MGFA hat sich zum Ziel gesetzt, die Forschung voranzutreiben, um Myasthenia gravis besser zu verstehen, zu behandeln und dauerhaft zu heilen. Um dieses Ziel zu erreichen, setzen wir uns dafür ein, das Bewusstsein für klinische Studien für Patienten mit Myasthenia gravis und verwandten neuromuskulären Gelenkerkrankungen zu schärfen.
Wissenschaftler:innen : Wenn Sie möchten, dass Ihre klinische Studie auf unserer Website veröffentlicht wird, senden Sie bitte eine E-Mail mgfa@myasthenia.org mit „Ankündigung klinischer Studien“ in der Betreffzeile.
Patient:innen: Die hier aufgeführten Studien wurden von Forschern an die MGFA weitergegeben und nehmen nach bestem Wissen und Gewissen neue Patienten auf. Bitte wenden Sie sich zur Bestätigung direkt an den Forschungssponsor. Die MGFA ist nicht mit den unten aufgeführten Studien verbunden. Weitere Studien sind möglicherweise verfügbar unter clinicaltrials.gov. Wir empfehlen Ihnen, sich über die Optionen zu informieren und mit Ihrem Ärzteteam zu sprechen, um herauszufinden, ob eine Studie für Sie geeignet ist.
Die unten aufgeführten Studien sind unterteilt in Erwachsene und pädiatrische Patienten.
KLINISCHE STUDIEN MIT AKTIVEN ERWACHSENEN
Die ETNA-Studie | Eine Phase-2-Studie mit Langzeitverlängerung der Wirksamkeit von Povetacicept bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis Aktiv und rekrutierend
Die ETNA-Studie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit (wie gut der Körper das Medikament verträgt) des Prüfpräparats Povetacicept bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG). Povetacicept wird alle vier Wochen eingenommen.
Sponsor: Vertex Pharmaceuticals
Webpage:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Website der Studie: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Real MG Registry: Ein prospektives internationales Beobachtungsregister für Patienten mit Myasthenia gravis, das klinische und patientenberichtete Daten verknüpft – Aktiv und Recruiting
Vitaccess Real MG (VRMG) ist ein Patientenregister zur Erfassung longitudinaler Beobachtungsdaten zu Myasthenia gravis (MG), ihrer Behandlung und ihren Auswirkungen auf Symptome, Alltagsaktivitäten und Lebensqualität. Das Register verknüpft relevante, von Patienten und medizinischem Fachpersonal erhobene Daten mit klinischen Daten aus den Patientenakten. Die Patientendaten werden über die VRMG-Registerplattform erfasst, eine digitale Datenerfassungsplattform, die über jedes internetfähige Gerät (z. B. Smartphone, Tablet, Laptop, Computer) zugänglich ist. Die erfassten Daten dokumentieren die Auswirkungen von MG auf den Alltag, die Fatigue und die gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Sponsor: Vitaccess
Website:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Webseite der Studie: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Studienkontakt: vrmg@vitaccess.com
Vergleichende Wirksamkeit von Nipocalimab und Efgartigimod bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (EPIC)
Ziel dieser Studie ist es, zu beurteilen, wie gut Nipocalimab im Vergleich zu Efgartigimod bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis wirkt (einer Erkrankung, bei der das Immunsystem des Körpers fälschlicherweise die Verbindung zwischen Nerven und Muskeln angreift und schädigt, was zu Muskelschwäche führt).
SponsorJanssen Research & Development, LLC
Webpage: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Studien-Webseite: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Eine Studie über die Verabreichung von Nipocalimab an Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
Ziel der subkutanen Teilstudie ist es, zu beurteilen, wie gut das Medikament im Körper wirkt (pharmakodynamische [PD]), wenn es als Injektion unter die Haut (subkutan) verabreicht wird, im Vergleich zur Verabreichung über eine Vene (intravenös) bei Teilnehmern mit gMG.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Website: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Studien-Webseite: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Masterprotokoll einer Plattformstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Therapieschemata bei Teilnehmern mit Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
ADAPT Forward ist eine Plattformstudie, die die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Medikamente bei Menschen mit Myasthenia gravis untersucht. Ziel ist es, den besten Therapieansatz zu finden, um Nebenwirkungen zu reduzieren und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Website der Studie: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Eine einarmige Phase-4-Studie zur Untersuchung der OCS-Taping-Therapie bei erwachsenen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis, die mit Ravulizumab behandelt werden (OCTAGON) – Aktiv und Recruiting
Es handelt sich um eine prospektive, multizentrische, einarmige Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit eines vordefinierten Ausschleichschemas für orale Kortikosteroide (OCS) zur Reduzierung des OCS-Gebrauchs bei erwachsenen Teilnehmern mit Acetylcholinrezeptor-positiver (AChR+) generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bewerten soll, die mit intravenösem Ravulizumab behandelt werden.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Studienkontakt: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – eine Studie zur Bewertung von Empasiprubart IV als Zusatztherapie zu Efgartigimod IV bei Teilnehmern mit AChR-Ab-seropositiver generalisierter Myasthenia gravis mit partiellem klinischem Ansprechen auf Efgartigimod – Aktiv und rekrutierend
Diese Studie ist Teil der ADAPT Forward-Plattformstudie (NCT07294170). ADAPT Forward ist eine Plattformstudie, die die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Medikamente bei Patienten mit Myasthenia gravis untersucht. Ziel ist es, den optimalen Therapieansatz zu finden, um Nebenwirkungen zu reduzieren und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Ziel dieser ISA1-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Relevanz von Empasirubart als Zusatztherapie zu Efgartigimod bei Patienten mit AChR-Antikörper-seropositiver generalisierter Myasthenia gravis.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Website der Studie: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Eine Studie zur Bewertung der klinischen Ergebnisse von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit neu aufgetretener generalisierter Myasthenia gravis (gMG) (ADAPT-EARLY) – Hochgeschwindigkeitsmodus
Hauptziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit neu aufgetretener generalisierter Myasthenia gravis (gMG) (d. h. seit weniger als einem Jahr bestehende generalisierte Krankheitszeichen und/oder -symptome) zu untersuchen. Die Studie umfasst eine Behandlungsdauer von 51 Wochen. Die Studiendauer für jeden Teilnehmer beträgt ca. 58 Wochen.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Ansprechpartner für die Studie: clinicaltrials@argenx.com
Eine Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit kongenitalen myasthenischen Syndromen (CMS) aufgrund von Mutationen in DOK7, MUSK, AGRN oder LRP4
Die Studienteilnehmer werden bis zu vier Studienbesuche absolvieren, um klinische Daten zu erheben. Diese Untersuchungen dienen der Beurteilung der Symptome und der Lebensqualität der Teilnehmer, um die Krankheitsaktivität bei Patienten mit CMS aufgrund von Mutationen in den Genen DOK7, MUSK, AGRN oder LRP4 zu verstehen.
Sponsor: Abonnieren
Studien-Webseite: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Ansprechpartner für die Studie: clinicaltrials@argenx.com
Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Formulierung von oralem Cladribin im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (MyClad) – Aktiv und Recruiting
Der Zweck dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase 3 besteht darin, die anhaltende Wirksamkeit, die Notwendigkeit einer erneuten Behandlung und die langfristige Sicherheit einer neuen Formulierung von oralem Cladribin im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (MyClad) zu untersuchen.
Sponsor: EMD Serono
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Studien-Webseite: www.mycladstudy.com
Studienkontakt: eMediUSA@emdserono.com
Eine nicht-interventionelle Sicherheitsstudie nach der Zulassung von Patienten, die mit Efgartigimod alfa behandelt werden – Rekrutierung läuft
Dies ist eine nicht-interventionelle, prospektive Sicherheitsstudie nach der Zulassung. Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die voraussichtlich bei Studieneinschluss mit der Behandlung mit Efgartigimod beginnen oder sich bei Studieneinschluss im ersten Behandlungszyklus mit Efgartigimod befinden, können in die Efgartigimod-Kohorte aufgenommen werden. Patienten mit gMG, die noch nicht mit Efgartigimod behandelt wurden und bei denen bei Studieneinschluss kein Behandlungsbeginn mit Efgartigimod geplant ist, können in die Nicht-Efgartigimod-Kohorte aufgenommen werden.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Ansprechpartner für die Studie: clinicaltrials@argenx.com
Eine Phase-1-Studie mit Anitocabtagene Autoleucel zur Behandlung von Patienten mit nicht-onkologischen plasmazellbedingten Erkrankungen – Aktiv und Recruiting
Dies ist eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von Anito-Cel bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (GMG). Anitocabtagene Autoleucel (Anito-Cel) ist eine BCMA-gerichtete CAR-T-Zelltherapie.
Sponsor: Arcellx
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
Eine weltweite Schwangerschaftssicherheitsstudie zur Beurteilung der Auswirkungen von Efgartigimod auf Mutter, Fötus und Säugling während der Schwangerschaft und/oder Stillen. – Rekrutierung
Dies ist eine multinationale, prospektive Sicherheitsstudie an schwangeren Frauen, die innerhalb von 25 Tagen vor der Empfängnis oder während der Schwangerschaft Efgartigimod oder Efgartigimod PH20 SC erhalten haben. Auch Frauen, die Efgartigimod oder Efgartigimod PH20 SC nur während der Stillzeit erhalten haben, können teilnehmen. Die Hintergrundraten schwerwiegender angeborener Fehlbildungen werden in Populationen derselben Länder/Regionen ermittelt, in denen die Schwangerschaften unter Efgartigimod- oder Efgartigimod PH20 SC-Exposition gemeldet wurden.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Ansprechpartner für die Studie: clinicaltrials@argenx.com
Descartes-08 CAR-T-Zellen bei generalisierter Myasthenia gravis (AURORA) – Aktiv und Recruiting
Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Descartes-08, einer mRNA-CAR-T-Zelltherapie, bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis.
Sponsor: Kartesianische Therapeutika
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Webseite des Sponsors für die Studie: https://myastheniagravis.study.science/
Patientenwebseite: Patienten – Cartesian Therapeutics
Studienkontakt: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Eine Studie zur Anti-CD19-Chimären-Antigenrezeptor-T-Zelltherapie bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
B-Zellen spielen bei MG eine Rolle, und die Krankheit ist durch das Vorhandensein von Autoantikörpern wie Anti-AChR- und Anti-MuSK-Antikörpern gekennzeichnet. CD-19-Ziel-Chimären-Antigenrezeptor-(CAR)-T-Zellen nutzen die Fähigkeit zytotoxischer T-Zellen, Zielzellen direkt und spezifisch zu lysieren, um sowohl normale als auch autoreaktive B-Zellen im Blutkreislauf sowie betroffene lymphatische und möglicherweise nicht-lymphaide Gewebe effektiv zu dezimieren.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Webpage: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Studien-Webseite: www.myastheniagravistrials.com
Studienkontaktt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Zellkinetik von YTB323 bei generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
Dies ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Zellkinetik von YTB323 bei Teilnehmern mit behandlungsresistenter generalisierter Myasthenia gravis. YTB323 ist eine biologische CAR-T-Zelltherapie.
Sponsor: Novartis Pharma
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Studienkontakt: novartis.email@novartis.com
Studie zur Sicherheit von Ultomiris® (Ravulizumab) in der Schwangerschaft – Aktiv und Recruiting
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Häufigkeit und Merkmale von Schwangerschaftsergebnissen und mütterlichen Komplikationen bei Teilnehmerinnen zu beschreiben, die Ultomiris ausgesetzt waren, und die Häufigkeit und Merkmale ausgewählter fetaler/neonataler/säuglingsbezogener Ergebnisse im Mutterleib, bei der Geburt und bis zum Alter von einem Jahr nach der Exposition im Mutterleib oder über die Muttermilch zu beschreiben.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Studienwebsite: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Eine Studie zu Telitacicept zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (UPSTREAM MG) – Aktiv und Recruiting
Ziel der Studie UPSTREAM MG ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Telitacicept in der Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Telitacicept bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis weltweit.
Sponsor: Vor Biopharma Inc.
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Studienkontakt: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Sicherheit und Wirksamkeit von 3 Dosierungsstufen von NMD670 bei erwachsenen Patienten mit Myasthenia gravis (SYNAPSE-MG) – Aktiv und Recruiting
Diese Proof-of-Concept-Studie zur Dosisfindung der Phase 2 zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von 3 Dosierungsstufen von NMD670 gegenüber Placebo bei erwachsenen MG-Patienten mit Antikörpern gegen AChR oder MuSK zu untersuchen. Die Verabreichung erfolgt zweimal täglich (BID) über 21 Tage. Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen die Teilnehmer zwischen 18 und 75 Jahre alt sein, eine MG-Diagnose erhalten haben und Tabletten schlucken können.
Sponsor: NMD Pharma A/S
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Studienkontakt: contact@nmdpharma.com
Veröffentlichte Daten: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Eine Phase-III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern im Alter von 18 bis 75 Jahren mit gMG. – Aktiv und Recruiting
Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei Patienten mit AChR+ gMG, die eine stabile SOC-Behandlung erhalten.
Sponsor: Novartis Pharma
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Studienkontakt: novartis.email@novartis.com
Eine Phase-III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern im Alter von 18 bis 75 Jahren mit gMG. – Aktiv und Recruiting
Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei Patienten mit AChR+ gMG, die eine stabile SOC-Behandlung erhalten.
Sponsor: Novartis Pharma
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Studienkontakt: novartis.email@novartis.com
Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von CNP-106 bei Patienten mit Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
Dies ist eine klinische First-in-Human-Studie (FIH) der Phase 1b/2a zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit mehrerer aufsteigender Dosen von CNP-106. Die klinische Studie dauert 222 Tage (bis zu 42 Tage für das Screening, 180 Studientage). Probanden im Alter von 18 bis 75 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (MG) werden bis zu 42 Tage vor der Aufnahme in die klinische Studie untersucht.
Sponsor: COUR Pharmazeutisches Entwicklungsunternehmen
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Studien-Webseite: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK Myasthenia 1000 Studie – Aktiv und Recruiting
Ziel dieser Studie ist es, Speichelproben von 1000 Personen mit einer im Labor bestätigten Diagnose einer MuSK-Antikörper-positiven Myasthenie zu sammeln. Diese Speichelproben werden dann an ein neurogenetisches Labor geschickt, wo eine genomweite Assoziationsstudie (GWAS) durchgeführt wird, die wichtige Informationen über genetische Faktoren liefert, die zu MuSK-MG führen.
Sponsor: Netzwerk für seltene Myasthenia gravis-Erkrankungen (MGNet)
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Studien-Webseite: musk1000.smhs.gwu.edu/
Eine Studie zur Bewertung von subkutanem Zilucoplan bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (ziMyG) – Aktiv und Recruiting
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und Aktivität von Zilucoplan (ZLP) bei pädiatrischen Studienteilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).
Sponsor: UCB
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Studienkontakt: ucbcares@ucb.com
AKTIVE PATIENTENSTUDIEN AN PÄDIATRISCHEN PATIENTEN
PK-, PD-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Gefurulimab bei pädiatrischen Patienten mit AChR+ generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Gefurulimab bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 6 bis unter 18 Jahren mit AChR+ gMG für die Dauer der Studie zu bewerten.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Studien-Webseite: alexion.com
Eine Phase-2/3-Studie zu Nipocalimab bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv und Recruiting
Die Vibrance-MG-Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats Nipocalimab zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren. Die Studie evaluiert die Verweildauer des Prüfpräparats Nipocalimab im Körper.
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Studien-Webseite: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von intravenös verabreichtem Efgartigimod bei Kindern mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT Jr) – Aktiv und Rekrutierend
Ziel dieser Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit und Wirksamkeit von intravenös verabreichtem Efgartigimod bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG). Die maximale Studiendauer beträgt für jeden einzelnen Teilnehmer ca. 28 Wochen. Die Behandlungsdauer beträgt 8 Wochen für den dosisbestätigenden Teil (Teil A) und 18 Wochen für den bestätigenden Teil zur Beurteilung des Behandlungserfolgs (Teil B).
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC bei Kindern zwischen 2 und unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT Jr SC) – Aktiv und Rekrutierend
Ziel dieser Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität von Efgartigimod PH20 SC bei Kindern und Jugendlichen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) im Alter von 2 bis unter 18 Jahren. Primäres Ziel ist die Bestätigung einer geeigneten Dosis von Efgartigimod PH20 SC für diese Patientengruppe anhand der PK- und PD-Ergebnisse dieser Studie. Die Studienteilnehmer erhalten Injektionen von Efgartigimod PH20 SC und werden bis zum Studienende auf Sicherheit überwacht. Nach Abschluss der Nachbeobachtungsphase können geeignete Teilnehmer in eine offene Verlängerungsstudie (OLE) aufgenommen werden. Die Studiendauer beträgt maximal 14 Wochen.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
AKTIV, NICHT REKRUTIERUNG
RESET-MGTM: Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv, keine Rekrutierung
Bei der RESET-MG™-Studie handelt es sich um eine klinische Forschungsstudie zur Untersuchung der Auswirkungen einer experimentellen chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, CABA-201, bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis.
Sponsor: Cabaletta Bio
Webpage: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Studien-Webseite: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or Flyer herunterladen
Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit okulärer Myasthenia gravis (ADAPT oculus) – Aktiv, keine Rekrutierung
Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC mittels Fertigspritze bei erwachsenen Patienten mit okulärer Myasthenia gravis. Die Studie besteht aus einem Teil A (ca. 7 Wochen) und einem Teil B (bis zu 2 Jahre). In Teil A erhält die Hälfte der Teilnehmer Efgartigimod PH20 SC, die andere Hälfte ein Placebo. In Teil B erhalten alle Teilnehmer Efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: Abonnieren
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) – Aktiv, keine Rekrutierung
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der Behandlung mit einer intravenösen Ravulizumab-Infusion bei pädiatrischen Teilnehmern mit gMG zu charakterisieren.
Sponsor: Alexion
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Studien-Webseite: alexion.com/
Myasthenia Gravis Inebilizumab-Studie – Aktiv, keine Rekrutierung
Bei dieser MINT-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, die an etwa 120 Studienstandorten durchgeführt werden soll.
Sponsor: Amgen (2023 von Horizon Therapeutics übernommen)
Website: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Studien-Webseite: https://www.amgentrials.com/
Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Batoclimab als Induktions- und Erhaltungstherapie bei erwachsenen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv, keine Rekrutierung
Der Zweck dieser dreiphasigen Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Batoclimab bei Teilnehmern mit gMG zu bestätigen.
Sponsor: Immunovant
Website: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Studien-Webseite: flex.researchstudytrial.com/
Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod IV bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-bindendem Antikörper, seronegativer generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT SERON) – Aktiv, keine Rekrutierung
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod intravenös (IV) im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit Acetylcholinrezeptor-bindendem Antikörper (AChR-Ab) seronegativer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zu messen. Weitere Ziele sind die Beurteilung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Efgartigimod.
Sponsor: Abonnieren
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Eine Phase-1b-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von ARGX-119 bei erwachsenen Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen (CMS) – Aktiv, keine Rekrutierung
Der Zweck dieser Phase-1b-Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ARGX-119 bei erwachsenen Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen zu untersuchen. Die Studie wird auch untersuchen, wie ARGX-119 vom Körper verarbeitet wird (Pharmakokinetik), wie das Immunsystem darauf reagiert (Immunogenität) und wie es das Wohlbefinden und die Funktionsfähigkeit der Patienten verbessern kann.
Sponsor: Abonnieren
Website: Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Studienkontakt: clinicaltrials@argenx.com
Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod IV bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-bindendem Antikörper, seronegativer generalisierter Myasthenia gravis – Aktiv, keine Rekrutierung
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod intravenös (IV) im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit seronegativer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) mit Acetylcholinrezeptor-bindendem Antikörper (AChR-Ab) zu messen.
Sponsor: Abonnieren
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Studien-Webseite: www.us.argenx.com/
Eine Studie zur Prüfung der Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran sowie der alleinigen Therapie mit Cemdisiran und ihrer Wirksamkeit bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (NIMBLE) – Aktiv, keine Rekrutierung
In dieser Studie wird eine experimentelle Kombinationsbehandlung mit Pozelimab und Cemdisiran sowie eine Cemdisiran-Monotherapie untersucht. Der Schwerpunkt der Studie liegt auf Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).
Sponsor: Regeneron
Website: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Studienkontakt: clinicaltrials@regeneron.com