argenx kondigt goedkeuring van de Amerikaanse FDA aan, waarmee het gebruik van VYVGART en VYVGART Hytrulo wordt uitgebreid naar alle volwassen patiënten met gMG.
May 8, 2026
argenx heeft bekendgemaakt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een uitbreiding van de indicatie heeft goedgekeurd voor VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) en VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc) voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). De goedgekeurde aanvullende aanvraag voor een biologische licentie breidt de indicatie van VYVGART uit naar alle serotypes van volwassen patiënten met gMG – anti-AChR-Ab-positief, anti-MuSK-Ab-positief, anti-LRP4-Ab-positief en triple seronegatief.
Dit is de eerste neonatale Fc-receptorblokker die door de FDA is goedgekeurd voor personen met LRP4-positieve of seronegatieve myasthenia gravis (MG), waardoor deze goedkeuring een belangrijke mijlpaal is voor de MG-gemeenschap.
Deze goedkeuring kan de toegang tot behandeling verbeteren voor de ongeveer 10% van de MG-patiënten die leven met seronegatieve of LRP4-MG. Daarnaast is Vyvgart nu de derde behandeling die sinds 2023 door de FDA is goedgekeurd voor personen met MuSK-MG.
Lees meer over behandelingenUrinefunctiestoornissen bij myasthenia gravis: een cross-sectionele case-controlstudie
Neurologische wetenschap
3 januari 2026
Hoewel motorische symptomen goed gedocumenteerd zijn bij myasthenia gravis, zijn de prevalentie en klinische betekenis van urinaire disfunctie, met name urine-incontinentie (UI) en symptomen van een overactieve blaas (OAB), nog onvoldoende onderzocht bij MG. Eerdere rapporten waren beperkt tot kleine cohorten.
Uit de resultaten van dit onderzoek bleek dat urine-incontinentie (UI) en overactieve blaas (OAB) vaker voorkomen bij patiënten met myasthenia gravis (MG) dan bij controlegroepen. De MG-ADL-score is een onafhankelijke voorspeller van UI, en de leeftijd waarop de ziekte begint, kan van invloed zijn op het moment waarop UI zich ontwikkelt. Vroege identificatie en interventie kunnen de prognose van de patiënt verbeteren.
Meer informatieFDA keurt Amgens Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) goed voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG).
Persbericht van Amgen
December 12, 2025
Een nieuwe behandeling voor gegeneraliseerde myasthenia gravis is goedgekeurd door de Food and Drug Administration.
Inebilizumab-cdon – merknaam UPLIZNA – is een behandeling met monoklonale antilichamen die zich selectief richt op CD19-positieve B-cellen. Deze aanpak pakt een biologische oorzaak van de ziekte aan. De behandeling is door de FDA goedgekeurd voor volwassenen met de diagnose AChR- en MuSK-gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG). Patiënten hebben slechts twee doses per jaar nodig, na twee initiële oplaaddoses.
"Het behandelen van een zeldzame en chronische ziekte kan betekenen dat je te maken krijgt met onvoorspelbare, terugkerende symptomen en veeleisende behandelingsschema's", aldus Samantha Masterson, president en CEO van de MGFA. "Deze goedkeuring is een belangrijke mijlpaal en biedt een duurzame werkzaamheid en een doseringsschema dat mensen met gegeneraliseerde myasthenia gravis zes maanden behandelingsvrije tijd geeft tussen de onderhoudsdoses."
De onderzoeksgegevens zijn afkomstig van de MINT-proef, die in 2020 van start ging. De meest recente fase 3-onderzoeksgegevens waren gepresenteerd door Dr. Richard Nowak tijdens de wetenschappelijke sessie van MGFA op 29 oktober 2025. Lees meer over deze aankondiging op de website van Amgen.
Meer informatieIgA-autoantilichamen tonen een nieuw mechanisme aan voor de pathologie van 1 MuSK-myasthenia gravis
Hersenen
October 28, 2025
Een studie gepubliceerd in Brain biedt nieuwe inzichten in MuSK myasthenia gravis (MG), een zeldzame vorm van MG die aanzienlijke spierzwakte veroorzaakt. Tot nu toe richtte het meeste onderzoek zich op MuSK IgG4, het belangrijkste auto-antilichaam bij de ziekte, dat de clustering van acetylcholinereceptoren verstoort en de communicatie tussen zenuwen en spieren verzwakt.
Deze studie, geleid door Dr. Gianvito Masi in het laboratorium van Dr. Kevin O'Connor aan Yale University, toont aan dat een andere klasse antilichamen, IgA, mogelijk een rol speelt bij de ziekte. IgA-antilichamen worden meestal aangetroffen op slijmvliezen, zoals in de darmen en longen, waar ze helpen beschermen tegen infecties. Onderzoekers ontdekten dat een subgroep patiënten met MuSK MG ook IgA-autoantilichamen draagt die gericht zijn tegen MuSK.
Met behulp van van patiënten afkomstige IgA-autoantilichamen, B-celsequentietechnologie, spiercelculturen en in vivo-experimenten heeft het team het volgende aangetoond:
1) MuSK-specifieke IgA-producerende cellen kunnen jarenlang overleven en worden niet volledig geëlimineerd door behandelingen die gericht zijn op B-cellen (zoals anti-CD20-therapie).
2) Individuele IgA-autoantilichamen kunnen MuSK activeren, maar wanneer meerdere IgA-antilichamen samenwerken, kunnen ze dit proces juist blokkeren en zwakte veroorzaken. In experimentele modellen veroorzaakte de combinatie van patiënt-afgeleide IgA-autoantilichamen myasthenische symptomen, wat suggereert dat MuSK IgA mogelijk direct bijdraagt aan de pathologie van de ziekte.
Dit is het eerste bewijs dat IgA-autoantilichamen betrokken kunnen zijn bij de auto-immuunrespons tegen MuSK. Deze bevindingen roepen nieuwe vragen op over de rol van mucosale immuniteit (zoals de invloed van infecties of blootstelling aan omgevingsfactoren) bij de ziekte. Een beter begrip van dit proces zou nieuwe wegen kunnen openen voor onderzoek en toekomstige behandelingen.
Meer informatieTherapeutische IgG- en IgM-specifieke proteasen ontwapenen de acetylcholine-receptor-auto-antilichamen die de pathologie van myasthenia gravis aansturen
Proceedings van de National Academy of Sciences (PNAS)
October 23, 2025
De MG-groep aan de Yale University, onder leiding van Alexandra Bayer en in samenwerking met Seismic Therapeutic, heeft een nieuwe rol ontdekt voor IgM-autoantilichamen bij myasthenia gravis (MG).
Bij MG maakt het immuunsysteem van het lichaam auto-antilichamen aan die de signalen tussen zenuwen en spieren verstoren, wat leidt tot zwakte. Meestal behoren deze schadelijke auto-antilichamen tot de IgG-klasse, maar nieuw onderzoek heeft aangetoond dat bij sommige mensen een ander type, IgM genaamd, ook een belangrijke rol kan spelen.
Ze testten een nieuwe behandelmethode genaamd S-1117, een enzym dat is ontworpen om IgG-autoantilichamen te 'ontwapenen', zodat ze geen schade meer kunnen aanrichten. Bij de meeste patiëntmonsters werkte dit goed. In sommige monsters waar de behandeling echter minder effectief was, ontdekten ze dat IgM-autoantilichamen in die gevallen de ziekte veroorzaakten. Door S-1117 te combineren met een ander enzym dat zich richt op IgM, konden ze de schadelijke effecten van beide typen autoantilichamen volledig stoppen.
Voor mensen met MG zijn deze bevindingen belangrijk, omdat ze wijzen op een toekomst met meer gepersonaliseerde behandelingen. In plaats van een uniforme aanpak kunnen artsen mogelijk vaststellen welk type auto-antilichaam het probleem bij elke patiënt veroorzaakt en de behandeling daarop afstemmen. Deze ontdekking biedt nieuwe hoop voor patiënten die niet reageren op de huidige behandelingen en toont de kracht van wetenschap en samenwerking aan om ons dichter bij betere zorg en een beter leven te brengen voor iedereen met MG.
Meer informatiePositieve resultaten van klinische fase III-studie voor een potentiële nieuwe MG-behandeling
AstraZeneca persbericht
July 24, 2025
Onderzoeksgegevens voor het medicijn gefurulimab lieten een statistisch significante en klinisch relevante verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde zien in de MG-ADL-totaalscore in week 26 vergeleken met placebo. De dubbelblinde studie omvatte patiënten uit 20 landen.
Kelly Gwathmey, MD, vicevoorzitter van de MGFA Medical & Scientific Advisory Council en hoofdonderzoeker in het onderzoek, zei: "Snel fluctuerende symptomen en de onvoorspelbare beperkingen die gepaard gaan met gMG kunnen bijna elk aspect van het leven van een patiënt beïnvloeden, waardoor vroege interventie en aanhoudende ziektebeheersing een cruciaal behandeldoel zijn. Een eenmaal per week, zelf toe te dienen C5-behandelingsoptie zou patiënten meer gemak en onafhankelijkheid bieden bij het beheersen van hun aandoening, waardoor ze meer controle over hun therapie krijgen."
Lees hieronder het persbericht.
Meer informatieJohnson & Johnson ontvangt FDA-goedkeuring voor IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Nieuwe behandeling goedgekeurd voor de behandeling van AChR+ of MuSK+ gegeneraliseerde myasthenia gravis
30 april 2025
De FDA heeft IMAAVY™ (nipocalimab) goedgekeurd voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met antilichaampositieve (AChR+ of MuSK+) gegeneraliseerde myasthenia gravis. Johnson & Johnson stelt dat deze nieuwe FcRn-blokker langdurige ziektebeheersing biedt bij de breedste populatie mensen met MG.
"We horen regelmatig van mensen met myasthenia gravis dat ze hopen op nieuwe behandelingsopties die hun leven stabieler, onafhankelijker en voorspelbaarder kunnen maken", aldus Samantha Masterson, president en CEO van de Myasthenia Gravis Foundation of America.
"Deze behandeling biedt een andere optie die kan helpen bij het aanpakken van de voortdurende onzekerheid en de zware fysieke en mentale tol die terugval van MG-symptomen met zich meebrengt voor patiënten en hun families."
De goedkeuring, die volgt op de FDA Priority Review-status, biedt een nieuwe behandelingsoptie in een bewezen klasse die kan worden gebruikt door volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder die positief zijn voor anti-acetylcholine receptor (AChR) of anti-spierspecifieke kinase (MuSK) antilichamen. IMAAVY toonde een snelle en aanhoudende verlaging van de auto-antilichaamniveaus tot 75% vanaf de eerste dosis en gedurende een 24 weken durende monitoringperiode.
Lees meer over deze geweldige aankondiging en de nieuwste MG-behandeling.
Meer informatieHet serumfibrinogeen is niet verhoogd bij patiënten met myasthenia gravis
15 april 2025
Een studie in het tijdschrift Scientific Reports bevestigde de bevindingen van een eerdere studie, die suggereerde dat resterend serumfibrinogeen een universele diagnostische biomarker voor MG zou kunnen zijn. Door verschillende methoden te gebruiken om de fibrinogeenspiegels tussen MG-patiënten en controles te vergelijken, vonden de auteurs geen verhoogde serumfibrinogeenspiegels bij MG-patiënten. Deze resultaten onderstrepen de noodzaak om nieuwe bevindingen te repliceren om ons gezamenlijke doel te bereiken: het identificeren van effectieve biomarkers voor MG.
Meer informatieVyvgart Hytrulo voor zelfinjectie is nu door de FDA goedgekeurd
10 april 2025
Vyvgart Hytrulo, een door de FDA goedgekeurde behandeling voor gegeneraliseerde AcHR myasthenia gravis, is nu in de Verenigde Staten verkrijgbaar als zelfinjectie. Gebruikers van het medicijn kunnen de injectie thuis in één dosis toedienen, wat patiënten meer flexibiliteit biedt.
Meer informatieAmerikaanse FDA keurt uitgebreid gebruik van eculizumab goed voor pediatrische myasthenia gravis
12 maart 2025
Goed nieuws voor jongeren bij wie myasthenia gravis is vastgesteld: de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het uitgebreide gebruik van eculizumab (SOLIRIS) van Alexion/AstraZeneca goedgekeurd®) voor de behandeling van pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die acetylcholine receptor antilichaam positief zijn (AChR-Ab+). Deze actie maakt eculizumab de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling die beschikbaar is voor pediatrische gMG-patiënten.
Eculizumab is een monoklonaal antilichaam dat werkt door het complement-eiwit C5 te remmen om complement-gemedieerde weefselschade te voorkomen en werd voor het eerst goedgekeurd voor de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in 2007. Op basis van de resultaten van een cruciale fase 3 klinische studie (REGAIN, NCT01997229) werd het in 2017 goedgekeurd als behandeling voor volwassenen met gMG. Een recente positieve single-arm studie (NCT03759366) bij refractaire AChR-Ab+ gMG-patiënten in de leeftijd van 12-17 jaar leverde bewijs ter ondersteuning van het gebruik ervan bij de pediatrische populatie.
"Myasthenia gravis kan iedereen op elke leeftijd treffen en is enorm verwoestend voor jonge patiënten en hun families", aldus Samantha Masterson, president en CEO van de Myasthenia Gravis Foundation of America. "Dankzij baanbrekend onderzoek en een toewijding aan de ontwikkeling van therapeutische behandelingen hebben pediatrische patiënten met gMG nu een nieuwe behandelingsoptie die hen kan helpen een betere kwaliteit van leven met MG te hebben. We erkennen het fantastische werk van Alexion/AstraZeneca en de FDA om dit te bevorderen. Dit zou niet mogelijk zijn zonder de steun van onze wereldwijde MG-gemeenschap om ervoor te zorgen dat het bewustzijn en de voorlichting over deze slopende ziekte zich over de hele wereld verspreiden."
Eculizumab wordt toegediend via een intraveneuze infusie. Er zijn verschillende veiligheidsoverwegingen, waaronder een verhoogd risico op een ernstige en levensbedreigende infectie veroorzaakt door Neisseria meningitidis. Patiënten mogen de therapie alleen gebruiken via een beperkt programma in het kader van een Risk Evaluation Management Strategy (REMS)-programma om het risico te beperken.
Referenties:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Heeft chirurgische verwijdering van de thymus schadelijke gevolgen?
Neurologie
May 24, 2024
Onlangs is er bezorgdheid geuit over de schadelijke gevolgen van de chirurgische verwijdering van thymusweefsel, ook voor patiënten die een thymectomie ondergaan voor myasthenia gravis (MG) of resectie van een thymoom. Deze review hanteert een multidisciplinaire aanpak om het bewijsmateriaal met betrekking tot de lange termijn risico's van kanker en auto-immuniteit na thymectomie te onderzoeken. We concluderen dat voor patiënten met acetylcholine receptor antilichaam-positieve MG
en die gediagnosticeerd zijn met thymoom, biedt het verwijderen van de thymus prominente voordelen die ruimschoots opwegen tegen de potentiële risico's. Incidentele verwijdering van thymusweefsel tijdens andere thoracale operaties moet echter zoveel mogelijk worden geminimaliseerd.
NMD Pharma rondt eerste fase van NMD670 in MG klinische studie succesvol af – Fase 2 actief en werving
Science Translational Medicine
20 maart 2024
Na het succesvol voltooien van fase 1 enkelvoudige oplopende dosis bij gezonde vrijwilligers, werd NMD670 getest bij patiënten met MG in een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelvoudige dosis, drievoudige cross-over klinische studie. De klinische studie evalueerde de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NMD670 bij 12 patiënten met milde MG. NMD670 had een gunstig veiligheidsprofiel en leidde tot klinisch relevante verbeteringen in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) totale score. Deze translationele studie die zich uitstrekt van enkelvoudige spiervezelopnames tot patiënten levert bewijs van het mechanisme voor ClC-1-remming als een potentiële therapeutische benadering bij MG en ondersteunt de verdere ontwikkeling van NMD670.
Bekijk de gepubliceerde gegevens
NMD heeft fase 2 geopend en is momenteel actief en werft MG-patiënten. Bezoek de studiepagina op ClinicalTrials.gov om te bepalen of u in aanmerking komt en hoe u zich kunt aanmelden voor deelname aan dit spannende onderzoek.
Vergelijkende effectiviteit van azathioprine en mycofenolaatmofetil bij myasthenia gravis (PROMISE-MG): een prospectieve cohortstudie
The Lancet Neurology
Maart 2024
Deze studie had als doel de vergelijkende effectiviteit van azathioprine en mycofenolaatmofetil bij MG-behandeling te evalueren en het effect van de dosis en de duur van de behandeling te beoordelen. In de studie voelde meer dan de helft van de patiënten die werden behandeld met azathioprine en mycofenolaatmofetil dat hun kwaliteit van leven verbeterde; er werd geen verschil in klinische uitkomsten opgemerkt tussen de twee geneesmiddelen. Bijwerkingen geassocieerd met azathioprine waren potentieel ernstiger dan die met mycofenolaatmofetil, hoewel mycofenolaatmofetil teratogeen is. Lagere dan aanbevolen doses azathioprine kunnen effectief zijn, met verminderde dosisafhankelijke bijwerkingen. Er zijn meer vergelijkende effectiviteitsstudies nodig om behandelingskeuzes bij myasthenia gravis te informeren.
Deze studie werd deels gefinancierd door de Myasthenia Gravis Foundation of America.
LEES HIER DE VOLLEDIGE STUDIE.
Advocaat van Fifty Plus
februari 2024
Glenda Thomas, MGFA-steungroepleider, deelt haar verhaal al een aantal jaar, waaronder in een recent artikel in een lokale krant – lees het op pagina 16. Ze bespreekt ook het belang van steungroepen wanneer je worstelt met een chronische ziekte zoals myasthenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) is nu commercieel verkrijgbaar in de VS voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholinereceptor (AChR)-antilichaampositief zijn
UCB-website
3 januari 2024
UCB, een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat ZILBRYSQ® (zilucoplan) nu beschikbaar is in de VS voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaampositief zijn. ZILBRYSQ werd op 17 oktober 2023.1 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).XNUMX
ZILBRYSQ is op recept verkrijgbaar als een gebruiksklare voorgevulde spuit die eenmaal daags moet worden toegediend.
UCB kondigt goedkeuring van de Amerikaanse FDA aan voor ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) voor de subcutane behandeling van volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis
UCB-website
October 17, 2023
UCB heeft aangekondigd dat ZILBRYSQ® (zilucoplan) is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam-positief zijn. Zilucoplan is de eerste eenmaal daagse subcutane, gerichte C5 complementremmer voor gMG en wordt zelf toegediend.
Zilucoplan is de eerste eenmaal daagse subcutane (SC), gerichte peptide-remmer van complementcomponent 5 (C5-remmer). Het is de enige eenmaal daagse gMG-doeltherapie voor zelftoediening door volwassen patiënten met anti-AChR-antilichaam-positieve gMG. Voordelen van zelftoediening kunnen zijn: kortere reistijd van en naar ziekenhuizen, minder interferentie met werkverplichtingen en meer onafhankelijkheid. In tegenstelling tot monoklonale antilichaam C5-remmers kan zilucoplan als peptide worden gebruikt met intraveneuze immunoglobuline en plasma-uitwisseling, zonder de noodzaak van aanvullende dosering.
De FDA-goedkeuring van zilucoplan1 wordt ondersteund door veiligheids- en werkzaamheidsgegevens uit de RAISE-studie (NCT04115293), gepubliceerd in The Lancet Neurology in mei 2023. De RAISE-studie was een multicenter, fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, het veiligheidsprofiel en de verdraagbaarheid van zilucoplan te beoordelen bij volwassen patiënten met anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam-positieve gMG.
"Dit is een belangrijke ontwikkeling voor de gemeenschap, omdat artsen met meer door de FDA goedgekeurde behandelingen voor gegeneraliseerde myasthenia gravis extra hulpmiddelen hebben om deze ziekte op een geïndividualiseerde manier te behandelen die geschikt is voor elke individuele patiënt", aldus Samantha Masterson, President en Chief Executive Officer van de Myasthenia Gravis Foundation of America. "We zijn UCB zo dankbaar dat ze deel uitmaken van de myasthenia gravis-gemeenschap en hun voortdurende inzet om oplossingen te vinden voor mensen die leven met deze chronische, auto-immuun, neuromusculaire ziekte."
Met de goedkeuring van zilucoplan, samen met de neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokker RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), die eerder dit jaar door de FDA werd goedgekeurd, biedt het portfolio van UCB zorgprofessionals de mogelijkheid om bij geschikte patiënten zowel complementactivatie als pathogene auto-antilichamen aan te pakken.
Lees het officiële nieuwsbericht van UCB.
Lees het RAISE-onderzoeksartikel.
Beoordeling van hoge dosis chemotherapie en hematopoëtische celtransplantatie bij ernstige myasthenia gravis
Annalen van klinische en translationele neurologie
19 september 2023
Samenvatting door: Dakota Campbell –Manager communicatieprogramma - Klinisch onderzoeksnetwerk voor zeldzame ziekten, Cincinnati Kinderen, Cincinnati, OH 45229
Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame neuromusculaire aandoening die wordt veroorzaakt door een auto-immuunreactie die acetylcholinereceptoren op spieren blokkeert of beschadigt. Hoge dosis chemotherapie (HDIT) en autologe hematopoëtische celtransplantatie (HCT), ook bekend als beenmergtransplantatie, zijn mogelijke behandelingen voor MG.
In deze studie onderzochten onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van HDIT en HCT bij een patiënt met ernstige, behandelingsresistente MG.
Resultaten tonen aan dat HDIT en HCT remissie van MG induceerden. Het team beoordeelde het effect van de behandeling op de onderliggende immunopathologie. Interessant genoeg daalden de acetylcholine receptor autoantilichamen (AChR)—de bekende pathogene mediatoren van de ziekte—niet merkbaar na de behandeling.
Auteurs stellen dat deze bevindingen suggereren dat een celgebaseerd ziektemechanisme, dat reageert op therapie met hoge doseringen, een rol kan spelen in de pathologie naast AChR-autoantilichamen. Verdere studies zijn nodig om vast te stellen of HDIT en HCT een effectieve therapie kunnen zijn voor ernstige MG.
Telehealth bij Myasthenia Gravis: Wat we leren van een pilotstudie
Myasthenia Gravis Zeldzame Ziekten Netwerk
August 22, 2023
Om meer te weten te komen over het gebruik van telezorg bij MG, voert het Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) een pilotstudie uit, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). Het team evalueert telezorgbezoeken en ziektespecifieke beoordelingen op afstand voor patiënten met MG.
Hoofdonderzoeker Amanda Guidon, MD, MPH, en Meridith O'Connor, MG-patiënt en assistent-vicevoorzitter van patiëntbetrokkenheid, belangenbehartiging en beleid bij de MGFA, vertellen hier meer over het onderzoek en de impact ervan op de patiënten- en onderzoeksgemeenschap.
Lees meer over dit gepubliceerde onderzoek
Modificatie van patiënt-T-cellen creëert nieuwe aanpak voor de behandeling van myasthenia gravis en andere ziekten
Cartesiaanse website
July 1, 2023
Cartesian Therapeutics heeft de publicatie aangekondigd van positieve resultaten van de eerste succesvolle klinische proef met RNA-celtherapie voor patiënten met auto-immuunziekten. Door de T-cellen van patiënten te modificeren met mRNA (een vorm van rCAR-T-therapie), heeft de studie een nieuwe aanpak gecreëerd voor de potentiële behandeling van myasthenia gravis (MG) en andere auto-immuunziekten.
De gegevens laten een krachtige en duurzame klinische verbetering zien bij patiënten met MG. Dit is de eerste succesvolle fase 2-studie met RNA-celtherapie.
"We zijn dankbaar aan onze gemeenschap van MG-patiënten en artsen voor het mogelijk maken van de klinische ontwikkeling van nieuwe therapieën zoals rCAR-T", aldus Samantha Masterson, President & CEO van Myasthenia Gravis Foundation of America. "Een veilige, gepersonaliseerde therapie met duurzaam klinisch voordeel zou een welkome aanvulling zijn op de groeiende toolkit van MG-behandelingen."
De resultaten beschreven in The Lancet Neurology paper suggereert dat rCAR-T nuttig kan zijn bij de behandeling van een verscheidenheid aan andere auto-immuunziekten en veel van de risico's en toxiciteiten kan overwinnen die geassocieerd worden met conventionele DNA-gebaseerde CAR-T-cellen. Het persbericht “Veiligheid en werkzaamheid van autologe RNA-chimere antigeenreceptor-T-celtherapie (rCAR-T) bij myasthenia gravis: een prospectieve, multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde fase 1b/2a-studie”, deelt meer details.
Je kunt ook de volledig manuscript.
Voor meer informatie over de studie van Cartesian met rCAR-T, of om andere open en wervende klinische MG-onderzoeken te bekijken waarvoor u zich kunt aanmelden, gaat u naar de MGFA Klinische Proeven pagina.
UCB kondigt goedkeuring van de Amerikaanse FDA aan voor RYSTIGGO® voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis
UCB-website
27 juni 2023
UCB heeft de goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bekendgemaakt voor een nieuwe behandeling genaamd RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) voor volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis die positief zijn voor anti-acetylcholine receptor (AChR) of anti-spierspecifieke tyrosine kinase (MuSK) antilichamen.
Rozanolixizumab-noli is een subcutane infusie-injectie en de enige door de FDA goedgekeurde behandeling bij volwassenen voor zowel anti-AChR- als anti-MuSK-antilichaampositieve gMG, de twee meest voorkomende subtypes van gMG.
De goedkeuring van de Amerikaanse FDA is gebaseerd op de cruciale fase 3 MycarinG-studie in gMG2, een groot fase 3-onderzoek waarin werd aangetoond dat behandeling met rozanolixizumab-noli resulteerde in statistisch significante verbeteringen in gMG-specifieke uitkomsten, waaronder dagelijkse activiteiten zoals ademhalen, praten, slikken en het vermogen om op te staan uit een stoel.
"We willen UCB bedanken voor hun voortdurende inzet voor de MG-gemeenschap om een nieuwe door de FDA goedgekeurde behandelingsoptie voor gegeneraliseerde myasthenia gravis te bieden aan patiënten en hun behandelende artsen", aldus Samantha Masterson, President en Chief Executive Officer van de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). "Mensen die leven met gegeneraliseerde myasthenia gravis blijven aanzienlijke onvervulde medische behoeften ervaren, dit betekent dat het uitbreiden van het aantal door de FDA goedgekeurde behandelingsopties bijzonder belangrijk is om deze chronische, auto-immuun, neuromusculaire ziekte te behandelen."
Rozanolixizumab-noli zal in het derde kwartaal van 3 commercieel verkrijgbaar zijn in de VS.
Lees het officiële persbericht van UCB.
argenx kondigt goedkeuring van de Amerikaanse FDA aan voor VYVGART Hytrulo-injectie voor subcue-gebruik bij gegeneraliseerde MG
argenx-website
21 juni 2023
Een andere effectieve behandeling voor gegeneraliseerde myasthenia gravis is goedgekeurd door de Amerikaanse Food & Drug Administration. argenx heeft de introductie aangekondigd van VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc), een subcutane injectie voor volwassen MG-patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaampositief zijn.
VYVGART Hytrulo is een subcutane productcombinatie van efgartigimod alfa, een humaan IgG1-antilichaamfragment dat op de markt wordt gebracht voor intraveneus gebruik als VYVGART, en recombinant humaan hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozyme's ENHANZE®-geneesmiddeltoedieningstechnologie om subcutane toediening van biologische geneesmiddelen te vergemakkelijken. Het product moet subcutaan worden toegediend door een zorgverlener als een enkele injectie (vaste dosis van 1,008 mg) gedurende 30-90 seconden in cycli van eenmaal per week injecties gedurende vier weken.
"De MG-gemeenschap is energiek en enthousiast over een andere effectieve door de FDA goedgekeurde behandeling die beschikbaar is voor mensen met de diagnose gegeneraliseerde MG. Dank aan onze industriepartner, argenx," zei Samantha Masterson, president en CEO van de Myasthenia Gravis Foundation of America. "Het gemak en de eenvoud van een subcutane injecteerbare behandeling zullen ongetwijfeld zeer goed worden ontvangen door de patiëntengemeenschap, omdat het behandelproces past bij het dagelijks leven van patiënten in het hele land. Patiënten hebben een geïndividualiseerde benadering en een andere belangrijke optie voor het beheersen van hun persoonlijk unieke symptomen van MG."
Voor meer informatie kunt u lezen het persbericht. Bekijk de officiële website die u wordt aangeboden door argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard over complicaties bij myasthenia gravis
AJMC.com
May 26, 2023
Huidige therapieën voor myasthenia gravis kunnen andere complicaties veroorzaken, aldus James F. Howard Jr, MD, hoogleraar neurologie aan de Universiteit van North Carolina in Chapel Hill, voormalig hoofd van de afdeling Neuromusculaire Aandoeningen en voormalig James F. Howard Distinguished Professor of Neuromuscular Disease.
Klinisch-serologische inzichten bij patiënten met immuuncheckpointremmer-geïnduceerde myasthenia gravis
Annalen van klinische en translationele neurologie
Maart 2023
Gianvito Masi, MD en Kevin C O'Connor, PhD
Gevallen van myasthenia gravis (MG) zijn onlangs beschreven als zeldzame maar levensbedreigende bijwerkingen na toediening van immuuncheckpointremmers (ICI), een nieuw type kankerimmunotherapie. Patiënten met ICI-MG testen vaak positief op acetylcholinereceptor (AChR)-autoantilichamen, maar in tegenstelling tot idiopathische MG is de rol van AChR-autoantilichamen in ICI-MG-pathologie onbekend. Om dit aan te pakken, bestudeerden we een cohort van ICI-MG-patiënten door hun AChR-autoantilichamen functioneel te profileren. We ontdekten dat een subgroep van patiënten AChR-autoantilichamen kan herbergen met moleculaire kenmerken die vergelijkbaar zijn met die van idiopathische MG. In andere gevallen missen dergelijke autoantilichamen echter een openlijk pathogeen potentieel, wat suggereert dat alternatieve factoren belangrijke mediatoren van de ziekte zijn. Deze bevindingen hebben directe klinische implicaties, omdat ze de rol van AChR-autoantilichaamtesten bij het vaststellen van definitieve ICI-MG-diagnoses in twijfel trekken en de noodzaak van een grondige beoordeling bij het evalueren van ICI-gerelateerde bijwerkingen bevestigen.
Lees het volledige gepubliceerde artikel HIER.