Behandelingen voor myasthenia gravis | Myasthenia Gravis Foundation of America

Myasthenia gravis (uitgesproken als `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) is een zeldzame, chronische auto-immuunziekte die de signaaloverdracht tussen de zenuwen en de spieren (in de neuromusculaire verbinding) aantast. Hierdoor voelen de spieren zwak en snel vermoeid aan. Mensen met de aandoening kunnen last hebben van opvlammingen, gevolgd door periodes van verbetering van hun symptomen.^1,2 Hoewel er geen bekende genezing is voor myasthenia gravis, is de ontwikkeling van behandelingen in volle gang,^1-3 en er zijn verschillende behandelingen die de symptomen kunnen helpen verlichten.^1,2,4 Hoewel verbetering van de symptomen en zelfs remissie zonder behandeling kunnen optreden, is elk geval van myasthenia gravis uniek.¹ Samen met uw arts bepaalt u een behandelplan dat specifiek is afgestemd op uw behoeften.

Ter voorbereiding op uw bezoek aan uw arts, kan het nuttig zijn om de huidige richtlijnen voor de behandeling van myasthenia gravis te lezen. De richtlijnen voor de behandeling van myasthenia gravis bevatten een reeks aanbevelingen over de verschillende behandelingsopties die beschikbaar zijn voor de aandoening en zijn gedurende meerdere jaren ontwikkeld door experts in myasthenia gravis. Naarmate er nieuwe behandelingen worden ontwikkeld en onze kennis van de aandoening verbetert, worden de richtlijnen bijgewerkt met leiderschap van de leden van het medisch adviescomité van de MGFA en internationale ziekte-experts. U kunt de richtlijnen bekijken die in 2016 zijn gepubliceerd, getiteld 'International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis' en de laatste update van de richtlijnen die in 2020 opnieuw zijn gepubliceerd, getiteld 'International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis Update 2020' hier:^5,6

Richtlijnen (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
Update (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Er zijn verschillende behandelingsopties die uw kracht kunnen verbeteren, helpen de symptomen van myasthenia gravis onder controle te houden en uw kwaliteit van leven kunnen verbeteren. Omdat de ervaring van myasthenia gravis voor iedereen anders is, kan dit een verscheidenheid aan behandelingen omvatten, en soms spoedbehandeling als uw symptomen verergeren.^1,4,7 We gaan dieper in op de bestaande en nieuwe behandelingen die mensen met myasthenia gravis, hun familieleden en verzorgers nog steeds hoop bieden.

Zoals bij elke behandeling, hebben de medicijnen voor de behandeling van myasthenia gravis een risico op bijwerkingen. De veelvoorkomende bijwerkingen die u kunt ervaren zijn misselijkheid, diarree, hoge bloeddruk en een verhoogd risico op infecties.³ Als uw arts een specifiek medicijn voorschrijft om uw symptomen van myasthenia gravis te behandelen, zal hij of zij de bijwerkingen van dat specifieke medicijn uitgebreider met u bespreken.

De hier gepresenteerde informatie is gebaseerd op therapieën die in de VS zijn goedgekeurd. De beschikbaarheid van behandelingen in andere landen kan verschillen, afhankelijk van lokale goedkeuringen.

Behandelingsopties: Chirurgie

Thymectomie

Thymectomie is de chirurgische verwijdering van de thymusklier.⁷ De thymus bevindt zich in het midden van de bovenste borstkas, achter het borstbeen.⁸ Deze klier is geassocieerd met ons immuunsysteem en de productie van antilichamen. De thymus helpt bij de ontwikkeling van T-cellen (een type witte bloedcellen dat geassocieerd wordt met onze immuunreactie). T-cellen zijn betrokken bij de productie van antilichamen en kunnen abnormale antilichamen produceren die auto-immuunziekten veroorzaken, zoals myasthenia gravis. De thymus is het meest actief in de vroege kindertijd tot aan de puberteit, waarna deze geleidelijk krimpt en geen belangrijke rol meer speelt.^1,8

Het is echter bekend dat de thymusklier een rol speelt bij myasthenia gravis. Veel mensen met de aandoening kunnen het volgende ontwikkelen:¹

Vergrote thymusklier (hyperplasie)
Een tumor van de thymusklier (thymoom)

Als er sprake is van een disfunctie in de thymus, kan dit leiden tot een verandering in de ontwikkeling van T-cellen en dus tot de productie van antilichamen, waaronder abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis.¹

Thymectomie kan worden uitgevoerd als u myasthenia gravis heeft met of zonder thymusafwijkingen. Als u geen thymoom heeft, kan de operatie vroeg in uw behandeltraject worden aanbevolen om uw symptomen op de lange termijn te verbeteren en wordt sterk aanbevolen als u een thymoom heeft.^5,6 De operatie kan helpen om de spierzwakte te verbeteren, de hoeveelheid medicijnen die nodig zijn te verminderen of zelfs om uw symptomen te laten verdwijnen.⁹ Na een thymectomie ervaart u mogelijk niet direct verbeteringen en de mate van verbetering die u ervaart, kan verschillen in vergelijking met andere mensen die met een thymectomie zijn behandeld. Er is echter bewijs dat suggereert dat patiënten die een thymectomie hebben ondergaan, minder ernstige symptomen hebben en na verloop van tijd een lagere dosis corticosteroïden nodig kunnen hebben.⁷

Behandelingsopties: Medicijnen

Acetylcholinesterase-remmers

Om een spier normaal te laten functioneren, hecht acetylcholine zich aan acetylcholinereceptoren, wat een signaal produceert tussen de zenuw en de spier, waardoor de spier samentrekt. Bij myasthenia gravis blokkeren abnormale autoantilichamen de hechting van acetylcholine aan zijn receptoren, wat de signalen tussen de zenuwen en spieren beïnvloedt, wat spierzwakte veroorzaakt.^1,2

Acetylcholinesterase is een enzym dat verantwoordelijk is voor de afbraak van acetylcholine.¹ Acetylcholinesteraseremmers voorkomen deze afbraak, wat betekent dat er meer acetylcholine beschikbaar is om zich aan de receptoren te binden. Dit verhoogt op zijn beurt de signalen tussen de spier en zenuwen en verbetert de spieractivatie.^7,9 Acetylcholinesteraseremmers maken vaak deel uit van de eerste behandeling van myasthenia gravis. Een van de meest gebruikte medicijnen is pyridostigminebromide.⁵

Mestinon® (pyridostigminebromide)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) is verkrijgbaar in twee vormen, snelwerkende tabletten van 60 mg, langwerkende capsules met langzame afgifte van 180 mg, bekend als Timespan®, die pyridostigminebromide gedurende 12 uur afgeven. U kunt verwachten dat u Mestinon® tabletten meerdere keren per dag inneemt.¹⁰

Regonol® (pyridostigminebromide)

De acetylcholinesteraseremmer pyridostigminebromide is ook verkrijgbaar als injectie, onder de merknaam Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® wordt toegediend als intraveneuze injectie (een injectie in een ader) en wordt soms gebruikt als alternatief voor Mestinon® als u geen tabletten via de mond kunt innemen of in bepaalde noodsituaties.^9,12

Corticosteroïden en andere immunosuppressiva

Een corticosteroïd is een medicijn dat werkt als een immunosuppressivum, wat betekent dat het de werking van ons immuunsysteem vermindert.¹³ Terwijl het immuunsysteem normaal gesproken een rol speelt bij het bestrijden van infecties, is er bij myasthenia gravis sprake van een verstoring van de balans in de werking van het immuunsysteem.¹ Deze verstoring veroorzaakt de productie van abnormale antilichamen, bijvoorbeeld acetylcholine receptor (AChR) en spierspecifieke tyrosine kinase (MuSK) antilichamen. Deze abnormale antilichamen hechten zich aan of blokkeren de acetylcholine receptoren en veroorzaken veranderingen in de neuromusculaire verbinding. Dit leidt tot problemen met de communicatie tussen de zenuwen en spieren en op zijn beurt tot spierzwakte.^1,2

Immunosuppressiva verminderen de werking van het immuunsysteem door de aanmaak van bepaalde witte bloedcellen, de zogenaamde T-cellen en B-cellen, te verminderen. Deze cellen zijn betrokken bij de immuunreactie van uw lichaam en produceren antilichamen.^13,14 Door de werking van het immuunsysteem te verminderen, verminderen deze medicijnen het aantal abnormale antilichamen dat wordt geproduceerd. Daarom zijn er minder abnormale antilichamen die zich kunnen hechten aan en de acetylcholinereceptoren van uw lichaam kunnen blokkeren en minder verandering in de neuromusculaire verbinding. Dit helpt de communicatie tussen de spieren en de zenuwen en verhoogt de spieractivatie.¹³

Corticosteroïden of andere immunosuppressiva zijn doorgaans de volgende behandelingsopties als er meer nodig is dan alleen acetylcholinesteraseremmers.^5,9 Corticosteroïden kunnen voor veel mensen zeer effectief zijn: 7-8 op de 10 mensen die steroïden gebruiken, ervaren een duidelijke verbetering van hun symptomen.⁹ Maar net als alle medicijnen hebben ze ook bijwerkingen.⁹ Andere soorten immunosuppressiva die niet als steroïden worden geclassificeerd, worden momenteel gebruikt bij de behandeling van myasthenia gravis en kunnen ook een duidelijke verbetering van de symptomen veroorzaken.^9,13

CellCept® (mycofenolaatmofetil)

CellCept® (Roche) is een ander niet-steroïde immunosuppressivum dat de productie van T-cellen en B-cellen (witte bloedcellen die betrokken zijn bij onze immuunreactie) vermindert.¹⁶ CellCept® bereikt dit door de productie van een chemische stof genaamd guanosine te verminderen, wat een van de bouwstenen voor cellen is en belangrijk is voor cellen om zich te vermenigvuldigen. Zonder guanosine worden er minder T-cellen en B-cellen geproduceerd, wordt de activiteit van ons immuunsysteem verminderd, waardoor het aantal abnormale antilichamen afneemt.⁹

CellCept® wordt gewoonlijk oraal ingenomen als vloeistof of tablet en kan alleen worden voorgeschreven, of in combinatie met een corticosteroïd, in de vorm van Cyclosporine.^5,9,16

Cyclosporine

Cyclosporine is een type immunosuppressivum dat calcineurineremmer wordt genoemd. Dit medicijn vermindert de reactie van het immuunsysteem door een proteïne genaamd calcineurine in T-cellen te blokkeren. Dit voorkomt de activering van bepaalde genen en de productie van belangrijke signalen van het immuunsysteem. Als gevolg hiervan is het immuunsysteem minder actief en produceert het minder antilichamen.¹³

Cyclosporine wordt als tablet oraal ingenomen, meestal tweemaal daags.^7,9 Net als Imuran® en CellCept® kan ciclosporine alleen of in combinatie met een corticosteroïd worden voorgeschreven.⁵

Imuran® (azathioprine)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) is een niet-steroïde immunosuppressivum (een immunosuppressivum dat geen steroïde is) dat onder andere ook wordt gebruikt bij de behandeling van myasthenia gravis.¹⁵ Wanneer Imuran® in het lichaam wordt afgebroken, verhindert het de vermenigvuldiging van de witte bloedcellen die betrokken zijn bij ons immuunsysteem.⁹

Imuran® is een tablet die één- of tweemaal daags oraal wordt ingenomen.^9,15 Het kan 4-6 maanden duren voordat u verbetering in uw symptomen begint te merken. Uw arts kan u adviseren om Imuran® alleen of samen met een corticosteroïd te nemen, afhankelijk van uw andere medicijnen, aandoeningen en de ernst van uw symptomen.^5,9 De bijwerkingen die u kunt ervaren zijn onder andere griepachtige symptomen, misselijkheid (ziek voelen) en een laag aantal witte bloedcellen, wat een infectie kan veroorzaken. Langdurig gebruik van Imuran® kan soms uw lever, pancreas of beenmerg aantasten en kan uw kans op bepaalde soorten kanker, waaronder huidkanker, vergroten.^9,15 Voor een volledig overzicht van de bijwerkingen kunt u het beste contact opnemen met uw arts. Raadpleeg ook de bijsluiter in de verpakking van uw medicijn.

Prednison

Prednison is een veelgebruikt type corticosteroïd dat wordt gebruikt bij de behandeling van veel aandoeningen, waaronder myasthenia gravis. Dit type corticosteroïd werkt door in te werken op de glucocorticoïde receptoren in ons lichaam om de werking van het immuunsysteem te verminderen.¹³

Prednison is een tablet die oraal wordt ingenomen. Meestal zal uw arts een lage dosis prednison voorschrijven en de dosis geleidelijk verhogen totdat uw symptomen onder controle zijn. U kunt verwachten dat u binnen 2 weken een verbetering van uw symptomen zult merken, met de meeste verbetering in de eerste 4-8 weken. Omdat elk geval van myasthenia gravis anders is, kan u worden gevraagd om prednison om de dag in te nemen of de dosis geleidelijk te verlagen, zodat u alleen zoveel inneemt als nodig is om uw symptomen onder controle te houden. De bijwerkingen die u kunt ervaren, met name als u prednison gedurende een langere tijd inneemt, zijn onder meer hoge bloeddruk, gewichtstoename, maagzweren, infecties en stemmingswisselingen.⁹ Voor een volledig overzicht van de bijwerkingen kunt u het beste contact opnemen met uw arts. Raadpleeg ook de bijsluiter in de verpakking van uw medicijn.

Gerichte behandelingen

B-celgerichte behandelingen

B-cellen zijn een type witte bloedcellen die een belangrijke rol spelen bij het maken van antilichamen en de immuunrespons waarvan gedacht wordt dat ze de symptomen van myasthenia gravis veroorzaken. Behandelingen die gericht zijn op B-cellen zouden deze immuunrespons en de niveaus van abnormale antilichamen die myasthenia gravis-symptomen kunnen veroorzaken, verminderen.^2,7,14

UPLIZNA® (inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), geproduceerd door Amgen, werd in december 2025 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief zijn voor antilichamen tegen de acetylcholine-receptor (AChR) of spierspecifieke kinase (MuSK). UPLIZNA is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat zich richt op CD19 B-cellen en de productie van pathogene auto-antilichamen, die bijdragen aan gMG, vermindert. Het precieze mechanisme waarmee UPLIZNA zijn therapeutische effecten bij gMG uitoefent, is onbekend.

UPLIZNA wordt toegediend als een intraveneuze (IV) infusie door een zorgverlener. De initiële dosering bestaat uit twee infusies met een tussenpoos van twee weken, gevolgd door een enkele infusie om de zes maanden.

Voor meer informatie over UPLIZNA® kunt u terecht op:

UPLIZNA-website: https://www.uplizna.com/
Voorschrijfinformatie: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

Rituximab is een monoklonaal antilichaam (een antilichaam dat in een laboratorium wordt gemaakt en een specifiek doelwit heeft) dat B-cellen aanvalt. Omdat B-cellen een rol spelen bij de productie van de abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis, kan dit de symptomen van myasthenia gravis verbeteren.^7,9,14

Rituximab kan aan u worden voorgeschreven als u myasthenia gravis met MuSK-antilichamen heeft en andere behandelingen geen verbetering hebben opgeleverd.⁶ Als u dit medicijn voorgeschreven krijgt, krijgt u het toegediend via een intraveneus infuus (een infuus dat in een ader wordt ingebracht) in cycli.⁹

Neonatale Fc-receptorblokkers

De neonatale Fc-receptor helpt de levensduur van immunoglobuline G-antilichamen te verlengen. Bij myasthenia gravis zijn de abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis voornamelijk typen immunoglobuline G-antilichamen. Deze abnormale antilichamen blokkeren acetylcholine om zich te binden aan zijn receptor, wat resulteert in veranderingen in de neuromusculaire verbinding en de signalen tussen de zenuwen en spieren beïnvloedt, wat uiteindelijk de symptomen veroorzaakt die geassocieerd worden met myasthenia gravis, waaronder spierzwakte.²

Neonatale Fc-receptorblokkers hechten zich aan de neonatale Fc-receptor en blokkeren deze, waardoor de hoeveelheid antilichamen tegen immunoglobuline G wordt verlaagd, inclusief de abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis.²

Dit zijn de neonatale Fc-receptorblokkers die in de VS zijn goedgekeurd:

IMAAVY® (nipocalimab)

IMAAVY® (nipocalimab), geproduceerd door Johnson & Johnson, werd in april 2025 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis bij patiënten van 12 jaar en ouder die anti-AChR- of MuSK-antilichamen hebben. IMAVVY is een monoklonaal antilichaam dat zich richt op de neonatale Fc-receptor (FcRn) en de concentratie circulerende immunoglobuline G (IgG)-antilichamen verlaagt, waaronder pathogene auto-antilichamen die geassocieerd worden met gMG.

IMAVVY wordt toegediend via een intraveneuze infusie. Uw eerste dosis duurt 30 minuten. Daarna krijgt u om de twee weken een infuus van 15 minuten. Infusen kunnen worden toegediend bij een arts, in een infuuscentrum, in een ziekenhuis (poliklinisch) of thuis via een infuusservice.

Voor meer informatie over IMAVVY® kunt u terecht op:

IMAVVY-website: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/
MG-patiënt Aan de slag-pagina: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/aan-de-slag/

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), geproduceerd door UCB, een injectie voor subcutane infusie, is een gehumaniseerd IgG4-monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan de neonatale Fc-receptor (FcRn), wat resulteert in een vermindering van circulerend IgG.^1,4 Het is de enige door de FDA goedgekeurde behandeling bij volwassenen voor zowel anti-AChR- als anti-MuSK-antilichaampositieve gMG, de twee meest voorkomende subtypes van gMG. Als u RYSTIGGO® voorgeschreven krijgt, krijgt u het geneesmiddel via subcutane infusie (een infuus onder de huid) toegediend door een zorgverlener in behandelcycli. Eén cyclus bestaat uit een subcutane infusie eenmaal per week gedurende 6 weken.

Voor meer informatie over Rystiggo® kunt u het volgende bekijken:

Rystiggo®-website: https://www.rystiggo.com/
Voorschrijfinformatie: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) is een medicijn dat een fragment van een immunoglobuline G-antilichaam gebruikt om zich te hechten aan de neonatale Fc-receptor en deze te blokkeren. Dit veroorzaakt een vermindering van immunoglobuline G-antilichamen, inclusief de abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis.^14,17

Vyvgart® is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd voor gebruik als behandeling voor volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis die anti-AChR-antilichaampositief zijn (ze hebben abnormale AChR-antilichamen). Als u Vyvgart® voorgeschreven krijgt, ontvangt u het medicijn als intraveneuze infusie (een infuus dat in een ader wordt ingebracht) in cycli. Elke cyclus duurt 4 weken en de cycli worden met verschillende tussenpozen herhaald, afhankelijk van uw symptomen. Tijdens elke cyclus ontvangt u één infusie per week (vier infusies per cyclus). Elke infusie duurt 1 uur.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc)

De FDA heeft Vyvgart® Hytrulo (argenx) ook goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met myasthenia gravis die anti-AChR-antilichamen positief testen. Net als Vyvgart® gebruikt het geneesmiddel ook een fragment van een immunoglobuline G-antilichaam om zich te hechten aan de neonatale Fc-receptor en deze te blokkeren. Het wordt echter toegediend als subcutane injectie (een injectie onder de huid) door een zorgverlener of thuis zelf toegediend. De injectie duurt 30-90 seconden en wordt ook in behandelcycli toegediend. Eén cyclus bestaat uit één injectie per week gedurende 4 weken (vier injecties per cyclus).¹⁸

Meer informatie over de Vyvgart® en Vyvgart® Hytrulo behandeling vindt u via de volgende links:

Vyvgart® websitee
Voorschrijfinformatie:
- Vyvgart®
- Vyvgart® Hytrulo

Complementremmers

Een belangrijk onderdeel van ons immuunsysteem is het complementsysteem.¹ Hoewel deze route doorgaans een gunstige rol speelt, kan deze overactief worden bij mensen met myasthenia gravis en andere auto-immuunziekten, waardoor veranderingen in de neuromusculaire verbinding en de acetylcholinereceptoren ontstaan. Dit betekent dat acetylcholine zich niet aan de receptoren kan binden, wat de signalen tussen de spieren en zenuwen beïnvloedt en spierzwakte veroorzaakt.³ Complementremmers kunnen de activering van de complementroute verminderen door bepaalde complementeiwitten, waaronder C5, te blokkeren. Door zijn gerichte werkingsmechanisme bindt zilucoplan zich met hoge affiniteit en specificiteit aan C5, waardoor de splitsing ervan tot C5a en C5b wordt voorkomen en complementgemedieerde schade aan de neuromusculaire verbinding wordt geremd.²

Vanwege het verhoogde risico op ernstige meningokokkeninfecties zijn alle complementremmers alleen verkrijgbaar via een REMS-programma (Risk Evaluation Mitigation Strategy).^4,5 REMS is een programma voor geneesmiddelenveiligheid dat de Food and Drug Administration (FDA) mogelijk verplicht stelt voor geneesmiddelen met ernstige veiligheidsrisico's. Hiermee wil de FDA ervoor zorgen dat de voordelen van het geneesmiddel opwegen tegen de risico's.⁴

Voorschrijfinformatie
Howard JF Jr, et al. Veiligheid en werkzaamheid van zilucoplan bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (RAISE): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406.
Howard JF Jr. Myasthenia gravis: de rol van complement bij de neuromusculaire verbinding. Ann NY Acad Sci. 2018 Jan;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 Dec 21. PMID: 29266249.
zilbrysqrems.com
FDA-informatie over medicijnveiligheid

Dit zijn de complementremmers die in de VS zijn goedgekeurd:

Soliris® (eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) is een monoklonaal antilichaam (een antilichaam dat in een laboratorium wordt gemaakt en een specifiek doelwit heeft) dat het complementpad remt door zich te richten op het complementeiwit C5. Hoewel we niet volledig begrijpen hoe Soliris® de symptomen van myasthenia gravis verbetert, kan het voorkomen dat het complementpad schade aan de neuromusculaire verbinding veroorzaakt en de resulterende spierzwakte die mensen met de aandoening ervaren.²¹

Soliris® is door de FDA goedgekeurd als behandeling voor gegeneraliseerde myasthenia gravis bij volwassen patiënten die anti-AChR-antilichaampositief zijn (ze hebben abnormale AChR-antilichamen). Als u Soliris® voorgeschreven krijgt, krijgt u het medicijn eenmaal per week via een intraveneus infuus (een infuus in een ader) gedurende de eerste 5 weken en daarna eenmaal per 2 weken. Een mogelijke ernstige bijwerking van Solaris® is meningokokkensepsis (wanneer bacteriën en hun toxines in het bloed circuleren en de organen beschadigen). Het is daarom belangrijk dat u bent gevaccineerd tegen meningokokkenbacteriën voordat u Solaris® krijgt.²¹ Voor een volledig overzicht van de bijwerkingen kunt u het beste contact opnemen met uw arts. Raadpleeg ook de bijsluiter in de verpakking van uw medicijn.

Meer informatie over de Soliris®-behandeling vindt u via de volgende links:

Website van Alexion AstraZeneca: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
Medicatiegids: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
Voorschrijfinformatie: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) is een andere complementremmer die zich richt op het complement-eiwit C5 om de activering van de complementroute te verminderen.²² Het is ook een monoklonaal antilichaam, maar de structuur ervan is iets anders dan die van Soliris®. Dat betekent dat het medicijn langer in het lichaam blijft.²³

Ultomiris® is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis die anti-AChR-antilichaampositief zijn (ze hebben abnormale AChR-antilichamen).^1,22 Als Ultomiris® aan u is voorgeschreven, krijgt u het medicijn via een intraveneus infuus (een infuus in uw ader). U krijgt een eerste dosis, dan nog een dosis 2 weken later, gevolgd door één dosis om de 4-8 weken. Een mogelijke ernstige bijwerking van Ultomiris® is meningokokkensepsis (wanneer bacteriën en hun toxines in het bloed circuleren en de organen beschadigen). Het is daarom belangrijk dat u bent gevaccineerd tegen meningokokkenbacteriën voordat u Ultomiris® krijgt.²² Voor een volledig overzicht van de bijwerkingen kunt u het beste contact opnemen met uw arts. Raadpleeg ook de bijsluiter in de verpakking van uw medicijn.

Meer informatie over de Ultomiris®-behandeling vindt u via de volgende links:

Ultomiris®-website: https://ultomiris.com/gmg
Medicatiegids: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
Voorschrijfinformatie: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), geproduceerd door UCB, is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en is momenteel beschikbaar voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichamen positief testen1. ZILBRYSQ® is de eerste en enige eenmaal daags, subcutaan, zelf toe te dienen peptideremmer van complementcomponent 5 (C5-remmer)1. Als u ZILBRYSQ® voorgeschreven krijgt, leert u hoe u het geneesmiddel thuis kunt toedienen via een subcutane injectie in uw buik, dijen of bovenarmen (alleen als iemand anders u de injectie geeft) eenmaal daags.^{1, 24,25}

Zilbrysq®-website: https://www.zilbrysq.com/
Voorschrijfinformatie: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IVIg of intraveneus immunoglobuline

Het immuunsysteem van uw lichaam produceert van nature antilichamen, immunoglobulinen genaamd, om infecties en ziekten te bestrijden. Intraveneus immunoglobuline (ook bekend als gepoolde humane gammaglobuline) is een behandeling waarbij deze antilichamen uit plasma (een deel van ons bloed) worden gebruikt. Deze behandeling verhoogt de hoeveelheid immunoglobulinen in uw bloed en heeft meerdere effecten op verschillende aspecten van het immuunsysteem, waaronder een verlaging van de hoeveelheid abnormale antilichamen die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis.²⁶ Bij patiënten die niet beschikken over de antilichamen die nodig zijn om een infectie te bestrijden, worden deze verloren gegane antilichamen door IVIg vervangen.

IVIg wordt als zeer veilig beschouwd met betrekking tot blootstelling aan infecties of virussen. Donoren worden gescreend op bepaalde infecties voordat ze bloed mogen geven voor IVIG. De verwerking van IVIg inactiveert infecties zoals hiv, hepatitis B en C. Desondanks is het een menselijk bloedproduct dat afkomstig is van meerdere donoren. Intraveneus immunoglobuline wordt gebruikt als kortdurende behandeling in noodgevallen, als andere behandelingen niet werken of wanneer een snelle verbetering van de sterkte nodig is, bijvoorbeeld vóór een operatie. Deze behandeling wordt ook vaak gebruikt bij een ernstige terugval van symptomen of bij ernstige zwakte van uw ademhalingsspieren (myasthenische crisis).⁵ Als u intraveneus immunoglobuline nodig hebt, krijgt u dit toegediend via een intraveneus infuus (een infuus met immunoglobulinen).

De intraveneuze infusie kan gedurende een periode van 2 tot 5 dagen worden toegediend voor spoedbehandeling of elke 3 tot 6 weken als onderhoudsbehandeling. Deze behandeling vindt doorgaans plaats in een ziekenhuis of kliniek.^7,9 Na behandeling met intraveneuze immunoglobulinen kan de verbetering van uw symptomen tijdelijk zijn en heeft u mogelijk herhaalde behandelingen nodig.⁹ IVIg-behandelingen worden intraveneus toegediend. De dosering is gebaseerd op uw gewicht. U kunt behandeld worden met een reeks infusen gedurende een periode van drie tot vijf dagen, die met tussenpozen worden herhaald, zoals bepaald door uw arts. Sommige patiënten krijgen de infusie in de praktijk van een arts, anderen krijgen het thuis via een thuiszorgorganisatie. Als u ernstig verzwakt bent of symptomen van een dreigende crisis vertoont, wordt u waarschijnlijk in het ziekenhuis behandeld. Het kan een week of twee duren voordat u verbetering voelt, hoewel dit per patiënt verschilt. De duur van de verbetering na IVIg varieert, maar bedraagt doorgaans enkele weken tot enkele maanden.

Subcutane immunoglobuline

Er wordt een nieuwe, minder invasieve methode onderzocht om immunoglobulinen te ontvangen als behandeling voor myasthenia gravis. Dit type behandeling staat bekend als subcutane (onder de huid) immunoglobuline. Hoewel er onderzoeken zijn die de voordelen en veiligheid van subcutane immunoglobuline bij patiënten met myasthenia gravis aantonen, is het nog niet goedgekeurd voor de behandeling van mensen met myasthenia gravis.^14,27

Hizentra® (immunoglobuline)

Hizentra® (CSL Behring) is een voorbeeld van subcutane immunoglobuline die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van andere neurologische en primaire immunodeficiëntieaandoeningen, maar nog niet is goedgekeurd voor de behandeling van myasthenia gravis. Bij deze methode van toediening van immunoglobulinen krijgt u de medicatie niet via een infuus via een ader, maar via een subcutane infusie; maximaal acht naalden worden op verschillende punten op uw lichaam onder de huid geplaatst. Een typische subcutane infusie duurt slechts 1-2 uur en kan thuis worden uitgevoerd.²⁷

Therapeutische plasma-uitwisseling

Therapeutische plasmaferese, ook wel bekend als plasmaferese, is een behandeling waarbij uw bloed wordt afgenomen en de verschillende componenten worden gescheiden om het bloedplasma te verwijderen dat de abnormale antilichamen bevat die verantwoordelijk zijn voor de symptomen van myasthenia gravis. Het bloed wordt vervolgens teruggegeven met een vervangend plasma dat de abnormale antilichamen niet bevat. De procedure wordt uitgevoerd met behulp van naalden die in uw aderen worden ingebracht of een poort (een klein apparaat dat onder de huid wordt geplaatst en waarmee medicatie in uw bloedbaan kan worden toegediend).^9,28,29 Doordat er minder abnormale antilichamen zijn, worden de signalen tussen de zenuwen en de spieren verbeterd, wat resulteert in een grotere spieractiviteit.¹

Plasma-uitwisseling wordt gebruikt als een kortetermijnbehandeling in noodgevallen, als andere behandelingen niet werken of wanneer een snelle verbetering van de kracht nodig is, bijvoorbeeld voor een operatie. Omdat uw lichaam abnormale antilichamen blijft produceren, kunnen herhaalde plasma-uitwisselingsbehandelingen nodig zijn.⁵

Referenties

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Myasthenia gravis: epidemiologie, pathofysiologie en klinische manifestaties. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Nieuwe en opkomende behandelingen voor myasthenia gravis. BMJ-medisch 2023; 2: €000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Myastenia gravis. Nat Rev Dis-primers 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Huidige medicamenteuze behandeling van myasthenia gravis. Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M, et al. Internationale consensusrichtlijn voor de behandeling van myasthenia gravis. Neurologie 2016; 87: 419-425.

6. Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. Internationale consensusrichtlijn voor de behandeling van myasthenia gravis: update 2020. Neurologie 2021; 96: 114-122.

7. Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, et al. Behandeling van myasthenia gravis. Neurol Clin 2018; 36: 311-337.

8. Miller J. De functie van de thymus en de impact ervan op de moderne geneeskunde. Wetenschap 2020; 369.

9. Alhaidar MK, Abumurad S, Soliven B, et al. Huidige behandeling van myasthenia gravis. J Clin Med 2022; 11: 1597.

10. Mestinon VS Voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2001/15193s18lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

11. Regonol VS Voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2004/17398s015lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

12. Katz NK, Barohn RJ. De geschiedenis van acetylcholinesteraseremmers bij de behandeling van myasthenia gravis. Neurofarmacologie 2021; 182: 108303.

13. Sanders DB, Evoli A. Immunosuppressieve therapieën bij myasthenia gravis. Auto-immuniteit 2010; 43: 428-435.

14. Schneider-Gold C, Gilhus NE. Vooruitgang en uitdagingen in de behandeling van myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord 2021; 14: 17562864211065406.

15. Voorschrijfinformatie voor Imuran in de VS. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/016324s039lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

16. CellCept Amerikaanse voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/050722s021,050723s019,050758s019,050759s024lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

17. Vyvgart VS Voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761195s000lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

18. Vyvgart Hytrulo Amerikaanse voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761304s000lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

19. NCI Woordenboek van Kankertermen: Gehumaniseerd monoklonaal antilichaam. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/humanized-monoclonal-antibody. Geraadpleegd in februari 2024.

20. Rystiggo Amerikaanse privédetective. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdf. Geraadpleegd in november 2023.

21. Voorschrijfinformatie voor Solaris in de VS. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

22. Ultomiris VS Voorschrijfinformatie. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

23. Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, et al. Ravulizumab (ALXN1210) bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie: resultaten van 2 fase 1b/2-onderzoeken. Bloed Adv 2018; 2: 2176-2185.

24. Zilbrysq Amerikaanse voorschrijfinformatie. https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf. Geraadpleegd in januari 2024.

25. Howard JF, Jr., Bresch S, Genge A, et al. Veiligheid en werkzaamheid van zilucoplan bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (RAISE): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie. Lancet Neurol 2023; 22: 395-406.

26. Dalakas MC, Meisel A. Immunomodulerende effecten en klinische voordelen van intraveneus immunoglobuline bij myasthenia gravis. Expert Rev Neurother 2022; 22: 313-318.

27. Voorschrijfinformatie van Hizentra in de VS. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/approved-blood-products/hizentra. Geraadpleegd in januari 2024.

28. Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Therapeutische plasmaferese bij myasthenia gravis: een systematische literatuurstudie en meta-analyse van vergelijkend bewijs. Voorste neurol 2021; 12: 662856.

29. Osman C, Jennings R, El-Ghariani K, et al. Plasmaferese bij neurologische aandoeningen. Neurologie beoefenen 2020; 20: 92-101.

Zoeken

Behandelingsoverzicht