Społeczność MGFA odegrała kluczową rolę w opracowaniu nowego leku na miastenię gravis, zatwierdzonego przez FDA w grudniu. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), produkowany przez firmę Argenx, jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym przez FDA blokerem receptora Fc (FcRn) dla noworodków, przeznaczonym dla dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR).
Założono partnerstwo
MGFA po raz pierwszy nawiązało współpracę z argenx w 2018 roku, kiedy firma rozpoczynała badania kliniczne leku Vyvgart. Firma skontaktowała się z Nancy Law, ówczesną dyrektor wykonawczą MGFA i pacjentką z MG.
„Nancy była pierwszą pacjentką z MG, z którą kiedykolwiek rozmawialiśmy” – powiedziała Rebecca McLeod, dyrektor generalna argenx w USA.
Naukowcy z Argenx, pracując w swoich laboratoriach, mieli ograniczony wgląd w rzeczywiste skutki MG i jego leczenia u pacjentów. Aby opracować lek, który rzeczywiście odpowiadałby potrzebom pacjentów, musieli dowiedzieć się więcej o osobach, których dotyczył ten problem.
„Mieliśmy nadzieję na partnerstwo między nami a tą społecznością pacjentów, która przez lata była niedostatecznie obsługiwana” – powiedział McLeod.
Nancy Law miała ogromny wpływ na sposób, w jaki firma przeprowadzała wywiady z pacjentami, i na stworzenie ostatecznego, zindywidualizowanego projektu dawkowania w badaniu klinicznym.
„Badanie MG jest zawsze trudne, ponieważ jest to rzadka choroba” – powiedziała dr Deb Gelinas, dyrektor wykonawcza ds. medycznych w Argenx. „MGFA wspaniale podzieliła się informacjami na temat badania. Dzięki sieci i konferencji MGFA udało nam się dotrzeć do pracowników służby zdrowia, którzy mogli porozmawiać z pacjentami o dołączeniu do badania. MGFA okazała się wspaniałym partnerem”.
Na sugestię Nancy, firma Argenx zorganizowała objazd pacjentów po Stanach Zjednoczonych. Dowiedzieli się, że pacjenci oczekują dawki dopasowanej do ich potrzeb i rozwoju objawów. Rozmowy te wpłynęły na sposób zaprojektowania badania i ostatecznego podania leku.
„Mieliśmy wiele możliwości zaprojektowania badania” – powiedział McLeod. „Początkowo leczyliśmy czterema wlewami w ciągu czterech tygodni. Zauważyliśmy, że u niektórych pacjentów korzyści utrzymują się przez dłuższy czas. Zwróciliśmy się więc do Nancy i jej zespołu z pytaniem, jak pacjenci chcieliby być leczeni – indywidualnie czy standardowo? Spodobał im się pomysł, żeby nie przyjmować leku, jeśli go nie potrzebują”.
W trakcie badania pacjentom oferowano elastyczne dawkowanie w zależności od ich reakcji na lek. Ocena danych z badania wykazała, że elastyczne, indywidualnie dobrane dawkowanie przyniosło klinicznie istotne rezultaty, a jednocześnie zapewniło lepsze doświadczenia pacjenta.
Nowy lek
Vyvgart zmniejszył poziom szkodliwych przeciwciał AChR, które powodują objawy u około 68% pacjentów z miastenią, u których stwierdzono obecność przeciwciał AChR w badaniu fazy III ADAPT. To wystarczy, aby wykazać rzeczywiste korzyści dla pacjentów, przy mniejszej liczbie działań niepożądanych niż w przypadku innych leków immunosupresyjnych. (Aby dowiedzieć się więcej o działaniu leczenia, zapoznaj się z artykułem: to ostatnie seminarium internetowe MGFA i zobacz informacje dotyczące przepisywania: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
„Vyvgart ma potwierdzony profil bezpieczeństwa i skuteczności, a jego dawkowanie można dostosować do indywidualnych potrzeb pacjenta” – powiedziała Gelinas.
James F. Howard Jr., profesor neurologii w Szkole Medycznej Uniwersytetu Karoliny Północnej w Chapel Hill i główny badacz w badaniu, zgadza się, że zatwierdzenie leku Vyvgart przez FDA stanowi ważny postęp dla pacjentów cierpiących na miastenię i ich rodzin.
„Osoby żyjące z gMG potrzebują nowych opcji leczenia, ukierunkowanych na patogenezę choroby i popartych danymi klinicznymi” – powiedział. „Ta terapia ma potencjał, aby zmniejszyć obciążenie chorobą związaną z gMG i zmienić sposób, w jaki ją leczymy”.
Uznanie
W lutym 2022 r. na konferencji pacjentów MGFA firma Argenx została wyróżniona tytułem Partnera Roku MGFA za wkład w wprowadzenie na rynek tej nowatorskiej opcji leczenia.
„Byliśmy niezwykle zaszczyceni tym wyróżnieniem od MGFA – uważamy, że sposób, w jaki działają i służą społeczności, jest po prostu wyjątkowy” – powiedział McLeod. „Odegrali w tym kluczową rolę”.
MGFA i argenx będą nadal współpracować, aby wspierać gromadzenie i ocenę danych klinicznych, aby jak najlepiej sprostać potrzebom pacjentów. Obejmuje to narzędzie do śledzenia objawów pacjenta, zaprojektowane w celu gromadzenia rzeczywistych danych, które mogą posłużyć do oceny, jak pacjenci doświadczają miastenii.
Specjaliści z dziedziny medycyny i przedstawiciele firmy argenx wezmą udział w międzynarodowej konferencji MGFA na temat miastenii gravis i pokrewnych zaburzeń w maju 2022 r., aby porozmawiać o metodzie Vyvgart, a także o innych możliwościach zaangażowania się w badania nad miastenią.