argenx ogłasza zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzenia zakresu stosowania leków VYVGART i VYVGART Hytrulo u wszystkich dorosłych pacjentów żyjących z gMG
May 8, 2026
Firma argenx ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań do rejestracji leków VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) i VYVGART Hytrulo® (efgartigimod alfa i hialuronidaza-qvfc) w leczeniu dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią gravis (gMG). Zatwierdzony uzupełniający wniosek o rejestrację leku biologicznego rozszerza wskazania do stosowania leku VYVGART o wszystkie serotypy dorosłych pacjentów żyjących z gMG – dodatnie przeciwciała anty-AChR-Ab, dodatnie przeciwciała anty-MuSK-Ab, dodatnie przeciwciała anty-LRP4-Ab oraz potrójnie seronegatywne.
Jest to pierwszy bloker receptora Fc u noworodków zatwierdzony przez FDA dla osób żyjących z LRP4 lub seronegatywną MG, co sprawia, że zatwierdzenie to stanowi ważny kamień milowy dla społeczności chorych na MG.
To zatwierdzenie może poprawić dostęp do leczenia dla około 10% pacjentów z MG, którzy żyją z seronegatywną lub LRP4 MG. Ponadto Vyvgart jest obecnie trzecim lekiem zatwierdzonym przez FDA dla osób z MG MuSK od 2023 roku.
Przeczytaj więcej o zabiegachDysfunkcja układu moczowego w miastenii gravis: badanie przekrojowe typu „przypadek-kontrola”
Nauka neurologiczna
3 stycznia 2026 r.
Chociaż objawy motoryczne są dobrze udokumentowane w miastenii gravis, częstość występowania i znaczenie kliniczne dysfunkcji układu moczowego, zwłaszcza nietrzymania moczu (UI) i objawów nadreaktywności pęcherza moczowego (OAB), pozostają niedostatecznie zbadane w MG, a wcześniejsze raporty ograniczały się do małych kohort.
Wyniki tego badania wykazały, że objawy NZJ i OAB występują częściej u pacjentów z MG niż w grupie kontrolnej. Wynik MG-ADL jest niezależnym predyktorem NZJ, a wiek w momencie zachorowania może wpływać na czas rozwoju NZJ. Wczesna identyfikacja i interwencja mogą poprawić rokowanie pacjentów.
Czytaj więcejFDA zatwierdza lek Inebilizumab-cdon (UPLIZNA) firmy Amgen do leczenia uogólnionej MG
Komunikat prasowy Amgen
December 12, 2025
Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła nową metodę leczenia miastenii uogólnionej.
Inebilizumab-cdon – marka UPLIZNA – to leczenie przeciwciałem monoklonalnym, które selektywnie atakuje limfocyty B CD19-dodatnie. To podejście ma na celu wyeliminowanie biologicznej przyczyny choroby. Leczenie jest zatwierdzone przez FDA dla dorosłych z rozpoznaniem AChR i MuSK uogólnionej MG. Pacjenci potrzebują tylko dwóch dawek rocznie, po dwóch początkowych dawkach nasycających.
„Leczenie rzadkiej i przewlekłej choroby może oznaczać nieprzewidywalne nawroty objawów i wymagający harmonogram leczenia” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna MGFA. „To zatwierdzenie stanowi ważny kamień milowy, oferując trwałą skuteczność i schemat dawkowania, który zapewnia osobom żyjącym z uogólnioną miastenią gravis sześć miesięcy bez leczenia między dawkami podtrzymującymi”.
Dane z badania pochodzą z Badanie MINT, który rozpoczął się w 2020 r. Najnowsze dane z badania fazy 3 to zaprezentowane przez dr. Richarda Nowaka na sesji naukowej MGFA 29 października 2025 r. Więcej informacji na temat tego ogłoszenia można znaleźć na stronie internetowej firmy Amgen.
Czytaj więcejAutoprzeciwciała IgA wykazują nowy mechanizm patologii miastenii gravis 1 MuSK
Mózg
October 28, 2025
Badanie opublikowane w czasopiśmie Brain oferuje nowe spojrzenie na miastenię gravis MuSK (MG), rzadką postać MG, która powoduje znaczne osłabienie mięśni. Do tej pory większość badań koncentrowała się na MuSK IgG4, głównym autoprzeciwciale w tej chorobie, które zaburza tworzenie skupisk receptorów acetylocholiny i osłabia komunikację nerwowo-mięśniową.
Badanie, prowadzone przez dr. Gianvito Masiego w laboratorium dr. Kevina O'Connora na Uniwersytecie Yale, pokazuje, że inną klasę przeciwciał, IgA, może odgrywać rolę w tej chorobie. Przeciwciała IgA występują zazwyczaj w błonach śluzowych, takich jak jelita i płuca, gdzie pomagają chronić przed infekcjami. Naukowcy odkryli, że u pewnej podgrupy pacjentów z MuSK MG występują również autoprzeciwciała IgA skierowane przeciwko MuSK.
Wykorzystując autoprzeciwciała IgA pochodzące od pacjentów, technologię sekwencjonowania limfocytów B, hodowle komórek mięśniowych i eksperymenty in vivo, zespół wykazał, że:
1) Komórki produkujące IgA specyficzne dla MuSK mogą przetrwać lata i nie są całkowicie eliminowane przez leczenie ukierunkowane na limfocyty B (np. terapię anty-CD20).
2) Pojedyncze autoprzeciwciała IgA mogą aktywować MuSK, ale gdy wiele przeciwciał IgA działa razem, mogą one blokować ten proces i powodować osłabienie. Rzeczywiście, w modelach eksperymentalnych połączenie autoprzeciwciał IgA pochodzących od pacjentów powodowało objawy miastenii, co sugeruje, że IgA MuSK mogą bezpośrednio przyczyniać się do patologii choroby.
To pierwszy dowód na to, że autoprzeciwciała IgA mogą brać udział w odpowiedzi autoimmunologicznej przeciwko MuSK. Odkrycia te rodzą nowe pytania dotyczące roli odporności śluzówkowej (takiej jak wpływ infekcji lub narażenia na czynniki środowiskowe) w przebiegu choroby. Lepsze zrozumienie tego procesu może otworzyć nowe kierunki badań i przyszłych terapii.
Czytaj więcejTerapeutyczne proteazy specyficzne dla IgG i IgM rozbrajają autoprzeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, które napędzają patologię miastenii gravis
Materiały z National Academy of Sciences (PNAS)
October 23, 2025
Grupa badawcza MG na Uniwersytecie Yale, kierowana przez Alexandrę Bayer i we współpracy z Seismic Therapeutic, odkryła nową rolę autoprzeciwciał IgM w miastenii gravis (MG).
W MG układ odpornościowy organizmu wytwarza autoprzeciwciała, które zakłócają przekazywanie sygnałów między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia. Najczęściej te szkodliwe autoprzeciwciała należą do klasy IgG, ale nowe badania wykazały, że u niektórych osób istotną rolę może odgrywać również inny typ, zwany IgM.
Przetestowali nową metodę leczenia o nazwie S-1117, enzym zaprojektowany do „rozbrajania” autoprzeciwciał IgG, aby nie mogły już wyrządzać szkód. W większości próbek pacjentów metoda ta działała dobrze. Jednak w niektórych próbkach, gdzie leczenie było mniej skuteczne, odkryli, że autoprzeciwciała IgM były w tych przypadkach przyczyną choroby. Łącząc S-1117 z innym enzymem, który atakuje IgM, udało im się całkowicie zahamować szkodliwe działanie obu rodzajów autoprzeciwciał.
Dla osób żyjących z MG te odkrycia są istotne, ponieważ wskazują na przyszłość bardziej spersonalizowanych metod leczenia. Zamiast podejścia uniwersalnego, lekarze mogą być w stanie zidentyfikować, jaki rodzaj autoprzeciwciał powoduje problem u każdego pacjenta i dostosować terapię, aby go zablokować. To odkrycie daje nową nadzieję pacjentom, którzy nie reagują na obecne metody leczenia, i pokazuje siłę nauki i współpracy w dążeniu do lepszej opieki i lepszego życia dla wszystkich osób z MG.
Czytaj więcejPozytywne wyniki badań klinicznych fazy III potencjalnego nowego leczenia MG
Komunikat prasowy firmy AstraZeneca
July 24, 2025
Dane z badania leku o nazwie gefurulimab wykazały statystycznie istotną i klinicznie istotną poprawę w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku MG-ADL w 26. tygodniu w porównaniu z placebo. Badanie z podwójnie ślepą próbą objęło pacjentów z 20 krajów.
Dr Kelly Gwathmey, wiceprzewodnicząca Rady Doradczej ds. Medycznych i Naukowych MGFA oraz główna badaczka w badaniu, powiedziała: „Szybko zmieniające się objawy i nieprzewidywalna niepełnosprawność związana z gMG mogą wpływać na niemal każdy aspekt życia pacjenta, dlatego wczesna interwencja i długotrwała kontrola choroby są kluczowym celem leczenia. Opcja leczenia C5, stosowana samodzielnie raz w tygodniu, zapewniłaby pacjentom większą wygodę i niezależność w radzeniu sobie z chorobą, dając im większą kontrolę nad terapią”.
Przeczytaj poniższy komunikat prasowy.
Czytaj więcejJohnson & Johnson otrzymuje zgodę FDA na IMAAVYTM (nipokalimab-aahu)
Zatwierdzono nową terapię w leczeniu miastenii uogólnionej AChR+ lub MuSK+
30 kwietnia 2025 r.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek IMAAVYTM (nipokalimab) do leczenia osób w wieku 12 lat i starszych z dodatnim wynikiem testu na przeciwciała (AChR+ lub MuSK+) uogólnioną miastenią gravis. Firma Johnson & Johnson twierdzi, że ten nowy bloker receptora FcRn zapewnia długotrwałą kontrolę choroby w najszerszej grupie osób żyjących z MG.
„Ciągle słyszymy od osób cierpiących na miastenię gravis, że mają nadzieję na nowe opcje leczenia, które mogą pomóc im w osiągnięciu większej stabilności, niezależności i przewidywalności w życiu” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalny fundacji Myasthenia Gravis Foundation of America.
„To leczenie stanowi kolejną opcję, która może pomóc uporać się z ciągłą niepewnością i ciężkim obciążeniem fizycznym i psychicznym, jakie nawrót objawów MG powoduje u pacjentów i ich rodzin”.
Zatwierdzenie, które nastąpiło po otrzymaniu statusu priorytetowego FDA, oferuje nową opcję leczenia w sprawdzonej klasie, która może być stosowana u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie mięśniowej (MuSK). IMAAVY wykazał szybką i trwałą redukcję poziomu autoprzeciwciał nawet o 75% od pierwszej dawki i w ciągu 24-tygodniowego okresu monitorowania.
Przeczytaj więcej o tym niesamowitym ogłoszeniu i najnowszym leczeniu MG.
Czytaj więcejU pacjentów z miastenią nie stwierdza się podwyższonego stężenia fibrynogenu w surowicy
15 kwietnia 2025 r.
Badanie opublikowane w czasopiśmie „Scientific Reports” miało na celu potwierdzenie wyników wcześniejszych badań sugerujących, że resztkowy fibrynogen w surowicy może stanowić uniwersalny biomarker diagnostyczny MG. Stosując wiele metodologii do porównania poziomów fibrynogenu u pacjentów z MG i w grupie kontrolnej, autorzy nie stwierdzili podwyższonego poziomu fibrynogenu w surowicy u pacjentów z MG. Wyniki te podkreślają potrzebę powtórzenia nowych ustaleń, aby osiągnąć nasz wspólny cel, jakim jest identyfikacja skutecznych biomarkerów MG.
Czytaj więcejLek Vyvgart Hytrulo do samodzielnego wstrzykiwania został zatwierdzony przez FDA
10 kwietnia 2025 r.
Vyvgart Hytrulo, zatwierdzony przez FDA lek na miastenię gravis uogólnioną AcHR, jest teraz dostępny w Stanach Zjednoczonych w formie zastrzyku do samodzielnego podania. Osoby przyjmujące lek mogą go przyjąć w domu, w pojedynczej dawce, co zapewnia pacjentom większą elastyczność.
Czytaj więcejAmerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzone zastosowanie ekulizumabu w leczeniu miastenii gravis u dzieci
12 marca 2025 r.
Dobra wiadomość dla młodych osób, u których zdiagnozowano miastenię gravis: amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzone stosowanie leku eculizumab firmy Alexion/AstraZeneca (SOLIRIS®) w leczeniu pacjentów pediatrycznych w wieku sześciu lat i starszych z uogólnioną miastenią gravis (gMG) z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR-Ab+). Dzięki temu działaniu ekulizumab jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym przez FDA leczeniem dostępnym dla pacjentów pediatrycznych z gMG.
Ekulizumab to przeciwciało monoklonalne, które działa poprzez hamowanie białka dopełniacza C5, zapobiegając uszkodzeniom tkanek wywołanym przez dopełniacz. Po raz pierwszy zostało zatwierdzone do leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) w 2007 roku. Na podstawie wyników kluczowego badania klinicznego fazy 3 (REGAIN, NCT01997229) zostało zatwierdzone jako leczenie dla dorosłych z gMG w 2017 roku. Niedawno przeprowadzone pozytywne badanie z jedną grupą kontrolną (NCT03759366) u pacjentów z oporną na leczenie gMG z przeciwciałami AChR-Ab+ w wieku 12–17 lat dostarczyło dowodów na poparcie jego stosowania w populacji pediatrycznej.
„Miastenia gravis może dotknąć każdego w każdym wieku i jest niezwykle wyniszczająca dla młodych pacjentów i ich rodzin” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Miastenia Gravis w Ameryce. „Dzięki przełomowym badaniom i zaangażowaniu w rozwój terapii, dzieci z MG mają teraz nową opcję leczenia, która może pomóc im poprawić jakość życia z MG. Doceniamy niesamowitą pracę Alexion/AstraZeneca i FDA, które w tym pomagają. Nie byłoby to możliwe bez wsparcia naszej globalnej społeczności MG, która dba o to, aby świadomość i edukacja na temat tej wyniszczającej choroby rozprzestrzeniały się na całym świecie”.
Ekulizumab podaje się w postaci wlewu dożylnego. Wiąże się on z szeregiem kwestii bezpieczeństwa, w tym ze zwiększonym ryzykiem poważnego i zagrażającego życiu zakażenia wywołanego przez Neisseria meningitidis. Pacjenci mogą korzystać z terapii wyłącznie w ramach programu ograniczonej opieki w ramach Strategii Zarządzania Oceną Ryzyka (REMS) w celu ograniczenia ryzyka.
Referencje:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
Czy chirurgiczne usunięcie grasicy ma szkodliwe konsekwencje?
Neurologia
May 24, 2024
Ostatnio pojawiły się obawy dotyczące szkodliwych konsekwencji chirurgicznego usunięcia tkanki grasicy, w tym u pacjentów poddawanych tymektomii z powodu miastenii gravis (MG) lub resekcji grasicy. Niniejszy przegląd przyjmuje wielodyscyplinarne podejście do analizy dowodów dotyczących długoterminowego ryzyka zachorowania na raka i autoimmunizacji po tymektomii. Stwierdzamy, że u pacjentów z MG z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny
U pacjentów z rozpoznaniem grasicy usunięcie grasicy oferuje znaczące korzyści, które znacznie przewyższają potencjalne ryzyko. Należy jednak minimalizować przypadkowe usunięcie tkanki grasicy podczas innych operacji klatki piersiowej, o ile jest to możliwe.
Firma NMD Pharma pomyślnie zakończyła pierwszą fazę badania klinicznego NMD670 w ramach MG – faza 2 – aktywna i rekrutacyjna
Science Translational Medicine
20 marca 2024 r.
Po pomyślnym zakończeniu fazy 1 badań z pojedynczą, rosnącą dawką u zdrowych ochotników, NMD670 testowano u pacjentów z MG w randomizowanym, kontrolowanym placebo, trójstronnym, krzyżowym badaniu klinicznym z pojedynczą dawką. W badaniu klinicznym oceniano bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę NMD670 u 12 pacjentów z łagodną postacią MG. NMD670 charakteryzował się korzystnym profilem bezpieczeństwa i doprowadził do klinicznie istotnej poprawy ogólnego wyniku ilościowego w miastenii gravis (QMG). To badanie translacyjne, obejmujące rejestrację pojedynczych włókien mięśniowych u pacjentów, dostarcza dowodów na istnienie mechanizmu hamowania ClC-1 jako potencjalnego podejścia terapeutycznego w MG i wspiera dalszy rozwój NMD670.
NMD otworzyło drugą fazę i obecnie prowadzi rekrutację pacjentów z MG. Odwiedź strona badania na ClinicalTrials.gov aby ustalić, czy kwalifikujesz się i jak zgłosić się do udziału w tym ekscytującym badaniu.
Porównawcza skuteczność azatiopryny i mykofenolanu mofetylu w leczeniu miastenii gravis (PROMISE-MG): prospektywne badanie kohortowe
Lancet Neurology
marcu 2024 roku
Celem niniejszego badania była ocena porównawcza skuteczności azatiopryny i mykofenolanu mofetylu w leczeniu miastenii (MG) oraz ocena wpływu dawki i czasu trwania leczenia. W badaniu ponad połowa pacjentów leczonych azatiopryną i mykofenolanem mofetylu odczuła poprawę jakości życia; nie zaobserwowano różnic w wynikach klinicznych między tymi dwoma lekami. Działania niepożądane związane ze stosowaniem azatiopryny były potencjalnie poważniejsze niż w przypadku mykofenolanu mofetylu, chociaż mykofenolan mofetylu ma działanie teratogenne. Niższe niż zalecane dawki azatiopryny mogą być skuteczne, przy zmniejszonej liczbie działań niepożądanych zależnych od dawki. Konieczne są dalsze badania porównawcze skuteczności, aby wskazać możliwe metody leczenia miastenii.
Badanie zostało częściowo sfinansowane przez amerykańską fundację Myasthenia Gravis Foundation of America.
PRZECZYTAJ CAŁE BADANIE TUTAJ.
Rzecznik osób po pięćdziesiątce
luty 2024
Glenda Thomas, liderka grupy wsparcia MGFA, dzieli się swoją historią od kilku lat, m.in. w niedawnym artykule w lokalnej gazecie – sprawdź go na stronie 16. Omawia również znaczenie grup wsparcia w przypadku osób zmagających się z przewlekłą chorobą, taką jak miastenia gravis.
Lek ZILBRYSQ® (zilucoplan) jest już dostępny w sprzedaży w USA w leczeniu uogólnionej miastenii gravis (gMG) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR)
Strona internetowa UCB
3 stycznia 2024 r.
UCB, globalna firma biofarmaceutyczna, ogłosiła dziś, że lek ZILBRYSQ® (zilucoplan) jest już dostępny w Stanach Zjednoczonych w leczeniu uogólnionej miastenii gravis (gMG) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR). Lek ZILBRYSQ został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) 17 października 2023.1 r.
Lek ZILBRYSQ jest dostępny na receptę w postaci gotowych do użycia, fabrycznie napełnionych strzykawek, przeznaczonych do jednorazowego podawania na dobę.
Przeczytaj komunikat prasowy TUTAJ
UCB ogłasza zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) leku ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) do podskórnego leczenia dorosłych z uogólnioną miastenią gravis
Strona internetowa UCB
October 17, 2023
Firma UCB ogłosiła, że lek ZILBRYSQ® (zilucoplan) został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia uogólnionej miastenii gravis (gMG) u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR). Zilucoplan to pierwszy podskórny, celowany inhibitor dopełniacza C5, stosowany raz dziennie w leczeniu gMG i przeznaczony do samodzielnego stosowania.
Zilucoplan to pierwszy podskórny (SC) inhibitor peptydowy składnika 5 dopełniacza (inhibitor C5) podawany raz dziennie. Jest to jedyna terapia celowana gMG podawana raz dziennie przez dorosłych pacjentów z gMG z obecnością przeciwciał anty-AChR. Korzyści z samodzielnego podawania leku mogą obejmować skrócenie czasu dojazdu do i ze szpitali, mniejsze zakłócenia w pracy oraz większą niezależność. W przeciwieństwie do monoklonalnych inhibitorów C5, Zilucoplan jako peptyd może być stosowany z dożylną immunoglobuliną i wymianą osocza, bez konieczności podawania dawek uzupełniających.
Zatwierdzenie leku zilucoplan1 przez FDA jest poparte danymi dotyczącymi bezpieczeństwa i skuteczności pochodzącymi z badania RAISE (NCT04115293), opublikowanego w czasopiśmie The Lancet Neurology w maju 2023 r. Badanie RAISE było wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem fazy 3, z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, mającym na celu ocenę skuteczności, profilu bezpieczeństwa i tolerancji leku zilucoplan u dorosłych pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) w gMG.
„To ważny krok dla społeczności, ponieważ dzięki większej liczbie zatwierdzonych przez FDA metod leczenia miastenii uogólnionej, lekarze dysponują dodatkowymi narzędziami do leczenia tej choroby w sposób zindywidualizowany, odpowiedni dla każdego pacjenta” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Miastenia Gravis w Ameryce. „Jesteśmy niezmiernie wdzięczni UCB za udział w społeczności miastenii i ich nieustające zaangażowanie w znajdowanie rozwiązań dla osób żyjących z tą przewlekłą, autoimmunologiczną chorobą nerwowo-mięśniową”.
Dzięki zatwierdzeniu leku zilucoplan, a także blokującego receptory Fc (FcRn) u noworodków leku RYSTIGGO® (rozanoliksizumab-noli), który został zatwierdzony na początku tego roku przez FDA, portfolio UCB zapewnia pracownikom służby zdrowia możliwość zajęcia się aktywacją dopełniacza lub patogennymi autoprzeciwciałami u odpowiednich pacjentów.
Przeczytaj oficjalny komunikat prasowy UCB.
Przeczytaj dokument studyjny RAISE.
Ocena chemioterapii wysokodawkowej i przeszczepu komórek krwiotwórczych w ciężkiej miastenii gravis
Roczniki Neurologii Klinicznej i Translacyjnej
September 19, 2023
Podsumowanie: Dakota Campbell –Kierownik Programu Komunikacji – Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich, Szpital Dziecięcy w Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
Miastenia gravis (MG) to rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe spowodowane reakcją autoimmunologiczną, która blokuje lub uszkadza receptory acetylocholiny w mięśniach. Chemioterapia wysokodawkowa (HDIT) i autologiczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT), znany również jako przeszczep szpiku kostnego, to potencjalne metody leczenia MG.
W tym badaniu naukowcy sprawdzali bezpieczeństwo i skuteczność HDIT i HCT u pacjentów z ciężką, oporną na leczenie MG.
Wyniki wskazują, że HDIT i HCT indukowały remisję MG. Zespół ocenił wpływ leczenia na leżącą u jego podłoża immunopatologię. Co intrygujące, miano autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) – znanych patogennych mediatorów choroby – nie zmniejszyło się znacząco po leczeniu.
Autorzy twierdzą, że odkrycia te sugerują, iż mechanizm chorobowy oparty na komórkach, który reaguje na terapię wysokodawkową, może odgrywać rolę w patologii, oprócz autoprzeciwciał AChR. Konieczne są dalsze badania w celu ustalenia, czy HDIT i HCT mogą być skuteczną terapią w ciężkiej MG.
Telemedycyna w miastenii gravis: czego uczymy się z badania pilotażowego
Sieć rzadkich chorób miastenii gravis
August 22, 2023
Aby dowiedzieć się więcej o wykorzystaniu telemedycyny w MG, Sieć Rzadkich Chorób Miastenia (MGNet) prowadzi badanie pilotażowe „Badanie pilotażowe dotyczące adaptacji specyficznych dla choroby środków pomiaru wyników telemedycyny w MG (ADAPT-teleMG)” (identyfikator NCT05917184 w serwisie clinictrials.gov). Zespół ocenia wizyty telemedyczne i zdalne oceny specyficzne dla choroby u pacjentów z MG.
Główna badaczka Amanda Guidon, dr n. med., MPH, oraz Meridith O'Connor, pacjentka MG i zastępczyni wiceprezesa ds. zaangażowania pacjentów, orędownictwa i polityki w MGFA, dzielą się szczegółami badania i jego wpływu na pacjentów i społeczność naukową.
Przeczytaj więcej o tym opublikowanym badaniu
Modyfikacja komórek T pacjenta tworzy nowatorskie podejście do leczenia miastenii gravis i innych chorób
Strona internetowa Kartezjusza
July 1, 2023
Firma Cartesian Therapeutics ogłosiła publikację pozytywnych wyników pierwszego udanego badania klinicznego terapii komórkowej RNA u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi. Poprzez modyfikację limfocytów T pacjentów za pomocą mRNA (forma terapii rCAR-T), badanie to stworzyło nowatorskie podejście do potencjalnego leczenia miastenii gravis (MG) i innych chorób autoimmunologicznych.
Dane te wskazują na znaczną i trwałą poprawę kliniczną u pacjentów z MG, co stanowi pierwsze udane badanie fazy 2 z zastosowaniem terapii komórkowej RNA.
„Jesteśmy wdzięczni naszej społeczności pacjentów z MG i lekarzom za umożliwienie rozwoju klinicznego nowatorskich terapii, takich jak rCAR-T” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Myasthenia Gravis w Ameryce. „Bezpieczna, spersonalizowana terapia o trwałych korzyściach klinicznych byłaby mile widzianym uzupełnieniem rosnącego zestawu narzędzi do leczenia MG”.
Wyniki opisane w Lancet Neurology Artykuł sugeruje, że rCAR-T może być użyteczny w leczeniu wielu innych chorób autoimmunologicznych i może przezwyciężyć wiele zagrożeń i toksyczności związanych z konwencjonalnymi komórkami CAR-T opartymi na DNA. Komunikat prasowy „Bezpieczeństwo i skuteczność autologicznej terapii RNA chimerycznym receptorem antygenu komórek T (rCAR-T) w miastenii gravis: prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1b/2a”, podaje więcej szczegółów.
Możesz także pobrać pełny rękopis.
Aby dowiedzieć się więcej o badaniu Cartesian z rCAR-T lub zapoznać się z innymi otwartymi i rekrutacyjnymi badaniami klinicznymi MG, do których możesz się zgłosić, odwiedź stronę Strona badań klinicznych MGFA.
UCB ogłasza zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) leku RYSTIGGO® w leczeniu uogólnionej miastenii gravis
Strona internetowa UCB
27 czerwca 2023 r.
Firma UCB ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek o nazwie RYSTIGGO (rozanoliksizumab-noli) dla dorosłych chorych na uogólnioną miastenię gravis, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwko kinazie tyrozynowej specyficznej dla mięśni (MuSK).
Rozanoliksizumab-noli to lek podawany w postaci wlewu podskórnego i jedyny zatwierdzony przez FDA sposób leczenia u dorosłych pacjentów z gMG wykazującą przeciwciała anty-AChR i anty-MuSK, czyli dwoma najczęstszymi podtypami gMG.
Zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) opiera się na kluczowym badaniu fazy 3 MycarinG w gMG2, dużym badaniu fazy 3, które wykazało, że leczenie rozanoliksizumabem-noli skutkowało statystycznie istotną poprawą wyników specyficznych dla gMG, obejmujących codzienne czynności, takie jak oddychanie, mówienie, połykanie i możliwość wstawania z krzesła.
„Chcemy podziękować UCB za nieustające zaangażowanie w społeczność pacjentów z miastenią, aby zapewnić pacjentom i ich lekarzom prowadzącym nową, zatwierdzoną przez FDA opcję leczenia miastenii uogólnionej” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Miastenia Gravis Ameryki (MGFA). „Osoby żyjące z miastenią uogólnioną nadal borykają się z poważnymi, niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, co oznacza, że rozszerzenie liczby zatwierdzonych przez FDA opcji leczenia jest szczególnie ważne w leczeniu tej przewlekłej, autoimmunologicznej choroby nerwowo-mięśniowej”.
Lek Rozanoliksizumab-noli będzie dostępny w sprzedaży w USA w trzecim kwartale 2023 roku.
Przeczytaj oficjalny komunikat prasowy UCB.
argenx ogłasza zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) zastrzyku VYVGART Hytrulo do stosowania w leczeniu uogólnionego MG
strona internetowa argenx
21 czerwca 2023 r.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła kolejną skuteczną metodę leczenia miastenii gravis. Firma argenx poinformowała o wprowadzeniu na rynek leku VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa i hialuronidaza-qvfc) w postaci zastrzyku podskórnego dla dorosłych pacjentów z MG, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR).
VYVGART Hytrulo to produkt do podawania podskórnego, składający się z efgartigimodu alfa, fragmentu ludzkiego przeciwciała IgG1, dostępnego do stosowania dożylnego pod nazwą VYVGART, oraz rekombinowanej ludzkiej hialuronidazy PH20 (rHuPH20), technologii podawania leków ENHANZE® firmy Halozyme, która ułatwia podskórne podawanie leków biologicznych. Produkt powinien być podawany podskórnie przez pracownika służby zdrowia w postaci pojedynczego wstrzyknięcia (stała dawka 1,008 mg) w ciągu 30–90 sekund w cyklach raz w tygodniu przez cztery tygodnie.
„Społeczność pacjentów z MG jest pełna energii i podekscytowana kolejnym skutecznym, zatwierdzonym przez FDA leczeniem dostępnym dla osób z rozpoznaniem uogólnionej MG. Dziękujemy naszemu partnerowi branżowemu, firmie argenx” – powiedziała Samantha Masterson, prezes i dyrektor generalna Fundacji Myasthenia Gravis of America. „Łatwość i wygoda leczenia podskórnego w formie iniekcji niewątpliwie zostaną bardzo dobrze przyjęte przez społeczność pacjentów, ponieważ proces leczenia wpisuje się w codzienne życie pacjentów w całym kraju. Pacjenci otrzymują indywidualne podejście i kolejną ważną opcję leczenia ich indywidualnych, unikalnych objawów MG”.
Aby uzyskać więcej informacji, możesz przeczytać informacja prasowaSprawdź oficjalną stronę internetową argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr James Howard o powikłaniach miastenii gravis
AJMC.com
May 26, 2023
Jak twierdzi dr James F. Howard Jr., profesor neurologii na Uniwersytecie Karoliny Północnej w Chapel Hill, były szef Oddziału Chorób Nerwowo-Mięśniowych i były wybitny profesor chorób nerwowo-mięśniowych im. Jamesa F. Howarda, obecnie stosowane metody leczenia miastenii mogą powodować inne powikłania.
Spostrzeżenia kliniczno-serologiczne dotyczące pacjentów z miastenią gravis wywołaną inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego
Roczniki Neurologii Klinicznej i Translacyjnej
marcu 2023 roku
Gianvito Masi, MD i Kevin C. O'Connor, PhD
Przypadki miastenii gravis (MG) zostały ostatnio opisane jako rzadkie, ale zagrażające życiu zdarzenia niepożądane po podaniu inhibitorów punktów kontrolnych układu odpornościowego (ICI), nowego rodzaju immunoterapii przeciwnowotworowej. U pacjentów z ICI-MG często stwierdza się obecność autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), ale w przeciwieństwie do idiopatycznej MG, rola autoprzeciwciał przeciwko AChR w patologii ICI-MG jest nieznana. Aby to wyjaśnić, zbadaliśmy kohortę pacjentów z ICI-MG, profilując ich autoprzeciwciała przeciwko AChR. Stwierdziliśmy, że u części pacjentów mogą występować autoprzeciwciała przeciwko AChR o cechach molekularnych podobnych do tych występujących w idiopatycznej MG. W innych przypadkach jednak takie autoprzeciwciała nie wykazują jawnego potencjału patogennego, co sugeruje obecność alternatywnych czynników jako kluczowych mediatorów choroby. Wyniki te mają bezpośrednie implikacje kliniczne, gdyż podważają rolę badania przeciwciał AChR w ustalaniu pewnych rozpoznań ICI-MG i potwierdzają potrzebę dokładnej oceny przy ocenie zdarzeń niepożądanych związanych z ICI.
Przeczytaj cały opublikowany artykuł TUTAJ.