Fin dalla sua fondazione, la MGFA si è concentrata sul sostegno alla ricerca che possa migliorare la vita delle persone affette da miastenia grave. Il nostro programma di sovvenzioni continua a crescere, con la MGFA che ha stanziato 3.1 milioni di dollari negli ultimi cinque anni, inclusi 850,000 dollari in sovvenzioni nel 2025.
I ricercatori finanziati dalla MGFA stanno facendo nuove scoperte, ponendo le basi per progressi scientifici ancora maggiori in futuro.
La dottoressa Anna Punga si è concentrata sul miglioramento degli strumenti diagnostici e di monitoraggio, nonché delle cure per la miastenia grave (MG), compresi i biomarcatori. Un biomarcatore è un indicatore misurabile di malattia, ovvero qualcosa presente nell'organismo che può indicare lo stato o la progressione della malattia. Solo lo scorso anno, ha collaborato alla stesura di cinque articoli e capitoli di libri sulla MG ed è stata invitata a presentare il suo lavoro alla 15ª Conferenza Internazionale sulla Miastenia e i Disturbi Correlati, organizzata dalla MGFA a maggio. Il suo articolo più recente esplora le caratteristiche chimiche delle cellule T nelle persone affette da MG, offrendo una nuova comprensione della complessità dell'autoimmunità.
Fonte: Squilibrio infiammatorio e deficit di attivazione nelle cellule T dei pazienti affetti da miastenia grave rivelati dalla profilazione proteomica, Frontiers in Immunology, Amol K Bhandage e Anna Rostedt Punga (agosto 2025)
Il dottor Kevin O'Connor e il dottor Ryan Hibbs sono coautori di un articolo che presenta le strutture ad alta risoluzione, ottenute tramite microscopia crioelettronica, del recettore dell'acetilcolina (AChR) umano adulto in diversi stati funzionali. L'AChR è un autoanticorpo che attacca erroneamente i recettori dell'acetilcolina dell'organismo nella miastenia grave (MG). Rivelando come questi autoanticorpi inibiscono direttamente l'attivazione del canale AChR, questi risultati forniscono informazioni cruciali sull'immunopatogenesi della MG, che possono costituire la base per lo sviluppo di terapie personalizzate.
Fonte: Meccanismi autoimmuni chiariti attraverso le strutture dei recettori muscolari dell'acetilcolina, Cell, Huanhuan Li, Minh C. Pham, Jinfeng Teng, Kevin C. O'Connor, Colleen M. Noviello, Ryan E. Hibbs (1 maggio 2025)
Tre beneficiari delle sovvenzioni MGFA—Dott. Fatemeh Khani-Habibabadi, Kevin O'Connor e Aimee S. Payne—ha collaborato alla stesura di un articolo che descrive la progettazione di un recettore chimerico per autoanticorpi (CAAR) che potrebbe essere utilizzato in futuro per il trattamento della miastenia grave da deficit di AChR. Questo studio dimostra l'importanza di uno specifico dominio transmembrana (il TMD del CD28) per la stabilità e la funzione in vivo del CAAR, ponendo le basi per il futuro sviluppo di un'immunoterapia cellulare di precisione per la miastenia grave da deficit di AChR.
Fonte: Composizione e funzione delle cellule T con recettore chimerico per autoanticorpi AChR per la deplezione di cellule B antigene-specifiche nella miastenia grave, Science Advances, Sangwook Oh, Fatemeh Khani-Habibabadi, Kevin C. O'Connor e Aimee S. Payne (28 febbraio 2025)
