MGFA is toegewijd aan het stimuleren van onderzoek om myasthenia gravis beter te begrijpen, te behandelen en voorgoed te genezen. Om dit doel te bereiken, zetten we ons in om bewustzijn te creëren over klinische proeven voor mensen met myasthenia gravis en gerelateerde neuromusculaire gewrichtsaandoeningen.
Onderzoekers: Als u wilt dat uw klinische proef op onze website wordt geplaatst, stuur dan een e-mail naar mgfa@myasthenia.org met “Aankondiging klinische proef” in de onderwerpregel.
Patiënten: De hier vermelde onderzoeken zijn door onderzoekers gedeeld met de MGFA en nemen nieuwe patiënten op, voor zover wij weten. Neem rechtstreeks contact op met de sponsor van het onderzoek om dit te bevestigen. MGFA is niet gelieerd aan de hieronder vermelde onderzoeken. Er zijn mogelijk aanvullende onderzoeken beschikbaar op clinicaltrials.govWij raden u aan om meer te weten te komen over de opties en met uw medische team te praten om erachter te komen of een proefperiode geschikt voor u is.
De hieronder vermelde onderzoeken zijn gesegmenteerd op basis van volwassenen en pediatrische patiënten.
ACTIEVE KLINISCHE PROEVEN BIJ VOLWASSENEN
De ETNA-studie | Een fase 2-studie met een langdurige verlenging van povetacicept bij volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis Actief en wervend
De ETNA-studie onderzoekt de veiligheid en verdraagbaarheid (hoe goed het lichaam reageert) van een experimenteel geneesmiddel, povetacicept genaamd, bij volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). Povetacicept wordt eenmaal per vier weken ingenomen.
Sponsor: Vertex Pharmaceuticals
Webpagina:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Studie website: MGclinicaltrial.com
Vitaccess Real MG Registry: een prospectief internationaal observationeel patiëntenregister voor myasthenia gravis dat klinische gegevens en door patiënten gerapporteerde gegevens koppelt. – Actief en wervend
Vitaccess Real MG (VRMG) is een patiëntenregister dat is ontworpen om longitudinale observatiegegevens te verzamelen over myasthenia gravis (MG), de behandeling ervan en de impact op symptomen, dagelijkse activiteiten en kwaliteit van leven (QoL). Het register koppelt relevante door patiënten en zorgverleners gerapporteerde gegevens aan klinische gegevens uit medische dossiers. Door patiënten gerapporteerde gegevens worden verzameld via het VRMG Registry-platform, een digitaal platform voor gegevensverzameling dat toegankelijk is via elk apparaat met internetverbinding (bijv. telefoon, tablet, laptop, computer). De verzamelde gegevens zullen de impact van MG op het dagelijks leven, vermoeidheid en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in kaart brengen.
Sponsor: Vitaccess
Webpagina:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Website van de studie: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Studie Contact: vrmg@vitaccess.com
Vergelijkende werkzaamheid van nipocalimab en efgartigimod bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (EPIC)
Het doel van deze studie is om te beoordelen hoe goed nipocalimab werkt in vergelijking met efgartigimod bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (een aandoening waarbij het immuunsysteem van het lichaam ten onrechte de verbinding tussen zenuwen en spieren aanvalt en beschadigt, wat leidt tot spierzwakte).
SponsorJanssen Research & Development, LLC
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Studie webpagina: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Een onderzoek naar Nipocalimab toegediend aan volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief en wervend
Het doel van het subcutane deelonderzoek is om te evalueren hoe goed het middel in het lichaam werkt (farmacodynamisch [PD]) wanneer het als injectie onder de huid (subcutaan) wordt toegediend, vergeleken met wanneer het via een ader (intraveneus) wordt toegediend bij deelnemers met gMG.
Sponsor: Janssen Onderzoek & Ontwikkeling, LLC
Webpagina: klinischetrials.gov/show/NCT04951622
Studie webpagina: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Hoofdprotocol van een platformstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van meerdere behandelingsschema's bij deelnemers met myasthenia gravis – Actief en wervend
ADAPT Forward is een platformstudie die tot doel heeft de veiligheid en werkzaamheid van verschillende medicijnen bij mensen met myasthenia gravis te onderzoeken. Het doel is om de beste therapeutische aanpak te vinden om de bijwerkingen bij patiënten te verminderen en hun kwaliteit van leven te verbeteren.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Studie website: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Een fase 4-studie met één behandelarm naar het effect van OCS-taping bij volwassen deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis die behandeld worden met ravulizumab (OCTAGON). – Actief en wervend
Dit is een prospectieve, multicentrische studie met één behandelarm, ontworpen om de effectiviteit en veiligheid te evalueren van een vooraf gedefinieerd afbouwschema voor orale corticosteroïden (OCS) om het OCS-gebruik te verminderen bij volwassen deelnemers met acetylcholine-receptor-positieve (AChR+) gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die behandeld worden met intraveneus ravulizumab.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Studie Contact: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – een onderzoek naar de evaluatie van empasiprubart IV als aanvullende therapie op efgartigimod IV bij deelnemers met AChR-antilichaam-seropositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis met een gedeeltelijke klinische respons op efgartigimod – Actief en wervend
Deze studie maakt deel uit van de ADAPT Forward-platformstudie (NCT07294170). ADAPT Forward is een platformstudie die tot doel heeft de veiligheid en werkzaamheid van verschillende geneesmiddelen bij mensen met myasthenia gravis te onderzoeken. Het doel is om de beste therapeutische aanpak te vinden om de bijwerkingen bij patiënten te verminderen en hun kwaliteit van leven te verbeteren. Het doel van deze ISA1 is om de veiligheid en therapeutische relevantie van empasiprubart als aanvullende therapie op efgartigimod te evalueren bij deelnemers met AChR-Ab-seropositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Studie website: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Een onderzoek naar de klinische uitkomsten van efgartigimod PH20 SC bij volwassenen met nieuw ontstane gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) (ADAPT-EARLY) – Recruiting
Het hoofddoel van deze studie is het meten van de respons van volwassenen met nieuw ontstane gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) (wat betekent dat ze minder dan een jaar gegeneraliseerde ziekteverschijnselen en/of symptomen hebben) op behandeling met efgartigimod PH20 SC. De studie omvat een behandelingsperiode van 51 weken. De studieduur voor elke deelnemer bedraagt ongeveer 58 weken.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Contactpersoon voor de studie: klinische proeven@argenx.com
Een natuurhistorische studie bij deelnemers met aangeboren myasthenische syndromen (CMS) als gevolg van mutaties in DOK7, MUSK, AGRN of LRP4
Deelnemers zullen maximaal 4 studiebezoeken afleggen om klinische beoordelingen te verzamelen. Deze beoordelingen evalueren de symptomen en de kwaliteit van leven van de deelnemers om inzicht te krijgen in de ziekteactiviteit bij patiënten met CMS als gevolg van mutaties in DOK7, MUSK, AGRN of LRP4.
Sponsor: argenx
Studie webpagina: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Contactpersoon voor de studie: klinische proeven@argenx.com
Effectiviteit en veiligheid van een nieuwe formulering van orale Cladribine vergeleken met placebo bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MyClad) – Actief en wervend
Het doel van deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase 3-studie is om de aanhoudende werkzaamheid, de noodzaak van herbehandeling en de veiligheid op de lange termijn van een nieuwe formulering van oraal cladribine te onderzoeken in vergelijking met placebo bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MyClad).
Sponsor: EMD Serono
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Studie webpagina: www.mycladstudy.com
Studie Contact: eMediUSA@emdserono.com
Een niet-interventioneel veiligheidsonderzoek na markttoelating bij patiënten behandeld met efgartigimod alfa – Werving van deelnemers
Dit is een niet-interventioneel, prospectief veiligheidsonderzoek na markttoelating. Patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die naar verwachting bij aanvang van het onderzoek met efgartigimod zullen starten of zich in hun eerste behandelingscyclus met efgartigimod bevinden, komen in aanmerking voor deelname aan het efgartigimod-cohort. Patiënten met gMG die nog niet aan efgartigimod zijn blootgesteld en voor wie het niet de bedoeling is om bij aanvang van het onderzoek met efgartigimod te starten, komen in aanmerking voor deelname aan het niet-efgartigimod-cohort.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Contactpersoon voor de studie: klinische proeven@argenx.com
Een fase 1-studie van Anitocabtagene Autoleucel voor de behandeling van proefpersonen met niet-oncologische plasmacelgerelateerde ziekten – Actief en wervend
Dit is een fase 1-studie die is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van anito-cel bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (GMG) te evalueren. Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) is een BCMA-gerichte CAR-T-celtherapie.
Sponsor: Arcellx
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06626919
Een wereldwijd onderzoek naar de veiligheid tijdens de zwangerschap om de gevolgen voor moeder, foetus en kind te beoordelen na blootstelling aan efgartigimod tijdens de zwangerschap en/ofof borstvoeding. – Werving
Dit is een prospectieve, internationale veiligheidsstudie onder zwangere vrouwen die zijn blootgesteld aan efgartigimod of efgartigimod PH20 SC op enig moment binnen 25 dagen vóór de conceptie of op enig moment tijdens de zwangerschap. Vrouwen die alleen tijdens de borstvoeding zijn blootgesteld aan efgartigimod of efgartigimod PH20 SC komen ook in aanmerking voor deelname. Achtergrondcijfers van ernstige aangeboren afwijkingen (MCM's) zullen worden verzameld in dezelfde landen/regio's als de landen/regio's waarin de zwangerschappen met blootstelling aan efgartigimod of efgartigimod PH20 SC zijn gerapporteerd.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Contactpersoon voor de studie: klinische proeven@argenx.com
Descartes-08 CAR-T-cellen bij gegeneraliseerde myasthenia gravis (AURORA) – Actief en wervend
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagzaamheid van Descartes-08, mRNA CAR T-celtherapie, bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren.
Sponsor: Cartesiaanse therapieën
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Sponsorstudie webpagina: https://myastheniagravis.study.science/
Patiëntenwebpagina: Patiënten – Cartesiaanse Therapeutica
Studie Contact: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: Een onderzoek naar anti-CD19 chimere antigeenreceptor T-celtherapie bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief en wervend
B-cellen spelen een rol bij MG en de ziekte wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van auto-antilichamen zoals anti-AChR- en anti-MuSK-antilichamen. CD-19-target chimere antigeenreceptor (CAR) T-cellen benutten het vermogen van cytotoxische T-cellen om doelcellen direct en specifiek te lyseren en zo effectief zowel normale als autoreactieve B-cellen in de bloedsomloop, evenals aangetast lymfoïde en mogelijk niet-lymfoïde weefsels, uit te putten.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Webpagina: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Studie webpagina: www.myastheniagravistrials.com
Studie Contactt: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en cellulaire kinetiek van YTB323 bij gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief en wervend
Dit is een fase I/II-studie om de veiligheid, werkzaamheid en cellulaire kinetiek van YTB323 te beoordelen bij deelnemers met therapieresistente gegeneraliseerde myasthenia gravis. YTB323 is een biologische CAR-T-celtherapie.
Sponsor: Novartis Farmaceutica
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06704269
Studie Contact: novartis.email@novartis.com
Onderzoek naar de veiligheid van Ultomiris® (Ravulizumab) tijdens de zwangerschap – Actief en wervend
Het primaire doel van deze studie is om de frequentie en kenmerken van zwangerschapsuitkomsten en maternale complicaties te beschrijven bij deelnemers die zijn blootgesteld aan Ultomiris. Daarnaast is het de frequentie en kenmerken van geselecteerde foetale/neonatale/zuigelingenuitkomsten in utero, bij de geboorte en tot en met 1 jaar na blootstelling in utero of via moedermelk te beschrijven.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06312644
Studie website: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Een onderzoek naar telitacicept voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (UPSTREAM MG) – Actief en wervend
Het doel van deze studie, genaamd UPSTREAM MG, is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van telitacicept bij de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis. Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met een open-label vervolgfase om de werkzaamheid en veiligheid van telitacicept te evalueren bij een wereldwijde patiëntenpopulatie met gegeneraliseerde myasthenia gravis.
Sponsor: Voor Biopharma Inc.
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Studie Contact: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Veiligheid en werkzaamheid van 3 doseringsniveaus van NMD670 bij volwassen patiënten met myasthenia gravis (SYNAPSE-MG) – Actief en wervend
Deze fase 2 proof-of-concept, dosisbereikbepalende studie heeft als doel de veiligheid en werkzaamheid van 3 dosisniveaus van NMD670 versus placebo te evalueren bij volwassen patiënten met MG met antilichamen tegen AChR of MuSK, tweemaal daags toegediend gedurende 21 dagen. Om in aanmerking te komen voor deze studie, moeten deelnemers tussen de 18 en 75 jaar oud zijn, gediagnosticeerd zijn met MG en tabletten kunnen slikken.
Sponsor: NMD Pharma BV
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06414954
Studiecontact: contact@nmdpharma.com
Gepubliceerde gegevens: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Een fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagzaamheid van Iptacopan te onderzoeken in vergelijking met placebo bij deelnemers van 18 tot 75 jaar met gMG. – Actief en wervend
Het onderzoek is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan te evalueren bij patiënten met AChR+ gMG die een stabiele SOC-behandeling ondergaan.
Sponsor: Novartis Farmaceutica
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT04833894
Studie Contact: novartis.email@novartis.com
Een fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagzaamheid van Iptacopan te onderzoeken in vergelijking met placebo bij deelnemers van 18 tot 75 jaar met gMG. – Actief en wervend
Het onderzoek is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan te evalueren bij patiënten met AChR+ gMG die een stabiele SOC-behandeling ondergaan.
Sponsor: Novartis Farmaceutica
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT04833894
Studie Contact: novartis.email@novartis.com
Evalueer de veiligheid, verdraagzaamheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van CNP-106 bij proefpersonen met myasthenia gravis – Actief en wervend
Dit is een Fase 1b/2a First-in-Human (FIH) klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid van meerdere oplopende doses CNP-106 te beoordelen. De klinische studie duurt 222 dagen (tot 42 dagen voor screening, 180 studiedagen). Proefpersonen van 18-75 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG) worden tot 42 dagen vóór deelname aan de klinische studie gescreend.
Sponsor: COUR Farmaceutische Ontwikkelingsmaatschappij
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Studie webpagina: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK Myasthenia 1000-studie – Actief en wervend
Het doel van deze studie is om speekselmonsters te verzamelen van 1000 proefpersonen met een laboratoriumbevestigde diagnose van MuSK-antilichaampositieve myasthenia. Deze speekselmonsters worden vervolgens naar een neurogenetisch laboratorium gestuurd waar een genoomwijde associatiestudie (GWAS) wordt uitgevoerd die belangrijke informatie zal verschaffen over genetische factoren die leiden tot MuSK MG.
Sponsor: Myasthenia Gravis Zeldzame Ziekte Netwerk (MGNet)
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Studie webpagina: musk1000.smhs.gwu.edu/
Een studie om subcutane Zilucoplan te evalueren bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ziMyG) – Actief en wervend
Het doel van deze studie is om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en activiteit van zilucoplan (ZLP) te beoordelen bij pediatrische studiedeelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
Sponsor: UCB
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Studiecontact: ucbcares@ucb.com
ACTIEVE PEDIATRISCHE PATIËNTENPROEVEN
PK-, PD-, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van Gefurulimab bij pediatrische patiënten met AChR+ gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief en wervend
Het primaire doel van deze studie is om de farmacokinetiek en farmacodynamiek van gefurulimab te beoordelen bij pediatrische deelnemers in de leeftijd van 6 tot jonger dan 18 jaar met AChR+ gMG gedurende de duur van de studie.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Studie webpagina: alexion.com
Een fase 2/3-studie van nipocalimab bij kinderen van 2 tot 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief en wervend
De Vibrance-MG-studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van het experimentele geneesmiddel nipocalimab voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis bij kinderen van 2 tot en met 18 jaar. De studie onderzoekt hoe lang het experimentele geneesmiddel nipocalimab in het lichaam aanwezig blijft.
Sponsor: Janssen Onderzoek & Ontwikkeling, LLC
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT05265273
Studie webpagina: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van intraveneus toegediend efgartigimod bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr) – Actief en rekruterend
Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van efgartigimod IV bij kinderen en adolescenten van 2 tot en met 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). De maximale duur van het onderzoek per deelnemer bedraagt ongeveer 28 weken en de behandelingsduur is 8 weken voor de dosisbevestigende fase (deel A) en 18 weken voor de fase waarin de behandelrespons wordt bevestigd (deel B).
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Een onderzoek naar Efgartigimod PH20 SC bij kinderen tussen 2 en jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr SC) – Actief en rekruterend
Het doel van deze studie is het meten van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniteit van efgartigimod PH20 SC bij pediatrische deelnemers met gMG in de leeftijd van 2 tot <18 jaar. Het primaire doel is om een geschikte dosis efgartigimod PH20 SC voor pediatrische patiënten te bevestigen aan de hand van de PK- en PD-resultaten van deze studie. Deelnemers ontvangen injecties met efgartigimod PH20 SC en worden tot het einde van de studie gecontroleerd op veiligheid. Aan het einde van de follow-up periode kunnen in aanmerking komende deelnemers doorstromen naar een open-label vervolgstudie (OLE). De deelnemers nemen maximaal 14 weken deel aan deze studie.
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
ACTIEF, NIET WERVEN
RESET-MGTM: Een fase 1/2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren – Actief, niet rekruterend
De RESET-MG™-studie is een klinisch onderzoek waarin de effecten van een experimentele chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie, CABA-201, worden geëvalueerd bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis.
Sponsor: Cabaletta Biografie
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06359041
Studie webpagina: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or een flyer downloaden
Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod PH20 SC bij volwassenen met oculaire myasthenia gravis (ADAPT oculus) – Actief, niet rekruterend
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod PH20 SC, toegediend via een voorgevulde spuit, te evalueren bij volwassen patiënten met oculaire myasthenia gravis. De studie bestaat uit een deel A (ongeveer 7 weken) en een deel B (tot 2 jaar). In deel A krijgt de helft van de deelnemers efgartigimod PH20 SC en de andere helft krijgt een placebo. In deel B krijgen alle deelnemers efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: argenx
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06558279
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Evaluatie van farmacokinetiek, farmacodynamiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van intraveneus toegediend ravulizumab bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) – Actief, niet rekruterend
Het primaire doel van deze studie is om de farmacokinetiek en farmacodynamiek van behandeling met intraveneuze infusie van ravulizumab bij pediatrische deelnemers met gMG te karakteriseren.
Sponsor: Alexion
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Studie webpagina: alexion.com/
Myasthenia Gravis Inebilizumab-onderzoek – Actief, niet rekruterend
Deze MINT-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie die op ongeveer 120 onderzoekslocaties wordt uitgevoerd.
Sponsor: Amgen (overgenomen van Horizon Therapeutics in 2023)
Webpagina: klinische proeven.gov/ct2/show/NCT04524273
Studie webpagina: https://www.amgentrials.com/
Fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Batoclimab als inductie- en onderhoudstherapie bij volwassen deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis te beoordelen – Actief, niet rekruterend
Het doel van deze studie in 3 perioden is om de werkzaamheid en veiligheid van batoclimab bij deelnemers met gMG te bevestigen.
Sponsor: immuun
Webpagina: klinische proeven.gov/ct2/show/NCT05403541
Studie webpagina: flex.researchstudytrial.com/
Een fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod IV te evalueren bij patiënten met acetylcholine-receptorbindende antilichaam-seronegatieve gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT SERON) – Actief, niet rekruterend
Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod intraveneus (IV) te meten in vergelijking met placebo bij deelnemers met Acetylcholine Receptor Binding Antibody (AChR-Ab) seronegatieve Generalized Myasthenia Gravis (gMG). Andere doelstellingen zijn om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van efgartigimod op lange termijn te beoordelen.
Sponsor: argenx
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06298552
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Een fase 1b-studie om de veiligheid en verdraagzaamheid van ARGX-119 te onderzoeken bij volwassen deelnemers met DOK7-congenitale myasthenische syndromen (CMS) – Actief, niet rekruterend
Het doel van deze fase 1b-studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-119 bij volwassen deelnemers met DOK7- Congenitale Myasthenische Syndromen te beoordelen. De studie zal ook beoordelen hoe ARGX-119 door het lichaam wordt verwerkt (farmacokinetiek), hoe het immuunsysteem erop reageert (immunogeniciteit) en hoe het de manier waarop patiënten zich voelen en functioneren kan verbeteren.
Sponsor: argenx
Webpagina: klinischetrials.gov/study/NCT06436742
Studie Contact: klinische proeven@argenx.com
Een fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod IV te evalueren bij patiënten met acetylcholine-receptorbindende antilichaam-seronegatieve gegeneraliseerde myasthenia gravis – Actief, niet rekruterend
Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze (IV) toediening van efgartigimod te meten in vergelijking met placebo bij deelnemers met Acetylcholine Receptor Binding Antibody (AChR-Ab) seronegatieve gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
Sponsor: argenx
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Studie webpagina: www.us.argenx.com/
Een onderzoek om te testen hoe veilig de combinatietherapie van pozelimab en cemdisiran en cemdisiran alleen zijn en hoe goed ze werken bij volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (NIMBLE) – Actief, niet rekruterend
Deze studie onderzoekt een experimentele combinatiebehandeling met pozelimab en cemdisiran, en cemdisiran monotherapie. De studie is gericht op patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
Sponsor: Regeneron
Webpagina: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Studie Contact: klinischetrials@regeneron.com