MGFA si impegna a promuovere la ricerca per comprendere meglio, trattare e curare definitivamente la miastenia gravis. Per raggiungere questo obiettivo, ci impegniamo a creare consapevolezza sulle sperimentazioni cliniche per coloro che soffrono di miastenia gravis e disturbi neuromuscolari articolari correlati.
Ricercatori: Se desideri che il tuo studio clinico venga pubblicato sul nostro sito web, invia un'e-mail mgfa@miastenia.org con "Annuncio di sperimentazione clinica" nell'oggetto.
Pazienti: Gli studi qui elencati sono stati condivisi con MGFA dai ricercatori e stanno arruolando nuovi pazienti, per quanto ne sappiamo. Si prega di verificare direttamente con lo sponsor della ricerca per conferma. MGFA non è affiliata agli studi elencati di seguito. Ulteriori studi potrebbero essere disponibili su clinicatrials.govTi invitiamo a saperne di più sulle opzioni e a parlare con il tuo team medico per scoprire se una sperimentazione è adatta a te.
Le prove elencate di seguito sono suddivise per adulti e pazienti pediatrici.
STUDI CLINICI ATTIVI SU ADULTI
Studio ETNA | Uno studio di fase 2 con estensione a lungo termine di povetacicept in adulti con miastenia grave generalizzata- Attivo e in cerca di personale
Lo studio ETNA sta valutando la sicurezza e la tollerabilità (ovvero la capacità dell'organismo di metabolizzare il farmaco) di un farmaco sperimentale, chiamato povetacicept, in pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG). Il povetacicept viene assunto una volta ogni 4 settimane.
Sponsor: Vertex Pharmaceuticals
Pagina web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Sito web dello studio: MGclinicaltrial.com
Registro Vitaccess Real MG: un registro osservazionale internazionale prospettico di pazienti affetti da miastenia grave, che collega dati clinici e dati auto-riferiti dai pazienti. – Attivo e in fase di reclutamento
Vitaccess Real MG (VRMG) è un registro di pazienti progettato per raccogliere dati osservazionali longitudinali sulla miastenia grave (MG), il suo trattamento e l'impatto sui sintomi, le attività quotidiane e la qualità della vita (QoL). Il registro collega i dati rilevanti riportati dai pazienti e dagli operatori sanitari con i dati clinici provenienti dalle cartelle cliniche. I dati riportati dai pazienti saranno raccolti tramite la piattaforma del Registro VRMG, una piattaforma digitale per l'acquisizione dei dati accessibile da qualsiasi dispositivo abilitato al web (ad esempio, telefono, tablet, laptop, computer). I dati raccolti cattureranno l'impatto della MG sulla vita quotidiana, sull'affaticamento e sulla qualità della vita correlata alla salute.
Sponsor: Accesso vitale
Pagina web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Sito web dello studio: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Contatto per lo studio: vrmg@vitaccess.com
Efficacia comparativa di nipocalimab ed efgartigimod in partecipanti con miastenia grave generalizzata (EPIC)
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia del nipocalimab rispetto all'efgartigimod in partecipanti affetti da miastenia grave generalizzata (una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente e danneggia la connessione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare).
Sponsor: Janssen Research & Development, LLC
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Pagina web di studio: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Uno studio sul nipocalimab somministrato ad adulti con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo del sottostudio sottocutaneo è valutare l'efficacia del farmaco nell'organismo (farmacodinamica [PD]) quando somministrato tramite iniezione sottocutanea rispetto alla somministrazione endovenosa in partecipanti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG).
Sponsor: Janssen Ricerca e Sviluppo, LLC
Pagina web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Pagina web dello studio: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Protocollo principale di uno studio di piattaforma per valutare la sicurezza e l'efficacia di molteplici regimi terapeutici in partecipanti affetti da miastenia grave. – Attivo e in fase di reclutamento
ADAPT Forward è uno studio di piattaforma che mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi farmaci per le persone con miastenia grave. L'obiettivo è trovare il miglior approccio terapeutico per ridurre gli effetti collaterali dei pazienti e migliorare la loro qualità di vita.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Sito web dello studio: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Studio di fase 4 a braccio singolo per indagare l'applicazione di OCS su partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata trattati con Ravulizumab (OCTAGON) – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di un programma predefinito di riduzione graduale dei corticosteroidi orali (OCS) per ridurre l'uso di OCS nei partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) con recettore dell'acetilcolina positivo (AChR+) trattati con ravulizumab per via endovenosa.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Contatto per lo studio: clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – uno studio per valutare empasiprubart IV come terapia aggiuntiva a efgartigimod IV in partecipanti con miastenia grave generalizzata sieropositiva per AChR-Ab con risposta clinica parziale a efgartigimod – Attivo e in cerca di personale
Questo studio fa parte dello studio di piattaforma ADAPT Forward (NCT07294170). ADAPT Forward è uno studio di piattaforma che mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi farmaci nelle persone con miastenia grave. L'obiettivo è trovare il miglior approccio terapeutico per ridurre gli effetti collaterali dei pazienti e migliorare la loro qualità di vita. Lo scopo di questo ISA1 è valutare la sicurezza e la rilevanza terapeutica di empasiprubart come terapia aggiuntiva a efgartigimod nei partecipanti con miastenia grave generalizzata sieropositiva agli anticorpi anti-AChR.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Sito web dello studio: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Studio per valutare gli esiti clinici di efgartigimod PH20 SC in adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) di nuova insorgenza (ADAPT-EARLY) – reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è valutare la risposta al trattamento con efgartigimod PH20 SC di adulti con MGg di nuova insorgenza (ovvero con segni e/o sintomi generalizzati della malattia da meno di 1 anno). Lo studio prevede un periodo di trattamento di 51 settimane. La durata dello studio per ciascun partecipante sarà di circa 58 settimane.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di storia naturale su partecipanti con sindromi miasteniche congenite (CMS) dovute a mutazioni in DOK7, MUSK, AGRN o LRP4
I partecipanti saranno sottoposti a un massimo di 4 visite di studio per raccogliere valutazioni cliniche. Le valutazioni valuteranno i sintomi e la qualità della vita dei partecipanti per comprendere l'attività della malattia nei pazienti con CMS dovuta a mutazioni nei geni DOK7, MUSK, AGRN o LRP4.
Sponsor: soldix
Pagina web dello studio: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Efficacia e sicurezza di una nuova formulazione di cladribina orale rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (MyClad) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo è quello di indagare l'efficacia sostenuta, la necessità di un nuovo trattamento e la sicurezza a lungo termine di una nuova formulazione di cladribina orale rispetto al placebo nei partecipanti affetti da miastenia grave generalizzata (MyClad).
Sponsor: EMD Serono
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Pagina web dello studio: www.mycladstudy.com
Contatto per lo studio: eMediUSA@emdserono.com
Uno studio di sicurezza non interventistico post-autorizzazione sui pazienti trattati con Efgartigimod Alfa – Reclutamento
Si tratta di uno studio di sicurezza non interventistico, prospettico, post-autorizzazione. I pazienti con MGg che si prevede inizieranno il trattamento con efgartigimod al momento dell'arruolamento o che sono al loro primo ciclo di efgartigimod al momento dell'arruolamento saranno idonei a partecipare alla coorte efgartigimod. I pazienti con MGg che non sono stati esposti a efgartigimod e per i quali non è previsto l'inizio del trattamento con efgartigimod al momento dell'arruolamento saranno idonei a partecipare alla coorte non efgartigimod.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di fase 1 su Anitocabtagene Autoleucel per il trattamento di soggetti con malattie non oncologiche correlate alle plasmacellule – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio di fase 1 progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di anito-cel in soggetti con miastenia grave generalizzata (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) è una terapia cellulare CAR-T diretta contro il BCMA.
Sponsor: Arcellx
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06626919
Uno studio mondiale sulla sicurezza in gravidanza per valutare gli esiti materni, fetali e infantili a seguito dell'esposizione a Efgartigimod durante la gravidanza e/oo allattamento al seno. – Reclutamento
Si tratta di uno studio prospettico di sicurezza multinazionale su donne in gravidanza esposte a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC in qualsiasi momento entro 25 giorni prima del concepimento o in qualsiasi momento durante la gravidanza. Saranno ammesse all'arruolamento anche le donne esposte a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC solo durante l'allattamento. I tassi di base di malformazioni congenite maggiori (MCM) saranno ottenuti da popolazioni all'interno degli stessi paesi/regioni in cui sono state segnalate gravidanze esposte a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Cellule CAR-T Descartes-08 nella miastenia grave generalizzata (AURORA) – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia con cellule T CAR mRNA Descartes-08 nei pazienti con miastenia grave generalizzata.
Sponsor: Terapia cartesiana
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Pagina web dello studio sponsorizzato: https://myastheniagravis.study.science/
Pagina web del paziente: Pazienti – Terapie Cartesiane
Contatto per lo studio: trials@cartesiantx.com
KYSA-6: uno studio sulla terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico anti-CD19, in pazienti con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Le cellule B svolgono un ruolo nella MG e la malattia è caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi come gli anticorpi anti-AChR e anti-MuSK. Le cellule T che attaccano il recettore chimerico dell'antigene (CAR) CD-19 sfruttano la capacità delle cellule T citotossiche di lisare direttamente e specificamente le cellule bersaglio per eliminare efficacemente sia le cellule B normali che quelle autoreattive nel circolo sanguigno, nonché i tessuti linfoidi e potenzialmente non linfoidi interessati.
Sponsor: Kyverna Therapeutics
Pagina web: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Pagina web di studio: www.miasteniagravistrials.com
Studio Contattot: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Studio per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 nella miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 in pazienti con miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. YTB323 è una terapia cellulare CAR-T biologica.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06704269
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Studio sulla sicurezza di Ultomiris® (Ravulizumab) in gravidanza – Attivo e in fase di reclutamento
L'obiettivo primario di questo studio è descrivere la frequenza e le caratteristiche degli esiti della gravidanza e delle complicazioni materne tra le partecipanti esposte a Ultomiris e descrivere la frequenza e le caratteristiche di esiti fetali/neonatali/infantili selezionati in utero, alla nascita e fino a 1 anno di età dopo l'esposizione in utero o tramite l'allattamento.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06312644
Sito web dello studio: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Uno studio sul telitacicept per il trattamento della miastenia grave generalizzata (UPSTREAM MG) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio, denominato UPSTREAM MG, è valutare l'efficacia e la sicurezza di telitacicept nel trattamento della miastenia grave generalizzata. Si tratta di uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, con un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di telitacicept in una popolazione globale di pazienti affetti da miastenia grave generalizzata.
Sponsor: Vor Biopharma Inc.
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Contatto per lo studio: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Sicurezza ed efficacia di 3 livelli di dose di NMD670 in pazienti adulti con miastenia grave (SYNAPSE-MG) – Attivo e in fase di reclutamento
Questo studio proof-of-concept di fase 2, per la determinazione dell'intervallo di dosaggio, mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di 3 livelli di dose di NMD670 rispetto al placebo in pazienti adulti con MG con anticorpi contro AChR o MuSK, somministrati due volte al giorno (BID) per 21 giorni. Per qualificarsi per questo studio, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 75 anni, essere stati diagnosticati con MG ed essere in grado di deglutire compresse.
Sponsor: NMD Pharma A/S
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06414954
Contatto di studio: contatto@nmdpharma.com
Dati pubblicati: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Studio di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan rispetto al placebo nei partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni affetti da MGg. – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti con AChR+ gMG sottoposti a trattamento SOC stabile.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT04833894
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Studio di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan rispetto al placebo nei partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni affetti da MGg. – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti con AChR+ gMG sottoposti a trattamento SOC stabile.
Sponsor: Prodotti farmaceutici Novartis
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT04833894
Contatto per lo studio: novartis.email@novartis.com
Valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia del CNP-106 nei soggetti con miastenia grave – Attivo e in fase di reclutamento
Si tratta di uno studio clinico di fase 1b/2a First-in-Human (FIH) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple crescenti di CNP-106. Lo studio clinico dura 222 giorni (fino a 42 giorni per lo screening, 180 giorni di studio). I soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con miastenia grave generalizzata (MG) saranno sottoposti a screening fino a 42 giorni prima dell'arruolamento nello studio clinico.
Sponsor: COUR Società di sviluppo farmaceutico
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Pagina web dello studio: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Studio MuSK sulla miastenia 1000 – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è raccogliere campioni di saliva da 1000 soggetti con diagnosi di laboratorio confermata di miastenia positiva agli anticorpi MuSK. Questi campioni di saliva saranno quindi inviati a un laboratorio di neurogenetica dove verrà condotto uno studio di associazione genomica (GWAS) che fornirà informazioni importanti sui fattori genetici che portano alla MG MuSK.
Sponsor: Rete per le malattie rare della miastenia grave (MGNet)
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Pagina web dello studio: musk1000.smhs.gwu.edu/
Uno studio per valutare Zilucoplan sottocutaneo nei partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (ziMyG) – Attivo e in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'attività di zilucoplan (ZLP) nei partecipanti allo studio pediatrico affetti da miastenia grave generalizzata (gMG).
Sponsor: U
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contatto di studio: e-mail: ucbcares@ucb.com
Sperimentazioni attive su pazienti pediatrici
Studio di farmacocinetica, farmacodinamica, sicurezza ed efficacia del gefurulimab nei pazienti pediatrici con miastenia grave generalizzata AChR+ – Attivo e in fase di reclutamento
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la farmacocinetica e la farmacodinamica del gefurulimab nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e meno di 18 anni con AChR+ gMG per tutta la durata dello studio.
Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Pagina web dello studio: alexion.com
Studio di fase 2/3 sul nipocalimab nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata – Attivo e in fase di reclutamento
Lo studio Vibrance-MG valuta la sicurezza e l'efficacia di un farmaco sperimentale, il nipocalimab, per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Lo studio valuterà per quanto tempo il farmaco sperimentale, il nipocalimab, rimane nell'organismo.
Sponsor: Janssen Ricerca e Sviluppo, LLC
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT05265273
Pagina web dello studio: clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Valutazione della farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza di Efgartigimod somministrato per via endovenosa nei bambini con miastenia grave generalizzata (ADAPT Jr) – Attivo e in reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica (PK), la farmacocinetica farmacodinamica (PD), la sicurezza e l'attività di efgartigimod EV in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da MGg. I dettagli includono la durata massima dello studio per ciascun partecipante, che sarà di circa 28 settimane, e la durata del trattamento, che sarà di 8 settimane per la fase di conferma della dose (Parte A) e di 18 settimane per la fase di conferma della risposta al trattamento (Parte B).
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di Efgartigimod PH20 SC nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata (ADAPT Jr SC) – Attivo e in reclutamento
Lo scopo di questo studio è misurare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di efgartigimod PH20 SC in pazienti pediatrici con MGg di età compresa tra 2 e <18 anni. L'obiettivo principale è confermare una dose appropriata di efgartigimod PH20 SC per i pazienti pediatrici utilizzando i risultati di PK e PD di questo studio. I partecipanti riceveranno iniezioni di efgartigimod PH20 SC e saranno monitorati per la sicurezza fino alla fine dello studio. Al termine del periodo di follow-up, i partecipanti idonei potranno passare a uno studio di estensione in aperto (OLE). I partecipanti saranno inclusi nello studio per un massimo di 14 settimane.
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
ATTIVO, NON IN RECLUTAMENTO
RESET-MGTM: Studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 nei partecipanti con miastenia grave generalizzata – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo studio RESET-MG™ è una sperimentazione clinica che valuta gli effetti di una terapia sperimentale con cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR), CABA-201, in pazienti con miastenia grave generalizzata.
Sponsor: Biografia di Cabaletta
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06359041
Pagina web di studio: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or scarica un volantino
Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 SC negli adulti con miastenia grave oculare (ADAPT oculus) – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod PH20 SC somministrato tramite una siringa preriempita in pazienti adulti affetti da miastenia grave oculare. Lo studio è costituito da una parte A (circa 7 settimane) e una parte B (fino a 2 anni). Nella parte A, metà dei partecipanti riceverà efgartigimod PH20 SC e l'altra metà riceverà placebo. Nella parte B, tutti i partecipanti riceveranno efgartigimod PH20 SC.
Sponsor: soldix
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06558279
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Valutazione della farmacocinetica, farmacodinamica, efficacia, sicurezza e immunogenicità del ravulizumab somministrato per via endovenosa nei partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (gMG) – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è caratterizzare la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento con infusione endovenosa di ravulizumab nei pazienti pediatrici affetti da MGg.
Sponsor: Alexion
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Pagina web dello studio: alexion.com/
Studio sulla miastenia grave con inebilizumab – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo studio MINT è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che verrà condotto in circa 120 centri di studio.
Sponsor: Amgen (acquisita da Horizon Therapeutics nel 2023)
Pagina web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Pagina web dello studio: https://www.amgentrials.com/
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del batoclimab come terapia di induzione e mantenimento nei partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio di 3 periodi è confermare l'efficacia e la sicurezza del batoclimab nei partecipanti affetti da MGg.
Sponsor: immunovalente
Pagina web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Pagina web dello studio: flex.researchstudytrial.com/
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti con miastenia grave generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina (ADAPT SERON) – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod per via endovenosa (EV) rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG) sieronegativa per l'anticorpo legante il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab). Altri obiettivi sono valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigimod.
Sponsor: soldix
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06298552
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Uno studio di fase 1b per indagare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con sindromi miasteniche congenite DOK7 (CMS) – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo di questo studio di fase 1b è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con DOK7-Congenital Myasthenic Syndromes. Lo studio valuterà anche come ARGX-119 viene elaborato dall'organismo (farmacocinetica), come il sistema immunitario reagisce ad esso (immunogenicità) e come può migliorare il modo in cui i pazienti si sentono e funzionano.
Sponsor: soldix
Pagina web: clinictrials.gov/study/NCT06436742
Contatto per lo studio: clinicaltrials@argenx.com
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti con miastenia grave generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina – Attivo, non in fase di reclutamento
Lo scopo principale di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza dell'efgartigimod somministrato per via endovenosa (EV) rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG) sieronegativa agli anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab).
Sponsor: soldix
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Pagina web dello studio: www.us.argenx.com/
Uno studio per testare la sicurezza della terapia di combinazione con pozelimab e cemdisiran e del solo cemdisiran e la loro efficacia nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (NIMBLE) – Attivo, non in fase di reclutamento
Questo studio sta esaminando un trattamento sperimentale combinato con pozelimab e cemdisiran e cemdisiran in monoterapia. Lo studio è focalizzato su pazienti con miastenia gravis generalizzata (gMG).
Sponsor: Regeneron
Pagina web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Contatto per lo studio: clinictrials@regeneron.com