argenx gibt positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT OCULUS mit VYVGART bei okulärer Myasthenia gravis bekannt
26. Februar 2026
Bei okulärer Myasthenia gravis gibt es derzeit nur wenige speziell für diese Form der Erkrankung zugelassene Therapien. Das könnte sich bald ändern. Eine kürzlich durchgeführte Studie mit Vyvgart (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-QVFC) bei Erwachsenen mit okulärer MG zeigte im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung der von den Patienten berichteten Augensymptome, darunter Ptosis (hängende Augenlider) und Diplopie (Doppeltsehen).
Aufgrund dieser positiven Ergebnisse plant argenx, einen ergänzenden Antrag auf Zulassung eines Biologikums bei der FDA einzureichen und damit hoffentlich den Weg für eine gezielte Behandlung der okulären Myasthenia gravis zu ebnen.
MEHR LESENHarnfunktionsstörungen bei Myasthenia gravis: eine Querschnitts-Fall-Kontroll-Studie
Neurologische Wissenschaft
3. Januar 2026
Während motorische Symptome bei Myasthenia gravis gut dokumentiert sind, sind die Prävalenz und klinische Bedeutung von Harnfunktionsstörungen, insbesondere von Harninkontinenz (UI) und Symptomen einer überaktiven Blase (OAB), bei MG noch wenig erforscht, wobei sich frühere Berichte auf kleine Kohorten beschränkten.
Die Ergebnisse dieser Studie zeigten, dass Harninkontinenz und Symptome einer überaktiven Blase bei Myasthenia-gravis-Patienten häufiger auftreten als in der Kontrollgruppe. Der MG-ADL-Score ist ein unabhängiger Prädiktor für Harninkontinenz, und das Erkrankungsalter kann den Zeitpunkt des Auftretens der Symptome beeinflussen. Eine frühzeitige Erkennung und Intervention kann die Behandlungsergebnisse verbessern.
MEHR LESENFDA genehmigt Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) von Amgen zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis
Amgen Pressemitteilung
December 12, 2025
Eine neue Behandlungsmethode für generalisierte Myasthenia gravis wurde von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen.
Inebilizumab-cdon (Handelsname UPLIZNA) ist ein monoklonaler Antikörper, der selektiv CD19-positive B-Zellen angreift. Dieser Ansatz behandelt eine biologische Ursache der Erkrankung. Die Therapie ist von der FDA für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis (MG) mit AChR- und MuSK-Mutationen zugelassen. Nach zwei initialen Aufsättigungsdosen benötigen die Patienten nur zwei Dosen pro Jahr.
„Die Behandlung einer seltenen und chronischen Erkrankung kann bedeuten, mit unvorhersehbaren Rückfällen und anspruchsvollen Therapieplänen konfrontiert zu sein“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und Geschäftsführerin der MGFA. „Diese Zulassung stellt einen wichtigen Meilenstein dar und bietet eine anhaltende Wirksamkeit sowie ein Dosierungsschema, das Menschen mit generalisierter Myasthenia gravis sechs Monate behandlungsfreie Zeit zwischen den Erhaltungsdosen ermöglicht.“
Die Studiendaten stammen von MINT-ProzessDie Studie begann im Jahr 2020. Die aktuellsten Daten der Phase-3-Studie waren präsentiert von Dr. Richard Nowak auf der wissenschaftlichen Sitzung der MGFA. Am 29. Oktober 2025. Weitere Informationen zu dieser Ankündigung finden Sie auf der Website von Amgen.
MEHR LESENIgA-Autoantikörper demonstrieren einen neuen Mechanismus der 1 MuSK Myasthenia gravis Pathologie
Gehirn
28. Oktober 2025
Eine in der Fachzeitschrift „Brain“ veröffentlichte Studie liefert neue Erkenntnisse zu MuSK-Myasthenia gravis (MG), einer seltenen Form der MG, die zu erheblicher Muskelschwäche führt. Bislang konzentrierte sich die Forschung hauptsächlich auf MuSK IgG4, den wichtigsten Autoantikörper bei dieser Erkrankung, der die Clusterbildung von Acetylcholinrezeptoren stört und die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln schwächt.
Diese Studie, geleitet von Dr. Gianvito Masi im Labor von Dr. Kevin O'Connor an der Yale University, zeigt, dass eine weitere Antikörperklasse, IgA, bei der Erkrankung eine Rolle spielen könnte. IgA-Antikörper finden sich üblicherweise an Schleimhautstellen wie im Darm und in der Lunge, wo sie zum Schutz vor Infektionen beitragen. Die Forscher entdeckten, dass eine Untergruppe von Patienten mit MuSK-Myasthenia gravis auch IgA-Autoantikörper gegen MuSK aufweist.
Mithilfe von aus Patienten gewonnenen IgA-Autoantikörpern, B-Zell-Sequenzierungstechnologie, Muskelzellkulturen und In-vivo-Experimenten konnte das Team Folgendes nachweisen:
1) MuSK-spezifische IgA-produzierende Zellen können jahrelang überleben und werden durch Behandlungen, die auf B-Zellen abzielen (wie z. B. eine Anti-CD20-Therapie), nicht vollständig eliminiert.
2) Einzelne IgA-Autoantikörper können MuSK aktivieren. Wirken jedoch mehrere IgA-Antikörper zusammen, können sie diesen Prozess blockieren und zu Muskelschwäche führen. Tatsächlich rief die Kombination von patienteneigenen IgA-Autoantikörpern in Tiermodellen myasthenische Symptome hervor, was darauf hindeutet, dass MuSK-IgA direkt zur Pathologie der Erkrankung beitragen könnte.
Dies ist der erste Nachweis, dass IgA-Autoantikörper an der Autoimmunreaktion gegen MuSK beteiligt sein können. Diese Erkenntnisse werfen neue Fragen zur Rolle der Schleimhautimmunität (z. B. dem Einfluss von Infektionen oder Umwelteinflüssen) bei dieser Erkrankung auf. Ein besseres Verständnis dieses Prozesses könnte neue Wege für die Forschung und zukünftige Behandlungsansätze eröffnen.
MEHR LESENTherapeutische IgG- und IgM-spezifische Proteasen entschärfen die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper, die die Pathologie der Myasthenia gravis verursachen
Verfahren der National Academy of Sciences (PNAS)
23. Oktober 2025
Die MG-Gruppe an der Yale University unter der Leitung von Alexandra Bayer und in Zusammenarbeit mit Seismic Therapeutic entdeckte eine neue Rolle für IgM-Autoantikörper bei Myasthenia gravis (MG).
Bei MG bildet das körpereigene Immunsystem Autoantikörper, die die Signale zwischen Nerven und Muskeln stören und so zu Muskelschwäche führen. Meistens gehören diese schädlichen Autoantikörper zur Klasse IgG, aber neue Forschungsergebnisse haben gezeigt, dass bei manchen Menschen auch ein anderer Typ, IgM, eine wichtige Rolle spielen kann.
Sie testeten einen neuen Behandlungsansatz namens S-1117, ein Enzym, das IgG-Autoantikörper „entschärft“, sodass diese keinen Schaden mehr anrichten können. Bei den meisten Patientenproben funktionierte dies gut. Bei einigen Proben, bei denen die Behandlung jedoch weniger wirksam war, stellten sie fest, dass in diesen Fällen IgM-Autoantikörper die Krankheit verursachten. Durch die Kombination von S-1117 mit einem anderen Enzym, das auf IgM abzielt, konnten sie die schädlichen Auswirkungen beider Autoantikörpertypen vollständig stoppen.
Für Menschen mit MG sind diese Erkenntnisse wichtig, da sie auf eine Zukunft mit individuelleren Behandlungen hinweisen. Statt eines Einheitsansatzes können Ärzte möglicherweise den Autoantikörpertyp identifizieren, der bei jedem Patienten die Probleme verursacht, und eine individuelle Therapie entwickeln, um diesen zu blockieren. Diese Entdeckung bietet neue Hoffnung für Patienten, die auf aktuelle Behandlungen nicht ansprechen, und zeigt, wie wichtig Wissenschaft und Zusammenarbeit sind, um eine bessere Versorgung und ein besseres Leben für alle MG-Patienten zu erreichen.
MEHR LESENPositive Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie für eine potenzielle neue MG-Behandlung
Pressemitteilung von AstraZeneca
Juli 24, 2025
Studiendaten für das Medikament Gefurulimab zeigten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung des MG-ADL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26 im Vergleich zu Placebo. Die Doppelblindstudie umfasste Patienten aus 20 Ländern.
Kelly Gwathmey, stellvertretende Vorsitzende des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der MGFA und Studienleiterin, sagte: „Die schnell schwankenden Symptome und die unvorhersehbare Behinderung, die mit gMG einhergehen, können nahezu jeden Aspekt des Lebens eines Patienten beeinträchtigen. Daher sind frühzeitiges Eingreifen und eine nachhaltige Krankheitskontrolle ein entscheidendes Behandlungsziel. Eine einmal wöchentlich selbst verabreichte C5-Behandlungsoption würde den Patienten mehr Komfort und Unabhängigkeit im Umgang mit ihrer Erkrankung bieten und ihnen mehr Kontrolle über ihre Therapie ermöglichen.“
Lesen Sie die Pressemitteilung unten.
MEHR LESENJohnson & Johnson erhält FDA-Zulassung für IMAAVYTM (Nipocalimab-aahu)
Neue Behandlung zur Behandlung von AChR+ oder MuSK+ generalisierter Myasthenia gravis zugelassen
30. April 2025
Die FDA hat IMAAVYTM (Nipocalimab) zur Behandlung von Menschen ab 12 Jahren mit antikörperpositiver (AChR+ oder MuSK+) generalisierter Myasthenia gravis zugelassen. Johnson & Johnson gibt an, dass dieser neue FcRn-Blocker eine langfristige Krankheitskontrolle bei der breitesten Bevölkerungsgruppe mit MG ermöglicht.
„Wir hören ständig von Menschen, die mit Myasthenia gravis leben, die auf neue Behandlungsmöglichkeiten hoffen, die ihnen zu mehr Stabilität, Unabhängigkeit und Vorhersehbarkeit in ihrem Leben verhelfen können“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America.
„Diese Behandlung bietet eine weitere Option, die dazu beitragen könnte, die ständige Unsicherheit und die schweren körperlichen und geistigen Belastungen zu lindern, die ein Rückfall der MG-Symptome für Patienten und ihre Familien mit sich bringt.“
Die Zulassung, die auf die Priority-Review-Bestimmung der FDA folgt, bietet eine neue Behandlungsoption in einer bewährten Klasse, die von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren angewendet werden kann, die positiv auf den Acetylcholinrezeptor (AChR) oder die Muskel-spezifische Kinase (MuSK) getestet wurden. IMAAVY zeigte eine schnelle und anhaltende Senkung der Autoantikörperspiegel um bis zu 75 % ab der ersten Dosis und über einen 24-wöchigen Beobachtungszeitraum.
Lesen Sie mehr über diese erstaunliche Ankündigung und die neueste MG-Behandlung.
MEHR LESENSerumfibrinogen ist bei Patienten mit Myasthenia gravis nicht erhöht
15. April 2025
Eine Studie in der Zeitschrift Scientific Reports bestätigte die Ergebnisse einer früheren Studie, die darauf hindeutete, dass restliches Serumfibrinogen ein universeller diagnostischer Biomarker für MG sein könnte. Mithilfe verschiedener Methoden zum Vergleich der Fibrinogenwerte zwischen MG-Patienten und Kontrollpersonen konnten die Autoren keine erhöhten Serumfibrinogenwerte bei MG-Patienten feststellen. Diese Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit der Replikation neuer Erkenntnisse, um unser gemeinsames Ziel, wirksame Biomarker für MG zu identifizieren, zu erreichen.
MEHR LESENVyvgart Hytrulo zur Selbstinjektion ist jetzt von der FDA zugelassen
10. April 2025
Vyvgart Hytrulo, ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung der generalisierten AcHR-Myasthenia gravis, ist in den USA nun als Selbstinjektion erhältlich. Die Patienten können sich die Injektion zu Hause in einer Einzeldosis verabreichen, was ihnen mehr Flexibilität bietet.
MEHR LESENUS-amerikanische FDA genehmigt erweiterten Einsatz von Eculizumab bei pädiatrischer Myasthenia gravis
12. März 2025
Gute Nachrichten für junge Menschen, bei denen Myasthenia gravis diagnostiziert wurde: Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die erweiterte Verwendung von Eculizumab (SOLIRIS) von Alexion/AstraZeneca genehmigt.®) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab sechs Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiv (AChR-Ab+) sind. Damit ist Eculizumab die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlung für pädiatrische gMG-Patienten.
Eculizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der durch Hemmung des Komplementproteins C5 wirkt und so komplementvermittelten Gewebeschäden vorbeugt. Er wurde 2007 erstmals zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Basierend auf den Ergebnissen einer entscheidenden klinischen Studie der Phase 3 (REGAIN, NCT01997229) wurde er 2017 zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG zugelassen. Eine kürzlich durchgeführte positive einarmige Studie (NCT03759366) mit refraktären AChR-Ab+ gMG-Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren lieferte Belege für die Verwendung des Medikaments in der pädiatrischen Bevölkerung.
„Myasthenia gravis kann jeden Menschen in jedem Alter treffen und ist für junge Patienten und ihre Familien äußerst verheerend“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Dank bahnbrechender Forschung und dem Engagement für die Weiterentwicklung der Therapie steht pädiatrischen gMG-Patienten nun eine neue Behandlungsoption zur Verfügung, die ihnen zu einer verbesserten Lebensqualität mit MG verhelfen kann. Wir würdigen die großartige Arbeit von Alexion/AstraZeneca und der FDA, die dies vorangetrieben haben. Dies wäre ohne die Unterstützung unserer globalen MG-Community nicht möglich, die dafür sorgt, dass das Bewusstsein und die Aufklärung über diese schwächende Krankheit weltweit verbreitet werden.“
Eculizumab wird intravenös verabreicht. Es bestehen verschiedene Sicherheitsbedenken, darunter ein erhöhtes Risiko einer schweren und lebensbedrohlichen Infektion durch Neisseria meningitidis. Patienten können die Therapie nur im Rahmen eines eingeschränkten Programms im Rahmen eines REMS-Programms (Risk Evaluation Management Strategy) erhalten, um das Risiko zu minimieren.
Referenzen:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Hat die chirurgische Entfernung der Thymusdrüse schädliche Folgen?
Neurologie
May 24, 2024
In jüngster Zeit wurden Bedenken über die schädlichen Folgen der chirurgischen Entfernung von Thymusgewebe geäußert, auch bei Patienten, die sich einer Thymektomie wegen Myasthenia gravis (MG) oder einer Resektion eines Thymoms unterziehen. Diese Studie verfolgt einen multidisziplinären Ansatz, um die Beweise für die langfristigen Risiken von Krebs und Autoimmunität nach der Thymektomie zu untersuchen. Wir kommen zu dem Schluss, dass für Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver MG
und bei Patienten mit Thymom bietet die Entfernung des Thymus deutliche Vorteile, die die potenziellen Risiken bei weitem überwiegen. Die unbeabsichtigte Entfernung von Thymusgewebe bei anderen Thoraxoperationen sollte jedoch möglichst vermieden werden.
NMD Pharma schließt erste Phase der klinischen Studie zu NMD670 in MG erfolgreich ab – Phase 2 aktiv und Rekrutierung
Science Translational Medicine
20. März 2024
Nach erfolgreichem Abschluss der Phase 1 mit einer einzelnen aufsteigenden Dosis an gesunden Freiwilligen wurde NMD670 in einer randomisierten, placebokontrollierten, dreifachen Crossover-Studie mit Einzeldosis an Patienten mit MG getestet. Die klinische Studie untersuchte Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NMD670 an 12 Patienten mit leichter MG. NMD670 hatte ein günstiges Sicherheitsprofil und führte zu klinisch relevanten Verbesserungen des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtscores. Diese translationale Studie, die von der Aufzeichnung einzelner Muskelfasern bis hin zu Patienten reicht, liefert Beweise für den Mechanismus der ClC-1-Hemmung als potenziellen therapeutischen Ansatz bei MG und unterstützt die weitere Entwicklung von NMD670.
Anzeigen der veröffentlichten Daten
NMD hat Phase 2 eröffnet und ist derzeit aktiv und rekrutiert MG-Patienten. Besuchen Sie die Studienseite auf ClinicalTrials.gov um Ihre Eignung zu ermitteln und zu erfahren, wie Sie sich für die Teilnahme an dieser spannenden Studie bewerben können.
Vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei Myasthenia gravis (PROMISE-MG): eine prospektive Kohortenstudie
The Lancet Neurology
März 2024
Ziel dieser Studie war es, die vergleichende Wirksamkeit von Azathioprin und Mycophenolatmofetil bei der MG-Behandlung zu bewerten und die Wirkung der Dosis und Behandlungsdauer zu beurteilen. In der Studie empfanden mehr als die Hälfte der mit Azathioprin und Mycophenolatmofetil behandelten Patienten eine Verbesserung ihrer Lebensqualität; es wurde kein Unterschied in den klinischen Ergebnissen zwischen den beiden Medikamenten festgestellt. Die mit Azathioprin verbundenen Nebenwirkungen waren möglicherweise schwerwiegender als die mit Mycophenolatmofetil, obwohl Mycophenolatmofetil teratogen ist. Niedrigere als die empfohlenen Dosen von Azathioprin könnten wirksam sein und die dosisabhängigen Nebenwirkungen verringern. Weitere vergleichende Wirksamkeitsstudien sind erforderlich, um die Behandlungsentscheidungen bei Myasthenia gravis zu treffen.
Diese Studie wurde zum Teil von der Myasthenia Gravis Foundation of America finanziert.
LESEN SIE HIER DIE GANZE STUDIE.
Fürsprecher für über 50
Februar 2024
Glenda Thomas, Leiterin der MGFA-Selbsthilfegruppe, erzählt seit mehreren Jahren ihre Geschichte, unter anderem in einem kürzlich erschienenen Artikel in einer Lokalzeitung – lesen Sie ihn auf Seite 16. Sie spricht auch über die Bedeutung von Selbsthilfegruppen im Umgang mit einer chronischen Krankheit wie Myasthenia gravis.
ZILBRYSQ® (Zilucoplan) ist jetzt in den USA zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten mit positivem Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR) erhältlich
UCB Website
3. Januar 2024
UCB, ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute bekannt, dass ZILBRYSQ® (Zilucoplan) jetzt in den USA zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten erhältlich ist, die positiv auf den Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper getestet wurden. ZILBRYSQ wurde am 17. Oktober 2023.1 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.XNUMX
ZILBRYSQ ist auf Rezept als gebrauchsfertige Fertigspritze zur einmal täglichen Verabreichung erhältlich.
Lesen Sie die Pressemitteilung HIER
UCB gibt die Zulassung von ZILBRYSQ[®] (Zilucoplan) durch die US-amerikanische FDA zur subkutanen Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis bekannt
UCB Website
17. Oktober 2023
UCB gab bekannt, dass ZILBRYSQ® (Zilucoplan) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten zugelassen wurde, die positiv auf den Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper getestet wurden. Zilucoplan ist der erste einmal täglich subkutan verabreichte, zielgerichtete C5-Komplementinhibitor für gMG und wird selbst verabreicht.
Zilucoplan ist der erste einmal täglich subkutan (SC) verabreichte zielgerichtete Peptidinhibitor der Komplementkomponente 5 (C5-Inhibitor). Es ist die einzige einmal täglich verabreichte zielgerichtete gMG-Therapie zur Selbstverabreichung durch erwachsene Patienten mit anti-AChR-Antikörper-positivem gMG. Zu den Vorteilen der Selbstverabreichung können kürzere Fahrtzeiten zu und von Krankenhäusern, weniger Beeinträchtigung der Arbeitspflichten und mehr Unabhängigkeit gehören. Im Gegensatz zu monoklonalen Antikörper-C5-Inhibitoren kann Zilucoplan als Peptid mit intravenösen Immunglobulinen und Plasmaaustausch verwendet werden, ohne dass eine zusätzliche Dosierung erforderlich ist.
Die FDA-Zulassung von Zilucoplan1 wird durch Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der RAISE-Studie (NCT04115293) gestützt, die im Mai 2023 in The Lancet Neurology veröffentlicht wurden. Die RAISE-Studie war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, des Sicherheitsprofils und der Verträglichkeit von Zilucoplan bei erwachsenen Patienten mit Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper-positivem gMG.
„Dies ist eine wichtige Entwicklung für die Gemeinschaft, denn mit mehr von der FDA zugelassenen Behandlungen für generalisierte Myasthenia gravis haben Ärzte zusätzliche Werkzeuge, um diese Krankheit auf individuelle Weise zu behandeln, die für jeden einzelnen Patienten geeignet ist“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Wir sind UCB sehr dankbar, dass sie Teil der Myasthenia-gravis-Gemeinschaft sind und sich weiterhin dafür einsetzen, Lösungen für Menschen zu finden, die mit dieser chronischen, autoimmunen, neuromuskulären Erkrankung leben.“
Mit der Zulassung von Zilucoplan sowie dem neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn)-Blocker RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-Noli), der Anfang des Jahres von der FDA zugelassen wurde, bietet das Portfolio von UCB medizinischem Fachpersonal die Möglichkeit, bei geeigneten Patienten entweder die Komplementaktivierung oder pathogene Autoantikörper zu behandeln.
Lesen Sie die offizielle Pressemitteilung von UCB.
Lesen Sie das RAISE-Studienpapier.
Bewertung einer Hochdosis-Chemotherapie und einer hämatopoetischen Zelltransplantation bei schwerer Myasthenia gravis
Annalen der klinischen und translationalen Neurologie
September 19, 2023
Zusammenfassung von: Dakota Campbell –Kommunikationsprogramm-Manager – Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229
Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Autoimmunreaktion verursacht wird, die Acetylcholinrezeptoren in den Muskeln blockiert oder schädigt. Hochdosis-Chemotherapie (HDIT) und autologe hämatopoetische Zelltransplantation (HCT), auch als Knochenmarktransplantation bekannt, sind mögliche Behandlungen für MG.
In dieser Studie untersuchten Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von HDIT und HCT bei einem Patienten mit schwerer, behandlungsresistenter MG.
Die Ergebnisse zeigen, dass HDIT und HCT eine Remission der MG herbeiführten. Das Team untersuchte die Wirkung der Behandlung auf die zugrunde liegende Immunpathologie. Interessanterweise sanken die Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) – die bekannten pathogenen Mediatoren der Krankheit – nach der Behandlung nicht nennenswert.
Die Autoren geben an, dass diese Ergebnisse darauf hindeuten, dass neben AChR-Autoantikörpern auch ein zellbasierter Krankheitsmechanismus, der auf eine Hochdosistherapie anspricht, bei der Pathologie eine Rolle spielen könnte. Weitere Studien sind erforderlich, um festzustellen, ob HDIT und HCT eine wirksame Therapie für schwere MG sein können.
Telemedizin bei Myasthenia gravis: Was wir aus einer Pilotstudie lernen
Netzwerk für seltene Myasthenia gravis-Erkrankungen
August 22, 2023
Um mehr über den Einsatz von Telemedizin bei MG zu erfahren, führt das Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) eine Pilotstudie mit dem Titel „Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)“ (clinicaltrials.gov ID NCT05917184) durch. Das Team evaluiert Telemedizinbesuche und krankheitsspezifische Fernbeurteilungen für Patienten mit MG.
Hier berichten die leitende Forscherin Amanda Guidon, MD, MPH, und Meridith O'Connor, MG-Patientin und stellvertretende Vizepräsidentin für Patienteneinbindung, Interessenvertretung und Politik bei der MGFA, mehr über die Studie und ihre Auswirkungen auf die Patienten- und Forschungsgemeinschaft.
Lesen Sie mehr über diese veröffentlichte Forschung
Modifizierung von Patienten-T-Zellen schafft neuen Ansatz zur Behandlung von Myasthenia gravis und anderen Krankheiten
Kartesische Website
Juli 1, 2023
Cartesian Therapeutics gab die Veröffentlichung positiver Ergebnisse der ersten erfolgreichen klinischen Studie zur RNA-Zelltherapie bei Patienten mit Autoimmunerkrankungen bekannt. Durch die Modifizierung der T-Zellen der Patienten mit mRNA (eine Form der rCAR-T-Therapie) hat die Studie einen neuartigen Ansatz zur potenziellen Behandlung von Myasthenia gravis (MG) und anderen Autoimmunerkrankungen geschaffen.
Die Daten zeigen eine starke und dauerhafte klinische Verbesserung bei Patienten mit MG und stellen die erste erfolgreiche Phase-2-Studie mit RNA-Zelltherapie dar.
„Wir sind unserer Gemeinschaft von MG-Patienten und Ärzten dankbar, dass sie die klinische Entwicklung neuartiger Therapeutika wie rCAR-T ermöglichen“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Eine sichere, personalisierte Therapie mit dauerhaftem klinischen Nutzen wäre eine willkommene Ergänzung des wachsenden Instrumentariums an MG-Behandlungen.“
Die in The Lancet Neurology Die Ergebnisse der Studie deuten darauf hin, dass rCAR-T bei der Behandlung einer Reihe anderer Autoimmunerkrankungen nützlich sein könnte und viele der mit herkömmlichen DNA-basierten CAR-T-Zellen verbundenen Risiken und Toxizitäten überwinden könnte. Die Pressemitteilung „Sicherheit und Wirksamkeit der autologen RNA-chimären Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (rCAR-T) bei Myasthenia gravis: eine prospektive, multizentrische, offene, nicht randomisierte Phase-1b/2a-Studie“, teilt weitere Einzelheiten mit.
Sie können auch die herunterladen vollständiges Manuskript.
Um mehr über die Studie von Cartesian mit rCAR-T zu erfahren oder andere offene und rekrutierende klinische MG-Studien zu überprüfen, für die Sie sich bewerben können, besuchen Sie die MGFA-Seite zu klinischen Studien.
UCB gibt die Zulassung von RYSTIGGO® durch die US-amerikanische FDA zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bekannt
UCB Website
27. Juni 2023
UCB gab die Zulassung einer neuen Behandlung namens RYSTIGGO (Rozanolixizumab-Noli) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis bekannt, die positiv auf den Acetylcholinrezeptor (AChR) oder die muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK)-Antikörper getestet wurden.
Rozanolixizumab-noli ist eine subkutane Infusionsinjektion und die einzige von der FDA zugelassene Behandlung bei Erwachsenen sowohl für Anti-AChR- als auch für Anti-MuSK-Antikörper-positives gMG, die beiden häufigsten Subtypen von gMG.
Die Zulassung durch die US-amerikanische FDA basiert auf der zentralen MycarinG-Studie der Phase 3 zu gMG2, einer großen Phase-3-Studie, die zeigte, dass die Behandlung mit Rozanolixizumab-Noli zu statistisch signifikanten Verbesserungen bei gMG-spezifischen Ergebnissen führte, darunter alltägliche Aktivitäten wie Atmen, Sprechen, Schlucken und die Fähigkeit, von einem Stuhl aufzustehen.
„Wir möchten UCB für ihr anhaltendes Engagement für die MG-Gemeinschaft danken, um Patienten und ihren behandelnden Ärzten eine neue, von der FDA zugelassene Behandlungsoption für generalisierte Myasthenia gravis anzubieten“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). „Menschen, die mit generalisierter Myasthenia gravis leben, haben weiterhin einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf. Dies bedeutet, dass die Erweiterung der Anzahl der von der FDA zugelassenen Behandlungsoptionen zur Behandlung dieser chronischen, autoimmunen, neuromuskulären Erkrankung besonders wichtig ist.“
Rozanolixizumab-noli wird im 3. Quartal 2023 in den USA kommerziell erhältlich sein.
Lesen Sie die offizielle Pressemitteilung von UCB.
argenx gibt Zulassung der VYVGART Hytrulo-Injektion durch die US-amerikanische FDA zur subkutanen Anwendung bei generalisierter MG bekannt
Argenx-Website
21. Juni 2023
Eine weitere wirksame Behandlung für generalisierte Myasthenia gravis wurde von der US-amerikanischen Food & Drug Administration zugelassen. Argenx hat VYVGART® Hytrulo (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvfc) bekannt gegeben, eine subkutane Injektion für erwachsene MG-Patienten, die positiv auf den Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper getestet wurden.
VYVGART Hytrulo ist eine subkutane Produktkombination aus Efgartigimod alfa, einem menschlichen IgG1-Antikörperfragment, das zur intravenösen Anwendung als VYVGART vermarktet wird, und rekombinanter menschlicher Hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozymes ENHANZE®-Arzneimittelverabreichungstechnologie zur Erleichterung der subkutanen Verabreichung von Biologika. Das Produkt wird von einem medizinischen Fachpersonal als Einzelinjektion (1,008 mg feste Dosis) über 30-90 Sekunden in Zyklen von einmal wöchentlichen Injektionen über vier Wochen subkutan verabreicht.
„Die MG-Gemeinschaft ist voller Energie und Freude über eine weitere wirksame, von der FDA zugelassene Behandlung für Patienten mit generalisierter MG. Wir danken unserem Industriepartner Argenx“, sagte Samantha Masterson, Präsidentin und CEO der Myasthenia Gravis Foundation of America. „Die Einfachheit und Bequemlichkeit einer subkutanen injizierbaren Behandlung wird von der Patientengemeinschaft zweifellos sehr gut angenommen, da sich der Behandlungsprozess in den Alltag der Patienten im ganzen Land einfügt. Die Patienten erhalten einen individuellen Ansatz und eine weitere wichtige Option zur Behandlung ihrer persönlich einzigartigen MG-Symptome.“
Für weitere Informationen können Sie lesen die Pressemitteilung. Besuchen Sie die offizielle Website von argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard über Komplikationen bei Myasthenia gravis
AJMC.com
May 26, 2023
Derzeitige Therapien gegen Myasthenia gravis können zu weiteren Komplikationen führen, sagt James F. Howard Jr., MD, Professor für Neurologie an der University of North Carolina in Chapel Hill, ehemaliger Leiter der Abteilung für neuromuskuläre Störungen und ehemaliger James F. Howard Distinguished Professor für neuromuskuläre Erkrankungen.
Klinisch-serologische Erkenntnisse bei Patienten mit durch Immuncheckpoint-Inhibitoren induzierter Myasthenia gravis
Annalen der klinischen und translationalen Neurologie
März 2023
Gianvito Masi, MD und Kevin C O'Connor, PhD
Fälle von Myasthenia gravis (MG) wurden kürzlich als seltene, aber lebensbedrohliche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von Immuncheckpoint-Inhibitoren (ICI), einer neuartigen Krebsimmuntherapie, beschrieben. Patienten mit ICI-MG weisen häufig positive Tests auf Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper (AChR) auf, aber im Gegensatz zur idiopathischen MG ist die Rolle von AChR-Autoantikörpern in der ICI-MG-Pathologie unbekannt. Um dies zu untersuchen, untersuchten wir eine Kohorte von ICI-MG-Patienten, indem wir ihre AChR-Autoantikörper funktionell profilierten. Wir fanden heraus, dass eine Untergruppe von Patienten AChR-Autoantikörper mit molekularen Merkmalen aufweisen kann, die denen der idiopathischen MG ähneln. In anderen Fällen fehlt solchen Autoantikörpern jedoch ein offensichtliches pathogenes Potenzial, was auf alternative Faktoren als Schlüsselmediatoren der Krankheit hindeutet. Diese Erkenntnisse haben direkte klinische Auswirkungen, da sie die Rolle von AChR-Autoantikörpertests bei der Erstellung eindeutiger ICI-MG-Diagnosen in Frage stellen und die Notwendigkeit einer gründlichen Beurteilung bei der Bewertung ICI-bezogener Nebenwirkungen untermauern.
Lesen Sie den gesamten veröffentlichten Artikel HIER KLICKEN.