De MGFA-gemeenschap speelde een belangrijke rol in de ontwikkeling van een nieuwe behandeling voor myasthenia gravis, die in december door de FDA werd goedgekeurd. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), geproduceerd door argenx, is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokker voor volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR)-antilichaampositief zijn.
Een partnerschap gevormd
MGFA ging voor het eerst een partnerschap aan met argenx in 2018, toen het bedrijf klinische proeven voor Vyvgart lanceerde. Het bedrijf nam contact op met Nancy Law, destijds uitvoerend directeur van de MGFA en een MG-patiënt.
"Nancy was de eerste MG-patiënt met wie we ooit spraken", aldus Rebecca McLeod, algemeen directeur van argenx in de VS.
Vanuit hun labtafels hadden argenx-wetenschappers een beperkt zicht op de echte effecten van MG of de behandelingen ervan op patiënten. Om een medicijn te leveren dat echt aan de behoeften van patiënten zou voldoen, moesten ze meer weten over de mensen die erdoor werden getroffen.
"We hoopten op een partnerschap tussen ons en deze patiëntengemeenschap, die al jaren onderbediend is", aldus McLeod.
Nancy Law had een grote invloed op de manier waarop het bedrijf patiënten interviewde en het uiteindelijke, op maat gemaakte doseringsontwerp voor de klinische proef creëerde.
"Een MG-onderzoek is altijd moeilijk omdat het een zeldzame ziekte is," zei Dr. Deb Gelinas, executive director of medical affairs bij argenx. "MGFA was echt geweldig in het delen van informatie over het onderzoek. Via het MGFA-netwerk en de conferentie konden we zorgverleners bereiken die met patiënten konden praten over deelname. MGFA is een geweldige partner geweest."
Op voorstel van Nancy ondernam argenx een patiëntenluistertour in de Verenigde Staten. Ze kwamen erachter dat patiënten een dosis wilden die specifiek was voor hun behoeften en symptoomontwikkeling. Deze gesprekken vormden de basis voor hoe de proef werd ontworpen en het medicijn uiteindelijk werd geleverd.
"We hadden veel opties over hoe we de proef moesten ontwerpen," zei McLeod. "Aanvankelijk behandelden we met vier infusen gedurende vier weken. We zagen dat sommige patiënten deze aanhoudende duur van voordelen hadden. Dus gingen we naar Nancy en het team en vroegen hoe de patiëntengemeenschap behandeld wilde worden - individueel of gestandaardiseerd? Ze vonden het een goed idee om de medicatie niet te nemen als ze het niet nodig hadden."
Tijdens de proef werd patiënten een flexibele dosering aangeboden, afhankelijk van hoe ze op het medicijn reageerden. Beoordeling van de proefgegevens gaf aan dat een flexibele, geïndividualiseerde dosering klinisch significante resultaten opleverde en tegelijkertijd een betere patiëntervaring bood.
Nieuw medicijn
Vyvgart verminderde schadelijke AChR-antilichamen die symptomen veroorzaken bij ongeveer 68% van de myastheniapatiënten die AChR-antilichaampositief zijn in de fase 3 ADAPT-studie. Dat is voldoende om echte voordelen te tonen aan patiënten met minder bijwerkingen dan andere immunosuppressieve medicijnen. (Voor meer informatie over hoe de behandeling werkt, bekijk deze recente MGFA-webinar en zie voorschrijfinformatie: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
"Vyvgart heeft een bewezen veiligheids- en werkzaamheidsprofiel en kan op een manier worden gedoseerd die is afgestemd op de patiënt", aldus Gelinas.
James F. Howard, Jr., hoogleraar neurologie aan de University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine en hoofdonderzoeker voor het procesis het ermee eens dat de FDA-goedkeuring van Vyvgart een belangrijke nieuwe stap voorwaarts betekent voor myastheniepatiënten en hun families.
"Mensen die met gMG leven, hebben behoefte aan nieuwe behandelingsopties die gericht zijn op de onderliggende pathogenese van de ziekte en ondersteund worden door klinische data", zei hij. "Deze therapie heeft het potentieel om de ziektelast van gMG te verminderen en de manier waarop we deze ziekte behandelen te transformeren."
Erkenning
Argenx werd op de MGFA Patient Conference in februari 2022 erkend als MGFA Partner van het Jaar voor hun werk om deze nieuwe behandelingsoptie op de markt te brengen.
"We voelden ons super vereerd om deze erkenning van MGFA te krijgen - we vinden dat de manier waarop ze zich presenteren en de gemeenschap dienen, gewoonweg uitstekend is," zei McLeod. "Ze hebben hierin zo'n cruciale rol gespeeld."
MGFA en argenx blijven samenwerken om klinische dataverzameling en -beoordeling te ondersteunen om zo goed mogelijk te voldoen aan de behoeften van patiënten. Dit omvat een patiëntsymptoomtracker die is ontworpen om bewijs uit de echte wereld te verzamelen dat kan worden gebruikt om te beoordelen hoe patiënten myasthenia ervaren.
Medische professionals en vertegenwoordigers van argenx zullen in mei 2022 aanwezig zijn op de MGFA International Conference on Myasthenia Gravis and Related Disorders om meer te vertellen over Vyvgart en andere mogelijkheden om betrokken te raken bij MG-onderzoek.