Seltene Krankheit Woche steht vor der Tür und Patienten mit seltenen Krankheiten, Betreuer und Fürsprecher aller Art rücken die Bedürfnisse der Gemeinschaft der Patienten mit seltenen Krankheiten ins Rampenlicht!
Der Orphan Drug Act von 1983 definiert eine seltene Krankheit als eine Krankheit, die weniger als 200,000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft. Zunächst einmal ist es wichtig zu erkennen, dass seltene Krankheiten eigentlich gar nicht so selten sind. Das NIH schätzt, dass einer von zehn – oder etwa 10 Millionen – Amerikanern mit einer von über 30 bekannten seltenen Krankheiten lebt, darunter auch Myasthenia gravis.
Während der Woche der seltenen Krankheiten reisen Hunderte von Interessenvertretern nach Washington, DC, um mit ihren Senatoren und Abgeordneten zu diskutieren, wie sich die Politik auf ihr Leben auswirkt. Es gibt jede Menge Veranstaltungen, an denen man auch virtuell teilnehmen kann.
Montag 2 / 27
Die FDA veranstaltet am 27. Februar 2023 von 9:4 bis 45:XNUMX Uhr ET den Rare Disease Day, eine virtuelle öffentliche Veranstaltung anlässlich der weltweiten Woche der Seltenen Erkrankungen. Das diesjährige Thema lautet „Schnittstellen mit seltenen Erkrankungen – eine patientenorientierte Veranstaltung“. Die Teilnehmer haben die einmalige Gelegenheit:
- Erfahren Sie direkt von der FDA mehr über Initiativen zur Förderung der Entwicklung medizinischer Produkte für seltene Krankheiten.
- Nehmen Sie Kontakt mit der FDA auf, um Ihre Sichtweise als Patient, Pflegekraft oder Familienmitglied darzulegen.
- Verstehen Sie die Überlegungen und Herausforderungen, die mit klinischen Studien an kleinen Populationen verbunden sind.
- Hören Sie von Medizinstudenten, wie medizinisches Fachpersonal über seltene Krankheiten aufgeklärt wird.
Dienstag 2 / 28
Der Autor (ganz links) und andere Aktivisten treffen sich mit dem Kongressabgeordneten Brett Guthrie, der den zweiten Bezirk von Kentucky vertritt.
Der Tag der seltenen Erkrankungen am NIH findet am Dienstag, 28. Februar 2023, von 9 bis 5 Uhr ET auf dem NIH-Hauptcampus (Natcher Conference Center) statt. Es wird einen virtuellen Livestream über NIH VideoCast geben, wobei die Veranstaltung zur späteren Wiedergabe archiviert wird. Der Veranstaltungskalender bietet Podiumsdiskussionen, Geschichten über seltene Krankheiten, Aussteller und wissenschaftliche Poster. Die Veranstaltung ist kostenlos und für die Öffentlichkeit zugänglich.
Die Ziele des Tages der seltenen Erkrankungen am NIH sind:
- Zeigen Sie das Engagement des NIH, Menschen mit seltenen Krankheiten durch Forschung zu helfen.
- Heben Sie die vom NIH unterstützte Forschung und die Entwicklung von Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten hervor.
- Initiieren Sie einen für beide Seiten vorteilhaften Dialog innerhalb der Gemeinschaft für seltene Krankheiten.
- Tauschen Sie die neuesten Informationen mit Interessenvertretern aus, um die Forschung und therapeutischen Bemühungen voranzutreiben.
- Richten Sie das Schlaglicht auf die Geschichten von Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, sowie auf die ihrer Familien und ihrer Gemeinschaften.
- Bringen Sie ein breites Publikum zusammen, darunter Patienten, Patientenanwälte, Pflegekräfte, Gesundheitsdienstleister, Forscher, Auszubildende, Studenten, Branchenvertreter und Regierungsmitarbeiter.
Mittwoch 3/1 und Donnerstag 3/2
Am Mittwoch, 1. März und Donnerstag, 2. März, Everylife Foundation für seltene Krankheiten und Rare Disease Legislative Advocates werden die Legislative Conference veranstalten, einen Tag voller Treffen und Vorträge, um mehr über Interessenvertretung, den Gesetzgebungsprozess und aktuelle Richtlinien zu erfahren, die die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten betreffen. Am Donnerstag trifft sich dann der Rare Disease Congressional Caucus, bevor sich die Interessenvertreter aufteilen, um sich direkt mit den Büros ihrer Vertreter im Senat und im Repräsentantenhaus zu treffen.
Ein Congressional Caucus ist eine Gruppe von Mitgliedern des US-Kongresses, die zusammenkommt, um gemeinsame gesetzgeberische Ziele zu verfolgen – in diesem Fall seltene Krankheiten. Der Rare Disease Congressional Caucus ist eine zweikammerige, überparteiliche Organisation. Sie können prüfen Sie, ob Ihre Kongressabgeordneten beteiligt sind und wenn nicht, senden Sie ihnen eine E-Mail mit der Bitte, beizutreten!
Wenn sich Befürworter mit ihren Vertretern treffen, haben sie normalerweise nur ein kurzes Zeitfenster, um ihre Meinung zu äußern. Normalerweise handelt es sich dabei um eine 30- bis 60-sekündige „Präsentation“ oder „Elevator Speech“, in der Sie Ihre Geschichte erzählen, die Krankheit erklären und wie sie Ihr Leben beeinflusst hat. Dann stellen die Befürworter eine „Bitte“ oder fordern konkrete gesetzgeberische Maßnahmen, die in politischer Hinsicht helfen können.
Wie werden Sie sich dieses Jahr an der Interessenvertretung in der Woche der seltenen Erkrankungen beteiligen? E-Mail an die MGFA und lass es uns wissen.