Eine vielversprechende neue Behandlung für generalisierte Myasthenia gravis ist in Sicht.
Bei der RNA-CAR-T-Zelltherapie werden körpereigene Immunzellen zur Bekämpfung von Krankheiten eingesetzt. Diese Therapie war bei der Behandlung von Krebs erfolgreich und Forscher untersuchen wie es Patienten mit anderen Erkrankungen helfen könnte.
Danny DeBerry ist einer der Patienten, der von dieser neuen Therapie profitiert hat. Der 68-Jährige nimmt an einer klinischen Studie teil, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Descartes-08-CAR-T-Zellen zu bestimmen. Diese Zellen wurden speziell für Menschen mit MG entwickelt und verwenden das eigene Blut des Patienten.
DeBerry begann diesen Winter mit der Behandlung und erlebte eine enorme Linderung seiner Symptome.
„Die Leute sagen: ‚Das hat mein Leben verändert‘, aber es hat mein Leben wirklich verändert. Es ist schwer in Worte zu fassen“, sagte er.
Etwa ein Jahrzehnt lang litt DeBerry unter sich allmählich verschlimmernden MG-Symptomen, darunter Doppeltsehen, Schwäche und Atem- und Schluckbeschwerden. Er hatte auch andere gesundheitliche Probleme, darunter einen leichten Schlaganfall, der ein Aneurysma in seinem Auge verursachte, was seine Sehprobleme verschlimmerte, und eine beidseitige Hüftprothese.
Als Einkäufer für Holzunternehmen in der Nähe seines Hauses in Montgomery County, North Carolina, verbringt er oft lange Tage damit, im Wald herumzulaufen. Es fiel ihm schwer, mehr als eine kurze Strecke zu gehen, ohne sich hinsetzen oder sogar hinlegen zu müssen. Seine Doppeltsehen machte selbst einfache Aufgaben frustrierend und anstrengend.
„Was mich wirklich fertig machte, war, als ich draußen in den Wäldern nach Holz suchte, in Gegenden mit vielen kleinen Stämmen. Wenn man 20 oder 30 kleine Setzlinge hat, sind es auf einmal 40 oder 60. Das war wirklich entmutigend und deprimierend.“
Obwohl DeBerry Behandlungen einschließlich IgIV, Plasmaaustausch und Mestinon erhielt, besserten sich seine Symptome nicht.
„Es wurde schrecklich.“
Eines Tages beim Lesen Fokus auf MG, Im MGFA-Magazin sah DeBerry Informationen über eine klinische Studie Teilnehmer gesucht.
„Ich wusste nichts davon, aber ich dachte mir: Mist, was habe ich zu verlieren? Mir geht es echt schlecht!“
Er nahm Kontakt zum Studienleiter auf und wurde schließlich für die Studie zugelassen. Die University of North Carolina School of Medicine ist einer der Standorte für die klinische Studie Cartesian Descartes-08 MG-001, und Danny reiste dorthin und nahm an der Studie teil.
Der Prozess betrifft Descartes-08, eine T-Zelltherapie, die aus dem eigenen Blut des Patienten hergestellt wird. Die Zellen werden mit einer mRNA versehen, die sie so umleitet, dass sie antikörperproduzierende Plasmazellen finden und töten. Forscher testen, ob diese T-Zellen, wenn sie dem Patienten erneut verabreicht werden, die abnormen Plasmazellen finden und töten, die die pathogenen Antikörper bei MG produzieren.
Erste Studienergebnisse wurden auf der 14. internationalen MGFA-Konferenz vorgestellt, die vom 10. bis 12. Mai 2022 in Miami stattfand (siehe Poster hier). Die Studienteilnehmer erhielten unterschiedliche Dosierungsschemata, mit vielversprechenden Ergebnissen bei einigen Patienten, darunter auch DeBerry.
Er sagt, dass es ihm nach der zweiten Infusion der CAR-T-Zellbehandlung besser ging. Obwohl er einige Nebenwirkungen, darunter hohes Fieber, verspürte, fühlte er sich stärker. Nach sechs Wochen, als seine Infusionen abgeschlossen waren, begann er mit einer Reihe von Tests, um zu sehen, was in seinem Körper vor sich ging, und um seine Symptome zu bewerten.
„Meine Testergebnisse wurden immer besser … Ich habe die Belastungstests mit maximaler Leistung bestanden und hatte keine Doppelbilder mehr. Ich verschluckte mich nicht mehr an Flüssigkeiten wie früher. Meine Kiefer wurden nicht müde. Meine Frau und ich nahmen uns eine Auszeit und fuhren Anfang April in den Urlaub. Wir fuhren inzwischen 16 Kilometer am Tag mit dem Fahrrad.“
Bemerkenswerterweise sagte DeBerry, er habe auch eine Verbesserung der Gefäßprobleme seiner Augen – ein Problem, das nichts mit seiner MG zu tun hat – und seiner parodontalen Probleme festgestellt.
„Es ist wie ein Geschenk, das immer weiter Freude bereitet“, sagte er.
„Ich bin sehr ermutigt durch die Zwischenanalyseergebnisse dieser RNA-CAR-T-Zelltherapie“, sagte der Neurologe Dr. Volkan Granit, einer der Hauptprüfer der Studie. „Die Behandlung scheint sicher und gut verträglich zu sein, und das Ausmaß der klinischen Verbesserung, die bei unseren ersten Teilnehmern zu beobachten war, ist bemerkenswert. Wenn zukünftige Daten aus einer kontrollierten Studie diese Ergebnisse bestätigen, wäre Descartes-08 eine willkommene Ergänzung unseres Arsenals zur Behandlung von MG.“
Danny DeBerry arbeitet weiterhin, manchmal bis zu zehn Stunden am Tag, und genießt die kleinen Dinge, wie Einkaufen im Supermarkt, ohne dass ihm schwindelig wird. Er ermutigt andere, deren Lebensqualität durch Symptome stark beeinträchtigt wurde, ihren Arzt zu fragen, ob sie für die Teilnahme an einer klinischen Studie in Frage kommen.
Cartesian Therapeutics, das biomedizinische Unternehmen, das die klinische Studie Descartes-08 überwacht, nimmt weiterhin Patienten auf.
„Wir möchten weitere Standorte eröffnen und mehr Patienten aufnehmen, da wir von den Patienten, die bereits aufgenommen wurden, spannende Daten erhalten“, sagt Dr. Adam Chowdhury, leitender Direktor für klinische Operationen.
Die Descartes-08 / Cartesian Therapeutics-Studie läuft noch und ist offen für Anmeldungen. Weitere Informationen finden Sie unter clinicaltrials.gov und sprechen Sie mit Ihrem medizinischen Betreuungsteam.