Medische opleiding en CME

CME-mogelijkheden

MG klinische proeven

Onderzoek en klinische updates

 

Oefen bronnen

Wij bieden een verscheidenheid aan materialen voor zorgprofessionals om u te helpen meer bekend te raken met MG. Materialen zijn gericht op artsen, onderzoekers, wetenschappers, verpleegkundigen, spoedeisende hulp professionals en anderen in de gezondheidszorg.

    • Om informatiebrochures voor uw kantoor te downloaden, kunt u: Bezoek onze brochurepagina of neem contact met ons op via mgfa@myasthenia.org. 

    • Voor een kort overzicht van de myasthenia gravis-bronnen die de MGFA aanbiedt om met uw patiënten te delen, downloadt u deze PDF.

 

Onderzoek en klinische updates

Opnames van de MGFA Scientific Session 2025 nu beschikbaar

December 2, 2025

Op 29 oktober organiseerde de MGFA haar jaarlijkse wetenschappelijke sessie tijdens de jaarlijkse AANEM-bijeenkomst. Deze bijeenkomst brengt onderzoekers, neurologen, beginnende onderzoekers en andere artsen samen om de nieuwste 'kleine wetenschap' te bespreken die ons naar een wereld zonder myasthenia gravis leidt.

Onderzoekers, wetenschappers, clinici en andere leden van de MG-gemeenschap met interesse in de nieuwste MG-wetenschap kunnen nu presentaties van het evenement bekijken. Vind alle sessies op deze pagina. YouTube-afspeellijst.

 

IgA-autoantilichamen tonen een nieuw mechanisme aan voor de pathologie van 1 MuSK-myasthenia gravis

Hersenen

October 28, 2025

Een studie gepubliceerd in Brain biedt nieuwe inzichten in MuSK myasthenia gravis (MG), een zeldzame vorm van MG die aanzienlijke spierzwakte veroorzaakt. Tot nu toe richtte het meeste onderzoek zich op MuSK IgG4, het belangrijkste auto-antilichaam bij de ziekte, dat de clustering van acetylcholinereceptoren verstoort en de communicatie tussen zenuwen en spieren verzwakt.

Deze studie, geleid door Dr. Gianvito Masi in het laboratorium van Dr. Kevin O'Connor aan Yale University, toont aan dat een andere klasse antilichamen, IgA, mogelijk een rol speelt bij de ziekte. IgA-antilichamen worden meestal aangetroffen op slijmvliezen, zoals in de darmen en longen, waar ze helpen beschermen tegen infecties. Onderzoekers ontdekten dat een subgroep patiënten met MuSK MG ook IgA-autoantilichamen draagt ​​die gericht zijn tegen MuSK.

Met behulp van van patiënten afkomstige IgA-autoantilichamen, B-celsequentietechnologie, spiercelculturen en in vivo-experimenten heeft het team het volgende aangetoond:

1) MuSK-specifieke IgA-producerende cellen kunnen jarenlang overleven en worden niet volledig geëlimineerd door behandelingen die gericht zijn op B-cellen (zoals anti-CD20-therapie).

2) Individuele IgA-autoantilichamen kunnen MuSK activeren, maar wanneer meerdere IgA-antilichamen samenwerken, kunnen ze dit proces juist blokkeren en zwakte veroorzaken. In experimentele modellen veroorzaakte de combinatie van patiënt-afgeleide IgA-autoantilichamen myasthenische symptomen, wat suggereert dat MuSK IgA mogelijk direct bijdraagt ​​aan de pathologie van de ziekte.

Dit is het eerste bewijs dat IgA-autoantilichamen betrokken kunnen zijn bij de auto-immuunrespons tegen MuSK. Deze bevindingen roepen nieuwe vragen op over de rol van mucosale immuniteit (zoals de invloed van infecties of blootstelling aan omgevingsfactoren) bij de ziekte. Een beter begrip van dit proces zou nieuwe wegen kunnen openen voor onderzoek en toekomstige behandelingen.

Meer informatie

Therapeutische IgG- en IgM-specifieke proteasen ontwapenen de acetylcholine-receptor-auto-antilichamen die de pathologie van myasthenia gravis aansturen

Proceedings van de National Academy of Sciences (PNAS) 

October 23, 2025

De MG-groep aan de Yale University, onder leiding van Alexandra Bayer en in samenwerking met Seismic Therapeutic, heeft een nieuwe rol ontdekt voor IgM-autoantilichamen bij myasthenia gravis (MG).

Bij MG maakt het immuunsysteem van het lichaam auto-antilichamen aan die de signalen tussen zenuwen en spieren verstoren, wat leidt tot zwakte. Meestal behoren deze schadelijke auto-antilichamen tot de IgG-klasse, maar nieuw onderzoek heeft aangetoond dat bij sommige mensen een ander type, IgM genaamd, ook een belangrijke rol kan spelen.

Ze testten een nieuwe behandelmethode genaamd S-1117, een enzym dat is ontworpen om IgG-autoantilichamen te 'ontwapenen', zodat ze geen schade meer kunnen aanrichten. Bij de meeste patiëntmonsters werkte dit goed. In sommige monsters waar de behandeling echter minder effectief was, ontdekten ze dat IgM-autoantilichamen in die gevallen de ziekte veroorzaakten. Door S-1117 te combineren met een ander enzym dat zich richt op IgM, konden ze de schadelijke effecten van beide typen autoantilichamen volledig stoppen.

Voor mensen met MG zijn deze bevindingen belangrijk, omdat ze wijzen op een toekomst met meer gepersonaliseerde behandelingen. In plaats van een uniforme aanpak kunnen artsen mogelijk vaststellen welk type auto-antilichaam het probleem bij elke patiënt veroorzaakt en de behandeling daarop afstemmen. Deze ontdekking biedt nieuwe hoop voor patiënten die niet reageren op de huidige behandelingen en toont de kracht van wetenschap en samenwerking aan om ons dichter bij betere zorg en een beter leven te brengen voor iedereen met MG.

Meer informatie

De pathogene eigenschappen van AChR-autoantilichamen zijn heterogeen verdeeld en ondergaan tijdelijke veranderingen bij patiënten met myasthenia gravis

Bevindingen uit dit onderzoeksartikel, gepubliceerd in Neurologie: Neuroimmunologie en neuro-ontsteking Hoofdauteur en MGFA McSpadden Fellow Fatemeh Khani-Habibabadi belicht subgroepen van patiënten met MG met auto-antilichamen die pathogene mechanismen kunnen mediëren of isotypen omvatten die mogelijk niet effectief worden aangepakt door sommige therapieën. Daarom stellen de auteurs voor om uitgebreide auto-antilichaamprofilering op te nemen in toekomstige klinische studies naar MG om mogelijke verbanden met behandelresultaten verder te onderzoeken.

De krant lezen.

Het serumfibrinogeen is niet verhoogd bij patiënten met myasthenia gravis

15 april 2025

Een studie in het tijdschrift Scientific Reports bevestigde de bevindingen van een eerdere studie, die suggereerde dat resterend serumfibrinogeen een universele diagnostische biomarker voor MG zou kunnen zijn. Door verschillende methoden te gebruiken om de fibrinogeenspiegels tussen MG-patiënten en controles te vergelijken, vonden de auteurs geen verhoogde serumfibrinogeenspiegels bij MG-patiënten. Deze resultaten onderstrepen de noodzaak om nieuwe bevindingen te repliceren om ons gezamenlijke doel te bereiken: het identificeren van effectieve biomarkers voor MG.

Deze studie werd gedeeltelijk gefinancierd door de MGFA High-Impact Pilot Project Award.

Lees meer over het onderzoek.

AANEM publiceert nieuwe internationale consensusrichtlijn voor de behandeling van glucocorticoïde-gerelateerde complicaties bij neuromusculaire aandoeningen

Na jarenlang intensief werk heeft de taskforce Glucocorticoid Related Complications in NM Diseases van het Practice Issues Review Panel (PIRP) van AANEM onlangs haar internationale consensusverklaring gepubliceerd in Spier en zenuwDe taskforce werd voorgezeten door dr. Ruple Laughlin, met een gedeeld senior auteurschap onder dr. Laughlin en drs. Corey Bacher, Pushpa Narayanswami en Charles Kassardijan.

Raadpleeg het begeleidingsdocument: Internationale consensusrichtlijn voor de behandeling van glucocorticoïde-gerelateerde complicaties bij neuromusculaire aandoeningen.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) verbetert de symptomen van gegeneraliseerde myasthenia gravis aanzienlijk bij patiënten met acetylcholine-receptor-autoantilichaampositieve patiënten gedurende 52 weken

14 maart 2025

Amgen heeft positieve resultaten bekendgemaakt van de Fase 3 MINT-studie, een gerandomiseerde gecontroleerde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van UPLIZNA werden geëvalueerd® (inebilizumab-cdon). De resultaten toonden een duurzame en aanhoudende werkzaamheid van UPLIZNA aan bij patiënten met acetylcholine receptor autoantilichaam-positieve (AChR+) gMG met twee doses per jaar, na een initiële oplaaddosis.

De medisch hoofdadviseur van MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, tevens directeur van de Myasthenia Gravis Clinic
 aan de Yale Universiteit, is wereldwijd hoofdonderzoeker.

"Deze resultaten lieten zien dat UPLIZNA consequent de belastende symptomen verlichtte en de dagelijkse activiteiten van gMG-patiënten verbeterde", zei hij.

Meer informatie

Internationale conferentieverslagen

De Proceedings van de 14e MGFA International Conference on Myasthenia Gravis and Related Disorders, gehouden van 10-12 mei 2022, zijn gepubliceerd in RRNMF Neuromuscular Journal, een open-access tijdschrift.

Bekijk de procedure

Al tientallen jaren bezoeken clinici en wetenschappers de conferentie van de MGFA om de nieuwste bevindingen op dit gebied te delen. Het is een bijeenkomst van deskundige geesten, zowel ervaren onderzoekers als opkomende professionals.

MGFA is toegewijd aan het hosten van dit programma als een pijler van onze missie-gerichte doelstelling om veelbelovend onderzoek naar myasthenia gravis te leiden en te ondersteunen. Dank aan ons toegewijde stuurcomité, in het bijzonder onze co-voorzitters, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD en Kevin O'Connor, PhD. We zijn ook dankbaar aan onze evenementsponsors.

MGFA organiseert de volgende internationale conferentie in mei 2025.

Heeft chirurgische verwijdering van de thymus schadelijke gevolgen? 

Neurologie 

May 24, 2024  

Onlangs is er bezorgdheid geuit over de schadelijke gevolgen van de chirurgische verwijdering van thymusweefsel, ook voor patiënten die een thymectomie ondergaan voor myasthenia gravis (MG) of resectie van een thymoom. Deze review hanteert een multidisciplinaire aanpak om het bewijsmateriaal met betrekking tot de lange termijn risico's van kanker en auto-immuniteit na thymectomie te onderzoeken. We concluderen dat voor patiënten met acetylcholine receptor antilichaam-positieve MG 

en die gediagnosticeerd zijn met thymoom, biedt het verwijderen van de thymus prominente voordelen die ruimschoots opwegen tegen de potentiële risico's. Incidentele verwijdering van thymusweefsel tijdens andere thoracale operaties moet echter zoveel mogelijk worden geminimaliseerd. 

LEES HIER HET VOLLEDIGE ARTIKEL 

Vergelijkende effectiviteit van azathioprine en mycofenolaatmofetil bij myasthenia gravis (PROMISE-MG): een prospectieve cohortstudie

The Lancet Neurology

Maart 2024

Deze studie had als doel de vergelijkende effectiviteit van azathioprine en mycofenolaatmofetil bij MG-behandeling te evalueren en het effect van de dosis en de duur van de behandeling te beoordelen. In de studie voelde meer dan de helft van de patiënten die werden behandeld met azathioprine en mycofenolaatmofetil dat hun kwaliteit van leven verbeterde; er werd geen verschil in klinische uitkomsten opgemerkt tussen de twee geneesmiddelen. Bijwerkingen geassocieerd met azathioprine waren potentieel ernstiger dan die met mycofenolaatmofetil, hoewel mycofenolaatmofetil teratogeen is. Lagere dan aanbevolen doses azathioprine kunnen effectief zijn, met verminderde dosisafhankelijke bijwerkingen. Er zijn meer vergelijkende effectiviteitsstudies nodig om behandelingskeuzes bij myasthenia gravis te informeren.

Deze studie werd deels gefinancierd door de Myasthenia Gravis Foundation of America.

LEES HIER HET VOLLEDIGE ARTIKEL.

Verklaring van MGFA medische en wetenschappelijke adviseurs over recent nieuw kandidaat-biomarkeronderzoek

8 februari 2024

U hebt misschien onlangs gelezen dat een onderzoeksteam van de Universiteit van Alberta heeft aangekondigd dat het mogelijk een universele biomarker (fibrinogeen – een belangrijk onderdeel van de bloedstolling) voor myasthenia gravis (MG) heeft geïdentificeerd. nieuw gepubliceerd onderzoekHet team meldt dat het geavanceerde proteomics-technieken heeft gebruikt om deze kandidaat-biomarker te identificeren, die met een bloedtest kan worden gedetecteerd om een ​​MG-diagnose te stellen.

De medische en wetenschappelijke adviseurs van de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) hebben dit rapport geëvalueerd en zijn het erover eens dat de bevindingen intrigerend zijn en een aanzienlijke impact kunnen hebben op zowel MG-onderzoek als klinische zorg. Dat gezegd hebbende, zoals bij alle nieuwe wetenschappelijke ontdekkingen, zal onafhankelijke validatie vereist zijn om de bevindingen te bevestigen. We kijken uit naar aanvullend onderzoek op dit gebied om de mogelijke rol en het nut van fibrinogeen bij MG te begrijpen. Biomarkeronderzoek blijft een cruciale prioriteit op het gebied van auto-immuun MG.

 

Beoordeling van hoge dosis chemotherapie en hematopoëtische celtransplantatie bij ernstige myasthenia gravis

Annalen van klinische en translationele neurologie

19 september 2023 

Onlangs gepubliceerd rapport: Remissie van ernstige myasthenia gravis na autologe stamceltransplantatie

Samenvatting door: Dakota Campbell –Manager communicatieprogramma - Klinisch onderzoeksnetwerk voor zeldzame ziekten, Cincinnati Kinderen, Cincinnati, OH 45229

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame neuromusculaire aandoening die wordt veroorzaakt door een auto-immuunreactie die acetylcholinereceptoren op spieren blokkeert of beschadigt. Hoge dosis chemotherapie (HDIT) en autologe hematopoëtische celtransplantatie (HCT), ook bekend als beenmergtransplantatie, zijn mogelijke behandelingen voor MG.

In deze studie onderzochten onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van HDIT en HCT bij een patiënt met ernstige, behandelingsresistente MG. 

Resultaten tonen aan dat HDIT en HCT remissie van MG induceerden. Het team beoordeelde het effect van de behandeling op de onderliggende immunopathologie. Interessant genoeg daalden de acetylcholine receptor autoantilichamen (AChR)—de bekende pathogene mediatoren van de ziekte—niet merkbaar na de behandeling.

Auteurs stellen dat deze bevindingen suggereren dat een celgebaseerd ziektemechanisme, dat reageert op therapie met hoge doseringen, een rol kan spelen in de pathologie naast AChR-autoantilichamen. Verdere studies zijn nodig om vast te stellen of HDIT en HCT een effectieve therapie kunnen zijn voor ernstige MG.

U kunt het volledige artikel lezen in de Wiley.com-bibliotheek.

 

Telehealth bij Myasthenia Gravis: Wat we leren van een pilotstudie

Myasthenia Gravis Zeldzame Ziekten Netwerk

August 22, 2023

Om meer te weten te komen over het gebruik van telezorg bij MG, voert het Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) een pilotstudie uit, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Het team evalueert telezorgbezoeken en ziektespecifieke beoordelingen op afstand voor patiënten met MG.

Hoofdonderzoeker Amanda Guidon, MD, MPH, en Meridith O'Connor, MG-patiënt en assistent-vicevoorzitter van patiëntbetrokkenheid, belangenbehartiging en beleid bij de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), vertellen meer over het onderzoek en de impact ervan op de patiënten- en onderzoeksgemeenschap.

Lesen Sie hier VOLLEDIG ARTIKEL. 

Modificatie van patiënt-T-cellen creëert nieuwe aanpak voor de behandeling van myasthenia gravis en andere ziekten

Cartesiaanse website
July 1, 2023

Om de MG-gemeenschap op de hoogte te houden van nieuwe onderzoeksontdekkingen, willen we u informeren over nieuw gepubliceerd onderzoek in The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, een MGFA-industriepartner, kondigde de publicatie aan van positieve resultaten van de eerste succesvolle klinische proef van RNA-celtherapie voor patiënten met auto-immuunziekten. Door de T-cellen van patiënten te modificeren met mRNA (een vorm van rCAR-T-therapie), heeft de studie een nieuwe aanpak gecreëerd voor de potentiële behandeling van myasthenia gravis (MG) en andere auto-immuunziekten.

De gegevens laten een krachtige en duurzame klinische verbetering zien bij patiënten met MG. Dit is de eerste succesvolle fase 2-studie met RNA-celtherapie.

"We zijn dankbaar aan onze gemeenschap van MG-patiënten en artsen voor het mogelijk maken van de klinische ontwikkeling van nieuwe therapieën zoals rCAR-T", aldus Samantha Masterson, President & CEO van Myasthenia Gravis Foundation of America. "Een veilige, gepersonaliseerde therapie met duurzaam klinisch voordeel zou een welkome aanvulling zijn op de groeiende toolkit van MG-behandelingen."

De resultaten beschreven in The Lancet Neurology paper suggereert dat rCAR-T nuttig kan zijn bij de behandeling van een verscheidenheid aan andere auto-immuunziekten en veel van de risico's en toxiciteiten kan overwinnen die geassocieerd worden met conventionele DNA-gebaseerde CAR-T-cellen. Het persbericht getiteld "Veiligheid en werkzaamheid van autologe RNA chimere antigeenreceptor T-cel (rCAR-T) therapie bij myasthenia gravis: een prospectieve, multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde fase 1b/2a-studie," is online beschikbaar.

Je kunt ook de Volledig manuscript.

Voor meer informatie over de studie van Cartesian met rCAR-T, of om andere open en wervende klinische MG-onderzoeken te bekijken waarvoor u zich kunt aanmelden, gaat u naar de pagina met klinische proeven.

 

Identificatie van menselijke “drievoudige bedreiging”-autoantilichaamklonen in MG. 

Gepubliceerd manuscript van Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD en collega's van Yale University en de University of Pennsylvania. 

Antilichamen worden algemeen beschouwd als een van de verdedigingen van ons immuunsysteem tegen microben zoals virussen en bacteriën. Bij auto-immuunziekten zoals myasthenia gravis (MG) richten sommige antilichamen zich echter op onze eigen weefsels, daarom worden ze auto-antilichamen genoemd. Om de oorzaken van de ziekte bij MG beter te begrijpen, zochten we naar deze uiterst zeldzame auto-antilichamen (als een naald in een hooiberg) in monsters die waren gedoneerd door patiënten met MG.

Met behulp van nieuwe technologieën en strategieën produceerden we recombinante AChR-specifieke autoantilichamen uit MG-patiëntmonsters en onderzochten vervolgens hun biochemische eigenschappen, evenals hun vermogen om pathogene mechanismen uit te voeren die geassocieerd worden met MG. We ontdekten dat deze autoantilichamen pathologie kunnen bemiddelen via drie verschillende methoden: het blokkeren van de binding van acetylcholine, het verminderen van de hoeveelheid AChR en het activeren van complement (een deel van ons immuunsysteem dat normaal gesproken infecties bestrijdt).

Sommige patiënten hadden "multi-potente" auto-antilichamen die twee van deze mechanismen kunnen bemiddelen. Verrassend genoeg vonden we er meerdere die ALLE DRIE van deze ziektemechanismen tegelijkertijd kunnen bemiddelen. De hoofdauteur van onze studie, Minh Pham, noemde deze zeer pathogene en krachtige mediatoren van ziekte, "triple threat" auto-antilichamen. Deze "triple-threat" auto-antilichamen worden mogelijk niet efficiënt aangepakt door sommige MG-behandelingsstrategieën, en dat het ontwikkelen van behandelingsopties prioriteit zou moeten geven aan hun eliminatie om MG beter te kunnen beheersen.

U kunt de samenvatting bekijken en als u abonnee bent, kunt u het volledige rapport online lezenAls u geen abonnee bent, maar wel geïnteresseerd bent in het bekijken van het volledige rapport, e-mail Dr. Kevin O'Connor voor de pdf. 

 

Klinisch-serologische inzichten bij patiënten met immuuncheckpointremmer-geïnduceerde myasthenia gravis

Annalen van klinische en translationele neurologie

Maart 2023

Gianvito Masi, MD en Kevin C O'Connor, PhD 

Gevallen van myasthenia gravis (MG) zijn onlangs beschreven als zeldzame maar levensbedreigende bijwerkingen na toediening van immuuncheckpointremmers (ICI), een nieuw type kankerimmunotherapie. Patiënten met ICI-MG testen vaak positief op acetylcholinereceptor (AChR)-autoantilichamen, maar in tegenstelling tot idiopathische MG is de rol van AChR-autoantilichamen in ICI-MG-pathologie onbekend. Om dit aan te pakken, bestudeerden we een cohort van ICI-MG-patiënten door hun AChR-autoantilichamen functioneel te profileren. We ontdekten dat een subgroep van patiënten AChR-autoantilichamen kan herbergen met moleculaire kenmerken die vergelijkbaar zijn met die van idiopathische MG. In andere gevallen missen dergelijke autoantilichamen echter een openlijk pathogeen potentieel, wat suggereert dat alternatieve factoren belangrijke mediatoren van de ziekte zijn. Deze bevindingen hebben directe klinische implicaties, omdat ze de rol van AChR-autoantilichaamtesten bij het vaststellen van definitieve ICI-MG-diagnoses in twijfel trekken en de noodzaak van een grondige beoordeling bij het evalueren van ICI-gerelateerde bijwerkingen bevestigen.

Lees het volledige gepubliceerde artikel HIER

Het Myasthenia Gravis Patient Registry Management gebruiken voor onderzoeksstudies: Paul Strumph, MD

Neurologie Live

9 februari 2023

Paul Strumph, MD 

Onlangs heeft de Myasthenia Gravis Foundation of America haar MGFA Global MG Patient Registry opnieuw gelanceerd om deze uitdagingen voor patiënten aan te pakken. In een recent interview ging Paul Strumph, MD, chief medical officer bij Seraxis Pharmaceuticals en patiënt met MG, met NeurologyLive® in gesprek over de kenmerken van het patiëntenregister van de MGFA vanuit een onderzoeksgericht perspectief. Hij sprak over hoe patiënten informatie over onderzoeksstudies kunnen ophalen via het register en hoe het onderzoekers helpt de juiste patiënten te identificeren. Strumph, hoofd van het MGFA Global MG Patient Registry, sprak ook over het feit dat het register wordt beheerd door de organisatie met als doel onderzoek te genereren.

KIJK naar het interview

Belang van hernieuwd patiëntenregister/myasthenia gravis-onderzoek: Richard Nowak, MD, MS

Neurologie Live

Februari 7, 2023

Richard Nowak, MD, MS

De MGFA is een partnerschap aangegaan met Alira Health om zijn MGFA Global MG Patient Registry opnieuw te lanceren. Het register stelt patiënten met MG in staat om hun gezondheidsgegevens in te dienen in een beveiligde portal, waardoor onderzoek wordt vergemakkelijkt om meer kennis over de ziekte te verkrijgen, patiëntresultaten te verbeteren en mogelijk effectievere behandelingen voor MG te verkennen. Richard Nowak, MD, MS, assistent-professor neurologie, Yale School of Medicine, sprak met NeurologyLive® in een interview over de herlancering van het patiëntenregister van MGFA. Nowak, die ook fungeert als medisch hoofdadviseur van MGFA, sprak over de implicaties en het belang van onderzoek met behulp van het register om patiënten te rekruteren voor klinische onderzoeken.

Bekijk het interview op Neurology Live.

 

Precieze targeting van autoantigeen-specifieke B-cellen in spierspecifieke tyrosinekinase myasthenia gravis met chimere autoantilichaamreceptor-T-cellen

Nature Biotechnology

Senior auteur: Aimee S. Payne, MD PhD

19 januari 2023

In dit gloednieuwe onderzoeksartikel beschrijven Drs. Sangwook Oh, Aimee Payne en hun collega's het gebruik van MuSK-CAART om MuSK MG te behandelen. Spierspecifieke tyrosinekinase myasthenia gravis (MuSK MG) is een auto-immuunziekte die levensbedreigende spierzwakte veroorzaakt door anti-MuSK-autoantilichamen, die de signalering van de neuromusculaire verbinding verstoren. De auteurs hebben T-cellen gemanipuleerd om MuSK-CAART-cellen te creëren voor nauwkeurige targeting van B-cellen die anti-MuSK-autoantilichamen tot expressie brengen. Het onderzoek toont aan dat MuSK-CAART anti-MuSK-autoantilichamen verminderde zonder gezonde B-cellen of totale immunoglobulineniveaus te verlagen. De gegevens droegen bij aan een onderzoeksaanvraag voor een nieuw medicijn en een fase 1-klinisch onderzoeksontwerp voor MuSK-CAART voor de behandeling van MuSK-autoantilichaam-positieve MG.

Lesen Sie hier HET HELE ONDERZOEKSPAPIER HIER.

 

Heropkomst van pathogene, auto-antilichaam-producerende B-celklonen bij myasthenia gravis na B-cel-depletietherapie – MuSK MG-studie

2022

Myasthenia gravis (MG) is een auto-antilichaam-gemedieerde auto-immuunziekte van de neuromusculaire verbinding. Een kleine subgroep van patiënten met MG heeft auto-antilichamen gericht op spier-specifieke tyrosinekinase (MuSK). MuSK MG-patiënten reageren goed op CD20-gemedieerde B-celdepletietherapie (BCDT); de meesten bereiken complete stabiele remissie. Echter, terugval komt vaak voor. Om de immunomechanismen die ten grondslag liggen aan terugval beter te begrijpen, bestudeerden we auto-antilichaam-producerende B-cellen gedurende BCDT. We ontwikkelden een antigeen om te verrijken voor MuSK-specifieke B-cellen, wat werd gevalideerd met een nieuwe Nalm6-cellijn die is ontworpen om een ​​humane MuSK-specifieke B-celreceptor tot expressie te brengen. Over het geheel genomen biedt deze studie zowel een mechanistisch begrip van MuSK MG-terugval als een waardevolle kandidaat-biomarker voor terugvalvoorspelling.

Om deze volledige studie te lezen en meer te weten te komen over dit potentiële MuSK-biomarkeronderzoek, BEZOEK HET GEPUBLICEERDE ONDERZOEK HIER.

 

MGFA-onderzoekersbeoordeling over nieuwe inzichten in MG-pathologie

Oktober 2022

Het artikel getiteld “Nieuwe pathologische inzichten in auto-immuun myasthenia gravis"Door Dr. Kevin O'Connor en Dr. Gianvito Masi werd onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Huidige meningen in de neurologie. Recente ontwikkelingen in het begrip van autoantilichaamfunctionaliteiten brengen neuroimmunologen dichter bij een meer gedetailleerde waardering van de mechanismen die MG-pathologie beheersen. Toekomstige onderzoeken naar de immunologische heterogeniteit onder MG-patiënten zullen van cruciaal belang zijn voor de ontwikkeling van effectieve, individueel afgestemde therapieën.

Je kan Bekijk abstract online, en als u een abonnee bent, kunt u het hele rapport lezen. Als u geïnteresseerd bent in het bekijken van het hele rapport, e-mail Dr. Kevin O'Connor om de PDF te ontvangen. 

 

Veiligheid en verdraagzaamheid van SARS-Cov2-vaccinatie bij patiënten met myasthenia gravis – Vaccinatie sterk aanbevolen

Europees tijdschrift voor neurologie

7 april 2022

Tijdens de COVID-19-pandemie zijn Myasthenia gravis (MG)-patiënten geïdentificeerd als personen met een hoog risico op het ontwikkelen van ernstige COVID-19, en daarom werd vaccinatie met prioriteit aangeboden. Het gebrek aan directe gegevens over de veiligheid en verdraagzaamheid van SARS-CoV-2-vaccins bij MG heeft bijgedragen aan vaccinatietwijfel. Om dit probleem aan te pakken, werd de veiligheid en verdraagzaamheid van SARS-CoV-2-vaccins beoordeeld in een groot cohort van MG-patiënten uit twee verwijzingscentra.

Patiënten met een bevestigde MG-diagnose, die tussen oktober en december 2021 achtereenvolgens in twee MG-centra werden gezien, werden ingeschreven. Demografische gegevens, klinische kenmerken en informatie over SARS-CoV-2-infectie/vaccinatie werden uit medische rapporten gehaald en/of verzameld via telefonische of persoonlijke interviews.

Onze gegevens ondersteunen de veiligheid en verdraagzaamheid van mRNA-COVID-19-vaccins. Deze vaccins moeten sterk worden aanbevolen bij MG-patiënten die een hoger risico op complicaties lopen bij blootstelling aan een SARS-CoV-2-infectie.

Lees het rapport in het European Journal of Neurology.

Laatste MGFA-ondersteunde MG-onderzoek – Adverse Event Unit Project – Gepubliceerd in PLOS ONE

Dr. Michael Hehir heeft het eerste artikel van de Eenheid voor ongewenste voorvallen project. Dit belangrijke MG-onderzoek werd gepubliceerd in PLOS ONE. De MGFA ondersteunde en verstrekte vroege financiering voor het projectproces.  

Dit artikel vormt de eerste stap in een belangrijk streven om inzicht te krijgen in de bijwerkingenlast van de behandelingen die medische professionals gebruiken voor patiënten met myasthenia gravis en andere neurologische aandoeningen.

Dit project werd aanvankelijk ondersteund door de 2016 MGFA/AAN/ABF Clinician Scientist Development Award. Dankzij die prijs kon Dr. Hehir beginnen met onderzoeksontwerp en implementatiecursussen en het raamwerk van het onderzoek vaststellen. Er zullen aanvullende nieuwe data-analyses worden gepresenteerd op komende conferenties.

Sinds de oprichting in 1952 heeft de MGFA het voortouw genomen om de meest veelbelovende wetenschappelijke inspanningen te ondersteunen: onderzoek financieren, jonge wetenschappers en clinici betrekken en een uitgebreid patiëntenregister leiden. Onderzoek heeft geleid tot aanzienlijke verbeteringen in diagnostische technieken, behandelingen en therapieën, en verbeterd ziektebeheer. 

Je kan LEES HET GEPUBLICEERDE ONDERZOEK in PLOS ONE via onderstaande knop.

U kunt ook de lezen ONDERZOEKSPROJECTDOCUMENT HIER.

 

 

COVID-19-geassocieerde risico's en effecten bij Myasthenia Gravis (CARE-MG)

CARE-MG, een door artsen gerapporteerd register, is een gezamenlijke inspanning van de International MG/COVID-19 Working Group en neurologen van over de hele wereld om de resultaten vast te leggen van mensen met MG die een COVID-19-infectie hebben ontwikkeld. Het is formeel gelanceerd op 09 april 2020.

Robuuste internationale deelname en samenwerking is cruciaal voor ons collectieve succes bij het beantwoorden van fundamentele vragen: Lopen MG-patiënten speciale risico's? Hebben basistherapieën invloed op het risico? Samen hebben de twee groepen, samen met verschillende onafhankelijke experts, dit internationale register ontworpen en gelanceerd. Klik hier om meer te weten te komen over het huidige CARE-MG-onderzoeksbeleid.

 We hopen resultaten te kunnen vastleggen bij alle typen myasthenia gravis (AChR, MuSK, LRP4, seronegatief), ongeacht de huidige behandelingsstatus en bij wie een vermoedelijke COVID-19-infectie is vastgesteld.

 Definities:

    • Laboratorium bevestigde COVID-19 – Positieve virale RNA-tests of positieve serologie voor SARS-CoV-2

    • Vermoedelijk COVID-19 maar niet bevestigd – Koorts met droge hoest, +/- anorexia, myalgieën, dyspneu, anosmie/ageusie, mogelijke blootstelling, Borstbeeldvorming die wijst op COVID

    • Myasthenia Gravis: Zoals gedefinieerd door de behandelende arts op basis van de antilichaamstatus en indien seronegatief (op basis van standaardtesten zoals herhaalde tests, enkelvoudige vezel-EMG, reactie op acetylcholine-esteraseremmers)

Meer informatie over CARE-MG.

Zie het huidige CARE-MG-beleid.

 

MGFA Transformative Grant genereert nieuw artikel over potentiële MG-biomarkers

Circulerende Th1/17-cellen vormen een biomarker voor de ernst van de ziekte en zijn een doelwit voor vroege interventie bij MG-patiënten. 

Dr. Jeff Guptill en onderzoeksmedewerkers van de Duke Early Phase Clinical Research Unit van het Duke University Medical Center hebben een aanvraag ingediend nog een nieuw artikel dat is geaccepteerd door het Journal of Neuroimmunology. Het onderzoek was het resultaat van een transformatieve subsidie ​​van de Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Deze studie richt zich op een groep patiënten met myasthenia gravis (MG) die anti-spierspecifieke kinase-antilichamen (MuSK-MG) hebben. Patiënten met MuSK-MG reageren doorgaans goed op therapieën die anti-MuSK-antilichamen verlagen. Folliculaire helper T (Tfh)-cellen zijn een type immuuncel (een subset van T-cellen) die een ander type immuuncel, genaamd B-cellen, helpen antilichamen te produceren. 

Tfh-cellen zijn niet goed onderzocht bij MuSK-MG-patiënten. In deze studie ontdekten we dat T-cellen in MuSK-MG ontstekingen bevorderen. Bovendien is een subset van Tfh-cellen, Tfh17-cellen genaamd, hoger bij patiënten met MuSK-MG dan bij gezonde mensen zonder MuSK-MG. Deze Tfh17-cellen zijn deels verantwoordelijk voor de ontstekingsreactie in MuSK-MG en kunnen B-cellen helpen meer antilichamen te produceren. 

Samenvattend ondersteunen deze resultaten een rol voor Tfh-celdisfunctie in MuSK-MG. Zeer specifieke behandelingsstrategieën om Tfh-cellen weer in evenwicht te brengen, zijn een potentieel doelwit voor de behandeling van patiënten met MuSK-MG in de toekomst.

Klik hier om het artikel te lezen of klik hier om het volledige rapport te lezen.

 

Universiteit van Californië, San Francisco, lanceert eerste consortium voor pediatrische MG in samenwerking met MGFA en MDA

Voor gezinnen met kinderen met myasthenia gravis hebben we spannend nieuws om te delen. Dankzij een genereuze gift van een anonieme donor aan de University of California, San Francisco, is het eerste klinische Pediatric Myasthenia Gravis Consortium nu werkelijkheid. MGFA was vereerd om een ​​subsidie ​​te verstrekken om de kosten te dekken voor de inaugurele vergadering van september van dit opwindende nieuwe project, en om deel te nemen aan het adviescomité voor het Consortium.

Reactie op behandeling bij pediatrische oculaire MG 

Spieren en zenuwen

October 25, 2019

Bij kinderen komt myasthenia gravis (MG) bijna altijd in een van de twee vormen voor: oculaire myasthenia gravis (OMG), waarbij zwakte alleen zichtbaar is in de oogleden en het omliggende weefsel, terwijl bij gegeneraliseerde myasthenia gravis (GMG) verschillende weefsels in het hele lichaam worden aangetast. Deze studie, gepubliceerd in Spier en zenuwonderzoekt hoe deze twee ziektetypen vanuit een klinisch perspectief van elkaar verschillen, en hoe de patiënt op de behandeling reageert. 

National Institutes of Health (NIH) heeft een onderzoeksteam van de George Washington University (GW) $ 7.8 miljoen toegekend om een ​​netwerk voor zeldzame ziekten voor myasthenia gravis op te zetten

De National Institutes of Health (NIH) heeft een onderzoeksteam van de George Washington University (GW) $ 7.8 miljoen toegekend om een ​​zeldzame ziektenetwerk voor myasthenia gravis op te zetten. Het netwerk, dat deel zal uitmaken van 25 gevestigde NIH Zeldzame Ziekten Klinische Onderzoeksnetwerken, zal bestaan ​​uit basis- en klinische onderzoekers, patiëntenbelangenorganisaties en biotechnologie- en farmaceutische bedrijven die samenwerken om de therapeutische ontwikkeling voor deze zeldzame ziekte te verbeteren. Het team wordt geleid door voormalige en huidige MGFA Medical and Scientific Advisory (MSAB) voorzitters, Henry Kaminski, MD en Linda Kusner, PhD, en de leden van het stuurcomité zijn ook allemaal leiders van de MGFA MSAB. 

De subsidie ​​zal onderzoek naar de onderliggende pathofysiologie van de ziekte financieren, fellowships in MG voor jonge onderzoekers verstrekken en pilotbeurzen financieren. Deze financiering zal er ook voor zorgen dat de serumbank die is gecreëerd door de transformatieve subsidie ​​van de MGFA, zal worden voortgezet.  

MGFA is er trots op de MG-gemeenschap te vertegenwoordigen als lid van MG Net en heeft $ 250,000 aan financiering ($ 50,000 per jaar) toegezegd om het project te ondersteunen. Deze toezegging van MGFA, evenals die van Conquer MG uit Illinois, was instrumenteel in het demonstreren van de steun van de MG-gemeenschap voor het project - een essentieel onderdeel van de criteria voor financiering die door de NIH zijn vastgesteld. Persbericht beschikbaar hier.

MG Metabool Profiel Kan Worden Gebruikt Om Beloop En Behandeling Van MG Te Voorspellen

"Verder dan de antilichamen: serummetabole profilering van myasthenia gravis“, uitgegeven door metabolomics, gebruikt een profileringsbenadering als een potentiële strategie voor het identificeren van biomarkers die uniek zijn voor myasthenia gravis. Vergelijkingen tussen patiënten met MG vs. HC (gezonde controles) en RA (reumatoïde artritis) vs. HC werden gemaakt met behulp van univariate en multivariate statistieken.

 

Patronen van spierzwakte variëren sterk bij MG-patiënten

"Heterogeniteit en verschuivingen in de verdeling van spierzwakte bij myasthenia gravis“, uitgegeven door Neuromusculaire aandoeningen, analyseert de verdeling van spierzwakte in 225 AChR MG-patiënten in de loop van de tijd. De studie identificeerde fenotypes: oculair, bulbair, nek/ledematen/ademhaling, of een combinatie. MG-patiënten wisselen vaak tussen fenotypes. Deze variaties die in AChR MG zijn gevonden, suggereren dat andere factoren naast de ACHR-antilichaam-gemedieerde immuunrespons belangrijk zijn bij het bepalen van de ziekte-expressie van MG. 

Een slechtere respons van zenuwcellen bij diagnostische tests kan leiden tot agressievere behandelingsaanbevelingen voor MG

Patiënten die aanvankelijk grotere fluctuaties in het elektrische signaal bij de neuromusculaire verbinding en lagere elektrische signalen (verminderd met 20% of meer) vertoonden, waren vaker positief voor auto-antilichamen en hadden een gegeneraliseerde ziekte. Deze patiënten werden ook geclassificeerd als ernstiger ziek, met een hogere kwantitatieve (boven 10.5) myasthenia gravis-score (QMGS) bij aanvang, vergeleken met patiënten met betere elektrofysiologische testresultaten. Zie hier voor het volledige artikel van de Canadian Journal of Neurologische Wetenschappen'Basislijnverlaging bij patiënten met milde myasthenia gravis voorspelt immunomodulatiebehandeling'.

Verklaring van MGFA over marihuana en MG

Verschillende staten hebben het gebruik van marihuana voor medisch en/of recreatief gebruik gelegaliseerd. Kunnen marihuana of chemicaliën die zijn geëxtraheerd of gebaseerd op componenten van marihuana mensen met MG helpen? Laten we eens kijken wat er momenteel bekend is over de medische voordelen van marihuana. Bij het onderzoeken van dit onderwerp hebben leden van de MGFA Medical and Scientific Advisory Board (MSAB) de wetenschappelijke literatuur en de informatie die beschikbaar is van gerenommeerde bronnen zoals de National Institutes of Health, de American Academy of Neurology, de American Neurological Association en de American Medical Association, bestudeerd. Voor meer details en onze volledige verklaring, zie hier

Bijwerkingen bij met placebo behandelde MG-patiënten resulteren niet in een hoger uitvalpercentage bij klinische onderzoeken

De studie, "Nocebo-effect bij myasthenia gravis: systematische review en meta-analyse van placebogecontroleerde klinische onderzoeken“, gepubliceerd in het tijdschrift Acta Neurologia Belgica, is een meta-analyse van bijwerkingen die patiënten met myasthenia gravis ervaren na placebobehandeling. De studie toont een lage nocebo-dropout rate bij MG vergeleken met aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. 

MG-patiënten met gelijktijdige auto-immuunziekten hebben geen hogere ziektelast 

Terwijl veel MG-patiënten last hadden van vermoeidheid, slaperigheid, depressie en angst, bleek uit de studie:Impact van auto-immuun comorbiditeit op vermoeidheid, slaperigheid en stemming bij myasthenia gravis", suggereert niet dat coëxisterende auto-immuunziekten substantieel bijdragen aan de omvang van deze lastige comorbiditeitsklachten. De hogere frequentie van steroïdebehandeling kan echter de effecten van de auto-immuun comorbiditeit hebben gecompenseerd. 

CME – Permanente medische educatie

Bewustzijn, vooruitgang, actie: het optimaliseren van de resultaten voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (2025)

Programmadirecteur Dr. Kelly Gwathmey benadrukt, samen met een groep vooraanstaande experts en inspirerende patiënten, de waarde van een patiëntgerichte benadering van de zorg voor gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) via dit gratis, driedelige, CME-geaccrediteerde educatieve programma:

VOORLICHTING – De interactieve videomodule ‘Stemmen van gMG’, gebaseerd op een echt gesprek tussen patiënt en arts, biedt inzicht in de ervaringen en uitdagingen waarmee patiënten met gMG te maken krijgen tijdens hun zorgtraject, en hoe een patiëntgerichte benadering een verschil kan maken.

VOORSCHOTTEN – In de vijfdelige videopodcastserie “gMG-ziektedialogen” onderzoeken Dr. Gwathmey en de onderwerpdeskundigen van elke aflevering de nieuwste klinische doorbraken en opkomende gegevens, terwijl ze deskundige inzichten en praktische begeleiding bieden in het beheer van gMG.

ACTIE – "Van inzichten naar actie" via deze downloadbare, kant-en-klare toolkit met educatieve bronnen voor clinici en patiënten. Deze folders zijn ontwikkeld door zowel klinische experts als mensen met gMG en zijn ontworpen voor direct gebruik in de klinische praktijk en bij patiënten om de zorg voor gMG-patiënten en gezamenlijke besluitvorming te verbeteren.

Bekijk het programma

Noodbehandeling van myasthenia gravis: Een overzicht voor hulpverleners

Sprekers:

Dr. Michael Hehir, Universitair Medisch Centrum van Vermont
Dr. Amanda Guidon, Massachusetts General Hospital     

Sessiebeschrijving:

Myasthenia gravis is een zeldzame ziekte die fluctuerende zwakte veroorzaakt in de willekeurige spiergroepen, waaronder de ademhaling. MG kan gemakkelijk worden verward met andere neuromusculaire aandoeningen of met de gevolgen van middelenmisbruik, naast andere diagnoses. Een myasthenische crisis – een levensbedreigende exacerbatie van MG – kan onopgemerkt blijven en mogelijk verergeren door medisch personeel dat niet bekend is met MG.  

Deze presentatie van 30 minuten behandelt de spoedeisende hulp bij myasthenia gravis voor verpleegkundigen en hulpverleners. De punten worden geïllustreerd met casussen. Deze presentatie is ontwikkeld door de opleidingscommissie van de Myasthenia Gravis Foundation of America.

Duur: 30 minuten
Tegoed beschikbaar: 0.5 CNE voor verpleegkundigen
Opleidingsniveau: Inleidend

Klik hier om toegang te krijgen tot deze webinar.

Toegang tot deHet document ter kennisgeving aan de blijvende leerder.

Richtlijnen voor de behandeling van myasthenia gravis

3e editie van MG en gerelateerde aandoeningen (2018)

De 3e editie van Myasthenia Gravis and Related Disorders is nu beschikbaar. Geschreven door voormalig MGFA-bestuurslid Henry Kaminski, MD en huidige M/SAB-voorzitter Linda Kusner, PhD van George Washington University, schetst de derde editie een reeks belangrijke ontwikkelingen in de studie en het begrip van myasthenia gravis. Het overkoepelende doel van deze nieuwe editie is identiek aan de eerste en tweede: de clinicus en de wetenschapper een gemeenschappelijke bron bieden voor het begrijpen van de diepgaande prestaties in de klinische, translationele en fundamentele wetenschappen van neuromusculaire transmissiestoornissen. Gedrukte en e-bookversies zijn beschikbaar voor aankoop door individuen en instellingen via de Springer koppelen hier.

Internationale consensusrichtlijn voor het beheer van MG

De MG-behandelingsrichtlijnen zijn het resultaat van een driejarige inspanning om overeenstemming te bereiken tussen een internationale groep MG-experts over het gebruik van verschillende behandelingen voor mensen met MG. Deze richtlijnen zijn ontwikkeld met leiderschap van onze Medical and Scientific Advisory Board-leden en gepubliceerd in de editie van 3 november 2020 van Neurologie en getiteld de “Internationale consensusrichtlijn voor het management van myasthenia gravis – update 2020.” Dit artikel is een belangrijke nieuwe bron voor artsen die MG-patiënten behandelen.

Om de webinar over MG-behandelingsrichtlijnen te bekijken, ga naar de PUBLICATIEWEBSITE. U kunt ook het originele artikel van 26 juli 2016 bekijken, getiteld "Internationale consensusrichtlijn voor het beheer van myasthenia gravis. '

Om de webinar over MG-behandelingsrichtlijnen te bekijken, Klik hier..

Myasthenia Gravis: een handleiding voor de zorgverlener
Door James F. Howard, MD

In 2009 publiceerde MGFA de eerste uitgebreide handleiding over myasthenia gravis, speciaal voor professionals in de gezondheidszorg. Deze handleiding is geschreven als hulpmiddel voor personeel in de gezondheidszorg dat betrokken is bij de zorg en het management van MG-patiënten. De handleiding is verdeeld in secties om professionals in de gezondheidszorg te helpen bij hun evaluatie, diagnose en management van MG-patiënten. PDF Download.

In de secties worden onderwerpen behandeld die verband houden met:

    • Informatie voor artsen

    • Verpleging

    • Anesthesie

    • Noodhulp

    • Psychosociaal: van diagnose tot levenslang management

    • Fysiotherapie

    • Ergotherapie

    • Logopedie en slikken

    • Tand verzorging

    • Richtlijnen voor de apotheker

U kunt de handleiding ook verkrijgen als iBook voor iPad, iPhone en Mac – hier gratis verkrijgbaar.

Medicijnen en myasthenia gravis (een naslagwerk voor professionals in de gezondheidszorg) (PDF)

Kwaliteit van leven (QOL) meting

De MGQOL 15r: De MG‐QOL15r is nu het voorkeurs-HRQOL-instrument voor MG vanwege verbeterde klinimetrie en gebruiksgemak. Deze herziening ontkent niet eerdere studies of interpretaties van resultaten met behulp van de MG‐QOL15. 

De MGQOL 15: Het is een enquête die is ontworpen om aspecten van het leven te beoordelen die verband houden met myasthenia gravis. Er is een passende correlatie tussen de 15 items MG-QOL 15 en andere MG-specifieke schalen (MGC, MG-ADL en MG-MMT). De MG-QOL 15 heeft constructvaliditeit in de klinische praktijk en is een efficiënte en waardevolle manier om de kwaliteit van leven van patiënten met MG te beoordelen. De omvang van de verandering die nodig is om verbetering of verslechtering aan te geven, is echter variabel en hangt af van de ernst van de MG. De MG-QOL 15 kan worden ingevuld door de patiënt of worden beheerd door de arts of getraind kliniekpersoneel of studiecoördinator. Ter referentie is de originele MGQOL15 beschikbaar hier.

    • Download de MGQOL15r hier

Referenties:

Burns, TM, et al., 2016). Internationale klinimetrische evaluatie van de MG-QOL15, resulterend in een lichte herziening en daaropvolgende validatie van de MG-QOL15R. Spierzenuw 2016 dec; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, en mg composite en mg qol-15 studiegroep. Construct en gelijktijdige validatie van de MG-QOL 15 in de praktijkomgeving. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg samengestelde en mg qol-15 studiegroep. De MG-QOL 15 voor het volgen van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van patiënten met myasthenia gravis. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

MG Activiteiten van het Dagelijks Leven (MG-ADL)

Het MG-ADL-profiel biedt een snelle beoordeling van de ernst van MG-symptomen; het is gevalideerd en blijkt te correleren met de QMG-score. De MG-ADL correleert sterk met nieuwere, gevalideerde MG-uitkomstmaten (MGC en MGQOL15). Een verbetering van 2 punten in de MG-ADL duidt op klinische verbetering. De MG-ADL is nuttig als onderzoeksinstrument en bij routinematig klinisch management. De MG-ADL-score kan worden toegediend door de arts of getraind klinisch personeel of studiecoördinator. Neem contact op met Mapi Onderzoeksvertrouwen om toestemming te krijgen om deze schaal te gebruiken.

Referenties: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activiteiten van het dagelijks leven profiel. Neurologie. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG-composiet en MG-QOL15-studiegroep. MG ADL: nog steeds een relevante uitkomstmaat. Muscle Nerve, 2011; 44 (5): 727-731.

Optionele instrumenten

De Politia Militar hield zelfs tijdens de pre-carnaval festiviteiten de zaken al nauwlettend in de gaten. MGFA klinische classificatie, MGFA post-interventiestatus (PIS) en MGFA-therapiestatus worden vaak gebruikt in klinisch onderzoek en soms in de klinische praktijk.

    1. De MGFA-classificatie kent enige subjectiviteit als het gaat om het onderscheiden van mild (klasse II) van matig (klasse III) en matig (klasse III) van ernstig (klasse IV). Bovendien is het niet gevoelig voor verandering van het ene bezoek naar het andere.
      Download hier de MGFA-classificatie.

    1. De MGFA PIS is een maatstaf voor de postinterventiestatus, maar is ongevoelig voor kleine veranderingen in de MG-status. Er zijn geen definities voor verbetering of verslechtering, maar het is gebaseerd op QMG- of MGC-definities (zie QMG- en MGC-secties).
      Download hier de MGFA-PIS.

    1. De MGFA-therapiestatus is een beschrijvend hulpmiddel voor huidige therapieën en kan worden gebruikt in de klinische praktijk en in onderzoek.
      Download hier de MGFA-therapiestatus.

    1. De MG-MMT-score is een som van de kracht van spiergroepen, die elk een cijfer krijgen van 0 (normale functie) tot 4 (volledige verlamming). Dit zijn spieren die routinematig worden getest bij MG-patiënten.
      Download hier de MG-MMT-score.

Referenties:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: aanbevelingen voor klinische onderzoeksnormen. Task Force van de Medical Scientific Advisory Board van de Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurologie. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Een eenvoudige handmatige spiertest voor myasthenia gravis. Validatie en vergelijking met de QMG-score. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design van de Medical Scientific Advisory Board van de Myasthenia Gravis Foundation of America. Aanbevelingen voor klinische onderzoeken naar myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Aanbevolen objectieve maatregelen voor verbetering en verslechtering bij MG

Er zijn twee schalen beschikbaar. Beide kunnen worden gebruikt in de kliniek en voor onderzoek: 

De kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-test

De Politia Militar hield zelfs tijdens de pre-carnaval festiviteiten de zaken al nauwlettend in de gaten. QMG-test is een gestandaardiseerd kwantitatief sterktescoresysteem dat speciaal is ontwikkeld voor MG. De QMG is gevalideerd en is door onderzoekers in verschillende eerdere onderzoeken gebruikt. De hogere getallen zijn representatief voor ernstigere beperkingen. Het werd aanbevolen door het eerdere MGFA Task Force-rapport in 2000 als de maatstaf voor verbetering en verslechtering. Recente gegevens ondersteunen het gebruik van een verandering van 2 of 3 punten in QMG als criterium voor minimale klinisch significante verandering en afhankelijk van de ernst van MG; bij milde (QMG 0-9) tot matige ziekte (QMG 10-16) is een verandering van 2 punten klinisch significant en een verandering van 3 punten is significant voor ernstige MG (QMG >16). Hoewel de meest recente aanbeveling van de MGFA Task Force van 2012 is om de MGC te gebruiken, ontbreken prospectieve studies die de prestaties van MGC vergelijken met die van QMG bij het detecteren van verbetering en verslechtering. Dit zou interessant zijn, aangezien minimale klinisch significante verandering voor QMG afhankelijk is van de ernst van de ziekte bij aanvang. QMG kan worden toegediend door een opgeleide arts, onderzoekscoördinator of klinische evaluator. 

Download de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-test:

De handleiding (PDF) hier. Neem contact op Mapi Onderzoeksvertrouwen om toestemming te krijgen om deze schaal te gebruiken. Deze handleiding is ontworpen om klinische evaluatoren en artsen te instrueren over hoe de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) test uit te voeren.

Referenties:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Betrouwbaarheidstesten van de kwantitatieve myasthenia gravis-score. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimaal klinisch belangrijk verschil bij myasthenia gravis: uitkomsten van een gerandomiseerde studie. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

De MG Composite (MGC)

De Politia Militar hield zelfs tijdens de pre-carnaval festiviteiten de zaken al nauwlettend in de gaten. MG-composiet is gebleken een betrouwbaar en geldig instrument te zijn voor het meten van de klinische status van patiënten met MG in de praktijk en in klinische onderzoeken. Dit is het instrument dat in 2012 werd aanbevolen door THE TASK FORCE ON MG STUDY DESIGN OF THE MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD OF THE MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA voor klinische onderzoeken om de respons op de behandeling te bepalen. De MGC dient om de PIS-definities van verbetering en verslechtering kwantitatief te bepalen, aangezien een verandering van 3 punten als klinisch betekenisvol wordt beschouwd. De reden om MGC boven QMG te selecteren, is dat MGC "gewogen is voor klinische significantie en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten omvat". Er ontbreken echter prospectieve onderzoeken die de prestaties van MGC vergelijken met die van QMG bij het detecteren van verbetering en verslechtering. De MGC kan worden uitgevoerd door een opgeleide arts, onderzoekscoördinator of klinische evaluator. 

Download de MG-Composite hier.

Referenties:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometrische evaluatie van de myasthenia gravis composite met behulp van Rasch-analyse. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force on MG Study Design van de Medical Scientific Advisory Board van de Myasthenia Gravis Foundation of America. Aanbevelingen voor klinische onderzoeken naar myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Klinische onderzoeksnormen (PDF)

In 2000 publiceerde een werkgroep van de medische/wetenschappelijke adviesraad van de MGFA een document waarin classificatiesystemen voor de ernst van MG en definities van de respons op therapie bij MG werden voorgesteld. Hiermee wilde men uniformiteit bereiken in de registratie en rapportage van klinische onderzoeken en uitkomsten van onderzoek.

Voor een bijgewerkte aanbeveling voor klinische onderzoeken naar myasthenia gravis, zie de volgend document.

De neuroloog

Januari 2002: Myasthenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

E-geneeskunde

Een samenvatting van diagnose- en behandelingsmethoden 
eMedicine is de meest gezaghebbende en toegankelijke point of care medische referentie die beschikbaar is voor artsen en andere zorgprofessionals op het internet. De evidence-based content, regelmatig bijgewerkt door meer dan 8,000 toegeschreven auteurs en redacteuren van artsen of zorgaanbieders, biedt de nieuwste praktijkrichtlijnen in 38 klinische gebieden.

MEDLINEplus

van de National Library of Medicine van de National Institutes of Health 
MedlinePlus is de website van de National Institutes of Health voor patiënten en hun families en vrienden. Geproduceerd door de National Library of Medicine, biedt het relevante informatie over ziektes, aandoeningen en welzijnsproblemen in taal die u kunt begrijpen.