MG group led by Prof. Amelia Evoli at Università Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) of Rome for more than 10 years.
Currently, she is an associate professor in neurology at the Department of Neuroscience of the University of Florence, where she established her research program focusing on clinical and immunological markers of disease in MG, and she’s a consultant neurologist at Careggi University Hospital of Florence, where she leads a regional reference center for MG and run several clinical trials on innovative therapies in MG.
Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc
Prof. Dr. med. Sarah Hoffmann is a senior neurologist at Charité – Universitätsmedizin Berlin and deputy head of the Integrated Myasthenia Gravis Center. She leads a neuromuscular research group and was appointed professor for neuromuscular research in 2024. Her research spans translational and clinical studies in myasthenia gravis, with a particular focus on seronegative MG, biomarker development, and improved patient stratification.
Her work integrates careful clinical phenotyping with advanced immunological and molecular profiling to better characterize MG subgroups and identify markers that support diagnosis and treatment decisions. Her goal is to bring mechanism-informed precision medicine closer to everyday MG care. Her contributions have been recognized with the Pfleiderer Myasthenia Gravis Research Award and a Rahel Hirsch habilitation scholarship.
She also has a strong focus on sex-specific differences in autoimmune neuromuscular disease, including pregnancy with maternal and neonatal outcomes in MG. She serves as PI for multiple international MG trials, contributes to national guideline activities, and is a member of the medical advisory board of the German Myasthenia Gravis Society.
Maartje G. Huijbers, PhD and Dana Vergoossen, PhD
Maartje G. Huijbers, PhD, is an associate professor in the Departments of Human Genetics and Neurology at Leiden University Medical Center (LUMC), The Netherlands. She has longstanding expertise in autoimmune neuromuscular diseases, beginning with her PhD work (2016) that defined key pathomechanisms in MuSK myasthenia gravis, an IgG4‑mediated MG subtype. Her translational research group investigates how IgG4 autoantibodies and B‑cell characteristics drive MG pathogenesis, with the goal of improving diagnosis and developing targeted therapies. A therapeutic antibody co-developed with her laboratory, MuSK agonist antibody, is currently progressing through clinical trials of multiple neuromuscular diseases.
Dana Vergoossen, PhD, is a senior researcher in the Translational Neuroimmunology Group at Leiden University Medical Center. Dr. Vergoossen joined this team led by Dr. Maartje Huijbers in 2017 and completed her doctoral degree in 2023. Her work focuses on the immunobiology of MuSK myasthenia gravis, using recombinant antibodies and proteomics to study pathogenic mechanisms and identify biomarkers. She aims to translate mechanistic insights into improved diagnostics and antibody-based therapies for autoimmune myasthenia gravis and other neuromuscular diseases.
Vijay G. Sankaran, MD, PhD
Vijay G. Sankaran, MD, PhD is the Jan Ellen Paradise, MD professor of pediatrics at Harvard Medical School, an investigator of the Howard Hughes Medical Institute, an attending physician in the Dana Farber / Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, and an associate member of the Broad Institute.
Dr. Sankaran leads a research laboratory focused on defining how human genetic variation shapes blood and immune cell production in health and disease, integrating population genetics with functional genomics and genome engineering to uncover causal mechanisms and therapeutic targets. His laboratory has pioneered approaches to map genetic variant effects in human hematopoietic cells and to connect inherited risk loci to cell type-specific regulatory programs, enabling systematic variant-to-function studies relevant to immune-mediated and hematologic disorders. This work has contributed to the development of transformative therapies for blood diseases, including advances that helped lay the groundwork for Casgevy for sickle cell disease and beta-thalassemia.
Dr. Sankaran has received multiple honors, including the 2019 Seldin-Smith Award for Pioneering Research from the American Society of Clinical Investigation, the 2022 E. Mead Johnson Award from the Society for Pediatric Research, and the 2024 Paul-Gallin Trailblazer Prize from the Foundation for the National Institutes of Health, and he was named a 2025 Best Leader in America by U.S. News & World Report. He is an elected member of the Association of American Physicians and the American Society of Clinical Investigation.
Empfänger des MGFA-Forschungsstipendiums 2024
Nancy Law Impact Award
Dieser Preis wurde zu Ehren von Nancy Law ins Leben gerufen, der ehemaligen CEO und Vorstandsvorsitzenden der Myasthenia Gravis Foundation of America. Ihr Engagement für die Unterstützung von Menschen mit MG inspirierte diese Möglichkeit der Forschungsförderung. Der Nancy Law Impact Award unterstützt hochwirksame klinische Forschung oder wissenschaftliche Untersuchungen
Kevin C. O'Connor, PhD
Yale Schule der Medizin
Bewilligter Betrag: 300,000 USD über 3 Jahre
Gefördertes Projekt: Definition neuer Autoimmunmechanismen bei seronegativer MG
Myasthenia gravis ist durch das Vorhandensein von Proteinen des Immunsystems, sogenannten Autoantikörpern, gekennzeichnet, die bei den meisten Patienten gefunden werden. MG-Autoantikörper verursachen Krankheiten, indem sie die normale Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln stören.
Seronegatives MG (SNMG) ist eine Untergruppe von MG, die durch das Fehlen nachweisbarer Autoantikörper gekennzeichnet ist. Über SNMG ist wenig bekannt und es wurde nicht gut untersucht.
Zur Behandlung von autoantikörperpositiver MG sind mehrere neue Therapeutika verfügbar, von denen viele sehr hilfreich sind. Patienten mit SNMG werden häufig von bestimmten therapeutischen Behandlungen und klinischen Studien ausgeschlossen, die für autoantikörperpositive Patienten offen sind. Der Grund dafür ist, dass logische Behandlungsansätze für SNMG aufgrund unseres mangelnden Verständnisses der Krankheitsmechanismen unsicher sind.
Dementsprechend zielt Dr. O'Connors Forschungsvorhaben darauf ab, die abnormalen Funktionen des Immunsystems, die zu SNMG beitragen, besser zu verstehen. Er und die Forscher in seinem Labor werden untersuchen, ob SNMG immunologische Merkmale mit anderen MG-Subtypen gemeinsam hat oder ob es einzigartige Merkmale gibt. Die Definition dieser immunologischen Merkmale ist für die Behandlungsentscheidungen bei SNMG von grundlegender Bedeutung, da viele Therapien nur bei bestimmten Krankheitssubtypen wirken, die durch die Pathologie des Immunsystems definiert sind.
Wir gehen davon aus, dass diese Arbeit grundlegende Fragen zu den immunpathologischen Merkmalen von SNMG beantworten wird. Dadurch können Kliniker die Krankheit wirksamer behandeln und Forscher können neue gezielte Behandlungen entwickeln.
Über die Preisträgerin
Über Kevin C. O'Connor, PhD
Dr. Kevin C. O'Connor ist Professor für Neurologie und Immunbiologie an der Yale School of Medicine. Er hat einen B.Sc. in Chemie von der University of Massachusetts Amherst und einen Ph.D. in Biochemie von der Tufts Medical School. Nach Abschluss seiner Postdoc-Ausbildung in Immunologie an der Harvard Medical School war er mehrere Jahre lang dort tätig, bevor er 2010 nach Yale wechselte.
Dr. O'Connors Forschung konzentriert sich auf translationale Immunologie und Neurologie beim Menschen und untersucht insbesondere, wie B-Zellen und ihre Antikörper zu Gewebeschäden bei Autoimmunerkrankungen beitragen. Sein Team untersucht Proben menschlichen Ursprungs, um zu verstehen, wie bestimmte autoreaktive B-Zell-Subtypen und Antikörper Autoimmunität auslösen und aufrechterhalten. Ihre Arbeit konzentriert sich hauptsächlich auf Myasthenia gravis, Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen und Myelin-Oligodendrozyten-Glykoprotein-Antikörper-Erkrankungen.
Publikationspreis des Global MG Registry
Mit diesem Zuschuss finanziert das MGFA besonders wertvolle Projekte, die es akademischen Forschern ermöglichen, von Patienten gemeldete Daten im globalen MG-Patientenregister des MGFA zu verwenden.
Richard Nowak, MD, MS
Yale Universität
Gefördertes Projekt: Einfluss der Rasse/Ethnie auf klinische Merkmale von MG und Ungleichheiten in der klinischen Versorgung
In verschiedenen Studien wurde über Unterschiede bei den Krankheitsmerkmalen und -ergebnissen von MG je nach Rasse/ethnischer Gruppe berichtet, doch keine Studie hat diese Ergebnisse anhand eines großen landesweiten Datensatzes bestätigt. Unsere jüngste Analyse des von Ärzten gemeldeten Registers (EXPLORE-MG, mit Sitz in der Yale MG Clinic) zeigte erhebliche Unterschiede bei klinischen Merkmalen zwischen den Rassen, wie z. B. Alter bei Symptombeginn, Durchführung von Thymektomien und Hospitalisierungsraten. Wir beabsichtigen, das globale MG-Patientenregister der MGFA zu verwenden, um unsere Ergebnisse weiter zu validieren. Diese Studie wird die Krankheitsmerkmale zwischen weißen, afroamerikanischen, asiatischen und hispanischen Patienten vergleichen und gleichzeitig ethnische Gruppen identifizieren, bei denen eine Hospitalisierung wegen MG wahrscheinlicher ist. Letztendlich werden die Ergebnisse dieser Studie Klinikern und der Öffentlichkeit ein besseres Verständnis der Rassenunterschiede bei MG vermitteln, es ihnen ermöglichen, diese Unterschiede in Bezug auf die klinische Versorgung zu mildern und Bereiche zu identifizieren, die in der Versorgung von MG-Patienten verbessert werden können.
Amanda Guidon, MD und Zoe Sheitman, PT, DPT
Massachusetts General Hospital
Gefördertes Projekt: Körperliche Aktivität und mit der Teilnahme an sportlichen Betätigungen verbundene Faktoren bei Patienten mit Myasthenie
Es wurden nur wenige Studien zu körperlicher Aktivität und Faktoren durchgeführt, die mit der Teilnahme an Sport bei Personen mit Myasthenia gravis (MG) verbunden sind. Dies ist eine kritische Lücke für klinische und Forschungsprogramme. Klinikärzte und MG-Patienten benötigen bessere Anleitungen in Bezug auf die Teilnahme an Sport. Darüber hinaus können körperliche Aktivität und Sport ein kritischer Ergebnisparameter und/oder Störfaktor sein, der in zukünftigen klinischen Studien gemessen werden muss. Dieses Projekt zielt darauf ab, diese Wissenslücken durch die Analyse von Daten erwachsener Patienten mit MG in den USA zu schließen, die im MGFA Global MG Patient Registry eingetragen sind. Die primären Ergebnisse, die wir untersuchen werden, sind die Teilnahme an jeglicher körperlicher Aktivität und das Erreichen der empfohlenen Schwellenwerte für Sport. Diese Studie wird den Zusammenhang zwischen Patienten- und Krankheitsdemografie und diesen Ergebnissen untersuchen. Wir möchten diese Informationen in zukünftigen Studien verwenden, insbesondere in solchen, in denen strukturierte Physiotherapie und digitale Ergebnisse/Wearables eingesetzt werden, um körperliche Aktivität und eine verbesserte Lebensqualität bei Patienten mit MG zu fördern.
Yaacov Anziska, MD
Downstate Medical Center der State University von New York
Gefördertes Projekt: Die Rolle von Rasse und Einkommen bei der Behandlung von Myasthenia gravis
In dieser Studie soll untersucht werden, ob bestimmte Patienten mit Myasthenia gravis, die entweder nicht weiß sind oder ein geringeres Einkommen haben, einen schlechteren Krankheitsverlauf haben als ihre Mitpatienten.
Über die Empfänger
Richard Nowak, MD, MS
Dr. Richard Nowak ist ein Neurologe mit Spezialisierung auf neuromuskuläre Erkrankungen und Mitglied der Fakultät für Neurologie an der medizinischen Fakultät der Yale University. Er ist Gründungsdirektor des Programms für klinische und translationale neuromuskuläre Forschung (CTNR) und der Yale Myasthenia Gravis (MG) Clinic. In dieser leitenden Funktion hat er erfolgreich ein translationales Programm für neuromuskuläre Immunologie etabliert und aufgebaut. Seit der Gründung des CTNR-Programms hat er über ein Dutzend Studien zu immunvermittelten neuromuskulären Erkrankungen initiiert. Dr. Nowak erhielt 01 ein U2013-Stipendium, um eine der ersten vom NIH geförderten interventionellen klinischen Studien zu MG durchzuführen, und war nationaler Hauptprüfer der Phase-2-Studie zu Rituximab bei Myasthenia Gravis (BeatMG-Studie), einer multizentrischen, placebokontrollierten Doppelblindstudie. Er war maßgeblich an der Gründung des kürzlich vom NIH finanzierten Rare Disease Network for Myasthenia Gravis (MGNet) mit seinen Mitarbeitern an der Duke University und der George Washington University beteiligt. Dr. Nowak ist derzeit leitender medizinischer Berater der MGFA und Vorsitzender des MGFA-Forschungsausschusses. Er erwarb seinen Bachelor-Abschluss an der Loyola University Chicago, seinen Master-Abschluss an der Northwestern University und seinen Doktortitel am Drexel University College of Medicine. Er absolvierte sein Praktikum (Innere Medizin), seine Facharztausbildung (Neurologie) und seine Fellowship-Ausbildung (Neuromuskuläre Medizin) am Yale New Haven Hospital.
Amanda Guidon, MD, MPH
Dr. Amanda Guidon ist Leiterin der neuromuskulären Abteilung und leitet das Elektromyographie-Labor (EMG) am Massachusetts General Hospital. Sie ist Assistenzprofessorin für Neurologie an der Harvard Medical School. Dr. Guidons klinische Praxis widmet sich Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen, insbesondere Myasthenia gravis und den neuromuskulären, immunbedingten Nebenwirkungen einer Immuntherapie bei Krebs. Im Rahmen dieser Arbeit leitet sie das Myasthenia Gravis-Programm am MGH und hatte regionale und nationale Führungspositionen im Bereich MG inne, darunter die derzeitige Vorsitzende des medizinischen und wissenschaftlichen Beirats der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Ihre Fürsorge wurde 2020 mit dem Preis „Nationale Ärztin des Jahres“ der MGFA gewürdigt. Dr. Guidons Forschung konzentriert sich auf die Verbesserung der Gesundheitsversorgung und der Ergebnisse durch neuartige Ergebnismessungen, Fernüberwachungstools und Telemedizin. Ihre Arbeit wurde von der MGFA, NINDS und dem MGNET Rare Disease Network des RCDRN finanziert. Sie entwirft und leitet klinische Studien zu MG.
Dr. Guidon erhielt ihren medizinischen Abschluss von der University of Rochester und absolvierte ihr Praktikum in Medizin (2008), ihre Facharztausbildung in Neurologie (2011) sowie ihr Fellowship in Neuromuskulärer Medizin (2011-2013) am Duke University Medical Center. Sie schloss 2021 einen Master of Public Health an der TH Chan School of Public Health in Harvard ab. Dr. Guidon ist Fachärztin für Neurologie, Neuromuskuläre Medizin und Elektrodiagnostische Medizin.
Zoe Sheitman, PT, DPT
Zoe Sheitman, PT, DPT ist die Physiotherapeutin für neuromuskuläre klinische Forschung am Massachusetts General Hospital. Sie arbeitet mit den Ärzten der Myasthenia gravis-, Charcot-Marie-Tooth- und Myopathie-Kliniken zusammen, um Patienten Beratungsressourcen bereitzustellen. Zoe arbeitet auch an der Förderung der Forschung und erhielt kürzlich ein Pilotstipendium der Myotonic Dystrophy Foundation, um die Vorteile eines von Physiotherapeuten geleiteten Trainingsprogramms für Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 2 zu untersuchen. Sie schloss 2023 das Doktoratsprogramm für Physiotherapie an der Tufts University ab und wurde in die nationale Ehrengesellschaft der Physiotherapie-Studenten aufgenommen.
Yaacov Anziska, MD, MPH
Dr. Yaacov Anziska schloss sein Studium am SUNY-Downstate Medical Center ab und absolvierte eine Facharztausbildung in Innerer Medizin am Hospital of the University of Pennsylvania sowie eine Facharztausbildung in Neurologie am Neurological Institute/Columbia Presbyterian Medical Center. Anschließend absolvierte er ein Fellowship in EMG/Neuromuskulärer Medizin an der Columbia. Er erhielt einen MPH (Schwerpunkt Globale Gesundheit) von der Bloomberg School of Public Health an der Johns Hopkins University.
Dr. Anziska ist außerordentlicher Professor für Neurologie und Gesundheitspolitik an der Downstate Health Sciences University und engagiert sich intensiv für die Beseitigung von Ungleichheiten in der Gesundheitsversorgung unterversorgter Gemeinden, insbesondere bei neuromuskulären Erkrankungen. Er leitet die Klinik der Muscular Dystrophy Association (MDA) und die neuromuskuläre Abteilung des Zentrums.
Auszeichnung für hochwirksames Pilotprojekt
Yingkai „Kevin“ Li, Ph.D.
Duke University
Preisgeld: 110 US-Dollar
Gefördertes Projekt: Entschlüsselung immunologischer Biomarker bei Myasthenia gravis mittels Multiomics
Die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für Krankheiten beruht häufig auf der Identifizierung von Biomarkern, die messbare Indikatoren sind und das Potenzial haben müssen, die Reaktion auf die Therapie vorherzusagen. Biomarker können Ärzten auch dabei helfen, eine Behandlungsstrategie zu entwickeln, die auf der Grundlage des Biomarkerprofils des Patienten am effektivsten ist. Folglich können Biomarker dazu beitragen, eine Übermedikation oder unnötige Medikamente zu begrenzen, die Krankheitskontrolle zu maximieren und gleichzeitig Nebenwirkungen zu minimieren.
Leider hat der Mangel an wirksamen Biomarkern bei MG die Entwicklung neuer Therapeutika stark beeinträchtigt. Angesichts dieser Tatsachen ist der Bedarf an einem zuverlässigen Biomarker bei der Behandlung von MG dringend und dringend. Das aktuelle Projekt zielt darauf ab, (1) die Veränderungen von Immunzellnetzwerken und proinflammatorischen Zytokinnetzwerken bei MG-Patienten mithilfe von Cellular Indexing of Transcriptomes and Epitopes by Sequencing (CITE-seq) bzw. der Olink-Proteomplattform zu identifizieren und zu charakterisieren und (2) anschließend die identifizierten Biomarker bei der Vorhersage der Reaktionen von MG-Patienten auf Mycophenolatmofetil-Behandlungen zu validieren.
Gianvito Masi, MD
Yale Universität
Ausgezeichneter Betrag: $ 110,000
Gefördertes Projekt: Neue mechanistische Einblicke in das MuSK-spezifische Autoantikörperrepertoire
Eine Untergruppe der MG-Patienten besitzt Antikörper, die sich gegen ein Protein namens muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) richten. Bei MuSK-MG ist die Muskelschwäche typischerweise stark ausgeprägt, wobei die meisten Patienten Probleme beim Atmen, Schlucken und Sprechen haben. Trotz jüngster Fortschritte in der MuSK-MG-Forschung sind viele Aspekte der der Krankheit zugrunde liegenden Immunmechanismen noch immer unbekannt, darunter die Entstehung der MuSK-Autoimmunität und wie von verschiedenen B-Zellen abgesonderte Antikörper zur Muskelpathologie beitragen.
Wir werden eine umfassende Untersuchung der Antikörperreaktion gegen MuSK durchführen, um zu untersuchen (1) wie neu gebildete B-Zellen MuSK erkennen und (2) welche funktionellen Auswirkungen verschiedene MuSK-Antikörper auf die neuromuskuläre Synapse haben. Durch gezielte Untersuchung des MuSK-spezifischen Autoantikörperrepertoires erwarten wir, dass die Erkenntnisse aus dieser Forschung unser Verständnis von MuSK MG verbessern und die Entwicklung gezielter Behandlungen für diese Krankheit erleichtern werden.
Anna Punga, MD, Ph.D.
Uppsala Universität, Schweden
Ausgezeichneter Betrag: $ 100,000
Gefördertes Projekt: Validierung diagnostischer und prognostischer Serumbiomarker für AChR-Antikörper-seropositive MG
Ein großes Problem im heutigen MG-Bereich besteht darin, dass wir nicht über krankheitsspezifische Biomarker verfügen. Daher gibt es weder personalisierte Behandlungen für spezifische MG-Untergruppen noch zuverlässige Tests, um den Krankheitsverlauf vorherzusagen oder festzustellen, ob die Behandlungen wirken.
Dieses Forschungsprojekt zielt darauf ab, diese Herausforderungen anzugehen, indem Biomarker im Blut bestätigt werden, die die Entwicklung von MG und die Wirksamkeit der Behandlung vorhersagen könnten. Insbesondere werden wir kleine RNA-Moleküle und Entzündungsproteine im Blut von MG-Patienten mit und ohne Antikörper gegen den Acetylcholinrezeptor (AChR) untersuchen. Frühere und vorläufige Daten aus unserer Forschung deuten darauf hin, dass bestimmte Biomarker MG-Patienten von gesunden Personen unterscheiden und verschiedene MG-Untergruppen identifizieren können, was personalisierte Behandlungsansätze ermöglicht.
Das Projekt wird diese Biomarker bei MG-Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Antikörpern validieren und ihre Rolle bei Patienten ohne nachweisbare Antikörper untersuchen. Zusätzlich werden Kontrollgruppen (gesunde und mit anderen neuroimmunologischen Erkrankungen) einbezogen, um die Genauigkeit dieser Biomarker festzustellen. Diese Forschung könnte zur Entdeckung von Blut-basierten Biomarkern für MG führen und so möglicherweise die personalisierte Behandlung von MG-Patienten in Zukunft verbessern.
Über die Empfänger
Yingkai „Kevin“ Li
Yingkai Li, Ph.D., ist medizinischer Dozent in der Abteilung für Neurologie der Duke University und spezialisiert auf Biomarkerforschung für autoimmune neuromuskuläre Erkrankungen. Mit über einem Jahrzehnt Berufsausbildung, klinischer Praxis und Forschungserfahrung in Medizin und Neurologie liegt Dr. Lis Fachgebiet in der Myasthenia gravis. In seiner aktuellen Forschung verwendet er fortschrittliche Techniken wie Single-Cell-Multi-Omics, um das Verständnis von MG zu vertiefen und die Behandlung zu verbessern. Dr. Lis umfangreiche Erfahrung in der klinischen Praxis und in klinischen Studien zu MG macht ihn zu einem wichtigen Mitwirkenden bei der Verbesserung der Bereitschaft für klinische Studien und der Entdeckung kritischer Biomarker bei dieser seltenen Krankheit. Bevor er zu Duke kam, erwarb Dr. Li seinen MD an der Zunyi Medical University und seinen PhD in Neurologie an der Sun Yat-sen University in China.
Gianvito Masi
Gianvito Masi, MD, erlangte seinen medizinischen Abschluss an der Katholischen Universität des Heiligen Herzens in Rom, Italien. Anschließend absolvierte er das Residency-Programm für Neurologie am Universitätskrankenhaus Agostino Gemelli in Rom. Im Jahr 2021 wechselte Dr. Masi in das Labor von Professor Kevin O'Connor an der Yale University School of Medicine, wo er derzeit als assoziierter Forschungswissenschaftler arbeitet. Dr. Masis Forschungs- und klinische Interessen umfassen das Gebiet der Autoimmunneurologie mit einem Schwerpunkt auf Myasthenia gravis.
Anna Punga
Anna Rostedt Punga, MD, P.hD., ist Professorin für klinische Neurophysiologie an der Universität Uppsala, Schweden. Sie ist zudem beratende Ärztin am Universitätskrankenhaus Uppsala. Professor Punga schloss ihr Medizinstudium an der Universität Uppsala ab und promovierte 2007 über verschiedene Antikörpersubtypen von Myasthenia gravis in der Abteilung für Neurowissenschaften der Universität Uppsala. Für ihr Postdoc-Studium an der Universität Basel, Schweiz, mit dem Schwerpunkt auf Tiermodellen von MG, wurde sie mit dem Eberhardt-Pfleiderer-Preis der Deutschen Myasthenia Gravis-Stiftung ausgezeichnet. 2014 gründete sie ihre unabhängige translationale Forschungsgruppe zu MG an der Universität Uppsala. Ihr translationaler Forschungsschwerpunkt liegt auf der Verbesserung von Diagnose- und Überwachungsinstrumenten sowie der Versorgung von MG-Patienten, insbesondere auf Biomarkern. Sie hat 73 von Experten begutachtete Forschungsartikel veröffentlicht, die meisten davon zu MG, ist Inhaberin mehrerer hart umkämpfter Forschungsstipendien und wurde für ihre MG-Studien mit dem Großen Göran-Gustafsson-Preis für Medizin ausgezeichnet.
Empfänger des MGFA-Forschungsstipendiums 2023
Auszeichnung für hochwirksames Pilotprojekt
Ryan Hibbs, Ph.D.
University of California, San Diego
Bewilligter Betrag: 110,000 USD über 2 Jahre
Gefördertes Projekt: Reinigung des Acetylcholinrezeptors im Hinblick auf atomare Mechanismen, die MG zugrunde liegen
Die meisten Patienten mit Myasthenia gravis haben Autoimmunantikörper, die die Verbindungen zwischen ihrem Gehirn und ihren Muskeln angreifen. Das häufigste Ziel dieser Antikörper ist das Protein, das sich auf der Oberfläche der Muskeln befindet und den Neurotransmitter Acetylcholin bindet. Dieses Protein ist als Acetylcholinrezeptor bekannt. Wenn Acetylcholin den Rezeptor bindet, öffnet es ein Loch in der Zellmembran, durch das Ionen in die Zelle eindringen können. Diese Ionenbewegung ist das Ereignis, das die Muskelkontraktion auslöst. Antikörper, die an den Rezeptor binden, stören diesen Prozess und verursachen fortschreitende Muskelschwäche. Unsere Fähigkeit, Patienten mit Myasthenia gravis zu behandeln, ist durch unser Wissen über die Rezeptoren und darüber, wie Antikörper sie angreifen, begrenzt. Unser langfristiges Ziel ist es, zum ersten Mal die dreidimensionale Architektur des Rezeptors zu entdecken und herauszufinden, wie Antikörper von Patienten daran binden. Der erste große Schritt zur Erreichung dieses Forschungsziels ist die Reinigung einer ausreichenden Menge des Muskel-Acetylcholinrezeptors, was der Schwerpunkt dieses ehrgeizigen Pilotvorschlags ist. Der Erfolg dieses Projekts wird es uns ermöglichen, die Struktur des Rezeptors zu entdecken, ein Prozess, bei dem unser Labor bereits eine lange Erfolgsgeschichte vorzuweisen hat. Diese neuen Informationen werden auf atomarer Ebene zeigen, wie Antikörper von Patienten mit Myasthenia gravis die Nerven-Muskel-Signalübertragung stören. Das ultimative Ziel ist es, diese Entdeckungen zu nutzen, um spezifischere Therapien zu entwickeln, die Patienten mit Myasthenia gravis helfen.
Ricardo Maselli, MD.
University of California, Davis
Bewilligter Betrag: 110,000 USD über 2 Jahre
Gefördertes Projekt: AAV-vermittelte Gentherapie für angeborene Myasthenie aufgrund rezessiver Synaptotagmin-2-Mutationen
Die rezessive Variante der angeborenen Myasthenie, die mit dem Synaptotagmin-2-Gen in Verbindung steht, ist eine neu erkannte Erkrankung, die in der Regel Kinder aus blutsverwandten Familien betrifft. Die Krankheit manifestiert sich bei der Geburt durch starke Schwäche, Muskelschwund und Atemstillstand, was häufig eine künstliche Beatmung und Ernährung über eine Magensonde erforderlich macht. Derzeit verfügbare Medikamente sind nicht wirksam.
Diese Erkrankung ist das Ergebnis von Mutationen im Synaptotagmin-2-Gen (SYT2), das ein Protein kodiert, das für die kalziumregulierte Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin an der neuromuskulären Verbindung von grundlegender Bedeutung ist. Die genetische Vererbung dieser Störung ist rezessiv, sodass die Eltern keine betroffenen Träger sind, während die Krankheit nur bei 25 % ihrer Nachkommen auftritt. Ziel dieses Projekts ist die Entwicklung und Zulassung einer Gentherapie, die auf der Übertragung des normalen SYT2-Gens durch einen Adeno-assoziierten Virusvektor basiert. Nachdem der AAV-Vektor in das zentrale Nervensystem übertragen wurde, werden die spinalen Motoneuronen mit dem normalen SYT2-Gen transduziert und beginnen mit der Translation eines normalen Synaptotagmin-2-Proteins, das wiederum durch den Nervenaxoplasmatischen Fluss zur neuromuskulären Verbindung transportiert wird. Dies führt zur Wiederherstellung der normalen neuromuskulären Übertragung und möglicherweise zur Heilung der Krankheit.
Nancy Law Impact Award
Xin-Ming Shen, Ph.D.
Mayo-Klinik, Rochester, Minnesota
Zugesprochener Betrag: 100,000 USD über 1 Jahr
Gefördertes Projekt: Die 3'-nicht-translatierten Regionsvarianten und therapeutische Ziele in Genen des angeborenen myasthenischen Syndroms
Angeborene myasthenische Syndrome (CMS) sind seltene und beeinträchtigende Erkrankungen, die die Kommunikation zwischen Muskel und Nerv an der neuromuskulären Verbindung stören. Sie führen häufig zu Fehldiagnosen und ungeeigneten Behandlungen. Weltweit haben Forscher 35 Gene identifiziert, die mit CMS in Zusammenhang stehen, aber es gibt noch mehr zu entdecken. Vor kurzem stießen wir auf CMS-Patienten mit Veränderungen in einem bestimmten Teil der Genregion dreier verschiedener Gene, die die Proteinexpression beeinflussen können. Es wird angenommen, dass es noch mehr solcher Veränderungen gibt, die aufgrund der Komplexität ihrer Untersuchung unentdeckt bleiben. Dieses Projekt zielt darauf ab, diese genetischen Variationen bei CMS-Patienten genauer zu untersuchen und einen innovativen Therapieansatz zu entwickeln, der den Einfluss dieser Genregionen berücksichtigt. Diese Forschung hat das Potenzial, das Verständnis dieser seltenen Erkrankungen zu verbessern und neue Wege zur Behandlung der Betroffenen aufzuzeigen.
Über die Empfänger
Ryan Hibbs
Ryan Hibbs studierte Chemie und Biochemie am Whitman College, einem kleinen Liberal Arts College in Washington, und schloss sein Studium im Jahr 2000 ab. Von 2001 bis 2006 promovierte er an der University of California, San Diego bei Palmer Taylor und von 2007 bis 2012 war er als Postdoktorand bei Eric Gouaux am Vollum Institute tätig. 2012 gründete er sein unabhängiges Labor in den Abteilungen für Neurowissenschaften und Biophysik der University of Texas Southwestern Medical School. 2019 wurde er zum außerordentlichen Professor befördert. 2023 verlegte er sein Forschungslabor an die University of California, San Diego, wo er Professor und stellvertretender Vorsitzender der Abteilung für Neurobiologie sowie Professor für Pharmakologie ist. Seine Forschung konzentriert sich auf die Struktur von Gehirn- und Muskelrezeptoren, die an der schnellen chemischen Übertragung beteiligt sind, und darauf, wie die Signalübertragung dieser Rezeptoren durch Medikamente moduliert und bei Krankheiten gestört wird. Ein Schwerpunkt des Labors liegt auf dem Verständnis der Feinheiten der Interaktion von Autoimmunantikörpern mit diesen Rezeptoren, die zu Pathologien führen. Zu den bisherigen Auszeichnungen zählen Klingenstein- und McKnight-Scholar-Preise, der UC San Diego Outstanding Alumnus Award und der Norman Hackerman Award in Chemical Research.
Ricardo Maselli
Ricardo Maselli erlangte seinen medizinischen Abschluss an der Universität von Buenos Aires, wo er als studentischer Lehrassistent in der Abteilung für Physiologie arbeitete. Er absolvierte sein Praktikum am Universitätskrankenhaus von El Paso, Texas, und seine Facharztausbildung in Neurologie an der Queen's University in Ontario, Kanada. Er war klinischer und wissenschaftlicher Mitarbeiter in klinischer Neurophysiologie an der Universität von Chicago, wo er später als Assistenzprofessor für Neurologie tätig war. Derzeit ist er Leiter des Labors für klinische Neurophysiologie und EMG und Professor für Neurologie an der University of California, Davis. Er ist ein translationaler Neurologe, dessen Hauptforschungsinteressen kongenitale myasthenische Syndrome (CMS) und Gentherapie für CMS sind.
Xin-Ming Shen
Xin-Ming Shen, PhD, FAAN, FANA, ist außerordentlicher Professor für Neurologie an der Mayo Clinic in Rochester, Minnesota. Dr. Shen erhielt seinen Doktortitel an der Shanghai Medical School der Fudan University, China, und absolvierte ein Stipendium im Forschungsprogramm für neuromuskuläre Erkrankungen an der Mayo Clinic. Sein Forschungsschwerpunkt liegt auf der Erforschung der pathogenen Mechanismen und der Therapie neuromuskulärer Erkrankungen.
2022 Stipendiatinnen und Stipendiaten
Jackie McSpadden Post-Doctoral Fellowship-Preis
Der MGFA Jackie McSpadden Post-Doctoral Fellowship Award wurde 2022 ins Leben gerufen, um einen Postdoktoranden zu unterstützen, der translationale Forschung im Zusammenhang mit Myasthenia gravis (MG) betreibt. Das Stipendium wird vielversprechenden Empfängern von MD-, PhD- oder MD/PhD-Abschlüssen angeboten, wenn es den Anschein macht, dass das durch das Stipendium geförderte Ausbildungsprogramm die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass der Auszubildende in Zukunft sinnvolle und unabhängige Forschung im Zusammenhang mit MG betreibt und eine geeignete Position erhält, die ihm dies ermöglicht. Dieser Preis ist nach Jackie McSpadden benannt und soll als posthumes Denkmal für ihren Kampfgeist angesichts ihrer Myasthenia gravis-Diagnose dienen.
Fatemeh Khani, Ph.D.
Medizinische Fakultät der Yale University
Zuerkannter Betrag: 225,000 USD über 3 Jahre
Gefördertes Projekt: Messung der AChR-Autoantikörper-Effektorfunktionen bei Patienten mit Myasthenia gravis
Das Forschungsprojekt von Dr. Khani wird im Rahmen ihres finanzierten Postdoktorandenstipendiums von 2023 bis 2025 durchgeführt. Ihre Stipendiatenausbildung wird in den Abteilungen für Neurologie und Immunbiologie durchgeführt.
Forschungszusammenfassung: Die Projektuntersuchung konzentriert sich darauf, den Rahmen für die Entwicklung von MG-Biomarkern bereitzustellen, die Patienten direkt helfen können, indem sie die Wirksamkeit der Behandlung und den Krankheitsverlauf vorhersagen. Dr. Khani möchte die Immunmechanismen verstehen, die MG zugrunde liegen und die diese heterogene Krankheit voraussichtlich genauer definieren werden. Diese gemeinsamen Studien werden eine Reihe gut charakterisierter Biomarker liefern, die der Gemeinschaft als Werkzeuge dienen werden, um AChR in vitro genauer zu modellieren. Darüber hinaus wird die Arbeit einen Rahmen für das Verständnis des Zusammenhangs zwischen Autoantikörper-Bindungseigenschaften und Effektorfunktionen bei MG bieten und potenzielle Biomarker identifizieren, die die Reaktion auf eine therapeutische Komplementbehandlung proaktiv vorhersagen und schwere Nebenwirkungen durch unnötige Eingriffe vermeiden können.
Neben einem tieferen Verständnis der MG-Immunpathologie wird die Arbeit zukunftsweisende Ergebnisse hervorbringen, die für die Versorgung von MG-Patienten im Hinblick auf Prognose und personalisierte/maßgeschneiderte Therapien relevant sind. Das vorgeschlagene Ergebnis dieses Projekts könnte ein tieferes Verständnis der Mechanismen liefern, die der Produktion von Autoantikörpern zugrunde liegen – eine äußerst wichtige Feststellung sowohl für den Patienten als auch für den Arzt.
Erster Nancy Law Impact Award
Der Nancy Law Impact Award ist eine MG-Forschungsfinanzierungsmöglichkeit, die nach der ehemaligen MGFA-Vorstandsvorsitzenden und CEO Nancy Law benannt ist, die für viele Menschen in der Myasthenie-Gemeinschaft eine fürsorgliche, enge Freundin war. Die Vorschläge für diesen Zuschuss konzentrieren sich auf innovative Patientenergebnismessungen, die Optimierung klinischer Forschungsansätze/-praktiken und die Anwendung translationaler Biomarker, die zur weiteren Verfeinerung des aktuellen Behandlungsparadigmas beitragen werden.
Präklinische Modelle und Biomarker zur Vorhersage klinischer Ergebnisse von MuSK-CAART (300,000 $ über einen Zeitraum von 3 Jahren)
Aimee Payne, MD, Ph.D.
University of Pennsylvania
Forschungszusammenfassung: MuSK MG wird durch MuSK-Autoantikörper verursacht, die zu lebensbedrohlicher Muskelschwäche führen. Die ideale Therapie wäre daher, die Autoantikörper produzierenden B-Zellen zu eliminieren und gleichzeitig gesunde B-Zellen zu erhalten. CART-Zellen im Körper werden derzeit neu programmiert, um B-Zellkrebs auszurotten, was Forscher dazu veranlasst, zu untersuchen, ob diese Präzisionsmedizin für andere Krankheiten wie Myasthenia gravis eingesetzt werden kann. Die Projektforscher testen eine neuartige Autoantikörperrezeptor-T-Zelltherapie, die darauf ausgelegt ist, die T-Zellen von MG-Patienten so umzuprogrammieren, dass sie selektiv Anti-MuSK-B-Zellen abtöten, die MuSK MG verursachen. Die Forschung soll die Arbeitshypothese in der Hoffnung testen, zu einer sicheren und dauerhaften Krankheitsreaktion zu führen, und Protokolle für die Erkennung und Charakterisierung von MuSK-CAART entwickeln, um neuartige Biomarker zu validieren. Dr. Payne stellte ihre laufende Arbeit in diesem Bereich während der wissenschaftlichen Sitzung der AANEM MGFA im September 2022 vor.
MGFA-Auszeichnung für wirkungsvolles Pilotprojekt
Bei den MGFA High-Impact Pilot Project Awards handelt es sich um Pilotstudien, die in der Regel zu neuen, von der Regierung, der Pharmaindustrie oder privaten Stiftungen geförderten Untersuchungen führen. Diese Zuschüsse werden jährlich vergeben.
Förderung der patientenorientierten Versorgung und Forschung bei okulärer Myasthenia gravis: Validierung eines neuen patientenberichteten Ergebnismaßes (50,000 $ Finanzierung über 1 Jahr)
Lindsey De Lott, MD
University of Michigan
Forschungszusammenfassung: Die Augensymptome von Myasthenia gravis (MG) sind behindernd und beeinträchtigen die Lebensqualität – die Auswirkungen von Doppeltsehen und hängenden Augenlidern können gravierend sein. Wir müssen vollständig verstehen, in welchem Ausmaß Augensymptome die Alltagsfunktionen beeinträchtigen. Von Patienten berichtete Ergebnismessungen (PROMS) sind wertvolle Instrumente zur Messung der Aspekte von MG, wie z. B. Doppeltsehen, die für Patienten am wichtigsten sind, und verbessern gleichzeitig die Kommunikation und Unterstützung zwischen Patient und Arzt. Es gibt jedoch weder PROMs, die sich auf die Auswirkungen der Augensymptome von MG oder OMG konzentrieren, noch ausreichende Skalen zur Messung von OMG. Dr. De Lott beabsichtigt, eine multizentrische Validierung des Patientenfragebogens als eigenständiges PROM für OMG durchzuführen, damit es in zukünftigen klinischen Forschungen eingesetzt werden und eine patientenzentrierte Versorgung unterstützen kann.
Empfänger des MGFA-Forschungsstipendiums 2021
Die Verwendung von Survivin als diagnostischer Marker für Myasthenia gravis (55,000 $ pro Jahr für 2 Jahre zugesagt)
Linda Kusner, MD
Die George Washington University
Forschungszusammenfassung: Bei neun Prozent der Patienten mit Myasthenia gravis (MG) kann die klinische Diagnose nicht durch Labortests auf nachweisbare Antikörper bestätigt werden. Diese Patienten werden als seronegative MG (SNMG) bezeichnet. Wir haben festgestellt, dass die Expression von Survivin in zirkulierenden Lymphozyten mit der Diagnose von Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver (AChR+) MG korreliert. Wir haben auch festgestellt, dass Survivin in zirkulierenden Lymphozyten von Patienten mit muskelspezifischer Kinase-Antikörper-positiver (MuSK+) und streng definierten SNMG-Patienten exprimiert wird, was das Potenzial der Survivin-Positivität als diagnostischer Marker für MG belegt. Wir schlagen vor, die positive Survivin-Expression in zirkulierenden Lymphozyten im Rahmen der Verwendung als diagnostische Ergänzung für MG zu bestätigen.
Indoleamin-2, 3-Dioxygenase 2 (IOD2) als neues therapeutisches Ziel für die Behandlung von Myasthenia gravis (55,000 $ pro Jahr für 2 Jahre zugesagt)
Laura Mandik-Nayak, MD
Lankenau-Institut für medizinische Forschung
Forschungszusammenfassung: Myasthenia gravis wird allgemein als eine B-Zell-vermittelte Krankheit angesehen, bei der die Produktion von Autoantikörpern für ihre Entwicklung und ihr Fortschreiten von entscheidender Bedeutung ist. Obwohl großes Interesse an der Entwicklung von Therapien besteht, die B-Zellen abbauen oder die Aktivierung von B-Zellen verhindern, sind diese Therapien nicht bei allen Patienten wirksam und es besteht weiterhin Bedarf an neuen Therapien. In diesem Vorschlag werden wir ein präklinisches MG-Modell zusammen mit einem neuartigen IDO2-Zielansatz verwenden, um die IDO2-Hemmung als neuartige therapeutische Strategie zur Behandlung von MG zu untersuchen. Kurzfristig werden unsere Studien einen ersten Schritt in der präklinischen Bewertung von IDO2 als therapeutisches Ziel bei der Behandlung von MG darstellen. Bei Erfolg würde die potenzielle langfristige Wirkung dieses Projekts das Konzept der IDO2-gerichteten Therapie als neuartige Strategie zur Behandlung von menschlicher MG in die Entwicklung bringen.
2020:
- 2020 High Impact Pilot Project Grant Award: Kevin O'Connor, PhD, Yale University, „Identifizierung von Biomarkern, die Mechanismen der Autoantikörperpathologie bei AChR MG nutzen“ (55,000 $ – Einjährige Auszeichnung).
- 2020 High Impact Pilot Project Grant Award: Michael Hehir, MD, University of Vermont, „Messung der Belastung durch unerwünschte Ereignisse bei Myasthenia gravis: Validierung auf der Nebenwirkungseinheit“ (55,000 $ – Einjährige Auszeichnung).
- Seronegative Zuschüsse 2020: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, „Definition des klinischen Phänotyps und der Immunpathologie von seronegativem MG“ (150,000 $ – 2-Jahres-Auszeichnung)
2019:
- 2019 High Impact Pilot Project Grant Award: Amanda C. Guidon, MD, Massachusetts General Hospital, Neuromuscular Diagnostic Center, „Evaluierung automatisierter Techniken zur Dekodierung von Sprach- und Bewegungsstörungen bei Myasthenie“ $55,000
- 2019 High Impact Pilot Project Grant Award: Jeffrey T. Guptill, MD, Duke University, „Stoffwechselwege pathogener Th17-Zellen bei Myasthenia gravis“ $55,000
- 2019 High Impact Pilot Project Grant Award: Ricardo A. Maselli, MD, University of California Davis, „CSF-Abgabe einer AAV9-vermittelten Gentherapie des angeborenen myasthenischen Syndroms aufgrund von CHAT-Mutationen“ $55,000
- 2020-2022 Forschungsvertrag: University of Alabama at Birmingham, „MG-Patientenregister“ $329,827
2018:
- 2018 High Impact Pilot Project Grant Award: Andrew Engel, MD, Mayo Clinic, „Genetische Grundlagen ungeklärter kongenitaler myasthenischer Syndrome und die Rolle der AChR-CYS-Schleifenlänge bei der AChR-Aktivierung“ $50,000
2017:
- 2017 High Impact Pilot Project Grant Award: David P. Richman, MD, University of California, Davis, „Gezielte Therapie der Myasthenia gravis mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen“ $50,000
2016:
- 2016-2019 Clinician-Scientist Development Award: Postdoktorandenstipendium für Michael Hehir, MD, University of Vermont Medical Center, „Immunsuppressive Kosteneinheit: Eine neuartige Methode zur Bewertung des Nutzens und der Kosten von Nebenwirkungen immunsuppressiver Mittel“ $160,000
- 2016-2018 Transformative Research Award für Myasthenia gravis und verwandte neuromuskuläre Verbindungsstörungen: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, „Rolle von CD4 T-Zell-Subtypen als Treiber der MG-Erkrankung“ $275,000
- 2016-2018 Research Opportunity Fund Award: Duke University, „PROMISE-MG-Studientreffen zur Erweiterung der Forschungsstandorte im Rahmen des Zuschusses des Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI)” 30,270 $
- 2016-2018 Forschungsvertrag: University of Alabama at Birmingham, „MG-Patientenregister“ $312,952
- 2016 Extension Research Opportunity Grant Award: Jeffrey Guptill, MD, Duke University, „B10-Zellen bei MG/Erstellen von Pilotdaten aus der polychromatischen Durchflusszytometrie zur Rolle von B10-Zellen in einer breiten Population von MG-Patienten“ $50,000
- 2016 Extension Research Opportunity Grant Award: Linda L. Kusner, Ph.D., George Washington University, „GWU/Anti-apoptotische Mechanismen bei der Persistenz der autoimmunen Myasthenia gravis“ $50,000
- 2015 Fortsetzung der Forschungsförderung: Ricardo Maselli, MD, University of California Davis, „Stammzellenbehandlung der angeborenen Myasthenie in Verbindung mit einem Endplatten-Acetylcholinesterasemangel“ $50,000
- 2015 Fortsetzung der Forschungsförderung: Ruksana Huda, Ph.D., University of Texas Medical Branch, „Neuartige zellspezifische Therapie für Autoimmun-Myasthenie“ $50,000