Die Woche der Seltenen Erkrankungen steht kurz bevor, und Patienten, Betreuer und Unterstützer aller Art rücken die Bedürfnisse der Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Erkrankungen in den Fokus!
Der Orphan Drug Act von 1983 definiert eine seltene Krankheit als eine Krankheit, die weniger als 200,000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft. Zunächst einmal ist es wichtig zu erkennen, dass seltene Krankheiten eigentlich gar nicht so selten sind. Das NIH schätzt, dass einer von zehn – oder etwa 10 Millionen – Amerikanern mit einer von über 30 bekannten seltenen Krankheiten lebt, darunter auch Myasthenia gravis.
Während der Woche der seltenen Krankheiten reisen Hunderte von Interessenvertretern nach Washington, DC, um mit ihren Senatoren und Abgeordneten zu diskutieren, wie sich die Politik auf ihr Leben auswirkt. Es gibt jede Menge Veranstaltungen, an denen man auch virtuell teilnehmen kann.
Montag 2 / 27
Die FDA veranstaltet am 27. Februar 2023 von 9:4 bis 45:XNUMX Uhr ET den Rare Disease Day, eine virtuelle öffentliche Veranstaltung anlässlich der weltweiten Woche der Seltenen Erkrankungen. Das diesjährige Thema lautet „Schnittstellen mit seltenen Erkrankungen – eine patientenorientierte Veranstaltung“. Die Teilnehmer haben die einmalige Gelegenheit:
- Erfahren Sie direkt von der FDA mehr über Initiativen zur Förderung der Entwicklung medizinischer Produkte für seltene Krankheiten.
- Nehmen Sie Kontakt mit der FDA auf, um Ihre Sichtweise als Patient, Pflegekraft oder Familienmitglied darzulegen.
- Verstehen Sie die Überlegungen und Herausforderungen, die mit klinischen Studien an kleinen Populationen verbunden sind.
- Hören Sie von Medizinstudenten, wie medizinisches Fachpersonal über seltene Krankheiten aufgeklärt wird.
Dienstag 2 / 28
Der Autor (ganz links) und andere Aktivisten treffen sich mit dem Kongressabgeordneten Brett Guthrie, der den zweiten Bezirk von Kentucky vertritt.
Der Tag der Seltenen Erkrankungen am NIH findet am Dienstag, den 28. Februar 2023, von 9:00 bis 17:00 Uhr ET auf dem NIH-Hauptcampus (Natcher Conference Center) statt. Die Veranstaltung wird per Livestream über NIH VideoCast übertragen und steht im Anschluss als Aufzeichnung zur Verfügung. Auf dem Programm stehen Podiumsdiskussionen, Fallbeispiele zu seltenen Erkrankungen, Aussteller und wissenschaftliche Posterpräsentationen. Der Eintritt ist frei.
Die Ziele des Tages der seltenen Erkrankungen am NIH sind:
- Zeigen Sie das Engagement des NIH, Menschen mit seltenen Krankheiten durch Forschung zu helfen.
- Heben Sie die vom NIH unterstützte Forschung und die Entwicklung von Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten hervor.
- Initiieren Sie einen für beide Seiten vorteilhaften Dialog innerhalb der Gemeinschaft für seltene Krankheiten.
- Tauschen Sie die neuesten Informationen mit Interessenvertretern aus, um die Forschung und therapeutischen Bemühungen voranzutreiben.
- Richten Sie das Schlaglicht auf die Geschichten von Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, sowie auf die ihrer Familien und ihrer Gemeinschaften.
- Bringen Sie ein breites Publikum zusammen, darunter Patienten, Patientenanwälte, Pflegekräfte, Gesundheitsdienstleister, Forscher, Auszubildende, Studenten, Branchenvertreter und Regierungsmitarbeiter.
Mittwoch 3/1 und Donnerstag 3/2
Am Mittwoch, dem 1. März, und Donnerstag, dem 2. März, veranstalten die Everylife Foundation for Rare Disease und Rare Disease Legislative Advocates die Legislative Conference. An diesem Tag finden Treffen und Vorträge statt, um mehr über Interessenvertretung, den Gesetzgebungsprozess und aktuelle politische Maßnahmen, die die Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Erkrankungen betreffen, zu erfahren. Am Donnerstag trifft sich dann der Rare Disease Congressional Caucus, bevor sich die Interessenvertreter aufteilen, um direkt mit den Büros ihrer Abgeordneten im Senat und im Repräsentantenhaus in Kontakt zu treten.
Ein Kongress-Caucus ist eine Gruppe von Mitgliedern des US-Kongresses, die sich trifft, um gemeinsame Gesetzesziele zu verfolgen – in diesem Fall seltene Erkrankungen. Der Kongress-Caucus für seltene Erkrankungen ist eine überparteiliche Organisation, die beide Kammern des Kongresses umfasst. Sie können überprüfen, ob Ihre Kongressabgeordneten dabei sind und ihnen gegebenenfalls eine E-Mail schreiben und sie zum Beitritt einladen!
Wenn sich Befürworter mit ihren Vertretern treffen, haben sie normalerweise nur ein kurzes Zeitfenster, um ihre Meinung zu äußern. Normalerweise handelt es sich dabei um eine 30- bis 60-sekündige „Präsentation“ oder „Elevator Speech“, in der Sie Ihre Geschichte erzählen, die Krankheit erklären und wie sie Ihr Leben beeinflusst hat. Dann stellen die Befürworter eine „Bitte“ oder fordern konkrete gesetzgeberische Maßnahmen, die in politischer Hinsicht helfen können.
Wie werden Sie sich dieses Jahr an der Aktionswoche für Seltene Erkrankungen beteiligen? Schreiben Sie eine E-Mail an die MGFA und teilen Sie uns dies mit.
