Mitglieder des Connecticut-Teams vor dem Kapitol. Von links nach rechts: Rachel, Jonathan, Kelly und ich.
1995, im Alter von 10 Jahren, wurde bei mir ein angeborenes Myastheniesyndrom diagnostiziert. Diese Diagnose führte mich schließlich dazu, mich für seltene Krankheiten einzusetzen und das Bewusstsein dafür zu schärfen. Meine Geschichte könnt ihr in diesem Blogbeitrag lesen.
Im Jahr 2019 besuchte ich zum ersten Mal Woche der seltenen Krankheiten auf dem Capitol Hill mit den Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) der EveryLife Foundation. Ich konnte dieses Jahr wieder teilnehmen und möchte gerne mehr darüber erzählen, wie es ist, ein Fürsprecher für seltene Krankheiten zu sein.
Die Rare Disease Week findet in Washington, D.C. statt. Dort kommen Patienten, Interessenvertreter, medizinisches Fachpersonal, Forscher und politische Entscheidungsträger zusammen, um das Bewusstsein für seltene Krankheiten zu schärfen und sich für Maßnahmen einzusetzen, die die Forschung, Behandlung und den Zugang zur Pflege für Menschen mit seltenen Krankheiten unterstützen.
Während der Woche der seltenen Krankheiten auf dem Capitol Hill beteiligen sich die Teilnehmer an Aktivitäten wie Interessenvertretungstreffen mit Kongressabgeordneten, Bildungsveranstaltungen, Vernetzungsmöglichkeiten und Sensibilisierungskampagnen. Ziel der Veranstaltung ist es, die besonderen Herausforderungen hervorzuheben, denen Menschen mit seltenen Krankheiten gegenüberstehen, und die politischen Entscheidungsträger zu drängen, Maßnahmen zur Bewältigung dieser Herausforderungen zu ergreifen.
In den Jahren 2023 und 2024 war ich zusammen mit Kelly Considine, einer weiteren seltenen Patientenanwältin, Teamkoordinatorin für Connecticut.
Die Woche begann am Sonntagabend, dem 25. Februar 2024, mit einem Cocktailempfang und einer Dokumentarfilmvorführung sowie Gelegenheit, andere Mitglieder der RDLA kennenzulernen.
Montag war ein ganzer Tag voller Konferenzen, bei denen verschiedene Organisationen und Einzelpersonen Forschungsergebnisse, Geschichten und aktuelle Durchbrüche für die seltene Gemeinschaft austauschten. Wir trafen auch unser Team in Connecticut, und Kelly und ich verbrachten einige Zeit mit unserer Gruppe, um unsere Gesetzesvorschläge durchzugehen und sicherzustellen, dass jeder bereit war, zu sprechen und seine einzigartige Geschichte zu erzählen.
Dienstag war unser Hill Day und Lobby Day. Wir waren von 11:00 Uhr bis etwa 3:30 Uhr auf dem Capitol Hill. Das Team aus Connecticut traf sich mit Senator Richard Blumenthal, Repräsentant Joe Courtney, Repräsentantin Jhana Hayes, Repräsentant Chris Murphy und Kongressabgeordnete Rosa DeLauro.
Bei unseren Treffen in den jeweiligen Büros treffen wir uns normalerweise mit dem Legislative Director (LD) oder dem Legislative Assistant (LA). Der LD/LA hört sich jede persönliche, ungewöhnliche Geschichte des Anwaltsteams an, macht sich Notizen und stellt Fragen. Wir stellen auch Anfragen an die Legislative.
Was ist eine legislative Forderung? Dies sind die spezifischen Themen, die wir unseren Abgeordneten vorlegen. Wir können sie bitten, Gesetzesentwürfe zu unterstützen oder dem Rare Disease Congressional Caucus beizutreten, wenn sie nicht bereits beteiligt sind. In diesem Jahr konzentrierte sich das Team aus Connecticut auf den Safe Step Act und den Protect Rare Act. Wir baten sie auch, dem Rare Disease Congressional Caucus beizutreten, wenn sie dies nicht bereits tun.
Das Safe Step Act schreibt vor, dass Gruppenkrankenversicherungen in bestimmten Fällen Ausnahmen vom medikamentösen Stufentherapieprotokoll festlegen müssen. Ein medikamentöses Stufentherapieprotokoll legt eine bestimmte Reihenfolge fest, in der verschreibungspflichtige Medikamente von einer Gruppenkrankenversicherung oder einem Krankenversicherer übernommen werden.
Das PROTECT Rare Act ermöglicht Medicare und Medicaid, die Kosten für Medikamente oder Behandlungen zu übernehmen, von denen die Ärzte glauben, dass sie ihren Patienten gegebenenfalls zugute kommen, und bietet damit Amerikanern mit seltenen Krankheiten Flexibilität.
Der Rare Disease Caucus ist eine Gruppe von Gesetzgebern innerhalb eines gesetzgebenden Organs, die ein besonderes Interesse daran haben, sich für Richtlinien und Gesetze im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten einzusetzen. Diese Caucuses arbeiten typischerweise daran, das Bewusstsein für seltene Krankheiten zu schärfen, die Forschungsfinanzierung zu unterstützen, den Zugang zu Behandlung und Pflege zu verbessern und Richtlinien zu fördern, die von seltenen Krankheiten betroffenen Personen und Familien zugute kommen. Indem sie Gesetzgeber mit einem gemeinsamen Interesse an seltenen Krankheiten zusammenbringen, können diese Caucuses dazu beitragen, Initiativen voranzutreiben, die in breiteren gesetzgeberischen Diskussionen möglicherweise nicht so viel Aufmerksamkeit erhalten.
Solche Arbeitsgruppen sind wichtig, um den Betroffenen seltener Krankheiten eine Stimme zu geben und politische Veränderungen voranzutreiben, die den besonderen Herausforderungen gerecht werden, denen Menschen mit diesen Krankheiten gegenüberstehen. Die Arbeit von Arbeitsgruppen seltener Krankheiten kann zu verstärkter Forschung, verbesserten Gesundheitsdiensten und besserer Unterstützung für Patienten und Familien führen, die mit seltenen Krankheiten zu tun haben. Unser Ziel ist es, so viele Gesetzgeber wie möglich für die Teilnahme an der Arbeitsgruppe zu gewinnen.
Die Rare Disease Week ist ein phänomenales Ereignis für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten und ich würde anderen Menschen mit einer seltenen Krankheit empfehlen, sich daran zu beteiligen, sei es persönlich oder virtuell. RDLA ist Ihr erster Schritt. Es ist eine fantastische Gruppe.
Nur wenige Menschen wissen, was das kongenitale myasthenische Syndrom und Myasthenia gravis sind, doch durch Aufklärung und Sensibilisierung können wir der Welt mehr Wissen zukommen lassen.
Eine Krankheit mag selten sein, Hoffnung sollte es jedoch nicht sein. Während wir auf eine Heilung warten, wird die Hoffnung siegen.
Engagieren Sie sich! Wenn Sie sich für Menschen mit Myasthenia gravis und anderen myasthenischen Syndromen einsetzen möchten, wenden Sie sich an die MGFA. Senden Sie uns eine E-Mail an mgfa@myasthenia.org. Überprüfen die Website der Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) für weitere Informationen zum Beitritt.