Leden van het Connecticut Team buiten het Capitoolgebouw. Van links naar rechts: Rachel, Jonathan, Kelly en ik.
In 1995, op 10-jarige leeftijd, kreeg ik de diagnose congenitale myasthenische syndromen. Deze diagnose leidde me uiteindelijk naar een pad van pleitbezorging en bewustwording van zeldzame ziekten. Je kunt mijn verhaal lezen in dit blogbericht.
In 2019 heb ik mijn eerste Zeldzame ziekteweek op Capitol Hill met de Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) van de EveryLife Foundation. Ik kon dit jaar weer aanwezig zijn en zou graag meer willen vertellen over hoe het is om een pleitbezorger voor zeldzame ziekten te zijn.
De Rare Disease Week vindt plaats in Washington D.C., waar patiënten, belangenbehartigers, professionals in de gezondheidszorg, onderzoekers en beleidsmakers samenkomen om het bewustzijn over zeldzame ziekten te vergroten en op te komen voor beleid ter ondersteuning van onderzoek, behandeling en toegang tot zorg voor mensen met zeldzame ziekten.
Tijdens de Rare Disease Week op Capitol Hill nemen deelnemers deel aan activiteiten zoals belangenbehartigingsbijeenkomsten met congresleden, educatieve evenementen, netwerkmogelijkheden en bewustwordingscampagnes. Het doel van het evenement is om de unieke uitdagingen te benadrukken waarmee mensen met zeldzame ziekten worden geconfronteerd en om beleidsmakers aan te sporen actie te ondernemen om deze uitdagingen aan te pakken.
In 2023 en 2024 was ik teamcoördinator voor Connecticut, naast Kelly Considine, een andere bijzondere patiëntenvoorvechter.
De week begon op zondagavond 25 februari 2024 met een cocktailreceptie en documentairevertoning. Er was ook tijd om anderen van RDLA te ontmoeten.
Maandag was een dag vol conferenties, waar verschillende organisaties en individuen onderzoek, verhalen en recente doorbraken voor de zeldzame gemeenschap deelden. We ontmoetten ook ons Connecticut-team en Kelly en ik brachten wat tijd door met onze groep om onze wetgevende verzoeken door te nemen en ervoor te zorgen dat iedereen zich op zijn gemak voelde om te spreken en hun unieke verhaal te delen.
Dinsdag was onze Hill Day en lobbydag. We waren op de Hill van 11:00 uur tot ongeveer 3:30 uur. Het Connecticut-team ontmoette Senator Richard Blumenthal, afgevaardigde Joe Courtney, afgevaardigde Jhana Hayes, afgevaardigde Chris Murphy en congreslid Rosa DeLauro.
Wanneer we elkaar ontmoeten in deze respectievelijke kantoren, komen we meestal terecht bij de Legislative Director (LD) of Legislative Assistant (LA). De LD/LA luistert naar elk persoonlijk zeldzaam verhaal van het team van advocaten, maakt aantekeningen en stelt vragen. We vragen ook om wetgevingsverzoeken.
Wat is een wetgevingsvraag? Dit zijn de specifieke onderwerpen die we aan onze vertegenwoordigers voorleggen. We kunnen hen vragen om wetsvoorstellen te sponsoren of zich aan te sluiten bij de Rare Disease Congressional Caucus als ze er nog niet bij betrokken zijn. Dit jaar richtte het Connecticut-team zich op de Safe Step Act en de Protect Rare Act. We vroegen hen ook om zich aan te sluiten bij de Rare Disease Congressional Caucus als ze dat nog niet zijn.
De Safe Step Act vereist dat een groepsgezondheidsplan een uitzondering op het medicatiestaptherapieprotocol in bepaalde gevallen vaststelt. Een medicatiestaptherapieprotocol stelt een specifieke volgorde vast waarin voorgeschreven medicijnen worden gedekt door een groepsgezondheidsplan of een ziektekostenverzekeraar.
Dankzij de PROTECT Rare Act kunnen Medicare en Medicaid de kosten van medicijnen of behandelingen vergoeden waarvan artsen denken dat hun patiënten er baat bij hebben. Daarmee krijgen Amerikanen die met zeldzame ziekten leven meer flexibiliteit.
De Rare Disease Caucus is een groep wetgevers binnen een wetgevend orgaan die een specifieke interesse hebben in het bepleiten van beleid en wetgeving met betrekking tot zeldzame ziekten. Deze caucuses werken doorgaans aan het vergroten van het bewustzijn over zeldzame ziekten, het ondersteunen van onderzoeksfinanciering, het verbeteren van de toegang tot behandeling en zorg en het promoten van beleid dat ten goede komt aan personen en families die getroffen zijn door zeldzame ziekten. Door wetgevers met een gedeelde interesse in zeldzame ziekten samen te brengen, kunnen deze caucuses initiatieven helpen bevorderen die mogelijk niet zoveel aandacht krijgen in bredere wetgevende discussies.
Caucussen als deze zijn belangrijk om een stem te geven aan degenen die getroffen zijn door zeldzame ziekten en om beleidswijzigingen te bewerkstelligen om de unieke uitdagingen aan te pakken waarmee mensen die met deze aandoeningen leven, worden geconfronteerd. Het werk van caucuses voor zeldzame ziekten kan leiden tot meer onderzoek, betere gezondheidszorg en betere ondersteuning voor patiënten en families die met zeldzame ziekten te maken hebben. Ons doel is om zoveel mogelijk wetgevers bij de caucus te krijgen.
Rare Disease Week is een fenomenaal evenement voor de zeldzame ziektegemeenschap en iets waar ik anderen met een zeldzame ziekte zou willen aanmoedigen om bij betrokken te raken, of het nu persoonlijk of virtueel is. RDLA is je eerste stap. Het is een fantastische groep.
Weinig mensen weten wat congenitaal myastheen syndroom en myasthenia gravis inhouden. Maar door voorlichting te geven en het bewustzijn te vergroten, kunnen we de kennis over deze aandoeningen vergroten.
Een ziekte kan zeldzaam zijn, maar hoop zou dat niet moeten zijn. Terwijl we wachten op een remedie, zal hoop zegevieren.
Doe mee! Als u namens mensen met myasthenia gravis en andere myasthenische syndromen wilt opkomen, neem dan contact op met de MGFA. Stuur ons een e-mail op mgfa@myasthenia.orgBekijk hier de website voor de Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) voor meer informatie over deelname.