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Sperimentazioni cliniche MG

Aggiornamenti clinici e di ricerca

 

Risorse pratiche

Offriamo una varietà di materiali per i professionisti sanitari per aiutarti a familiarizzare con MG. I materiali sono rivolti a medici, ricercatori, scienziati, infermieri, professionisti della medicina d'urgenza e altri nel settore sanitario.

    • Per una breve panoramica delle risorse sulla miastenia grave offerte dalla MGFA da condividere con i tuoi pazienti, scarica questo PDF.

 

Aggiornamenti clinici e di ricerca

Sono ora disponibili le registrazioni della sessione scientifica MGFA 2025

Dicembre 2, 2025

Il 29 ottobre, la MGFA ha ospitato la sua sessione scientifica annuale al congresso annuale dell'AANEM. Questo incontro riunisce ricercatori, neurologi, ricercatori all'inizio della carriera e altri medici per discutere delle più recenti "scienze in pillole" che ci guidano verso un mondo senza miastenia gravis.

Ricercatori, scienziati, clinici e altri membri della comunità MG interessati alle ultime novità scientifiche in materia possono ora assistere alle presentazioni dell'evento. Trova tutte le sessioni su questo sito. Playlist di YouTube.

 

Gli autoanticorpi IgA dimostrano un nuovo meccanismo della patologia della miastenia grave 1 MuSK

Cervello

Ottobre 28, 2025

Uno studio pubblicato su Brain offre nuove informazioni sulla miastenia grave (MG) MuSK, una rara forma di MG che causa una significativa debolezza muscolare. Finora, la maggior parte della ricerca si è concentrata su MuSK IgG4, il principale autoanticorpo della malattia, che interrompe il clustering del recettore dell'acetilcolina e indebolisce la comunicazione nervo-muscolo.

Questo studio, condotto dal Dott. Gianvito Masi nel laboratorio del Dott. Kevin O'Connor presso la Yale University, dimostra che un'altra classe di anticorpi, le IgA, potrebbe svolgere un ruolo nella malattia. Gli anticorpi IgA si trovano solitamente nelle mucose, come nell'intestino e nei polmoni, dove contribuiscono a proteggere dalle infezioni. I ricercatori hanno scoperto che un sottogruppo di pazienti con MuSK MG presenta anche autoanticorpi IgA diretti contro MuSK.

Utilizzando autoanticorpi IgA derivati ​​dai pazienti, tecnologia di sequenziamento delle cellule B, colture di cellule muscolari ed esperimenti in vivo, il team ha dimostrato che:

1) Le cellule produttrici di IgA specifiche per MuSK possono sopravvivere per anni e non vengono completamente eliminate dai trattamenti che prendono di mira le cellule B (come la terapia anti-CD20).

2) Singoli autoanticorpi IgA possono attivare MuSK, ma quando più anticorpi IgA agiscono insieme, possono invece bloccare questo processo e causare debolezza. Infatti, in modelli sperimentali, la combinazione di autoanticorpi IgA derivati ​​dal paziente ha prodotto sintomi miastenici, suggerendo che le IgA MuSK possano contribuire direttamente alla patologia.

Questa è la prima prova che dimostra che gli autoanticorpi IgA possono essere coinvolti nella risposta autoimmune contro MuSK. Questi risultati sollevano nuovi interrogativi sul ruolo dell'immunità mucosale (come l'influenza di infezioni o esposizioni ambientali) nella malattia. Una migliore comprensione di questo processo potrebbe aprire nuove strade per la ricerca e il trattamento futuro.

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Le proteasi terapeutiche specifiche per IgG e IgM disarmano gli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina che causano la patologia della miastenia grave

Atti della National Academy of Sciences (PNAS) 

Ottobre 23, 2025

Il gruppo MG dell'Università di Yale, guidato da Alexandra Bayer e in collaborazione con Seismic Therapeutic, ha scoperto un nuovo ruolo degli autoanticorpi IgM nella miastenia grave (MG).

Nella MG, il sistema immunitario produce autoanticorpi che interferiscono con i segnali tra nervi e muscoli, causando debolezza. Nella maggior parte dei casi, questi autoanticorpi dannosi appartengono alla classe IgG, ma nuove ricerche hanno dimostrato che in alcune persone anche un altro tipo di autoanticorpi, chiamato IgM, può svolgere un ruolo importante.

Hanno testato un nuovo approccio terapeutico chiamato S-1117, un enzima progettato per "disattivare" gli autoanticorpi IgG in modo che non possano più causare danni. Nella maggior parte dei campioni dei pazienti, questo ha funzionato bene. Tuttavia, in alcuni campioni in cui il trattamento era meno efficace, hanno scoperto che in quei casi erano gli autoanticorpi IgM a causare la malattia. Associando S-1117 a un altro enzima che colpisce le IgM, sono stati in grado di bloccare completamente gli effetti dannosi di entrambi i tipi di autoanticorpi.

Per le persone affette da MG, questi risultati sono importanti perché indicano un futuro di trattamenti più personalizzati. Invece di un approccio univoco, i medici potrebbero essere in grado di identificare quale tipo di autoanticorpo sta causando il problema in ciascun paziente e di personalizzare la terapia per bloccarlo. Questa scoperta offre nuove speranze ai pazienti che non rispondono ai trattamenti attuali e dimostra il potere della scienza e della collaborazione nell'avvicinarci a cure migliori e a una vita migliore per tutti coloro che soffrono di MG.

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Le proprietà patogene degli autoanticorpi AChR sono distribuite in modo eterogeneo e subiscono cambiamenti temporali tra i pazienti con miastenia grave

Risultati di questo documento di ricerca, pubblicato in Neurologia: Neuroimmunologia e Neuroinfiammazione L'autore principale e membro della MGFA McSpadden Fellow Fatemeh Khani-Habibabadi, evidenzia sottogruppi di pazienti con MG con autoanticorpi che possono mediare meccanismi patogenetici o includere isotipi che alcune terapie potrebbero non colpire efficacemente. Di conseguenza, gli autori suggeriscono di integrare la profilazione autoanticorpale completa nei futuri studi clinici sulla MG per indagare ulteriormente le potenziali associazioni con gli esiti del trattamento.

Leggi il documento.

Il fibrinogeno sierico non è elevato nei pazienti con miastenia grave

15 aprile 2025

Uno studio pubblicato sulla rivista Scientific Reports si proponeva di confermare i risultati di uno studio precedente, che suggeriva che il fibrinogeno sierico residuo potesse rappresentare un biomarcatore diagnostico universale per la MG. Utilizzando diverse metodologie per confrontare i livelli di fibrinogeno tra pazienti con MG e controlli, gli autori non hanno riscontrato livelli elevati di fibrinogeno sierico nei pazienti con MG. Questi risultati sottolineano la necessità di replicare i nuovi risultati per garantire il nostro obiettivo comune di identificare biomarcatori efficaci per la MG.

Questo studio è stato finanziato in parte tramite un MGFA High-Impact Pilot Project Award.

Per saperne di più sullo studio.

L'AANEM pubblica una nuova guida di consenso internazionale per la gestione delle complicanze correlate ai glucocorticoidi nelle malattie neuromuscolari

Dopo diversi anni di intenso lavoro, il gruppo di lavoro sulle complicazioni correlate ai glucocorticoidi nelle malattie del NM del Practice Issues Review Panel (PIRP) dell'AANEM ha recentemente pubblicato la sua dichiarazione di consenso internazionale in Muscolo e nervoLa task force è stata presieduta dal Dott. Ruple Laughlin, con la responsabilità principale condivisa dal Dott. Laughlin e dai Dott.ri Corey Bacher, Pushpa Narayanswami e Charles Kassardijan.

Accedi al documento guida: Linee guida di consenso internazionale per la gestione delle complicazioni correlate ai glucocorticoidi nelle malattie neuromuscolari.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) migliora significativamente i sintomi generalizzati della miastenia grave nei pazienti positivi agli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina per oltre 52 settimane

14 Marzo 2025

Amgen ha annunciato risultati positivi dello studio di fase 3 MINT, uno studio randomizzato controllato che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di UPLIZNA® (inebilizumab-cdon). I risultati hanno dimostrato un'efficacia duratura e sostenuta di UPLIZNA nei pazienti con gMG positiva agli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR+) con due dosi all'anno, dopo una dose di carico iniziale.

Il consulente medico capo della MGFA Richard J. Nowak, MD, MS, nonché direttore della clinica per la miastenia grave
 presso l'Università di Yale, è il ricercatore principale dello studio a livello mondiale.

"Questi risultati hanno dimostrato che UPLIZNA ha alleviato in modo coerente i sintomi gravosi e migliorato le attività della vita quotidiana nei pazienti affetti da gMG", ha affermato.

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Atti di conferenze internazionali

Gli atti della 14a conferenza internazionale MGFA sulla miastenia grave e disturbi correlati, tenutasi dal 10 al 12 maggio 2022, sono stati pubblicati sulla rivista RRNMF Neuromuscular Journal, una rivista ad accesso libero.

Visualizza gli Atti

Per decenni, clinici e scienziati hanno partecipato alla conferenza MGFA per condividere le ultime scoperte nel campo. È un incontro di menti esperte, sia ricercatori esperti che professionisti emergenti.

MGFA si impegna a ospitare questo programma come pilastro del nostro obiettivo allineato alla missione di guidare e supportare la promettente ricerca sulla miastenia gravis. Grazie al nostro comitato direttivo dedicato, in particolare ai nostri co-presidenti, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD e Kevin O'Connor, PhD. Siamo anche grati ai nostri sponsor dell'evento.

La MGFA ospiterà la prossima conferenza internazionale nel maggio 2025.

L'asportazione chirurgica del timo ha conseguenze deleterie? 

Neurologia 

24 Maggio 2024 

Di recente, è stata sollevata una preoccupazione circa le conseguenze deleterie della rimozione chirurgica del tessuto timico, anche per i pazienti sottoposti a timectomia per miastenia gravis (MG) o resezione di un timoma. Questa revisione adotta un approccio multidisciplinare per esaminare le prove relative ai rischi a lungo termine di cancro e autoimmunità posttimectomia. Concludiamo che per i pazienti con MG positiva agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina 

e quelli a cui è stato diagnosticato un timoma, la rimozione del timo offre notevoli benefici che superano di gran lunga i potenziali rischi. Tuttavia, la rimozione incidentale del tessuto timico durante altri interventi chirurgici toracici dovrebbe essere ridotta al minimo, ove possibile. 

LEGGI QUI L'ARTICOLO COMPLETO 

Efficacia comparativa dell'azatioprina e del micofenolato mofetile per la miastenia grave (PROMISE-MG): uno studio prospettico di coorte

The Lancet Neurology

Marzo 2024

Questo studio mirava a valutare l'efficacia comparativa di azatioprina e micofenolato mofetile nel trattamento della MG e a valutare l'effetto della dose e della durata del trattamento. Nello studio, più della metà dei pazienti trattati con azatioprina e micofenolato mofetile ha ritenuto che la propria qualità di vita fosse migliorata; non è stata notata alcuna differenza nei risultati clinici tra i due farmaci. Gli eventi avversi associati ad azatioprina erano potenzialmente più gravi di quelli con micofenolato mofetile, sebbene il micofenolato mofetile sia teratogeno. Dosi di azatioprina inferiori a quelle raccomandate potrebbero essere efficaci, con eventi avversi dose-dipendenti ridotti. Sono necessari più studi di efficacia comparativa per informare le scelte di trattamento nella miastenia grave.

Questo studio è stato finanziato, in parte, dalla Myasthenia Gravis Foundation of America.

LEGGI QUI L'ARTICOLO COMPLETO.

Dichiarazione dei consulenti medici e scientifici di MGFA sulla recente ricerca sui nuovi biomarcatori candidati

8 Febbraio 2024

Potreste aver letto di recente che un team di ricerca dell’Università di Alberta ha annunciato di aver identificato un candidato biomarcatore universale (fibrinogeno, un componente chiave della coagulazione del sangue) per la miastenia grave (MG). ricerca appena pubblicata, il team riferisce di aver utilizzato tecniche avanzate di proteomica per identificare questo biomarcatore candidato, rilevabile tramite un esame del sangue per fornire una diagnosi di MG.

I consulenti medici e scientifici della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) hanno valutato questo rapporto e concordano sul fatto che i risultati sono intriganti e potrebbero avere un impatto considerevole sia sulla ricerca sulla MG che sulla cura clinica. Detto questo, come per tutte le nuove scoperte scientifiche, sarà necessaria una convalida indipendente per confermare i risultati. Attendiamo con ansia ulteriori ricerche in quest'area per comprendere il possibile ruolo e l'utilità del fibrinogeno nella MG. La ricerca sui biomarcatori rimane una priorità critica nel campo della MG autoimmune.

 

Valutazione della chemioterapia ad alte dosi e del trapianto di cellule emopoietiche nella miastenia grave

Annali di neurologia clinica e traslazionale

19 settembre 2023 

Rapporto pubblicato di recente: Remissione della miastenia grave grave dopo trapianto autologo di cellule staminali

Riassunto di: Dakota Campbell –Responsabile del programma di comunicazione - Rare Diseases Clinical Research Network, Cincinnati Children's, Cincinnati, OH 45229

La miastenia gravis (MG) è una rara malattia neuromuscolare causata da una risposta autoimmune che blocca o danneggia i recettori dell'acetilcolina sui muscoli. La chemioterapia ad alte dosi (HDIT) e il trapianto autologo di cellule emopoietiche (HCT), noto anche come trapianto di midollo osseo, sono potenziali trattamenti per la MG.

In questo studio, i ricercatori hanno esaminato la sicurezza e l'efficacia di HDIT e HCT in un paziente con MG grave resistente al trattamento. 

I risultati mostrano che HDIT e HCT hanno indotto la remissione della MG. Il team ha valutato l'effetto del trattamento sull'immunopatologia sottostante. Curiosamente, gli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR), i noti mediatori patogeni della malattia, non si sono abbassati in modo apprezzabile dopo il trattamento.

Gli autori affermano che questi risultati suggeriscono che un meccanismo di malattia basato sulle cellule, che risponde alla terapia ad alto dosaggio, potrebbe svolgere un ruolo nella patologia oltre agli autoanticorpi AChR. Sono necessari ulteriori studi per stabilire se HDIT e HCT possano essere una terapia efficace per la MG grave.

Puoi leggere l'intero articolo in la biblioteca Wiley.com.

 

Telemedicina nella miastenia grave: cosa stiamo imparando da uno studio pilota

Rete Malattie Rare Miastenia Gravis

22 Agosto 2023

Per saperne di più sull'uso della telemedicina nella MG, la Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) sta conducendo uno studio pilota, "Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)" (ID clinicaltrials.gov NCT05917184). Il team sta valutando visite di telemedicina e valutazioni specifiche per malattia da remoto per pazienti con MG.

In questo articolo, la ricercatrice principale Amanda Guidon, MD, MPH, e Meridith O'Connor, paziente affetta da MG e vicepresidente assistente per il coinvolgimento, la difesa e le politiche dei pazienti presso la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), raccontano di più sullo studio e sul suo impatto sulla comunità dei pazienti e dei ricercatori.

Leggi l' ARTICOLO COMPLETO. 

La modifica delle cellule T dei pazienti crea un nuovo approccio al trattamento della miastenia grave e di altre malattie

Sito web cartesiano
Luglio 1, 2023

Nel tentativo di tenere aggiornata la comunità MG sulle nuove scoperte della ricerca, vogliamo informarvi sulle ricerche appena pubblicate in The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, un partner industriale di MGFA, ha annunciato la pubblicazione di risultati positivi del primo studio clinico di successo sulla terapia cellulare a RNA per pazienti con malattie autoimmuni. Modificando le cellule T dei pazienti con mRNA (una forma di terapia rCAR-T), lo studio ha creato un nuovo approccio per il trattamento potenziale della miastenia gravis (MG) e di altre malattie autoimmuni.

I dati dimostrano un miglioramento clinico potente e duraturo nei pazienti affetti da MG e rappresentano il primo studio di fase 2 di successo che utilizza la terapia cellulare a RNA.

"Siamo grati alla nostra comunità di pazienti e medici affetti da MG per aver reso possibile lo sviluppo clinico di nuove terapie come rCAR-T", ha affermato Samantha Masterson, Presidente e CEO della Myasthenia Gravis Foundation of America. "Una terapia sicura e personalizzata con benefici clinici duraturi sarebbe un'aggiunta gradita al crescente kit di strumenti per i trattamenti della MG".

I risultati descritti in The Lancet Neurology il documento suggerisce che rCAR-T potrebbe essere utile nel trattamento di una varietà di altre malattie autoimmuni e potrebbe superare molti dei rischi e delle tossicità associati alle cellule CAR-T convenzionali basate sul DNA. Il comunicato stampa intitolato "Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule T recettori antigeniche chimeriche RNA autologhe (rCAR-T) nella miastenia grave: uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, non randomizzato di fase 1b/2a", è disponibile online.

Puoi anche scaricare il Manoscritto completo.

Per saperne di più sullo studio di Cartesian con rCAR-T o per esaminare altri studi clinici MG aperti e in fase di reclutamento a cui è possibile presentare domanda, visitare la pagina delle sperimentazioni cliniche.

 

Identificazione di cloni di autoanticorpi umani “tripla minaccia” nella MG. 

Manoscritto pubblicato da Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD e colleghi della Yale University e della University of Pennsylvania. 

Gli anticorpi sono comunemente considerati una delle difese del nostro sistema immunitario contro microbi come virus e batteri. Tuttavia, nelle malattie autoimmuni come la miastenia gravis (MG), alcuni anticorpi prendono di mira i nostri tessuti, quindi sono definiti autoanticorpi. Per comprendere meglio le cause della malattia nella MG, abbiamo cercato questi autoanticorpi ultra-rari (come un ago in un pagliaio) da campioni donati da pazienti con MG.

Utilizzando nuove tecnologie e strategie, abbiamo prodotto autoanticorpi ricombinanti specifici per AChR da campioni di pazienti MG e poi ne abbiamo studiato le proprietà biochimiche, nonché la loro capacità di eseguire meccanismi patogeni associati a MG. Abbiamo scoperto che questi autoanticorpi possono mediare la patologia attraverso tre metodi distinti: bloccando il legame dell'acetilcolina, riducendo la quantità di AChR e attivando il complemento (una parte del nostro sistema immunitario che normalmente combatte le infezioni).

Alcuni pazienti possedevano autoanticorpi "multipotenti" in grado di mediare due di questi meccanismi. Sorprendentemente, ne abbiamo trovati diversi che possono mediare TUTTI E TRE questi meccanismi della malattia simultaneamente. L'autore principale del nostro studio, Minh Pham, ha definito questi mediatori della malattia altamente patogeni e potenti, autoanticorpi "a tripla minaccia". Questi autoanticorpi "a tripla minaccia" potrebbero non essere efficacemente presi di mira da alcune strategie di trattamento della MG e che lo sviluppo di opzioni di trattamento dovrebbe dare priorità alla loro eliminazione per gestire meglio la MG.

Puoi visualizzare il testo riassuntivo e, se sei un abbonato, puoi leggere l'intero rapporto onlineSe non sei un abbonato ma sei interessato a rivedere l'intero rapporto, invia un'e-mail al dott. Kevin O'Connor per il PDF. 

 

Approfondimenti clinico-sierologici sui pazienti con miastenia grave indotta da inibitori del checkpoint immunitario

Annali di neurologia clinica e traslazionale

Marzo 2023

Gianvito Masi, MD e Kevin C O'Connor, PhD 

Casi di miastenia grave (MG) sono stati recentemente descritti come eventi avversi rari ma potenzialmente letali in seguito alla somministrazione di inibitori dei checkpoint immunitari (ICI), un nuovo tipo di immunoterapia contro il cancro. I pazienti con ICI-MG spesso risultano positivi agli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR), ma a differenza della MG idiopatica, il ruolo degli autoanticorpi AChR nella patologia ICI-MG è sconosciuto. Per affrontare questo problema, abbiamo studiato una coorte di pazienti con ICI-MG profilando funzionalmente i loro autoanticorpi AChR. Abbiamo scoperto che un sottoinsieme di pazienti può ospitare autoanticorpi AChR con caratteristiche molecolari simili a quelle della MG idiopatica. In altri casi, tuttavia, tali autoanticorpi non hanno un potenziale patogeno manifesto, il che suggerisce fattori alternativi come mediatori chiave della malattia. Questi risultati hanno implicazioni cliniche dirette, poiché mettono in discussione il ruolo del test degli autoanticorpi AChR nello stabilire diagnosi definitive di ICI-MG e corroborano la necessità di una valutazione approfondita quando si valutano eventi avversi correlati a ICI.

Leggi l'intero articolo pubblicato QUI

Utilizzo del registro di gestione dei pazienti affetti da miastenia grave per studi di ricerca: Paul Strumph, MD

Neurologia in diretta

9 Febbraio 2023

Dott. Paul Strumph 

Di recente, la Myasthenia Gravis Foundation of America ha rilanciato il suo MGFA Global MG Patient Registry per combattere queste sfide per i pazienti. In una recente intervista, Paul Strumph, MD, direttore medico presso Seraxis Pharmaceuticals e paziente con MG, si è seduto con NeurologyLive® per discutere gli attributi del registro pazienti MGFA da una prospettiva focalizzata sulla ricerca. Ha parlato di come i pazienti possono recuperare informazioni sugli studi di ricerca tramite il registro e di come aiuta i ricercatori a identificare i pazienti giusti. Strumph, responsabile del MGFA Global MG Patient Registry, ha anche parlato del registro gestito dall'organizzazione con l'obiettivo di generare ricerca.

GUARDA l'intervista

Importanza del rilancio del registro pazienti/ricerca sulla miastenia grave: Richard Nowak, MD, MS

Neurologia in diretta

Febbraio 7, 2023

Dott. Richard Nowak, MS

La MGFA ha collaborato con Alira Health per rilanciare il suo MGFA Global MG Patient Registry. Il registro consente ai pazienti affetti da MG di inviare i propri dati sanitari in un portale sicuro, facilitando così la ricerca per acquisire maggiori conoscenze sulla malattia, migliorare i risultati per i pazienti ed eventualmente esplorare trattamenti più efficaci per la MG. Richard Nowak, MD, MS, professore associato di neurologia alla Yale School of Medicine, si è seduto con NeurologyLive® in un'intervista per parlare del rilancio del registro pazienti della MGFA. Nowak, che è anche il consulente medico capo della MGFA, ha parlato delle implicazioni e dell'importanza della ricerca con l'utilizzo del registro per reclutare pazienti negli studi clinici.

Guarda l'intervista su Neurology Live.

 

Targeting di precisione delle cellule B specifiche dell'autoantigene nella tirosin-chinasi muscolo-specifica della miastenia grave con cellule T recettoriali autoanticorpali chimeriche

Nature Biotechnology

Autore principale: Aimee S. Payne, MD PhD

Gennaio 19, 2023

In questo nuovo articolo di ricerca, i dottori Sangwook Oh, Aimee Payne e i loro colleghi descrivono in dettaglio l'uso di MuSK-CAART per trattare la MG MuSK. La miastenia gravis muscolo-specifica tirosin-chinasi (MuSK MG) è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare pericolosa per la vita a causa di autoanticorpi anti-MuSK, che interrompono la segnalazione della giunzione neuromuscolare. Gli autori hanno progettato le cellule T per creare cellule MuSK-CAART per il targeting di precisione delle cellule B che esprimono autoanticorpi anti-MuSK. La ricerca mostra che MuSK-CAART ha ridotto gli autoanticorpi anti-MuSK senza diminuire le cellule B sane o i livelli totali di immunoglobuline. I dati hanno contribuito a una nuova domanda di farmaco sperimentale e a un progetto di studio clinico di fase 1 per MuSK-CAART per il trattamento della MG positiva agli autoanticorpi MuSK.

Leggi l' L'INTERO ARTICOLO DI RICERCA QUI.

 

Ricomparsa di cloni di cellule B patogene che producono autoanticorpi nella miastenia grave dopo la terapia di deplezione delle cellule B – Studio MuSK MG

2022

La miastenia gravis (MG) è un disturbo autoimmune mediato da autoanticorpi della giunzione neuromuscolare. Un piccolo sottoinsieme di pazienti con MG presenta autoanticorpi che prendono di mira la tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK). I pazienti con MG MuSK rispondono bene alla terapia di deplezione delle cellule B mediata da CD20 (BCDT); la maggior parte raggiunge una remissione stabile completa. Tuttavia, spesso si verifica una ricaduta. Per comprendere meglio gli immunomeccanismi alla base della ricaduta, abbiamo studiato le cellule B produttrici di autoanticorpi nel corso della BCDT. Abbiamo sviluppato un antigene per arricchire le cellule B specifiche per MuSK, che è stato convalidato con una nuova linea cellulare Nalm6 progettata per esprimere un recettore delle cellule B specifiche per MuSK. Nel complesso, questo studio fornisce sia una comprensione meccanicistica della ricaduta della MG MuSK sia un prezioso biomarcatore candidato per la previsione della ricaduta.

Per leggere l'intero studio e saperne di più su questa potenziale ricerca sui biomarcatori MuSK, VISITA LA RICERCA PUBBLICATA QUI.

 

Revisione dell'investigatore MGFA sulle nuove intuizioni nella fisiopatologia della MG

Ottobre 2022

L'articolo intitolato "Nuove intuizioni patofisiologiche nella miastenia grave autoimmune" del Dott. Kevin O'Connor e del Dott. Gianvito Masi è stato recentemente pubblicato sulla rivista Opinioni attuali in neurologia. I recenti progressi nella comprensione delle funzionalità degli autoanticorpi stanno avvicinando i neuroimmunologi a una comprensione più dettagliata dei meccanismi che governano la patologia MG. Le future indagini sull'eterogeneità immunologica tra i pazienti MG saranno fondamentali per sviluppare terapie efficaci e personalizzate.

Puoi osservare le visualizza l'abstract online, e se sei un abbonato, puoi leggere l'intero report. Se sei interessato a rivedere l'intero report, invia un'e-mail al dott. Kevin O'Connor per ricevere il PDF. 

 

Sicurezza e tollerabilità della vaccinazione anti-SARS-Cov2 nei pazienti con miastenia grave – Vaccinazione fortemente raccomandata

Giornale europeo di neurologia

7 aprile 2022

Durante la pandemia di COVID-19, i pazienti affetti da miastenia grave (MG) sono stati identificati come soggetti ad alto rischio di sviluppare COVID-19 grave e, pertanto, è stata loro offerta la vaccinazione con priorità. La mancanza di dati diretti sulla sicurezza e tollerabilità dei vaccini SARS-CoV-2 nella MG ha contribuito all'esitazione vaccinale. Per affrontare questo problema, la sicurezza e la tollerabilità dei vaccini SARS-CoV-2 sono state valutate in un'ampia coorte di pazienti MG provenienti da due centri di riferimento.

Sono stati arruolati pazienti con diagnosi confermata di MG, visitati consecutivamente tra ottobre e dicembre 2021 in due centri MG. Dati demografici, caratteristiche cliniche e informazioni riguardanti l'infezione/vaccinazione da SARS-CoV-2 sono stati estratti da referti medici e/o raccolti tramite interviste telefoniche o di persona.

I nostri dati supportano la sicurezza e la tollerabilità dei vaccini mRNA-COVID-19, che dovrebbero essere fortemente raccomandati nei pazienti con MG che potrebbero essere a più alto rischio di complicazioni se esposti all'infezione da SARS-CoV-2.

Leggi il rapporto sull'European Journal of Neurology.

Ultime ricerche MG supportate da MGFA – Progetto di unità di eventi avversi – Pubblicato in PLOS ONE

Il dott. Michael Hehir ha condiviso e pubblicato il primo articolo del Unità eventi avversi progetto. Questa importante ricerca MG è stata pubblicata su PLOS ONE. La MGFA ha supportato e fornito finanziamenti iniziali per il processo del progetto.  

Questo articolo rappresenta il primo passo di importanti sforzi per comprendere l'impatto degli eventi avversi sui trattamenti utilizzati dai professionisti sanitari per i pazienti affetti da miastenia grave e altri disturbi neurologici.

Questo progetto è stato inizialmente supportato dal MGFA/AAN/ABF Clinician Scientist Development Award del 2016. Grazie a quel premio, il dott. Hehir è stato in grado di iniziare corsi di progettazione e implementazione della ricerca e di stabilire il framework della ricerca. Ulteriori nuove analisi dei dati saranno presentate alle prossime conferenze.

Fin dalla sua fondazione nel 1952, la MGFA ha guidato la carica per supportare le iniziative scientifiche più promettenti, finanziando la ricerca, coinvolgendo giovani scienziati e clinici e guidando un registro completo dei pazienti. La ricerca ha portato a miglioramenti significativi nelle tecniche diagnostiche, nei trattamenti e nelle terapie e ha migliorato la gestione delle malattie. 

Puoi osservare le LEGGI LA RICERCA PUBBLICATA in PLOS ONE utilizzando il pulsante qui sotto.

Puoi anche leggere il DOCUMENTO DEL PROGETTO DI RICERCA QUI.

 

 

Rischi e effetti associati al COVID-19 nella miastenia grave (CARE-MG)

CARE-MG, un registro segnalato dai medici, è il frutto di uno sforzo congiunto dell'International MG/COVID-19 Working Group e di neurologi di tutto il mondo per registrare i risultati delle persone affette da MG che hanno sviluppato infezioni da COVID-19, lanciato formalmente il 09 aprile 2020.

Una solida partecipazione e collaborazione internazionale sono essenziali per il nostro successo collettivo nel rispondere a domande fondamentali: i pazienti MG affrontano rischi particolari? Le terapie di base hanno un impatto sul rischio? Insieme, i due gruppi, insieme a diversi esperti indipendenti, hanno progettato e lanciato questo registro internazionale. Fai clic qui per saperne di più sull'attuale politica di ricerca CARE-MG.

 Ci auguriamo di acquisire i risultati in tutti i tipi di miastenia grave (AChR, MuSK, LRP4, sieronegativa), indipendentemente dallo stato attuale del trattamento, per i quali è stata confermata una sospetta infezione da COVID-19.

 Definizioni:

    • COVID-19 confermato in laboratorio – Test RNA virale positivo o sierologia positiva per SARS-CoV-2

    • Sospetto COVID-19 ma non confermato – Febbre con tosse secca, +/- anoressia, mialgie, dispnea, anosmia/ageusia, potenziale esposizione, imaging del torace suggestivo di COVID

    • Miastenia grave: come definito dal medico curante in base allo stato degli anticorpi e se sieronegativo (in base a test standard come test ripetuti, EMG a fibra singola, risposta agli inibitori dell'acetilcolina esterasi)

Scopri di più su CARE-MG.

Consultare l'attuale politica CARE-MG.

 

La sovvenzione trasformativa MGFA genera un nuovo documento sui potenziali biomarcatori MG

Le cellule Th1/17 circolanti sono un biomarcatore della gravità della malattia e un obiettivo per un intervento precoce nei pazienti con MG. 

Il dott. Jeff Guptill e il personale di ricerca della Duke Early Phase Clinical Research Unit presso il Duke University Medical Center hanno presentato un altro nuovo articolo che è stato accettato dal Journal of Neuroimmunology. La ricerca è stata il risultato di una sovvenzione trasformativa fornita dalla Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Questo studio si concentra su un gruppo di pazienti con miastenia grave (MG) che hanno anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica (MuSK-MG). I pazienti con MuSK-MG tendono a rispondere bene alle terapie che abbassano gli anticorpi anti-MuSK. Le cellule T helper follicolari (Tfh) sono un tipo di cellula immunitaria (un sottoinsieme di cellule T) che aiutano un altro tipo di cellula immunitaria, chiamata cellula B, a produrre anticorpi. 

Le cellule Tfh non sono state ben studiate nei pazienti con MuSK-MG. In questo studio, abbiamo scoperto che le cellule T in MuSK-MG promuovono l'infiammazione. Inoltre, un sottoinsieme di cellule Tfh, chiamate cellule Tfh17, è più alto tra i pazienti con MuSK-MG rispetto alle persone sane senza MuSK-MG. Queste cellule Tfh17 sono in parte responsabili della risposta infiammatoria in MuSK-MG e possono aiutare le cellule B a produrre più anticorpi. 

In sintesi, questi risultati supportano un ruolo della disfunzione delle cellule Tfh nella MuSK-MG. Strategie di trattamento altamente specifiche per riequilibrare le cellule Tfh sono un potenziale bersaglio per il trattamento dei pazienti con MuSK-MG in futuro.

Clicchi Qui. per leggere l'articolo o cliccare Qui. per leggere il rapporto completo.

 

L'Università della California, San Francisco, lancia il primo consorzio sulla MG pediatrica in collaborazione con MGFA e MDA

Per le famiglie con bambini affetti da miastenia gravis, abbiamo delle notizie entusiasmanti da condividere. Grazie a una generosa donazione da parte di un donatore anonimo all'Università della California, San Francisco, il primo consorzio clinico per la miastenia gravis pediatrica è ora una realtà. MGFA è stata onorata di fornire una sovvenzione per sostenere i costi della riunione inaugurale di settembre di questo entusiasmante nuovo progetto e di partecipare al comitato consultivo del consorzio.

Risposta al trattamento nella MG oculare pediatrica 

Muscolo e nervo

Ottobre 25, 2019

Nei bambini, la miastenia grave (MG) si manifesta quasi sempre in una delle due forme: la miastenia grave oculare (OMG), in cui la debolezza è evidente solo nelle palpebre e nei tessuti circostanti, mentre nella miastenia grave generalizzata (GMG), sono colpiti vari tessuti in tutto il corpo. Questo studio, pubblicato in Muscolo e nervo, esamina come questi due tipi di malattie tendono a differire da una prospettiva clinica, nonché la risposta del paziente al trattamento. 

I National Institutes of Health (NIH) hanno assegnato a un team di ricerca della George Washington University (GW) 7.8 milioni di dollari per istituire una rete per le malattie rare per la miastenia grave

Il National Institutes of Health (NIH) ha assegnato a un team di ricerca della George Washington University (GW) 7.8 milioni di dollari per istituire una rete per le malattie rare per la miastenia gravis. La rete, che farà parte di 25 reti stabilite Reti di ricerca clinica sulle malattie rare del NIH, includerà ricercatori di base e clinici, gruppi di difesa dei pazienti e aziende biotecnologiche e farmaceutiche che lavorano insieme per migliorare lo sviluppo terapeutico per questa rara malattia. Il team è guidato dagli ex e attuali presidenti del MGFA Medical and Scientific Advisory (MSAB), Henry Kaminski, MD e Linda Kusner, PhD, e i membri del comitato direttivo sono tutti leader del MGFA MSAB. 

La sovvenzione finanzierà la ricerca sulla fisiopatologia sottostante della malattia, fornirà borse di studio in MG per giovani ricercatori e finanzierà sovvenzioni pilota. Questo finanziamento garantirà anche che la banca del siero creata dalla sovvenzione trasformativa della MGFA continuerà.  

MGFA è orgogliosa di rappresentare la comunità MG come membro di MG Net e ha impegnato $ 250,000 di finanziamenti ($ 50,000 all'anno) per supportare il progetto. Questo impegno da parte di MGFA, così come quello di Conquer MG con sede in Illinois, è stato determinante nel dimostrare il supporto della comunità MG per il progetto, una componente essenziale dei criteri di finanziamento stabiliti dal NIH. Comunicato stampa disponibile Qui..

Il profilo metabolico della MG può essere utilizzato per prevedere il decorso e il trattamento della MG

"Oltre gli anticorpi: profilo metabolico sierico della miastenia grave", pubblicato da metabolomica, utilizza un approccio di profilazione come potenziale strategia per identificare biomarcatori unici per la miastenia gravis. I confronti tra pazienti con MG vs. HC (controlli sani) e RA (artrite reumatoide) vs. HC sono stati effettuati utilizzando statistiche univariate e multivariate.

 

I modelli di debolezza muscolare variano ampiamente nei pazienti con MG

"Eterogeneità e cambiamenti nella distribuzione della debolezza muscolare nella miastenia grave", pubblicato da Disturbi neuromuscolari, analizza la distribuzione della debolezza muscolare in 225 pazienti con AChR MG nel tempo. Lo studio ha identificato fenotipi: oculare, bulbare, collo/arti/respiratorio o una combinazione. I pazienti con MG cambiano frequentemente tra i fenotipi. Queste variazioni riscontrate in AChR MG suggeriscono che altri fattori oltre alla risposta immunitaria mediata dagli anticorpi ACHR sono importanti nel determinare l'espressione della malattia di MG. 

Una risposta più scarsa delle cellule nervose nei test diagnostici può indurre a raccomandazioni di trattamento più aggressive per la MG

I pazienti che inizialmente mostravano maggiori fluttuazioni nel segnale elettrico alla giunzione neuromuscolare e segnali elettrici inferiori (ridotti del 20% o più) erano più frequentemente positivi per autoanticorpi e avevano una malattia generalizzata. Questi pazienti sono stati anche classificati come affetti da una malattia più grave, con un punteggio quantitativo più elevato (superiore a 10.5) di miastenia gravis (QMGS) al basale, rispetto ai pazienti con risultati migliori dei test elettrofisiologici. Vedere qui per l'articolo completo del Giornale canadese di scienze neurologiche, "Il decremento della linea di base nei pazienti con miastenia grave lieve predice il trattamento di immunomodulazione".

Dichiarazione MGFA sulla marijuana e MG

Diversi stati hanno legalizzato l'uso della marijuana per uso medico e/o ricreativo. La marijuana o le sostanze chimiche estratte o basate su componenti della marijuana possono aiutare le persone affette da MG? Consideriamo cosa si sa attualmente sui benefici medici della marijuana. Nella ricerca su questo argomento, i membri del MGFA Medical and Scientific Advisory Board (MSAB), hanno esaminato la letteratura scientifica e le informazioni disponibili da fonti affidabili come i National Institutes of Health, l'American Academy of Neurology, l'American Neurological Association e l'American Medical Association. Per maggiori dettagli e la nostra dichiarazione completa, vedere Qui.

Gli eventi avversi nei pazienti MG trattati con placebo non determinano un tasso di abbandono più elevato degli studi clinici

Lo studio, "Effetto nocebo nella miastenia grave: revisione sistematica e meta-analisi di studi clinici controllati con placebo", pubblicato sulla rivista Acta Neurologia Belgica, è una meta-analisi degli eventi avversi sperimentati dai pazienti con miastenia grave a seguito di trattamento con placebo. Lo studio dimostra un basso tasso di abbandono del nocebo nella MG rispetto ai disturbi del sistema nervoso centrale. 

I pazienti MG con malattie autoimmuni coesistenti non hanno un carico di malattia più elevato 

Mentre molti pazienti affetti da MG erano affetti da stanchezza, sonnolenza, depressione e ansia, lo studio, “Impatto della comorbilità autoimmune su stanchezza, sonnolenza e umore nella miastenia grave", non suggerisce che le malattie autoimmuni coesistenti contribuiscano sostanzialmente all'entità di questi ingombranti sintomi comorbidi. Tuttavia, la maggiore frequenza del trattamento steroideo potrebbe aver controbilanciato gli effetti della comorbilità autoimmune. 

CME – Formazione medica continua

Consapevolezza, progressi, azione: ottimizzazione dei risultati per i pazienti con miastenia grave generalizzata (2025)

La direttrice del programma, la Dott.ssa Kelly Gwathmey, insieme a un corpo docente di esperti di spicco e a pazienti stimolanti, sottolineano il valore di un approccio incentrato sul paziente per la cura della miastenia grave generalizzata (gMG) attraverso questo programma educativo gratuito, in tre parti e accreditato CME:

CONSAPEVOLEZZA – Il modulo video interattivo “Voices of gMG”, basato su una vera conversazione tra medico e paziente, offre spunti sulle esperienze vissute e sulle sfide affrontate dai pazienti affetti da gMG nel loro percorso di assistenza sanitaria e su come adottare un approccio incentrato sul paziente possa fare la differenza.

PROGRESSI – Nella serie di podcast video in cinque parti "gMG disease dialogues", il dott. Gwathmey e l'esperto di ogni episodio esplorano le ultime scoperte cliniche e i dati emergenti, fornendo al contempo approfondimenti specialistici e indicazioni pratiche sulla gestione della gMG.

AZIONE – "Dalle intuizioni all'azione" attraverso questo kit di risorse educative scaricabili e pronte all'uso per medici e pazienti. Sviluppati sia da esperti clinici che da persone affette da MGg, questi opuscoli sono pensati per un utilizzo immediato nella pratica clinica e con i pazienti, al fine di migliorare l'assistenza ai pazienti affetti da MGg e il processo decisionale condiviso.

Guarda il programma

Gestione d'urgenza della miastenia grave: Una panoramica per i primi soccorritori

RELATORI:

Dott. Michael Hehir, Centro medico dell'Università del Vermont
Dott.ssa Amanda Guidon, Ospedale generale del Massachusetts     

Descrizione della sessione:

La miastenia grave è una malattia rara che causa debolezza fluttuante nei gruppi muscolari volontari, inclusa la respirazione. La miastenia grave può essere facilmente confusa con altre malattie neuromuscolari o con gli effetti dell'abuso di sostanze, tra le altre diagnosi. La crisi miastenica, un'esacerbazione potenzialmente letale della miastenia grave, può passare inosservata e potenzialmente aggravata dal personale medico che non ha familiarità con la miastenia grave.  

Questa presentazione di 30 minuti tratta la gestione d'emergenza della miastenia grave per infermieri e soccorritori. I punti sono illustrati da esempi di casi clinici. Questa presentazione è stata sviluppata dal Comitato Educativo della Myasthenia Gravis Foundation of America.

Durata: 30 minuti
Credito disponibile: 0.5 CNE per infermieri
Livello di istruzione: Introduttivo

Clicca qui per accedere al webinar.

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Indicazioni sul trattamento della miastenia grave

Terza edizione di MG e disturbi correlati (3)

La terza edizione di Myasthenia Gravis and Related Disorders è ora disponibile. Scritta dall'ex membro del consiglio direttivo MGFA Henry Kaminski, MD e dall'attuale presidente M/SAB Linda Kusner, PhD della George Washington University, la terza edizione delinea una serie di progressi significativi nello studio e nella comprensione della miastenia gravis. L'obiettivo generale di questa nuova edizione è identico alla prima e alla seconda: fornire al clinico e allo scienziato una risorsa comune per comprendere i profondi risultati nelle scienze cliniche, traslazionali e di base dei disturbi della trasmissione neuromuscolare. Le versioni cartacee ed e-book sono disponibili per l'acquisto da parte di privati ​​e istituzioni tramite Springer link qui.

Linee guida consensuali internazionali per la gestione di MG

Le linee guida per il trattamento della MG sono il risultato di uno sforzo triennale per sviluppare un accordo tra un gruppo internazionale di esperti di MG sull'uso di vari trattamenti per le persone con MG. Queste linee guida sono state sviluppate con la guida dei membri del nostro comitato consultivo medico e scientifico e pubblicate nell'edizione del 3 novembre 2020 di Neurologia e intitolato il “Linee guida consensuali internazionali per la gestione della miastenia grave – Aggiornamento 2020.” Questo documento rappresenta una nuova importante risorsa per i medici che si prendono cura dei pazienti affetti da MG.

Per visualizzare il webinar sulle linee guida per il trattamento della MG, visitare il sito SITO WEB DELLA PUBBLICAZIONE. Puoi anche visualizzare il documento originale del 26 luglio 2016 intitolato "Linee guida di consenso internazionale per la gestione della miastenia grave. "

Per visualizzare il webinar sulle linee guida per il trattamento della MG, per favore clicca qui..

Miastenia grave: un manuale per l'operatore sanitario
Di James F. Howard, MD

Nel 2009, MGFA ha pubblicato il primo manuale completo sulla miastenia gravis specificamente per i professionisti sanitari. Questo manuale è scritto come un aiuto per il personale sanitario coinvolto nella cura e nella gestione dei pazienti MG. Il manuale è diviso in sezioni per facilitare l'assistenza ai professionisti sanitari nella loro valutazione, diagnosi e gestione dei pazienti MG. PDF Download.

Le sezioni affrontano questioni relative a:

    • Informazioni per il medico

    • Infermieristica

    • Anestesia

    • Cure di emergenza

    • Psicosociale: dalla diagnosi alla gestione del ciclo di vita

    • Fisioterapia

    • Terapia occupazionale

    • Patologia del linguaggio e della deglutizione

    • Dental Care

    • Linee guida per il farmacista

Puoi anche ottenere il Manuale come iBook per iPad, iPhone e Mac – disponibile gratuitamente qui.

Farmaci e miastenia grave (un riferimento per gli operatori sanitari) (PDF)

Misura della qualità della vita (QOL)

Il MGQOL 15r: L'MG‐QOL15r è ora lo strumento HRQOL preferito per MG grazie alla clinimetria migliorata e alla facilità d'uso. Questa revisione non nega gli studi precedenti o le interpretazioni dei risultati che utilizzano l'MG‐QOL15. 

Il MGQOL 15: Si tratta di un sondaggio progettato per valutare aspetti della vita correlati alla miastenia grave. Esiste una correlazione appropriata tra i 15 item MG-QOL 15 e altre scale specifiche per MG (MGC, MG-ADL e MG-MMT). L'MG-QOL 15 ha validità di costrutto nell'ambito della pratica clinica e rappresenta un modo efficiente e prezioso per valutare la qualità della vita dei pazienti con MG. Tuttavia, l'entità del cambiamento richiesto per indicare un miglioramento o un peggioramento è variabile e dipende dalla gravità della MG. L'MG-QOL 15 può essere completato dal paziente o somministrato dal medico o dal personale clinico qualificato o dal coordinatore dello studio. Per riferimento, è disponibile l'MGQOL15 originale Qui..

    • Scarica MGQOL15r Qui.

Riferimenti:

Burns, TM, et al, 2016). Valutazione clinimetrica internazionale del MG-QOL15, con conseguente leggera revisione e successiva convalida del MG-QOL15R. Muscolo Nervo 2016 Dicembre; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, e mg composite e mg qol-15 study group. Costruzione e validazione simultanea del MG-QOL 15 nell'ambiente di pratica. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB; mg composite e mg qol-15 study group. MG-QOL 15 per seguire la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti con miastenia grave. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Attività quotidiane di MG (MG-ADL)

Il profilo MG-ADL fornisce una rapida valutazione della gravità dei sintomi MG; è stato convalidato e ha dimostrato di essere correlato al punteggio QMG. L'MG-ADL è fortemente correlato alle misure di esito MG più recenti e convalidate (MGC e MGQOL15). Un miglioramento di 2 punti nell'MG-ADL indica un miglioramento clinico. L'MG-ADL è utile come strumento di ricerca e nella gestione clinica di routine. Il punteggio MG-ADL può essere somministrato dal medico o dal personale clinico qualificato o dal coordinatore dello studio. Si prega di contattare Fiducia nella ricerca Mapi per ottenere il permesso di utilizzare questa scala.

Riferimenti: Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profilo delle attività quotidiane della miastenia gravis. Neurologia. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG composite e gruppo di studio MG-QOL15. MG ADL: ancora una misura di esito rilevante. Muscle Nerve, 2011; 44 (5): 727-731.

Strumenti opzionali

Migliori Classificazione clinica MGFA, stato post-intervento MGFA (PIS) e stato della terapia MGFA sono comunemente utilizzati nella ricerca clinica e talvolta nella pratica clinica.

    1. La classificazione MGFA ha una certa soggettività quando si tratta di distinguere lieve (Classe II) da moderata (Classe III) e moderata (Classe III) da grave (Classe IV). Inoltre, è insensibile al cambiamento da una visita all'altra.
      Scarica qui la classificazione MGFA.

    1. Il MGFA PIS è una misura dello stato post-intervento ma è insensibile a piccoli cambiamenti nello stato MG. Non ha definizioni di miglioramento o peggioramento ma si basa sulle definizioni QMG o MGC (vedere le sezioni QMG e MGC).
      Scarica qui il MGFA-PIS.

    1. Lo stato terapeutico MGFA è uno strumento descrittivo delle terapie attuali e può essere utilizzato nella pratica clinica e nella ricerca.
      Scarica qui lo stato della terapia MGFA.

    1. Il punteggio MG-MMT è una somma della forza dei gruppi muscolari, a ciascuno dei quali viene assegnato un voto che va da 0 (funzione normale) a 4 (paralisi completa). Questi sono muscoli che vengono testati di routine nei pazienti MG.
      Scarica qui il punteggio MG-MMT.

Riferimenti:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Miastenia gravis: raccomandazioni per gli standard di ricerca clinica. Task Force del Medical Scientific Advisory Board della Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurologia. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Un semplice test muscolare manuale per la miastenia gravis. Validazione e confronto con il punteggio QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force sul disegno dello studio MG del comitato consultivo medico-scientifico della Myasthenia Gravis Foundation of America. Raccomandazioni per gli studi clinici sulla miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Misure oggettive consigliate di miglioramento e peggioramento della MG

Sono disponibili due scale. Entrambe possono essere utilizzate in clinica e per la ricerca: 

Il test quantitativo della miastenia grave (QMG)

Migliori Prova QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo standardizzato sviluppato specificamente per MG. Il QMG è stato convalidato ed è stato utilizzato dagli investigatori in diversi studi precedenti. I numeri più alti sono rappresentativi di una compromissione più grave. È stato raccomandato dal precedente rapporto della task force MGFA nel 2000 come misura di miglioramento e peggioramento. Dati recenti supportano l'uso di un cambiamento di 2 o 3 punti nel QMG come criterio per un cambiamento clinicamente significativo minimo e a seconda della gravità della MG; nella malattia da lieve (QMG 0-9) a moderata (QMG 10-16), un cambiamento di 2 punti è clinicamente significativo e un cambiamento di 3 punti è significativo per MG grave (QMG >16). Sebbene la raccomandazione più recente della task force MGFA del 2012 sia per l'uso del MGC, mancano studi prospettici che confrontino le prestazioni del MGC con quelle del QMG nel rilevamento del miglioramento e del peggioramento. Ciò sarebbe interessante poiché il cambiamento clinicamente significativo minimo per QMG dipende dalla gravità della malattia di base. La QMG può essere somministrata da un medico qualificato, da un coordinatore della ricerca o da un valutatore clinico. 

Scarica il test quantitativo sulla miastenia grave (QMG):

Il Manuale (PDF) Qui.. Si prega di contattare Fiducia nella ricerca Mapi per ottenere il permesso di usare questa scala. Questo manuale è stato progettato per istruire i valutatori clinici e i medici su come eseguire il test Quantitative Myasthenia Gravis (QMG).

Riferimenti:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Test di affidabilità del punteggio quantitativo di miastenia gravis. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Differenza minima clinicamente importante nella miastenia grave: risultati di uno studio randomizzato. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Il composito MG (MGC)

Migliori MG Composito ha dimostrato di essere uno strumento affidabile e valido per misurare lo stato clinico dei pazienti con MG nell'ambito della pratica e negli studi clinici. Questo è lo strumento raccomandato dalla TASK FORCE ON MG STUDY DESIGN DEL MEDICAL SCIENTIFIC ADVISORY BOARD DELLA MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA nel 2012 per gli studi clinici per determinare la risposta al trattamento. L'MGC serve a determinare quantitativamente le definizioni PIS di miglioramento e peggioramento poiché una variazione di 3 punti è considerata clinicamente significativa. Il motivo per cui si seleziona l'MGC rispetto al QMG è che l'MGC è "ponderato per la significatività clinica e incorpora i risultati riferiti dai pazienti". Tuttavia, mancano studi prospettici che confrontino le prestazioni dell'MGC con quelle del QMG nel rilevamento del miglioramento e del peggioramento. L'MGC può essere somministrato da un medico qualificato, un coordinatore di ricerca o un valutatore clinico. 

Scarica MG-Composite Qui..

Riferimenti:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Valutazione psicometrica del composito di miastenia grave mediante analisi di Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Meriggioli MN, Quan J, Wolfe GI; Task Force sul disegno dello studio MG del comitato consultivo medico-scientifico della Myasthenia Gravis Foundation of America. Raccomandazioni per gli studi clinici sulla miastenia gravis. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Standard di ricerca clinica (PDF)

Nel 2000, una task force del comitato consultivo medico/scientifico dell'MGFA ha pubblicato un documento in cui proponeva sistemi di classificazione della gravità della MG e definizioni di risposta alla terapia nella MG, per raggiungere uniformità nella registrazione e nella rendicontazione degli studi clinici e delle ricerche sugli esiti.

Per una raccomandazione aggiornata per gli studi clinici sulla miastenia grave, consultare seguente documento.

Il Neurologo

Gennaio 2002: Miastenia Gravis
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Emedicina

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