Trattamenti per la miastenia grave

Panoramica del trattamento

La miastenia grave (pronunciata `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) è una rara malattia autoimmune cronica che colpisce i segnali tra nervi e muscoli (a livello della giunzione neuromuscolare), causando debolezza muscolare e facile affaticamento. Le persone affette da questa condizione possono manifestare periodi di riacutizzazione, seguiti da periodi di miglioramento dei sintomi.^1,2 Sebbene non esista una cura nota per la miastenia grave, lo sviluppo del trattamento sta avanzando,^1-3 ed esistono diversi trattamenti che possono aiutare a migliorare i sintomi.^1,2,4 Anche se il miglioramento dei sintomi e persino la remissione possono verificarsi senza trattamento, ogni caso di miastenia grave è unico.¹ Insieme al tuo medico deciderete un piano di trattamento specifico per le tue esigenze. 

In preparazione alla visita dal medico, potrebbe esserti utile leggere le attuali linee guida per il trattamento della miastenia gravis. Le linee guida per il trattamento della miastenia gravis forniscono una serie di raccomandazioni sulle varie opzioni di trattamento disponibili per la condizione e sono state sviluppate da esperti di miastenia gravis nel corso di diversi anni. Man mano che vengono sviluppati nuovi trattamenti e che la nostra conoscenza della condizione migliora, le linee guida vengono aggiornate con la guida dei membri del comitato consultivo medico della MGFA e di esperti internazionali di malattie. Puoi visualizzare le linee guida pubblicate nel 2016, intitolate "International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis" e l'ultimo aggiornamento delle linee guida che sono state ripubblicate nel 2020, intitolate "International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis Update 2020" qui:^5,6

• Linee guida (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
• Aggiornamento (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Esistono diverse opzioni di trattamento che possono migliorare la tua forza, aiutarti a tenere sotto controllo i sintomi della miastenia gravis e potrebbero migliorare la tua qualità di vita. Poiché l'esperienza di miastenia gravis di ognuno è diversa, questo può includere una varietà di trattamenti e talvolta un trattamento di emergenza se i tuoi sintomi peggiorano.^1,4,7 Discuteremo più in dettaglio i trattamenti consolidati e nuovi che continuano a dare speranza alle persone affette da miastenia grave, alle loro famiglie e a chi si prende cura di loro.

Come per qualsiasi trattamento, i farmaci per la cura della miastenia gravis hanno un rischio di effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni che potresti riscontrare includono nausea, diarrea, pressione alta e un rischio aumentato di contrarre infezioni.³ Se il medico ti consiglia un farmaco specifico per gestire i sintomi della miastenia grave, ti spiegherà più dettagliatamente gli effetti collaterali di quel particolare farmaco.

Le informazioni qui presentate si basano su terapie approvate negli Stati Uniti. La disponibilità del trattamento in altri paesi potrebbe variare in base alle approvazioni locali. 

Opzioni terapeutiche: chirurgia

Timectomia

La timectomia è l'asportazione chirurgica della ghiandola del timo.⁷ La ghiandola del timo si trova nella parte superiore del torace, dietro lo sterno.⁸ Questa ghiandola è associata al nostro sistema immunitario e alla produzione di anticorpi. Il timo aiuta con lo sviluppo delle cellule T (un tipo di globuli bianchi che è associato alla nostra risposta immunitaria). Le cellule T sono coinvolte nella produzione di anticorpi e possono produrre anticorpi anomali che causano condizioni autoimmuni come la miastenia gravis. Il timo è più attivo nella prima infanzia fino alla pubertà, dopodiché si restringe gradualmente e non svolge un ruolo importante.^1,8

Tuttavia, è noto che la ghiandola del timo gioca un ruolo nella miastenia gravis. Molte persone con questa condizione possono sviluppare:¹

• Aumento delle dimensioni della ghiandola del timo (iperplasia)
• Un tumore della ghiandola del timo (timoma) 

Una disfunzione nel timo potrebbe portare a un cambiamento nello sviluppo delle cellule T e quindi alla produzione di anticorpi, tra cui anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia grave.¹

La timectomia può essere eseguita se si soffre di miastenia gravis con o senza anomalie del timo. Se non si ha un timoma, l'intervento può essere raccomandato all'inizio del percorso di cura per migliorare i sintomi a lungo termine ed è fortemente raccomandato se si ha un timoma.^5,6 L'intervento chirurgico può contribuire a migliorare la debolezza muscolare e a ridurre la quantità di farmaci necessari o addirittura a determinare la remissione dei sintomi.⁹ Dopo la timectomia, potresti non riscontrare miglioramenti immediati e la quantità di miglioramento che riscontri potrebbe differire rispetto ad altre persone trattate con timectomia. Tuttavia, ci sono prove che suggeriscono che i pazienti sottoposti a timectomia presentano sintomi meno gravi e potrebbero richiedere una dose inferiore di corticosteroidi nel tempo.⁷

Opzioni di trattamento: Medicina

Inibitori dell'acetilcolinesterasi

Per far funzionare normalmente un muscolo, l'acetilcolina si lega ai recettori dell'acetilcolina, producendo un segnale tra il nervo e il muscolo che causa la contrazione del muscolo. Nella miastenia grave, autoanticorpi anomali bloccano il legame dell'acetilcolina ai suoi recettori, il che influenza i segnali tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare.^1,2

L'acetilcolinesterasi è un enzima responsabile della scomposizione dell'acetilcolina.¹ Gli inibitori dell'acetilcolinesterasi prevengono questa rottura, il che significa che c'è più acetilcolina disponibile per legarsi ai recettori. Questo a sua volta aumenta i segnali tra muscolo e nervi e migliora l'attivazione muscolare.^7,9 Gli inibitori dell'acetilcolinesterasi sono spesso parte del trattamento iniziale della miastenia grave e uno dei farmaci più utilizzati è il bromuro di piridostigmina.⁵

Mestinon® (bromuro di piridostigmina)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) è disponibile in due forme, compresse ad azione rapida da 60 mg, capsule a rilascio lento e duraturo da 180 mg note come Timespan®, che rilasciano bromuro di piridostigmina nell'arco di 12 ore. Puoi aspettarti di assumere compresse di Mestinon® più volte al giorno.¹⁰

Regonol® (bromuro di piridostigmina)

L'inibitore dell'acetilcolinesterasi, il bromuro di piridostigmina, è disponibile anche sotto forma di iniezione, con il marchio Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® viene somministrato tramite iniezione endovenosa (un'iniezione in una vena) e talvolta viene utilizzato come alternativa a Mestinon® se non è possibile assumere le compresse per via orale o in determinate situazioni di emergenza.^9,12

Corticosteroidi e altri immunosoppressori

Un corticosteroide è un medicinale che agisce come immunosoppressore, ovvero riduce l'azione del nostro sistema immunitario.¹³ Sebbene il sistema immunitario sia solitamente utile nel combattere le infezioni, nella miastenia grave si verifica un'alterazione dell'equilibrio del funzionamento del sistema immunitario.¹ Questa interruzione causa la produzione di anticorpi anomali, ad esempio, anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) e anticorpi della tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK). Questi anticorpi anomali si legano o bloccano i recettori dell'acetilcolina e causano cambiamenti nella giunzione neuromuscolare. Ciò porta a problemi con la comunicazione tra i nervi e i muscoli e, a sua volta, debolezza muscolare.^1,2

Gli immunosoppressori riducono l'azione del sistema immunitario riducendo la produzione di determinati globuli bianchi, chiamati linfociti T e linfociti B, che sono coinvolti nella risposta immunitaria dell'organismo e producono anticorpi.^13,14 Riducendo l'azione del sistema immunitario, questi farmaci riducono il numero di anticorpi anomali che vengono prodotti. Pertanto, ci sono meno anticorpi anomali a cui attaccarsi e bloccare i recettori dell'acetilcolina del tuo corpo e meno cambiamenti nella giunzione neuromuscolare. Ciò aiuta la comunicazione tra i muscoli e i nervi e aumenta l'attivazione muscolare.¹³

Se è necessario un trattamento più approfondito con gli inibitori dell'acetilcolinesterasi, solitamente i corticosteroidi o altri immunosoppressori rappresentano le linee di trattamento successive.^5,9 I corticosteroidi possono essere molto efficaci per molte persone: 7-8 persone su 10 che assumono steroidi riscontrano un netto miglioramento dei sintomi.⁹ Tuttavia, come tutti i medicinali, hanno diversi effetti collaterali.⁹ Altri tipi di immunosoppressori non classificati come steroidi sono attualmente utilizzati nel trattamento della miastenia grave e possono anch'essi produrre notevoli miglioramenti nei sintomi.^9,13

CellCept® (micofenolato mofetile)

CellCept® (Roche) è un altro immunosoppressore non steroideo che riduce la produzione di linfociti T e B (globuli bianchi coinvolti nella nostra risposta immunitaria).¹⁶ CellCept® ottiene questo risultato riducendo la produzione di una sostanza chimica chiamata guanosina, che è uno dei mattoni delle cellule ed è importante per la moltiplicazione delle cellule. Senza guanosina, vengono prodotte meno cellule T e cellule B, l'attività del nostro sistema immunitario è ridotta, riducendo così il numero di anticorpi anomali.⁹

CellCept® viene solitamente assunto per via orale sotto forma di liquido o compressa e può essere prescritto da solo o insieme a un corticosteroide.^5,9,16

Ciclosporina

La ciclosporina è un tipo di immunosoppressore chiamato inibitore della calcineurina. Questo medicinale riduce la risposta del sistema immunitario bloccando una proteina chiamata calcineurina nelle cellule T. Ciò impedisce l'attivazione di alcuni geni e la produzione di segnali chiave del sistema immunitario. Di conseguenza, il sistema immunitario è meno attivo e produce meno anticorpi.¹³

La ciclosporina si assume per via orale sotto forma di compresse, solitamente due volte al giorno.^7,9 Come nel caso di Imuran® e CellCept®, la ciclosporina può essere prescritta da sola o in associazione a un corticosteroide.⁵

Imuran® (azatioprina)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) è un immunosoppressore non steroideo (un immunosoppressore che non è uno steroide) utilizzato anche nel trattamento della miastenia grave, tra le altre patologie.¹⁵ Quando Imuran® si scompone nell'organismo, impedisce ai globuli bianchi coinvolti nel nostro sistema immunitario di moltiplicarsi.⁹

Imuran® è una compressa da assumere per via orale una o due volte al giorno.^9,15 Possono volerci 4-6 mesi prima che tu inizi a notare un miglioramento nei tuoi sintomi. Il tuo medico potrebbe consigliarti di assumere Imuran® da solo o insieme a un corticosteroide, a seconda degli altri farmaci che stai assumendo, delle condizioni e della gravità dei tuoi sintomi.^5,9 Gli effetti collaterali che potresti riscontrare includono sintomi simil-influenzali, nausea (sensazione di malessere) e bassi livelli di globuli bianchi che potrebbero causare un'infezione. L'uso a lungo termine di Imuran® può talvolta influenzare il fegato, il pancreas o il midollo osseo e può aumentare le probabilità di contrarre determinati tipi di cancro, tra cui il cancro della pelle.^9,15 Per un elenco completo degli effetti collaterali, consultare il medico e leggere il foglio illustrativo presente nella confezione del medicinale.

Prednisone

Il prednisone è un tipo comune di corticosteroide usato nel trattamento di molte condizioni, tra cui la miastenia gravis. Questo tipo di corticosteroide agisce sui recettori dei glucocorticoidi nel nostro corpo per aiutare a ridurre l'azione del sistema immunitario.¹³

Il prednisone è una compressa assunta per via orale. Di solito, il medico prescriverà una dose bassa di prednisone, che poi aumenterà gradualmente fino a quando i sintomi non saranno sotto controllo. Potresti aspettarti di notare un miglioramento dei sintomi entro 2 settimane, con il miglioramento maggiore nelle prime 4-8 settimane. Poiché ogni caso di miastenia grave è diverso, potrebbe esserti chiesto di assumere prednisone a giorni alterni o di ridurre gradualmente la dose in modo da assumerne solo la quantità necessaria per controllare i sintomi. Gli effetti collaterali che potresti riscontrare, in particolare se assumi prednisone per un periodo prolungato, includono ipertensione, aumento di peso, ulcere gastriche, infezioni e cambiamenti di umore.⁹ Per un elenco completo degli effetti collaterali, consultare il medico e leggere il foglio illustrativo presente nella confezione del medicinale.

Trattamenti mirati

Trattamenti diretti alle cellule B

Le cellule B sono un tipo di globuli bianchi che ha un ruolo importante nella produzione di anticorpi e nella risposta immunitaria che si pensa causi i sintomi della miastenia gravis. Si pensa che i trattamenti che prendono di mira le cellule B riducano questa risposta immunitaria e i livelli di anticorpi anomali che possono causare i sintomi della miastenia gravis.^2,7,14

UPLIZNA® (inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), prodotto da Amgen, è stato approvato dalla FDA nel dicembre 2025 per il trattamento di adulti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) o anti-chinasi muscolo-specifica (MuSK). UPLIZNA è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alle cellule B CD19, riducendo la produzione di autoanticorpi patogeni che contribuiscono alla gMG. Il meccanismo preciso con cui UPLIZNA esercita i suoi effetti terapeutici nella gMG non è ancora noto.

 UPLIZNA viene somministrato tramite infusione endovenosa (EV) da un operatore sanitario. La dose iniziale consiste in due infusioni a distanza di due settimane l'una dall'altra, seguite da una singola infusione ogni sei mesi. 

 Per ulteriori informazioni su UPLIZNA®, è possibile visitare:

 Sito web di UPLizNA: https://www.uplizna.com/
Informazioni sulla prescrizione: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

Il rituximab è un anticorpo monoclonale (un anticorpo prodotto in laboratorio e con un bersaglio specifico) che colpisce e attacca le cellule B. Poiché le cellule B svolgono un ruolo nella produzione di anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia gravis, questo può migliorare i sintomi della miastenia gravis.^7,9,14

Potrebbe esserti prescritto il rituximab se sei affetto da miastenia grave con anticorpi MuSK e non hai riscontrato miglioramenti con altri trattamenti.⁶ Se ti è stato prescritto questo farmaco, lo riceverai tramite infusione endovenosa (una flebo inserita in una vena) a cicli.⁹

Bloccanti del recettore Fc neonatale

Il recettore Fc neonatale aiuta a prolungare la vita degli anticorpi immunoglobulina G. Nella miastenia gravis, gli anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia gravis sono principalmente tipi di anticorpi immunoglobulina G. Questi anticorpi anomali impediscono all'acetilcolina di legarsi al suo recettore, causando modifiche alla giunzione neuromuscolare e influenzando i segnali tra i nervi e i muscoli, causando infine i sintomi associati alla miastenia gravis, tra cui la debolezza muscolare.²

I bloccanti del recettore Fc neonatale si legano e bloccano il recettore Fc neonatale, riducendo i livelli di anticorpi dell'immunoglobulina G, compresi gli anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia grave.²

Ecco i bloccanti del recettore Fc neonatale approvati negli Stati Uniti:

IMAAVY® (nipocalimab), prodotto da Johnson & Johnson, ha ottenuto l'approvazione della FDA nell'aprile 2025 per il trattamento della miastenia grave generalizzata in pazienti dai 12 anni in su con anticorpi anti-AChR o MuSK positivi. IMAVVY è un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore Fc neonatale (FcRn), riducendo i livelli di anticorpi circolanti dell'immunoglobulina G (IgG), inclusi gli autoanticorpi patogeni associati alla MGg.  

IMAVVY viene somministrato tramite infusione endovenosa. La prima dose durerà 30 minuti. Successivamente, riceverà un'infusione di 15 minuti ogni due settimane. Le infusioni possono essere somministrate presso uno studio medico, un centro infusionale, un ospedale (in regime ambulatoriale) o a domicilio tramite un fornitore di servizi infusionali. 

Per maggiori informazioni su IMAVVY®, puoi visitare: 

• Sito web IMAVVY: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/ 
• Pagina introduttiva per i pazienti affetti da MG: hhttps://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/ 

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), prodotto da UCB, è un'iniezione per infusione sottocutanea, un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato che si lega al recettore Fc neonatale (FcRn), determinando una riduzione delle IgG circolanti.^1,4  È l'unico trattamento approvato dalla FDA negli adulti per la MGg positiva sia agli anticorpi anti-AChR che anti-MuSK, i due sottotipi più comuni di MGg. Se le viene prescritto RYSTIGGO®, riceverà il farmaco tramite infusione sottocutanea (una flebo sottocutanea) da un professionista sanitario in cicli di trattamento. Un ciclo consiste in un'infusione sottocutanea una volta a settimana per 6 settimane. 

Per maggiori informazioni su Rystiggo®, puoi consultare: 

• Sito web Rystiggo®: https://www.rystiggo.com/
• Informazioni sulla prescrizione: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) è un medicinale che utilizza un frammento di un anticorpo immunoglobulina G per legarsi e bloccare il recettore Fc neonatale. Ciò provoca una riduzione degli anticorpi immunoglobulina G, compresi gli anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia grave.^14,17

Vyvgart® è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per essere utilizzato come trattamento per pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata che sono positivi agli anticorpi anti-AChR (hanno anticorpi AChR anomali). Se ti viene prescritto Vyvgart®, riceverai il medicinale come infusione endovenosa (una flebo inserita in una vena) in cicli. Ogni ciclo dura 4 settimane e i cicli saranno ripetuti a intervalli variabili a seconda dei tuoi sintomi. Durante ogni ciclo, riceverai un'infusione a settimana (quattro infusioni per ciclo). Ogni infusione dura 1 ora.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc)

La FDA ha inoltre approvato Vyvgart® Hytrulo (argenx) per il trattamento di adulti affetti da miastenia grave positivi agli anticorpi anti-AChR. Analogamente a Vyvgart®, anche il farmaco utilizza un frammento di un anticorpo immunoglobulina G per legarsi al recettore Fc neonatale e bloccarlo, ma viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle) da un operatore sanitario o auto-somministrato a domicilio. L'iniezione dura 30-90 secondi e viene somministrata in cicli di trattamento. Un ciclo consiste in un'iniezione alla settimana per 4 settimane (quattro iniezioni per ciclo).¹⁸

Puoi trovare maggiori informazioni sul trattamento con Vyvgart® e Vyvgart® Hytrulo tramite i seguenti link: 

• Sito web Vyvgart®e
• Informazioni sulla prescrizione:
  • Vyvgart® 
  • Vyvgart® Hytrulo

Inibitori del complemento

Una parte importante del nostro sistema immunitario è un percorso chiamato percorso del complemento.¹ Sebbene questa via svolga tipicamente un ruolo benefico, può diventare iperattiva negli individui affetti da miastenia grave e altre malattie autoimmuni, causando alterazioni della giunzione neuromuscolare e dei recettori dell'acetilcolina3. Ciò significa che l'acetilcolina non riesce a legarsi ai suoi recettori, il che influenza i segnali tra muscoli e nervi e provoca debolezza muscolare.³ Gli inibitori del complemento possono ridurre l'attivazione della via del complemento bloccando alcune proteine ​​del complemento, tra cui C5. Attraverso il suo meccanismo d'azione mirato, zilucoplan si lega a C5 con elevata affinità e specificità, impedendone il clivaggio in C5a e C5b, inibendo così il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare.²

A causa dell'aumentato rischio di gravi infezioni meningococciche, tutti gli inibitori del complemento sono disponibili solo tramite un programma REMS (Risk Evaluation Mitigation Strategy).^4,5 REMS è un programma per la sicurezza dei farmaci che la Food and Drug Administration (FDA) può richiedere per i medicinali che presentano gravi problemi di sicurezza, per garantire che i benefici del farmaco superino i rischi.⁴  

1. Informazioni sulla prescrizione
2. Howard JF Jr, et al. Sicurezza ed efficacia di zilucoplan in pazienti con miastenia grave generalizzata (RAISE): uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 
3. Howard JF Jr. Miastenia gravis: il ruolo del complemento nella giunzione neuromuscolare. Ann NY Acad Sci. 2018 gennaio;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Epub 2017 dicembre 21. PMID: 29266249.
4. zilbrysqrems.com
5. Informazioni sulla sicurezza dei farmaci della FDA

Ecco gli inibitori del complemento approvati negli Stati Uniti:

Soliris® (eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) è un anticorpo monoclonale (un anticorpo prodotto in laboratorio e con un bersaglio specifico) che inibisce il percorso del complemento prendendo di mira la proteina del complemento C5. Sebbene non comprendiamo appieno in che modo Soliris® migliori i sintomi della miastenia grave, potrebbe impedire al percorso del complemento di causare danni alla giunzione neuromuscolare e la conseguente debolezza muscolare sperimentata dalle persone affette da questa condizione.²¹

Soliris® è stato approvato dalla FDA come trattamento per la miastenia gravis generalizzata nei pazienti adulti che sono positivi agli anticorpi anti-AChR (hanno anticorpi AChR anomali). Se ti viene prescritto Soliris®, riceverai il medicinale come infusione endovenosa (una flebo in una vena) una volta alla settimana per le prime 5 settimane e poi una volta ogni 2 settimane dopo. Un possibile effetto collaterale grave di Solaris® è la sepsi meningococcica (quando i batteri e le loro tossine circolano nel sangue e danneggiano gli organi). È quindi importante che tu sia vaccinato contro i batteri meningococcici prima di ricevere Solaris®.²¹ Per un elenco completo degli effetti collaterali, consultare il medico e leggere il foglio illustrativo presente nella confezione del medicinale.

Puoi trovare maggiori informazioni sul trattamento Soliris® tramite i seguenti link: 

• Sito web di Alexion AstraZeneca: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
• Guida ai farmaci: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
• Informazioni sulla prescrizione: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) è un altro inibitore del complemento che agisce sulla proteina C5 del complemento per ridurre l'attivazione del percorso del complemento.²² È anch'esso un anticorpo monoclonale, ma ha una struttura leggermente diversa da Soliris®, il che significa che il farmaco rimane più a lungo nell'organismo.²³

Ultomiris® è stato approvato dalla FDA per il trattamento di adulti affetti da miastenia grave generalizzata che risultano positivi agli anticorpi anti-AChR (presentano anticorpi anti-AChR anomali).^1,22 Se ti viene prescritto Ultomiris®, riceverai il medicinale tramite infusione endovenosa (una flebo nella vena). Riceverai una dose iniziale, poi un'altra dose 2 settimane dopo, seguita da una dose ogni 4-8 settimane. Un possibile effetto collaterale grave di Ultomiris® è la sepsi meningococcica (quando i batteri e le loro tossine circolano nel sangue e danneggiano gli organi). È quindi importante che tu sia vaccinato contro i batteri meningococcici prima di ricevere Ultomiris®.²² Per un elenco completo degli effetti collaterali, consultare il medico e leggere il foglio illustrativo presente nella confezione del medicinale.

Puoi trovare maggiori informazioni sul trattamento Ultomiris® seguendo i link: 

• Sito web Ultomiris®: https://ultomiris.com/gmg
• Guida ai farmaci: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
• Informazioni sulla prescrizione: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplano)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), prodotto da UCB, è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è attualmente disponibile per il trattamento della miastenia grave generalizzata (MGg) in pazienti adulti con anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) positivi1. ZILBRYSQ® è il primo e unico inibitore peptidico del componente 5 del complemento (inibitore C5) auto-somministrato, in monosomministrazione giornaliera, per via sottocutanea. Se le viene prescritto ZILBRYSQ®, le verrà spiegato come somministrare il farmaco a casa tramite un'iniezione sottocutanea nell'addome, nelle cosce o nella parte superiore delle braccia (solo se l'iniezione viene somministrata da un'altra persona) una volta al giorno.^{1, 24,25}  

• Sito web Zilbrysq®: https://www.zilbrysq.com/
• Informazioni sulla prescrizione: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IVIg o immunoglobulina endovenosa 

Il sistema immunitario del corpo produce naturalmente anticorpi chiamati immunoglobuline per combattere infezioni e malattie. L'immunoglobulina per via endovenosa (nota anche come gammaglobulina umana in pool) è un trattamento che utilizza questi anticorpi provenienti da donazioni di plasma (una parte del nostro sangue). Questo trattamento aumenta i livelli di immunoglobuline nel sangue e produce molteplici effetti su diversi aspetti del sistema immunitario, tra cui la riduzione dei livelli di anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia grave.²⁶  Nei pazienti che non possiedono gli anticorpi necessari per combattere l'infezione, le IVIg sostituiscono gli anticorpi persi. 

Le immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) sono considerate molto sicure per quanto riguarda l'esposizione a infezioni o virus. I donatori vengono sottoposti a screening per determinate infezioni prima di poter donare il sangue per le IVIG. Il trattamento delle IVIg inattiva infezioni come l'HIV, l'epatite B e C. Ciononostante, si tratta di un prodotto ematico umano proveniente da più donatori. Le immunoglobuline per via endovenosa vengono utilizzate come trattamento a breve termine in caso di emergenza, se altri trattamenti non sono efficaci o quando è necessario un rapido miglioramento della forza, ad esempio prima di un intervento chirurgico. Questo trattamento è comunemente utilizzato anche in caso di grave ricaduta dei sintomi o di grave debolezza dei muscoli respiratori (crisi miastenica).⁵ Se hai bisogno di immunoglobuline per via endovenosa, queste ti verranno somministrate tramite un'infusione endovenosa (una flebo contenente le immunoglobuline).  

L'infusione endovenosa può essere somministrata in un periodo di 2-5 giorni in caso di trattamento di emergenza oppure ogni 3-6 settimane come trattamento di mantenimento e solitamente viene somministrata in ospedale o in clinica.^7,9  Dopo il trattamento con immunoglobuline per via endovenosa, il miglioramento dei sintomi può essere temporaneo e potrebbero essere necessari trattamenti ripetuti.⁹ I trattamenti con IVIg vengono somministrati per via endovenosa. Il dosaggio è basato sul peso corporeo. Il trattamento potrebbe consistere in una serie di infusioni per un periodo da tre a cinque giorni, ripetute a intervalli stabiliti dal medico. Per alcuni pazienti, l'infusione viene somministrata presso lo studio medico, mentre altri possono riceverla a domicilio tramite un servizio di assistenza domiciliare. Se il paziente è gravemente indebolito o presenta sintomi di crisi imminente, è probabile che venga ricoverato in ospedale. Potrebbero essere necessarie una o due settimane prima di avvertire un miglioramento, sebbene questo possa variare da paziente a paziente. La durata del miglioramento con IVIg varia, ma in genere va da poche settimane a qualche mese. 

Immunoglobulina sottocutanea

Un nuovo metodo meno invasivo per ricevere immunoglobuline è in fase di studio come trattamento per la miastenia gravis. Questo tipo di trattamento è noto come immunoglobulina sottocutanea (sotto la pelle). Sebbene esistano studi che dimostrano i benefici e la sicurezza dell'immunoglobulina sottocutanea nei pazienti con miastenia gravis, non è ancora stata approvata per il trattamento di persone con miastenia gravis.^14,27

Hizentra® (immunoglobulina)

Hizentra® (CSL Behring) è un esempio di immunoglobulina sottocutanea che è stata approvata dalla FDA per il trattamento di altre condizioni neurologiche e di immunodeficienza primaria, ma non è ancora stata approvata per il trattamento della miastenia gravis. In questo metodo di somministrazione delle immunoglobuline, anziché ricevere una flebo attraverso una vena, riceveresti il ​​farmaco tramite infusione sottocutanea; fino a otto aghi posizionati sotto la pelle in diversi punti del tuo corpo. Una tipica infusione sottocutanea può durare solo 1-2 ore e può essere eseguita a casa.²⁷

Scambio terapeutico del plasma

Lo scambio di plasma terapeutico, noto anche come plasmaferesi, è un trattamento che preleva il sangue e ne separa i diversi componenti per rimuovere il plasma sanguigno che contiene gli anticorpi anomali responsabili dei sintomi della miastenia gravis. Il sangue viene quindi restituito con un plasma sostitutivo che non contiene gli anticorpi anomali. La procedura viene eseguita utilizzando aghi inseriti nelle vene o una porta (un piccolo dispositivo installato sotto la pelle che consente ai farmaci di essere somministrati al flusso sanguigno).^9,28,29 Con un minor numero di anticorpi anomali, i segnali tra nervi e muscoli migliorano, con conseguente maggiore attivazione muscolare.¹

Lo scambio di plasma viene utilizzato come trattamento a breve termine in caso di emergenza, se altri trattamenti non funzionano o quando è necessario un rapido miglioramento della forza, ad esempio prima di un intervento chirurgico. Poiché il tuo corpo continuerà a produrre anticorpi anomali, potrebbero essere necessari ripetuti trattamenti di scambio di plasma.⁵

Referenze

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Miastenia grave: epidemiologia, fisiopatologia e manifestazioni cliniche. JClin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Trattamenti nuovi ed emergenti per la miastenia grave. BMJ Medicina 2023; 2: e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Miastenia grave. Nat Rev Dis Primer 2019; 5: 30.

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