Tydzień Chorób Rzadkich już prawie tuż-tuż, a pacjenci z chorobami rzadkimi, opiekunowie i wszelkiego rodzaju obrońcy zwracają uwagę na potrzeby społeczności cierpiącej na choroby rzadkie!
Ustawa o lekach sierocych z 1983 roku definiuje chorobę rzadką jako chorobę, która dotyka mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Przede wszystkim należy pamiętać, że choroby rzadkie wcale nie są takie rzadkie. Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) szacuje, że jeden na 10 – czyli około 30 milionów – Amerykanów żyje z jedną z ponad 7,000 znanych chorób rzadkich, w tym miastenią gravis.
Podczas Tygodnia Chorób Rzadkich setki obrońców praw człowieka uda się do Waszyngtonu, aby spotkać się z senatorami i przedstawicielami, by omówić wpływ polityki na ich życie. Odbędzie się również wiele wydarzeń, w których można wziąć udział wirtualnie.
Poniedziałek 2 / 27
FDA zorganizuje Dzień Chorób Rzadkich, wirtualne spotkanie publiczne, 27 lutego 2023 r., w godzinach 9:00–16:45 czasu wschodniego (ET), w ramach globalnych obchodów Tygodnia Chorób Rzadkich. Tegorocznym tematem przewodnim jest „Powiązania z chorobami rzadkimi – wydarzenie skupione na pacjentach”. Uczestnicy będą mieli wyjątkową okazję:
- Dowiedz się bezpośrednio od FDA na temat inicjatyw mających na celu przyspieszenie rozwoju produktów medycznych na rzadkie choroby.
- Skontaktuj się z FDA i przedstaw swoją perspektywę jako pacjent, opiekun lub członek rodziny.
- Zrozumieć zagadnienia i wyzwania związane z badaniami klinicznymi na małych populacjach.
- Posłuchaj, co studenci medycyny mają do powiedzenia na temat edukacji na temat chorób rzadkich przeznaczonej dla personelu medycznego.
Wtorek 2 / 28
Autor (skrajnie po lewej) i inni zwolennicy spotykają się z kongresmenem Brettem Guthrie, przedstawicielem drugiego okręgu wyborczego Kentucky.
Dzień Chorób Rzadkich w Narodowym Instytucie Zdrowia (NIH) odbędzie się we wtorek, 28 lutego 2023 r., w godzinach 9:00-17:00 czasu wschodniego (ET) na głównym kampusie NIH (Natcher Conference Center). Transmisja na żywo będzie dostępna wirtualnie za pośrednictwem NIH VideoCast, a wydarzenie zostanie zarchiwizowane i będzie można je później odtworzyć. program wydarzenia W programie panele dyskusyjne, historie dotyczące rzadkich chorób, wystawcy i plakaty naukowe. Wydarzenie jest bezpłatne i otwarte dla publiczności.
Celem Dnia Chorób Rzadkich w NIH jest:
- Wykaż zaangażowanie NIH w pomoc osobom cierpiącym na rzadkie choroby poprzez prowadzenie badań.
- Podkreślić badania naukowe oraz rozwój diagnostyki i leczenia wspierane przez NIH.
- Zainicjowanie obopólnie korzystnego dialogu w obrębie społeczności zajmującej się chorobami rzadkimi.
- Wymiana najnowszych informacji z interesariuszami w celu poczynienia postępów w badaniach i działaniach terapeutycznych.
- Przyjrzyjmy się historiom osób żyjących z rzadką chorobą, ich rodzin i społeczności, w których żyją.
- Zgromadź szerokie grono odbiorców, w tym pacjentów, rzeczników praw pacjentów, opiekunów, pracowników służby zdrowia, badaczy, stażystów, studentów, przedstawicieli branży i pracowników rządowych.
Środa 3/1 i czwartek 3/2
W środę 1 marca i czwartek 2 marca Fundacja Everylife na rzecz rzadkich chorób i Rzecznicy Legislacyjni ds. Chorób Rzadkich będą gospodarzami Konferencji Legislacyjnej – dnia spotkań i wystąpień, podczas których będzie można dowiedzieć się więcej o orędownictwie, procesie legislacyjnym i aktualnej polityce dotyczącej społeczności osób z chorobami rzadkimi. Następnie, w czwartek, odbędzie się Kongresowe Caucus ds. Chorób Rzadkich, po czym rzecznicy rozejdą się, aby spotkać się bezpośrednio z biurami swoich przedstawicieli w Senacie i Izbie Reprezentantów.
Grupa Kongresowa (Congressional caucus) to grupa członków Kongresu Stanów Zjednoczonych, która spotyka się w celu realizacji wspólnych celów legislacyjnych – w tym przypadku dotyczących chorób rzadkich. Grupa Kongresowa ds. Chorób Rzadkich jest dwuizbową, ponadpartyjną organizacją. Możesz sprawdź, czy Twoi członkowie Kongresu są zaangażowani a jeśli nie, wyślij im e-mail z prośbą o dołączenie!
Kiedy rzecznicy spotykają się ze swoimi przedstawicielami, zazwyczaj mają niewiele czasu, aby wyrazić swój głos. Zazwyczaj oznacza to 30-60-sekundową „prezentację” lub „przemowę w windzie”, w której przedstawiają swoją historię, wyjaśniając chorobę i jej wpływ na swoje życie. Następnie rzecznicy składają „prośbę”, czyli prośbę o konkretne działania legislacyjne, które można podjąć w celu wsparcia polityki.
W jaki sposób zamierzasz uczestniczyć w tegorocznym Tygodniu Chorób Rzadkich? Wyślij e-mail do MGFA i daj nam znać.